财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约为2000万美元，公司认为有足够资源支持运营至2025年第四季度，正积极寻求为CLS AX III期项目融资，包括与第三方合作 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的SES微注射器已进行超15000次脉络膜上腔注射，视网膜专家和制药公司对其创新递送平台兴趣渐增 [7] - 合作伙伴在多个项目取得进展，Arctic Vision的Arcadis在澳大利亚和新加坡获批，新药申请在中国接受监管审查，并与Santan Pharmaceuticals达成商业合作；Regenexx Bio计划今年晚些时候启动RGX314全球III期临床试验，其II期和III期试验正在招募患者；Aura Biosciences正在招募BELSAR全球III期试验患者，并启动了一项II期试验；Biochrist计划2025年对Orlistat进行临床试验 [10][11][12] 各个市场数据和关键指标变化 - 湿性AMD市场年销售额超120亿美元，公司认为CLS - AX凭借长达六个月的持久性和灵活的给药方案，有望在该市场竞争 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于以CLS - AX治疗湿性AMD的小分子脉络膜上腔管线，凭借在脉络膜上腔递送药物的专业知识，在视网膜疾病治疗领域具有优势 [40] - 公司计划开展两项关键的非劣效性试验推进CLS - AX III期项目，设计与近期获批的Ideahyde dose和Vibismo的III期试验相似，旨在降低监管风险，扩大商业机会 [19] - 与其他正在开发的TKI项目相比，CLS - AX具有多剂量数据和六个月内重新给药的能力，预计III期试验中抗VEGF救援需求极小，这是重要的差异化优势 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Odyssey IIb期试验结果感到兴奋，认为这支持CLS - AX进入III期，若结果积极，有望成为湿性AMD的领先维持疗法 [14] - 公司研究团队正在评估两种小分子在地理萎缩脉络膜上腔治疗的应用，有望推进一个或两个候选药物的研究性新药申请 [34] 其他重要信息 - 公司将参加下个月的Needham虚拟医疗保健会议和Jones Trading会议 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 第三阶段计划对亚群和修正案如何改善二期结果 - 公司认为三期计划排除了高变异性患者，二期选择的是难治疗患者，转向更广泛人群可能会有更好结果，且预计仅每六个月注射一次的患者比例会更高 [47][49] 问题2: 招募初治患者群体需要多长时间，FDA是否要求每个治疗间隔有特定患者数量以显示疗效和安全性 - 预计招募时间略少于12个月，FDA不会按不同频率分组分离不良事件率，将整个药物视为一个整体评估，与近期获批的ID high - dose和furosemab类似 [51][52] 问题3: 三期试验的总体成本估计是多少，公司能否运行如此大规模的项目 - 公司未给出具体成本估计，类似的III期试验成本约为5500 - 6000万美元，公司将使用全球CRO管理试验，且有运行III期试验的经验 [57][58] 问题4: 设计三期试验时是否考虑模仿竞争对手进行优越性试验，选择两项非劣效性研究的利弊 - 两项非劣效性研究经过验证，FDA多次认可，除首个获批药物Lucentis是优越性试验外，其他视网膜药物大多基于两项非劣效性试验获批 [60] 问题5: 三期融资策略及研究启动时间安排 - 公司仍计划在下半年启动研究，正在寻求各种融资选择，包括与第三方合作，有明确信息后会公布 [67] 问题6: 研究是否每月给药，为何选择这种设计而非每两周给药 - 每次访视患者都会接受评估，之后进行相应操作，可能是脉络膜上腔注射、假注射或其他注射，这是与FDA商定的盲法研究方式，并非每两周给药 [70][71] 问题7: 导致BCVA变化超过10个字母而CST无变化的潜在因素是什么 - 很多临床医生认为视力检查变异性高，BCVA稍可靠，FDA也认为15个字母的变化才是真实的，患者年龄大、状态不好或测试表现不佳都可能导致这种情况，公司通过亚组分析排除此类数据点以减少变异性 [77][78][79] 问题8: 实施随机化前的标准是否会对招募速度或CLS - 6上市后的市场采用产生负面影响 - 公司认为这不会对标签产生重大影响，FDA未对此表示担忧，减少变异性在科学上是合理的，根据分析，被排除的患者比例不到10%，不会对招募产生重大影响 [84][85][86] 