财务数据和关键指标变化 - 公司截至2023年9月30日的现金、现金等价物和受限现金为7,200万美元,较2022年12月31日的9,500万美元减少2,300万美元 [41][42] - 公司2023年前9个月的净亏损为5,800万美元,每股1.7美元,其中5,320万美元来自持续经营业务,较2022年前9个月的7,900万美元或每股1.74美元有所下降 [49] - 公司2023年前9个月的经调整净亏损为5,700万美元,每股1.05美元,较2022年前9个月的7,200万美元或每股1.58美元有所下降 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的三大临床试验BALLI-01、NATHALI-01和AMELI-01继续推进和招募患者 [28][34][38] - UCART22 P2制造工艺相比P1制造工艺更有效,在1百万细胞/公斤剂量下的初步响应率为67%,高于5倍剂量下P1制造工艺的50%响应率 [30][31][32] - UCART20x22在剂量水平1(50百万细胞/患者)下,3例患者全部在28天时达到响应,包括1例部分代谢响应和2例完全代谢响应 [35][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与阿斯利康达成战略合作,双方将在肿瘤、免疫和罕见疾病领域开发新的细胞和基因疗法 [11][12][13][15][16][17][18][19] - 公司将继续专注于推进BALLI-01、NATHALI-01和AMELI-01三大临床试验,并控制现金支出 [24] - 公司在制造工艺方面的专业知识和经验是成功的关键所在 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对与阿斯利康的合作以及自身临床项目的进展表示非常兴奋和乐观 [11][19][55] - 公司相信自身的产品候选药物、技术和内部制造能力将推动细胞和基因疗法的发展,使公司处于该领域的前沿 [56] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dev Prasad 提问** 询问UCART20x22在剂量水平1的结果是否会推动扩大试验点和进一步剂量递增 [59][60] **Mark Frattini 回答** 公司计划进行剂量递增,具体的剂量水平和最大耐受剂量将根据临床数据确定 [60] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 询问UCART123的时间线以及UCART22是否可以直接进入关键性试验 [63][64] **Mark Frattini 回答** UCART123将在明年某个时候公布临床数据,UCART22则将继续进行剂量递增研究 [66][67] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 询问阿斯利康选择目标的时间安排以及未被选择的目标是否会归还给公司 [70][71] **Arthur Stril 回答** 阿斯利康将从25个目标中选择最多10个候选产品,未被选择的目标将归还给公司 [71]

财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日的九个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[23] 待售资产及相关负债情况 - 截至2022年12月31日、2023年5月31日和2023年9月30日，待售资产总额分别为2.1768亿美元、1.9714亿美元和0美元，待售资产相关负债总额分别为1.4864亿美元、2.198亿美元和0美元[32] 资产减值情况 - 截至2022年9月30日和2023年9月30日的九个月内，两个现金产生单元的无形资产或有形资产均未发现减值迹象[35] 使用权资产账面价值情况 - 截至2022年1月1日、2022年9月30日、2023年1月1日和2023年9月30日，使用权资产账面价值分别为6.9423亿美元、5.8112亿美元、4.4275亿美元和3.9146亿美元[39] 财产、厂房和设备账面价值情况 - 截至2022年1月1日、2022年9月30日、2023年1月1日和2023年9月30日，财产、厂房和设备账面价值分别为7.8846亿美元、7.0759亿美元、6.3621亿美元和5.6774亿美元[40] 非流动金融资产情况 - 截至2022年12月31日和2023年9月30日，非流动金融资产分别为0.8791亿美元和1.6624亿美元[42] 贸易应收款情况 - 截至2022年12月31日和2023年9月30日，贸易应收款分别为77.2万美元和39.3万美元[45] 补贴应收款情况 - 截至2022年12月31日和2023年9月30日，补贴应收款分别为1449.6万美元和2025.5万美元[46] 融资协议情况 - 2023年3月8日，公司与BPI签署赠款和可退还预付款协议，将获得总计640万欧元融资，其中赠款占14.77%，可退还预付款占85.23%[50] 融资款项及收入确认情况 - 2023年第二和第三季度收到前期款项100万欧元，2023年10月收到里程碑付款190万欧元，对应赠款部分在其他收入中确认30万美元[51] 其他流动资产情况 - 截至2022年12月31日和2023年9月30日，其他流动资产分别为907.8万美元和848.8万美元[52] 当前金融资产和现金及现金等价物情况 - 截至2022年12月31日和2023年9月30日，当前金融资产和现金及现金等价物分别为9769.7万美元和6735.8万美元[55] 产品候选制造成本预付情况 - 2022年和2023年前九个月，公司预付了产品候选相关的制造成本[53] Calyxt业务情况 - 2022年和2023年前九个月，Calyxt的收入和其他收入分别为11.5万美元和4.3万美元，运营亏损分别为185.91万美元和70.7万美元[59] Cytovia可转换票据情况 - 截至2022年12月31日，当前金融资产对应Cytovia的可转换票据，公允价值为790万美元[62] - 公司与Cytovia的合作协议初始记录应收票据和相关许可收入2000万美元，后转换为应收账款，又收到2000万美元可转换票据[64] - 修订并重述的可转换票据年利率增至10%，违约时利率提高10%，原计划4月30日偿还50%，后改为6月30日偿还全部2240万美元（含本金2000万美元和利息240万美元），但Cytovia未支付[65][66] - 2023年6月30日，公司对Cytovia的可转换票据资产进行了终止确认[68] 短期受限现金和其他当前金融资产情况 - 截至2023年9月30日，无短期受限现金和其他当前金融资产[61] 公司总资产和股东权益情况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为209,700千美元，较2022年12月31日的261,216千美元有所下降[80] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为76,123千美元，较2022年12月31日的125,941千美元有所下降[80] 公司收入、亏损及每股净亏损情况 - 2023年前九个月，公司总收入和其他收入为7,203千美元，较2022年同期的8,402千美元有所减少[82] - 