公司业务核心目标与产品管线 - 公司核心目标是利用PDC平台开发癌症治疗药物，产品管线包括CLR 131、CLR 1900及多个合作PDC资产[86] 公司所获地位与资助 - 2020年6月公司获EMA中小企业地位，可享90% - 100%的EMA费用减免及多项财务激励[98] - 2016年7月公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究[112] CLR 131临床研究进展 - CLR 131在CLOVER - 1的2A期剂量探索部分达到主要疗效终点，现正招募MM扩展队列（2B期）[100] - CLOVER - WaM研究为单臂关键研究，FDA同意测试剂量、评估方案、终点、统计分析计划，研究规模为50名患者[105] - 2A期研究中6名WM患者总缓解率达100%，主要缓解率83.3%，平均无治疗生存期330天[106] - 2020年9月宣布，接受≥60mCi总身体剂量的三重难治性MM患者总缓解率为40%（6/15）[107] - 2020年2月宣布，接受<60mCi和>60mCi总身体剂量的r/r NHL患者总缓解率分别为42%和43%，综合缓解率42%[109] - DLBCL患者总缓解率为30%，CLL/SLL和MZL患者总缓解率为33%[109] - 基于2A期剂量反应，确定CLR 131患者给药剂量为>60mCi总身体剂量[110] - 2020年2月公司宣布1期剂量递增研究成功完成，CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤中总剂量达约95mCi时安全可耐受[114] - 2019年1月公司宣布前四个队列的合并中位总生存期数据为22.0个月[116] - 2020年8月独立数据监测委员会认为15mCi/m至60mCi/m四个剂量水平安全可耐受，并启动75mCi/m更高剂量队列评估[119] CLR 131所获指定 - CLR 131获FDA快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，若获批特定癌症治疗，公司可能获优先审评券[103][104] 公司财务费用变化 - 截至2021年3月31日三个月，研发费用约463.3万美元，较2020年同期约261.6万美元增加201.7万美元，增幅77%[128] - 截至2021年3月31日三个月，一般及行政费用约172.6万美元，较2020年同期约134.2万美元增加38.4万美元，增幅29%[129] 公司现金及亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物约5362.7万美元，较2020年12月31日的5716.5万美元减少[130] - 截至2021年3月31日三个月，经营活动净现金使用量约475.3万美元[130] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损约1.33133亿美元[131] 公司运营风险评估 - 公司认为现金余额足以支持至少12个月基本预算运营，但未来运营结果有重大风险和不确定性[132]

业绩总结 - CLR 131在Waldenstrom's宏球蛋白血症的关键临床试验中，整体反应率（ORR）达到100%，完全反应（CR）率为16.7%[4] - 在多发性骨髓瘤（MM）中，三重耐药患者的ORR为40%，四重/五重耐药患者的ORR为54%[5] - CLR 131在多发性骨髓瘤患者中，6线治疗的ORR为47%[33] - CLR 131在BTKi失败或反应不佳的患者中，达到83.3%的主要反应率（MRR）和1例完全反应（CR）[18] - CLR 131在多发性骨髓瘤患者中，所有患者均实现疾病控制（CR+VGPR+PR+SD）[24] 用户数据 - Waldenstrom's宏球蛋白血症的年发病率约为6,500例，预计未来年增长率为30%[9] - Ibrutinib在Waldenstrom's宏球蛋白血症的预计收入将超过12亿美元[9] 新产品和新技术研发 - CLR 131的药物交付平台利用肿瘤细胞对脂质的高需求，提供靶向药物输送，药物输送效率为20-40%[6] - CLR 131是唯一一种能够广泛靶向儿童肿瘤并穿越血脑屏障的静脉给药放射治疗药物[30] - CLR 131在儿童恶性脑肿瘤、神经母细胞瘤和软组织肉瘤的临床研究正在推进中[2] - CLR 131的临床开发计划包括在儿童固体肿瘤和软组织肉瘤中进行1期评估[33] - CLR 131在儿童复发/难治性恶性肿瘤的临床开发中，正在进行安全性、耐受性和初步疗效的评估[29] 未来展望 - CLR 131的全球关键研究设计为单臂注册研究，计划招募50名BTKi失败或反应不佳的患者[20] - 公司计划在BTKi失败或反应不佳的患者中执行关键研究[33] 财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为5720万美元，预计资金可支持战略计划执行至2023年第三季度[32] - 公司普通股总数为45,442,729股，完全稀释后总股本为79,806,139股[31] 负面信息 - CLR 131的治疗相关不良事件中，血小板减少症发生率为83%，淋巴细胞计数下降为45%[27]

