临床试验进展 - 公司正在进行VIKTORIA-1临床III期试验,评估gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant,以及gedatolisib联合fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌二线治疗的疗效和安全性[100][101] - 公司计划于2025年启动VIKTORIA-2临床III期试验,评估gedatolisib联合fulvestrant加CDK4/6抑制剂作为HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗的疗效和安全性[105][106][107][108] - 公司正在进行CELC-G-201临床Ib/II期试验,评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的疗效和安全性[102][103][104] - 公司在2024年第二季度完成VIKTORIA-1 PIK3CA野生型队列的入组,预计在2024年第四季度或2025年第一季度公布该队列的临床试验结果[110] 财务状况 - 公司在本季度完成了1.29亿美元的股权和债务融资,为公司未来运营提供了充足的现金[111] - 公司在2024年6月30日拥有2.831亿美元的现金及现金等价物和短期投资[112] - 公司在2024年上半年分别录得2,370万美元和4,530万美元的净亏损[112] - 公司自2012年成立以来一直处于亏损状态,截至2024年6月30日累计亏损约2.054亿美元[112] - 公司尚未产生任何销售收入,持续投入大量研发和其他费用[112] - 研发费用主要包括员工相关费用、实验室用品、咨询费、临床试验费用、gedatolisib的验证成本、设施费用和与专利申请相关的法律费用[114,115] - 一般及行政费用主要包括高管、财务和支持职能的薪酬、福利和股票激励[116] - 销售和营销费用目前较低,主要包括专业和咨询费用,未来预计会随着gedatolisib商业化而增加[117] - 利息费用主要由贷款协议产生,利息收入来自现金、现金等价物和投资余额的利息收入[118] - 研发费用在2024年第二季度和上半年分别增加64%和72%,主要由于VIKTORIA-1和CELC-G-201临床试验相关成本增加[125,126] - 一般及行政费用在2024年第二季度和上半年分别增加36%和41%,主要由于员工相关费用和专业费用增加[128,129] - 公司通过多次股权和债务融资活动获得了约3.678亿美元的净融资[135] - 公司于2023年10月和2024年5月分别完成了5,747,787股预付款认股权证和3,871,000股普通股的发行,筹集资金约70百万美元[136,138] - 公司于2024年5月与Innovatus和Oxford签订了总额最高为1.8亿美元的贷款协议[139] - 公司于2024年5月30日获得了A&R贷款协议下的首笔1亿美元资金,包括1,680万美元的定期A贷款、2,150万美元的定期B贷款和6,170万美元的新增定期C贷款[140] - 公司还有权提取3,000万美元的定期D贷款和5,000万美元的定期E贷款,需满足某些临床试验里程碑和财务指标[140] - 贷款利率为最高7.75%加2.85%,其中1%将以付息方式增加至本金[141] - 贷款到期日为2029年5月1日,公司有权选择提前偿还贷款,需支付违约金和其他费用[142] - 公司预计未来研发和管理费用将增加,将使用现金和贷款资金来支持业务发展[145] - 根据当前业务计划,公司现有现金和可用贷款资金预计可支持运营至2026年[146] - 公司可能会寻求额外融资以支持未来几年的资本支出和运营费用[147] - 公司2024年上半年经营活动现金流出约3,510万美元,投资活动现金流出约1.025亿美元,融资活动现金流入约1.375亿美元[149][150][152][154] 公司概况 - 公司正在开发的gedatolisib具有独特的作用机制和良好的耐受性,有望成为治疗多种实体瘤的靶向疗法[92][93][94][95] - 公司尚未产生任何收入,计划通过获得gedatolisib的全球独家许可权并开展临床试验来支持其潜在监管批准[113] 风险因素 - 公司面临的主要风险包括有限的运营历史、无法及时开发和商业化新产品、临床试验的不确定性和成本、获得监管批准的挑战、与制药公司合作的困难、CELsignia检测的开发和时间线复杂性、市场接受度的不确定性、与竞争产品的定价竞争、保险报销的不确定性、管理增长的困难、政府法规变化、信贷市场紧缩和获取资本的限制、股市波动以及知识产权保护和诉讼风险[161] 内部控制 - 公司承诺将继续努力提高披露控制和程序的有效性[164] - 公司在报告期内未发生影响内部财务报告控制的重大变化[165] 法律诉讼 - 公司目前未涉及任何可能对业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响的法律诉讼[166]

