财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司净亏损250万美元，合每股亏损0.87美元，而2018年同期净亏损170万美元，合每股亏损2.96美元 [33] - 2019年第二季度研发费用增至150万美元，2018年同期为2800万美元，主要因AML二期临床试验第二阶段活动开展 [34] - 2019年第二季度一般及行政费用增至100万美元，2018年同期为90万美元，主要因法律费用和保险成本增加 [35] - 截至2019年6月30日，公司现金为1710万美元，2018年12月31日为100万美元 [35] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为420万美元，2018年同期为340万美元；2019年上半年融资活动提供的净现金为2030万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 2018年4月公布二期研究令人兴奋的中期结果，2019年第一季度报告该研究的额外分析 [11] - 原二期研究中期分析显示，47%的可评估患者对联合治疗有某种反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定 [11] - 2019年第一季度更新的中期结果显示，17例可评估患者中65%有反应，包括5例（29%）达到完全缓解，6例病情稳定 [12] 药物候选物BP1003 - 临床前研究结果显示，BP1003在18个胰腺患者来源异种移植物中的9个中，以10微摩尔剂量显著抑制组织切片活力超30%，P值小于0.05 [26] - BP1003与吉西他滨联合使用，在部分患者来源异种移植物中进一步提高了体外疗效 [26] - 在胰腺癌患者来源异种移植模型的体内研究中，BP1003与吉西他滨联合使用在28天治疗期内导致肿瘤消退，且停药后抗癌活性维持21天 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续构建DNAbilize平台，通过创新的RNAi纳米颗粒疗法执行临床开发计划 [6] - 对prexigebersen二期临床试验进行修订，纳入高危骨髓增生异常综合征（MDS）和难治性复发性AML患者，形成两个队列 [14] - 计划开展prexigebersen在晚期实体瘤患者中的一期临床试验，预计2019年第三季度末提交IND申请，2020年启动试验 [19] - 推进BP1003的IND启用研究，目标是2020年开展首次人体试验 [28] - 计划为BP1002提交治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者对维奈托克复发的注册申请 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年上半年公司在推进临床开发管道方面取得有意义进展，对未来机会感到兴奋，认为有多个里程碑将成为创造价值的转折点 [37] 其他重要信息 - 公司在第一季度成功筹集2100万美元及两笔较小规模资金，为三个有前景的治疗候选药物的临床开发计划提供资金支持 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BP1002淋巴瘤和CLL项目提交IND申请的时间，以及BP1003项目推进的具体时间 - BP1002的IND申请文件已准备好，正在进行电子转换，预计第三季度提交 [40] - BP1003约有五项IND启用研究待完成，预计年底前所有研究启动，2020年上半年末提交IND申请，下半年进行人体试验 [40] 问题2: 公司是否完成三联疗法的临床前研究 - 公司已完成三联疗法的临床前研究，结果显示联合使用在降低AML细胞活力方面有显著益处 [42] 问题3: 是否计划尽快公布临床前研究结果 - 公司会公布所看到的益处，但尚未确定是否公布及具体时间 [43] 问题4: 2019年剩余时间内是否有数据读出，如prexigebersen加地西他滨队列的数据 - 预计第四季度会有关于地西他滨和prexigebersen安全性的读出信息，若有疗效迹象也会公布 [44] 问题5: 第三和第四季度的运营费用是否与第二季度相当 - 公司通常现金消耗率约为150 - 160万美元，第四季度可能因两个队列的推进提高到约200万美元 [45]