研发费用变化 - 2020年研发费用约为1014.1万美元，2019年约为899.6万美元，增长约114.5万美元，增幅13%[259] - 2020年临床项目成本为379.4万美元，2019年为362.9万美元，增加16.5万美元；制造及相关成本2020年为232.2万美元，2019年为277.2万美元，减少45万美元；临床前项目成本2020年为21.3万美元，2019年为32.3万美元，减少10万美元；一般研发成本2020年为381.2万美元，2019年为227.2万美元，增加154万美元[259] 一般及行政费用变化 - 2020年一般及行政费用约为515万美元，2019年约为518.3万美元，减少1.8万美元，降幅小于1%[261] 衍生认股权证重估收益变化 - 2019年衍生认股权证重估收益约为4.3万美元，2020年因衍生工具于2019年8月20日到期无相关损益[262] 其他收入及净利息收入变化 - 2020年其他收入约为18.5万美元，源于薪资保护计划贷款及应计利息豁免；2020年净利息收入约为1.1万美元，2019年约为4.3万美元[263] 现金及现金等价物和受限现金情况 - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为5720万美元，2019年为1060万美元[264] 现金流量情况 - 2020年融资活动提供现金约6050万美元，源于普通股、优先股和预融资认股权证销售；经营活动使用现金约1390万美元，主要用于研发和行政费用；投资活动使用现金6.2万美元，用于购买计算机硬件[264][265][267][268] 亏损情况及资金支持 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约1.268亿美元，2020年净亏损约1510万美元，经营活动使用现金约1390万美元[269] - 公司预计未来仍会产生经营亏损，2020年12月31日的现金余额足以支持至少12个月的基本预算运营[269] 公司筹资情况 - 公司自成立以来已筹集资金约2.67亿美元[269] 金融资产公允价值核算及分配 - 公司按公允价值核算某些金融资产，公允价值是市场参与者在计量日有序交易中出售资产或转移负债的价格[280] - 2019年融资时，公司按各自估计的相对公允价值分别分配普通股和认股权证[280] - 2020年6月融资时，公司按各自估计的相对公允价值分别分配普通股、认股权证和预融资认股权证[280] - 2020年12月融资时，公司按各自估计的相对公允价值分别分配普通股和优先股[280] 法律纠纷及或有负债处理 - 公司可能卷入有关产品开发、知识产权、股东索赔等法律纠纷[282] - 公司评估每个事项以确定是否应记录或有负债[282] - 若损失可能发生且金额可合理估计，公司将记录损失[282] - 确定损失金额时，公司会考虑专家建议、法律程序现状、过往案例等因素[282] - 若公司判断和估计有误，可能需记录额外或有损失，对经营成果和财务状况产生重大不利影响[282] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[283][284]

产品临床疗效数据 - 公司的CLR 131在CLOVER - 1研究中，接受>60mCi总身体剂量（TBD）的复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者总缓解率（ORR）为42.8%，接受~50mCi TBD的患者ORR为26.3%，合并率为34.5% [111] - 接受<60mCi TBD和>60mCi TBD的复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）患者ORR分别为42%和43%，合并率为42% [112] - 复发/难治性B细胞淋巴瘤患者中，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者ORR为30%，慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤/边缘区淋巴瘤（CLL/SLL/MZL）患者ORR为33%，华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）患者ORR为100% [112] - 