财务数据和关键指标变化 - 2021年全年净亏损1040万美元，合每股亏损1.55美元，2020年全年净亏损1090万美元，合每股亏损2.83美元 [24] - 2021年研发费用降至590万美元，2020年为660万美元，主要因普瑞西吉伯森治疗急性髓系白血病临床试验活动时间安排所致，部分被2021年第四季度药品批次放行相关制造费用增加所抵消 [24] - 2021年一般及行政费用增至450万美元，2020年为430万美元，主要因基于股票的薪酬费用增加 [25] - 截至2021年12月31日，公司现金为2380万美元，2020年12月31日为1380万美元 [26] - 2021年经营活动净现金使用量为990万美元，2020年同期为1100万美元 [26] - 2021年融资活动提供的净现金为2000万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 普瑞西吉伯森（prexigebersen） - 治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验2期持续取得进展，该试验为开放标签、2阶段、多中心研究，涉及3个患者队列 [9][11] - 2021年12月，MD安德森癌症中心的Maro Ohanian博士在第63届美国血液学会年会上展示了正在进行的II期试验的安全性和初步疗效数据 [13] 普瑞西吉伯森 - A（prexigebersen - A） - 是普瑞西吉伯森的改良产品，FDA已审查并批准其针对实体瘤的I - Ib期临床试验的新药研究申请（IND） [17] BP1002 - 靶向Bcl - 2蛋白，预计2022年第二季度在美国多个领先癌症中心启动临床试验 [20] BP1003 - 靶向STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据，计划在2022年美国癌症研究协会年会上展示相关数据 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发有意义的抗癌药物，2021年在加强供应链方面取得进展，供应链产能翻倍，提高了临床试验用药的生产能力和订单安排灵活性 [7] - 公司拥有多个在研药物，包括普瑞西吉伯森、普瑞西吉伯森 - A、BP1002和BP1003，涵盖不同癌症适应症，形成了强大且不断发展的产品线 [9][16][19][22] - 随着AML治疗标准的演变，公司调整了临床试验设计以适应变化，目标是帮助难治或耐药患者 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是重要的一年，公司进入2022年时处于有利地位，有望推进开发抗癌药物的使命 [6] - 普瑞西吉伯森的初步数据令人鼓舞，基于其的联合疗法不仅能安全用于不适合标准化疗的高危和复发难治性AML患者，还显示出令人鼓舞的疗效信号 [15] - 公司期待在2022年第二季度将普瑞西吉伯森 - A和BP1002的临床试验推进到临床阶段 [18][20] - 公司对BP1003的未来充满期待，目标是在今年晚些时候提交其IND申请 [24] 其他重要信息 - 会议提醒讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，相关风险和不确定性在新闻稿和公司向美国证券交易委员会的近期文件中有概述 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 普瑞西吉伯森治疗AML的II期试验3个组的当前入组状态如何？ - 3个组合计入组已超30例，此前因药物供应限制入组有所放缓，今年预计再增加30例以上，预计在第四季度末或明年第一季度达到一些中期节点并获得重要数据 [30] 问题: 哪个组可能最先达到19例可评估患者？ - 可能是普瑞西吉伯森和地西他滨组，其次是三联疗法治疗难治性耐药AML患者组，随着药物供应增加，所有组的入组情况都在改善 [32] 问题: BP1002在淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的I期试验是否仍有望在今年上半年报告数据？ - 需观察新的患者招募资源的效果，报告内容将围绕20毫克/平方米剂量，已有患者通过筛选，还需寻找特定患者情况以推进试验 [33] 问题: BP1003预计何时提交IND进行临床研究？ - 目标是在今年年底前提交，目前正在进行药代动力学（PK）研究测试，完成后将进行最终动物毒性研究，预计第三季度可完成IND资料汇编 [34] 问题: 去年第四季度的运营费用能否作为今年开展另外两项临床试验时预测数据的起点？ - 公司预计运营水平将提高，从2022年3月到2023年2月的12个月内，预计现金支出为1400万美元，可作为参考 [36]

