财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司净亏损300万美元，即每股亏损0.80美元，而2019年同期净亏损220万美元，即每股亏损0.78美元 [27] - 2020年第三季度研发费用增至200万美元，2019年同期为140万美元，主要因AML的prexigebersen 2期临床试验入组人数增加以及临床前研究费用增加 [27] - 2020年第三季度一般及行政费用增至100万美元，2019年同期为90万美元，主要因特许经营税费用增加 [28] - 截至2020年9月30日，公司现金为1210万美元，2019年12月31日为2040万美元 [28] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为840万美元，2019年同期为610万美元 [28] - 2020年9月30日后，公司通过与H.C. Wainwright的市价发行协议发行85万股普通股，总收益约460万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 第三季度，prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期2阶段试验中，首位患者接受给药，与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [6] - 该2期试验的1阶段，prexigebersen与小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗初发AML患者，显示出安全性和有效性优于单用LDAC [7] - 修订后的2期2阶段试验为开放标签、两阶段、多中心研究，针对未治疗的AML和复发难治性AML患者，分三个队列进行不同组合治疗 [11] - 复发/难治性AML患者队列约有54名可评估患者，未治疗AML患者队列约有98名可评估患者，均会在不同阶段进行评估 [12][13] prexigebersen - A - 计划开展针对晚期实体瘤患者的1期临床试验，预计年底前启动，初期评估其在实体瘤患者中的安全性 [18][19] BP1002 - 2019年FDA批准其IND申请，用于研究治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和淋巴瘤，计划提交用于治疗AML维奈克拉复发患者的IND申请 [20][22] - 预计未来几周开始在淋巴瘤和CLL患者中进行首次人体研究 [22] BP1003 - 针对STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据 [23] - 今年正在进行IND启用研究，目标是2021年提交IND申请 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在AML治疗领域，根据标准治疗的演变调整试验设计，将prexigebersen加入地西他滨和维奈克拉的一线治疗组合，以提高治疗效果，帮助难治或耐药患者 [8] - 持续推进各药物候选项目的临床试验，如prexigebersen - A的1期试验、BP1002的首次人体研究以及BP1003的IND申请准备工作，以拓展治疗领域和提供更多治疗选择 [18][22][25] - 公司不断加强知识产权保护，新专利的获批增强了其在核心产品组合和研究方面的竞争力 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管2020年面临挑战，但公司在各项目上取得显著进展，对继续推进prexigebersen的2期2阶段试验和启动BP1002的1期项目充满期待，预计能展现出显著的安全性和有效性 [30] - 感谢团队在疫情期间的坚持和专业表现，以及股东的持续支持，认为未来几个月将继续取得进展 [31] 其他重要信息 - 10月，美国专利商标局发布了prexigebersen与胞苷类似物或Bcr - Abl酪氨酸激酶抑制剂联合使用的专利申请允许通知，加强了公司知识产权组合 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 新冠病例增加是否影响Stage 2试验的入组进度 - 目前入组情况良好，说明部分人看到了试验的益处，但随着冬季新冠病例增加，存在一定风险，目前尚未看到对入组的影响 [35] - 供应商方面，若有员工感染新冠，整个班次将被隔离，可能影响生产积压，但目前情况良好 [36] 问题2: 三个队列是否都有患者入组，以及预计何时达到每个队列19名可评估患者 - 一个队列入组超过一半患者，另一个队列也相差不远，假设环境无重大变故，明年可能进行中期评估或达到阈值，但存在很多不可控变量 [38] 问题3: 何时开始BP1002的1期研究 - 去年获得IND批准，但FDA要求进行新测试，目前已完成所有测试并获批，预计很快会有相关消息 [39]