公司累计及阶段净亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损5170万美元[74] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为250万美元和170万美元[74] - 2019年和2018年截至6月30日的六个月净亏损分别为400万美元和360万美元[74] 业务线药物靶点信息 - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（“BP1002”）靶向的Bcl - 2蛋白，在多达60%的癌症中负责驱动细胞存活[69] 季度研发费用变化 - 2019年截至6月30日的三个月研发费用为150万美元，较2018年同期增加70万美元[86] 季度一般及行政费用变化 - 2019年截至6月30日的三个月一般及行政费用为100万美元，较2018年同期增加10万美元[88] 季度运营净亏损变化 - 2019年截至6月30日的三个月运营净亏损为250万美元，较2018年同期增加80万美元[88] 季度净亏损变化 - 2019年截至6月30日的三个月净亏损为250万美元，较2018年同期增加80万美元[89] 季度每股净亏损情况 - 2019年截至6月30日的三个月基本和摊薄后每股净亏损为0.87美元，2018年同期为2.96美元[90] 反向股票分割情况 - 2018年2月8日公司进行1比10的反向股票分割，2019年1月17日进行1比20的反向股票分割[76] 上半年研发费用变化 - 2019年上半年研发费用为192.1万美元，较2018年同期增加20.2万美元[91] 上半年一般及行政费用变化 - 2019年上半年一般及行政费用为208.8万美元，较2018年同期增加24.9万美元[91] 上半年经营净亏损变化 - 2019年上半年经营净亏损为400万美元，较2018年同期增加40万美元[93] 上半年每股净亏损情况 - 2019年上半年每股净亏损为1.75美元，2018年同期为6.34美元[94] 现金余额变化 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为1710万美元，较2018年12月31日增加1610万美元[96] 上半年经营活动净现金使用量 - 2019年上半年经营活动净现金使用量为420万美元[97] 上半年融资活动净现金流入 - 2019年上半年融资活动净现金流入为2030万美元[98] 证券发行相关 - 2019年5月16日公司提交2019年货架注册声明，可发行最高1.25亿美元的证券[99] 普通股销售协议 - 与Cantor Fitzgerald的销售协议可出售最高2500万美元的普通股，佣金为3.4%[101] 租赁准则采用情况 - 2019年1月1日起公司采用ASU No. 2016 - 02租赁准则，对合并财务报表无重大影响[110]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度净亏损150万美元，合每股0.89美元，而2018年同期净亏损190万美元，合每股3.38美元 [28] - 2019年第一季度研发费用降至40万美元，而2018年同期为90万美元，主要因修改AML二期临床试验操作以纳入与维奈托克联合治疗，导致临床试验费用减少 [29] - 2019年第一季度一般及行政费用增至110万美元，而2018年同期为100万美元，主要因法律费用和保险成本增加 [30] - 截至2019年3月31日，公司现金为1930万美元，而2018年12月31日为100万美元 [30] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元，而2018年同期为170万美元；融资活动提供的净现金为2030万美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 BP1003 - 临床前研究数据显示，BP1003能成功穿透胰腺肿瘤并增强一线标准治疗的疗效，其临床前研究结果被接受在4月亚特兰大的美国癌症研究协会年会上以海报形式展示 [7] - 细胞活力测试和蛋白质印迹实验表明，BP1003能抑制非小细胞肺癌和急性髓系白血病细胞的活力和STAT3蛋白表达 [11][12] - 体外活组织敏感性试验中，10微摩尔剂量的BP1003在18个胰腺癌患者来源的异种移植物中，显著抑制了9个组织切片的活力，抑制率超过30%，P值小于0.05；与吉西他滨联用进一步增强了体外疗效 [13] 普瑞西吉伯森（Prexigebersen） - 二期临床试验中，最初中期分析显示，47%的可评估患者对联合治疗有某种形式的反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定；更新的中期结果显示，65%的可评估患者有反应，包括5例完全缓解（29%）和6例病情稳定 [17][18] - 该研究中，单用低剂量阿糖胞苷治疗的完全缓解率为7% - 13%，而普瑞西吉伯森与低剂量阿糖胞苷联用目前显示出29%的缓解率，且安全性良好 [19] BP1002 - 靶向BCL2蛋白，其作用机制是阻断BCL2信使RNA，而非BH3结构域，有望为维奈托克治疗后复发的患者提供替代方案 