难治性多发性骨髓瘤三重难治患者接受60mCi或更高TBD时，ORR为40%（6/15例患者） [113] 产品临床不良反应数据 - CLOVER - 1研究中r/r MM患者最高剂量（75mCi TBD）时，≥3级事件中血小板减少症发生率为65%，中性粒细胞减少症为41%，白细胞减少症为30%，贫血为24%，淋巴细胞减少症为35% [114] 公司政策优惠 - 公司获得欧洲药品管理局（EMA）中小企业（SME）地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免 [104] 产品研究设计与进展 - CLOVER - 1研究剂量方案设计为提供>60mCi总身体剂量的最佳剂量 [106] - CLOVER - 2儿科1期研究在七个国际领先的儿科癌症中心进行 [107] 公司产品管线与合作 - 公司通过PDC平台建立了四个合作项目，涉及五种独特的有效载荷和作用机制 [99] - 公司产品管线包括一个临床前PDC化疗项目（CLR 1900）和几个合作的PDC资产 [98] 公司历史项目成果与研究启动 - 2016年7月公司获200万美元国立癌症研究所赠款用于推进CLR 131临床开发[116] - 2020年2月公司宣布CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤1期剂量递增研究成功完成，约90mCi全身剂量安全可耐受[118] - 2019年1月公司宣布CLR 131与地塞米松联用研究前四个队列汇总中位总生存期数据为22.0个月[119] - 2020年8月公司宣布CLR 131在儿童和青少年癌症1期研究中15mCi/m至60mCi/m四个剂量水平安全可耐受，将启动75mCi/m剂量队列评估[123] - 2016年8月威斯康星大学卡本癌症中心获1200万美元赠款用于头颈癌研究，2019年第四季度启动CLR 131联合外照射放疗治疗复发性头颈癌的人体临床研究[125] 研发费用变化 - 2020年第三季度研发费用约268.4万美元，2019年同期约270.4万美元，总体减少2万美元，降幅1% [132][133] - 2020年前三季度研发费用约776.6万美元，2019年同期约682.2万美元，总体增加约94.4万美元，增幅12% [135][137] 一般及行政费用变化 - 2020年第三季度一般及行政费用约122.6万美元，2019年同期约126万美元，相对稳定[134] - 2020年前三季度一般及行政费用约372.5万美元，2019年同期约397.2万美元，减少约24.7万美元，降幅6% [138] 现金及现金等价物变化 - 截至2020年9月30日公司现金及现金等价物约1884.2万美元，2019年12月31日约1061.5万美元，增加主要因2020年6月5日公开发行获得约1830万美元净收益[139] 公司运营相关情况 - 公司现金余额足以支撑自财务报表提交起至少12个月的基本预算运营[141] - 公司未来运营结果存在重大风险和不确定性，执行运营计划依赖获得额外资金[141] - 截至2019年12月31日的财务报表审计报告包含关于公司持续经营能力的解释段落[141] - 当时审计意见表明公司持续经营能力存在重大疑虑[141]

公司业务合作与资助 - 公司获得欧洲药品管理局中小企业地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免[98][99] - 公司于2018年获得美国国立癌症研究所200万美元的快速通道小企业创新研究资助[108] - 公司通过研发合作建立了4个合作项目，涉及5种独特有效载荷和作用机制[94] - 2016年8月，威斯康星大学卡本癌症中心获得美国国立癌症研究所和美国国立牙科与颅面研究所1200万美元的五年期专项研究卓越计划赠款[116] 产品CLR 131治疗效果 - 公司的CLR 131在r/r MM最高剂量治疗中总体缓解率达42.8%，~50mCi TBD治疗中总体缓解率为26.3%，合并总体缓解率为34.5%[103] - r/r NHL患者接受~50mCi TBD和~75mCi TBD治疗的总体缓解率分别为42%和43%，合并总体缓解率为42%[104] - 公司的CLR 131在r/r B - cell淋巴瘤的2期CLOVER - 1研究中达到主要终点，所有可评估患者（n = 43）均获得临床获益[103] - 