公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏和其他未满足医疗需求慢性病创新疗法[87] 产品研发进展 - 核心候选产品seladelpar的RESPONSE试验于2022年7月完成193名受试者入组，ASSURE试验已招募超180名受试者[89][90] - MBX - 2982的2a期药理学验证研究正在招募患者，公司保留其全部商业权利[92] - 因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，2021年年中公司停止CB - 0406开发[93] 财务亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.462亿美元，预计未来仍会有大量运营亏损[102] - 2022年第三季度运营总费用为2136.3万美元，净亏损2450.5万美元；前九个月运营总费用为6963.4万美元，净亏损7936.8万美元[103] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损8.462亿美元，预计未来研发费用将增加，需额外融资[121][122] 研发费用情况 - 2022年第三季度研发费用从1700万美元降至1550万美元，九个月研发费用从4610万美元增至5180万美元[103][104] - 公司预计未来研发费用会因seladelpar后期开发成本增加而上升[104] 项目成本情况 - 2022年第三季度总项目成本降至920万美元，较2021年减少290万美元；九个月总项目成本增至3260万美元，较2021年增加110万美元[107][108] 内部研发成本情况 - 2022年第三季度内部研发成本增至620万美元，较2021年增加130万美元；九个月内部研发成本增至1920万美元，较2021年增加450万美元[107][108] 一般及行政费用情况 - 2022年第三季度一般及行政费用增至590万美元，较2021年增加70万美元；九个月一般及行政费用增至1790万美元，较2021年增加90万美元[110][112] 利息收支情况 - 2022年第三季度利息收入为67.7万美元，前九个月为109.8万美元；第三季度利息支出为381.9万美元，前九个月为1083.2万美元[103] - 2022年第三季度利息收入增至70万美元，较2021年增加60万美元；九个月利息收入增至110万美元，较2021年增加100万美元[113] - 2022年第三季度利息费用增至380万美元，较2021年增加330万美元；九个月利息费用增至1080万美元，较2021年增加1030万美元[114] 资金储备情况 - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计1.534亿美元，低于2021年12月31日的1.946亿美元[115] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量增至6530万美元，较2021年增加1010万美元[118] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为5430万美元，2021年同期为提供7270万美元[119] - 2022年前九个月融资活动提供净现金2460万美元，主要来自开发融资协议获得的2500万美元资金[120] 疫情影响 - 新冠疫情可能影响公司临床试验、药物监管互动、财务报告和远程办公等业务[94][95]

产品研发进展 - 公司主要产品候选药物seladelpar的RESPONSE试验已完成招募，共193名受试者；ASSURE试验持续招募，超150名受试者[84][85] - MBX - 2982的2a期药理学验证研究正在积极招募患者，公司保留其全部商业权利[86] - 2021年年中公司停止开发CB - 0406[88] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损8.217亿美元，预计未来仍会有大量运营亏损[95] - 2022年第二季度研发费用从1674.5万美元增至1789.1万美元，上半年从2912.7万美元增至3630.6万美元[96][97] - 2022年第二季度管理费用从652.1万美元降至587.8万美元，上半年从1175.7万美元增至1196.5万美元[96] - 2022年第二季度运营总费用从2326.6万美元增至2376.9万美元，上半年从4088.4万美元增至4827.1万美元[96] - 2022年第二季度净亏损从2322.2万美元增至2709.4万美元，上半年从4077.3万美元增至5486.3万美元[96] - 公司预计未来研发费用将因seladelpar的后期开发成本而继续增加[97] - 2022年第二季度研发总费用为1789.1万美元，较2021年同期的1674.5万美元增加114.6万美元；2022年上半年研发总费用为3630.6万美元，较2021年同期的2912.7万美元增加717.9万美元[98] - 2022年第二季度行政及一般费用为590万美元，较2021年同期的650万美元减少60万美元；2022年上半年行政及一般费用为1200万美元，较2021年同期的1180万美元增加20万美元[103][105] - 