2023年前九个月，公司净亏损为63,590千美元，较2022年同期的85,476千美元有所收窄[82] - 2023年前九个月，归属于股东的基本/摊薄每股净亏损为1.07美元，较2022年同期的1.74美元有所减少[82] - 2023年第三季度，公司总收入和其他收入为1,644千美元，较2022年同期的1,879千美元有所减少[87] - 2023年第三季度，公司净亏损为17,482千美元，较2022年同期的31,265千美元有所收窄[87] - 2023年第三季度，归属于股东的基本/摊薄每股净亏损为0.31美元，较2022年同期的0.63美元有所减少[87] 公司综合亏损情况 - 2023年前九个月，公司综合亏损为62,927千美元，较2022年同期的102,289千美元有所收窄[85] - 2023年第三季度，公司综合亏损为17,816千美元，较2022年同期的37,318千美元有所收窄[95] 公司现金流情况 - 2022年9月至2023年9月九个月期间，持续经营业务经营活动净现金流为-7.1095亿美元，2022年同期为-6.0819亿美元[96] - 2022年9月至2023年9月九个月期间，投资活动净现金流为-2598万美元，2022年同期为-1858万美元[96] - 2022年9月至2023年9月九个月期间，融资活动净现金流为6187万美元，2022年同期为4.1285亿美元[96] 公司总股本情况 - 截至2023年9月30日，公司总股本为5558.3768万股，金额为3492万美元；截至2022年9月30日，总股本为4556.581万股，金额为2949万美元[98] 公司净亏损、摊销和折旧、净金融损失情况 - 2023年前三季度公司净亏损为6359万美元，2022年同期为8547.6万美元[96] - 2023年前三季度摊销和折旧为1334.1万美元，2022年同期为1370.8万美元[96] - 2023年前三季度净金融损失为1487.5万美元，2022年同期为1101.9万美元[96] Calyxt控制权及合并报表情况 - 2023年5月31日，公司失去对Calyxt的控制权并进行了合并报表的解除，对总股东权益的净影响为440万美元[99] 公司业务及产品情况 - 公司是临床阶段的生物技术公司，利用核心技术开发基于基因编辑的产品，有同种异体嵌合抗原受体T细胞和基因编辑造血干细胞祖细胞产品候选物[102] - 公司认为基于CAR的免疫疗法是癌症研究最有前景的领域之一，致力于开发基于基因编辑CAR T细胞的下一代免疫疗法[103] Calyxt合并情况 - 2023年5月31日Calyxt完成与Cibus Global的反向合并，Calyxt向Cibus Global的单位持有人发行约16,527,484股A类普通股，合并后公司更名为Cibus, Inc [104][143] - 合并完成后，公司在Calyxt的股权降至2.9%，失去对其控制权，Calyxt自2023年6月1日起不再纳入合并报表 [104][143][144] 公司现金及预计收入情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为6740万美元，预计第四季度从AZ交易获得1.05亿美元付款，并预计从欧洲投资银行借款1500万欧元 [113] 公司合作及投资协议情况 - 2023年11月1日，公司与阿斯利康达成合作及投资协议，包括8000万美元初始股权投资和可能的1.4亿美元额外股权投资，第四季度可获2500万美元预付款和8000万美元初始投资款 [112] 公司对Primera投资情况 - 自2023年5月17日起，公司对Primera有重大影响，采用权益法核算对其投资，截至2023年9月30日，持有Primera 17.0%的股份和投票权 [128][129] 会计准则采用情况 - 2023年1月1日起采用多项新或修订会计准则，对中期合并财务报表无重大影响，部分准则将于2024年1月1日或之后生效，公司正在评估影响 [110] 公司股权结构情况 - 截至2023年9月30日，Cellectis S.A.持有Cellectis, Inc. 100%股权，Cellectis, Inc.持有Cellectis Biologics, Inc. 100%股权 [132] 公司与Primera合作情况 - 2022年12月29日，公司与Primera Therapeutics签订合作协议，共同开发线粒体DNA工程工具盒 [134] - 2023年5月17日，公司与Primera签订认购协议和股东协议，获得234,570股Primera普通股，占19.0%所有权权益和投票权 [135] Calyxt非控股股东权益情况 - 截至2022年12月31日和2023年5月31日，非控股股东分别持有Calyxt 50.9%和52.0%的权益[147] Calyxt脱合并情况 - 2023年6月1日起，集团对Calyxt进行了脱合并处理，脱合并产生利润21803美元[148][151] 公司营收及其他收入情况 - 2022年和2023年截至9月30日的九个月期间，公司总营收和其他收入分别为8402千美元和7203千美元，法国营收从3147千美元降至472千美元，其他收入增加150万美元[153][154] - 2022年和2023年截至9月30日的三个月期间，公司总营收分别为175千美元和155千美元，其他收入减少20万美元[159][160][161] 公司人员费用及运营费用情况 - 2022年和2023年截至9月30日的九个月期间，公司总人员费用分别为40971千美元和30733千美元，总运营费用减少1740万美元[165] - 2022年和2023年截至9月30日的三个月期间，公司成本收入分别为367千美元和181千美元，研发费用分别为23837千美元和18894千美元，销售、一般和行政费用分别为4903千美元和3227千美元，总运营费用减少690万美元[167][168][169] - 2022年和2023年截至9月30日的三个月期间，公司人员费用分别为12249千美元和6702千美元，其他运营收入（费用）分别为 - 125千美元和 - 12千美元[173] 公司财务收入和费用情况 - 2022年9月30日至2023年9月30日的九个月期间，财务收入增加2280万美元，主要归因于Calyxt合并收益2180万美元等[179] - 2022年9月30日至2023年9月30日的九个月期间，财务费用增加1890万美元，主要由于Calyxt投资公允价值损失620万美元等[180] - 2022年9月30日至2023年9月30日的三个月期间，净财务收益增加150万美元，主要得益于Calyxt投资公允价值收益390万美元等[183] Cytovia相关业务净损失情况 - 2023年9月30日止九个月，Cytovia相关业务净损失790万美元，包括资产处理影响680万美元和预期信贷损失增加影响110万美元[195] 其他非流动金融负债情况 - 截至2023年9月30日，其他非流动金融负债包括纽约租赁改良贷款110万美元、2022年6月BPI研究税收抵免融资590万美元和2023年8月BPI研究税收抵免融资560万美元[199] 公司季度收入及相关情况 - 2022年和2023年9月30日止三个月，来自法国的收入分别为175和155，研究税收抵免分别为1704和1445，补贴和其他分别为0和43，其他收入分别为1704和1489，总收入和其他收入分别为1879和1644[201] 公司九个月成本及费用情况 - 2022年和2023年9月30日止九个月，成本收入分别为1081和570，研发费用分别为76067和62119，销售、一般和行政费用分别为15797和12141[203] 公司九个月财务收入、费用及净收益情况 - 2022年和2023年9月30日止九个月，财务收入分别为15159和37960，财务费用分别为4140和23085，净财务收益分别为11019和14875[206] 公司业务管理部门情况 - 自2023年6月1日起，公司按单一运营和报告部门即治疗部门管理业务[177] 公司第三季度金融收入、支出及净收益情况 - 2023年第三季度金融收入为4919，较2022年同期的2896增长约69.9%；金融支出为1624，较2022年同期的1090增长约49.0%；净金融收益为3295，较2022年同期的1806增长约82.4%[207] 合并后公司运营及股权情况 - 2023年6月1日起，合并后公司以Cibus, Inc.