2017年9月宣布队列4结果，3名患者接受单剂量31.25mCi/m的CLR 131，均出现临床获益反应，1名患者部分缓解，该患者游离轻链水平降低82%[111] 产品CLR 131安全性与耐受性 - r/r MM患者在最高剂量（75mCi TBD）下最常见的≥3级事件中，血小板减少症发生率为65%，中性粒细胞减少症为41%，白细胞减少症为30%，贫血为24%，淋巴细胞减少症为35%[105] - CLR 131在r/r MM的1期剂量递增研究中，约90mCi总身体剂量是安全且可耐受的[110] 患者相关数据 - r/r B - cell NHL患者骨髓平均受累率为23%[104] 产品CLR 1900系列信息 - 公司的CLR 1900系列针对实体瘤，其有效载荷可抑制有丝分裂[93] 财务数据 - 研发费用 - 2020年3月31日至6月30日研发费用约为246.5万美元，2019年同期约为181万美元，增长65.5万美元，增幅36%[125] - 2020年1月1日至6月30日研发费用约为508.2万美元，2019年同期约为411.8万美元，增长96.4万美元，增幅23%[128] 财务数据 - 行政及一般费用 - 2020年3月31日至6月30日行政及一般费用约为115.7万美元，2019年同期约为139.1万美元，减少23.4万美元，减幅17%[126] - 2020年1月1日至6月30日行政及一般费用约为249.9万美元，2019年同期约为271.2万美元，减少21.3万美元，减幅8%[129] 财务数据 - 现金及等价物与经营现金 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物约为2245万美元，2019年12月31日约为1061.5万美元，增加主要源于2020年6月5日公开发行所得净收益约1830万美元[130] - 2020年1月1日至6月30日经营活动所用净现金约为656.2万美元[130] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损约为1.19251亿美元[131] 历史数据 - 中位总生存期 - 2019年1月宣布前四个队列的汇总中位总生存期数据为22.0个月[111]

CLR 131疗法治疗缓解率数据 - 公司领先的PDC疗法CLR 131在r/r MM最高剂量治疗中总体缓解率达42.8%，~50mCi TBD治疗中总体缓解率为26.3%，合并总体缓解率为34.5%[95] - r/r NHL患者接受~50mCi TBD和~75mCi TBD治疗的总体缓解率分别为42%和43%，合并总体缓解率为42%[96] - r/r B - cell NHL患者中，DLBCL患者总体缓解率为30%，CLL/SLL/MZL患者总体缓解率为33%，4名LPL/WM患者总体缓解率达100%[96] r/r MM患者最高剂量下≥3级事件发生率 - r/r MM患者在最高剂量（75mCi TBD）下最常见的≥3级事件中，血小板减少症发生率为65%，中性粒细胞减少症为41%，白细胞减少症为30%，贫血为24%，淋巴细胞减少症为35%[97] CLR 131研究相关情况 - 公司在2016年7月获得美国国家癌症研究所200万美元的快速通道小企业创新研究资助，用于推进CLR 131的临床开发[100] - CLR 131的2期研究在约10家美国癌症中心进行，研究的主要终点是临床获益率，额外终点包括总体缓解率、无进展生存期、中位总生存期等[100] - CLR 131的1期剂量递增研究中，r/r多发性骨髓瘤患者接受的总身体剂量范围从≤25mCi到>80mCi，所有剂量均被患者安全且良好耐受[101] 公司产品管线与合作情况 - 公司基于PDC平台建立了4项合作，涉及5种独特的有效载荷和作用机制[88] - 公司产品管线包括一个临床前PDC化疗项目CLR 1900和多个合作PDC资产[87] CLR 131获得的指定情况 - CLR 131被FDA授予r/r MM和r/r DLBCL的快速通道指定，以及MM、LPL/WM等多种疾病的孤儿药指定[86] 2020年第一季度研发相关成本变化 - 2020年第一季度研发费用为261.6万美元，较2019年的230.8万美元增加30.8万美元，增幅13%[117] - 2020年第一季度临床项目成本为89万美元，较2019年的80.9万美元增加8.1万美元[117] - 2020年第一季度制造及相关成本为87.9万美元，较2019年的89.2万美元减少1.3万美元[117] - 2020年第一季度临床前项目成本为8.6万美元，较2019年的7.6万美元增加1万美元[117] - 2020年第一季度一般研发成本为76.1万美元，较2019年的53.1万美元增加23万美元[117] 