公司发展历程 - 公司成立于2000年5月，2008年2月完成反向合并，2014年3月在纳斯达克资本市场上市，同年12月将注册地从犹他州变更为特拉华州[69] - 2018年2月8日公司进行1比10反向股票分割，2019年1月17日进行1比20反向股票分割[70] 药物研发进展 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[58] - 2020年8月13日，公司宣布已批准的2期临床试验修订版第2阶段的首例患者入组并给药，该试验约有98例未经治疗的急性髓系白血病患者、各约54例复发/难治性急性髓系白血病患者和对维奈托克耐药或不耐受的患者[61] - 2019年末，公司提交了prexigebersen - A的新药研究申请，预计在FDA批准后于2020年启动针对实体瘤患者的1期临床试验，约50%的卵巢癌病例发生在63岁以上女性中[62] - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）可靶向导致多达60%癌症中细胞存活的Bcl - 2蛋白，2019年11月21日FDA批准其新药研究申请，1期临床试验已开放入组[63] - 公司预计2020年完成BP1003的多项新药研究启用研究，若成功，目标是2021年提交针对难治性/转移性实体瘤患者的首次人体1期研究的新药研究申请[65] 专利情况 - 2019年9月25日和2020年10月22日，美国专利商标局分别授予公司DNAbilize®相关专利和“脂质体反义寡核苷酸联合疗法”专利申请许可通知[65] 股权发售情况 - 2020年7月13日，公司与H. C. Wainwright & Co., LLC签订股权销售协议，最高发行总价达700万美元，截至2020年9月30日未发售，之后发售85万股，总收益约460万美元，净收益约430万美元，佣金为总收益的3%[66] - 2019年5月16日公司向SEC提交S - 3表格的暂搁注册声明，6月5日生效，可注册发售最高1.25亿美元的普通股、优先股等证券及最高5149股普通股[93] - 2019年1月14日公司与Wainwright签订承销协议进行公开发行，发售429616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[94] - 2019年1月18日，公司在注册直接发行中出售648,233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[95] - 2019年3月12日，公司在注册直接发行中出售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[96] - 2019年11月21日，公司在注册直接发行中出售808,080股普通股及可购买606,060股普通股的认股权证，总收益约800万美元，净收益约730万美元[98] - 2020年7月13日，公司与Wainwright签订发售协议，最高发售总价700万美元，Wainwright收取3%佣金[99] - 2020年9月30日后，公司根据发售协议出售850,000股普通股，总收益约460万美元，净收益约430万美元[99] 财务亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损6470万美元，2020年和2019年第三季度净亏损分别为300万美元和220万美元，前九个月净亏损分别为830万美元和620万美元[67] - 公司预计将继续产生重大经营亏损，随着药物开发和商业化努力的扩大，亏损可能大幅增加[67] 费用及亏损对比（季度） - 2020年第三季度研发费用为200万美元，较2019年同期增加60万美元；一般及行政费用为100万美元，较2019年同期增加10万美元；净运营亏损为300万美元，较2019年同期增加70万美元；净亏损为300万美元，较2019年同期增加70万美元；每股净亏损为0.80美元，2019年同期为0.78美元[80][81][82] 费用及亏损对比（前九个月） - 2020年前九个月研发费用为500万美元，较2019年同期增加170万美元；一般及行政费用为330万美元，较2019年同期增加30万美元；净运营亏损为840万美元，较2019年同期增加210万美元；净亏损为830万美元，较2019年同期增加210万美元；每股净亏损为2.26美元，2019年同期为2.51美元[84][86][87] 现金余额变化 - 截至2020年9月30日，公司现金余额为1210万美元，较2019年12月31日减少840万美元[89] 现金使用及融资情况 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为840万美元，2019年同期为610万美元[90] - 2020年前九个月无融资活动，2019年同期融资活动提供净现金2050万美元[91] 资金需求情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金，未来资金需求可能变化[100] 表外安排情况 - 截至2020年9月30日，公司没有重大表外安排[101] 财务报表编制情况 - 公司编制财务报表需进行假设、估计和判断，关键会计政策较之前无重大变化[102] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[104]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司净亏损200万美元，即每股亏损0.50美元，而2019年同期净亏损250万美元，即每股亏损0.87美元 [38] - 2020年第二季度研发费用降至100万美元，2019年同期为150万美元，主要因与prexigebersen和AML的II期临床试验相关活动的时间安排所致 [38] - 2020年第二季度一般及行政费用为100万美元，与2019年同期持平 [39] - 截至2020年6月30日，公司现金为1440万美元，2019年12月31日为2040万美元 [39] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为600万美元，2019年同期为420万美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的prexigebersen II期临床试验第二阶段已对首位患者给药，该阶段将prexigebersen与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [6] - 此前prexigebersen和低剂量阿糖胞苷（LDAC）的组合被证明对治疗初发AML患者安全且比单独使用LDAC更有效 [7] prexigebersen - A - 计划开展针对晚期实体瘤患者的I期临床试验，预计2020年开始，旨在初步评估prexigebersen在实体瘤患者中的安全性 [18][20] BP - 1002 - 2019年11月获得FDA的研究性新药（IND）许可，用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）包括维奈克拉复发患者和淋巴瘤的治疗，计划提交新的IND申请以纳入AML复发患者，预计2020年开始首次人体研究 [24] BP1003 - 针对STAT3蛋白的项目在临床前研究中显示出有前景的数据，正在进行IND启用研究，目标是在今年晚些时候提交IND申请 [26][36] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进DNAbilize技术在血液癌症和实体瘤中的应用，继续推进prexigebersen治疗AML的II期临床试验，期待显示出显著的安全性和有效性 [40][42] - 计划启动BP1002治疗晚期淋巴恶性肿瘤的首次人体I期项目 [42] - 随着AML标准治疗的发展，公司调整试验设计，将prexigebersen加入新批准的一线两药联合疗法中，以满足仍有难治或耐药患者的治疗需求 [8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管过去几个月面临挑战，但公司仍致力于推进临床开发项目，并在整个产品线取得了有意义的进展 [37] - 未来几个月令人期待，公司将继续推进prexigebersen治疗AML的II期临床试验，并启动BP1002的首次人体I期项目 [40][42] 其他重要信息 - 公司在AML试验中有8个站点签约，将增加到10个，关键站点康奈尔大学已为多名患者做好准备，处于机构审查委员会（IRB）审查的最后阶段 [45] - 公司供应商表现良好，有更多药品批次正在交付，但供应线需根据患者入组情况进行预测 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 新冠疫情对临床试验的影响，包括入组、站点数量、患者情况以及药品供应 - 公司在AML试验中有8个站点签约，将增加到10个，关键站点康奈尔大学已为多名患者做好准备，处于IRB审查的最后阶段 [45] - 第三队列已有患者入组，公司在该队列有先发优势 [46] - 目前未听说试验停止，情况比之前有所改善，但需关注秋季疫情可能出现的反弹 [47][48] - 供应商表现良好，有更多药品批次正在交付，但供应线需根据患者入组情况进行预测，复发患者的反应较好 [49] 问题2: 临床前研究中四种AML细胞系中有一个表现不佳的原因及该细胞系在现实世界中代表的AML患者比例 - 管理层不确定该细胞系反应最小的原因，也不清楚其在现实世界中代表的患者比例，只是选取了一系列AML细胞进行测试，之前的研究也并非所有细胞系都有良好反应 [52] 问题3: 最终试验设计中，复发难治性AML患者和维奈克拉耐药患者队列在19例可评估患者后进行审查，是否意味着每个队列需有50%的19例患者 - 每个队列分别进行评估，目的是尽早进行中期评估，若早期有良好反应，可根据统计数据向FDA申请转为加速试验 [53][54][55] 问题4: 所有三个队列完全入组的患者总数是否为206例，该试验设计是否提供了三条潜在批准途径 - 完全入组时三个队列的患者总数为206例（54 + 54 + 98），该试验设计确实提供了三条潜在批准途径 [58] 问题5: 由于II期试验三个队列已开始给药，第三季度运营费用是否会增加 - 前期运营费用主要用于建立基础设施，包括与多个站点的临床文件处理和CRO费用，以及药品储备 [59][60] - 后续增量费用主要是患者相关费用和持续的CRO监测费用，不会像前两个季度那样大幅增加，预计每季度现金支出在300 - 350万美元 [62][63]

公司药物研发进展 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同癌症疾病适应症[54] - 2019年11月26日，公司宣布在2期临床试验的第2阶段中，完成了prexigebersen和地西他滨联合治疗AML和MDS患者的安全性测试[54] - 2期临床试验第2阶段的修订方案获批，包括两个使用地西他滨、维奈克拉和prexigebersen三联疗法的队列，以及一个使用地西他滨和prexigebersen二联疗法的队列，各队列计划的可评估患者数分别约为98、54、54人[57] - 2020年8月13日，公司宣布在获批修订的2期临床试验第2阶段中，首位患者已入组并给药[57] - 2019年末，公司提交了prexigebersen - A的新药研究申请，预计在FDA批准后于2020年开展针对实体瘤患者的1期临床试验，约50%的卵巢癌病例发生在63岁以上女性中[59] - 