文章核心观点 Clearside Biomedical公司管理层将在H.C. Wainwright第4届年度眼科虚拟会议上进行公司情况更新展示，首席医疗官还将参加关于AMD治疗格局演变的小组讨论 [1] 公司动态 - 公司管理层将于2024年8月15日上午7点（美国东部时间）在H.C. Wainwright第4届年度眼科虚拟会议上进行公司情况更新展示，展示可按需观看 [1] - 公司首席医疗官Victor Chong将参加关于AMD治疗格局演变的小组讨论 [1] - 可在Clearside网站投资者板块的“活动与展示”中获取直播和存档网络直播展示的链接 [2] 公司介绍 - 公司是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼后段疗法递送的生物制药公司 [1][3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室内进行可重复、非手术的程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜，以潜在地保护和改善威胁视力的眼病患者的视力 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX（阿昔替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），正在进行2b期临床试验 [3] - 公司开发并获批了首款产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）用于脉络膜上腔给药，该产品通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将其SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人有Jenny Kobin和Remy Bernarda，邮箱为ir@clearsidebio.com，联系电话为(678) 430 - 8206 [4]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside Biomedical宣布将于2024年8月12日股市收盘后公布2024年第二季度财务结果 ，原二季度财报电话会议改为举办网络研讨会且回放可在官网查看，预计三季度财报恢复电话会议 [1][2] 公司业务 - 公司通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法的输送 ，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器 ，可在办公室进行非手术重复操作 ，将多种疗法靶向输送到黄斑、视网膜或脉络膜 ，以治疗威胁视力的眼部疾病 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线 ，其主要项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD） ，正在进行2b期临床试验 [3] - 公司首个产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔给药 ，在美国通过商业合作伙伴销售 [3] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 信息获取 - 7月24日举办的脉络膜上腔输送关键意见领袖网络研讨会回放可在公司官网投资者板块的“活动与演示”中查看 [2] - 更多信息可访问公司网站clearsidebio.com ，也可在领英和X上关注公司 [3] 联系方式 - 投资者和媒体可联系Jenny Kobin、Remy Bernarda ，邮箱为ir@clearsidebio.com ，电话为(678) 430 - 8206 [4]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside Biomedical宣布将于2024年8月12日股市收盘后公布2024年第二季度财务结果 ，原二季度财报电话会议改为举办网络研讨会，预计三季度财报将恢复电话会议 [1][2] 公司业务情况 - 公司通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法的输送 ，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器 ，可在办公室进行非手术重复操作 ，将多种疗法靶向输送到黄斑、视网膜或脉络膜 ，以治疗威胁视力的眼部疾病 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线 ，其主要项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD） ，正在进行2b期临床试验 [3] - 公司首个产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔给药 ，在美国通过商业合作伙伴销售 ，还将SCS注射平台与其他眼科创新疗法公司进行战略合作 [3] 会议安排 - 公司于2024年7月24日举办了脉络膜上腔输送关键意见领袖网络研讨会代替二季度财报电话会议 ，该活动回放可在公司网站投资者板块的“活动与演示”中查看 ，预计2024年三季度财报将恢复电话会议 [2] 财务信息 - 公司将于2024年8月12日股市收盘后公布2024年第二季度财务结果 [1] 联系方式 - 投资者和媒体可联系Jenny Kobin、Remy Bernarda ，邮箱为ir@clearsidebio.com ，电话为(678) 430 - 8206 [4]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法递送 其合作伙伴北极视觉（Arctic Vision）的ARCATUS®治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的3期临床试验取得积极顶线结果 且ARCATUS的新药申请已在澳大利亚和新加坡获受理[11] 公司情况 公司简介 - Clearside Biomedical是一家生物制药公司 利用SCS注射平台和专利SCS微注射器 实现办公室内、可重复、非手术的治疗方法 为威胁视力的眼病患者保存和改善视力 公司正在开发小分子候选产品管线[4] 产品情况 - 公司首款产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）获美国FDA批准 用于脉络膜上腔给药治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿 已在美国通过商业合作伙伴上市销售 美国和加拿大由博士伦负责商业化和开发 北极视觉在大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰、印度和东盟国家拥有独家许可 北极视觉将其称为ARCATUS®[8] - 公司领先项目CLS - AX（阿昔替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD） 正在进行2b期临床试验[2] 合作情况 - 公司与利用其他眼科治疗创新的公司进行战略合作 其SCS注射平台与这些公司开展合作[2] - 北极视觉是一家中国眼科专科公司 与Clearside Biomedical合作 负责XIPERE®在大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰、印度和东盟国家的商业化和开发[6] 行业情况 疾病情况 - 葡萄膜炎是一组眼部炎症性疾病 是导致视力丧失的主要原因之一 美国约有35万患者 全球超100万患者 约三分之一患者会发展为葡萄膜炎性黄斑水肿 黄斑水肿是葡萄膜炎患者视力丧失和失明的主要原因 可由任何解剖位置的葡萄膜炎引起[9] 市场规模 - 预计到2024年 美国葡萄膜炎市场将增长至近5.5亿美元 全球将超10亿美元[9] 项目进展 临床试验结果 - 北极视觉ARCATUS®治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的3期临床试验达到主要和次要终点 治疗组在视力改善和水肿控制方面显著优于假手术组 38.5%的ARVN001治疗患者视力提高15个早期糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）字母或更多 而假手术组为9.4% 第24周时 ARVN001治疗患者中央亚区厚度（CST）减少204.3微米 假手术组为1.6微米 均达到统计学显著性（p<0.001） 第4周平均最佳矫正视力（BCVA）提高9.6个字母 第24周提高12.2个字母 CST在第4周减少超200微米 并持续至第24周 未报告眼部严重不良事件（SAEs）或新的安全信号[12] 新药申请情况 - 北极视觉已宣布ARCATUS的新药申请在澳大利亚和新加坡获正式受理[11]

会议主要讨论的核心内容 公司概况 - 公司专注于开发利用巩膜下腔给药的技术,是该领域的领导者 [7][8] - 公司拥有专有的SCS微注射器,已在临床上使用数千次 [7] - 公司开发了首个获FDA批准用于巩膜下腔给药的产品XIPERE [10] - 公司建立了多个战略合作,与第三方公司合作利用SCS微注射器给药 [13][14] - 公司拥有广泛的知识产权组合,涵盖微注射器的设计、制造和使用 [8] 巩膜下腔给药的优势 - 可精准给药到靶器官,避免给药到前段引起的副作用 [17][18] - 可视化观察药物进入巩膜下腔 [19] - 临床试验和真实世界数据显示疗效持久,大部分患者6个月内无需救援治疗 [20][25] - 对有青光眼病史的患者也可安全使用 [23][24] 巩膜下腔给药的操作技巧 - 选择合适的患者,如避免高度近视或巩膜变薄的患者 [28] - 设置患者预期,解释操作过程和可能感受 [29][33] - 采用垂直入针,缓慢注射,可最大限度降低不适感 [32][33] - 可使用两种不同长度的针头,根据注射部位选择 [31] 未来发展方向 - 巩膜下腔给药技术可用于给药多种药物,不仅限于糖皮质激素 [34][35] - 有望应用于干性AMD基因治疗,可避免玻璃体内注射的局限性 [35][36][37] 问答环节重要的提问和回答 关于疗效评估指标 - 临床试验中使用视力变化作为评估指标存在局限性,现实中更多依赖OCT检查 [99][100][101][102] - 理想的评估指标应该是任何新增的视网膜下或视网膜内积液 [102] 关于新药与现有药物的比较 - 新药与VABYSMO、EYLEA高剂量相比,在延长给药间隔方面只有小幅改善 [123][124][125][126][127] - 一旦有仿制药上市,保险公司可能会要求先使用仿制药,再考虑使用新药 [139][140][143] 关于SCS微注射器的专利保护 - 公司目前拥有至少到2034年的SCS微注射器专利保护 [146] - 未来还可能申请延长至2040年及以后 [146]

文章核心观点 Clearside Biomedical专注于脉络膜上腔药物递送，其SCS微注射器平台具有多种优势和广泛应用前景，公司内部产品研发与第三方合作并行，CLS - AX治疗湿性AMD的IIb期试验进展顺利，未来还计划拓展地理萎缩等领域的管线 [7][11][44] 公司情况 公司核心业务与优势 - 专注脉络膜上腔药物递送，是该领域领导者，SCS微注射器已用于数千次临床注射 [7] - 拥有首个获FDA批准的脉络膜上腔给药产品XIPERE，建立多个战略合作伙伴关系 [7] - 围绕微注射器平台创建综合知识产权组合，内部研发用于湿性AMD的酪氨酸激酶抑制剂axitinib [8] - 具备广泛的小分子制剂经验、ISO认证的商业规模制造能力，熟悉药物设备组合监管途径，获脉络膜上腔注射永久CPT代码 [9][10] 公司产品管线 内部研发产品 - CLS - AX是用于湿性AMD的IIb期产品，试验数据预计今年第三季度末公布 [8][11] 合作产品 - XIPERE在美国由博士伦商业化，在亚太地区由Arctic Vision开发，后者在中国完成确证性III期试验并寻求中国和澳大利亚批准 [12] - 与Aura合作，其使用病毒样药物偶联物治疗脉络膜黑色素瘤，正在进行全球III期试验 [13] - 与REGENXBIO和AbbVie合作，完成糖尿病视网膜病变和湿性AMD的II期研究 [14] - 与BioCryst合作，进行小分子血浆激肽释放酶抑制剂的制剂工作，预计明年晚期进入临床 [14] 产品应用与优势 脉络膜上腔递送的应用 - 可用于递送多种药物，如类固醇、基因疗法等，在治疗葡萄膜炎性黄斑水肿等视网膜疾病中有应用 [19][27] 脉络膜上腔递送的优势 - 与传统玻璃体内或视网膜下注射相比，能更精准地将药物递送至目标空间，减少对眼前段的影响，且无需复杂手术 [16][17] - 具有较低的眼内炎风险，药物注射后在眼内的分布更有利，减少漂浮物等问题，且可轻松重新给药 [40][41] - 报销率比玻璃体内注射高约10%，即每次注射多约10美元 [42] 产品研究与试验 CLS - AX湿性AMD项目 产品优势 - Axitinib是强效酪氨酸激酶抑制剂，浓度低至其他药物的1/100即可达到相同阻断效果，有望实现更长的药物作用时间 [45] - 使用与FDA批准产品相同的SCS微注射器和类似悬浮制剂，有望节省审批时间，超越其他竞争对手 [46] 试验设计 - 名为ODYSSEY的IIb期试验，60名患者按2:1比例随机分组，比较CLS - AX与阿柏西普，两组均先接受三个月的阿柏西普治疗，CLS - AX组从第二次阿柏西普治疗时加入，根据评估情况可在第12周再次使用，主要终点为第36周 [53] 试验进展 - 去年12月完成招募，所有患者已完成六个月治疗，CLS - AX组患者均至少接受两剂治疗，安全审查委员会建议试验继续进行，无药物相关严重不良事件，预计9月底公布顶线数据 [56] 成功标准 - 安全性方面无药物相关严重不良事件，有效性方面，CLS - AX组大多数患者应能在第24周前无需再治疗，最佳矫正视力和中心视网膜厚度在大多数访视中应与阿柏西普对照组相似 [57] 地理萎缩项目 市场前景 - 地理萎缩比湿性AMD更常见，市场规模可能更大，现有获批产品疗效有提升空间 [59] 疾病机制 - 地理萎缩可能是原发性脉络膜疾病，脉络膜内皮细胞损伤早于视网膜色素上皮变化，治疗脉络膜对地理萎缩和湿性AMD可能都很重要 [60][61] 脉络膜上腔递送优势 - 可首先到达脉络膜，提供高药物浓度，小分子可穿透布鲁赫膜治疗视网膜色素上皮和视网膜，减少炎症风险，且操作简单 [65][66] 潜在靶点 - 公司关注脉络膜变化，如特定免疫细胞，以及改善脉络膜灌注，结合公司设备和制剂专业知识，有望将地理萎缩药物推向市场 [70][71] 医生观点与建议 实际操作经验 - 脉络膜上腔注射首次操作有细微差别，但熟练后与玻璃体内注射时间相近，患者体验中注射占整体时间比例小 [74] - 注射时患者选择很重要，要注意高近视、巩膜变薄、青光眼病史等情况，操作时保持垂直进针，缓慢注射可减少不适 [24][26][34] 治疗标准建议 - 