2022年第二季度利息收入为30万美元，较2021年同期的微不足道金额增加30万美元；2022年上半年利息收入为40万美元，较2021年同期的10万美元增加30万美元[106] - 2022年第二季度利息费用为360万美元，2022年上半年利息费用为700万美元，2021年同期无利息费用[107] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.708亿美元，较2021年12月31日的1.946亿美元有所减少[108] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4780.2万美元，较2021年同期的3977.5万美元增加802.7万美元；投资活动净现金使用量为4979.2万美元，2021年同期为提供4437.3万美元；融资活动净现金提供量为2454.1万美元[111] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损8.217亿美元，公司认为现有约1.708亿美元现金、现金等价物和有价证券足以支持当前运营计划至2023年[115] 融资情况 - 2021年7月30日，公司与Abingworth达成开发融资协议，可获最高1亿美元资金，已分别于2021年8月、11月和2022年1月各收到2500万美元，还有权在特定条件下再提取2500万美元[109] - 2020年7月，公司提交2亿美元的S - 3表格注册声明，并设立7500万美元的市价出售（ATM）机制，截至目前未出售普通股[110] 业务风险 - 新冠疫情可能影响公司临床试验、药物监管互动、财务报告和远程办公等业务[89] 法律诉讼 - 2021年1月15日，Genfit起诉公司盗用商业机密，公司多次驳回其申诉，目前仍需就协议大纲盗用指控进行辩护[123]

公司业务定位 - [公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏及其他慢性病创新疗法][77] 产品研发进展 - [主要候选产品seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），RESPONSE和ASSURE试验正在积极招募患者][78][79][80] - [MBX - 2982针对GPR119受体，评估其治疗1型糖尿病低血糖症的2a期研究正在招募患者，公司保留其全部商业权利][81] - [因CB - 0406高剂量出现少量可逆性血小板减少症，2021年年中停止其开发][82] 财务亏损情况 - [截至2022年3月31日，公司累计亏损7.946亿美元，预计未来仍会有大量运营亏损][88] - [2022年第一季度运营费用为2450.2万美元，较2021年第一季度增加688.4万美元，净亏损为2776.9万美元，较2021年增加1021.8万美元][89] - [截至2022年3月31日，公司累计亏损7.946亿美元，现有资金预计可支持到2023年][104] 费用变动情况 - [2022年第一季度研发费用增至1840万美元，较2021年增加600万美元，主要因seladelpar晚期PBC项目开发活动增加][90] - [2022年第一季度项目成本增至1160万美元，较2021年增加390万美元，内部研发成本增至680万美元，较2021年增加220万美元][94] - [一般及行政费用主要包括人员相关成本、专业服务费用、租金等][95] - [2022年第一季度一般及行政费用从520万美元增至610万美元，增加了90万美元，主要因人员增加，未来预计会继续增加][96] 利息收支情况 - [2022年和2021年第一季度投资利息收入均为10万美元，2022年第一季度利息费用为340万美元，2021年同期无利息费用][97] 资金状况 - [截至2022年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计1.934亿美元，低于2021年12月31日的1.946亿美元][98] 融资情况 - [2021年7月与Abingworth签订融资协议，已分别于2021年8月、11月和2022年1月收到2500万美元，还有权在特定条件下再提取2500万美元][99] - [2020年7月提交2亿美元注册声明并设立7500万美元的ATM机制，但尚未出售普通股][100] 现金流量情况 - [2022年第一季度经营活动净现金使用量从2060万美元增至2540万美元，增加了480万美元，主要因净亏损增加和营运资金变动][101] - [2022年第一季度投资活动净现金使用量为5100万美元，2021年同期为提供3570万美元，主要因投资时机和风险管理][102] - [2022年第一季度融资活动净现金为2450万美元，包括Abingworth的2500万美元资金和0.5万美元发行成本][103] 未来资金需求与风险 - [未来公司预计研发费用会增加，需额外融资，若无法筹集资金将对业务和财务状况产生不利影响][105] 疫情影响 - [新冠疫情可能影响公司临床试验、药物监管互动、财务报告和远程办公等业务方面][83]