2020年第一季度一般及行政费用情况 - 2020年第一季度一般及行政费用约为134.2万美元，与2019年的132.1万美元基本持平[118] 公司现金及亏损相关情况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物约为709.2万美元，较2019年12月31日的1061.5万美元减少[119] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量约为351.2万美元[119] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损约为1.15639亿美元[120] 威斯康星大学卡本癌症中心获赠款情况 - 2016年8月，威斯康星大学卡本癌症中心获得美国国立癌症研究所和美国国立牙科与颅面研究所1200万美元的五年期专项研究卓越计划赠款[107]

财务数据关键指标变化 - 2019年研发费用约为899.6万美元，2018年约为683.5万美元，增长约216.1万美元，增幅32%[251][253] - 2019年一般及行政费用约为518.3万美元，2018年约为482万美元，增长36.3万美元，增幅8%[254] - 2018年商誉减值约167.5万美元[255] - 2019年衍生认股权证重估收益约4.3万美元，2018年约6.2万美元[256] - 2019年净利息收入约4.3万美元，2018年约3万美元[257] - 2018年优先股视同股息约224.2万美元，每股0.76美元[258] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1060万美元，2018年为1330万美元[260] - 2019年融资活动提供现金约900万美元，经营活动使用现金约1170万美元，投资活动使用现金约2.5万美元[260] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损约1.117亿美元，2019年净亏损约1410万美元[266] 公司融资情况 - 公司自成立以来通过出售股权证券等方式筹集资金约2.01亿美元[265] 权证相关财务处理 - 不符合权益分类要求的普通股认购权证被分类为负债，按净现金结算假设进行财务报告[276] - 权证被视为衍生工具，主要风险是标的普通股公允价值变化，按公允价值初始计量，后续变化计入衍生品损益[276] - 有活跃市场时，未偿还衍生权证公允价值基于市场价值；无活跃市场时，公司主要用改良期权定价模型估算[277] - 公司根据历史波动率和类似市值上市药物开发公司的波动率估算权证波动率[277] - 2019年12月31日不存在衍生权证[277] 金融资产公允价值核算 - 公司按公允价值核算某些金融资产，公允价值是市场参与者在有序交易中的退出价格[278] - 2018年优先股融资时，公司需分别估算普通股、优先股和权证的公允价值；2019年按相对公允价值分配[278] 或有负债与法律纠纷 - 公司可能卷入法律纠纷，评估是否记录或有负债，若判断和估计错误，可能需记录额外或有损失[279] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[280][281]

业绩总结 - CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤中的整体反应率（ORR）为30%，在单次注射（~50mCi）中为30%，而在分次注射（~75mCi）中为40%[12] - CLR 131在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中的整体反应率（ORR）为30%（单次注射）和40%（分次注射），且无不良事件增加[12][26] - CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤的中位无进展生存期（PFS）为3.3个月，且持续时间超过291天[13] - CLR 131的临床试验显示，治疗后患者的肿瘤体积持续减少，部分患者的无进展生存期超过667天[25] 用户数据 - CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验中，40%的患者为三重耐药，55%的患者对先前治疗耐药[8] - CLR 131的治疗相关不良事件（TEAEs）中，血小板减少症发生率为89%（50mCi剂量）和100%（75mCi剂量）[31] 市场展望 - CLR 131的市场潜力在复发/难治性多发性骨髓瘤中，预计市场份额范围为15%-35%[18] - CLR 