文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予赛雷迪思公司（Cellectis）的CLLS52（阿仑单抗）孤儿药资格（ODD），用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的BALLI - 01临床试验中与UCART22相关的淋巴细胞清除方案 [1] 公司情况 - 赛雷迪思是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行肿瘤CAR - T免疫疗法，开发利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧证券交易所成长板上市 [5] 产品相关 - CLLS52（阿仑单抗）是一种研究性药品，作为与UCART22相关的淋巴细胞清除方案的一部分，在BALLI - 01临床试验中进行评估 [1] - 赛雷迪思是CD52敲除UCART细胞与含抗CD52抗体（如阿仑单抗）的淋巴细胞清除方案相结合的发明者，UCART22候选产品通过TALEN®基因编辑技术使CD52基因失活 [3] - 在赛雷迪思的BALLI - 01研究中，在氟达拉滨和环磷酰胺方案中添加阿仑单抗与持续的淋巴细胞清除和显著更高的UCART22细胞扩增相关，从而带来更大的临床活性 [2] 孤儿药资格相关 - FDA授予用于治疗、诊断或预防美国少于20万人受影响的罕见疾病或病症的药物ODD地位，获得ODD可能有助于加快和降低治疗药物的开发、审批和商业化成本 [4]

文章核心观点 - 急性淋巴细胞白血病(ALL)占美国白血病病例的10%,进展迅速,如果不治疗通常在几周或几个月内死亡 [1][3] - 对于不适合接受造血干细胞移植或在CD19靶向CAR T细胞治疗和/或造血干细胞移植后复发的ALL患者,迫切需要开发新的治疗方法 [4] - 美国FDA授予UCART22孤儿药物和罕见儿童疾病指定地位,这是开发可随时供所有患者使用的异基因CAR T产品的重要一步 [2][4] 公司概况 - Cellectis是一家临床阶段生物技术公司,利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法 [8] - Cellectis采用异基因方法进行CAR-T免疫治疗,开创了现成和随时可用的基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念 [8] - Cellectis拥有24年以上的基因编辑经验和专业知识,正在利用TALEN基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的产品候选药物 [8] UCART22项目进展 - UCART22是一种针对CD22的异基因CAR T细胞产品候选药物,正在BALLI-01 I/II期临床试验中评估 [5] - 2023年12月在美国血液学会上公布的最新临床数据显示,UCART22-P2(由Cellectis完全制造)的疗效更佳,Dose Level 2的初步反应率为67%,优于Dose Level 3的UCART22-P1(由外部CDMO制造)的50%反应率 [6] - Cellectis预计将在2024年底前提供BALLI-01试验进展的更新信息 [6] 监管进展 - FDA授予UCART22孤儿药物和罕见儿童疾病指定地位,这可能有助于加快开发、批准和商业化治疗药物的进程,并有机会获得罕见儿童疾病优先审评券 [7]

文章核心观点 - 赛雷蒂斯公司（CLLS）近期受大量抛售压力股价下跌，但已处于超卖区域，华尔街分析师预计公司盈利将改善，股票可能反弹 [8] 超卖股票投资机会 - 若股票因不合理抛售压力远低于公允价值，投资者可寻找入场机会以从必然反弹中获利 [1] 技术分析指标RSI - RSI是常用技术指标，用于判断股票是否超卖，是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [3][5] - RSI能帮助快速轻松检查股票价格是否达到反转点，但有局限性，不应单独用于投资决策 [6][9] CLLS股票情况 - CLLS过去四周股价下跌22.8%，6月14日价格2.25，成交量5.46，RSI 14值为26.55，RSI值显示股票可能近期反转 [2][8] - CLLS目前Zacks排名为2（买入），处于基于盈利预测修正趋势和每股收益惊喜排名的4000多只股票前20%，表明股票近期有潜在反转可能 [5] - 过去30天，CLLS的共识每股收益估计增加41%，盈利预测修正上升趋势通常意味着短期内股价上涨 [7]