2019年11月21日，FDA批准了BP1002的新药研究申请，针对难治/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病患者的1期临床试验已开放入组，Bcl - 2蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[60] - 公司预计在2020年完成BP1003的多项新药研究启用研究，若成功，目标是在2020年末提交针对难治/转移性实体瘤患者的首次人体1期研究的新药研究申请，预计到2030年胰腺癌将成为仅次于肺癌的第二大致命癌症，转移性或晚期患者的典型生存期约为6至15个月[61] 公司股票及证券发行情况 - 2018年2月8日和2019年1月17日，公司分别进行了1比10和1比20的反向股票分割[68] - 2019年5月16日，公司向美国证券交易委员会提交了2019年货架注册声明，可注册发行最高1.25亿美元的证券及最高5149股普通股[91] - 2019年1月14日，公司进行2019年包销发行，发行429616股普通股，总收益约110万美元，净收益约90万美元[92] - 2019年1月18日，公司进行2019年1月注册直接发行和私募配售，发行648233股普通股，总收益约170万美元，净收益约150万美元[93] - 2019年3月12日公司进行注册直接发行，出售712,910股普通股，总收益约1850万美元，净收益约1700万美元[95] - 2019年3月注册直接发行中，公司向Wainwright发行认股权证，可购买最多42,775股普通股[95] - 2019年11月21日公司进行注册直接发行，出售808,080股普通股及认股权证（可购买最多606,060股普通股），总收益约800万美元，净收益约730万美元[96] - 2019年11月注册直接发行中，公司向Wainwright发行认股权证，可购买最多48,485股普通股[96] - 2020年7月13日，公司与H. C. Wainwright & Co., LLC签订了市价发行协议，可不时出售普通股，总发行价最高达700万美元，公司需支付3%的佣金[64] - 2020年7月13日公司与Wainwright签订发售协议，可出售普通股，总发行价最高700万美元[97] - 公司按发售协议每次出售股份需向Wainwright支付总收益3%的佣金[97] 公司财务关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损6170万美元，2020年和2019年第二季度净亏损分别为200万美元和250万美元，2020年和2019年上半年净亏损分别为540万美元和400万美元[66] - 2020年第二季度研发费用为100万美元，较2019年同期减少50万美元；综合管理费用均为100万美元；净运营亏损为200万美元，较2019年同期减少40万美元；净亏损为200万美元，较2019年同期减少40万美元；每股净亏损为0.55美元，2019年同期为0.87美元[79][80][81] - 2020年上半年研发费用为300万美元，较2019年同期增加110万美元；综合管理费用为230万美元，较2019年同期增加30万美元；净运营亏损为540万美元，较2019年同期增加140万美元；净亏损为540万美元，较2019年同期增加140万美元；每股净亏损为1.45美元，2019年同期为1.75美元[83][84][85] - 截至2020年6月30日，公司现金余额为1440万美元，较2019年12月31日减少600万美元，预计可满足未来至少12个月的资金需求[87] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为600万美元，2019年同期为420万美元；2020年上半年无融资活动，2019年同期融资活动提供净现金2030万美元[88][90] 公司费用构成及收入预期 - 研发费用包括人员费用、外部研发费用和材料成本，预计随着临床试验推进将大幅增加且充满不确定性[73][75] - 综合管理费用主要包括管理层和行政人员薪酬福利、专业服务费、差旅费和设施相关成本[78] - 公司目前未产生重大收入，未来可能通过产品销售、第三方赠款等方式获得收入，收入会因多种因素波动[70][72] 公司财务相关其他情况 - 截至2020年6月30日，公司没有任何重大表外安排[100] - 公司编制财务报表时需进行假设、估计和判断，关键会计政策与2019年12月31日年度报告披露相比无重大变化[101] - 公司预计持续产生重大运营费用，需大量额外资金，未来能否筹集到资金不确定[98] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[102]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司净亏损330万美元，即每股亏损0.90美元，而2019年同期净亏损150万美元，即每股亏损0.89美元 [38] - 2020年第一季度研发费用增至200万美元，2019年同期为40万美元，主要因制备药物材料、临床试验费用增加和临床前研究费用增加 [39] - 2020年第一季度一般及行政费用增至130万美元，2019年同期为110万美元，主要因特许经营税费用增加 [40] - 截至2020年3月31日，公司现金为1790万美元，2019年12月31日为2040万美元；2020年第一季度经营活动净现金使用量为250万美元，2019年同期为200万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 主要产品候选药物prexigebersen - 