公司财务与公告 - Celcuity Inc 将于2024年3月27日市场收盘后发布2023年第四季度及全年财务业绩 [1] - 公司管理层将于同日东部时间下午4:30举行网络直播/电话会议，讨论业绩并提供公司更新 [1] 公司业务与研发 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是gedatolisib，一种强效的pan-PI3K和mTOR抑制剂，其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他PI3K或mTOR靶向疗法有显著差异 [3] - 公司正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib与fulvestrant联合使用，有或无palbociclib，用于治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者 [3] - 公司还在进行CELC-G-201 Ib/II期临床试验，评估gedatolisib与darolutamide联合使用，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者 [3] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞，以识别可能从已批准的靶向疗法中受益的新癌症患者群体 [3] 公司联系方式 - 公司联系人包括Brian Sullivan和Vicky Hahne，联系电话为(763) 392-0123 [4] - ICR Westwicke的联系人为Maria Yonkoski，联系电话为(203) 682-7167 [4]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Celcuity宣布参加2024年Leerink Partners全球生物制药大会，并介绍了公司业务及联系方式 [1][3][4] 公司参会信息 - 公司将参加2024年3月11 - 13日在迈阿密举行的Leerink Partners全球生物制药大会 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan将于3月13日上午8:40进行演讲，活动将进行网络直播，链接为https://wsw.com/webcast/leerink33/celc/2175952，也可从公司网站投资者板块获取，直播结束后可观看回放 [2] 公司业务情况 - 公司专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法，主要候选药物为gedatolisib，是一种有效的泛PI3K和mTOR抑制剂，作用机制和药代动力学特性与其他现有疗法有很大区别 [3] - 评估gedatolisib与氟维司群联合或不联合帕博西尼治疗HR + /HER2 - 晚期乳腺癌患者的3期临床试验VIKTORIA - 1正在招募患者 [3] - 评估gedatolisib与达罗他胺联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者的1b/2期临床试验CELC - G - 201正在招募患者 [3] - 公司的CELsignia伴随诊断平台能够分析患者活肿瘤细胞，以确定可能从已获批靶向疗法中受益的新癌症患者群体 [3] 公司联系方式 - 公司联系人包括Brian Sullivan（bsullivan@celcuity.com）、Vicky Hahne（vhahne@celcuity.com），联系电话(763) 392 - 0123 [4] - 公关公司ICR Westwicke联系人Maria Yonkoski（maria.yonkoski@westwicke.com），联系电话(203) 682 - 7167 [4]

公司动态 - Celcuity Inc 将参加 Cowen 第 44 届年度医疗保健会议 会议将于 2024 年 3 月 4 日至 6 日在波士顿举行 [1] - 公司首席执行官兼联合创始人 Brian Sullivan 将于 2024 年 3 月 6 日下午 2:10 ET 进行炉边谈话 活动将通过指定链接进行网络直播 直播结束后可在公司官网投资者栏目观看回放 [2] 公司概况 - Celcuity 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发针对多种实体瘤适应症的靶向疗法 [3] - 公司的主要治疗候选药物是 gedatolisib 这是一种强效的泛 PI3K 和 mTOR 抑制剂 其作用机制和药代动力学特性与目前批准和研究中的其他 PI3K 或 mTOR 靶向疗法有显著差异 [3] 研发进展 - VIKTORIA-1 三期临床试验正在进行中 该试验评估 gedatolisib 联合 fulvestrant 加或不加 palbociclib 治疗 