131在r/r B细胞非霍奇金淋巴瘤中的潜在市场份额范围为约30%-80%[27] 新产品和技术研发 - CLR 131的关键临床试验预计将在2024年提交新药申请（NDA）[20] - 预计2023年提交新药申请（NDA）[29] - CLR 131的二周期给药方案提供了更具临床意义的结果[37] - 关键研究的次要终点包括无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）[29] 资金和运营策略 - 截至2019年9月30日，公司的现金及现金等价物约为1330万美元[36] - 计划在2021年第一季度之前资金运营[36] - 公司在战略上准备启动关键研究并扩展管道[37] - 预计2021年下半年启动2/3期关键研究[34] 负面信息 - CLR 131的临床数据表明，治疗后有显著的疗效标志物减少，且安全性良好，无神经病变、心脏或胃肠道毒性[8]

公司业务核心目标 - 公司核心目标是利用PDC平台开发针对癌细胞的PDC药物，以提高疗效和安全性[98] 主导候选药物CLR 131的指定与研究进展 - 公司主导候选药物CLR 131获多项孤儿药和快速通道指定，正进行三项临床研究[99] - 2019年第四季度预计公布CLR 131的2期CLOVER - 1研究的顶线数据[110] - 2016年7月公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究赠款，支持CLR 131的2期研究[114] - 2019年5月13日，公司宣布FDA授予CLR 131四线及以后复发/难治性多发性骨髓瘤快速通道指定[120] - 2016年8月，威斯康星大学卡本癌症中心获美国国立癌症研究所和美国国立牙科与颅面研究所1200万美元SPORE赠款用于头颈癌治疗研究，计划2019年第四季度启动CLR 131联合外照射治疗复发性头颈癌的一期临床试验，招募最多30名患者[122] 主导候选药物CLR 131的疗效数据 - CLR 131在2期研究复发难治性多发性骨髓瘤队列的前10名可评估患者中总缓解率达30%，疾病控制率达100%，历史上4线化疗治疗缓解率为15%，5线为8%[111] - 2018年7月数据显示，复发/难治性侵袭性DLBCL患者单次静脉注射CLR 131后总缓解率为33%，临床获益反应率为50%，肿瘤总体缩小60% - 90%以上[113] - CLR 131的5期分剂量队列较4期平均总剂量增加18%，耐受性和安全性增强，M蛋白进一步降低近50%[118] - CLR 131的6期分剂量队列数据显示部分缓解率为50%，微小缓解率为50%，疾病控制率为100%[119] 主导候选药物CLR 131的安全性数据 - CLR 131与地塞米松联用的1期研究中，独立数据监测委员会认为其在计划的最大单次推注剂量31.25 mCi/m²内安全可耐受[115] 主导候选药物CLR 131的生存期数据 - 2019年1月7日公布CLR 131 1期研究前四个队列的合并中位总生存期为22.0个月[116] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用约270.4万美元，2018年同期约199.6万美元，增长约70.8万美元，增幅35%；临床项目成本增加约96.2万美元，制造及相关成本增加约51.3万美元，临床前项目成本减少约39.8万美元，一般研发成本减少约36.9万美元[131][133] - 2019年前九个月研发费用约682.2万美元，2018年同期约579.9万美元，增长约102.3万美元，增幅18%；临床项目成本增加约169.1万美元，制造及相关成本增加约110.7万美元，临床前项目成本减少约116.8万美元，一般研发成本减少约60.7万美元[136] 行政及管理费用变化 - 2019年第三季度行政及管理费用约126万美元，2018年同期约109.2万美元，增加约16.8万美元，增幅15%，主要因购买服务、上市公司费用和租金增加，部分被会计费用减少抵消[135] - 2019年前九个月行政及管理费用约397.2万美元，2018年同期约364.7万美元，增加约32.5万美元，增幅9%，主要因人员相关成本和上市公司费用、租金及折旧增加，部分被会计费用和重组费用减少抵消[137] 现金及现金等价物与经营活动净现金使用情况 - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物约1330.2万美元，2018年12月31日约1331万美元，增加因2019年5月20日公开发行和私募获得约900万美元净收益[138] - 2019年前九个月经营活动净现金使用约901.3万美元，2018年同期约869.9万美元[138] 累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约1.08301亿美元[139] 股票发行情况 - 2019年5月20日，公司发行并出售198.2万股普通股，发行价每股2.5美元；同时私募发行F系列认股权证可购买198.2万股普通股，行权价2.4美元；另私募出售201.8万股普通股及G系列认股权证可购买201.8万股普通股，组合定价每股2.5美元，认股权证行权价2.4美元[140]

