癌症诊断与治疗 - 公司开发的CELx HSF测试能够诊断出15%-20%的HER2阴性乳腺癌患者存在异常的HER2信号活动，这些患者可能对HER2靶向治疗有反应[101] - 公司开发的CELx MP测试能够诊断出20%-25%的HER2阴性乳腺癌患者存在异常的c-Met信号活动，这些患者可能对HER家族和c-Met抑制剂联合治疗有反应[102] - 公司正在开发CELx测试以诊断12种新的潜在癌症亚型，这些亚型涉及乳腺癌、肺癌、结肠癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌[103] 临床试验与合作 - 公司与Genentech和NSABP合作进行一项前瞻性临床试验，预计2019年底获得中期结果，最终结果预计在9个月后公布[105] - 公司与Puma Biotechnology合作进行另一项前瞻性临床试验，预计2019年底或2020年初获得中期结果，最终结果预计在12个月后公布[105] 财务状况 - 公司2019年第一季度净亏损约为180万美元，较2018年同期的200万美元有所减少[108] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额约为2340万美元[108] - 公司2019年第一季度研发费用为159万美元，较2018年同期增加3%，主要由于专利相关法律费用增加[118] - 公司预计未来将增加研发费用，以支持新癌症亚型的发现和CELx测试的开发[119] - 公司预计当前现金储备足以支持未来24个月的运营[125] - 公司2023年第一季度经营活动产生的净现金流出为159万美元，主要由185万美元的净亏损调整260万美元的非现金费用项目组成[130] - 2023年第一季度投资活动产生的净现金流入为19.7万美元，主要来自投资出售的净收益[131] - 2023年第一季度融资活动产生的净现金流入为17.2万美元，主要来自股票期权的行使[132] - 公司2023年第一季度现金及现金等价物净减少122万美元，相比2018年同期的6.7万美元净减少显著增加[128] - 公司2023年第一季度非现金费用项目主要包括8万美元的折旧费用和18万美元的股票补偿费用[130] - 公司2023年第一季度投资活动净现金流入相比2018年同期的119.7万美元大幅下降[131] - 公司2023年第一季度融资活动净现金流入相比2018年同期的18.4万美元略有下降[132] - 公司2023年第一季度经营活动净现金流出相比2018年同期的144.8万美元有所增加[130] - 公司2023年第一季度现金及现金等价物净减少主要由于经营活动产生的净现金流出增加[128] - 公司2023年第一季度投资活动净现金流入主要来自投资出售的净收益，相比2018年同期的投资活动净现金流入大幅下降[131]

癌症亚型与诊断测试 - 公司开发的CELx HER2信号功能测试（CELx HSF Test）能够诊断出传统分子诊断无法检测到的两种新的HER2阴性乳腺癌亚型，内部研究表明约15%-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常的HER2信号活性[21] - 公司开发的CELx多通路信号功能测试（CELx MP Test）能够评估HER2阴性乳腺癌肿瘤细胞中的独立c-Met信号活性及其与HER家族信号的相互作用，内部研究发现约20%-25%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常的c-Met信号活性[22] - 公司已发现12种新的潜在癌症亚型，涉及乳腺癌、肺癌、结肠癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌，并正在开发相应的CELx测试[23] - 公司已发现16种新的潜在癌症亚型，这些亚型目前尚未被诊断和治疗，CELx测试能够识别这些亚型的异常信号通路活性[38] - 公司已发现几种新的乳腺癌亚型，这些亚型无法通过基因组测试检测到，因为它们缺乏相应的分子生物标志物[66] - 