财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度净亏损为680万美元，每股亏损0.45美元，而2020年同期净亏损为260万美元，每股亏损0.25美元 [8] - 2021年全年净亏损为2960万美元，每股亏损2.21美元，而2020年同期净亏损为950万美元，每股亏损0.92美元 [8] - 非GAAP调整后的2021年第四季度净亏损为560万美元，每股亏损0.37美元，而2020年同期净亏损为210万美元，每股亏损0.21美元 [9] - 非GAAP调整后的2021年全年净亏损为2140万美元，每股亏损1.60美元，而2020年同期净亏损为770万美元，每股亏损0.75美元 [9] - 2021年第四季度研发费用为550万美元，而2020年同期为210万美元 [10] - 2021年全年研发费用为2580万美元，而2020年同期为770万美元 [10] - 2021年第四季度一般及行政费用为80万美元，而2020年同期为40万美元 [11] - 2021年全年一般及行政费用为260万美元，而2020年同期为190万美元 [11] - 2021年第四季度经营活动使用的净现金为610万美元，而2020年同期为210万美元 [12] - 截至2021年第四季度末，公司现金及现金等价物为8430万美元，而2020年同期为1160万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年全年研发费用增加1810万美元，主要由于与辉瑞的许可协议相关的1000万美元前期许可费用，其中包括500万美元的非现金股票发行费用 [10] - 剩余的810万美元增加主要与将gedatolisib相关活动从辉瑞转移到公司以及后续的gedatolisib支持和开发费用有关 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与辉瑞达成临床试验合作和供应协议，辉瑞将免费提供palbociclib（商品名Ibrance）用于公司的III期临床试验，这将为公司节省大量成本 [15] - 2022年1月，FDA授予gedatolisib快速通道资格，用于治疗HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者，这些患者在CDK4/6治疗后病情进展 [16] - 公司认为gedatolisib具有巨大的潜力，能够为乳腺癌患者提供更有效的治疗，主要由于其独特的机制和药代动力学特性 [17][18][19] - 公司估计全球每年有超过10万名HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者在CDK4/6治疗后病情进展 [20] - 目前对于CDK4/6抑制剂治疗后病情进展的患者，治疗选择有限且疗效不佳 [21] - 公司认为现有的标准治疗方案未能充分靶向PI3K/mTOR通路，导致疗效有限 [23] - 公司的III期临床试验VIKTORIA-1将评估gedatolisib联合fulvestrant，有或无palbociclib，在HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性 [28][29][30] - 公司预计将在2022年上半年启动VIKTORIA-1临床试验，预计将在2024年上半年获得PIK3CA非突变患者的主要分析数据，并在2024年下半年获得PIK3CA突变患者的数据 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计当前的现金储备将支持运营至2023年底或2024年初 [12] - 公司对gedatolisib的开发机会感到非常兴奋，并认为这将是公司影响癌症患者生活的众多机会中的第一个 [33] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于III期临床试验的分层设计及其对假设的影响 - 分层变量是这些研究中常见的变量，公司遵循常规的统计功效分析 [36] - 研究的主要目标是检测研究组与对照组之间在无进展生存期（PFS）上的统计学显著性和临床意义差异 [37] 问题: 关于III期临床试验中患者群体的相似性 - 公司认为III期临床试验的患者群体将与I期研究中的Arm D非常相似，预计将反映真实世界的数据 [39] 问题: 关于III期临床试验中耐受性管理的措施 - III期研究将包括详细的毒性管理指南，并强制使用类固醇漱口水等预防措施 [40] 问题: 关于III期临床试验的总成本 - 公司预计当前的现金储备将支持运营至2023年底或2024年初，覆盖到第一个主要终点的数据分析 [44] 问题: 关于alpelisib的耐受性及其与gedatolisib的比较 - alpelisib的停药率较高，主要由于高血糖等副作用，而gedatolisib的安全性较好，预计将更受临床医生青睐 [45][46][47] 问题: 关于COVID-19对临床试验的影响 - 公司通过广泛的国际临床试验站点分布来减轻COVID-19的潜在影响 [50] 问题: 关于FDA对III期临床试验设计的反馈 - 公司与FDA进行了建设性的讨论，最终确定了试验设计，并对结果感到满意 [52] 问题: 关于III期临床试验的提交时间 - 一旦达到分析所需的事件数量，公司将与监管机构讨论提交申请 [54] 问题: 关于FACT研究的时间线 - 由于Omicron变种的影响，FACT 1和2的研究时间线被推迟至2023年上半年 [56]

药物研发与临床试验 - 公司正在开发的首个药物候选物gedatolisib是一种强效、耐受性良好的小分子双重抑制剂，选择性靶向PI3K和mTOR的所有I类异构体[25] - 2022年1月13日，gedatolisib获得FDA快速通道资格，用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌患者[28] - 公司计划在2022年上半年启动gedatolisib的III期临床试验（VIKTORIA-1），评估其在HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效[28] - 在MCF7异种移植模型研究中，gedatolisib与palbociclib和fulvestrant联合使用导致90%的肿瘤消退，且在最后一次给药后60天内未观察到肿瘤再生[38] - 截至2021年12月31日，492名实体瘤患者在8项由辉瑞赞助的临床试验中接受了gedatolisib治疗[46] - 在103名患者的剂量扩展部分中，只有7%的患者经历了3级或4级高血糖，不到10%的患者因治疗相关不良事件而停止治疗[44] - 在Phase 1b HR+/HER2- MBC临床试验中，gedatolisib与palbociclib和fulvestrant联合使用显示出良好的安全性和耐受性[51] - 138名HR+/HER2-转移性乳腺癌患者参与了临床试验，截至2021年12月31日，12名患者仍在接受治疗，其中10名患者已接受治疗超过三年[52] - 在剂量递增阶段，35名患者接受了gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合治疗，确定最大耐受剂量（MTD）为180 mg，每周静脉注射一次[53] - 103名患者参与了扩展阶段的临床试验，分为四个组别（A、B、C、D），评估gedatolisib与palbociclib和letrozole或fulvestrant联合治疗的效果，总体客观缓解率（ORR）为62%，临床获益率（CBR）为92%[54][58] - 在扩展阶段的初步安全性分析中，所有患者至少经历了一次1级或2级治疗相关不良事件，最常见的不良事件包括口腔炎（81%）、中性粒细胞减少（80%）和恶心（75%）[59] - 在扩展阶段的初步疗效分析中，Arm A（一线治疗患者）的客观缓解率为85%，Arm D（二线/三线治疗患者）的客观缓解率为63%[62] - 在韩国癌症研究组赞助的II期临床试验中，16名HER2+/PIK3CA+转移性乳腺癌患者接受了gedatolisib与trastuzumab生物类似药联合治疗，客观缓解率为56%，临床获益率为81%[64][65] - 公司计划在2022年上半年启动VIKTORIA-1 