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者 目前正在招募患者 [3] - CELC-G-201 一期/二期临床试验正在进行中 该试验评估 gedatolisib 联合 darolutamide 治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者 目前正在招募患者 [3] 技术平台 - 公司的 CELsignia 伴随诊断平台能够分析活体患者肿瘤细胞 以识别可能从已批准的靶向疗法中获益的新癌症患者群体 [3]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为1840万美元,每股亏损0.83美元,而2022年第三季度净亏损为1090万美元,每股亏损0.75美元 [28] - 第三季度非GAAP调整后净亏损为1730万美元,每股亏损0.78美元,而2022年第三季度非GAAP调整后净亏损为950万美元,每股亏损0.63美元 [28] - 研发费用从2022年第三季度的960万美元增加至2023年第三季度的1750万美元,增加了790万美元,其中750万美元来自VIKTORIA-1 III期临床试验的增加,40万美元来自员工相关费用的增加 [29] - 一般及行政费用从2022年第三季度的100万美元增加至2023年第三季度的140万美元,增加了40万美元,其中30万美元来自员工相关费用的增加,10万美元来自专业费用和其他公众公司相关费用的增加 [30] - 第三季度经营活动净现金流出为1270万美元,而2022年第三季度为930万美元,主要是由于非GAAP调整后净亏损约1730万美元,部分被应付款和应计费用等营运资本变动约460万美元所抵消 [31] - 截至9月30日,公司现金、现金等价物和短期投资为1.339亿美元,10月20日完成5000万美元私募融资后,预计现金可持续到2026年中期 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前正在进行VIKTORIA-1 III期临床试验,评估gedatolisib联合fulvestrant是否能改善HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的预后,该试验正在23个国家的近220个试验点招募患者 [16] - 公司计划于2024年第一季度启动gedatolisib联合darolutamide治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的I期/II期临床试验,预计2025年上半年报告初步数据 [19-20] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为PAM通路是固体瘤最大的药物开发机会,但现有靶向PAM通路的疗法只针对单一节点,疗效有限,因此公司开发的全面抑制PAM通路的gedatolisib有望改善乳腺癌和前列腺癌患者的预后 [12-15] - 公司认为gedatolisib的独特机制、安全性和药效特点能够解决全面抑制PAM通路而不引起不可接受毒性的难题,有望惠及数十万名这类肿瘤患者 [24-25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为PAM通路长期以来一直困扰着药物开发者,但这是由于药物的问题,而不是通路本身的问题,公司对利用gedatolisib改善乳腺癌和前列腺癌患者预后的机会感到兴奋 [25] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Unidentified Analyst 提问** 关于VIKTORIA-1 III期试验,对照组B和C的主要分析(gedatolisib+fulvestrant vs. fulvestrant单药)以及对照组D和E的分析(gedatolisib+fulvestrant vs. alpelisib+fulvestrant),公司是如何设置统计学假设和样本量的? [38-40] **Brian Sullivan 回答** 公司采用了传统的90%统计学功效假设来设置样本量,具体的效应量差异没有披露。但以fulvestrant单药的中位PFS为例,如果gedatolisib联合fulvestrant能够提高2个月PFS,即将PFS提高100%,这种效应量差异就足以达到统计学显著性,并接近临床意义显著。对于D组和E组的比较,公司也采用了类似的方法进行统计学假设和样本量设计 [39-40] 问题2 **Boris Peaker 提问** gedatolisib相比之前靶向mTOR和PI3K的药物,其良好耐受性的原因是什么?在VIKTORIA-1试验中,剂量调整的算法是什么?有多少患者需要剂量调整? [45-48] **Brian Sullivan 回答** gedatolisib良好的耐受性一方面是因为其静脉给药避开了胃肠道和肝脏,另一方面是其药代动力学特点,即体积分布较为平衡,不会在肝脏中过度富集。在I期试验中,患者的给药强度约为90%,与palbociclib类似,预计III期试验中也会有类似的剂量调整情况 [46-48] 问题3 **Gil Blum 提问** 公司最近完成的5000万美元融资,主要用于延长现金储备还是拓展业务? [56-57] **Brian Sullivan 回答** 这笔额外融资主要用于延长公司的现金储备,之前的现金储备已经考虑了前列腺癌I/II期试验的开支。在当前环境下,增加现金储备以降低资产负债表风险是非常谨慎的做法 [57]