公司业务战略调整 - 2019年末公司终止正在进行的PBC研究和其他与seladelpar相关的研究，并宣布重组计划，将员工数量减少约60%以控制运营成本[350] - 2020年5月独立专家小组审查后认为数据不支持seladelpar导致肝损伤，7月FDA解除临床搁置，公司决定重新聚焦seladelpar在PBC的临床开发[350] 公司临床研究进展 - 2020年末公司启动RESPONSE全球3期注册研究和ASSURE长期安全性研究，两项研究均在积极招募患者[351][352] - 2020年11月公司宣布评估MBX - 2982在1型糖尿病患者中刺激胰高血糖素释放潜力的2a期研究，该研究由AdventHealth Translational Research Institute牵头，由慈善信托全额资助，公司保留商业权利[353][355] - 2020年公司开始评估CB - 0406，因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，2021年年中停止其开发[356] 公司融资活动 - 2021年11月公司完成公开发行，发行预融资认股权证以3.9999美元每股的价格购买312.5万股普通股，行使价为0.0001美元每股，发行所得计入额外实收资本[368] - 2021年11月22日，公司公开发行股票和预融资认股权证，总收益约7500万美元，净收益7050万美元[392] 公司财务核算方法 - 公司将融资协议作为债务工具核算，收到的款项计入开发融资负债，按摊余成本计量并根据估计的监管批准时间和销售里程碑进行摊销[369] - 公司确定融资协议中的或有还款特征为嵌入式衍生负债，初始和2021年12月31日公允价值immaterial，后续将评估并按市值计价[371][372] - 公司按授予日估计的公允价值计量基于股票的薪酬成本，在相关归属期内确认预计归属部分的费用，使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权的授予日公允价值[373] 公司研发费用核算 - 公司研发费用包括人员、CRO、临床试验等相关成本，需估计某些研发费用，根据服务情况调整预付款或应计费用，2020和2021年对前期估计的调整不重大[363][364][367] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损7.669亿美元，主要因研发和行政管理支出[375] - 2021年和2020年研发费用分别为6450万美元和3590万美元，增加2870万美元[379] - 2021年和2020年行政管理费用分别为2300万美元和1670万美元，增加630万美元[384] - 2021年和2020年利息收入分别为20万美元和160万美元，减少140万美元[385] - 2021年利息费用为260万美元，2020年无利息费用[386] - 截至2021年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转5.227亿美元和州净运营亏损结转2.883亿美元[387] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.946亿美元，2020年为1.463亿美元[388] - 2021年经营活动净现金使用量为6940万美元，2020年为4470万美元，增加2470万美元[394][395] - 2021年融资活动提供的净现金为1.185亿美元，2020年为10万美元，增加主要因股权发行和融资协议[394][398] 公司合同义务 - 截至2021年12月31日，公司长期合同义务主要包括130万美元的公司办公设施租赁费用，租赁终止日期为2024年1月[401] - 公司与合同研究组织和其他研究支持提供商签订协议，需根据服务提供情况支付未来款项，协议可书面通知终止[402] - 根据融资协议，公司在seladelpar获得PBC监管批准并实现一定销售额时，需向Abingworth支付潜在款项[403] - 公司在产品候选药物达到特定开发和商业化里程碑时，需向许可方支付潜在的许可义务款项[404] - 公司在正常业务过程中签订的各种采购承诺和其他合同义务，可在90天或更短时间内取消[404]

公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏及其他未满足医疗需求慢性病创新疗法[79] 项目进展与终止情况 - 2019年末公司终止NASH 2b期研究和PBC研究，后裁员约60%控制成本，2020年FDA解除临床搁置[81] - RESPONSE全球3期注册研究评估seladelpar治疗PBC，计划招募180名患者，按2:1随机分配至10mg seladelpar或安慰剂组[83] - ASSURE长期安全性研究已启动，面向此前长期扩展研究符合条件患者及未来完成RESPONSE治疗患者[84] - 2018年10月启动的ENHANCE全球3期注册研究于2019年12月提前终止，此前已招募265名患者[85] - 2018年5月启动的NASH 2b期概念验证研究于2019年11月终止，此前已招募181名患者[86] - 2020年11月宣布评估MBX - 