名义运营，Cellectis S.A.持有合并后公司2.9%的股权[210]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司收入从652.3万美元降至556万美元，降幅约14.76%[21] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司运营费用从6306.4万美元降至5261.2万美元，降幅约16.57%[21] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司运营亏损从5654.1万美元降至4705.3万美元，降幅约16.78%[21] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司净亏损从5421.1万美元降至4610.8万美元，降幅约14.95%[21] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，归属于股东的基本/摊薄每股净亏损从1.12美元降至0.76美元，降幅约32.14%[21] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司经营活动产生的净现金流从 - 6018.1万美元升至 - 4736.9万美元，升幅约21.29%[27] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司投资活动产生的净现金流从 - 253.7万美元升至 - 155.8万美元，升幅约38.59%[27] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司融资活动产生的净现金流从1030.7万美元升至3959.7万美元，升幅约284.18%[27] - 2022年6月至2023年6月六个月期间，公司现金及现金等价物从18563.6万美元降至8438.6万美元，降幅约54.54%[27] - 2023年上半年净亏损4610.8万美元，综合亏损4511.1万美元[30] - 2023年6月30日，公司股东权益为9655.8万美元[30] - 2022年和2023年上半年总营收分别为2972千美元和317千美元，2023年未确认合作协议收入[83] - 2022年和2023年第二季度总营收和其他收入分别为2723千美元和2001千美元，2023年未确认合作协议收入[84] - 2022年和2023年上半年总成本分别为714千美元和389千美元[86] - 2022年和2023年上半年研发总费用分别为52231千美元和43225千美元[86] - 2022年和2023年上半年销售、一般和行政总费用分别为10893千美元和8914千美元[86] - 2022年至2023年Q2总运营费用减少440万美元，主要因采购、外部费用和其他减少250万美元，工资减少170万美元，非现金股票薪酬费用减少40万美元，收入成本减少30万美元[89] - 2022年和2023年上半年法国收入分别为297.2万美元和31.7万美元，减少因2022年确认两个里程碑收入和控制权变更收入，2023年上半年收入不重大[106] - 2022年和2023年Q2其他收入分别为355.1万美元和524.2万美元，增加因确认0.5万美元与BPI可退还预付款相关的赠款[106][110] - 2022年和2023年Q2总营收分别为130.7万美元和17.8万美元[111] - 2022年和2023年上半年财务收入分别为1226.3万美元和3304.1万美元，财务费用分别为305万美元和2146.1万美元，净财务收益分别为921.3万美元和1158万美元[123] - 2022年和2023年Q2财务收入增加2230万美元，主要因Calyxt合并终止获利2180万美元，金融投资收益增加60万美元，外汇收益增加310万美元，EIB认股权证公允价值变动收益40万美元，部分被Cytovia应收票据公允价值收益减少360万美元抵消[125] - 2022年和2023年上半年，公司可报告业务板块收入分别为3045千美元和360千美元，其他收入分别为3551千美元和5242千美元[142] - 2022年和2023年上半年，公司总运营费用分别为75920千美元和59725千美元，运营收入（亏损）分别为 - 69324千美元和 - 54123千美元[142] - 2022年和2023年上半年，公司净收入（亏损）分别为 - 54211千美元和 - 46108千美元，归属于股东的净收入（亏损）分别为 - 50858千美元和 - 40715千美元[142] - 2022年和2023年第二季度，公司可报告业务板块收入分别为1348千美元和179千美元，其他收入分别为1416千美元和1823千美元[143] - 2022年和2023年第二季度，公司总运营费用分别为36842千美元和29095千美元，运营收入（亏损）分别为 - 34077千美元和 - 27093千美元[143] - 2022年和2023年第二季度，公司净收入（亏损）分别为 - 19454千美元和 - 13583千美元，归属于股东的净收入（亏损）分别为 - 18946千美元和 - 10648千美元[143] - 2022年和2023年上半年，公司财务收入增加2080万美元，主要归因于Calyxt合并报表范围变更获利2180万美元等因素[144] - 2023年第二季度，公司未从合作协议中确认任何收入，2022年第二季度其他收入确认100万美元与被许可方控制权变更有关[131] - 2022年6月至2023年6月金融费用增加1460万美元，主要归因于Calyxt投资公允价值损失1020万美元、Cytovia应收票据公允价值减少350万美元、外汇损失增加70万美元和贷款利息增加40万美元[146] - 2022年和2023年上半年，公司来自终止经营业务的收入（亏损）分别为 - 6883美元和 - 10377美元，2023年较2022年增长50.8%[156] - 2022年和2023年上半年净亏损减少810万美元，主要由于采购、外部费用和其他减少630万美元、工资减少390万美元、非现金股票薪酬费用减少110万美元、净金融收益增加240万美元和收入成本减少30万美元，部分被其他经营费用增加90万美元、收入和其他收入减少100万美元、股票期权授予费用的社会费用增加30万美元、所得税增加30万美元和终止经营业务净亏损增加350万美元所抵消[157] - 