公司正在利用CELx技术发现基因组测试无法检测到的新癌症亚型，这些亚型由其测试识别的过度活跃的信号传导通路所表征[65] - 公司正在研究五种实体肿瘤类型的癌症亚型，已识别出12种潜在的新乳腺癌、肺癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌亚型[67] - 公司计划开发CELx测试，以识别驱动癌症的特定信号通路，预计每个测试将分析多个通路，提供更准确的诊断[68] 临床试验与合作 - 公司与Genentech和NSABP合作进行一项前瞻性临床试验，评估Genentech的HER2靶向疗法在新发现的癌症亚型患者中的疗效，预计2019年底获得中期结果[24] - 公司与Puma Biotechnology和West Cancer Center合作进行另一项前瞻性临床试验，评估Puma的药物NERLYNX和化疗在通过CELx HSF Test选择的乳腺癌患者中的疗效和安全性，预计2019年初启动试验[24] - 公司被NSABP和Puma Biotechnology选中，评估来自一项35名患者的II期研究的组织样本，该研究评估Puma的pan-HER抑制剂NERLYNX、Genentech的HER2抗体Herceptin和Bristol-Myers Squibb的EGFR抑制剂Erbitux在转移性结直肠癌患者中的疗效，预计2020年底完成[26] - 公司计划与制药公司合作，开展临床试验，评估HER家族抑制剂和c-Met抑制剂在具有异常c-Met和HER1通路活性的乳腺癌患者中的联合疗效[27] - 公司与NSABP合作进行FACT 1临床试验，评估Genentech的HER2药物在HER2阴性乳腺癌患者中的疗效，预计增加16个试验站点，成本增加65万美元[79][80] - 公司与Puma Biotechnology合作进行FACT 2临床试验，评估NERLYNX在HER2信号异常的三阴性乳腺癌患者中的疗效，预计2019年底或2020年初获得中期结果[87] - 公司依赖第三方进行临床试验，包括与Genentech和NSABP合作的54名患者的FACT 1试验，以及与Puma Biotechnology和West Cancer Center合作的27名患者的FACT 2试验[190] 商业化与市场推广 - 公司预计成功的制药公司合作将带来显著收入，包括通过测试识别临床试验合格患者的销售收入、里程碑付款以及可能的增量药物收入版税[31] - 公司估计，CELx测试可以将某些靶向疗法的患者数量翻倍，从而推动数十亿美元的增量销售[34] - 公司计划通过制药公司、肿瘤学家和支付方的合作，推动CELx测试的商业化，预计在临床试验阶段与制药公司合作产生收入[94][95] - 公司计划通过多种商业化策略，包括与制药公司合作、与肿瘤学专家合作、建立销售团队等，推动CELx测试的广泛应用[96] - CELx测试将在制药公司匹配药物作为伴随诊断（CDx）获批后推向更广泛市场，预计医生将在药物推出时订购该测试[99] - 公司计划在美国针对约4,300名医院和癌症中心的肿瘤科医生进行初步销售，并招聘具有10年以上临床肿瘤销售经验的销售人员[100] - 公司计划通过本地分销商进入国际市场，并增加区域经理以管理本地关系[103] - 公司预计通过展示CELx测试的经济和临床价值，推动商业和政府支付方的广泛报销覆盖[105] - 公司计划通过发表同行评审文章和建立关键意见领袖（KOL）网络，推动CELx测试的广泛采用和报销[105][107] - 公司需要建立营销、销售和管理能力，或与第三方合作以商业化CELx测试[175] - 公司需建立有效的销售团队以推动CELx测试的收入增长，但目前没有专门的销售团队，招聘和保留合格的销售人员面临激烈竞争[184] 测试技术与平台 - CELx平台能够量化匹配靶向疗法在个体患者癌细胞中抑制信号传导功能障碍的程度，从而评估是否存在内在的耐药机制[40] - CELx测试预计将提高患者对匹配靶向疗法的反应率，消除影响患者反应的两个主要变量：疾病的存在与否和药物是否按预期发挥作用[40] - CELx测试能够识别目前无法通过分子测试诊断的新患者群体，增加可能对匹配靶向疗法有反应的患者数量[40] - CELx测试将帮助制药合作伙伴在临床试验中招募具有相同细胞功能障碍的患者，从而提高患者反应率，增加药物获得FDA批准的可能性[40] - CELx平台通过使用阻抗生物传感器仪器测量实时动态细胞信号传导活动，能够开发针对多种疾病类型和靶向疗法的测试[63] - 