问题9: 三期试验的效能假设是什么，支付方对CLS - AX三到六个月灵活给药标签的报销看法与竞争对手相比如何 - 效能假设与BISMO类似，变异性约为14个字母，公司认为自身变异性可能稍低，采用FDA建议的4.5%字母边际以达到90%的效能；支付方研究支持公司对CLS - AX商业价值的评估，公司认为可参考Ideahyde dose和Robismo的灵活给药药物模式，因其小分子和自有设备成本低，可具有价格竞争力 [93][94][92] 问题10: 请详细说明重新给药标准（依赖OCT生物标志物）与BCVA损失和积液增加的救援标准之间的相互作用，以及医生在重新给药决策中的自由裁量权 - 重新给药和救援是不同概念，重新给药标准参考了Ideahyde dose和BISMO，但更科学，以视网膜内积液复发作为提前重新给药的依据，允许一定程度的视网膜下积液；救援标准是患者视力下降且解剖结构恶化，与FDA达成一致；医生有自由裁量权，但公司认为其重新给药标准更严格，预计救援情况很少，可降低监管风险，提高成功可能性 [98][100][103]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约为2000万美元，公司认为有足够资源支持运营至2025年第四季度 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - 公司Odysee 2b期湿性AMD临床试验取得积极结果，与FDA就CLSAX的3期计划进行了成功的2期结束会议，双方就关键3期计划达成一致 [6][7] - 公司合作伙伴在多个项目上取得进展，Arctic Vision的Arcadis或XIPERE在亚太地区取得多个监管里程碑，新药申请在中国处于监管审查中，产品在澳大利亚和新加坡获批，并与Santan Pharmaceuticals达成商业合作；REGENXBIO与AbbVie计划于今年晚些时候启动全球3期糖尿病视网膜病变临床试验；Ora Biosciences正在招募全球3期脉络膜黑色素瘤临床试验；BioCryst计划于2025年启动oborlistat的临床试验 [8][9][10] 各个市场数据和关键指标变化 - 湿性AMD市场年销售额超过120亿美元，公司认为CLSAX凭借长达六个月的耐久性和灵活的给药方案，有望在该市场竞争中占据优势 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于以CLSAX为首的小分子脉络膜上腔管线，用于治疗湿性AMD [28] - 公司研究团队正在评估两种特定小分子在地理萎缩脉络膜上腔治疗的方法，有望推进一项或两项候选药物的研究性新药申请 [24] 行业竞争 - 最初获批的抗湿性AMD药物耐久性较低、给药方案灵活性较差，下一代药物耐久性适中、给药方案更灵活，医生认为1 - 4个月的给药灵活性很重要；其他正在开发的TKI方案仅允许24周给药间隔，患者若无法坚持则需救援治疗，而公司CLSAX具有长达六个月的耐久性和灵活的给药方案，具有潜在的多功能和商业吸引力 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在脉络膜上腔药物递送方面具有领先地位，其SES微注射器已进行超过15000次脉络膜上腔注射，视网膜专家和领先制药公司对其创新递送平台的兴趣不断增加 [6] - 公司认为CLSAX的3期试验设计支持强大的监管和商业战略，有望成为湿性AMD的领先维持治疗药物 [22] 其他重要信息 - 公司正在积极寻求为CLSAX 3期项目融资的方案，包括可能与第三方合作 [27] - 公司计划参加下个月的Needham虚拟医疗保健会议和Jones Trading会议 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 计划3期试验对亚群和修正案的调整如何改善2期结果 - 公司认为3期计划排除了高变异性患者，从2期选择难治疗患者转向更广泛人群，可能会有更好结果，且仅每六个月注射一次的患者比例可能更高 [34][35] 问题2: 招募治疗初治患者群体需要多长时间，FDA是否要求每个治疗间隔有特定数量患者以显示疗效和安全性 - 通常这类试验招募时间约为12个月或略短，公司预计此次招募时间也接近该时长；FDA不会按不同频率分组分离不良事件率，而是将药物作为整体考虑，与IDH高剂量和Vebismo的评估方式类似 [38][39] 问题3: 3期试验的总体成本估计是多少，公司是否有能力开展如此大规模的项目 - 公司未给出具体成本估计，但其他3期试验成本约为5500 - 6000万美元；公司将使用全球CRO管理试验，且有过往开展3期试验的经验，认为能够管理该项目 [44][46] 问题4: 