正在进行治疗AML的II期临床试验，更新的中期结果增加了对其安全性和有效性的信心，公司计划将其与一线疗法联合使用以改善治疗方案 [10][13][15] - 修订后的II期研究评估了prexigebersen与地西他滨联合使用的安全性，确定该组合对6名可评估患者是安全的，下一步将添加维奈托克进行三重组合治疗的安全性测试 [16] 治疗候选药物BP1002 - 2019年提交了IND申请，FDA于2019年11月批准其用于研究治疗CLL、维奈托克复发和淋巴瘤，预计2020年夏季开始首次人体研究 [21][24] 治疗候选药物BP1003 - 针对STAT3蛋白，临床前数据显示有前景，正在进行治疗胰腺癌的研究，计划今年开展IND启用研究并提交IND申请 [26][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进基于DNAbilize平台的创新RNAi纳米颗粒项目，目标是为患有各种危及生命的癌症适应症的患者开发治疗方法 [8] - 计划将prexigebersen添加到领先的一线疗法中，以改善患者的治疗选择，并根据治疗格局的变化调整注册导向的临床开发计划 [15] - 认为BP1002可为维奈托克复发患者提供替代方案，BP1003抑制STAT3与化疗结合有望产生增强的临床益处 [23][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行带来挑战，公司采取了预防措施保障员工和临床试验参与者的健康安全，仍有望实现今年的临床里程碑 [7] - 对DNAbilize平台开发新疗法的潜力感到兴奋，各临床开发项目有强大的临床数据支撑，有望创造价值拐点 [9][41] 其他重要信息 - 公司计划开展prexigebersen - A治疗晚期实体瘤的I期临床试验，预计2020年开始，旨在评估其安全性 [19][20][21] - 今年4月公司在AACR年会上展示了BP1002首次人体I期研究的海报，该试验预计在多个领先癌症中心进行 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 三重组合方案的临床站点情况、启动时间以及COVID - 19对入组速度的影响 - 公司有临床前研究表明添加prexigebersen到维奈托克组合有积极的增量益处，但不确定何时公布结果 [45] - 因FDA要求的一些小更改，目前处于30天审核期，6月应该可以获批开始试验 [46][47] - 持续进行prexigebersen和地西他滨的安全性研究，有患者显示出较好的持久性 [48] - 难以预测COVID - 19对入组速度的影响，可能会有放缓，公司正在增加临床站点 [49] 问题2: 2020年考虑COVID - 19影响下，prexigebersen、BP1002和BP1003的潜在数据读出情况 - prexigebersen的AML试验中，每个队列达到19名患者时会进行公布，但不确定今年能否实现 [51] - BP1002是三加三剂量递增试验，可能有一到两个结果可报告 [52] - 实体瘤试验等待一项特定检测的验证工作完成，理想情况下至少完成一个队列 [53] - 若能完成BP1003的IND目标，取决于临床前项目的完成情况，FDA可能要求进行体内免疫系统安全性研究 [54] 问题3: 患者招募开始前，运营费用是否会保持在较低水平 - 费用波动主要基于药物储备，目前每季度费用可能在200万 - 300万美元，三项试验全部开展后可能达到300万 - 400万美元 [56][57] - 财务模型预测到明年第一季度末仍有超过一个季度的资金，公司有资金筹集机会，但希望在达到更多里程碑后再进行 [58]

公司候选药物情况 - 公司基于DNAbilize®技术有4个候选药物，用于治疗至少5种不同癌症疾病[50] - 公司第二候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）靶向Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[52] - 公司第三候选药物Liposomal STAT3（BP1003）靶向STAT3蛋白，预计2020年完成多项IND支持性研究，若成功将在年底提交IND申请[53] - 公司领先候选药物prexigebersen正在进行2期临床试验，修改后的修正案预计2020年夏季获FDA批准[50] 公司财务亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损5970万美元，2020年和2019年第一季度净亏损分别为330万美元和150万美元[56] - 2020年第一季度运营净亏损为330万美元，较2019年同期增加180万美元[72][73] 公司股票分割情况 - 公司于2018年2月8日进行1比10反向股票分割，2019年1月17日进行1比20反向股票分割[59] 公司收入情况 - 公司目前未产生显著收入，未来可能从产品销售、第三方赠款等多种途径获得收入[61][62] 公司研发费用情况 - 公司研发费用包括人员费用、外部研发费用和材料成本，预计会随临床试验推进而增加[63][66] - 2020年第一季度研发费用为200.8万美元，较2019年同期的39.8万美元增加161万美元[69] 公司一般及行政费用情况 - 公司一般及行政费用主要包括管理和行政人员薪资福利、专业服务费用等[68] - 2020年第一季度一般及行政费用为133.6万美元，较2019年同期的112.2万美元增加21.4万美元[71][72] 公司技术授权情况 - 