2982刺激1型糖尿病患者低血糖时胰高血糖素释放潜力的2a期药理学研究，该研究正在招募患者[87] - 2020年开始评估CB - 0406，因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，其安全性不支持继续开发[88] 财务状况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损7.403亿美元，预计未来仍将产生大量运营亏损[92] - 2021年第三季度研发费用从774.3万美元增至1701万美元，增幅926.7万美元；前九个月从2519.4万美元增至4613.7万美元，增幅2094.3万美元，主要因seladelpar开发活动增加[93][94] - 2021年第三季度总项目成本从403.5万美元增至1208.1万美元，增幅804.6万美元；前九个月从1602.7万美元增至3150.4万美元，增幅1547.7万美元，主要因seladelpar的PBC临床试验活动扩张[96][98][99] - 2021年第三季度内部研发成本从370.8万美元增至492.9万美元，增幅122.1万美元；前九个月从916.7万美元增至1463.3万美元，增幅546.6万美元，主要因招聘研发人员致员工薪酬增加[96][98][99] - 2021年第三季度一般及行政费用从390.7万美元增至517.9万美元，增幅127.2万美元；前九个月从1153.5万美元增至1693.6万美元，增幅540.1万美元，主要因招聘人员及重启开发活动[101] - 2021年第三季度利息收入从22.9万美元降至2.9万美元，降幅20万美元；前九个月从149.4万美元降至14万美元，降幅135.4万美元，主要因利率降低和投资组合余额减少[93][102] - 2021年第三季度和前九个月利息费用均为52.2万美元，2020年同期无利息费用，与2021年7月Abingworth开发融资协议相关[93][103] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计1.138亿美元，低于2020年12月31日的1.463亿美元[105] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量从2990.9万美元增至5518.8万美元，增幅2527.9万美元，主要因重启seladelpar开发计划和营运资金变化[108] 融资情况 - 2021年7月30日公司与Abingworth达成开发融资协议，可获最高1亿美元资金，已在8月和11月各收到2500万美元，后续还有资金安排[106] - 公司认为截至2021年9月30日的现有资金，加上与Abingworth融资交易预计至少5000万美元的剩余收益，足以支持当前运营计划至2023年[107] 外部影响 - 新冠疫情及变种可能影响公司临床研究、药物制造、监管互动和财务报告等业务[89]

公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发肝脏及其他未满足医疗需求慢性病创新疗法[66] 临床研究进展 - 2019年末公司终止NASH 2b期研究和PBC研究，裁员约60%，2020年7月FDA解除临床搁置[68] - RESPONSE 3期研究计划招募180名PBC患者，评估seladelpar安全性和有效性，试验正在招募患者[70] - ASSURE长期安全性研究面向此前长期扩展研究合格患者及未来完成RESPONSE治疗患者，正在招募患者[71] - 2018年10月启动的ENHANCE 3期研究于2019年12月提前终止，2020年8月分享数据显示seladelpar安全有效[72] - 2018年5月启动的NASH 2b期研究于2019年11月终止，后续调查显示无药物性肝损伤，公司继续探索合作可能[73] - 2020年11月宣布评估MBX - 2982对1型糖尿病患者低血糖反应的2a期研究，正在招募患者[74] - 2020年评估CB - 0406，因高剂量出现少量可逆性血小板减少症，安全性不支持继续开发[75] 疫情影响 - 新冠疫情及变种可能影响公司临床研究、药物制造、监管互动和财务报告等业务[76] 财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损7.176亿美元，预计未来持续运营亏损[81] - 2021年第二季度研发费用从794.2万美元增至1674.5万美元，增长880.3万美元；上半年从1745.1万美元增至2912.7万美元，增长1167.6万美元[82][83] - 2021年第二季度项目成本从466.7万美元增至1167.1万美元，增长700.4万美元；上半年从1199.2万美元增至1942.3万美元，增长743.1万美元[85][87][88] - 2021年第二季度内部研发成本从327.5万美元增至507.4万美元，增长179.9万美元；上半年从545.9万美元增至970.4万美元，增长424.5万美元[85][87][88] - 2021年第二季度一般及行政费用从321万美元增至652.1万美元，增长331.1万美元；上半年从762.8万美元增至1175.7万美元，增长412.9万美元[82][90] - 