III期临床试验，评估gedatolisib与fulvestrant联合治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌的效果，预计招募651名患者[72] - 公司计划在2022年底启动两项II期临床试验，评估gedatolisib在HR+/HER2-乳腺癌患者中的效果，分别招募25名和15名患者[79] 乳腺癌市场与患者数据 - 在美国，乳腺癌占女性所有癌症的30%，2020年估计有281,000例新病例，其中70%为HR+/HER2-乳腺癌[29] - 在HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中，中位总生存期为3年，5年生存率为29%[31] 药物合作与生产 - 公司与辉瑞签订了gedatolisib的全球独家许可协议，支付了500万美元的前期费用，并承诺支付最高3.35亿美元的里程碑付款[80][81] - 公司计划与合同制造组织（CMOs）合作生产gedatolisib药物，预计CMOs将具备支持临床供应和商业规模生产的能力，但目前尚未签订正式商业生产协议[84] 市场推广与竞争 - 公司计划在美国和部分国际市场推广其产品，目标客户为肿瘤科医生、医学遗传学家和神经科医生，预计通过定向销售团队覆盖[85] - 公司面临来自大型制药和生物技术公司、学术机构等的激烈竞争，竞争对手在研发、制造、临床试验和市场营销方面拥有显著资源优势[86] CELsignia诊断平台 - 公司开发的CELsignia诊断平台通过活体肿瘤细胞识别癌症驱动因素，可扩展已批准靶向疗法的适用患者群体，目前专注于乳腺癌和卵巢癌[89] - CELsignia平台通过动态细胞信号活动检测提供更准确的癌症诊断，克服了传统分子诊断的局限性[90] - 公司内部研究表明，约15-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常HER2信号活动，可能对HER2靶向疗法有反应[91] - 约20-25%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常c-Met信号活动，可能对HER家族和c-Met抑制剂联合疗法有反应[92] - 公司已完成首个卵巢癌CELsignia测试的开发，识别具有异常c-Met和HER2信号活动的卵巢癌患者亚群[95] - 公司预计每个CELsignia测试的价格在4,000至7,000美元之间，具体取决于评估的通路数量[107] - 公司正在开展五项II期临床试验，评估合作伙伴的靶向疗法在CELsignia测试筛选患者中的疗效[97] - 公司开发的细胞微环境技术能够从新鲜人体肿瘤组织中提取和扩增存活肿瘤细胞，满足临床诊断测试所需的三个关键参数[111] - 样本必须在21天内可用于测试，以确保临床医生能够在2-3周内获得测试结果，以便及时开始治疗[112] - 至少90%的患者肿瘤样本必须能够产生可测试的样本，以确保临床医生能够获得测试结果[114] - 公司利用阻抗生物传感器仪器实时测量活细胞信号传导活动，通过电信号变化量化信号传导功能评分[116] - CELsignia MP测试是一种定性实验室开发测试（LDT），用于测量乳腺癌和卵巢癌患者肿瘤细胞中的HER2、c-Met和PI3K信号传导活动[117] - 公司计划通过与制药公司合作，推动CELsignia测试作为伴随诊断的临床应用，并在药物批准后通过医生订单产生收入[121] - 公司计划通过多种商业化策略推动CELsignia测试的广泛应用，包括与制药公司合作、与肿瘤学意见领袖合作、建立销售团队等[124] - CELsignia测试的定价和报销策略将涵盖商业第三方支付方、政府支付方、生物制药客户、医院和患者[127] - 公司计划通过展示CELsignia测试的经济和临床价值，推动广泛的报销覆盖，包括与关键意见领袖合作和发表同行评审研究[132] - 公司拥有CELsignia相关的多项专利，包括3项美国专利、5项国际专利和23项非美国专利申请，最早的专利到期日为2033年[145] 监管与合规 - 美国政府对Gedatolisib等药品的研发、测试、制造、质量控制、批准、标签、包装、存储、记录保存、推广、广告、分销、批准后监测和报告、营销以及进出口等方面进行广泛监管[147] - 在美国，药品开发通常涉及临床前实验室和动物测试，提交IND申请，以及进行充分且良好控制的临床试验以确定药物的安全性和有效性[149] - 临床前测试包括产品化学、配方和毒性的实验室评估，以及动物试验以评估产品的特性和潜在安全性和有效性[150] - 临床开发阶段涉及在合格研究者的监督下，将研究产品给予健康志愿者或疾病患者，通常分为三个阶段：第1阶段、第2阶段和第3阶段[153][154][155] - 注册试验是满足监管机构要求的临床试验，通常为第3阶段试验，但在某些情况下可以是第2阶段试验[156] - 批准后试验（第4阶段临床试验）可能在初始营销批准后进行，用于获取更多治疗经验，特别是长期安全性随访[157] - 提交NDA后，FDA有60天时间决定是否接受申请进行实质性审查，标准审查通常需要10至12个月，优先审查需要6至8个月[161] - FDA可能将新药申请提交给咨询委员会进行审查、评估和推荐，FDA通常遵循咨询委员会的建议[162] - 新化学实体（NCE）获得NDA批准后，享有5年的市场独占期，在此期间FDA不能接受任何仿制药的ANDA申请[166] - 快速通道指定和加速批准允许FDA基于替代终点或早期临床终点批准药物，但需进行严格的批准后合规要求，包括完成第4阶段或批准后临床试验[172][173] - 公司获得CLIA认证，并在2016年通过CAP认证，覆盖约175,000个实验室[191] - 欧盟新临床试验法规（EU）No 536/2014预计在2021年12月生效，简化临床试验审批流程[180][181] - 欧盟集中审批程序下，药物评估时间最长为210天，加速评估程序为150天[183] - 欧盟新药授权后享有8年数据独占期和2年市场独占期，最长可延长至11年[187][188] - 公司CELsignia测试目前不需要FDA批准，但作为伴随诊断时需获得PMA[193] - 公司需进行药物经济学研究以证明产品的医疗必要性和成本效益，以获得第三方支付方的覆盖[195][196] - 全球医疗成本控制压力增加，可能影响公司产品的定价和报销[199][200] - 公司需遵守美国CLIA要求，否则可能面临证书暂停、罚款等制裁[192] - 欧盟临床试验申请需通过成员国主管机构和伦理委员会的双重批准[178] - 公司产品在欧盟的授权可通过集中程序、分散程序或互认程序获得[182][184][185] 法律与合规风险 - 美国联邦反回扣法（AKS）禁止任何形式的报酬诱导或推荐购买联邦医疗保险（Medicare）或医疗补助（Medicaid）覆盖的商品或服务，违反者可能面临法律诉讼[204] - 联邦“自我转诊”法（Stark Law）禁止医生在涉及经济利益的情况下转诊某些医疗服务，违反者可能面临每次高达10万美元的罚款和每次账单提交高达1.5万美元的民事罚款[205] - 联邦虚假索赔法（False Claims Act）对提交虚假或欺诈性索赔的行为施加民事处罚，包括通过举报人诉讼追究责任[207] - 联邦健康保险可携性和责任法案（HIPAA）禁止通过虚假或欺诈手段获取医疗保健计划的资金或财产，违反者可能面临刑事处罚[209] - 平价医疗法案（ACA）要求制药公司报告向医生和教学医院提供的付款和“价值转移”，未按时提交报告可能导致民事罚款[210] - 加州消费者隐私法（CCPA）和加州隐私权法案（CPRA）对个人信息的收集和使用施加了广泛的义务，违反者可能面临执法行动[212] - 欧盟通用数据保护条例（GDPR）对个人数据的处理施加了严格的要求，违反者可能面临高额罚款[218] - 平价医疗法案（ACA）修订了医疗补助药品回扣计划的计算方法，可能对公司的定价产生重大影响[221]

