文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑的决定性作用，其实验策略或可用于扩展基因编辑平台的潜在治疗应用 [11][13] 行业相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要新成员，不造成DNA链断裂，是治疗遗传疾病的有前景策略，理解其设计规则可拓宽应用范围 [1] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由转录激活因子样效应结构域、分裂DddA脱氨酶和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [7] - 此前研究表明目标胞嘧啶的位置是高效编辑的关键决定因素，此次研究数据强调目标TC前的位置对提高编辑效率至关重要 [3][12] - 论文数据集显示间隔长度、TALEB结构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，有助于理解TALE碱基编辑器的活性和特异性，实现对编辑的调控 [8] 公司相关 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台 [4] - 公司运用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [4] - Cellectis研究连接TALE阵列和分裂脱氨酶催化头的接头性质对C - T转换的影响 [2] - 公司科学家称其用于深入和高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器以扩展平台的潜在治疗应用 [13] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [6] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [16] 文章链接 - 文章可在《Scientific Reports》网站查看，链接为https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8 [9]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑起决定性作用，有助于深入理解TALE碱基编辑器活性和特异性，实现对编辑的调控 [8][10] 公司信息 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者概念，还有用于多种疾病造血干细胞治疗性基因编辑平台 [5] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [5] TALE碱基编辑器相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要补充，设计上不会像CRISPR/Cas9或其他工程核酸酶那样在DNA链内产生断裂，是有前景的遗传病治疗策略，理解设计规则是拓宽应用范围关键 [2] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由用于特异性DNA序列结合的转录激活因子样效应结构域、分裂的DddA脱氨酶半体和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [9] 研究内容 - Cellectis研究连接TALE阵列与分裂脱氨酶催化头的接头性质（长度和组成）是否会影响编辑窗口内C - T转换，以扩展对高效TALE碱基编辑关键决定因素的理解 [3] - 论文数据集显示，间隔长度、TALEB架构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，提高对TALE碱基编辑器活性和特异性的理解，可通过合理设计调控编辑 [10] - 研究数据强调目标TC前位置对提高编辑效率至关重要 [11] 评价与应用 - Cellectis深入且高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器，继续扩展该平台潜在治疗应用 [4] 文章获取 - 文章可通过链接https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8在《Scientific Reports》网站获取 [5] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [7] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [15]

文章核心观点 - Cellectis被升级为Zacks Rank 2（买入），是有吸引力的选择，升级反映盈利预期上升，可能带来买盘压力和股价上涨 [1][6] 评级系统优势 - Zacks评级系统对个人投资者有用，因华尔街分析师评级多受主观因素驱动，难实时衡量，而盈利预期变化对短期股价走势影响大 [2] - Zacks评级系统利用盈利预期修正的力量，通过追踪当前和下一年的Zacks共识预期来评级，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks Rank 1股票平均年回报率达+25% [5][9][10] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与短期股价走势强相关，机构投资者用盈利和盈利预期计算股票公允价值，其大量交易导致股价变动 [7] - 实证研究表明盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关，追踪修正情况做投资决策可能有回报 [9] Cellectis盈利预期情况 - 截至2024年12月的财年，公司预计每股收益 -$0.54，较上年报告数字变化73.7% [11] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了49.1% [11] 评级结论 - Zacks评级系统对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级比例相等，仅前5%获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级，Cellectis升至Zacks Rank 2，处于前20%，暗示近期股价可能上涨 [12][14]

文章核心观点 - Cellectis S.A.（CLLS）近期受抛售压力股价下跌28%，但处于超卖区域且华尔街分析师预计其盈利将改善，有望反弹 [1] 超卖股票识别方法 - 使用相对强弱指数（RSI）识别股票是否超卖，RSI是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器，在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI可帮助快速检查股票价格是否接近反转点，若因不合理抛售压力使股价远低于公允价值，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不应单独用于投资决策 [4] CLLS反弹原因 - CLLS的RSI读数为18.07，表明大量抛售可能即将耗尽，股价可能反弹以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调CLLS本年度盈利预测，使共识每股收益（EPS）估计在过去30天内提高49.1%，盈利预测上调通常会在短期内推动股价上涨 [5] - CLLS目前的Zacks排名为2（买入），意味着它在基于盈利预测修正趋势和EPS意外情况排名的4000多只股票中处于前20%，表明短期内股价可能反转 [6]