2023年上半年，公司记录了540万美元归属于非控股股东的亏损，较之前增加200万美元，主要由于Calyxt净亏损增加，部分被公司对Calyxt所有权权益的减少和2023年6月1日的非合并所抵消[158] - 2022年和2023年上半年净金融收益增加240万美元，主要来自Calyxt合并后利润和金融投资利润，部分被Calyxt投资公允价值损失和Cytovia应收票据公允价值损失所抵消[162] - 2022年和2023年上半年净金融损失增加920万美元，主要由于与Calyxt股价上涨相关的普通认股权证公允价值下降[164] - 2022年上半年，公司经营活动使用的净现金流量为6020万美元，主要由于向供应商支付现金2470万美元、工资和社会费用2740万美元以及Calyxt经营净支出1300万美元，部分被许可收入130万美元、税收抵免80万美元和税收及其他收入110万美元所抵消[169] - 2023年上半年，公司融资活动提供的净现金流量为3960万美元，主要来自Cellectis后续发行所得2500万美元、欧洲投资银行支付的A类贷款2160万美元、BPI的可退还预付款80万美元、Calyxt从Cibus获得的临时资金250万美元，部分被Cellectis后续发行的交易成本150万美元、租赁债务支付630万美元和“PGE”贷款偿还250万美元所抵消[170] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月期间，与绩效股票单位奖励相关的股份支付费用均为30万美元[199] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月期间，塞莱克蒂斯股东来自已终止经营业务的基本和摊薄每股净亏损分别为0.09美元和0.08美元[203] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月期间，已终止经营业务的经营活动净现金流分别为 - 3,644美元和 - 11,970美元[204] Calyxt相关业务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日公司在Calyxt的权益比例为49.1%，到2023年5月31日降至48.0% [55] - 2023年5月31日Calyxt与Cibus Global完成合并，合并后公司名为Cibus，公司在Calyxt的股权降至2.9%并失去控制权[55][59] - 失去对Calyxt控制权对总股东权益的净影响为注销Calyxt少数股东权益440万美元[55] - 截至2023年5月31日，公司对Calyxt的所有权权益为48.0%，合并完成后预计拥有合并后公司约2.4%的股权[75][76] - 2023年5月31日Calyxt完成合并，资产和负债账面价值为6706千美元，保留投资公允价值为15097千美元，合并收益为21803千美元[76][79] - 截至2022年12月31日和2023年5月31日，非控股股东分别持有Calyxt 50.9%和52.0%的权益[104] - 自2023年6月1日起，集团对所有完全合并实体持有100%权益，不再有少数股东权益[105] - 2022年11月23日，Calyxt收到Cibus Global关于潜在反向合并的非约束性意向书，2023年1月13日双方签订合并协议[129] - 截至2023年5月31日合并完成前，公司持有Calyxt 48.0%的股权[137] - 2023年6月1日起，Calyxt不再被合并，其结果计入集团结果至2023年5月31日，之后作为终止经营列报[102] 公司股权与融资相关情况 - 2023年2月公司进行后续发行，发行990.78万股美国存托股票，总收益2480万美元[55] - 2023年后续发行交易成本总计200万美元，此外2022年第四季度已产生60万美元成本从权益中扣除[55] - 2023年6月27日年度股东大会批准将1.34亿美元留存收益并入股本溢价，该交易对总权益等无影响[55] 公司其他收入与费用相关情况 - 2022年和2023年上半年其他收入增加160万美元，其中研究税收抵免增加80万美元，与Bpifrance相关收入80万美元[82] - 2023年6月19日，公司收到BPI 90万美元可退还预付款，贷款公允价值为40万美元，确认为赠款的金额为50万美元[82] 公司业务板块相关情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，开发基于基因编辑的产品，有UCART和HSPC产品候选组合[57] 公司资产相关情况 - 截至2023年6月30日，Calyxt的现金及现金等价物处置金额为164.2万美元[27] - 截至2023年6月30日，公司持有Primera 17.0%的股份和投票权，对其有重大影响，投资价值仍不重要[98] - 截至2023年6月30日，公司以美元计价的现金及现金等价物为4070万美元，以美元计价的当前金融资产为110万美元[167] - 截至2023年6月30日，未归属自由股数量为1,215,901，加权平均授予日公允价值为8.90欧元[187] - 截至2023年6月30日，可行使认股权证数量为896,225，加权平均每股行使价格为27.18欧元，剩余平均使用寿命为2.8年[198] - 截至2023年6月30日，公司有资格根据协议获得最高4.1亿美元和28亿美元的潜在开发和商业里程碑付款[201] - 截至2023年6月30日，存款为80万美元，非流动受限现金为465.6万美元，对非合并实体的投资为503.2万美元[209] - 截至2023年6月30日，使用权资产的账面价值为4145.7万美元，其中建筑物租赁为3238.9万美元，办公和实验室设备为906.8万美元[215] - 截至2023年6月30日，非流动受限现金主要包括与罗利设备租赁协议相关的190万美元、罗利租赁场所的260万美元和纽约租赁场所的20万美元[217] 公司债务相关情况 - 2023年6月30日到期时，可转换票据未转换，Cytovia应支付2240万美元，包括2000万美元本金和240万美元应计未付利息[192] 公司合并集团构成情况 - 2022年6月30日，合并集团包括Cellectis S.A.、Cellectis, Inc.、Cellectis Biologics, Inc和Calyxt, Inc [44] 公司现金资源情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为84386千美元，认为有足够资源维持至少十二个月运营[64] 公司治疗业务收入情况 - 2022年和2023年上半年，治疗业务的外部收入和其他收入分别为650万美元和560万美元，减少100万美元，主要由于2022年确认了与Cytovia的里程碑和被许可方的控制权变更，而2023年未确认里程碑，部分被研究税收抵免和与“BPI”签订赠款和可偿还预付款合同后确认的赠款所抵消[161]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物和受限现金总额为8900万美元,较2022年12月31日的9500万美元减少600万美元 [29] - 2023年上半年净亏损4600万美元,较2022年上半年的5400万美元减少800万美元,主要由于研发和销售费用的减少 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无具体披露 