2021年第二季度利息收入从42.6万美元降至4.4万美元，减少38.2万美元；上半年从126.5万美元降至11.1万美元，减少115.4万美元[82][91] - 2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计1.061亿美元，低于2020年12月31日的1.463亿美元[93] - 2021年上半年经营活动净现金使用量从2245.7万美元增至3977.5万美元，增加1731.8万美元[95] - 2021年上半年投资活动提供净现金4437.3万美元，低于上一年同期的9363.2万美元[96] - 2021年上半年融资活动提供现金10.6万美元，上一年同期为7万美元[95][97] 融资协议 - 公司与Abingworth达成开发融资协议，Abingworth将提供最高1亿美元资金，其中2500万美元8月提供，后续分阶段提供，公司还有权选择额外2500万美元资金[94]

药物研发与临床试验 - 公司主要产品候选药物seladelpar是一种强效且选择性的PPARd激动剂，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）[64] - 公司在2020年启动了RESPONSE研究，这是一项全球性的三期注册研究，旨在评估seladelpar在PBC患者中的安全性和有效性，计划招募180名患者[67] - 公司还启动了ASSURE研究，这是一项长期安全性研究，面向之前参与长期扩展研究的患者，包括已完成RESPONSE研究的患者[68] - 公司在2018年启动了ENHANCE研究，这是一项全球性的三期注册研究，旨在评估seladelpar在PBC患者中的安全性和有效性，但在2019年因临床暂停而提前终止[69] - 公司在2018年启动了一项随机、安慰剂对照的二期b概念验证研究，评估seladelpar在NASH患者中的疗效，但在2019年因初步组织学观察而终止[70] - 公司在2020年宣布了一项研究，评估MBX-2982在1型糖尿病患者中刺激胰高血糖素释放的潜力，该研究由AdventHealth转化研究所领导[71] - 公司在2020年开始评估CB-0406，这是arhalofenate的活性代谢物，用于健康受试者的单次和多次递增剂量研究，以确定其药代动力学、安全性和最大耐受剂量[72] COVID-19影响 - 公司因COVID-19大流行而面临潜在的业务中断，包括临床试验和药物制造操作的延迟，以及远程工作对生产力和网络安全的影响[73] - 公司无法预测COVID-19大流行对其财务状况和运营的具体影响，未来可能因疫情和政府限制而产生意外成本[74] 财务状况与运营支出 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6.944亿美元，主要由于研发和一般行政支出，预计未来将继续产生重大亏损[78] - 2021年第一季度研发费用增加290万美元至1240万美元，主要由于seladelpar的晚期PBC项目开发活动[80] - 2021年第一季度总运营费用增加369万美元至1761.8万美元，净亏损增加446.3万美元至1755.1万美元[79] - seladelpar PBC临床研究费用增加31.9万美元至590.3万美元，而NASH和PSC临床研究费用分别减少90.7万美元和25.2万美元[82] - 2021年第一季度内部研发费用增加244.6万美元至463万美元，主要由于员工薪酬增加[85] - 2021年第一季度一般和行政费用增加81.8万美元至523.6万美元，主要由于新增行政人员[87] - 2021年第一季度利息收入减少77.2万美元至6.7万美元，主要由于利率下降和投资组合余额减少[88] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.255亿美元，较2020年12月31日的1.463亿美元有所减少[89] - 2021年第一季度运营活动净现金流出增加585.3万美元至2056.1万美元，主要由于seladelpar开发项目重启导致净亏损增加[90] - 2021年第一季度投资活动净现金流入为3569.4万美元，较2020年同期的4663.3万美元有所减少[91]

药物研发进展 - 公司的主要产品候选药物seladelpar已获得FDA和EMA的孤儿药认定，并获得了FDA的突破性疗法认定和EMA的优先药物地位[336] - 公司在2019年终止了NASH Phase 2b研究和PBC研究，原因是初步组织学观察显示界面性肝炎表现，尽管患者的生化标志物稳定或改善[337] - 2020年7月，FDA解除了对seladelpar的临床暂停，公司决定重新聚焦于PBC的临床开发，并探索在NASH中与其他药物联合使用的可能性[337] - 公司启动了RESPONSE，一项全球Phase 3注册研究，计划招募180名PBC患者，评估seladelpar的安全性和有效性[339] - 公司还启动了ASSURE，一项长期安全性研究，向符合条件的患者开放，包括之前完成Phase 2和Phase 3研究的患者[340] - 2020年8月，公司分享了ENHANCE研究的数据，显示seladelpar在PBC患者中安全、耐受性良好且有效[341] - 2019年6月，NASH