公司业务核心目标 - 公司核心目标是利用PDC平台开发针对癌细胞的药物，计划独立及通过合作开发PDC药物[104] CLR 131临床研究进展 - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤、DLBCL等多种癌症开展2期和1期临床研究，还启动针对复发或难治性儿科适应症的1期临床研究[105] - 2019年第一季度开始CLR 131针对特定罕见和孤儿指定癌症儿童及青少年的1期临床研究，该研究最多评估30名患者[122] - 美国每年约有56000名新的头颈癌患者被诊断，威斯康星大学卡本癌症中心预计2019年下半年启动CLR 131与外照射放疗联合治疗复发性头颈癌的临床试验[124] CLR 131临床研究成果 - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤2期临床研究的首批10例可评估患者中，总缓解率达30%，历史上4线化疗治疗缓解率为15%，5线为8%[115] - CLR 131在R/R侵袭性DLBCL患者中，单剂25mCi/m静脉给药的中期数据显示，总缓解率为33%，临床获益率为50%，肿瘤总体缩小60% - 90%以上[117] - CLR 131在R/R多发性骨髓瘤1期临床研究中，单剂最大剂量31.25 mCi/m被认为安全可耐受，一名患者FLC降低82%达到部分缓解[120] - R/R多发性骨髓瘤1期临床研究前四个队列的合并中位总生存期为22.0个月[120] - R/R多发性骨髓瘤1期临床研究的5队列采用分次给药，平均总剂量增加18%，耐受性和安全性增强，M蛋白较4队列进一步降低近50%[121] CLR 131相关资格与限制情况 - 2014年FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格，2018年授予治疗神经母细胞瘤等的孤儿药和罕见儿科疾病资格[114] - 2019年公司宣布CLR 131不再受CPDC进口警报限制，可在所有正在进行和计划的临床试验中招募患者[110][111] CLR 131研究资金支持 - 公司获得NCI 200万美元的Fast - Track小企业创新研究赠款，支持CLR 131的2期临床研究[118] 其他CLR系列项目情况 - CLR 1800系列是与Pierre Fabre的合作项目，虽协议于2019年1月到期，但仍在评估中；CLR 1900系列为内部开发项目，若推进将在今年晚些时候选择候选药物；CLR 2000系列与Avicenna Oncology合作，已选定候选分子和备用分子；CLR 2100和2200系列与Onconova Therapeutics合作；CLR 12120系列与Orano Med合作，已在两个动物模型中显示疗效[126][127][128][129][130] 研发费用变化 - 2019年第一季度与2018年第一季度相比，研发费用增加18.4万美元，增幅8%，主要因儿科研究启动使临床项目成本增加约28.5万美元，持续临床试验患者招募增加使制造及相关成本增加，部分临床前研究结束使临床前项目成本减少[135] 一般及行政费用情况 - 2019年3月31日止三个月的一般及行政费用约为132.1万美元，2018年同期约为132.9万美元，保持相对稳定[136] 现金及现金等价物情况 - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物约为1048.8万美元，较2018年12月31日的1331万美元减少，主要因研发项目和一般及行政费用支出[137] 经营活动净现金使用量 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量约为281.5万美元[137] 累计亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约为1.0121亿美元[138] 公司运营资金与持续经营能力 - 公司认为现有现金余额足以支持预算运营至2020年第一季度，之后的运营计划执行取决于能否获得额外资金[139] - 公司独立审计师关于2018年12月31日财务报表的报告包含对公司持续经营能力存在重大疑虑的解释段落[139]

财务数据关键指标变化 - 2018年研发费用约为683.5万美元，2017年约为946.6万美元，整体减少约263.1万美元，降幅28%[256] - 2018年一般及行政费用约为482万美元，2017年约为413.5万美元，增加68.5万美元，增幅17%[257] - 2018年记录了约167.5万美元的商誉减值费用[258] - 2018年衍生认股权证重估收益约为6.2万美元，2017年约为2.2万美元[260] - 2018年净利息收入约为3万美元，2017年约为1.7万美元[262] - 2018年和2017年优先股的视同股息分别约为224.2万美元（每股0.76美元）和144.9万美元（每股1.03美元）[263] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为1330万美元，2017年为1010万美元[264] - 2018年融资活动提供现金约1500万美元，经营活动使用现金约1140万美元，投资活动使用现金约33万美元[264] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损约9760万美元，2018年净亏损约1320万美元[270] 资金筹集情况 - 公司自成立以来通过出售股权证券和可转换为股权的证券筹集了约1.91亿美元资金[268] 财务计量与核算方法 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型，基于授予日公允价值计量员工股票薪酬成本[279] - 公司对授予或出售的权益工具进行公允价值估计，若估计不准，费用可能高估或低估[280] - 不符合权益分类要求的普通股认购权证，按FASB ASC的衍生工具和套期保值主题分类为负债[281] - 公司估计衍生权证公允价值，有活跃市场按市值，无则用修改后的期权定价模型[282] - 公司按公允价值核算某些金融资产，公允价值是市场参与者在有序交易中的退出价格[283] - 公司在2018年和2017年优先股融资时，需分别估计普通股、优先股和权证的公允价值[283] 或有负债与法律风险 - 公司可能卷入法律纠纷，评估是否记录或有负债，判断失误可能需记录额外或有损失[285] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[286][287]

研发与临床试验 - 公司正在开发孤儿药和罕见儿童肿瘤管线，销售潜力达数十亿美元[2] - 2019年计划进行7个临床数据读出，可能会有额外的中期评估[2] - CLR 131在多发性骨髓瘤的1期研究中，达到22个月的中位生存期[18] - DLBCL的2期研究显示33%的总体反应率和50%的临床获益率[12] - CLR 131在Waldenstrom's（LPL）病例研究中，肿瘤体积减少98%[7] - CLR 131的FDA批准的1期协议已准备启动多中心研究[9] - 临床试验第一阶段预计成本约为400万美元，第二/三阶段关键试验成本约为1100万至1200万美元[20] - 计划在2021年第二季度启动第二/三阶段关键试验，初始招募10至15名患者以确认剂量[19] - 预计2023年提交新药申请(NDA)[19] 市场潜力与财务状况 - 针对神经母细胞瘤的市场预计到2023年将达到6.73亿美元[2] - 针对骨肉瘤的市场预计到2023年将达到1.3676亿美元，年均增长率约为6.40%[2] - CLR 131在美国和全球的潜在收入分别为8亿美元和18亿美元[4] - 公司每年现金消耗约为1000万至1200万美元[2] - 截至2018年9月30日，公司现金及现金等价物约为1640万美元，预计足以支持运营至2020年[26] - 公司普通股总数为4,757,786股，完全稀释后总股本为11,515,337股[25] 认证与市场前景 - 公司已获得NB、RMS、骨肉瘤和尤文肉瘤的孤儿药资格(ODD)和快速通道认证(RPDD)[19] - 神经母细胞瘤市场在2016年为7.3358亿美元，预计到2027年将持续增长[27]