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进BALLI-01、NATHALI-01和AMELI-01三项临床试验,取得了积极进展 [15][17][22][25] - 公司正在开发基于TALEN和碱基编辑器的基因编辑技术,展现了强大的技术实力 [13] - 公司新任命Cecile Chartier为董事会董事,她将为公司带来丰富的细胞和基因治疗经验 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在极具挑战的市场环境下仍保持专注,致力于推进核心临床试验 [15] - 公司有信心通过自身的产品候选药物、技术和内部制造能力实现突破,在这一前景广阔的医疗科学领域处于领先地位 [35] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yigal Nochomovitz 提问** 询问BALLI-01试验中UCART22的剂量安排 [38][40][41][42] 问题2 **Gena Wang 提问** 询问UCART22和其他ALL CAR-T产品的疗效持久性,以及公司在碱基编辑技术方面的规划 [46][48][49][50] 问题3 **Yanan Zhu 提问** 询问UCART20x22的首次人体试验数据预期、患者人群以及公司延长现金流的考虑 [57][59][60][63][65]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度，公司净亏损（含Calyxt）为3000万美元，即每股亏损0.58美元，而2022年同期亏损为3200万美元，即每股亏损0.70美元，净亏损减少200万美元，主要因来自终止经营业务的净收入减少100万美元 [33] - 2023年第一季度，调整后净亏损（含Calyxt，排除非现金基于股票的薪酬费用）为2800万美元，即每股亏损0.55美元，2022年同期亏损为2900万美元，即每股亏损0.64美元 [45] - 截至2023年3月31日，不包括Calyxt，公司现金、现金等价物和受限现金头寸为8800万美元，而截至2022年12月31日为9500万美元，差异主要反映3000万美元现金流出及2300万美元净现金流入 [22] - 2023年前三个月，不包括Calyxt的净亏损为2000万美元，2022年同期为2800万美元，净亏损减少50万美元，主要因采购和外部费用减少400万美元、人员费用减少300万美元，几乎被净财务损失增加500万美元和其他经营费用增加100万美元抵消 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 BALLI - 01临床研究 - 公司内部制造的产品候选药物UCART22在法国对第一名患者进行了给药，该产品针对CD22，用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者的安全性和临床活性评估 [3][19] MELANI - 01临床研究 - 为专注于异基因CAR - T细胞产品候选药物UCART22、UCAR20x22和UCART123的开发，公司决定停止对评估UCARTCS1的MELANI - 01研究的患者招募和治疗 [20] AMELI - 01临床研究 - 评估UCART123用于复发/难治性急性髓系白血病患者的研究继续推进，正在FCA 2 - 剂量方案组招募患者 [30] NAtHaLI - 01研究 - 公司正在招募患者参与评估UCART20x22的NAtHaLI - 01试验，UCART20x22是公司首个为复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者开发的异基因双CAR - T细胞产品候选药物 [8][31] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将资金净收益用于专注开发异基因CART - T细胞产品候选药物UCART22、UCART20x22和UCART123的管线，并停止UCARTCS1患者的招募和治疗 [5] - 公司认为其现成的治疗方法以及完全内部制造UCART - T产品候选药物的能力，使其在市场上具有竞争优势，有可能最大限度地提高符合条件的患者及时接受治疗的机会 [26] - 为优化资源，公司决定将开发工作集中在BALLI - 01、AMELI - 01和NAtHaLI - 01研究上，停止MELANI - 01研究 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对临床试验的进展以及2023年即将到来的里程碑感到兴奋，将继续利用基因编辑和一系列突破性创新进行临床开发，以改变癌症和罕见遗传疾病患者的生活 [35] - 基于当前计划，公司预计其现金储备可维持到2024年第三季度 [18][22] 其他重要信息 - 2023年1月13日，Calyxt、Cibus和其他各方达成合并协议，预计Calyxt合并将于2023年第二季度完成，合并后公司预计持有合并后公司约2.4%的股权，Calyxt在截至2023年3月31日的财务报表中作为终止经营业务列示 [10][11] - 公司宣布实施使用赛诺菲的阿仑单抗作为淋巴清除方案的一部分，用于BALLI - 01、AMELI - 01和MELANI - 01临床试验，该药物的加入与持续的淋巴清除和显著更高的UCART - T细胞扩增相关，有助于提高临床活性 [16][21] - 公司宣布完成2月份发起的2500万美元存托股份的全球发售，净收益约为2280万美元 [17] - 公司获得欧洲投资银行高达4000万欧元信贷安排的第一笔2000万欧元资金 [5] - 公司有2篇摘要被即将举行的美国细胞与基因治疗学会年会接受，将展示AMELI - 01临床试验评估UCART123的临床数据以及多重复合工程用于高效生成CART - T细胞的临床前数据 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: UCART123在ASGCT会议上展示的新数据内容 - 即将在ASGCT会议上的口头报告是ASH报告的重演，目前正在进行2 - 剂量方案组的招募，相关数据将在后续公布 [49] 问题2: UCART22完成第一名患者28天剂量限制毒性期后，后续患者给药等待期及下一步计划 - 第一名和第二名患者之间有28天的完整DLT等待期，但后续患者可以同时招募，公司将在今年晚些时候更新UCART22的数据 [37] 问题3: 根据现金指引，是否预计季度间现金消耗基本持平 - 今年剩余时间季度间现金消耗应保持持平 [50] 问题4: UCART22内部产品与之前产品的表现对比 - 公司目前正在欧盟和美国招募使用完全内部制造的UCART22产品的患者，相关数据将在今年晚些时候更新 [52] 问题5: 添加阿仑单抗对整体安全性的影响 - 阿仑单抗在淋巴清除方案中对实现持续的淋巴清除和最佳的UCART扩增及临床活性非常重要，使用或不使用阿仑单抗在安全性方面没有显著差异 [38] 问题6: 对于2 - 剂量方案，是否会根据患者疾病负担调整剂量水平 - 2 - 剂量方案从剂量水平2开始招募，假设在疾病负担较低时给予第二剂，可降低CRS水平 [67] 问题7: UCART20x22项目的招募热情程度 - 参与该研究的所有研究人员对此研究都非常热情，特别是因为该研究不涉及CD19，脱离了CD19治疗领域 [41] 问题8: 