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 继续推进BP1003的新药研究申请（IND）启用研究，目标是2020年开展该产品的首次人体试验 [14] - 修改普瑞西吉伯森治疗AML的二期临床试验方案，包括增加未治疗的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者、取消普瑞西吉伯森加低剂量阿糖胞苷的二期队列、增加普瑞西吉伯森与地西他滨联合治疗难治性复发性AML和高危MDS患者的队列等 [20][21] - 继续进行普瑞西吉伯森与地西他滨和维奈托克联合治疗的临床前疗效研究，确认三联疗法的增效作用后，进行安全性评估，随后启动注册导向的试验 [22][23] - 计划为BP1002申请治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者维奈托克复发的注册 [25] - 持续评估将DNAbilize技术平台扩展到其他肿瘤适应症的机会 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年开局强劲积极，临床证据不断增加，支持RNAi纳米颗粒药物管线；加强了资产负债表，能够继续支持在多种癌症适应症的开发项目，这些领域目前治疗选择有限 [32] 其他重要信息 - 第一季度成功筹集2130万美元，其中3月以每股25.95美元的价格发行712,910股普通股，获得约1850万美元的总收益，此外还完成了两笔较小规模的发行 [27] 问答环节所有提问和回答 问题: 鉴于公司多个产品研发管线繁忙，且第一季度研发费用低于历史水平，能否谈谈今年剩余时间的研发情况，并与去年进行比较 - 研发费用变化主要是因为药物产品从持有账户释放时计入费用，且公司药物生产有多个步骤，成本先作为预付费用累积在资产负债表上，直到批次释放才全部计入费用 [34] - 目前AML二期试验处于重新聚焦阶段，患者入组较慢，因为维奈托克已与多种药物进行过测试，占用了患者资源；增加难治性复发性患者将有助于更快获得患者资源，相关方案正在推进中 [34] - 研发费用数字变化还与批次生产过程有关，该过程可能需要6 - 9个月，每个步骤至少需要几个月的测试时间 [34]

药物研发业务情况 - 公司有三个在研反义药物候选物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[67] - 公司第二候选药物BP1002靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在高达60%的癌症中驱动细胞存活[68] 股票发行与收益情况 - 2019年1月14日，公司进行包销公开发行，发售429,616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[73] - 2019年1月18日，公司进行注册直接发行，发售648,233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[74] - 2019年3月12日，公司进行注册直接发行，发售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[75] 累计亏损与净亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4930万美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别为150万美元和190万美元[76] 反向股票分割情况 - 2018年2月8日，公司进行1比10反向股票分割；2019年1月17日，进行1比20反向股票分割[79] 收入来源情况 - 公司尚未产生显著收入，未来可能从产品销售、第三方赠款等多种途径获得收入[81][82] 研发费用情况 - 研发费用包括人员费用、第三方外部费用和材料成本，预计会随时间增加[83][86] - 2019年第一季度研发费用为40万美元，较2018年同期减少50万美元[89] 药物研发不确定性情况 - 药物研发存在诸多不确定性，任何变量变化都可能导致成本和时间显著改变[86][87] 一般及行政费用情况 - 2019年第一季度一般及行政费用为110万美元，较2018年同期增加10万美元[89] 运营净亏损情况 - 2019年第一季度运营净亏损为150万美元，较2018年同期减少40万美元[91] 每股净亏损情况 - 2019年第一季度每股净亏损为0.89美元，2018年同期为3.38美元[92] 现金余额情况 - 2019年3月31日现金余额为1930万美元，较2018年12月31日增加1830万美元[94] 经营活动净现金使用量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为200万美元[95] 融资活动净现金流入情况 - 2019年第一季度融资活动净现金流入为2030万美元[96] 货架注册声明情况 - 2017年货架注册声明可注册发行最高1.25亿美元的证券及27,209股普通股[97] “按市价”发行协议情况 - “按市价”发行协议最高可发售2500万美元的普通股，佣金为总收益的3.4%[99] 新租赁准则影响情况 - 2019年1月1日起采用新租赁准则，使用权资产和租赁负债对合并财务报表无重大影响[108]