候选药物研发进展 - 公司有四个候选药物处于开发中，用于治疗至少五种不同癌症疾病[360] - 候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗AML患者中11人（65%）有反应，其中5人（29%）达到CR，6人（35%）病情稳定[361] - 2期临床试验修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗AML患者，第二、三队列各约54名复发/难治性AML患者[363] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者中5人（83%）对治疗有反应，4人（67%）达到CR，1人（17%）达到CRi[364] - 候选药物prexigebersen - A在2021年10月27日获FDA批准开展1/1b期临床试验[365] - 候选药物BP1002在2019年11月21日和2021年8月24日分别获FDA批准开展1期和1/1b期临床试验[367][368] - 候选药物BP1003预计2022年完成IND启用研究并提交IND申请，随后开展1期人体试验[369] 公司财务亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损7770万美元，2021年和2020年净亏损分别为1040万美元和1090万美元[372] - 2021年运营净亏损为1040万美元，较2020年减少40万美元[384] - 2021年净亏损为1040万美元，较2020年减少40万美元；2021年基本和摊薄后每股净亏损为1.55美元，2020年为2.83美元[385] 公司收入情况 - 公司尚未产生显著收入，未来可能从产品销售、第三方赠款等途径获得收入[374][375] - 2021年和2020年公司均无营收[383] 公司费用情况 - 公司预计研发费用将大幅增加且随时间上升，药物开发存在诸多不确定性[378] - 2021年研发费用为590万美元，较2020年减少70万美元[384] - 2021年一般及行政费用为450万美元，较2020年增加20万美元[384] 公司现金情况 - 2021年12月31日现金余额为2380万美元，较2020年12月31日增加1000万美元[388] - 2021年经营活动净现金使用量为990万美元，投资活动净现金使用量为10万美元，融资活动净现金流入为2000万美元[389][390][391] - 2020年经营活动净现金使用量为1100万美元，无投资活动，融资活动净现金流入为430万美元[392][393] 公司股权发售情况 - 2021年公司根据发售协议出售47.88万股普通股，净收益约370万美元；截至2021年12月31日，已出售132.88万股，总收益约840万美元，净收益约800万美元[397] - 2021年公开发行171.06万股普通股，总收益约1300万美元，扣除费用后净收益约1220万美元[398]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司净亏损210万美元，合每股亏损0.29美元，而2020年同期净亏损300万美元，合每股亏损0.80美元 [18] - 2021年第三季度研发费用降至100万美元，2020年同期为200万美元，主要因临床实验活动和药物材料制造及运输活动的时间安排所致 [18] - 2021年第三季度一般及行政费用增至110万美元，2020年同期为100万美元，主要因基于股票的薪酬费用增加 [19] - 截至2021年9月30日，公司现金为2660万美元，2020年12月31日为1380万美元 [20] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为710万美元，2020年同期为840万美元；2021年前9个月融资活动提供的净现金为2000万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 主要候选产品prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的II期临床试验第二阶段持续取得进展，该阶段是一项开放标签、2阶段、多中心研究，涉及3个患者队列，不同队列的可评估患者数量和审查节点不同，主要终点是实现完全缓解的患者数量 [6][8][9] - 今年早些时候成功完成II期第二阶段的安全导入期，12月将在第63届美国血液学会（ASH）年会上展示安全性和初步疗效数据 [11] 候选产品prexigebersen - A - 10月FDA审查并批准其用于实体肿瘤的I/Ib期临床试验的研究性新药（IND）申请，计划在多个领先癌症中心进行，初步评估其在实体肿瘤患者中的安全性 [12] 候选产品BP1002 - 8月FDA审查并批准其用于难治/复发AML患者的I/Ib期临床试验的IND申请，预计在美国多个领先癌症中心进行 [15] - 初始计划用BP1002单药治疗6名可评估患者，采用标准3 + 3设计，起始剂量为每平方米20毫克，治疗周期为每周2剂，共4周，1b阶段将评估BP1002与地西他滨联合治疗难治/复发AML患者的安全性和有效性 [16] 候选产品BP1003 - 该项目在临床前研究中显示出有前景的数据，公司正在患者来源的肿瘤模型中研究其用于治疗胰腺癌，目标是在2022年提交IND申请 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于推进DNAbilize开发管道中的关键临床项目，为癌症患者带来新药，以实现DNAbilize技术的愿景 [5][20] - 行业中AML的标准治疗不断发展，但仍有难治或耐药患者，公司的产品旨在帮助这些患者；同时有很多公司针对维奈托克治疗失败的患者群体，存在竞争 [8][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司各方面取得重大进展，两项关键临床项目获得IND批准，使公司能够推进重要临床试验 [5] - 期待在ASH会议上展示的数据，认为这些数据将进一步支持prexigebersen治疗AML的潜力，并激发临床医生的兴趣 [20] - 公司正在努力解决BP1002在淋巴瘤和CLL试验中的缓慢入组问题，采取增加试验点和利用专业群体等措施，预计未来几个季度情况将得到改善 [35][36] 问答环节所有提问和回答 问题1: prexigebersen - A试验中不同癌症患者的入组策略是怎样的？ - 该试验的1期对多个肿瘤类别开放，主要进行单药治疗以证明在实体肿瘤中的安全性；1b阶段开始针对特定癌症领域进行联合治疗，先从晚期卵巢和子宫内膜癌开始，接着可能是胰腺癌和三阴性乳腺癌 [22][23][24] 问题2: prexigebersen - A对不同类型实体癌的有效性是否有差异，后续是否会聚焦更有效的癌症类型？ - 目前无法推测哪种癌症更有效，晚期卵巢和子宫内膜癌以及胰腺癌在前期研究中有较好结果，希望能使多个领域的患者受益 [26] 问题3: BP1002在RR AML中的入组何时开始，1期单药治疗有多少个队列，何时能进入1b联合治疗阶段？ - 单药治疗队列剂量从20开始，后续可能为40、60、90，预计第四季度开始入组患者；1b联合治疗阶段预计在明年下半年准备好 [29][30][31] 问题4: 在ASH会议上会展示哪些特定队列的数据？ - 计划报告整个试验的3个队列的数据，目前所有队列都在积极入组，公司的供应链问题已恢复，还将加倍药物供应链 [32] 问题5: 美国每年维奈托克治疗失败的患者数量有多少？ - 管理层不清楚具体数量，但提到MD安德森有相关报告，维奈托克治疗后复发患者的生存率较低，且BH3结构域突变情况较为普遍 [33] 问题6: BP1002在淋巴瘤和CLL的1期试验是否仍按计划在明年上半年报告数据？ - 该试验入组缓慢，主要问题是起始剂量低和存在CAR - T竞争试验，公司将增加试验点并利用专业群体，后续会有更好进展 [35][36][37] 问题7: prexigebersen在AML的II期三重联合试验能否在今年年底前完成中期审查？ - 中期审查将在2022年进行，公司此前解决了药物供应链问题，还在考虑将prexigebersen和地西他滨用于骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗 [38] 问题8: prexigebersen - A的1期试验和BP1002在AML的1期试验是否都将在2022年开始患者给药？ - 两项试验均已获得批准，由于文件审批和协议签署等工作需要时间，预计2022年开始患者给药 [39]

公司候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[55] - 主要候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[55] - 2期临床试验的2期阶段目前有三组患者，第一组约98名未治疗急性髓系白血病患者，第二、三组各约54名复发/难治性急性髓系白血病患者[59] - 2期临床试验2期阶段的安全导入期，6名可评估患者接受三联疗法，5人（83%）有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[60] - 第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[61] 癌症疾病相关信息 - 预计到2030年，胰腺腺癌将成为仅次于肺癌的第二大致命癌症，转移性胰腺癌患者典型生存期约为确诊后三到六个月[63] - 卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中[66] 公司财务亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损7350万美元，2021年和2020年第三季度净亏损分别为210万美元和300万美元，前九个月净亏损分别为630万美元和830万美元[70] 公司专利情况 - 公司在美国有五项已授权专利和六项待决专利申请[68][72] 公司技术产品合作情况 - 公司基于DNAbilize®技术的产品可用于对外授权或合作[67] 公司营收情况 - 2021年和2020年截至9月30日的三个月及九个月，公司均无营收[86][91] 公司研发费用情况 - 2021年截至9月30日的三个月，研发费用为100万美元，较2020年同期减少100万美元；九个月研发费用为300万美元，较2020年同期减少200万美元[87][92] 公司一般及行政费用情况 - 2021年截至9月30日的三个月，一般及行政费用为110万美元，较2020年同期增加10万美元；九个月一般及行政费用均为330万美元[88][94] 公司净运营亏损和净亏损情况 - 2021年截至9月30日的三个月，净运营亏损和净亏损均为210万美元，较2020年同期减少90万美元；九个月净运营亏损和净亏损均为630万美元，较2020年同期减少200万美元[88][89][94][95] 公司每股净亏损情况 - 2021年截至9月30日的三个月，基本和摊薄后每股净亏损为0.29美元，2020年同期为0.80美元；九个月基本和摊薄后每股净亏损为0.96美元，2020年同期为2.26美元[90][96] 公司现金余额情况 - 