是否预计在某个时间重启UCARTCS1项目，该项目是否有已给药患者及是否会有相关数据，UCART20x22针对的是CD19初治还是CD19复发患者，以及相对于已获批的CD19疗法或ALLO CD19项目期望达到的临床特征 - 公司认为CS1是一个很好的靶点，如果有机会和手段，会考虑重启该项目；UCART20x22研究中，曾接受过任何形式CD19导向治疗的患者以及因各种原因无法接受CD19导向治疗的患者均符合入组条件，目前该项目被视为CD19导向治疗后的额外治疗选择 [56][57][73][74] 问题9: AMELI和NAtHaLI研究目前招募的患者类型，以及如果达到推荐的II期剂量，可能的剂量扩展试验情况 - 参与研究的患者均为经过大量前期治疗的患者；ALL研究在扩展阶段将对12岁以上的青少年和成年人开放，UCART123研究目前针对18 - 65岁成年人，UCART20x22研究针对18 - 80岁成年人，UCART20x22的第一个逻辑扩展队列是大B细胞淋巴瘤领域 [60][61][80] 问题10: ASGCT会议上AML数据展示是否有患者的额外随访情况 - ASGCT会议上UCART123的口头报告将是ASH报告的重演，使用与ASH相同的数据截止点 [82] 问题11: 公司的制造能力是否有短期可货币化的闲置产能，还是计划全部用于自身 - 公司的制造主要用于内部使用，但也愿意为合作伙伴制造产品，不过公司不将自己定位为潜在的合同制造组织 [97][98] 问题12: 更改阿仑单抗在试验中的商品名后，监管情况如何，阿仑单抗已获批是否足够，是否需要同时做其他工作以使其作为淋巴清除方案获批 - 公司2021年与赛诺菲就阿仑单抗供应达成合作，阿仑单抗已在其他适应症获批，公司预计利用这一点以及监管机构对该产品的熟悉度，但仍需证明其在CAR - T试验中的重要性 [100] 问题13: 何时大致能获得欧洲投资银行贷款的下一笔资金 - 公司已满足提取1500万欧元B部分贷款的条件，但何时提取取决于发行认股权证的时间，目前尚未做出决定 [88] 问题14: 当前现金指引是否考虑了收购情况 - 公司对2024年第三季度的现金指引假设会提取欧洲投资银行贷款的B部分 [89] 问题15: 关于UCART20x22项目，目前达到的剂量水平以及今年数据读出的相关情况 - 公司预计今年晚些时候公布UCART20x22研究的首例人体数据 [64]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2022年3月和2023年3月三个月期间，公司净收入（亏损）分别为-34757千美元和-32525千美元，综合收入（亏损）分别为-37438千美元和-31351千美元[9] - 2022年3月和2023年3月三个月期间，公司经营活动净现金流分别为-36612千美元和-28326千美元，投资活动净现金流分别为-982千美元和230千美元，融资活动净现金流分别为7677千美元和19780千美元[331] 公司资金状况及运营支持情况 - 截至2023年3月31日，不包括Calyxt的公司现金及现金等价物为8350万美元，预计可支持至少十二个月运营，且现有资金等可支持公司疗法业务到2024年第三季度[336] Calyxt业务线财务数据关键指标变化 - Calyxt自成立以来一直亏损，2023年第一季度净亏损540万美元，经营活动使用现金200万美元[338] Calyxt信贷额度情况 - 根据合并协议，Calyxt可向Cibus申请最高300万美元的无担保、免息循环信贷额度，可能增至400万美元，截至2023年3月31日已收到100万美元，之后又收到50万美元[340] Calyxt资金运营能力评估 - Calyxt认为截至2023年3月31日的现金及现金等价物，考虑到削减运营费用和过渡资金的可用性，足以支持其运营到2023年第二季度，但管理层对其持续经营能力存在重大疑虑[342] 公司融资活动现金流来源及抵消情况 - 2022年第一季度，公司融资活动现金流主要来自Calyxt后续发行和融资所得1110万美元，部分被租赁债务支付330万美元等抵消[333] 公司投资活动现金流来源及抵消情况 - 2023年第一季度，公司投资活动现金流主要来自美国供应商退还保证金30万美元和Calyxt受限现金减少10万美元，部分被法国研发设备和在建建筑配件投资20万美元抵消[332] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未参与可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[329] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[344]

会议展示信息 - 公司将在2023年4月14 - 19日于佛罗里达州奥兰多举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示探索有目的地强化CAR T细胞以提高MUC1 CAR T细胞靶向三阴性乳腺癌疗效的临床前数据[1] - 展示时间为2023年4月16日星期日下午1:30 - 5:00 ET，地点在第37区，海报板编号为14，摘要展示编号为899[5] - 展示标题为“解读可变递送途径和分子强化对增强MUC1 - CAR T细胞靶向三阴性乳腺癌疗效的益处”，会议标题为“过继细胞疗法1”[9] 产品信心与评价 - 公司高级副总裁Laurent Poirot博士表示对产品候选药物UCARTMUC1用于实体瘤的临床前数据有信心，认为其可能是满足高度未满足医疗需求患者的有价值候选产品[3] 技术研发情况 - 公司开发了使用高精度TALEN®技术的最先进的多重基因编辑技术，为异基因CAR T细胞赋予特定属性，以在实体瘤的肿瘤微环境中维持抗肿瘤CAR T细胞活性和增殖[4] - 公司将展示创新策略，探索有目的地强化CAR T细胞以提高效率同时保持安全性[4] 公司基本情况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，拥有超过22年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品[5] - 公司总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所成长板（股票代码：ALCLS）上市[5] 疾病背景信息 - 三阴性乳腺癌（TNBC）是最具侵袭性的乳腺癌亚型且预后最差，肿瘤相关MUC1抗原在大量TNBC患者中过度表达，为CAR T细胞疗法提供了有效鉴别靶点[8]