纪要涉及的公司 Bio - Path Holdings（纳斯达克股票代码：BPTH）[1] 纪要提到的核心观点和论据 平台技术 - 公司拥有DNAbilize平台，这是专有的反义RNAi纳米颗粒技术，用于创建核酸疗法，该疗法能与细胞膜整合，使反义药物高效进入病变细胞，且无毒性证据，有潜力开发满足未满足医疗需求的新疗法[6] 核心产品prexigebersen - **临床研究情况**：正在进行治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联用，研究对象为新诊断、未接受过治疗且不适合标准或高强度化疗方案的AML患者。原中期分析显示47%的可评估患者有反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定；本月更新的中期结果显示，17例可评估患者中11例（65%）有反应，包括5例（29%）完全缓解，且68%的患者为极难治疗的继发性AML患者。LDAC单独治疗此类患者的完全缓解率为7 - 13%，而prexigebersen与LDAC联用目前显示为29%，且安全性良好[7][8][9][10] - **后续开发计划**：鉴于前线疗法维奈托克（venetoclax）获批，公司计划将prexigebersen与维奈托克和地西他滨（decitabine）联用治疗新诊断AML患者。具体包括修改现有II期队列，增加未治疗的高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者，取消prexigebersen加LDAC治疗未治疗新诊断AML患者的II期队列；增加prexigebersen与地西他滨联用治疗难治复发性AML患者和高危MDS患者的队列；继续进行prexigebersen与地西他滨和维奈托克联用的临床前疗效研究，确认三联疗法的增效作用后进行安全性评估，之后启动注册导向队列研究；修改II期试验方案，启动prexigebersen加地西他滨加维奈托克治疗未治疗AML和高危MDS患者的注册导向试验[10][11][12] 其他产品 - **BP1002**：靶向Bcl - 2蛋白，与维奈托克作用机制不同，维奈托克通过中和Bcl - 2蛋白的BH3结构域发挥作用，而BP1002通过阻断Bcl - 2信使RNA起作用。公司认为BP1002可为维奈托克复发的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和AML患者提供替代治疗方案，并计划提交BP1002治疗维奈托克复发患者的注册申请[13][14] - **BP1003**：靶向STAT3蛋白，正在患者来源的肿瘤模型中研究其治疗胰腺癌的效果，此前模型显示该药物能穿透胰腺肿瘤并增强标准前线治疗的疗效。研究结果已被接受在即将于4月初在亚特兰大举行的美国癌症研究协会年会上以海报形式展示，公司计划在2019年继续进行BP1003的新药研究申请（IND）启用研究，目标是开展首次人体试验[15] 财务情况 - 2018年全年归属于普通股股东的净亏损为860万美元（每股14.38美元），2017年为810万美元（每股15.99美元） - 2018年研发费用降至460万美元，2017年为550万美元，主要因薪资和福利费用减少 - 2018年一般及行政费用降至340万美元，2017年为350万美元，主要因专业和咨询费用减少 - 截至2018年12月31日，公司现金为100万美元，2017年12月31日为600万美元；2018年经营活动净现金使用量为610万美元，2017年同期为800万美元；2018年融资活动提供的净现金为120万美元[17][18] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 本月公司通过注册直接发行成功筹集1850万美元，这笔资金使公司能够全面执行三个有前景的治疗候选药物的临床开发计划[16] - 对于prexigebersen修订计划的时间安排，修正案流程预计在第三季度完成，期间会继续测试；到2020年年中，有望评估进展并看到中期结果，届时可决定是否直接进入注册试验[22][23] - 增加高危MDS患者是应研究人员要求，他们认为公司药物能为这些患者带来益处，因为高危MDS患者发展为AML的风险高且治疗选择有限[25]