公司的DNAbilize®技术产品可对外授权或合作，已获相关专利[54] 公司每股净亏损情况 - 2020年第一季度每股净亏损为0.90美元，2019年同期为0.89美元[74] 公司现金余额情况 - 截至2020年3月31日，公司现金余额为1790万美元，较2019年12月31日减少250万美元[76] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为250万美元，2019年同期为200万美元[77] 公司融资活动情况 - 2020年第一季度无融资活动，2019年同期融资活动提供净现金2030万美元[78] 公司证券发售情况 - 2019年5月16日公司提交2019年货架注册声明，可注册发售最高1.25亿美元的证券[82] 公司普通股发售情况 - 2015年6月24日公司与坎托·菲茨杰拉德签订销售协议，可发售最高2500万美元的普通股，佣金为总收益的3.4%[83] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2020年3月31日，公司无重大资产负债表外安排[90]

财务数据和关键指标变化 - 2019年全年净亏损860万美元，合每股亏损3.24美元，2018年全年净亏损860万美元，合每股亏损14.38美元 [27] - 2019年和2018年研发费用均为460万美元，2019年一般及行政费用增至410万美元，2018年为340万美元，主要因法律费用、薪资和福利费用增加 [27] - 截至2019年12月31日，公司现金为2040万美元，2018年12月31日为100万美元；2019年经营活动净现金使用量为840万美元，2018年同期为610万美元；2019年融资活动提供的净现金为2780万美元 [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验中，原中期分析显示47%的可评估患者对联合治疗有反应，2019年第一季度更新的中期结果显示，17名可评估患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）达到完全缓解（CR） [10] - 该研究中单独使用低剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗的完全缓解率基准为7% - 13%，而prexigebersen与LDAC联合治疗的CRI率为29%，且安全性良好 [11] 候选药物BP1002 - 2019年第四季度提交了研究性新药申请（IND），2019年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可用于研究治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），包括对维奈托克耐药的淋巴瘤 [17][18] 候选药物BP1003 - 临床前研究结果显示，在18个胰腺癌患者来源的异种移植模型中，10微摩尔剂量的BP1003显著抑制了9个组织切片的活力，与吉西他滨联合使用进一步增强了其体外疗效；在体内研究中，BP1003与吉西他滨联合使用在28天的药物治疗期间导致肿瘤消退，且停药后抗癌活性维持了21天 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司继续推进基于DNAbilize平台的创新RNAi纳米颗粒疗法的临床开发计划，以治疗多种危及生命的癌症 [6] - 优先推进prexigebersen与标准治疗方案的联合应用，计划将其与维奈托克、地西他滨联合用于治疗新诊断的AML患者 [11] - 对现有2期临床试验进行修改，纳入高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者和难治性复发性AML患者，评估prexigebersen与地西他滨联合使用的安全性，并计划添加维奈托克进行联合治疗 [12] - 计划开展prexigebersen在晚期实体瘤患者中的1期临床试验，预计2020年开始 [16] - 预计2020年上半年开始BP1002的首次人体研究 [18] - 2020年开展BP1003的IND支持性研究，目标是在当年晚些时候提交IND申请 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年公司在临床开发管线方面取得重要进展，公司估值有意义改善，为2020年推进和扩展临床组合奠定了基础 [6] - 对DNAbilize平台在治疗难治性癌症方面的潜力感到兴奋，期待在此基础上进一步发展 [7] - 对三个临床开发项目的未来充满期待，相信公司的实力和资产负债表将支持这些目标的实现 [29] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否给出prexigebersen、地西他滨和维奈托克三联疗法安全性评估的预计完成时间？ - 安全性评估通常需要三到六个月，包括结果汇总，涉及多个试验点，有信心按时完成 [31] 问题2: 是否有患者接受了三联疗法治疗？能否介绍欧洲试验点的情况？ - 目前没有人接受三联疗法治疗，正在准备提交给机构审查委员会（IRB）审批，相关文件已完成；计划在中欧地区选择试验点，相信可以招募到患者 [33] 问题3: prexigebersen联合疗法治疗慢性髓系白血病（CML）是否仍在考虑中？ - 该药物在加速期和急变期效果良好，但TKI治疗的进展使患者处于慢性期的时间延长，导致加速期和急变期患者数量减少；公司已委托合同研究组织（CRO）评估15个试验点，需等待评估结果后决定是否继续 [34] 问题4: prexigebersen实体瘤研究预计何时开始患者招募？ - IND申请已提交，FDA要求将一些先进的测试应用于该研究；由于对最终产品进行了微小修改，需要重新进行所有测试并更新数据；预计上半年可以开始招募患者，该研究受到了试验点的广泛关注 [35] 问题5: 从去年的文件来看，公司研发费用同比下降，考虑到业务发展，预计未来尤其是第一或第二季度的研发费用情况如何？ - 研发费用受药物批次发布时间的影响，未获批药物在生产过程中的成本先计入资产负债表中的预付费用，最终产品发布给公司后才计入研发费用；今年有几个批次接近发布，同时开展新试验时支付给CRO的预付款不计入研发费用；从资产负债表上的预付药物测试费用来看，同比增加了约45万美元，未来随着业务开展，这部分费用会增加 [38][39][40]

财务数据关键指标变化 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损5630万美元，2019年和2018年净亏损均为860万美元[354] - 2019年和2018年公司均无营收[364] - 2019年和2018年研发费用均为460万美元[364] - 2019年一般及行政费用为410万美元，较2018年增加70万美元[364] - 2019年运营净亏损为870万美元，较2018年增加10万美元[365] - 2019年和2018年净亏损均为860万美元，2019年基本和摊薄后每股净亏损为3.24美元，2018年为14.38美元[366] - 2019年12月31日现金余额为2040万美元，较2018年12月31日增加1940万美元[368] - 2019年经营活动净现金使用量为840万美元[370] - 2018年投资活动净现金使用额为1.7万美元，主要用于研发设备采购[373] - 2018年融资活动净现金流入为120万美元，来自注册直接发行和私募配售[373][377] - 截至2019年12月31日，约2020万美元现金余额未被FDIC保险覆盖；2018年12月31日，约80万美元现金余额未被覆盖[386] - 2018年12月31日，公司对与MD Anderson的许可协议剩余的60万美元余额进行减值处理[388] - 2019年和2018年，公司每年的研发费用均为460万美元[392] 融资活动数据关键指标变化 - 2019年融资活动净现金流入主要来自2019年承销发行等，净收益为2670万美元，以及行使认股权证净收益110万美元[371] - 2019年货架注册声明登记了最高1.25亿美元的普通股、优先股等证券发行，以及最高5149股普通股的认股权证行权[374] - “按市价”发行协议下，最高可发售2500万美元的普通股，公司需支付3.4%的佣金给销售代理[375] - 2019年1月14日承销发行429,616股普通股，毛收入约110万美元，净收入约90万美元[378] - 2019年3月12日注册直接发行712,910股普通股，毛收入约1850万美元，净收入约1700万美元[380] - 2019年11月21日注册直接发行808,080股普通股及认股权证，毛收入约800万美元，净收入约730万美元[382] 业务线（药物研发）数据关键指标变化 - 公司目前有三个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[350]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度净亏损220万美元，即每股亏损0.87美元，而2018年同期净亏损310万美元，即每股亏损5.38美元 [22] - 2019年第三季度研发费用降至140万美元，2018年同期为230万美元，主要因2019年AML和CML的2期临床试验药物材料发布费用降低 [22] - 2019年第三季度一般及行政费用增至90万美元，2018年同期为70万美元，主要因法律费用和保险成本增加 [23] - 截至2019年9月30日，公司现金为1540万美元，2018年12月31日为100万美元 [23] - 2019年前9个月经营活动使用的净现金为610万美元，2018年同期为480万美元 [23] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为2050万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 2期临床试验中，最初分析显示47%的可评估患者对联合治疗有反应，包括4例完全缓解（24%）和4例病情稳定 [8] - 2019年第一季度更新的中期结果显示，17例可评估患者中65%有反应，包括5例完全缓解（29%）和6例病情稳定 [9] - 该类患者单用LDAC治疗的完全缓解率为7% - 13%，而prexigebersen联合LDAC治疗的完全缓解率为29% [9] 候选药物BP1003 - 在AACR会议上展示的临床前研究结果显示，BP1003在18个胰腺癌衍生异种移植物中的9个中，以10微摩尔的剂量显著抑制组织切片活力超过30% [18] - BP1003与吉西他滨联合使用，在部分患者来源的异种移植物中进一步提高了体外疗效 [18] 候选药物BP1002 - 已提交研究性新药（IND）申请，计划在2020年开展首次人体研究 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 推进prexigebersen的临床开发计划，包括修改2期临床试验方案，增加高危骨髓增生异常综合征（MDS）和难治性复发性AML患者队列 [10] - 计划在2020年开展prexigebersen治疗晚期实体瘤的1期临床试验 [13] - 推进BP1003的IND启用研究，目标是在2020年开展首次人体试验 [19] 行业竞争 - 在AML领域，venetoclax是重要的竞争对手，但公司认为prexigebersen可与之联合使用，提高治疗效果，并为复发患者提供后续治疗选择 [28] - 在实体瘤领域，目前没有特别关注的竞争对手，公司的系统性治疗方法在穿透胰腺肿瘤方面具有独特优势 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2019年第三季度取得了有意义的进展，特别是在prexigebersen项目上 [25] - 对2019年剩余时间及未来的机会感到兴奋，有多个令人期待的里程碑 [25] - 公司资金充足，有资源实现多个关键里程碑，有望显著提升股东价值 [21] 其他重要信息 - DNAbilize平台是公司专有的反义RNAi纳米颗粒技术，用于创建核酸疗法，该技术无毒性证据 [5] - 公司正在评估将DNAbilize技术平台扩展到其他肿瘤药物的机会 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍一下AML、实体瘤或胰腺癌领域的竞争格局 - 在AML领域，venetoclax是重要的竞争对手，公司认为prexigebersen可与之联合使用，提高治疗效果，并为复发患者提供后续治疗选择 [28] - 在实体瘤领域，目前没有特别关注的竞争对手，公司的系统性治疗方法在穿透胰腺肿瘤方面具有独特优势 [28] 问题2: 正在入组的6例患者中，AML和MDS患者各有多少？预计何时完成安全性结果分析 - 目前大部分是AML患者，可能有1 - 2例MDS患者 [32] - 安全性结果分析即将完成，希望在本季度结束时完成 [32] 问题3: 预计何时提交实体瘤的IND申请？考虑到2020年可能启动BP1002、实体瘤和BP1003的试验，运营费用将如何变化 - 预计12月提交实体瘤的IND申请，目前与FDA的沟通进展顺利 [33] - 1002和实体瘤试验设计为3 + 3试验，虽然会增加试验和CRO费用，但由于剂量较低，费用可控 [34] - 1003试验启动时间存在一定不确定性，需要考虑药物对新系统的控制效果 [34] 问题4: 关于prexigebersen联合decitabine和venetoclax的临床前结果是否有更新 - 公司正在进行相关测试，但尚未发布结果，因为需要进行更多测试，并考虑潜在的论文发表需求 [35]

公司候选药物情况 - 公司有三个候选药物处于开发阶段，可治疗至少五种不同癌症疾病适应症[73] - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（“BP1002”）针对的Bcl - 2蛋白，在多达60%的癌症中负责驱动细胞存活[74] 公司累计及阶段净亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损5400万美元[79] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为220万美元和310万美元[79] - 2019年和2018年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为620万美元和670万美元[79] - 2019年截至9月30日的三个月，公司净亏损为220万美元，较2018年同期减少80万美元[93] - 2019年前九个月净亏损为620万美元，较2018年同期减少50万美元[97] 公司反向股票分割情况 - 2019年2月8日，公司进行1比10的反向股票分割；2019年1月17日，进行1比20的反向股票分割[81] 公司费用及运营净亏损变化情况（三个月） - 2019年截至9月30日的三个月，公司研发费用为140万美元，较2018年同期减少100万美元[92] - 2019年截至9月30日的三个月，公司一般及行政费用为90万美元，较2018年同期增加20万美元[92] - 2019年截至9月30日的三个月，公司运营净亏损为230万美元，较2018年同期减少80万美元[92] 公司费用及运营净亏损变化情况（前九个月） - 2019年前九个月研发费用为330万美元，较2018年同期减少80万美元[95] - 2019年前九个月一般及行政费用为300万美元，较2018年同期增加40万美元[95] - 2019年前九个月运营净亏损为630万美元，较2018年同期减少40万美元[97] 公司每股净亏损情况 - 2019年前九个月每股净亏损为2.51美元，2018年同期为11.73美元[98] 公司现金余额情况 - 截至2019年9月30日，公司现金余额为1540万美元，较2018年12月31日增加1440万美元[100] 公司经营及融资活动净现金情况 - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为610万美元[101] - 2019年前九个月融资活动净现金流入为2050万美元[102] 公司证券发售情况 - 2019年5月16日公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，可发售最高1.25亿美元的证券[103] - 公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可发售最高2500万美元的普通股，佣金为总收益的3.4%[105]