公司开发的细胞微环境技术能够在21天内从新鲜人类肿瘤组织中提取和扩增可存活的肿瘤细胞，满足诊断测试的临床和监管要求[59] - CELx MP测试用于测量HER2和c-Met信号活性，识别HER2阴性乳腺癌患者中的异常信号驱动癌症[72] - 公司发现部分HER2阴性乳腺癌患者同时存在异常c-Met和HER2信号，建议使用pan-HER和c-Met抑制剂联合治疗[77] 财务与收入预期 - 公司预计每个CELx测试的价格在4,000至7,000美元之间，具体取决于评估的通路数量[47] - CELx测试的定价预计在4,000至7,000美元之间，具体取决于评估的信号通路数量[113] - 公司预计通过展示CELx测试的经济和临床价值，推动商业和政府支付方的广泛报销覆盖[105] - 公司计划通过建立经济模型，展示CELx测试在指导患者治疗和减少无效药物使用方面的财务效益[107] - 公司预计的CELx测试销售价格范围仅为估计值，实际价格可能远低于预期[167] 知识产权与专利 - 公司拥有两项已授权的美国专利、一项国际专利、五项待审的美国专利申请、19项待审的非美国专利申请和一项待审的国际PCT专利申请[64] - 公司拥有强大的知识产权组合，包括2项美国专利、1项国际专利、5项美国专利申请和19项非美国专利申请[114] - 公司拥有2项已授权的美国专利、1项国际专利、5项待审美国专利申请和19项待审非美国专利申请[218] - 公司专利组合的广度和有效性可能受到挑战，且竞争对手可能开发类似产品或绕过其专利[218] 法规与合规风险 - 公司面临联邦和州隐私法规的合规风险，未能遵守可能导致民事和刑事处罚，对业务产生重大不利影响[128] - 公司需遵守美国联邦反回扣法，违反可能导致刑事和民事处罚，包括罚款和排除在政府支付计划之外[130] - 公司需遵守联邦虚假索赔法，违反可能导致高额罚款、赔偿和排除在政府支付计划之外[131] - 公司需遵守HIPAA刑事法规，违反可能导致刑事处罚和罚款[132] - 公司需遵守联邦和州自我转诊禁令（Stark Law），违反可能导致每次违规高达10万美元的罚款和每次账单提交高达1.5万美元的民事罚款[135] - 公司需遵守环境法规，可能因医疗废物处理不当而面临严格责任和罚款[136] - 公司需承担大量成本以遵守HIPAA法规，包括实施行政、技术和物理保障措施，并可能因未能充分保护受保护的健康信息（PHI）而面临重大责任[209] - 公司需投入大量资源以遵守其他联邦、州和外国法律法规，未能遵守可能导致巨额罚款或其他不利后果[210] - 公司需遵守《反回扣法》和《虚假申报法》等联邦法律，违反这些法律可能导致民事或刑事处罚[211] - 公司需遵守《斯塔克法》和《反海外腐败法》等法规，违反可能导致罚款、利润减少或业务受限[213] - 公司可能因违反法律法规而面临民事或刑事处罚、罚款、声誉损害以及业务缩减[214] - 新立法和法规的通过可能增加公司运营风险和成本[215] - 公司面临FDA和CMS法规变化的风险，这些变化可能影响其业务运营和合规成本[216] 运营与基础设施 - 公司仅有26名全职员工，且无集体谈判协议，员工关系良好[145] - 公司依赖位于明尼苏达州明尼阿波利斯的单一实验室设施，若该设施无法运作，将无法进行测试，业务将受到损害[182] - 公司依赖关键人员的服务，包括首席执行官Brian F. Sullivan和首席科学官Dr. Lance G. Laing，若无法吸引和保留这些人员，可能无法成功实施业务计划[186] - 公司可能需要额外资金来支持CELx平台的开发和商业化，若无法获得资金，可能需延迟或缩减研发项目或销售和营销计划[188] - 公司依赖第三方供应商提供用于CELx测试的试剂和仪器，若供应中断或质量下降，可能延迟分析或临床研究，影响业务和财务状况[197] - 