业绩总结 - Gedatolisib在ER+/HER2-转移性乳腺癌的1L和2L治疗中，分别实现了31个月和12.9个月的无进展生存期(PFS)[6] - 在Phase 1b临床试验中，Gedatolisib的客观缓解率(ORR)为62%，参与者人数为103[6] - Gedatolisib的安全性良好，Phase 3剂量下治疗中止率仅为4%[7] - Gedatolisib在临床试验中，3/4级高血糖发生率为7%，显著低于已批准的口服PI3K-α抑制剂的39%[7] - 2L ER+/HER2- MBC患者中，Gedatolisib + Palbociclib + Fulvestrant的中位无进展生存期（PFS）为12.9个月，客观缓解率（ORR）为63%[37] - Alpelisib + Fulvestrant的中位PFS为7.3个月，ORR为21%[37] - Everolimus + Exemestane的中位PFS为4.2个月，ORR为17%[37] - Fulvestrant的中位PFS为1.9个月，ORR未报告[37] - Arm D的ORR为63%，中位PFS为12.9个月，优于标准治疗（SOC）[33] - Arm A的ORR为85%，中位PFS为31.1个月，显示出良好的耐受性[33] 用户数据 - 在Arm D组中，70%的患者在第一次扫描中报告肿瘤缩小[39] - Gedatolisib治疗的中位持续时间为270天，相较于患者之前治疗的中位持续时间106天，增加了2.6倍[41] - 在接受Gedatolisib治疗的患者中，客观反应率为71%（95%置信区间29%-96%）[41] - 在有超过2条治疗线的患者中，客观反应率为78%[42] - Arm D组的治疗相关不良事件（TEAE）发生率低于4%[43] - Gedatolisib与紫杉醇和卡铂联合治疗的患者中，整体客观反应率为65%，卵巢癌患者的客观反应率为82%[44] - 在接受Gedatolisib与曲妥珠单抗生物类似药治疗的患者中，客观反应率为56%[46] - 在接受Gedatolisib治疗的患者中，稳定疾病的比例为25%[46] - Arm D组中，85%的患者出现了中性粒细胞减少症[43] - 研究显示，CCOC患者的客观反应率为80%，与铂类治疗的反应率相比显著提高[44] 未来展望 - 预计在2022年上半年启动针对ER+/HER2-转移性乳腺癌2L+患者的Phase 3临床试验，目标人群为每年10万至15万患者[7] - Gedatolisib能够抑制所有PI3K亚型和mTORC1/2，具有优越的药理机制，减少耐药机制的激活[12] - Celcuity的市场潜力为40亿美元，预计为制药公司带来100亿至200亿美元的额外收入[58] 新产品和新技术研发 - Celcuity的CELsignia平台能够识别出15%-20%的HER2驱动癌症患者，提供了额外的抗HER2药物市场潜力[56] - Celcuity发现了16种基因组测试无法检测的癌症亚型，表明突变状态不足以特异性识别肿瘤[57] - CELsignia平台的分析显示，可能错过50%的HER2、EGFR、PI3K和c-Met驱动的癌症[57] - Celcuity的第三代细胞分析平台能够揭示分子测试无法检测的复杂肿瘤驱动因素[60] - Celcuity的研究表明，单一基因突变不足以解释肿瘤发生的复杂信号通路网络[52] 负面信息 - Gedatolisib的停药率低于4%，显示出良好的耐受性[50]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为600万美元 或每股041美元 相比2020年同期的250万美元净亏损 或每股024美元 有所增加 [24] - 非GAAP调整后的净亏损为510万美元 或每股035美元 相比2020年同期的200万美元 或每股020美元 有所增加 [25] - 研发费用增加了约300万美元 主要由于gedatolisib相关临床活动的准备 [25] - 员工相关费用和咨询费用增加了110万美元 临床试验 专利法律费用和gedatolisib相关活动转移费用增加了190万美元 [26] - 一般和行政费用增加了约100万美元 主要由于非现金股票薪酬 [26] - 第三季度运营活动使用的净现金为400万美元 相比2020年同期的160万美元有所增加 [27] - 截至季度末 现金及现金等价物为9040万美元 相比2020年底的1160万美元大幅增加 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - gedatolisib临床开发项目进展顺利 已完成从辉瑞到Celcuity的监管 临床试验和安全报告责任的转移 [12] - 正在进行的第一阶段1b乳腺癌临床试验 评估gedatolisib与CDK46抑制剂Ibrance和两种不同内分泌疗法的联合使用 [12] - 计划在2022年上半年启动第三阶段临床试验 评估gedatolisib与palbociclib和fulvestrant的联合使用 [14] - 正在评估和优先考虑gedatolisib的新适应症 计划在2022年上半年制定生命周期开发计划 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 估计全球有超过10万名乳腺癌患者可能符合接受gedatolisib治疗的条件 [11] - 正在开发gedatolisib用于治疗ER阳性HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者 [11] - 计划在2022年上半年启动第三阶段临床试验 评估gedatolisib在乳腺癌患者中的疗效 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为gedatolisib是首个结合高效力和良好安全性的PI3KmTOR抑制剂 具有显著潜力 [10] - 正在开发gedatolisib用于治疗多种肿瘤类型 计划在2022年上半年制定生命周期开发计划 [15] - 正在使用CELsignia平台评估gedatolisib的不同适应症 支持生命周期开发计划 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2021年的进展感到非常满意 认为gedatolisib的开发显著扩大了市场潜力 [28] - 期待FDA对第三阶段试验设计的反馈 并继续为试验奠定基础 [28] - 诊断业务的新研究进一步支持CELsignia平台的进展 [28] - 2021年的成功融资活动为公司提供了大量资金 以推进开发项目 [28] 其他重要信息 - 公司将在2021年12月10日的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示第一阶段1b临床试验的更新数据 [13] - 与罗切斯特大学Wilmot癌症中心和Puma Biotechnology合作 开展第二阶段临床试验 评估NERLYNX和capecitabine在转移性HER2阴性乳腺癌患者中的疗效 [19] - 目前有六项临床试验合作正在进行中 包括FACT-1和FACT-2试验 评估抗HER2疗法在早期HER2阴性乳腺癌患者中的疗效 [21] - FACT-1和FACT-2试验的入组受到COVID-19相关延迟的负面影响 预计2022年下半年获得中期结果 [22] 问答环节所有的提问和回答 问题: 圣安东尼奥乳腺癌会议数据的预期 - 数据将包括截至5月的更新 相比1月的数据 将包括更多患者特征 治疗持续时间和探索性分析的详细信息 [30] 问题: 第三阶段试验设计的患者筛选标准 - 计划招募在先前CDK治疗中进展的患者 也可能包括在后续治疗中进展的患者 以确保快速入组 [31] 问题: CELsignia测试的物流和适用肿瘤类型 - 目前专注于乳腺癌患者 早期阶段患者通常接受活检 未来希望在诊断时获取组织样本 [33] - 在晚期阶段 活检通常从转移性病变中获取 最常见的是肝脏或肺部 结果通常在10天内报告 [34] 问题: FACT-1和FACT-2试验的监管路径 - 试验旨在证明通过CELsignia HER2通路活性测试选择的患者获得病理完全反应的比例显著提高 [35] - 如果成功 将与药物赞助商合作 推动标签扩展和伴随诊断的批准 [36] 问题: 提交给FDA的关键问题和第三阶段试验启动计划 - 问题涉及第三阶段试验设计的临床和统计方面 预计不会改变2022年上半年启动试验的计划 [40][41][42][43] 问题: 是否需要第二阶段桥梁试验 - 基于gedatolisib在近500名患者中的安全性数据 认为可以直接进入第三阶段试验 [45][46][47] 问题: FACT-1和FACT-2试验的延迟原因 - COVID-19住院人数激增导致医院减少临床试验活动 特别是需要筛选步骤的试验 [49][50]