Phase 2b研究结果显示，seladelpar显著减少了肝脏脂肪，但与安慰剂相比无显著差异[342] - 2020年11月，公司宣布了一项研究，评估MBX-2982在1型糖尿病患者中刺激胰高血糖素释放的潜力[343] - 2020年，公司开始评估CB-0406，一种arhalofenate的活性代谢物，以确定其药代动力学、安全性和最大耐受剂量[345] 财务状况 - 公司截至2020年12月31日的累计亏损为6.769亿美元，主要由于研发和一般行政支出[359] - 2020年研发费用减少4800万美元至3590万美元，主要由于seladelpar项目临床暂停导致临床试验关闭[362] - 2020年总运营费用减少5550万美元至5260万美元，主要由于研发费用减少[361] - 2020年净亏损减少5180万美元至5090万美元，主要由于运营规模缩减[361] - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于seladelpar项目的重新启动[362] - 2020年现金及等价物和可交易证券总额为1.463亿美元，较2019年的1.909亿美元有所减少[375] - 公司预计当前资金足以支持运营至2022年中[382] - 公司预计未来需要额外融资以支持产品开发和运营亏损[383] - 2020年利息收入减少370万美元至160万美元，主要由于市场利率下降和投资组合调整[373] - 公司2020年运营活动现金流出减少5320万美元至4470万美元，主要由于净亏损减少[379] 合同与义务 - 公司截至2020年12月31日没有表外安排[385] - 公司长期合同义务包括170万美元的办公室设施租赁费用，租赁期至2024年1月[386] - 公司依赖合同研究组织和其他研究支持提供商进行临床和临床前研究，并根据服务提供情况支付未来费用[387] - 公司有潜在的在许可义务，需在达到某些开发和商业化里程碑时支付给许可方[388] - 公司在正常业务过程中签订各种固定采购承诺和其他合同义务，可在90天内取消[388] 疫情影响 - COVID-19疫情可能对公司的临床试验、药物制造和监管互动产生未来影响，尽管目前运营和财务状况未受到显著影响[346][348]

药物临床研究进展 - 2018年10月至2019年10月完成PBC全球3期注册研究患者入组，2期研究显示seladelpar有抗胆汁淤积和抗炎作用[94] - PBC的2期低剂量研究中，52周时5/10和10mg组ALP平均下降47%和46%，复合终点达标率为59%和71%，ALP水平正常化比例为24%和29%，转氨酶中位数下降31%和33%[96] - PBC研究26周分析显示，5/10和10mg组瘙痒视觉模拟量表中位数变化为 -50%和 -55%[97] - 2019年2月完成NASH安慰剂对照2b期概念验证研究患者入组，主要疗效终点为12周肝脏脂肪含量变化[99] - 2019年6月启动PSC的2期随机、安慰剂对照、剂量范围研究，计划全球60个地点入组约100名患者[100] - 2019年11 - 12月因NASH研究组织学发现终止seladelpar多项研究并临床搁置，2020年7月FDA解除临床搁置[101] - 2020年8月ENHANCE 3期研究显示，10mg seladelpar组3个月后主要复合结局达标率78.2%，安慰剂组为12.5%，ALP正常化比例为27.3%，安慰剂组为0%[102] - 2020年年中开始评估CB - 0406在健康受试者中的药代动力学、安全性和最大耐受剂量[106] 公司运营决策 - 2019年宣布重组计划，将员工数量减少约60%以控制运营成本[104] - 2019年12月公司宣布重组计划，裁员约60%，截至2020年9月30日累计产生440万美元重组费用[123] - 2020年7月公司向美国证券交易委员会提交2亿美元的S - 3注册声明，并设立7500万美元的市价出售机制，但尚未出售普通股[130] - 公司预计重组计划下的现金支付将在2020年底前基本完成[126] - 2019年3月公司完成普通股公开发行，募集资金1.077亿美元[133] 新冠疫情影响 - 新冠疫情虽目前未显著影响公司运营、财务状况和流动性，但未来可能对临床研究、药物开发等活动造成干扰[107] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损6.611亿美元，主要因研发和管理费用支出[114] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为770万美元和2520万美元，2019年同期分别为2320万美元和6290万美元，主要因项目成本降低[114][118][120] - 2020年第三季度管理费用与2019年同期持平为450万美元，前九个月降至1220万美元，2019年同期为1470万美元，主要因员工薪酬和行政费用减少[114][122] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别降至20万美元和150万美元，2019年同期分别为140万美元和420万美元，主要因利率降低和投资组合更保守[114][128] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.613亿美元，2019年12月31日为1.909亿美元[129] - 