文章核心观点 - 公司宣布在《自然通讯》发表科学文章，公布镰状细胞病非病毒基因疗法，该疗法结合TALEN®技术等，对HBB基因校正有强治疗潜力 [9][10] 镰状细胞病介绍 - 镰状细胞病是全球最常见遗传病之一，由HBB基因单点突变引起，使红细胞呈镰刀状，影响血流和氧气输送，引发多种症状 [13] 公司技术与疗法 - 公司利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中开发临床相关基因编辑过程，能高效精确校正HBB基因，减少基因组不良事件 [5] - TALEN®技术结合非病毒DNA校正模板递送，在体外健康供体和镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞中实现高HBB基因校正效率，能有效恢复功能性成人血红蛋白，减少功能失调的镰状血红蛋白和镰状红细胞 [6] - TALEN®核酸酶活性高度特异，仅在HBD位点检测到一个脱靶位点，校正后的造血干细胞在小鼠动物模型中显示出长期体内植入能力，有治疗镰状细胞病的潜力 [6] - 将HBB基因校正过程应用于镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞，可使成熟红细胞中正常成人血红蛋白表达超50%，校正镰状表型且不诱导β地中海贫血表型，编辑后的造血干细胞能在免疫缺陷小鼠模型中有效植入并维持临床相关的HBB基因校正事件水平 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，在肿瘤学CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台，有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [15]

文章核心观点 公司宣布在《自然通讯》上发表科学文章，公布镰状细胞病非病毒基因疗法，该疗法利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中实现高效精确HBB基因校正，有治疗镰状细胞病及其他遗传病潜力 [1][2][3] 公司情况 - 临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，在肿瘤学CAR - T免疫疗法采用同种异体方法，有开发造血干细胞治疗多种疾病平台 [5] - 有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有分部，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [5] 镰状细胞病情况 - 全球最常见遗传病之一，由HBB基因单点突变导致，患者红细胞呈镰刀状，影响血流和氧气输送，引发多种症状 [8] 基因疗法情况 - 利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中开发临床相关基因编辑过程，实现高效精确HBB基因校正，减少基因组不良事件 [2] - TALEN®技术与非病毒DNA校正模板递送结合，在体外健康供体和镰状细胞病患者造血干细胞和祖细胞中实现高HBB基因校正效率 [3] - TALEN®核酸酶活性高度特异，仅在HBD位点检测到一个脱靶位点 [4] - 应用该基因校正过程使镰状细胞病患者成熟红细胞中正常成人血红蛋白表达超50%，纠正镰状表型，不诱导β - 地中海贫血表型，编辑后的造血干细胞在免疫缺陷小鼠模型中有效植入并维持临床相关HBB基因校正水平 [9] - HBB基因校正有效恢复功能性成人血红蛋白，显著减少功能失调的镰状血红蛋白和镰状红细胞 [10] - 校正后的造血干细胞在小鼠动物模型中显示长期体内植入能力，有治疗镰状细胞病的强大潜力 [11] 文章信息 - 文章可在《自然通讯》网站点击链接https://doi.org/10.1038/s41467 - 024 - 49353 - 3查看 [5] 联系方式 - 媒体联系：Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93；Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com [7] - 如需更多信息联系：Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com [14] - 投资者关系联系：Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [14]