现金及现金等价物 - 公司2021年9月30日的现金及现金等价物为90,366,812美元，相比2020年12月31日的11,637,911美元大幅增加[10] - 公司2021年9月30日现金及现金等价物余额为9037万美元，较2020年底的1164万美元大幅增加[20] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为90,366,812美元，较2020年12月31日的11,637,911美元大幅增长[10] - 公司2021年前九个月现金及现金等价物增加78,728,901美元，期末余额为90,366,812美元[20] 总资产与总负债 - 公司2021年9月30日的总资产为91,837,600美元，相比2020年12月31日的12,956,747美元显著增长[10] - 公司2021年9月30日的总负债为17,363,214美元，相比2020年12月31日的1,254,477美元显著增加[10] - 截至2021年9月30日，公司总资产为91,837,600美元，较2020年12月31日的12,956,747美元增长608.8%[10] 研发费用 - 公司2021年第三季度的研发费用为4,960,515美元，相比2020年同期的1,962,610美元增加153%[13] - 2021年第三季度研发费用为4,960,515美元，同比增长152.8%，九个月累计研发费用为20,266,965美元，同比增长263.4%[13] - 公司2021年前九个月研发费用中包括预付或应计的临床试验费用，这些费用基于第三方服务提供商的工作完成度估算[30] - 公司2021年前九个月研发费用中包括预付或应计的临床试验成本，这些成本基于第三方服务提供商的协议进行估算[29] 净亏损 - 公司2021年第三季度的净亏损为6,027,246美元，相比2020年同期的2,474,298美元增加144%[13] - 公司2021年前九个月的净亏损为22,851,766美元，相比2020年同期的6,923,282美元增加230%[13] - 2021年第三季度净亏损为6,027,246美元，较2020年同期的2,474,298美元扩大143.6%[13] - 公司2021年前九个月净亏损为2285万美元，2020年同期净亏损为692万美元[20] - 公司2021年前九个月净亏损为22,851,766美元，相比2020年同期的6,923,282美元亏损大幅增加[20] 股东权益与融资活动 - 公司2021年9月30日的股东权益为74,474,386美元，相比2020年12月31日的11,702,270美元大幅增加[15] - 公司2021年第三季度通过后续发行普通股获得52,762,092美元[15] - 公司2021年7月1日完成了一次增发，以每股25美元的价格出售了2,250,000股普通股，总收益约为5630万美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益约为5290万美元[24] - 公司2021年2月26日完成了一次增发，以每股14美元的价格出售了1,971,100股普通股，总收益约为2760万美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益约为2580万美元[25] - 公司2021年前九个月融资活动产生的净现金流入为9299万美元，主要来自增发和票据发行[20] - 2021年第三季度公司通过后续发行普通股融资52,762,092美元，净收益用于运营资金和一般公司用途[15] - 公司2021年前九个月通过融资活动获得净现金流入92,988,298美元，主要来自后续发行和票据发行[20] - 公司2021年7月完成后续发行，以每股25美元的价格出售2,250,000股普通股，总收益约为56.3百万美元[24] - 公司2021年2月完成后续发行，以每股14美元的价格出售1,971,100股普通股，总收益约为27.6百万美元[25] - 公司在2021年7月1日完成了一次后续发行，以每股25.00美元的价格出售了2,250,000股普通股，扣除承销折扣和发行费用后，净收益约为56.3百万美元[43] - 公司在2021年2月26日完成了一次后续发行，以每股14.00美元的价格出售了1,971,100股普通股，扣除承销折扣和发行费用后，净收益约为27.6百万美元[44] 每股净亏损 - 公司2021年第三季度的每股净亏损为0.41美元，相比2020年同期的0.24美元增加71%[13] - 2021年第三季度每股基本和稀释亏损为0.41美元，较2020年同期的0.24美元增加70.8%[13] 股票期权与薪酬 - 公司2021年9月30日的股票期权余额为1,184,721份，加权平均行权价格为13.84美元，内在价值为7,414,546美元[50] - 公司2021年第三季度和九个月的股票期权补偿费用分别为673,022美元和1,611,575美元[50] - 公司2021年9月30日的限制性股票余额为2,964股，2021年第三季度和九个月的补偿费用分别为20,792美元和59,359美元[53] - 公司根据2017年修订的股票激励计划，最初预留了750,000股普通股用于发行，并在2020年和2021年分别自动增加了102,540股和102,998股，未来每年1月1日将自动增加1.0%的已发行普通股[54] - 截至2021年9月30日，公司2017年股票激励计划下剩余的可用发行股票为423,564股[54] - 公司员工股票购买计划下，2021年9月30日剩余的可用发行股票为158,214股[57] - 公司2021年前九个月股票薪酬支出为169万美元，2020年同期为134万美元[20] - 公司2021年第三季度公司股票薪酬费用为699,916美元[15] - 公司在2021年9月30日前的九个月内确认了1,611,575美元的股票期权补偿费用，2020年同期为1,275,481美元[50] - 公司截至2021年9月30日的2017年修订和重述股票激励计划中剩余可供授予的股票数量为423,564股[54] - 公司预计未来几年将确认的未确认股票期权和限制性股票补偿费用总额为7,490,581美元[55] - 公司在截至2021年9月30日的三个月中，股票薪酬费用为699,916美元，较2020年同期的448,947美元增长56%[58] 租赁与债务 - 公司2021年9月30日的运营租赁使用权资产为289,586美元，租赁负债为299,373美元，其中长期部分为108,915美元[39] - 公司2021年9月30日的财务租赁设备净账面价值为9,644美元，租赁负债为9,756美元，其中长期部分为3,916美元[39] - 公司2021年第三季度和九个月的运营租赁成本分别为47,575美元和136,732美元，财务租赁成本分别为1,447美元和4,340美元[39] - 公司2021年7月签署了第二次租赁修正案，将办公空间租赁延长至2023年4月30日，并增加了193,517美元的租赁使用权资产和租赁负债[36] - 公司截至2021年9月30日的经营租赁使用权资产为289,586美元，经营租赁负债为299,373美元，其中短期部分为190,458美元，长期部分为108,915美元[39] - 公司截至2021年9月30日的融资租赁家具和设备净账面价值为9,644美元，融资租赁负债为9,756美元，其中短期部分为5,840美元，长期部分为3,916美元[39] - 公司截至2021年9月30日的经营租赁和融资租赁的最低租赁付款总额分别为317,884美元和12,091美元，扣除现值折扣后的净现值分别为299,373美元和9,756美元[39] - 公司长期债务总额为14,427,809美元，包括1500万美元的应付票据、196,348美元的实物利息和675,000美元的最终费用[65] 许可协议与贷款 - 公司与辉瑞签订了许可协议，支付了5,000,000美元的预付款，并发行了5,000,000美元的普通股，用于研究和开发gedatolisib[66] - 公司预计未来将向辉瑞支付高达335,000,000美元的里程碑付款，并根据gedatolisib的销售额支付低至中双位数的特许权使用费[67] - 公司与Innovatus签订了贷款协议，贷款总额为25,000,000美元，分为三部分：15,000,000美元的A类贷款，5,000,000美元的B类贷款和5,000,000美元的C类贷款[59] - 公司在2021年4月8日与Innovatus签订了贷款协议，总贷款额度为2500万美元，分为三部分：1500万美元的A类贷款、500万美元的B类贷款和500万美元的C类贷款[59] - 