2020年第二季度公司因部分高管放弃遣散福利冲减40万美元重组费用，同时产生20万美元非现金股票薪酬费用[125] - 2020年第三季度公司因供应商免除合同终止成本冲减40万美元重组费用[125] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为2990万美元，较上年同期的6980万美元减少3990万美元[131] - 2020年前9个月净亏损降至3520万美元，较上年同期的7340万美元减少3820万美元[131] - 2020年前9个月投资活动提供的净现金为5230万美元，上年同期为使用4360万美元[132] - 2020年前9个月融资活动提供的现金为7000美元，上年同期为1.079亿美元[133] - 2020年前9个月现金及现金等价物净增加2240.4万美元，上年同期净减少553.3万美元[131]

公司产品及研究进展 - 公司主要产品候选药物seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）[90] - PBC的2期研究中，5/10和10mg组52周时碱性磷酸酶（ALP）平均下降47%和46%，复合终点达标率为59%和71%，ALP水平正常化比例为24%和29%，转氨酶中位数下降31%和33%；26周时瘙痒视觉模拟量表（VAS）中位数变化为 -50%和 -55%[94][95] - 2020年8月ENHANCE 3期研究显示，12周时seladelpar 10mg组78.2%患者达到主要复合终点，而安慰剂组为12.5%；27.3%患者ALP正常化，安慰剂组为0；10mg组中度至重度瘙痒患者瘙痒有显著改善[100] - 2019年11 - 12月因NASH 2b期研究组织学发现，seladelpar相关研究终止并被临床搁置；2020年7月FDA解除临床搁置[99] - 决定重启seladelpar在PBC的临床开发，并评估在其他适应症的合适策略，还将评估开发内部项目及获取或引进新项目的机会[102] - 2020年年中开始评估CB - 0406在健康受试者中的药代动力学、安全性和最大耐受剂量，未来开发取决于安全性和暴露情况[103] 公司运营策略 - 2019年宣布重组计划，将员工数量减少约60%以控制运营成本，并评估战略替代方案[101] 疫情影响 - 截至目前，COVID - 19疫情未对公司运营、财务状况和流动性产生重大影响，但未来可能影响临床研究和药物开发活动[104] - 公司无法预测COVID - 19疫情对财务状况和运营的具体影响程度、持续时间和全面影响[105] 财务报表编制基础 - 公司管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析基于按照美国公认会计原则（GAAP）编制的合并财务报表[106] 财务状况 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损6.497亿美元，主要因研发和管理费用支出[110] - 2020年第二季度和上半年研发费用分别为794.2万美元和1745.1万美元，较2019年同期分别减少1317.7万美元和2225.6万美元[110][114] - 2020年第二季度和上半年管理费用分别为339.8万美元和774.5万美元，较2019年同期分别减少113.1万美元和244.7万美元[110][118] - 截至2020年6月30日，公司累计产生480万美元重组费用，预计2020年底前完成现金支付[119][121] - 2020年第二季度和上半年其他收入（主要为利息收入）分别为42.6万美元和126.5万美元，较2019年同期分别减少118.4万美元和152.1万美元[110][122] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.689亿美元，低于2019年12月31日的1.909亿美元[123] - 2020年7月，公司向美国证券交易委员会提交2亿美元的S - 3注册声明，并设立7500万美元的市价发行机制，但尚未出售普通股[124] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为2245.7万美元，较2019年同期减少2420万美元[125] - 2020年上半年投资活动提供净现金9363.2万美元，而2019年同期使用现金8211.6万美元[127] - 公司预计2020年下半年重启seladelpar临床开发，虽会增加研发费用，但全年研发费用仍低于上一年[112] - 2020年上半年融资活动提供的现金为7000美元，上年同期为1.079亿美元[128] - 上年同期融资活动提供的现金较高，主要因2019年3月完成1.077亿美元的公开股权发行[128] 其他情况 - 公司目前及以往均无与非合并实体或金融合伙企业的关系[129] - 公司不参与涉及非交易所交易合约的交易活动[129] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[130]