文章核心观点 - 赛雷迪斯公司产品候选药物UCART22获欧盟孤儿药认定，有望为急性淋巴细胞白血病患者提供治疗选择 [1] 公司信息 - 赛雷迪斯是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克和泛欧证券交易所上市 [6] 产品信息 - UCART22是靶向CD22的同种异体CAR T细胞产品候选药物，正在BALLI - 01的1/2期开放标签剂量递增和扩展研究中进行评估，以评估其在复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者中的安全性、扩增、持久性和临床活性 [2] 疾病信息 - 急性淋巴细胞白血病占所有白血病病例的12%，进展迅速，若不治疗通常在数周或数月内致命，2024年欧盟10年患病率估计为每10万人中有1.9人患病 [3] 临床数据 - 2023年12月美国血液学会会议上展示的临床数据显示，UCART22 - P2（内部完全制造）在剂量水平2的初步缓解率为67%，而UCART22 - P1（由外部合同开发和生产组织制造）在剂量水平3的缓解率为50% [4] 孤儿药认定信息 - 欧盟孤儿药认定由欧盟委员会根据欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的肯定意见授予，适用于治疗、诊断或预防影响欧盟每10万人中少于5人的严重衰弱或危及生命疾病的药物，该认定为开发罕见病药物的公司提供监管、财务和商业激励 [5] 公司预期 - 赛雷迪斯预计在2024年底前提供BALLI - 01研究进展的最新情况 [4]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物、受限现金和定期存款于2024年3月31日为1.43亿美元,较2023年12月31日的1.56亿美元减少1300万美元 [29] - 公司认为其现金和现金等价物将足以为其运营提供资金至2026年,即至少12个月 [31] - 2024年第一季度归属于Cellectis股东的合并净收益为560万美元,每股0.08美元收益,而2023年同期为3010万美元亏损,每股0.58美元亏损 [32] - 2024年第一季度归属于Cellectis股东的经调整合并净收益为650万美元,每股0.09美元收益,而2023年同期为2810万美元亏损,每股0.55美元亏损 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - BALLI-01试验中,UCART22-P2制造的细胞比UCART22-P1更有效 [19][20][21][22] - NatHaLi-01试验中,UCART20x22在3例患者中均有反应,包括1例部分代谢反应和2例完全代谢反应 [23][24][25] - AMELI-01试验正在继续推进,正在以氟达拉滨、环磷酰胺和阿仑单抗淋巴细胞清除的2剂方案给患者输注 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和欧洲(法国和西班牙)开设了NatHaLi-01试验的临床试验点 [52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于推进自有的BALLI-01、NatHaLi-01和AMELI-01临床试验,同时与阿斯利康合作开发下一代基因编辑细胞和基因疗法 [13] - 公司相信基因编辑细胞和基因疗法将在多个治疗领域革新医疗,未来将成为分子医学的重要组成部分 [39] - 阿斯利康现持有公司约44%的股本和30%的表决权,并已委派两名董事加入公司董事会 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对与阿斯利康的战略合作和投资感到兴奋,相信这将有助于开发下一代细胞和基因疗法 [8][38][39] - 公司有信心推进自有的三项临床试验,并继续开发前期管线 [13][38][39] 其他重要信息 - 公司任命Arthur Stril为临时首席财务官,接替Bing Wang [14][15][16] - 阿斯利康于2024年5月3日追加投资1.4亿美元,持有公司约44%的股本和30%的表决权 [9][10][11][12] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Gena Wang 提问** - 阿斯利康合作对公司战略有何影响?公司制造能力是否可供阿斯利康使用?未来数据更新时间表如何? [42][43][44][47] **Arthur Stril 和 Mark Frattini 回答** - 自有管线战略未变,仍在大力推进UCART22、UCART20x22和UCART123 [43][44][47] - 阿斯利康可能会利用公司的制造能力,这是其感兴趣的一个原因 [44][45] - 预计2024年底将公布UCART22和UCART20x22的数据更新 [47][48] 问题2 **Dev Prasad 提问** - UCART20x22目前有多少活跃临床试验点?是否能在2024年底确定推荐剂量? [51] **Mark Frattini 回答** - 在美国和欧洲(法国和西班牙)都有活跃的临床试验点 [52] - 计划在2024年底前完成剂量递增阶段,届时将确定推荐剂量 [52][53] 问题3 **Salveen Richter 提问** - 2024年各项目的数据更新时间表和预期 [55] **Mark Frattini 回答** - UCART22和UCART20x22将在2024年底完成剂量递增阶段并公布数据 [57][58] - UCART123正在以2剂方案给患者输注,将在有足够数据时公布 [58]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis宣布将于2024年6月28日下午2点30分（欧洲中部时间）在法国巴黎举行年度股东大会 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法 [1][2] - 公司在肿瘤学的CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念，还有一个用于各种疾病的造血干细胞治疗性基因编辑平台 [2] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生活的候选产品，以治疗未满足医疗需求的疾病 [2] - 公司总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所成长板（股票代码：ALCLS）上市 [2] 会议信息 - 年度股东大会将于2024年6月28日下午2点30分（欧洲中部时间）在法国巴黎第13区瓦特街11号4楼生物园礼堂举行 [1] - 召集年度股东大会的通知，说明会议详细议程和参与方式，可在公司网站查看 [2] 联系方式 - 媒体联系人有Pascalyne Wilson（电话：+33 (0)7 76 99 14 33，邮箱：media@cellectis.com）和Patricia Sosa Navarro（电话：+33 (0)7 76 77 46 93） [3] - 投资者关系联系人有Arthur Stril（电话：+1 (347) 809 5980，邮箱：investors@cellectis.com）和Ashley R. Robinson（电话：+1 617 430 7577） [3]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis宣布将于2024年6月28日下午2点30分（欧洲中部时间）在法国巴黎举行年度股东大会 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法 [1][2] - 公司在肿瘤学的CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念，还有一个用于多种疾病的造血干细胞治疗性基因编辑平台 [2] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生活的候选产品，以治疗未满足医疗需求的疾病 [2] - 公司总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧证券交易所成长板上市 [2] 会议信息 - 年度股东大会将于2024年6月28日下午2点30分（欧洲中部时间）在法国巴黎第13区瓦特街11号4楼生物园礼堂举行 [1] - 召集年度股东大会的通知，包含详细议程和参会方式，可在公司网站查看 [2] 联系方式 - 媒体联系人有Pascalyne Wilson（电话+33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com）和Patricia Sosa Navarro（电话+33 (0)7 76 77 46 93） [3] - 投资者关系联系人有Arthur Stril（电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com）和Ashley R. Robinson（电话+1 617 430 7577） [3]