公司在贷款协议中需向Innovatus发行认股权证，认股权证可购买公司股票，数量为每笔贷款本金的2.5%除以行使价格[60] - 公司贷款的有效利率为11.36%，并选择将2.7%的利率以实物支付形式计入本金[61] - 公司与辉瑞签订了许可协议，支付了500万美元的前期费用，并发行了500万美元的公司普通股[66] - 公司需向辉瑞支付高达3.35亿美元的里程碑付款，并根据销售额支付低至中双位数的特许权使用费[67] - 公司有权在提前90天书面通知的情况下终止与辉瑞的许可协议，而辉瑞无权单方面终止协议[68] 经营活动与现金流 - 公司2021年前九个月经营活动产生的净现金流出为1419万美元，2020年同期为504万美元[20] - 公司2021年前九个月经营活动产生的净现金流出为14,187,938美元，相比2020年同期的5,038,438美元增加[20] - 公司2021年前九个月通过员工股票购买计划获得25,817美元现金流入[20] 其他财务信息 - 公司2021年9月30日的加权平均普通股流通股为14,877,619股，相比2020年同期的10,273,567股增加45%[13] - 公司2021年第三季度和九个月的每股净亏损计算中，排除了1,184,721和810,725份普通股期权的潜在稀释影响[35] - 公司2021年4月8日提前采用了ASU 2020-06会计准则，该准则简化了可转换工具的会计处理[33] - 公司目前处于临床阶段，尚未产生任何收入，主要依赖其CELsignia伴随诊断平台和分子靶向疗法的研发[23] - 公司2021年前九个月未产生任何收入，仍处于临床阶段生物技术公司的开发阶段[23] - 公司在2021年9月30日前的九个月内通过ATM协议以每股12.64美元的平均价格出售了3,082股普通股[47]

药物开发与临床试验 - 公司正在开发的首个内部药物候选物是gedatolisib，这是一种强效、耐受性良好的小分子双重抑制剂，通过静脉注射给药，选择性靶向PI3K的所有Class 1亚型和mTOR[70] - Gedatolisib是一种强效的双重抑制剂，选择性靶向PI3K和mTOR，已在2016年启动的1b期临床试验中招募了138名ER+/HER2-转移性乳腺癌患者[92] - 在1b期临床试验中，Gedatolisib联合palbociclib和内分泌治疗，MTD确定为180 mg静脉注射每周一次[119] - 在1b期临床试验的扩展部分，103名患者被分配到四个扩展组，评估Gedatolisib联合palbociclib和内分泌治疗的客观反应率[120] - 在1b期临床试验中，Gedatolisib联合palbociclib和fulvestrant在MCF7异种移植模型中显示出持久的肿瘤消退效果[102] - 截至2021年1月11日，492名实体瘤患者在Pfizer赞助的八项临床试验中接受了Gedatolisib治疗，其中129名患者作为单药治疗，363名患者联合其他抗癌药物[112] - 在Phase 1b临床试验的扩展部分中，103名患者的初步分析显示，总体客观缓解率（ORR）为60%，临床受益率（CBR）为75%[123] - 公司计划在2022年上半年启动Phase 2/3临床试验，评估gedatolisib联合palbociclib和内分泌疗法在ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者中的疗效[131] - 公司预计使用CELsignia PI3K活性测试来支持gedatolisib在乳腺癌适应症中的开发[132] CELsignia平台与测试 - 公司通过CELsignia平台发现，gedatolisib抑制的PI3K相关信号活性水平高于其他PI3K靶向治疗药物，并显示出与其他靶向治疗药物联合使用的优越药物协同作用[71] - CELsignia HER2通路活性测试显示，约15-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有与HER2阳性乳腺癌细胞相似的异常HER2信号活性[77] - CELsignia多通路活性测试显示，约20-25%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常的c-Met信号活性，并与异常的HER家族信号共同激活[78] - 公司已完成首个卵巢癌CELsignia测试的开发，该测试识别出具有异常c-Met和HER2信号活性的卵巢癌患者亚组[81] - 公司计划在未来几年内逐步推出针对肺癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌的8种新潜在癌症亚型的CELsignia测试[82] - 公司目前正在参与5项II期临床试验，评估合作伙伴的靶向治疗药物在通过CELsignia测试选择的患者中的疗效[85] 临床试验进展与结果 - FACT-1临床试验预计在2021年底或2022年初获得中期结果，最终结果预计在9个月后公布[85] - FACT-2临床试验预计在2021年底或2022年初获得中期结果，最终结果预计在9个月后公布[86] - FACT-3临床试验预计在协议激活后12-15个月获得中期结果，最终结果预计在12-15个月后公布[88] - 在1期临床试验中，Gedatolisib的最大耐受剂量（MTD）为154 mg静脉注射每周一次，推荐2期剂量可提高至180 mg[114] - 所有患者均经历了至少一次1级或2级治疗相关不良事件，最常见的不良事件包括口腔炎（81%）、中性粒细胞减少症（80%）和恶心（75%）[125] - 3级和4级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少症发生率为67%，口腔炎为27%，皮疹为20%[126] - Arm D患者中，3级和4级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少症发生率为67%，口腔炎为22%[127] - 截至数据截止日期，22名患者继续接受gedatolisib联合其他研究药物治疗，其中17名患者已接受治疗超过两年[128] - Arm A的总体缓解率为83%，Arm B为75%，Arm C为33%，Arm D为60%[129] - Arm A的临床受益率为92%，Arm B为92%，Arm C为48%，Arm D为76%[130] 财务与运营 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物约为4160万美元[145] - 公司2021年第二季度的运营亏损为13,643,468美元，同比增长516%[154] - 公司2021年第二季度的研发费用为13.07百万美元，同比增长640%，主要由于与辉瑞的许可协议相关的1000万美元前期许可费[157] - 公司2021年上半年的研发费用为15.31百万美元，同比增长324%，同样主要由于与辉瑞的许可协议相关的1000万美元前期许可费[158] - 公司预计未来将增加研发费用，以支持CELsignia平台的开发和gedatolisib的临床试验[159] - 公司2021年第二季度的行政费用为0.57百万美元，同比增长28%，主要由于非现金股票补偿增加[160] - 公司2021年上半年的行政费用为1.13百万美元，同比增长24%，主要由于非现金股票补偿增加[161] - 公司预计未来行政费用将增加，以支持CELsignia测试和gedatolisib的潜在商业化[162] - 公司2021年第二季度的利息支出为0.4百万美元，同比增长0.4百万美元，主要由于2021年4月执行的贷款协议[163] - 公司2021年上半年的净现金流出为10.14百万美元，主要由于16.82百万美元的净亏损[170] - 公司2021年上半年的融资活动净现金流入为40.20百万美元，主要来自普通股的后续发行和贷款协议的关闭[176] 未来计划与预期 - 公司预计将启动gedatolisib的2/3期临床试验，并涉及相关成本[181] - 公司预计CELsignia测试的开发、验证和推出将涉及成本和时间线[181] - 公司预计gedatolisib的开发和持续研发将涉及成本和时间线[181] - 公司预计与制药公司合作开发伴随诊断相关活动将涉及成本和业务扩展[182] - 公司预计CELsignia测试的分析能力和市场接受度将影响业务发展[182] - 公司预计COVID-19疫情及其相关经济影响将对业务和运营结果产生影响[182] - 公司预计现有现金将用于研发费用、资本支出、营运资金、销售和营销费用以及一般公司费用[182]