研发费用及临床试验 - 公司研发费用在2023年前九个月达到约4250万美元，同比增长1780万美元，增幅72%，主要支持VIKTORIA-1关键试验[114] - 公司预计研发和行政费用将继续增加，主要用于gedatolisib开发、VIKTORIA-1试验管理、新癌症亚型研究及其他临床试验[122] - 公司2023年第三季度研发费用为1748.8万美元，同比增长82%[140] - 公司计划在2024年第一季度开始招募mCRPC患者的1b/2期临床试验[130] 行政费用及员工相关费用 - 公司2023年前九个月的一般和行政费用约为400万美元，同比增长90万美元，增幅30%，主要由于员工相关费用增加[115] - 公司2023年第三季度一般及行政费用为140.9万美元，同比增长38%[142] 利息费用及收入 - 公司2023年前九个月的利息费用为390万美元，同比增长250万美元，增幅175%，主要由于2022年12月新增2000万美元的Term Loan B[116] - 公司2023年第三季度的利息收入为190万美元，同比增长160万美元，主要由于融资活动导致现金及短期投资余额增加[117] - 公司2023年第三季度利息费用为137.2万美元，同比增长155%[144] - 公司2023年前九个月利息收入为549.9万美元，同比增长1305%[145] 现金及投资状况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为2580万美元，短期投资为1.082亿美元，累计赤字为1.412亿美元[119] - 公司2023年前九个月投资活动净现金流入为3620万美元，主要来自短期政府证券的到期收益[125] - 公司截至2023年9月30日现金及现金等价物和短期投资总额为1.339亿美元[132] - 公司当前现金、现金等价物和短期投资以及Innovatus贷款协议下的可用借款将足以支持未来12个月的运营和支付义务[150] 融资活动及资金筹集 - 公司于2023年10月通过私募发行预融资认股权证筹集约5000万美元，用于推进gedatolisib的临床开发及一般公司用途[107] - 公司可能在未来几年通过发行股票、可转换债券或债务融资等方式筹集额外资金，以支持资本支出和运营费用[123] - 2023年前九个月融资活动提供的净现金约为30万美元，主要来自员工股票期权行使和员工股票购买[153] - 2022年前九个月融资活动使用的净现金为20万美元，主要用于二次注册费用[153] 合作与协议 - 公司与Bayer AG达成临床试验合作及供应协议，Bayer将免费提供Nubeqa®用于gedatolisib与darolutamide联合治疗mCRPC的1b/2期临床试验[108] - 公司于2021年4月与辉瑞达成许可协议，支付500万美元预付款及500万美元公司普通股，未来可能支付高达3.35亿美元的里程碑付款及销售分成[105] 净亏损及现金流 - 公司2023年前九个月净现金流出为3530万美元，主要由净亏损4490万美元抵消非现金费用480万美元和营运资本变化480万美元[124] - 公司2023年第三季度净亏损为1840万美元，同比增长69%[139] - 公司2023年前九个月净亏损为4490万美元，同比增长56%[139] 内部控制及披露 - 公司首席执行官和首席财务官确认截至2023年9月30日的披露控制和程序有效[158] - 2023年第三季度内公司财务报告内部控制未发生重大变化[159]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损为1460万美元，每股亏损066美元，相比2022年同期的1000万美元净亏损和每股亏损067美元有所增加 [25] - 非GAAP调整后的净亏损为1280万美元，每股亏损058美元，相比2022年同期的830万美元净亏损和每股亏损055美元有所增加 [26] - 研发费用从2022年第二季度的840万美元增加到2023年第二季度的1370万美元，主要由于VIKTORIA-1关键试验的支持活动 [26] - 2023年第二季度运营活动使用的净现金为970万美元，相比2022年同期的1130万美元有所减少 [27] - 截至2023年第二季度末，公司现金及短期投资总额为1462亿美元，相比2022年底的1686亿美元有所减少 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - VIKTORIA-1 Phase 