截至2021年9月30日，公司现金余额为2660万美元，较2020年12月31日增加1280万美元[98] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年截至9月30日的九个月，经营活动净现金使用量为710万美元，2020年同期为840万美元[99] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年截至9月30日的九个月，投资活动净现金使用量为4.7万美元，2020年同期无投资活动[100] 公司融资活动净现金流入情况 - 2021年截至9月30日的九个月，融资活动净现金流入为2000万美元，2020年同期无融资活动[101][103] 公司证券注册发售情况 - 2019年6月5日生效的2019年货架注册声明，可注册发售、发行和销售最高1.25亿美元的普通股、优先股、购买普通股或优先股的认股权证或其任何组合，以及最高5149股普通股[104] 公司市价发行协议情况 - 2020年7月13日公司与H. C. Wainwright & Co., LLC签订市价发行协议，此前按2019年暂搁注册声明及相关补充招股书出售普通股，总发行价最高700万美元，2021年8月18日后按新补充招股书出售，总发行价最高1000万美元[105] - 公司按市价发行协议向Wainwright支付的佣金为每次出售股份总收益的3%[105] - 2021年第三季度，公司按市价发行协议出售20万股普通股，净收益约140万美元[105] - 截至2021年9月30日，公司按市价发行协议出售132.8万股普通股，总收益约840万美元，扣除佣金和发行费用后净收益约800万美元[105] 公司公开发行情况 - 2021年2月16日，公司与Roth Capital Partners, LLC签订配售代理协议，公开发行171.06万股普通股，总收益约1300万美元[106] - 2021年2月16日，公司与某些机构投资者签订证券购买协议，向其出售165万股普通股[106] - 2021年公开发行于2月18日结束，扣除配售代理费、费用和发行费用后，净收益约1220万美元[106] 公司资金需求及筹集情况 - 公司预计持续产生大量运营费用，需大量额外资金满足运营需求，未来能否通过出售证券筹集资金无法保证[107] 公司表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司没有重大表外安排[110] 公司关键会计政策情况 - 公司关键会计政策与2020年年报披露相比无重大变化[111]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度净亏损180万美元，合每股0.26美元，而2020年同期净亏损200万美元，合每股0.55美元 [26] - 2021年第二季度研发费用降至80万美元，2020年同期为100万美元，主要因BP1002淋巴瘤、prexigebersen急性髓系白血病和prexigebersen - A实体瘤临床试验活动的时间安排所致 [27] - 2021年第二季度一般及行政费用为100万美元，与2020年同期持平 [27] - 截至2021年6月30日，公司现金为2810万美元，2020年12月31日为1380万美元；2021年上半年经营活动净现金使用量为420万美元，2020年同期为600万美元；2021年上半年融资活动提供的净现金为1860万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 prexigebersen - 用于治疗急性髓系白血病（AML）的2期临床试验2阶段持续推进，该阶段是一项开放标签、两阶段、多中心研究，针对未经治疗的AML和复发/难治性AML患者，与地西他滨和维奈克拉联合使用；还包括用prexigebersen和地西他滨两药联合治疗对维奈克拉耐药或不耐受的复发/难治性AML患者 [7][10] - 2021年第二季度成功完成2期临床试验2阶段的安全导入期，独特设计提供了多个明确的注册途径 [14] prexigebersen - A - 计划在晚期实体瘤患者中开展1期临床试验，包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和激素难治性乳腺癌患者，该产品是prexigebersen的改良产品，具有相同的药物成分和增强的纳米颗粒特性 [15] BP1002 - 在难治性/复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者和难治性/复发性淋巴瘤患者中进行1期试验 [20] - 预计在美国多个领先癌症中心启动针对难治性/复发性AML患者的1/1b期临床试验，初始将采用标准的3 + 3设计，用BP1002单药治疗6名患者，起始剂量为每平方米20毫克，每周2剂，共4周，即28天内给药8剂；1b期将在单药治疗队列完成后开始，评估BP1002与地西他滨联合治疗难治性/复发性AML患者的安全性和有效性 [21][22] BP1003 - 针对STAT3蛋白，在胰腺癌患者来源的肿瘤模型研究中显示出有前景的临床前数据，有望在2021年晚些时候或2022年提交研究性新药（IND）申请 [23][24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于为有需要的患者提供一系列靶向核酸癌症药物，推进DNAbilize平台在多个重要癌症适应症的应用 [6][29] - 持续努力围绕技术构建保护壁垒，美国专利商标局已授予与BP1003项目相关的新专利，保护DNAbilize平台技术和特定靶点技术，以抵御潜在竞争对手并创造核心竞争力价值 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年上半年公司进展显著，处于更有利的位置推进DNAbilize平台在重要癌症适应症的应用，有明确的前进道路，期待为产品候选药物生成数据，为等待突破的癌症患者带来新的治疗选择 [6][29] 其他重要信息 - 2021年6月，美国专利商标局授予与BP1003项目相关的新专利 [25] 问答环节所有提问和回答 问题: 不断演变的疫情是否影响prexigebersen治疗AML试验的入组速度 - 公司未收到直接相关报告，此前因供应商新冠疫情爆发和工厂故障影响了药物供应，从而需要控制入组率；目前第一批药物正在恢复供应，约30天后交付，之后还有更多；公司一直在持续治疗和入组患者，虽担心新冠疫情对免疫功能低下患者的影响，但目前尚未导致入组停止或大幅减少 [30][31] 问题: 第三组复发/难治性AML患者能否在今年年底前达到19名可评估患者以进入审查阶段 - 此前认为可以并控制了入组，目前已超过一半，虽无法精确预测，但预计9月后能增加入组；此前安全审查结果良好，研究负责人对prexigebersen药物评价较好，还需约6名患者 [32] 问题: 第三组入组速度是否比第一和第二组快 - 并非入组速度快，只是开始时间较早 [33] 问题: BP1002治疗淋巴瘤的1期试验是否仍预计在今年下半年报告数据 - 入组速度较慢，公司正在考虑增加试验地点；由于美国食品药品监督管理局（FDA）要求从低剂量（每平方米20毫克）开始，研究负责人反馈低剂量难以招募需要帮助的患者，因此无法确定能否报告数据，即使报告也可能不是关于每平方米20毫克剂量的，且未出现安全相关事件 [35] 问题: prexigebersen - A在实体瘤的1期试验是否在本季度开始 - 本季度开始，公司刚刚完成实体瘤（prexigebersen - A）和BP1002治疗难治性/复发性AML患者的IND申请，很快会有相关消息 [36] 问题: 若排除新冠疫情和过往问题的持续影响，与上半年相比，对下半年研发费用水平有何总体预期 - 研发费用的主要驱动因素之一是药品生产，预计下半年随着更多批次药品生产，研发费用将开始上升；有一批药品预计9月底完全放行，会产生额外发票和费用；7月开始生产的另一批双份药品预计12月放行，这将反映公司产品线的推进 [39][41]

候选药物研发进展 - 公司有四个候选药物用于治疗至少五种不同癌症疾病，其中主要候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中11人（65%）有反应，5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[57] - 2期临床试验2阶段修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗急性髓系白血病患者，第二、三队列各约54名复发/难治性急性髓系白血病患者，分别在19名和38名可评估患者后进行初步审查和正式中期分析[61] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受三联疗法，5人（83%）有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[62] - 第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活，2019年11月21日FDA批准其研究性新药申请，2020年11月19日首名患者入组并给药[63] - 第三个候选药物Liposomal STAT3（BP1003）针对STAT3蛋白，预计2021年完成多项研究性新药启用研究，若成功，计划在2021年第四季度或2022年第一季度提交研究性新药申请[64] - 第四个候选药物prexigebersen - A预计在FDA批准研究性新药申请后于2021年开始针对实体瘤患者的1期临床试验，卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中[67] 公司专利情况 - 公司专利组合目前包括美国的五项已授权专利，还有六项待决专利申请[69][71] 公司财务亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损7150万美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为180万美元和200万美元，六个月净亏损分别为430万美元和540万美元[73] - 公司预计继续产生重大经营亏损，亏损可能随药物开发和商业化努力扩大而大幅增加，需与第三方达成许可或开发协议等才能实现盈利[73] 公司营收情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月及六个月公司均无营收[86][92] 公司费用情况 - 