公司依赖快速可靠的运输服务，若运输服务出现问题，可能损害公司声誉并增加业务成本[199] - 公司需遵守CLIA认证和州实验室许可证要求，若无法维持这些认证或许可证，将影响CELx测试的推出[207] 市场竞争与挑战 - 公司面临来自其他诊断公司的激烈竞争，若无法有效竞争，运营结果将受到影响[178] - 公司面临管理增长的挑战，可能导致运营中断，需持续改进管理、运营和财务系统，并扩大设施和招聘培训合格人员[177] - 公司尚未尝试将CELx测试作为独立测试向医生或患者推广，无法确定其商业可行性[153][154] - CELx测试的开发过程复杂且耗时，可能需要数年时间才能从发现到患者使用[155] - 临床试验的延迟可能导致公司无法维持或开发新的制药公司合作伙伴关系[161] - 即使CELx测试在临床试验中取得积极结果，也可能无法获得足够的市场接受度[162][163] - 新诊断产品的保险覆盖和报销状态存在不确定性，可能影响CELx测试的市场推广和收入[170][172] - 国际市场的价格控制和成本控制措施可能限制CELx测试的定价和盈利能力[173][174] 研发投入与成本 - 公司已投资研发CELx平台，2017年和2018年的研发费用分别为500万美元和630万美元[117] - 公司需进行昂贵的药物经济学研究以证明产品的医疗必要性和成本效益，但即使如此，产品可能仍不被视为具有成本效益[140] - 公司面临全球医疗成本控制压力，可能导致产品价格和报销率下降[141] 临床试验结果与进展 - CELx HSF测试的初步临床试验结果预计在2019年底公布，最终结果将在约9个月后公布[150] - CELx HSF测试的成功依赖于患者招募、试验终点目标的达成以及试验的及时完成[150]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度净亏损为180万美元 每股亏损018美元 相比2017年第四季度的170万美元净亏损 每股亏损017美元 有所增加 [19] - 2018财年净亏损为750万美元 每股亏损074美元 相比2017年同期的630万美元净亏损 每股亏损084美元 有所增加 [19] - 非GAAP调整后的第四季度净亏损为160万美元 每股亏损015美元 相比2017年第四季度的140万美元净亏损 每股亏损014美元 有所增加 [20] - 非GAAP调整后的2018财年净亏损为630万美元 每股亏损062美元 相比2017年同期的490万美元净亏损 每股亏损066美元 有所增加 [20] - 研发费用在2018财年增加了约130万美元 主要由于支持CELx平台开发的薪酬相关费用增加了60万美元 以及其他研发费用增加了70万美元 [21] - 2018财年一般及行政费用增加了约60万美元 主要由于2018年全年作为上市公司的专业费用增加了40万美元 以及薪酬相关费用增加了20万美元 [22] - 截至2018年底 公司拥有约2490万美元的现金 现金等价物和投资 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司完成了第二个CELx信号功能测试的开发 用于HER2阴性乳腺癌 该测试能够分析多种信号通路的活性 扩大了可诊断的患者群体 [7] - 第二个测试识别出HER2阴性乳腺癌患者 这些患者的HER家族和c-Met信号活性过度活跃和共同激活 [8] - 公司推进了多个新的CELx信号功能测试的开发 用于诊断新的癌症亚型 包括第三个乳腺癌测试和两种新组织类型的测试 [8] - 公司在多个主要会议上展示了多项临床前研究的结果 包括美国临床肿瘤学会 迈阿密乳腺癌会议和圣安东尼奥乳腺癌研讨会 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的主要目标是推进CELx平台 并扩大与制药公司和临床机构的合作 [4] - 公司与Genentech和NSABP基金会合作启动了第一个临床试验FACT 1 评估Genentech药物在Celcuity HSF测试选择的HER2阴性乳腺癌患者中的安全性和有效性 [5] - 