汇率对合作收入的影响 - 若2022年美元兑欧元平均汇率高10%，公司以欧元计价的合作收入将增加160万美元[847] PFIC相关情况 - 公司不确定2023年及未来是否为PFIC，2022年可能不是取决于对2021年拟议法规的解读[854][855] - 若公司是PFIC，美国存托股票（ADS）持有人后续年份仍会被视为PFIC，除非进行“视同出售”选举[856] - 若公司是PFIC，美国持有人可进行“按市值计价”选举，符合条件可不受PFIC规则约束[857] - 公司目前没有可能成为PFIC子公司的非美国子公司[859] - 非美国公司在应税年度中，若至少75%的总收入为“被动收入”或至少50%的总资产为“被动资产”，将被视为PFIC[883] - 美国持有人处置PFIC的ADS产生的超额分配和收益，超过前三年此类分配年均值125%的部分，将按持有期每天分摊计税[885] 股息预扣税情况 - 法国公司向非法国居民支付股息，一般需缴纳30%预扣税，非居民个人可降至12.8%，非合作国家或地区为75%[875] - 符合条件的美国居民持有公司ADS，股息预扣税可降至15%，若为公司且持股至少10%可降至5%[876] - 公司ADS股息支付给未提交表格5000的美国持有人，将按25%或75%预扣税，后续可降至5%或15%[878] 金融交易税及注册税情况 - 若发行人市值超10亿欧元，购买公司证券需缴纳0.3%金融交易税[872][873] - 公司普通股转让需按0.1%缴纳无上限注册税，需有书面协议[874] 其他税务情况 - 非美国持有人收到的“有效关联”股息，公司可能需缴纳30%的“分支机构利润税”或更低税率[891] - 部分美国个人、遗产或信托持有人需对“净投资收入”缴纳3.8%的医疗保险附加税[894] 特许权使用费变化 - 2020 - 2022年特许权使用费分别为195.1万美元、184.4万美元、177.2万美元，2021年较2020年下降5.5%，2022年较2021年下降3.9%[905] 终止经营业务净收入损失变化 - 2021 - 2022年终止经营业务净收入损失减少1300万美元，主要因收入成本减少2950万美元、研发和销售管理费用减少440万美元、净财务收益增加790万美元，部分被收入和其他收入减少2830万美元抵消[907] 归属于非控股股东的净损失变化 - 2022年公司记录了790万美元归属于非控股股东的损失，归属于非控股股东的净损失减少300万美元，是Calyxt净损失减少和公司对Calyxt所有权权益减少的结果[908] 可报告业务财务数据变化 - 2020 - 2022年可报告业务总外部收入和其他收入分别为82456千美元、67071千美元、25881千美元[909] - 2020 - 2022年可报告业务总运营费用分别为167893千美元、197748千美元、136733千美元[909] - 2020 - 2022年可报告业务税前运营损益分别为 - 85437千美元、 - 130677千美元、 - 110852千美元[909] - 2020 - 2022年可报告业务净损益分别为 - 97483千美元、 - 125107千美元、 - 114034千美元[909] - 2020 - 2022年归属于股东的调整后净损益分别为 - 66709千美元、 - 101700千美元、 - 98068千美元[909] - 2020 - 2022年有形和无形资产折旧及摊销分别为 - 9819千美元、 - 7579千美元、 - 11663千美元[909] - 2020 - 2022年有形和无形资产新增分别为50599千美元、16638千美元、2853千美元[909] 植物业务板块税前运营亏损变化 - 植物业务板块2021 - 2022年税前运营亏损减少600万美元[910] 公司股票交易情况 - 公司普通股自2007年2月7日在巴黎泛欧证券交易所的泛欧成长市场交易，美国存托股票自2015年3月30日在纽约纳斯达克全球市场交易[911] 市场风险及衍生品合约情况 - 由于大豆产品线的缩减，截至2022年12月31日，Calyxt与商品价格敏感性相关的市场风险已消除，且无商品衍生品合约[912]

财务数据和关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物、当前金融资产和受限现金总额为9500万美元，较2021年12月31日的1.77亿美元有所下降[20] - 2022年全年净亏损为9900万美元，较2021年的9700万美元有所增加[22] - 2022年调整后净亏损为9800万美元，较2021年的1.02亿美元有所减少[23] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有四个正在进行的1期临床试验，分别评估UCART22、UCART123、UCARTCS1和UCART20x22[10] - BALLI-01试验中，5名患者接受了UCART22治疗，其中3名患者显示出抗肿瘤活性[5] - AMELI-01试验中，4名患者在剂量水平2或以上显示出抗白血病活性[15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和法国的临床试验中积极招募患者[33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发异基因CAR-T细胞疗法，用于治疗血液系统恶性肿瘤[10] - 公司认为其异基因CAR-T细胞疗法具有竞争优势，因为它们可以完全在内部制造，从而减少治疗延迟[6] - 公司与Primera Therapeutics合作开发线粒体DNA编辑工具，用于治疗线粒体疾病[8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年取得的进展感到自豪，并对2023年充满期待[25] - 管理层预计当前的现金状况将足以支持公司运营至2024年第三季度[20] - 管理层认为公司的产品候选物和技术将引领癌症治疗领域的范式转变[25] 其他重要信息 - 公司签署了4000万欧元的信贷额度，并从合作伙伴Servier获得了里程碑付款[9] - 公司在2023年2月完成了2500万美元的股权融资[9] 问答环节所有提问和回答 问题: UCART22试验的招募情况 - 目前在美国和法国的临床试验中积极招募患者[33] 问题: 2023年和2024年的研发费用预期 - 预计2023年的研发费用将与2022年持平，2024年的研发费用尚未提供指导[34] 问题: UCART22试验中内部制造产品的初始数据报告 - 计划在今年晚些时候讨论内部制造产品的结果[39] 问题: 最近资本融资的时机 - 融资是为了满足欧洲投资银行贷款的先决条件[40] 问题: AML项目中双剂量方案的信心和临床成功标准 - 通过在第0天和第10-14天给予第二剂，预计可以最小化宿主排斥反应[45] - 临床成功将通过骨髓检查和CAR-T细胞的流式细胞术来监测[45] 问题: 与CD22 CAR-T领域的自体项目相比，UCART22的竞争优势 - 异基因22产品显示出比自体产品更长的持续时间[50] 问题: UCART20x22试验的剂量水平和患者招募情况 - 目前正在以固定剂量进行招募[55] - 预计大多数患者在接受UCART20x22治疗前已经接受过CD19定向治疗[57] 问题: UCART22试验的疗效标准 - 预计疗效标准会略低于先前报道的52% CR率[65] 问题: UCART22试验中三名患者的持续时间 - 将在今年晚些时候的数据报告中更新持续时间[70] 问题: UCART20x22试验的数据预期 - 预计在今年晚些时候公布早期剂量递增数据[70] 问题: UCARTCS1在多发性骨髓瘤CAR-T领域的位置 - UCARTCS1预计将在BCMA定向治疗后使用[75] 问题: UCART22内部制造产品的效力和Primera合作的影响 - 内部制造产品的体外效力测试显示其优于之前的CDMO产品[80] - Primera合作预计不会对公司的费用产生重大影响[82] 问题: 在CD19自体难治性患者群体中使用CD20和CD22 CAR-T的合理性 - CD20和CD22在大多数B细胞NHL亚型中均有表达，提供了一种有吸引力的替代方案[87]