临床中应采用基于OCT的严格治疗标准，只要出现新的视网膜下液或视网膜内液就应重新治疗，视觉敏锐度在临床中作为治疗标准存在较大变异性 [98][104] 产品使用与期待 - 目前VABYSMO和高剂量EYLEA能让大多数患者延长治疗间隔，但显著变化较少，期待CLS - AX能让患者达到12周的治疗间隔 [125][112] - 脉络膜上腔注射若能让患者延长治疗间隔，操作适应性不会是问题 [92] 问答环节要点 救援标准问题 - 临床中应采用基于OCT的严格救援标准，任何新出现的视网膜下液或视网膜内液都应作为重新治疗的依据，视觉敏锐度在临床中作为救援标准存在较大变异性 [98][104] 基因治疗项目问题 - 公司已与REGENXBIO合作进行基因治疗，未来会考虑更多合作，FDA接受以病变生长作为基因治疗的终点指标，也可结合视觉功能终点 [106][107] 理想注射间隔与产品差异问题 - 若能让所有患者达到12周的注射间隔，产品将具有巨大优势，CLS - AX需比现有药物更优 [112] 安全性优势问题 - 脉络膜上腔注射在安全性上优于玻璃体内注射和视网膜下注射，其位于血视网膜屏障外，眼内炎风险近乎为零 [116] 基因治疗安全性问题 - 基因治疗出现晚期不良反应可能与基因产物中的截短蛋白或错误折叠蛋白有关，需进一步研究 [117][118] 新产品应用与试验设计问题 - VABYSMO和高剂量EYLEA在实际应用中能让患者延长治疗间隔，但显著变化较少，临床试验中可将其作为对照，采用相同的救援标准，每4个月或6个月给药一次 [125][128][131] 产品疗效与安全性差异问题 - 高剂量EYLEA和VABYSMO都是优秀药物，在实际应用中差异不显著，未来保险政策可能会影响药物使用 [138][139] 专利保护问题 - SCS微注射器的当前专利保护至少持续到2034年，有未决申请可能将保护期延长至2040年及以后 [145]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside Biomedical开启虚拟关键意见领袖（KOL）活动注册，活动将展示脉络膜上腔药物递送的广泛适用性和实际经验等内容 [5][6] 公司信息 - Clearside Biomedical是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼后段疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台可实现多种疗法靶向递送 [9] - 公司正在开发小分子候选产品管线，其领先项目CLS - AX处于2b期临床试验，首款产品XIPERE®已获批，还与其他公司开展战略合作 [4] 活动信息 - 活动时间为2024年7月24日上午8:00 - 9:15（美国东部时间），已开放注册，直播、存档网络直播及相关幻灯片可在公司网站投资者板块查看 [5][7] - 活动将由视网膜专家进行展示，并设有与KOL和公司高管的现场问答环节 [1] - 活动将突出脉络膜上腔药物递送的广泛适用性和实际经验、SCS在视网膜治疗领域的差异化以及正在进行的SCS临床项目和潜在未来发展机会 [6] 专家信息 - David M. Brown是视网膜顾问休斯顿研究主任、医学和外科视网膜专家及临床试验专家，在多种眼科疾病研究领域有开创性贡献 [11] - Glenn C. Yiu是加州大学戴维斯分校眼科教授、临床科学家和认证玻璃体视网膜外科医生，在AMD等视网膜疾病研究方面成果显著 [12] - Victor Chong是Clearside Biomedical首席医学官、认证视网膜专家，有丰富的行业经验和学术背景 [8]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside Biomedical宣布任命加州大学戴维斯分校眼科教授Glenn C. Yiu博士加入科学顾问委员会，其专业知识将助力公司项目发展 [1] 公司信息 - Clearside Biomedical是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法递送的生物制药公司 [3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行非手术程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜 [3] - 公司正在开发小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX（阿昔替尼注射混悬液）用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD），处于2b期临床试验 [3] - 公司首款产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔给药，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [12] 新任命专家信息 - Glenn