公司与Puma Biotechnology和West Cancer Center签署了临床试验协议 进行第二阶段临床试验FACT 2 评估Puma药物Nerlynx和化疗在Celcuity HSF测试选择的乳腺癌患者中的疗效和安全性 [5] - 公司被NSABP和Puma选中 评估他们正在进行的第二阶段研究的组织样本 该研究评估Puma的pan-HER抑制剂Nerlynx Genentech的HER2抗体Herceptin和Bristol-Myers Squibb的EGFR抑制剂Erbitux在转移性结直肠癌患者中的效果 [6] - 公司计划在2019年完成另一个乳腺癌细胞信号功能测试的开发 该测试能够诊断目前分子测试无法检测到的新乳腺癌亚型 [13] - 公司计划在2019年完成两种新组织类型测试的开发 这些测试将为制药公司提供伴随诊断 使其能够获得新的药物适应症 [15] - 公司希望在2019年底前与至少一家制药公司启动新的临床合作 研究由CELx MP测试识别的具有过度活跃和共同激活的HER家族和c-Met信号活性的乳腺癌患者 [16] - 公司认为CELx测试有机会扩大靶向治疗的患者群体 超越使用分子生物标志物选择的患者 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2018年取得的进展感到兴奋 并期待在2019年继续推进关键目标 [18] - 公司预计FACT 1试验的中期结果将在2019年底公布 最终结果将在约9个月后公布 [10] - 公司预计FACT 2试验将在2019年初启动 中期结果将在2019年底或2020年初公布 最终结果将在约12个月后公布 [11] - 公司预计2019年将完成另一个乳腺癌细胞信号功能测试的开发 并完成两种新组织类型测试的开发 [13][15] - 公司希望在2019年底前与至少一家制药公司启动新的临床合作 [16] - 公司认为CELx测试有机会扩大靶向治疗的患者群体 超越使用分子生物标志物选择的患者 [17] 问答环节所有提问和回答 问题: FACT 1试验是否有可能在年底后出现延迟 - 中期结果的预期时间取决于患者入组速度和新站点的启动速度 目前公司认为进展良好 但如果入组速度低于预期 可能会推迟结果公布 [24] 问题: 关于CELx MP合作的更多细节 - 公司目前没有具体合作宣布 但正在与多家制药公司进行讨论 合作形式可能类似于与Puma和Genentech的临床试验 目标是评估药物在CELx测试选择的患者群体中的疗效 并希望最终获得药物组合治疗这些患者的批准 [26][27] 问题: 关于两种新肿瘤类型的更多细节 - 公司目前不会公布具体的肿瘤类型 但开发测试的模型将与乳腺癌类似 即识别信号通路功能障碍 并以此为基础与制药公司合作进行临床试验 评估CELx测试选择的患者 目标是扩大合作范围 使CELx测试成为新药物适应症的伴随诊断 [28][29] 问题: FACT 1试验入组速度低于预期的原因 - 临床试验的入组预测非常不精确 每个站点都有不同的特征和驱动因素 入组速度受多种因素影响 包括竞争试验 临床医生的优先级等 这些因素与试验本身无关 而是与患者入组的一般状态有关 [32][33] 问题: FACT 1试验中期结果的性质 - NSABP和Genentech将控制结果的发布 通常中期结果会提供试验是否达到或接近其终点的信息 更多细节可能会在乳腺癌会议上公布 [35][36] 问题: FACT 1试验的下一步计划 - 如果数据良好 可能会进行更大规模的第三阶段试验 但FDA最近也批准了一些基于第二阶段数据的药物 因此Genentech可能会选择最有效的方式推进 [38][39] 问题: c-Met通路测试的合作进展 - 公司已经准备了非常完整的数据包 并进行了富有成效的讨论 但由于涉及两种不同的药物 合作过程较为复杂 公司预计在2019年能够宣布一项合作 [42][43][45] 问题: 运营费用的预期 - 公司的运营费用预计将在700万至900万美元之间 平均为800万美元 预计到2020年底将有足够的资金继续运营 尽管FACT 1试验增加了65万美元的费用 但总体支出仍在预期范围内 [47][48]