临床试验进展 - 公司计划启动VIKTORIA-2三期临床试验,评估gedatolisib联合fulvestrant和CDK4/6抑制剂作为HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗,预计2025年第二季度开始入组[2] - VIKTORIA-1三期试验PIK3CA野生型队列预计2024年第四季度完成入组,并于2024年第四季度末或2025年第一季度公布初步结果[3,7,8] - VIKTORIA-1三期试验总体入组进度符合预期,但PIK3CA野生型患者占比低于原先预估,导致该队列入组目标推迟至2024年第四季度[7,9] - 公司正在进行一项评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的1b/2期临床试验,预计2025年上半年公布初步数据[13,14] 财务情况 - 公司在本季度共筹得1.29亿美元的股权和债务融资,延长了当前运营活动的现金流预算至2026年[4,12] - 2024年第二季度研发费用为2250万美元,较上年同期增加870万美元,主要用于VIKTORIA-1和CELC-G-201临床试验[17] - 2024年第二季度净亏损为2370万美元,非GAAP调整后净亏损为2220万美元[19] - 2024年6月30日,公司现金及现金等价物和短期投资合计为2.831亿美元[20] - 公司2024年上半年净亏损为45,334,275美元，较2023年同期增加70.8%[35] - 公司2024年第二季度净亏损为14,587,687美元，较2023年同期增加29.1%[35] - 公司2024年上半年调整后非GAAP净亏损为42,070,855美元，较2023年同期增加82.8%[36] - 公司2024年第二季度调整后非GAAP净亏损为11,146,365美元，较2023年同期增加49.5%[36] - 公司2024年上半年每股基本和稀释亏损为1.26美元，较2023年同期增加3.3%[37] - 公司2024年第二季度每股基本和稀释亏损为0.62美元，较2023年同期下降6.1%[37] - 公司2024年上半年调整后每股基本和稀释亏损为1.17美元，较2023年同期增加11.4%[37] - 公司2024年第二季度调整后每股基本和稀释亏损为0.58美元，较2023年同期增加13.7%[37] - 公司2024年上半年加权平均普通股股数为36,028,109股，较2023年同期增加64.8%[32,38] - 公司2024年第二季度加权平均普通股股数为38,444,163股，较2023年同期增加75.1%[32,38] 研究成果发表 - 公司发表了3篇关于gedatolisib临床和非临床研究结果的论文[14,15]

临床进展 - 公司计划启动VIKTORIA-2三期临床试验，评估gedatolisib联合fulvestrant和CDK4/6抑制剂作为HR+、HER2-晚期乳腺癌患者的一线治疗方案，预计2025年第二季度开始招募首位患者 [1][2] - VIKTORIA-1三期试验中，PIK3CA野生型队列的招募进展顺利，已完成80%以上，预计2024年第四季度完成招募目标，该队列占VIKTORIA-1总招募患者的60% [3] - VIKTORIA-1试验的PIK3CA野生型队列的顶线数据预计在2024年第四季度末或2025年第一季度公布，PIK3CA突变型队列的顶线数据预计在2025年上半年公布 [3] - VIKTORIA-2试验预计在全球200个地点招募约638名患者，涵盖北美、欧洲、拉丁美洲和亚洲 [3] 财务表现 - 公司在2024年第二季度通过股权和债务融资筹集了1.29亿美元，将当前临床开发项目的现金储备延长至2026年 [1][4] - 2024年第二季度总运营费用为2430万美元，同比增长61%，其中研发费用为2250万美元，同比增长63% [6][7] - 2024年第二季度净亏损为2370万美元，每股亏损0.62美元，非GAAP调整后净亏损为2220万美元，每股亏损0.58美元 [9] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.831亿美元 [10] 其他业务进展 - 公司正在进行的1b/2期试验评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，预计2025年上半年公布初步数据 [4] - 近期有三篇关于gedatolisib的临床和非临床研究结果的论文发表，分别发表在《The Lancet Oncology》、《npj Breast Cancer》和《Molecular Oncology》上 [4][5] - 公司计划于2024年8月14日下午4:30（美国东部时间）举行网络直播和电话会议，讨论2024年第二季度财务业绩并提供公司更新 [1][11]

公司财务与公告 - Celcuity Inc 将于2024年8月14日市场收盘后发布2024年第二季度财务业绩 [1] - 公司管理层将于同日下午4:30（美国东部时间）举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司更新 [1] 公司业务与研发进展 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [3] - 目前正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib联合fulvestrant（有或无palbociclib）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者 [3] - CELC-G-201 Ib/II期临床试验正在评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者 [3] - VIKTORIA-2 III期临床试验预计将于2025年第二季度开始招募患者，评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的一线治疗 [3] 公司信息与联系方式 - Celcuity 总部位于明尼阿波利斯 [3] - 公司联系人包括Brian Sullivan和Vicky Hahne，联系电话为(763) 392-0123 [4] - ICR Westwicke的联系人为Maria Yonkoski，联系电话为(203) 682-7167 [4]