公司业务核心目标 - 公司核心目标是利用PDC平台开发针对癌细胞的PDC药物，提高疗效和安全性[102] 领先候选药物CLR 131的资质与指定情况 - 公司领先的PDC候选药物CLR 131获多项孤儿药和快速通道指定，正进行三项临床研究[103] - 2019年3月19日，FDA批准公司儿科IND使用CLR 131的进口警报豁免[111] - 2019年5月13日FDA授予CLR 131用于四线或更后线复发/难治性多发性骨髓瘤快速通道指定[125] - 2019年第一季度启动CLR 131在儿童和青少年特定罕见及孤儿指定癌症的1期研究，最多招募30名患者，FDA曾授予CLR 131孤儿药和罕见儿科疾病指定，获批后可获优先审评券，将FDA审评时间从12个月减至6个月[127] CLR 131的临床研究进展 - 2019年2月25日，CLR 131在2期临床研究中，在复发难治性多发性骨髓瘤队列的前10名可评估患者中总缓解率达30%，疾病控制率达100%[117] - 2018年7月，单次静脉注射25mCi/m² CLR 131后，复发/难治性侵袭性DLBCL患者的ORR为33%，CBR为50%，肿瘤总体缩小60% - 90%以上[119] - CLR 131与地塞米松联用在R/R MM的1期研究中，独立数据监测委员会认为其在计划的最大单次推注剂量31.25 mCi/m²是安全可耐受的[122] - 2019年1月7日，CLR 131在R/R MM的1期研究中前四个队列的合并中位总生存期为22.0个月[122] - 2018年12月4日，独立数据监测委员会建议推进到CLR 131在R/R MM的1期研究的第六队列[123] - 预计2019年第四季度公布CLR 131的2期CLOVER - 1研究的顶线数据[116] - 2019年5月15日公司公布CLR 131在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）1期临床研究第6组初步结果，确定37.5mCi/m²分次剂量安全可耐受，第7组采用40mCi/m²分次剂量，第6组部分缓解率50%、最小缓解率50%、疾病控制率100%[124] - 2016年8月威斯康星大学卡本癌症中心获1200万美元专项研究卓越计划（SPORE）资助，计划2019年第四季度启动CLR 131联合外照射放疗复发性头颈癌的首个人体临床试验，最多招募30名患者[128] CLR 131的研究资助情况 - 2016年7月，公司获200万美元NCI快速通道小企业创新研究赠款，支持CLR 131的2期研究[121] 公司财务费用变化 - 2019年第二季度研发费用为181万美元，较2018年同期的172.3万美元增加8.7万美元，增幅5%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加44.3万美元[137] - 2019年第二季度一般及行政费用为139.1万美元，较2018年同期的118.2万美元增加20.9万美元，增幅18%，主要因购买服务费用增加15.2万美元[138] - 2019年上半年研发费用为411.8万美元，较2018年同期的380.3万美元增加31.5万美元，增幅8%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加93.8万美元[139] - 2019年上半年一般及行政费用为271.2万美元，较2018年同期的255.5万美元增加15.7万美元，增幅6%，主要因人员相关成本和公共公司费用及租金增加[140] 公司现金及等价物与股权发行情况 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1685万美元，较2018年12月31日的1331万美元增加，主要因2019年5月20日公开发行和私募获得约900万美元净收益[142] - 2019年5月20日公司发行并出售198.2万股普通股，发行价2.5美元/股，同时私募发行F系列认股权证可购买198.2万股普通股，另出售201.8万股普通股及G系列认股权证可购买201.8万股普通股，认股权证行使价2.4美元，有效期5年[144]