3临床试验在全球20个国家的近200个试验点进行患者招募，预计2024年下半年报告PI3K非突变患者亚组的主要分析结果，2025年上半年报告PIK3CA突变患者亚组的主要分析结果 [11] - CELsignia诊断平台的FACT-1和FACT-2试验正在进行中，预计2024年上半年公布中期结果 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过VIKTORIA-1试验评估gedatolisib在HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效，目标是为当前二线标准治疗获益有限的患者群体提供更好的治疗选择 [12] - gedatolisib作为一种PI3K/mTOR双重抑制剂，显示出在PIK3CA或ESR1突变患者中的活性，有望成为一线治疗选择 [17][19] - 公司正在评估gedatolisib在前列腺癌和妇科癌症等其他肿瘤类型中的潜力，并计划在2023年第三季度末提供管线开发策略的更新 [20][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计研发费用将在未来两个季度继续增加，主要由于VIKTORIA-1试验的相关活动，之后在2024年保持大致稳定 [26] - 公司对gedatolisib在改善HR+/HER2-晚期乳腺癌患者预后方面的潜力充满信心，并认为其独特的机制有望满足未满足的医疗需求 [17][19] 问答环节所有提问和回答 问题: VIKTORIA-1试验的招募进展如何 - 公司在全球20个国家的近200个试验点进行患者招募，招募活动按预期进行，部分地区的招募活动更为活跃 [33] - 公司计划激活超过200个试验点，以确保招募进度 [34] 问题: VIKTORIA-1试验中arm B的作用 - arm B旨在支持gedatolisib与fulvestrant的注册，并帮助分析gedatolisib和palbociclib的贡献，但其结果对arm A与arm C的比较无统计学意义 [39] 问题: 新药物的批准是否会影响gedatolisib的治疗前景 - 公司认为新药物的疗效并未显著优于现有标准治疗，因此不会改变gedatolisib的治疗前景 [50] 问题: 公司是否需要增加人才和资源投入 - 公司通过2022年底的私募融资筹集了1亿美元，预计资金将支持VIKTORIA-1试验至数据读出，并资助其他肿瘤类型的早期研究 [54] 问题: 招募协议是否有变化 - 公司坚持从试验开始时的招募策略，确保患者尽早被识别，并与试验点保持密切合作 [56][57] 问题: 试验点的招募节奏如何 - 不同试验点的招募节奏有所不同，但总体进展符合预期，公司对试验点的活动水平感到满意 [59][60]

Celcuity业务及产品 - Celcuity是一家专注于开发针对多种实体肿瘤适应症的靶向疗法的临床阶段生物技术公司[40] - Gedatolisib是一种靶向所有Class I PI3K和哺乳动物雷帕霉素（mTOR）的双重抑制剂，具有低纳摩尔级别的潜在性[41] - Gedatolisib通过静脉注射的方式给药，相比口服PI3K和mTOR药物更容易耐受[42] - Gedatolisib在临床试验中表现出较低的毒性水平，使患者更容易接受治疗[43] - Gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法结合治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者取得了良好的临床效果[45] - Gedatolisib的临床试验结果显示了较高的整体反应率和较长的无进展生存期[45] - Celcuity的CELsignia诊断平台能够通过患者的活体肿瘤细胞识别癌症驱动因子，为靶向治疗提供指导[46] - Celcuity与Pfizer签订了关于gedatolisib的许可协议，包括里程碑支付和特许权利[47] 财务状况 - 公司自成立以来从未盈利，截至2023年6月30日，累计亏损达1.228亿美元[51] - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约为3.22亿美元和1.14亿美元[64] - 研发费用在2023年6月30日三个月内约为1374.6万美元，同比增长64%[60] - 2023年6月30日三个月内，总营业费用为1505.5万美元，同比增长57%[59] - 2023年6月30日三个月内，净亏损为1458.8万美元，同比增长46%[59] - 2023年6月30日三个月内，利息支出为131.5万美元，同比增长189%[62] - 2023年6月30日三个月内，利息收入为178.3万美元，同比增长1764%[63] - 2023年6月30日六个月内，研发费用约为2502.5万美元，同比增长66%[60] - 2023年6月30日六个月内，总营业费用为2760.3万美元，同比增长61%[59] - 