公司财务与公告 - Celcuity Inc 将于2024年8月14日市场收盘后发布2024年第二季度财务业绩 [1] - 公司管理层将于同日下午4:30（美国东部时间）举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司更新 [1] 公司业务与研发进展 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [3] - 目前正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib联合fulvestrant（有或无palbociclib）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者 [3] - CELC-G-201 Ib/II期临床试验正在招募患者，评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌 [3] - VIKTORIA-2 III期临床试验预计将于2025年第二季度开始招募患者，评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的一线治疗 [3] 公司信息与联系方式 - Celcuity 总部位于明尼阿波利斯 [3] - 公司联系人包括Brian Sullivan和Vicky Hahne，联系电话为(763) 392-0123 [4] - ICR Westwicke的联系人为Maria Yonkoski，联系电话为(203) 682-7167 [4]

公司动态 - Celcuity Inc 将参加 2024 年 6 月 4 日至 6 日在纽约举行的 Jefferies 全球医疗保健会议 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人 Brian Sullivan 将于 2024 年 6 月 6 日东部时间上午 10:00 进行炉边谈话 [2] - 活动将通过公司网站投资者部分的链接进行网络直播 并提供重播 [2] 公司概况 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是 gedatolisib 一种强效的泛 PI3K 和 mTOR 抑制剂 其作用机制和药代动力学特性与目前批准的和研究中的单独或联合靶向 PI3K 或 mTOR 的疗法有显著区别 [3] - 公司正在进行多项临床试验 包括评估 gedatolisib 联合 fulvestrant 和 palbociclib 治疗 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的 VIKTORIA-1 三期临床试验 以及评估 gedatolisib 联合 darolutamide 治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的 CELC-G-201 一期/二期临床试验 [3] - 预计将于 2025 年第二季度开始招募患者进行 VIKTORIA-2 三期临床试验 评估 gedatolisib 联合 CDK4/6 抑制剂和 fulvestrant 作为 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的一线治疗 [3] - 公司总部位于明尼阿波利斯 [3]

文章核心观点 - 公司宣布完成3,871,000股的股票发行,预计募集资金6,000万美元 [1][2] - 公司将使用募集资金用于营运资金、一般公司用途,包括资本支出、研发、临床试验等 [2] - 公司预计现有现金和借款资金加上本次发行所得,足以支持公司运营至2026年下半年 [2] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发针对性治疗方案 [6] - 公司的领先候选药物是gedatolisib,这是一种强效的泛PI3K和mTOR抑制剂 [6] - 公司正在进行多项临床试验,包括评估gedatolisib治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌和转移性去势抵抗前列腺癌 [6] - 公司的CELsignia伴随诊断平台可以分析活体肿瘤细胞,识别可能从已批准靶向疗法中获益的新患者群体 [6]

公司融资与资金用途 - Celcuity宣布以每股15.50美元的价格发行3,871,000股普通股，预计总融资额为6000万美元 [1] - 融资资金将用于营运资金和一般公司用途，包括资本支出、研发支出、临床试验支出、业务发展活动扩展等 [2] - 公司计划启动一项III期临床试验，评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌的一线治疗方案 [2] - 公司预计现有现金、现金等价物、短期投资及融资所得将足以支持其运营支出和资本需求至2026年下半年 [2] 投资者与承销商 - 参与此次发行的投资者包括BVF Partners L P、Vivo Capital、Eventide Asset Management、Samlyn Capital、Driehaus Capital Management和Blue Owl Healthcare Opportunities [1] - Leerink Partners、TD Cowen和Stifel担任此次发行的联合账簿管理人 [3] 公司业务与研发进展 - Celcuity是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤的靶向疗法 [6] - 公司的主要候选药物gedatolisib是一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前获批或研究中的PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [6] - 公司正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib联合fulvestrant（含或不含palbociclib）治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的效果 [6] - 公司还正在进行CELC-G-201 Ib/II期临床试验，评估gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的效果 [6] - 公司计划在2025年第二季度启动VIKTORIA-2 III期临床试验，评估gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和fulvestrant作为HR+/HER2-晚期乳腺癌的一线治疗方案 [6] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，识别可能从已获批靶向疗法中获益的新癌症患者群体 [6]