财务表现 - 公司现金及现金等价物从2020年12月31日的11,637,911美元增加到2021年3月31日的34,936,902美元，增长约200%[27] - 公司总资产从2020年12月31日的12,956,747美元增加到2021年3月31日的36,367,061美元，增长约180%[27] - 公司净亏损从2020年同期的2,246,995美元增加到2021年3月31日的2,791,668美元，增长约24%[29] - 公司2021年第一季度净亏损为279.17万美元，同比增长24%[201] - 2021年第一季度研发费用为224万美元，同比增长21%，主要用于CELsignia平台的开发和临床验证[202] - 2021年第一季度一般及行政费用为56万美元，同比增长20%，主要由于上市公司相关专业费用增加[204] - 2021年第一季度利息收入大幅下降99%，仅为0.06万美元，主要由于市场利率下降[206] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3490万美元，累计赤字为1260万美元（Celcuity LLC）和2910万美元（Celcuity Inc）[208] 研发与临床试验 - 公司研发费用从2020年同期的1,847,414美元增加到2021年3月31日的2,236,342美元，增长约21%[29] - 公司计划在未来增加研发费用，以发现新的癌症亚型并开发新的CELsignia测试[203] - 公司预计未来研发和行政费用将继续增加，主要用于CELsignia平台开发、临床试验和新业务拓展[211] - 公司通过CELsignia平台支持六种不同靶向疗法的新适应症开发，目前正在进行五项二期临床试验[90] - CELsignia HER2通路活性测试显示，约15-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常HER2信号活性，可能对HER2靶向疗法有反应[94] - CELsignia c-Met信号活性测试显示，约20-25%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常c-Met信号活性，可能对HER家族和c-Met抑制剂联合治疗有反应[95] - CELsignia PI3K信号活性测试显示，PI3K信号测量比现有基因测试更能准确识别可能从PI3K抑制剂中受益的患者[96] - 公司计划将HER2、c-Met和PI3K信号活性测试整合为CELsignia多通路活性测试（CELsignia MP Test）[97] - 2020年完成的CELsignia卵巢癌测试识别出具有异常c-Met和HER2信号活性的卵巢癌患者亚群，可能对ErbB和c-Met抑制剂联合治疗有反应[98] - 公司正在开发新的CELsignia测试，用于诊断由RAS信号失调驱动的癌症，预计将覆盖30-40%的癌症[99] - 公司计划在未来几年内逐步推出针对肺癌、卵巢癌、肾癌和膀胱癌的八种新癌症亚型的CELsignia测试[102] - 公司与Genentech、Pfizer、Novartis和Puma合作进行五项二期临床试验，评估其靶向疗法在CELsignia测试选择的患者中的疗效[102] - FACT-1临床试验评估Genentech的HER2靶向疗法在CELsignia测试选择的乳腺癌患者中的疗效，预计2021年底或2022年初获得中期结果[105] - 公司正在与Puma和West Cancer Center合作进行一项II期单臂干预试验，评估Nerlynx（neratinib）和化疗在三阴性乳腺癌患者中的疗效和安全性，预计中期结果将在2021年底或2022年初公布[108] - 公司正在与Sarah Cannon Research Institute和Pfizer合作进行一项II期临床试验，评估Vizimpro（dacomitinib）和Xalkori（crizotinib）在HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[111] - 公司正在与Massachusetts General Hospital和Puma合作进行一项II期临床试验，评估Nerlynx和Faslodex（fulvestrant）在HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[114] - 公司正在与MD Anderson、Novartis和Puma合作进行一项I/II期临床试验，评估Tabrecta（capmatinib）和Nerlynx在HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，预计中期结果将在协议激活后12至15个月内公布[118] - 公司计划在2022年上半年启动一项II/III期临床试验，评估gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合治疗ER阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者的疗效[125] - 公司正在评估或计划评估多种靶向疗法与其他靶向疗法、激素疗法或化疗的联合使用，包括pan-HER和c-Met抑制剂、pan-HER抑制剂和内分泌疗法、pan-HER抑制剂和化疗、以及PI3K抑制剂和内分泌疗法[123] - 公司已从Pfizer获得gedatolisib的全球独家许可，该药物是一种选择性靶向PI3K和mTOR的双重抑制剂，目前正在进行一项Ib期临床试验，评估其在ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效[124] - 公司预计将在2021年第二或第三季度开始FACT-3临床试验的患者招募工作[111] - 公司预计将在2021年第二季度开始FACT-4临床试验的患者招募工作[114] - 公司预计将在2021年第二或第三季度开始FACT-6临床试验的患者招募工作[118] - 公司计划在2022年上半年启动Phase 2/3临床试验，评估gedatolisib与palbociclib和内分泌疗法联合治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者[173] - 公司预计使用CELsignia PI3K活性测试来支持gedatolisib在乳腺癌适应症中的开发[174] 融资与股权 - 公司普通股发行数量从2020年12月31日的10,299,822股增加到2021年3月31日的12,287,896股，增长约19%[32] - 公司股东权益从2020年12月31日的11,702,270美元增加到2021年3月31日的35,174,544美元，增长约200%[32] - 公司股票期权和认股权证行使带来的现金流入为11,257美元[32] - 公司通过市场发行股票（ATM）获得25,768,493美元[32] - 公司通过后续发行筹集了25,814,167美元，扣除承销折扣和发行费用后净收益为25,814,167美元[36] - 公司通过ATM发行筹集了38,962美元[36] - 公司在2021年2月26日完成了后续发行，以每股14.00美元的价格出售了1,971,100股普通股，总收益约为2760万美元[58] - 公司在2021年3月31日通过ATM协议以平均每股12.64美元的价格出售了3,082股普通股[61] - 公司在2021年4月8日与辉瑞公司签订了许可协议，支付了500万美元的前期费用，并发行了349,406股普通股[71] - 公司在2021年4月8日与Innovatus签订了贷款协议，获得了最高2500万美元的贷款，首期1500万美元已到位[77] - 公司在2021年3月31日的股票期权未偿还余额为855,072股，加权平均行权价格为9.65美元[63] - 公司在2021年3月31日确认的股票期权补偿费用为418,192美元[64] - 公司在2021年3月31日的未确认股票期权和限制性股票补偿费用总额为3,272,115美元[73] - 公司在2021年3月31日的员工股票购买计划中剩余可发行股份为163,710股[69] - 