2023年6月30日六个月内，净亏损为2652.6万美元，同比增长48%[59] - 公司截至2023年6月30日，贷款总额为3500万美元，包括于2021年4月8日提供的1500万美元初始A期贷款和于2022年12月22日提供的2000万美元B期贷款[66] - 公司预计研发和一般管理费用将增加，主要是因为继续开发gedatolisib、管理VIKTORIA-1第3期试验、进行与发现新癌症亚型相关的研究、进行临床试验以及进行其他业务发展活动[66] - 公司预计当前资金、现金等价物和短期投资以及创新贷款协议下可用的借款将足以在未来至少12个月内为公司的运营提供足够的资金[66] - 公司截至2023年6月30日，经营活动中的净现金流为负2252.99万美元，主要由净损失约2650万美元、约370万美元的非现金费用和约30万美元的营运资本变动组成[69] - 公司截至2023年6月30日，投资活动中的净现金流为正3000万美元，主要来自政府证券（美国国债和美国政府证券）到期的净收益[70] - 公司截至2023年6月30日，融资活动中的净现金流为正20万美元，主要来自员工股票期权行权和员工股票购买所得款项[71]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损为1190万美元,每股亏损0.55美元,而2022年第一季度净亏损为790万美元,每股亏损0.53美元 [26][27] - 研发费用为1130万美元,较2022年第一季度的670万美元增加约460万美元,主要是由于支持VIKTORIA-1关键试验的相关活动 [28] - 一般及行政费用为130万美元,较2022年第一季度的80万美元增加约50万美元,主要是由于非现金股票激励和作为上市公司的专业费用增加 [29] - 经营活动净现金流出为1290万美元,而2022年第一季度为590万美元,主要是由于非GAAP调整后净亏损1020万美元、营运资金变动约100万美元以及约170万美元的非现金利息收入 [30] - 截至3月31日,公司现金、现金等价物和短期投资约为15.75亿美元,较2022年12月31日的16.86亿美元减少 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未披露各业务线的具体数据和指标变化 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未披露各市场的具体数据和指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进VIKTORIA-1关键III期临床试验的患者入组,预计2024年下半年公布PIK3CA非突变患者亚组的主要分析结果,2025年上半年公布PIK3CA突变患者亚组的主要分析结果 [12][13] - 公司在ESMO乳腺癌大会上更新了治疗初治HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的中位无进展生存期数据,结果非常令人鼓舞 [14][18][19] - 公司正在持续评估gedatolisib在其他肿瘤类型的活性,并与同类药物进行对比,结果显示gedatolisib在各种肿瘤类型中的治疗效果优于其他PI3K、AKT和mTOR抑制剂 [20][21][22] - 公司正在推进FACT-1和FACT-2试验,预计2024年上半年公布中期结果 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VIKTORIA-1试验的患者入组进度感到满意,并保持了之前的指引 [11][12][13] - 公司认为治疗初治HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的中位无进展生存期数据非常有希望,可能代表了PI3K/mTOR通路在该疾病中的关键作用,为gedatolisib作为一线治疗选择的潜在机会 [19][41] - 公司将在未来几个月内(不晚于第三季度)公布gedatolisib在其他适应症的下一步发展计划 [36][37][38] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 公司如何根据ASCO GU和AACR的前临床数据以及ESMO乳腺癌会议的积极数据来确定下一步的发展方向 [35] **Brian Sullivan 回答** 公司正在独立评估gedatolisib在其他适应症的发展机会,综合考虑了临床前数据、既往同类药物的临床结果以及市场机会等因素,预计在未来几个月内公布下一步的发展计划 [36][37][38][41] 问题2 **Nicholas Lorusso 提问** FACT-1和FACT-2试验的入组进度和时间线有何变化 [50][51][52][53][54] **Brian Sullivan 回答** 由于需要筛查和获得活检样本的困难,FACT试验的入组进度和时间线比预期有所延迟,公司现在预计2024年上半年公布中期结果 [51][52][53][54] 问题3 **Alex Nowak 提问** 最新ESMO数据是否出现了之前未报告的毒性或不良事件增加 [71] **Brian Sullivan 回答** 没有,相比之前报告的数据,最新ESMO数据的安全性概况没有变化,患者长期服用该药物的耐受性良好 [72][73][74]