文章核心观点 - 公司计划开展3期临床试验评估gedatolisib联合用药治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌疗效，并获得约6200万美元额外定期贷款 [1][8] 公司业务进展 - 计划开展3期VIKTORIA - 2临床试验，评估gedatolisib联合用药治疗内分泌治疗耐药的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的疗效和安全性，预计2025年第二季度招募首位患者 [1][3][6] - 目前有多项临床试验正在进行，包括评估gedatolisib不同联合用药治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌和转移性去势抵抗性前列腺癌的试验 [10] 临床试验详情 - 试验为开放标签、随机研究，对比gedatolisib联合用药与对照方案疗效和安全性，CDK4/6抑制剂可选用ribociclib或palbociclib，先进行约12 - 36名受试者的安全性导入期 [3] - 约638名符合条件受试者按PIK3CA突变状态分组，随机分配到试验组或对照组 [4] - 主要终点为无进展生存期，将分别评估PI3KCA野生型和突变型受试者，试验设计已与FDA讨论 [5] 融资情况 - 公司修订现有债务融资协议，新增Oxford Finance LLC为贷款人，可获最高1.8亿美元定期贷款，较当前协议增加1.05亿美元 [7] - 修订协议完成时获6170万美元，总债务达1亿美元，满足特定里程碑还可提取3000万和5000万美元额外款项 [7][9] - 修订后债务融资有36个月只付利息期，满足条件可延长至48个月，贷款在修订协议日期五周年到期 [9] 相关方介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发多种实体瘤靶向疗法，主要候选药物为gedatolisib，拥有CELsignia伴随诊断平台 [10] - Innovatus Capital Partners是独立顾问和投资管理公司，管理约17亿美元资产，有生命科学投资经验 [11] - Oxford Finance是专业金融公司，20多年来为全球700多家生命科学和医疗服务公司提供高级担保贷款，自2002年以来发放贷款超110亿美元 [12]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损为2160万美元,每股亏损0.64美元,而2023年第一季度净亏损为1190万美元,每股亏损0.55美元 [43][44] - 研发费用为2070万美元,较2023年第一季度的1130万美元增加了940万美元,主要是VIKTORIA-1 III期试验和前列腺癌I期/II期试验的相关活动 [45] - 管理费用为180万美元,较2023年第一季度的130万美元增加了50万美元,主要是员工相关费用和专业费用的增加 [46] - 经营活动现金净流出为1710万美元,而2023年第一季度为1290万美元 [47] - 截至3月31日,公司现金、现金等价物和短期投资约为1.777亿美元,较2023年12月31日的1.806亿美元减少290万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在进行的VIKTORIA-1 III期试验针对ER阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者,其中PIK3CA野生型患者亚组预计于2024年下半年公布临床试验结果 [11][12] - 该III期试验排除了既往接受过化疗的患者,但包括了骨转移患者,这两个因素与II期试验有所不同,可能会影响试验结果 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为gedatolisib作为一种优化的PAM抑制剂,能够同时抑制所有I类PI3K亚型和mTORC1/2,在ER阳性HER2阴性晚期乳腺癌治疗中具有重要机会 [26][27] - 与单一靶点PAM抑制剂相比,gedatolisib在体外试验中对乳腺癌细胞的抑制作用更强,无论是否存在PIK3CA突变 [24][25] - 公司认为gedatolisib的安全性概况较好,治疗相关停药率仅为4%,优于其他PAM抑制剂 [32][33] - 公司正在评估gedatolisib在转移性去势抵抗性前列腺癌中的潜力,已经启动了I期/II期临床试验 [38][39][40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为,在ER阳性HER2阴性晚期乳腺癌治疗中,gedatolisib有望成为一种重要的新疗法,能够更好地抑制PAM通路从而改善疗效 [26][27] - 管理层认为,gedatolisib的安全性概况较好,有望在未来的治疗格局中获得优势地位 [32][33][34][35][36][37] - 管理层对gedatolisib在转移性去势抵抗性前列腺癌中的潜力表示乐观 [38][39][40][41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 询问了VIKTORIA-1试验中对照组和试验组的PFS假设 [51] **Brian Sullivan 回答** 解释了PFS假设的设计逻辑,并引用了相关文献数据 [51][52][53][54][55][56][57] 问题2 **Tara Bancroft 提问** 询问了VIKTORIA-1试验中对患者治疗时间的分层依据 [61] **Brian Sullivan 回答** 解释了分层依据的原因,并引用了相关指南和临床试验数据 [62][63][64][65][66][67] 问题3 **Brad Canino 提问** 询问了是否希望在圣安东尼奥乳腺癌会议上公布VIKTORIA-1试验的完整数据 [69] **Brian Sullivan 回答** 表示数据本身更为重要,时间安排并非首要考虑 [70]