C. Yiu博士是加州大学戴维斯分校眼科教授，是临床科学家和认证玻璃体视网膜外科医生 [2] - 他在哈佛医学院获得双学位，在马萨诸塞州眼耳医院完成住院医师培训，在杜克大学完成玻璃体视网膜 fellowship [2] - 他领导转化研究项目，研究年龄相关性黄斑变性和其他视网膜疾病，专注于眼部成像技术、基因编辑和递送以及视网膜疾病动物模型 [2] - 他首次报道使用基于CRISPR的基因组编辑作为湿性AMD的治疗策略，开发了微针用于脉络膜上腔基因递送 [2] - 他是《玻璃体视网膜疾病》教科书的编辑，在多个学术期刊担任编辑职务，在多个专业组织任职并获奖 [11] 各方观点 - Glenn C. Yiu博士认为Clearside在脉络膜上腔递送方面处于领先地位，该技术有多种潜在应用，他很乐意与公司科学顾问委员会的专家合作 [6] - Clearside首席医疗官Victor Chong博士表示欢迎Yiu博士加入，认为其在脉络膜上腔递送方面是权威，他的指导和专业知识对公司CLS - AX项目后续发展和管线扩展很有价值 [10]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司宣布任命Glenn C. Yiu博士加入科学顾问委员会，其专业知识将助力公司CLS - AX项目后续开发和管线拓展 [1][2] 公司动态 - 公司宣布任命加州大学戴维斯分校眼科教授Glenn C. Yiu博士加入科学顾问委员会 [1] - 公司首席医疗官Victor Chong博士表示Yiu博士在视网膜疾病新疗法研究和应用方面有领导地位，其指导和专业知识对CLS - AX项目后续开发和管线拓展很有价值 [2] - Yiu博士称公司在脉络膜上腔给药领域处于领先，有FDA批准产品和CLS - AX项目预期近期临床数据读出，很乐意与公司科学顾问委员会专家合作 [2] 被任命人信息 - Yiu博士是加州大学戴维斯分校眼科教授、临床科学家和认证玻璃体视网膜外科医生，在视网膜疾病研究和治疗方面有丰富经验和成果 [2] - 他完成哈佛医学院双学位，在多机构完成培训，2014年加入加州大学戴维斯分校领导相关研究项目 [2] - 他发表众多科学文章和书籍章节，担任多本期刊编辑委员会成员、会议项目委员会成员和课程讲师，获多个奖项 [3] 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法递送，其SCS注射平台可实现多种疗法靶向递送 [4] - 公司正在开发小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX处于2b期临床试验，首个产品XIPERE®已获批准并通过商业伙伴在美国上市 [4] - 公司还与其他眼科创新治疗公司进行战略合作 [4]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司宣布将于2024年7月24日举办虚拟关键意见领袖活动，活动将聚焦脉络膜上腔药物递送，探讨湿性AMD治疗及公司临床项目发展机会 [1][12] 活动信息 - 活动时间为2024年7月24日上午8:00 - 9:15 ET [1] - 直播和存档网络直播可在Clearside网站投资者板块的“活动与演示”中访问 [2] 活动内容 - 活动包括视网膜专家演讲及与KOL和公司高管的现场问答环节 [3] - 活动将突出脉络膜上腔药物递送的广泛适用性和实际经验，SCS在视网膜治疗领域的差异化，聚焦湿性AMD及公司正在进行的SCS临床项目和未来发展机会 [12] 演讲专家 David M. Brown, M.D. - 休斯顿视网膜顾问公司研究主任，医学和外科视网膜专家及临床试验专家 [3] - 在年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和视网膜静脉阻塞领域有开创性研究 [3] Victor Chong, M.D., MBA - Clearside Biomedical公司首席医疗官，认证视网膜专家 [4] - 曾在强生、勃林格殷格翰等公司任职 [4] Glenn C. Yiu, M.D., Ph.D. - 加州大学戴维斯分校眼科教授，临床科学家和认证玻璃体视网膜外科医生 [8] - 领导转化研究项目，研究AMD和其他视网膜疾病 [8] 公司介绍 - Clearside Biomedical是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法递送 [5] - 公司SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行非手术重复程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜 [5] - 公司正在开发小分子候选产品管线，其领先项目CLS - AX用于治疗湿性AMD，处于2b期临床试验 [5] - 公司首个产品XIPERE®已获批准，通过商业合作伙伴在美国上市 [5] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科创新疗法公司进行战略合作 [5]