2021年截至6月30日的三个月研发费用为80万美元，较2020年同期减少30万美元；六个月研发费用为200万美元，较2020年同期减少100万美元[87][93] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月管理费用均为100万美元；2021年截至6月30日的六个月管理费用为220万美元，较2020年同期减少10万美元[89][93] 公司净运营亏损情况 - 2021年截至6月30日的三个月净运营亏损为180万美元，较2020年同期减少20万美元；六个月净运营亏损为430万美元，较2020年同期减少110万美元[89][93] 公司净亏损情况 - 2021年截至6月30日的三个月净亏损为180万美元，较2020年同期减少20万美元；六个月净亏损为430万美元，较2020年同期减少110万美元[90][95] 公司每股净亏损情况 - 2021年截至6月30日的三个月基本和摊薄后每股净亏损为0.26美元，2020年同期为0.55美元；六个月基本和摊薄后每股净亏损为0.67美元，2020年同期为1.45美元[91][96] 公司现金余额情况 - 截至2021年6月30日公司现金余额为2810万美元，较2020年12月31日增加1430万美元[98] 公司现金流量情况 - 2021年截至6月30日的六个月经营活动净现金使用量为420万美元，2020年同期为600万美元[99] - 2021年截至6月30日的六个月投资活动净现金使用量为4.7万美元，2020年同期无投资活动[100] - 2021年截至6月30日的六个月融资活动净现金流入为1860万美元，2020年同期无融资活动[101] 公司股权发行情况 - 2021年2月16日公司与Roth Capital Partners, LLC签订配售代理协议，公开发行171.06万股普通股，总收益约1300万美元[105] - 2021年2月16日公司与某些机构投资者签订证券购买协议，同意向这些投资者出售165万股普通股[105] - 2021年2月18日2021年公开发行结束，扣除配售代理费用和开支以及发行费用后，净收益约1220万美元[105] 公司表外安排情况 - 截至2021年6月30日，公司没有任何重大表外安排[107] 公司关键会计政策情况 - 公司管理层认为截至2020年12月31日年度报告中披露的关键会计政策自那时起无重大变化[108] 公司披露控制和程序情况 - 公司管理层评估截至本季度报告期末，披露控制和程序有效[112] 公司财务报告内部控制情况 - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[113]

Bio-Path Holdings, Inc. (NASDAQ:BPTH) Q1 2021 Earnings Conference Call May 14, 2021 8:30 AM ET Company Participants Peter Nielsen - President, CEO and CFO Anthony Price - SVP of Finance, Accounting and Administration Will O’Connor - Stern IR Conference Call Participants Jonathan Aschoff - ROTH Capital Partners Yi Chen - H.C. Wainwright Operator Good morning, ladies and gentlemen. Welcome to the Bio-Path Holdings' First Quarter 2021 Earnings Conference Call. At this time, all participants are in a listen-onl ...

候选药物研发情况 - 公司有四个候选药物处于开发阶段，用于治疗至少五种不同的癌症疾病适应症[53] - 公司主要候选药物prexigebersen在2019年3月6日公布的中期数据显示，17名可评估的未治疗急性髓系白血病患者中，11人（65%）有反应，其中5人（29%）完全缓解，6人（35%）病情稳定[53] - 2期临床试验2阶段修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗急性髓系白血病患者，第二、三队列各约54名复发/难治性急性髓系白血病患者[56] - 2021年4月5日，2期临床试验2阶段安全导入期完成，6名可评估患者接受治疗，5人（83%）有反应，4人（67%）完全缓解，1人（17%）不完全血液学恢复的完全缓解[57] - 公司第二个候选药物Liposomal Bcl - 2（BP1002）针对Bcl - 2蛋白，该蛋白在多达60%的癌症中驱动细胞存活[58] - 公司预计2021年完成BP1003的多项新药研究申请支持性研究，若成功，目标是在2021年提交针对难治性、转移性实体瘤患者的首次人体1期研究的新药研究申请[59] - 卵巢癌约50%的病例发生在63岁以上女性中，公司候选药物prexigebersen - A针对包括卵巢癌等实体瘤的1期临床试验预计2021年在新药研究申请获批后开始[61] 公司专利情况 - 