公司在研药物情况 - 公司有三个在研反义药物候选物，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症，其中BP1002靶向的Bcl - 2蛋白与高达60%的癌症细胞存活有关[346][348] 公司证券发行情况 - 2019年1月14日，公司进行包销公开发行，发售429,616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[352] - 2019年1月18日，公司进行注册直接发行，发售648,233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[353] - 2019年3月12日，公司进行注册直接发行，发售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[354] - 2017年货架注册声明登记发行最高1.25亿美元的证券及最高27,209股普通股[381] - “按市价”发行协议最高可发行2500万美元的普通股，公司支付3.4%佣金[382] - 2017 - 2019年多次发行证券，如2017年注册直接发行净收益约360万美元，2019年3月注册直接发行净收益约1700万美元[386][390] 公司累计亏损及净亏损情况 - 截至2018年12月31日，公司累计亏损4770万美元，2018年和2017年净亏损分别为860万美元和700万美元[356] - 2018年公司运营净亏损860万美元，较2017年减少40万美元[369] - 2018年净亏损860万美元，较2017年增加160万美元[370] - 2018年归属于普通股股东的净亏损为860万美元，较2017年增加50万美元[371] 公司收入情况 - 2018年公司无收入，2017年有3.7万美元收入，收入减少是因为2017年完成一项与DNAbilize®技术开发项目的固定费用服务协议[366] 公司费用情况 - 2018年研发费用为460万美元，较2017年减少90万美元，主要因薪资和福利费用减少[367] - 2018年一般及行政费用为340万美元，较2017年减少10万美元，主要因专业和咨询费用减少[367] - 2018年公司记录技术许可减值60万美元，2017年无此项减值[367] - 2018年12月31日止年度，公司研发费用为460万美元；2017年12月31日止年度，研发费用为550万美元[401] 公司每股净亏损情况 - 2018年基本和摊薄后每股净亏损为14.38美元，2017年为15.99美元[372] 公司现金余额情况 - 2018年12月31日现金余额为100万美元，较2017年减少500万美元[374] - 截至2018年12月31日，公司有80万美元现金余额未被联邦存款保险公司覆盖；截至2017年12月31日，公司有600万美元现金，其中约570万美元未被覆盖[395] 公司现金流量情况 - 2018年经营活动净现金使用量为610万美元，投资活动净现金使用量为1.7万美元，融资活动净现金流入为120万美元[375][376] - 2017年经营活动净现金使用量为800万美元，投资活动净现金使用量为50万美元，融资活动净现金流入为510万美元[378][379][380] 公司表外安排情况 - 截至2018年12月31日，公司没有重大表外安排[393] 公司许可协议及资产情况 - 2018年12月18日，公司与MD Anderson的许可协议终止，截至2018年12月31日，该许可完全减值；2017年无减值情况；截至2017年12月31日，其他资产总计80万美元，包括250万美元技术许可和知识产权价值，减去170万美元累计摊销[397] 公司准则采用情况 - 2018年1月1日，公司采用《客户合同收入》准则，对合并财务报表无重大影响[404] - 公司评估采用《租赁》准则，使用权资产和租赁负债对合并财务报表无重大影响；《租赁 - 有针对性改进》更新对合并财务报表无重大影响[405] - 2018年1月1日，公司前瞻性采用《薪酬 - 股份支付：修改会计范围》准则，对合并财务报表无重大影响[406] - 2017财年，公司提前采用《每股收益；负债与权益区分；衍生工具和套期保值》准则，对合并财务报表无重大影响[408] - 2018年6月30日，公司提前采用《股份支付：非员工股份支付会计改进》准则，对合并财务报表无重大影响[409] - 2018年12月31日，公司提前采用《合作安排：明确第808号主题与第606号主题的相互作用》准则，对合并财务报表无重大影响[412] 公司股东权益变动预计情况 - 公司预计2019财年第一季度的10 - Q表格中将首次呈现股东权益变动情况[411]