财务表现 - 公司2023年第一季度净亏损为1190万美元，较2022年同期的790万美元有所增加[84] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损约为1.082亿美元，现金及现金等价物和短期投资总额约为1.575亿美元[84] - 2023年第一季度净亏损为1193.8万美元，同比增长50%[136] - 2023年第一季度利息支出为124.2万美元，同比增长186%，主要由于利率上升和2022年12月新增2000万美元贷款[138] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金流出为1286.8万美元，主要用于净亏损1190万美元和营运资本变化100万美元[120] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3360万美元，短期投资为1.238亿美元，累计赤字为1.082亿美元[116] - 2023年第一季度利息收入增加180万美元，主要由于市场利率上升和融资活动增加[115] 研发进展 - 公司正在进行Gedatolisib的III期临床试验VIKTORIA-1，预计2024年上半年公布中期结果[85] - Gedatolisib在HR+/HER2-转移性乳腺癌患者的I期试验中显示出良好的安全性，大多数不良事件为1级和2级[76] - 在VIKTORIA-1 III期临床试验中，公司正在招募HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，预计评估gedatolisib与palbociclib和fulvestrant联合治疗的疗效和安全性[102] - 公司正在支持四种不同靶向疗法的潜在新适应症开发，这些疗法依赖于CELsignia CDx选择患者，目前有四项II期试验正在进行[103] - 2023年第一季度，公司研发费用增加，主要用于gedatolisib的开发、VIKTORIA-1 III期试验的管理以及CELsignia测试的开发[112] - 2023年第一季度研发费用为1127.8万美元，同比增长68%，主要由于VIKTORIA-1关键试验和其他临床试验的支持成本增加[136] - 2022年12月公司通过私募融资筹集了约1亿美元，用于支持VIKTORIA-1三期临床试验[139] 产品与平台 - 公司拥有CELsignia诊断平台，用于识别可能对靶向治疗有反应的癌症患者，目前主要应用于乳腺癌和卵巢癌[77] - 公司预计未来将通过Gedatolisib的销售以及与制药公司的合作诊断协议产生收入[85] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，主要由于gedatolisib和CELsignia测试的潜在商业化成本增加[137] 合作与协议 - 公司与辉瑞签订了Gedatolisib的全球开发和商业化独家许可协议，协议允许公司在90天通知后终止[80] - 公司与辉瑞的许可协议中，公司支付了500万美元的前期费用，并授予辉瑞500万股普通股，未来可能支付高达3.35亿美元的里程碑付款[104] 临床试验数据 - 截至2023年3月31日，492名实体瘤患者已在辉瑞赞助的8项临床试验中接受了gedatolisib治疗，其中129名患者作为单药治疗，363名患者与其他抗癌药物联合治疗[100] - 在治疗初治患者（Arm A）中，总体客观缓解率（ORR）达到85%，中位无进展生存期（mPFS）为48.6个月[101] - 2023年5月，公司在ESMO乳腺癌年会上公布了gedatolisib联合治疗的临床数据，治疗初治患者的无进展生存期中位数为48.6个月[128] - 2023年2月，公司在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上展示了gedatolisib在前列腺癌细胞系中的优越疗效[129] 资本与融资 - 公司截至2023年3月31日的授权资本包括6500万股普通股和250万股优先股，其中普通股已发行2194万股[88] - 公司2023年第一季度股票期权加权平均行权价格为6.65美元，未行使期权的内在价值为779.5万美元[90] - 截至2023年3月31日，公司从Innovatus贷款协议中获得总计3500万美元贷款，未来还可根据临床试验里程碑获得额外贷款[140] - 公司预计当前现金及可用贷款将支持未来至少12个月的运营[141] 费用与支出 - 公司2023年第一季度研发费用包括员工相关费用、实验室供应、临床试验费用等[86] - 公司预计未来研发费用和行政费用将增加，主要用于gedatolisib的开发、VIKTORIA-1 