公司专利组合目前包括美国三项与DNAbilize®相关的已授权专利，以及一项与主要候选药物prexigebersen联合用药治疗方法相关的专利[63] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6970万美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为240万美元和330万美元[65] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月公司均无收入[77] - 2021年截至3月31日的三个月研发费用为130万美元，较2020年同期减少70万美元[78] - 2021年截至3月31日的三个月一般及行政费用为120万美元，较2020年同期减少10万美元[78] - 2021年截至3月31日的三个月运营净亏损为240万美元，较2020年同期减少90万美元[80] - 2021年截至3月31日的三个月净亏损为240万美元，较2020年同期减少90万美元[81] - 2021年截至3月31日的三个月基本和摊薄后每股净亏损为0.43美元，2020年同期为0.90美元[82] - 截至2021年3月31日公司现金余额为3080万美元，较2020年12月31日增加1700万美元[84] - 2021年截至3月31日的三个月经营活动净现金使用量为160万美元，2020年同期为250万美元[85] - 2021年截至3月31日的三个月融资活动净现金流入为1860万美元，2020年同期无融资活动[86] 公司上市及注册地变更情况 - 公司于2014年3月10日在纳斯达克资本市场开始交易，股票代码“BPTH”，2014年12月31日公司注册地从犹他州变更为特拉华州[67] 公司证券发售情况 - 2019年货架注册声明登记了最高1.25亿美元的普通股、优先股等证券的发售[88]

财务数据和关键指标变化 - 2020年全年净亏损1090万美元，合每股2.83美元，2019年全年净亏损860万美元，合每股3.24美元 [26] - 2020年研发费用增至660万美元，2019年为460万美元，主要因prexigebersen治疗AML的2期临床试验入组增加、BP1002治疗淋巴瘤和prexigebersen A治疗实体瘤的1期临床试验启动成本增加以及BP1003临床前费用增加 [26] - 2020年一般及行政费用增至430万美元，2019年为410万美元，主要因特许经营税费用增加 [27] - 截至2020年12月31日，公司现金为1380万美元，2019年12月31日为2040万美元 [27] - 2020年全年经营活动净现金使用量为1100万美元，2019年同期为840万美元 [27] - 2020年全年融资活动提供的净现金为430万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 核心产品prexigebersen - 去年在prexigebersen治疗急性髓系白血病（AML）的2期试验2阶段对首例患者给药，该试验是与一线疗法地西他滨和维奈克拉联合使用 [8] - 2期试验1阶段是开放标签，用prexigebersen和小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗初发AML患者，显示该组合安全且更有效 [9] - 修订后的2期试验2阶段是开放标签、2阶段、多中心研究，在两个队列中用prexigebersen与地西他滨和维奈克拉联合治疗未治疗的AML和复发/难治性AML患者，第三个队列用prexigebersen和地西他滨联合治疗维奈克拉耐药或不耐受的复发/难治性AML患者 [11] 产品prexigebersen - A - 计划开展prexigebersen - A治疗晚期实体瘤（包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和激素难治性乳腺癌）的1期临床试验，该产品是prexigebersen的改良产品，共享相同药物物质但纳米颗粒特性增强 [20] 产品BP1002 - 去年为第二个管线候选药物BP1002提交了研究性新药（IND）申请，其靶向Bcl - 2蛋白，与维奈克拉作用机制不同，有望为复发的维奈克拉治疗患者提供替代方案 [22][23] 产品BP1003 - 针对STAT3蛋白的BP1003项目临床前数据有前景，正在患者来源的肿瘤模型中研究其治疗胰腺癌的效果，有望今年晚些时候提交IND申请 [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续在创新RNAi纳米颗粒疗法DNAbilize平台上执行临床开发计划，治疗多种危及生命的癌症适应症，尽管免疫肿瘤学和联合疗法有进展，但癌症患者仍有大量未满足的医疗需求 [7] - 公司不断加强知识产权保护，获得与DNAbilize平台技术和prexigebersen相关的专利，为核心产品组合和研究工作提供保护，也为与一线疗法的联合治疗提供广泛保护，防止竞争对手并创造核心竞争力价值 [16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到COVID - 19大流行的不利影响，公司在2020年取得的进展为2021年及以后推进和扩大临床组合奠定了基础 [6] - 癌症患者是弱势群体，公司将不懈努力为他们带来更好的治疗选择 [29] 其他重要信息 - 2月，美国专利商标局为公司DNAbilize平台知识产权家族颁发了第三项专利，还获得了一项与prexigebersen和某些药物联合使用相关的专利 [16][17] 问答环节所有提问和回答 问题1: AML试验的哪个队列患者入组更快，该队列是否可能在今年年底前报告中期数据？ - 预计第三个队列（治疗维奈克拉不耐受或耐药患者，采用prexigebersen和地西他滨两药联合治疗）入组更快，该队列中期分析所需患者已超过一半，若没有患者中断等情况，可能是首个报告数据的队列 [33][34] 问题2: prexigebersen - A治疗实体瘤的1期试验是否按计划很快开始？ - 已完成FDA要求的测试，还有一项额外测试接近完成，完成后应能立即获得IND批准，预计在第二季度开始，除非额外测试还需完善 [36][37] 问题3: prex - A是否仅在卵巢癌和子宫内膜癌开展开发，1003是否仅在胰腺癌开展，这两个1期试验是否会涉及多种实体瘤？ - prex - A和1003的1期试验是剂量探索阶段，会涉及多种实体瘤，确定安全剂量后，prex - A将在卵巢癌和子宫内膜癌、胰腺癌等开展后续试验，1003将在胰腺癌和非小细胞肺癌等开展后续试验 [38][39][40] 问题4: 何时能看到prex在双药和三药联合治疗中的安全性结果，获得安全委员会确认后多久能启动队列？ - 预计最早在第一季度末报告安全性结果，测试已完成，只需进行安全审查和报告 [41] 问题5: 假设不使用额外认股权证或股权销售协议（ATM），2590万美元能支持运营多久？ - 截至12月底公司有1300万美元，2月通过多种方式筹集了约2000万美元，资金超过2500万美元，能支持到2022年底，可能在第三季度进行另一次战略融资 [42] 问题6: 公司与MD安德森或托马斯杰斐逊大学的合作有何进展或新情况？ - 托马斯杰斐逊大学的项目不需要公司积极参与，公司提供和开发药物并拥有知识产权；与MD安德森主要通过临床项目合作，对方对公司技术感兴趣，参与多个试验站点，随着公司知名度提高，还有其他合作正在讨论中 [45]

候选药物临床试验进展 - 公司有四个候选药物用于治疗至少五种不同癌症疾病，其中领先候选药物prexigebersen在2期临床试验中，17名可评估患者中11人（65%）有反应，5人（29%）达到CR，6人（35%）病情稳定[344] - 2期临床试验修改后有三个患者队列，第一队列约98名未治疗AML患者，第二、三队列各约54名复发/难治性AML患者[346] - 第二个候选药物BP1002针对Bcl - 2蛋白，2020年11月19日宣布1期临床试验首位患者入组并给药[347] - 第三个候选药物BP1003针对STAT3蛋白，预计2021年完成多项IND支持性研究，若成功将提交IND申请[349] - 第四个候选药物prexigebersen - A预计2021年在FDA批准IND后开始1期临床试验[350] 公司财务亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损6720万美元，2020年和2019年净亏损分别为1090万美元和860万美元[353] - 公司预计继续产生重大运营亏损，亏损可能随药物开发和商业化努力扩大而大幅增加[353] - 2020年和2019年公司均无收入[363] - 2020年研发费用为660万美元，较2019年增加200万美元；管理费用为430万美元，较2019年增加20万美元；净运营亏损为1090万美元，较2019年增加220万美元；净亏损为1090万美元，较2019年增加230万美元[364][365] - 2020年基本和摊薄后每股净亏损为2.83美元，2019年为3.24美元[367] 公司收入与费用预期 - 公司尚未产生重大收入，未来可能从产品销售、第三方赠款等多种途径获得收入[355][356] - 公司预计研发费用将随临床试验完成而大幅增加且随时间上升[359] 公司现金情况 - 2020年12月31日现金余额为1380万美元，较2019年12月31日减少670万美元[369] - 2020年经营活动净现金使用量为1100万美元，2019年为840万美元[370][372] - 2020年融资活动净现金流入主要来自普通股发售，净收益为430万美元；2019年主要来自多次发售和认股权证行使，净收益为2670万美元[371][373] 公司证券发售情况 - 2019年5月16日提交S - 3表格货架注册声明，可注册发售最高1.25亿美元证券及5149股普通股[375] - 2019年1月14日承销公开发售429,616股普通股，毛收益约110万美元，净收益约90万美元[376] - 2020年7月13日与Wainwright签订市价发售协议，截至2020年12月31日发售850,000股，毛收益约460万美元，净收益约430万美元；2020年后发售278,800股，毛收益约230万美元，净收益约220万美元[381] - 2021年2月16日进行注册直接发售，发售1,710,600股普通股，毛收益约1300万美元，净收益约1220万美元[382] 公司资产负债表与会计原则 - 截至2020年12月31日，公司无重大资产负债表外安排[385] - 公司按美国公认会计原则编制财务报表，需管理层进行假设、估计和判断[386] 公司研发成本会计处理 - 可明确认定为研发的成本和费用在发生时计入费用，预付的研发相关款项递延并资本化[386] - 公司基于每位患者的成本计算来估计每期临床试验费用应计额，费用应计额计入研发费用[387] 公司研发费用对比 - 2020年和2019年，公司研发费用分别为660万美元和460万美元[388]