公司在2021年3月31日的2017年股票激励计划中剩余可授予股份为266,800股[68] 现金流与投资 - 公司净现金用于经营活动为2,521,505美元，较去年同期的1,833,601美元有所增加[36] - 公司净现金用于投资活动为30,425美元，较去年同期的45,604美元有所减少[36] - 公司净现金用于融资活动为25,850,921美元，较去年同期的1,438美元大幅增加[36] - 公司现金及现金等价物期末余额为34,936,902美元，较期初的11,637,911美元大幅增加[36] - 公司预计现有现金足以支持未来12个月的运营和债务支付[212] 临床研究费用与租赁 - 公司临床研究费用预计在未来支付约2,340,000美元[53] - 公司租赁费用在2021年第一季度为66,770美元，其中运营租赁费用为45,430美元[52] - 公司预计在未来支付约112,000美元的临床研究费用[54] - 公司运营租赁负债为200,795美元，其中短期部分为185,656美元，长期部分为15,139美元[51] 药物市场表现 - CDK4/6抑制剂2019年全球销售额为60亿美元，预计2026年将增长至144亿美元[133] - 辉瑞的CDK4/6抑制剂Ibrance®在2020年全球销售额为54亿美元[133] - Novartis的PI3K抑制剂Piqray®在2020年全球销售额为3.2亿美元[134] - Novartis的mTOR抑制剂Afinitor®在2019年全球乳腺癌销售额为8.31亿美元[135] 药物临床试验结果 - 辉瑞的gedatolisib在103名患者的剂量扩展试验中，仅7%的患者出现3级或4级高血糖，不到10%的患者停止治疗[152] - 辉瑞的gedatolisib在8项临床试验中，457名实体瘤患者接受了治疗，其中129名患者作为单药治疗，328名患者与其他抗癌药物联合治疗[154] - 辉瑞的gedatolisib在剂量扩展试验中，138名ER+/HER2-转移性乳腺癌患者接受了治疗，其中35名患者用于确定最大耐受剂量（MTD）为180 mg每周一次静脉注射[159] - 辉瑞的gedatolisib在剂量扩展试验中，103名患者接受了180 mg每周一次或四周周期（三周用药，一周停药）的静脉注射[160] - 在Phase 1b临床试验的扩展部分中，103名患者的初步分析显示，总体客观缓解率（ORR）为60%，临床受益率（CBR）为75%[164] - 最常见的治疗相关不良事件包括口腔炎（81%）、中性粒细胞减少（80%）、恶心（75%）和疲劳（68%）[167] - 3级和4级治疗相关不良事件中，中性粒细胞减少（67%）、口腔炎（27%）和皮疹（20%）是最常见的[168] - 在Arm D中，接受推荐剂量的患者中，3级和4级治疗相关不良事件包括中性粒细胞减少（67%）和口腔炎（22%）[170] - 在Arm A中，24名可评估患者的总体缓解率为84%，临床受益率为92%[172] - 在Arm B中，12名可评估患者的总体缓解率为75%，临床受益率为92%[172] - 在Arm C中，27名可评估患者的总体缓解率为33%，临床受益率为48%[172] - 在Arm D中，25名可评估患者的总体缓解率为60%，临床受益率为76%[172] 未来计划与预期 - 公司预计未来一般及行政费用将增加，主要由于CELsignia测试的商业化扩展和上市公司相关费用增加[205] - 公司在2021年4月8日与辉瑞公司签订的许可协议中，承诺在达到某些开发和商业里程碑时支付最高3.3亿美元的里程碑付款[71]

财务表现 - 公司2020年净亏损为947.4万美元，较2019年的735.9万美元有所增加[392] - 2020年每股基本和稀释后净亏损为0.92美元，较2019年的0.72美元有所增加[392] - 2020年加权平均流通股数为1026.7万股，较2019年的1022.6万股略有增加[392] - 公司2020年净亏损为947.4万美元，较2019年的735.9万美元有所增加[399] - 2020年经营活动产生的净现金流出为714.6万美元，较2019年的599.9万美元有所增加[399] - 2020年公司运营费用为955.6万美元，较2019年的780.5万美元增长22.4%[392] - 2020年公司购买固定资产支出为8.9万美元，较2019年的38万美元大幅减少[399] - 2020年公司固定资产总额为558,876美元，较2019年的833,463美元有所下降[433] - 2020年折旧费用为385,591美元，较2019年的338,996美元有所增加[433] - 2020年应付费用总额为774,612美元，较2019年的584,319美元有所增加[434] - 2020年公司支付了278,603美元的运营租赁现金流出，较2019年的248,450美元有所增加[439] - 2020年公司支付了100,000美元的临床研究费用，较2019年的50,000美元有所增加[440] - 公司预计未来将支付约2,620,000美元的临床研究费用[440] 研发投入 - 2020年研发费用为768.4万美元，较2019年的626.9万美元增长22.6%[392] - 2020年研发费用为768.4万美元，较2019年的626.9万美元有所增加[422] 资产与负债 - 2020年总资产为1295.7万美元，较2019年的2028.1万美元下降36.1%[390] - 2020年现金及现金等价物为1163.8万美元，较2019年的1873.5万美元下降37.9%[390] - 2020年股东权益为1170.2万美元，较2019年的1929.8万美元下降39.3%[390] - 公司2020年底现金及现金等价物为1163.8万美元，较2019年底的1873.5万美元有所减少[399] - 公司2020年底预付资产为31.7万美元，较2019年底的27.5万美元有所增加[432] - 公司2020年底应收账款为19万美元，与2019年底持平[430] 融资与股票 - 2020年公司通过股票期权和员工购买计划筹集资金182.7万美元[395] - 2020年公司确认了176.4万美元的股票薪酬费用[395] - 2020年股票薪酬费用为176.4万美元，较2019年的104.1万美元有所增加[399] - 2020年公司通过ATM发行股票获得18.3万美元融资[399] - 2020年公司通过ATM协议以每股10.31美元的平均价格出售了17,725股普通股[447] - 2020年公司普通股流通股数量为10,299,822股，较2019年的10,253,988股有所增加[451] - 公司持有的认股权证允许购买353,585股普通股，加权平均行权价格为9.42美元[457] - 公司2017年股票激励计划初始预留750,000股普通股，2020年1月1日自动增加102,540股，2021年至2027年每年1月1日自动增加1.0%的已发行普通股[459] - 2020年公司股票期权行权加权平均价格为9.33美元，可行使期权数量为397,425股，加权平均行权价格为10.35美元[460][463] - 2020年公司股票期权相关补偿费用为1,668,859美元，2019年为990,839美元[464] - 2020年公司限制性股票补偿费用为52,727美元，2019年为17,047美元[467] - 2020年公司员工股票购买计划相关补偿费用为42,293美元，2019年为33,103美元[471] - 2020年公司总股票补偿费用为1,763,879美元，2019年为1,040,989美元[472] - 2020年公司未确认的股票期权和限制性股票补偿成本预计为3,349,319美元，将在2021年至2024年逐步确认[468] 税务与会计 - 2020年公司联邦和州净经营亏损结转分别为1,020万美元和50万美元[477] - 2020年公司联邦和州研发税收抵免结转分别为60万美元和60万美元[478] - 2020年公司未记录所得税收益，因净亏损和估值准备金的确认[473] - 公司截至2020年12月31日没有重大不确定税务事项，预计未来12个月内不会有显著变化[480] - 公司在2016年之前不再受美国联邦或州所得税审查，并将与不确定税务事项相关的利息和罚款计入一般和行政费用[481] 内部控制与报告 - 公司管理层评估了截至2020年12月31日的披露控制和程序，并认为其有效[484] - 