文章核心观点 - 2024年6月28日，临床阶段生物技术公司Cellectis召开股东大会，约40%股份参与投票，1 - 28号决议通过，29号决议被否决，符合管理层建议 [1][2] 公司信息 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开发造血干细胞治疗平台，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办公地点，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [2] 联系方式 - 媒体联系：Pascalyne Wilson，电话+33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [3] - 投资者关系联系：Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [3] 投票结果详情 - 投票详细结果和决议可在公司网站查看：https://www.cellectis.com/en/investors/general - meetings/ [2]

文章核心观点 2024年6月28日下午2点30分（欧洲中部时间），临床阶段生物技术公司Cellectis在法国巴黎举行股东大会，约40%的股份参与投票，1至28号决议获通过，29号决议被否决，与管理层建议一致 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法 [2][3] - 公司在肿瘤学的CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念，还有用于各种疾病的造血干细胞治疗性基因编辑平台 [3] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生活的候选产品，以治疗未满足医疗需求的疾病 [3] - 公司总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [3] 投票结果 - 股东大会上约40%的股份被行使投票权，1至28号决议获通过，29号决议被否决，与管理层建议一致 [1] 信息获取途径 - 投票详细结果和决议可在公司网站查看：https://www.cellectis.com/en/investors/general - meetings/ [3] 联系方式 - 媒体联系：Pascalyne Wilson，电话+33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [4] - 投资者关系联系：Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [4]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑起决定性作用，有助于深入理解TALE碱基编辑器活性和特异性，实现对编辑的调控 [8][10] 公司信息 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者概念，还有用于多种疾病造血干细胞治疗性基因编辑平台 [5] - 公司拥有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [5] TALE碱基编辑器相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要补充，设计上不会像CRISPR/Cas9或其他工程核酸酶那样在DNA链内产生断裂，是有前景的遗传病治疗策略，理解设计规则是拓宽应用范围关键 [2] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由用于特异性DNA序列结合的转录激活因子样效应结构域、分裂的DddA脱氨酶半体和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [9] 研究内容 - Cellectis研究连接TALE阵列与分裂脱氨酶催化头的接头性质（长度和组成）是否会影响编辑窗口内C - T转换，以扩展对高效TALE碱基编辑关键决定因素的理解 [3] - 论文数据集显示，间隔长度、TALEB架构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，提高对TALE碱基编辑器活性和特异性的理解，可通过合理设计调控编辑 [10] - 研究数据强调目标TC前位置对提高编辑效率至关重要 [11] 评价与应用 - Cellectis深入且高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器，继续扩展该平台潜在治疗应用 [4] 文章获取 - 文章可通过链接https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8在《Scientific Reports》网站获取 [5] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [7] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [15]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis在《Scientific Reports》发表论文，展示三个关键因素对高效TALE碱基编辑的决定性作用，其实验策略或可用于扩展基因编辑平台的潜在治疗应用 [11][13] 行业相关 - TALE碱基编辑器是基因编辑领域重要新成员，不造成DNA链断裂，是治疗遗传疾病的有前景策略，理解其设计规则可拓宽应用范围 [1] - TALE碱基编辑器依赖双链DNA中胞苷脱氨形成尿嘧啶中间体，由转录激活因子样效应结构域、分裂DddA脱氨酶和尿嘧啶糖基化酶抑制剂组成 [7] - 此前研究表明目标胞嘧啶的位置是高效编辑的关键决定因素，此次研究数据强调目标TC前的位置对提高编辑效率至关重要 [3][12] - 论文数据集显示间隔长度、TALEB结构和周围碱基组成三个关键因素会影响编辑结果，有助于理解TALE碱基编辑器的活性和特异性，实现对编辑的调控 [8] 公司相关 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台 [4] - 公司运用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [4] - Cellectis研究连接TALE阵列和分裂脱氨酶催化头的接头性质对C - T转换的影响 [2] - 公司科学家称其用于深入和高通量表征编辑特征的实验策略可应用于任何新编辑器以扩展平台的潜在治疗应用 [13] 联系方式 - 投资者关系联系人：临时首席财务官Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com；LifeSci Advisors的Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [6] - 媒体联系人：传播总监Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com；首席执行官幕僚长Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [16] 文章链接 - 文章可在《Scientific Reports》网站查看，链接为https://www.nature.com/articles/s41598 - 024 - 63203 - 8 [9]