III期试验的管理以及CELsignia测试的商业化[118]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净亏损为1160万美元,每股亏损0.69美元,而2021年同期净亏损为680万美元,每股亏损0.45美元 [41][42] - 2022年全年净亏损为4040万美元,每股亏损2.64美元,而2021年同期净亏损为2960万美元,每股亏损2.21美元 [42] - 2022年第四季度非GAAP调整后净亏损为1020万美元,每股亏损0.60美元,而2021年同期为560万美元,每股亏损0.37美元 [43][44] - 2022年全年非GAAP调整后净亏损为3490万美元,每股亏损2.26美元,而2021年同期为2140万美元,每股亏损1.60美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - 研发费用2022年第四季度为1060万美元,2021年同期为550万美元,增加主要是由于VIKTORIA-1临床试验启动相关活动 [46][47] - 研发费用2022年全年为3530万美元,2021年同期为2580万美元,增加主要是由于VIKTORIA-1临床试验启动相关活动,但被10%的许可费用减少所抵消 [46][47] - 管理费用2022年第四季度为100万美元,2021年同期为80万美元,增加主要是由于股份支付费用增加 [48] - 管理费用2022年全年为410万美元,2021年同期为260万美元,增加主要是由于股份支付费用增加 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提供各个市场的具体数据和关键指标变化 [无] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司2022年的主要目标是启动VIKTORIA-1临床III期试验,并于2022年12月给首例患者给药 [9][11] - VIKTORIA-1试验旨在评估gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant治疗HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌患者的疗效,填补CDK4/6抑制剂二线治疗的临床需求 [14][15] - 公司还在评估gedatolisib在其他适应症如前列腺癌和妇科肿瘤的潜力,并计划在2023年AACR年会上发布相关临床前研究结果 [35][36][37] - 公司认为gedatolisib作为全面抑制PI3K/mTOR通路的泛PI3K/mTOR抑制剂,在这些肿瘤类型中具有显著优势 [30][31][32][33] - 公司计划在2023年下半年公布FACT-1和FACT-2试验的中期结果,评估CELsignia HER2信号诊断在早期乳腺癌中的应用 [38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant治疗HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌具有显著的临床获益,优于目前已上市的二线治疗方案 [15][17][18][19][20][21] - 公司认为gedatolisib在前列腺癌和妇科肿瘤等其他适应症也有很大的发展潜力,体现了该药物独特的作用机制优势 [30][31][32][33] - 公司认为CELsignia诊断平台有望成为药企开发靶向治疗的伴随诊断,扩大患者可及人群 [38][39] - 公司认为目前的现金储备可以支持至2025年,足以完成VIKTORIA-1试验及其他潜在适应症的早期临床研究 [12][75] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 询问VIKTORIA-1试验的进展情况,包括激活的临床试验点数量和分布情况,以及目前的患者入组情况 [54][55] **Brian Sullivan 回答** 公司正按计划推进VIKTORIA-1试验的临床试验点激活和患者入组,目前进展顺利,但不会提供具体的数据更新 [55] 问题2 **Alex Nowak 提问** 询问公司2023年的研发支出预期,是否会维持在第四季度的水平 [66][67][69] **Brian Sullivan和Vicky Hahne回答** 公司的研发支出主要取决于VIKTORIA-1试验的患者入组进度,预计会随着患者数量的增加而逐季增加,分析师的预测是合理的 [67][69] 问题3 **Alex Nowak 提问** 询问FACT-1和FACT-2试验的进展情况,以及FACT-3到FACT-5的时间线 [70][71][72][73] **Brian Sullivan回答** FACT-1和FACT-2试验的患者入组进度低于预期,主要是由于COVID-19疫情导致的研究活检难度增加;FACT-3到FACT-5的进展也受到类似影响 [71][72][73]