公司管理层评估了截至2020年12月31日的财务报告内部控制，并认为其有效[485] - 公司作为“新兴成长公司”，其财务报告内部控制的管理报告未经过注册公共会计师事务所的鉴证[486] - 公司在截至2020年12月31日的三个月内及之后的财务报告内部控制没有发生重大变化[487] 租赁与固定资产 - 公司延长了明尼阿波利斯的办公空间租赁至2022年4月30日，并因此增加了197,211美元的租赁使用权资产和租赁负债[435]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净亏损为247万美元，每股亏损0.24美元，相比2019年同期的198万美元净亏损（每股亏损0.19美元）有所增加 [19] - 2020年前九个月的净亏损为692万美元，每股亏损0.67美元，相比2019年同期的555万美元净亏损（每股亏损0.54美元）有所增加 [19] - 非GAAP调整后的净亏损为203万美元，每股亏损0.20美元，相比2019年同期的168万美元净亏损（每股亏损0.16美元）有所增加 [20] - 2020年前九个月的非GAAP调整后净亏损为559万美元，每股亏损0.54美元，相比2019年同期的487万美元净亏损（每股亏损0.47美元）有所增加 [20] - 研发费用在2020年前九个月增加了约80万美元，主要由于71万美元的薪酬费用增加，其中包括45万美元的非现金股票补偿 [21] - 2020年前九个月的行政费用增加了约30万美元，主要由于24万美元的薪酬费用增加，其中包括21万美元的非现金股票补偿 [22] - 公司第三季度末的现金及现金等价物为1370万美元，第三季度的净现金使用量为165万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的CELsignia平台能够识别癌症患者的细胞活动异常信号通路，帮助制药公司为其靶向疗法获得新的适应症 [7] - 公司正在推进与制药公司的合作，预计将在未来几个月内完成几项合作，包括在年底前完成一到两项合作 [9] - 公司预计将完成针对HER2阴性转移性乳腺癌患者的合作研究，这些患者将通过CELsignia多通路活性测试进行筛选 [10] - 公司还在开发新的CELsignia测试，以识别乳腺癌和卵巢癌中RAS通路驱动的癌症，预计将在2021年上半年报告这些新测试的数据 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计将在2021年下半年报告FACT 1和FACT 2试验的中期结果，尽管部分试验地点受到COVID-19的影响，但预计不会进一步延迟结果报告 [16] - FACT 1和FACT 2试验旨在证明通过CELsignia HER2通路活性测试识别的早期HER2阴性乳腺癌患者对新辅助抗HER2药物治疗的病理完全反应率高于当前疗法 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的战略是通过CELsignia平台帮助制药公司为其靶向疗法获得新的适应症，从而扩大这些疗法的市场 [7] - 公司正在与制药公司合作，评估不同药物组合在HER2阴性转移性乳腺癌患者中的疗效，这些患者通过CELsignia测试筛选 [10] - 公司还在开发新的CELsignia测试，以识别RAS通路驱动的癌症，并评估不同靶向疗法的相对效力和疗效 [13][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对与制药公司和临床赞助商的合作进展感到满意，并预计将在今年内完成一些合作 [23] - 公司预计将在2021年上半年报告新的CELsignia测试数据，并预计在2021年下半年获得FACT 1和FACT 2试验的中期结果 [23] - 尽管COVID-19对部分试验地点的影响仍在持续，但公司预计不会进一步延迟结果报告 [16] 其他重要信息 - 公司预计将在未来六到十二个月内完成三到五项合作 [39] 问答环节所有的提问和回答 问题: FACT 1和FACT 2试验的进展情况如何 - 公司预计将在2021年下半年报告FACT 1和FACT 2试验的中期结果，尽管部分试验地点受到COVID-19的影响，但预计不会进一步延迟结果报告 [26] 问题: 第三季度FACT 1和FACT 2试验的入组情况如何 - 公司表示，尽管部分试验地点因COVID-19而放缓了入组活动，但整体入组情况符合预期，预计不会影响2021年下半年的结果报告 [28] 问题: 预计将签署的合作是否与FACT 1和FACT 2试验类似 - 公司预计将签署的合作将涉及不同的药物组合，主要针对HER2阴性转移性乳腺癌患者，这些试验将主要是第二阶段研究 [31][32] 问题: 公司预计将签署的合作数量 - 公司预计将在未来六到十二个月内完成三到五项合作 [39] 问题: 公司是否仍在与罗氏和Genentech进行合作讨论 - 公司表示正在与罗氏和Genentech进行持续的合作讨论，并希望在未来与他们合作 [38]

产品开发与测试 - 公司开发的CELsignia HER2 Pathway Activity Test可诊断出15%-20%的HER2阴性乳腺癌患者具有异常的HER2信号活性[58] - 公司内部研究表明，20%-25%的HER2阴性乳腺癌患者存在异常的c-Met信号活性[59] - 公司已完成第三款CELsignia测试的开发，用于评估HER2阴性乳腺癌中的PI3K信号活性[60] - 公司正在开发针对RAS信号异常的CELsignia测试，预计2020年底完成，RAS信号异常驱动30%-40%的癌症[61] - 公司预计将RAS测试整合到现有的CELsignia Pathway Activity测试中，可能使受益于CELsignia测试的癌症患者比例显著增加[63] - 公司报告了卵巢癌CELsignia测试的临床前研究结果，发现具有异常c-Met和HER2信号活性的新亚组[64] - 公司计划在未来几年内逐步推出针对9种新癌症亚型的CELsignia测试[65] - 公司正在进行两项临床试验合作，评估HER2靶向疗法在CELsignia测试选择的乳腺癌患者中的疗效[66] 财务状况 - 截至2020年9月30日，公司净亏损约为690万美元，现金及现金等价物约为1370万美元[69] - 公司2020年第三季度的研发费用为196.26万美元，同比增长15%，主要由于CELsignia平台开发相关的薪酬费用增加[86] - 公司2020年前九个月的研发费用为557.63万美元，同比增长17%，主要由于CELsignia平台开发相关的薪酬费用增加[87] - 公司2020年第三季度的利息收入为0.58万美元，同比下降95%，主要由于市场利率下降[93] - 公司2020年前九个月的利息收入为8.16万美元，同比下降77%，主要由于市场利率下降[93] - 公司2020年第三季度的净亏损为247.43万美元，同比增长25%[83] - 公司2020年前九个月的净亏损为692.33万美元，同比增长25%[83] - 公司截至2020年9月30日的现金及现金等价物为1370万美元，累计赤字为1260万美元（Celcuity LLC）和2380万美元（Celcuity Inc）[96] - 公司预计当前现金储备足以支持未来12个月的运营[98] 研发与商业化计划 - 公司预计未来将继续增加研发费用，以支持CELsignia平台的开发和新的癌症亚型研究[88] - 公司预计未来将增加销售和营销费用，以支持CELsignia测试的商业化[97] 疫情影响 - 由于COVID-19疫情，公司预计FACT-1和FACT-2试验的中期结果将推迟至2021年下半年[72] - 公司面临COVID-19疫情对业务的未知影响[112] 市场与商业挑战 - CELsignia HER2 Pathway Activity Test的成功对公司初期成功至关重要[112] - 公司难以确定CELsignia测试的商业可行性[112] - 公司面临与制药公司合作伙伴关系的挑战[112] - CELsignia测试的开发和临床试验存在复杂性和时间不确定性[112] - 市场对CELsignia测试的接受度和市场规模存在不确定性[112] - 公司面临保险覆盖和报销的不确定性[113] - 公司在管理增长方面可能面临困难，如招聘和保留合格的销售团队[113] - 政府法规的变化可能影响公司业务[113] - 公司需要维护知识产权保护并应对第三方知识产权侵权索赔[113]