文章核心观点 - Cellectis被升级为Zacks Rank 2（买入），是有吸引力的选择，升级反映盈利预期上升，可能带来买盘压力和股价上涨 [1][6] 评级系统优势 - Zacks评级系统对个人投资者有用，因华尔街分析师评级多受主观因素驱动，难实时衡量，而盈利预期变化对短期股价走势影响大 [2] - Zacks评级系统利用盈利预期修正的力量，通过追踪当前和下一年的Zacks共识预期来评级，有良好外部审计记录，自1988年以来Zacks Rank 1股票平均年回报率达+25% [5][9][10] 盈利预期与股价关系 - 公司未来盈利潜力变化与短期股价走势强相关，机构投资者用盈利和盈利预期计算股票公允价值，其大量交易导致股价变动 [7] - 实证研究表明盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关，追踪修正情况做投资决策可能有回报 [9] Cellectis盈利预期情况 - 截至2024年12月的财年，公司预计每股收益 -$0.54，较上年报告数字变化73.7% [11] - 过去三个月，Zacks对该公司的共识预期提高了49.1% [11] 评级结论 - Zacks评级系统对超4000只股票保持“买入”和“卖出”评级比例相等，仅前5%获“强力买入”评级，接下来15%获“买入”评级，Cellectis升至Zacks Rank 2，处于前20%，暗示近期股价可能上涨 [12][14]

文章核心观点 - Cellectis S.A.（CLLS）近期受抛售压力股价下跌28%，但处于超卖区域且华尔街分析师预计其盈利将改善，有望反弹 [1] 超卖股票识别方法 - 使用相对强弱指数（RSI）识别股票是否超卖，RSI是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器，在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI可帮助快速检查股票价格是否接近反转点，若因不合理抛售压力使股价远低于公允价值，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不应单独用于投资决策 [4] CLLS反弹原因 - CLLS的RSI读数为18.07，表明大量抛售可能即将耗尽，股价可能反弹以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调CLLS本年度盈利预测，使共识每股收益（EPS）估计在过去30天内提高49.1%，盈利预测上调通常会在短期内推动股价上涨 [5] - CLLS目前的Zacks排名为2（买入），意味着它在基于盈利预测修正趋势和EPS意外情况排名的4000多只股票中处于前20%，表明短期内股价可能反转 [6]

文章核心观点 - 公司宣布在《自然通讯》发表科学文章，公布镰状细胞病非病毒基因疗法，该疗法结合TALEN®技术等，对HBB基因校正有强治疗潜力 [9][10] 镰状细胞病介绍 - 镰状细胞病是全球最常见遗传病之一，由HBB基因单点突变引起，使红细胞呈镰刀状，影响血流和氧气输送，引发多种症状 [13] 公司技术与疗法 - 公司利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中开发临床相关基因编辑过程，能高效精确校正HBB基因，减少基因组不良事件 [5] - TALEN®技术结合非病毒DNA校正模板递送，在体外健康供体和镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞中实现高HBB基因校正效率，能有效恢复功能性成人血红蛋白，减少功能失调的镰状血红蛋白和镰状红细胞 [6] - TALEN®核酸酶活性高度特异，仅在HBD位点检测到一个脱靶位点，校正后的造血干细胞在小鼠动物模型中显示出长期体内植入能力，有治疗镰状细胞病的潜力 [6] - 将HBB基因校正过程应用于镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞，可使成熟红细胞中正常成人血红蛋白表达超50%，校正镰状表型且不诱导β地中海贫血表型，编辑后的造血干细胞能在免疫缺陷小鼠模型中有效植入并维持临床相关的HBB基因校正事件水平 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，在肿瘤学CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台，有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [15]