财务数据关键指标变化 - 2022年全年，公司归属于股东的合并净亏损为1.061亿美元（每股2.33美元），2021年为1.142亿美元（每股2.55美元），净亏损减少810万美元[6] - 2022年研发费用减少2040万美元，终止经营业务亏损减少1300万美元，SG&A费用减少540万美元；净财务损失增加1570万美元，收入减少1290万美元[6] - 截至2022年12月31日，公司现金状况为9500万美元，受限现金为500万美元[14][20] - 2022年12月，公司从欧洲投资银行获得最高4000万欧元的信贷额度，同月收到许可合作伙伴Servier的里程碑付款，2023年1月完成约2500万美元的后续股权融资[14][19] - 2021年2月12日，公司向Cytovia支付2000万美元预付款或股权[59] - 2022年4月27日，公司收到2000万美元可转换票据及认股权证[59] - 2022年12月22日，修订后的票据利率提高至10%，违约利率升至20%，2023年4月30日偿还50%，剩余部分6月30日偿还[59] - 2022年12月28日，公司与欧洲投资银行签订4000万欧元信贷安排，分三笔发放，利率分别为8%、7%、6%[62] - 2022年12月29日，公司与Primera合作，获19%股权并获董事会席位，行使选择权后最高获7.5亿美元[69] - 截至2022年12月31日，公司（不含Calyxt）现金及等价物为9500万美元，较2021年减少8100万美元[77] - 2022年全年综合收入及其他收入为2570万美元，较2021年减少1290万美元[78] - 2022年全年综合研发费用为9750万美元，较2021年减少2030万美元[79] - 2022年全年综合销售及管理费用为1750万美元，较2021年减少540万美元[80] - 2022年全年归属于股东的综合调整净亏损为9810万美元（每股2.15美元），2021年为1.017亿美元（每股2.27美元）[84] - 2022年总营收和其他收入为2.5725亿美元，较2021年的3.8597亿美元下降33.35%[96] - 2022年运营费用为1.1539亿美元，较2021年的1.42077亿美元下降18.78%[96] - 2022年运营亏损为0.89666亿美元，较2021年的1.03481亿美元收窄13.35%[96] - 2022年持续经营业务亏损为0.98688亿美元，较2021年的0.96749亿美元扩大1.99%[96] - 2022年终止经营业务亏损为0.15345亿美元，较2021年的0.28358亿美元收窄45.89%[96] - 第四季度2022年总营收和其他收入为1.7364亿美元，较2021年的1.3663亿美元增长27.09%[98] - 第四季度2022年运营费用为2.5732亿美元，较2021年的4.4585亿美元下降42.28%[98] - 第四季度2022年运营亏损为0.8368亿美元，较2021年的3.0922亿美元收窄73.07%[98] - 2022年调整后归属于股东的净亏损为2.5954亿美元，较2021年的2.1439亿美元扩大20.97%[99] - 2022年第四季度归属于股东的净亏损为26,815千美元，2021年同期为24,996千美元[105] - 2022年第四季度非现金股票薪酬费用调整为859千美元，2021年同期为3,557千美元[105] - 2022年第四季度调整后归属于股东的净亏损为25,956千美元，2021年同期为21,439千美元[105] - 2022年全年归属于股东的净亏损为106,139千美元，2021年为114,197千美元[106] - 2022年全年非现金股票薪酬费用调整为8,071千美元，2021年为12,497千美元[106] - 2022年全年调整后归属于股东的净亏损为98,069千美元，2021年为101,700千美元[106] - 2022年基本调整后归属于股东的每股净亏损为2.15美元，2021年为2.27美元[106][111] - 2022年基本调整后终止经营业务每股收益为 - 0.12美元，2021年为 - 0.37美元[107][111] - 2022年基本加权平均流通股数量为45,547,359股，2021年为44,820,279股[108] - 2022年摊薄加权平均流通股数量为44,820,279股[111] 各条业务线数据关键指标变化 - BALLI - 01试验中，最初接受治疗的5名患者中有3名（60%）观察到UCART22抗肿瘤活性[16][22] - AMELI - 01研究中，FCA组剂量水平2的8名患者中有2名（25%）取得有意义的反应[18] - Allogene公司预计EXPAND试验将于第二季度初开始招募患者[1] - Allogene公司在R&D展示会上公布了正在进行的1期TRAVERSE试验中9例确诊CD70阳性肾细胞癌患者亚组的初步数据[2] - IOV - 4001已对首位患者给药，用于治疗既往治疗过的晚期黑色素瘤或转移性非小细胞肺癌[3] - UCART123有4种剂量水平，分别为剂量水平1（DL1）2.5x10细胞/kg、剂量水平2（DL2）6.25x10细胞/kg、中间剂量水平2（DL2i）1.5x10细胞/kg、剂量水平3（DL3）3.30x10细胞/kg[31] - DL2的FCA组中25%（n=2）的患者获得有意义的反应，1例既往异基因干细胞移植失败的患者实现持续超过12个月的持久微小残留病（MRD）阴性完全缓解[32] - 截至2022年10月25日数据截止，ALLO - 501和ALLO - 501A治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的1期试验中，单剂量FCA90方案治疗的12例患者总缓解率（ORR）为67%，完全缓解（CR）率为58%，缓解中位持续时间为23.1个月[52] - 接受单剂量FCA90且6个月可评估的患者中，持续CR率为50%，所有6个月时的CR在12个月时仍持续，最长CR持续26 + 个月[52] - 截至2022年10月11日数据截止，ALLO - 715治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM r/r）的1期UNIVERSAL试验中，FCA60队列ORR为67%，非常好的部分缓解或更好率（VGPR +）为42%，所有VGPR +均为MRD阴性[54] - ALLO - 715治疗MM r/r的1期UNIVERSAL试验中，缓解中位持续时间为9.2个月，最长缓解持续24个月[54] - 截至2022年11月17日数据截止，CD70 +患者疾病控制率（DCR）为100%，包括3例部分缓解（PR）患者[56] - ALLO - 316治疗试验中，3例患者（18%）出现3级以上长期血细胞减少症，1例患者出现3级细胞因子释放综合征（CRS），3例患者（18%）出现低级别、可逆性神经毒性[56] - ALPHA2试验将招募约100例至少接受过2线既往治疗且未接受过既往抗CD19治疗的患者，使用单剂量1.2亿CAR +细胞的ALLO - 501A联合FCA90淋巴细胞清除方案[51] - ALLO - 501和ALLO - 501A治疗r/r LBCL的1期试验中，92%的入组患者接受的产品符合产品规格，患者可在入组后两天内开始治疗[52] 公司人事变动 - 2022年6月28日，Axel - Sven Malkomes和Donald Bergstrom被任命为公司董事会董事[4] 财报审计情况 - 公司法定审计师已完成2022年财报审计工作，但尚未发布审计报告，报告将在2022年年报中公开[94]