设计3期试验时是否考虑模仿竞争对手进行优越性试验，选择两项非劣效性研究的利弊是什么 - 两项非劣效性研究经过验证，FDA多次认可，除LUCENTIS外，几乎所有获批的视网膜药物都是基于两项非劣效性试验，公司认为这是更可靠的选择 [48] 问题5: 3期项目的融资策略是什么，研究启动时间是否仍计划在下半年 - 公司仍计划在下半年启动研究，正在寻求为临床试验部分融资的方案，包括可能与第三方合作，有明确信息后会告知 [52] 问题6: 研究中TAM是否每月给药，为何选择这种方式而非每两周给药 - 研究中每次访视患者都会接受评估，然后根据评估结果进行相应操作，包括脉络膜上腔注射、假注射或Aflacep注射，这是与FDA商定的掩蔽研究方式，以确保患者不知道自己所在组别 [53][54] 问题7: 导致BCVA变化超过10个字母且CST无变化的潜在因素有哪些 - 临床中患者视力变异性高，很多临床医生不太相信视力数据，FDA也认为只有15个字母的变化才是真实的；患者年龄较大，可能在测试当天状态不佳，且视力变化与OCT解剖结构变化不一致时，视力数据可能不可靠 [58][59] 问题8: 在随机化前实施这些标准是否会对招募速度或CLSAX上市后的市场采用产生负面影响 - 公司认为这些标准不会对标签产生有意义的影响，FDA也未对此提出担忧；减少变异性以证明药物有效性在科学上是合理的；根据分析，在第三次和第四次注射之间被拒绝的患者比例应低于10%，不会对招募产生重大影响 [61][63][64] 问题9: 3期试验的效能假设是什么，支付方如何看待CLSAX潜在的3 - 6个月灵活给药标签与竞争对手的比较 - 公司的效能假设与Vebismo类似，将变异性调整为约14个字母，使用FDA建议的4.5个字母边际以达到90%的效能；公司进行的支付方研究支持其评估，认为CLSAX可参考IDEA高剂量和RABISMO等灵活给药药物进行商业定价，且由于是小分子药物且设备自制，成本较低，具有价格竞争力 [69][70] 问题10: 请详细说明重新给药标准（依赖OCT生物标志物）与BCVA损失和积液增加的救援标准之间的相互作用，以及医生在重新给药决策中的自由裁量权如何体现 - 重新给药和救援是不同的概念，重新给药标准参考IDEA高剂量和Vebismo，但更科学、技术化，以视网膜内积液返回作为提前重新给药的依据；救援标准是患者视力下降且病情恶化，公司已与FDA达成一致；医生有自由裁量权，但公司认为其重新给药标准更严格，有望减少救援情况，降低监管风险，提高成功可能性 [73][75][76]

许可及其他收入变化 - 2024年第四季度许可及其他收入为30.6万美元，2023年同期为634.5万美元，主要因2023年第四季度收到合作伙伴许可费和里程碑付款[6][15] - 2024年全年许可及其他收入为166.4万美元，2023年为822.6万美元，减少660万美元主要因2023年第四季度收到合作伙伴许可费和里程碑付款[10][15] 研发费用变化 - 2024年第四季度研发费用为424.4万美元，2023年同期为631.3万美元，主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低[6][15] - 2024年全年研发费用为1859万美元，2023年为2084.6万美元，减少主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低[10][15] 一般及行政费用变化 - 2024年第四季度一般及行政费用为306.2万美元，2023年同期为294.7万美元，主要因专利相关费用和咨询费增加[6][15] - 2024年全年一般及行政费用为1180.7万美元，2023年为1186.9万美元[10][15] 净亏损变化 - 2024年第四季度净亏损为730.6万美元，合每股普通股亏损0.10美元，2023年同期净亏损为483.2万美元，合每股普通股亏损0.08美元[6][15] - 2024年全年净亏损为3435.2万美元，合每股普通股亏损0.47美元，2023年净亏损为3248.5万美元，合每股普通股亏损0.53美元[10][15] 现金及现金等价物情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物总计2002万美元，公司认为有足够资源支持到2025年第四季度运营[6][15] 业务进展 - 公司完成与FDA的2期结束会议，就湿性AMD的脉络膜上腔CLS - AX 3期计划达成一致，计划基于ODYSSEY 2b期临床试验积极结果[3]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司公布2024年第四季度和全年财务业绩并进行公司业务进展更新，其通过脉络膜上腔（SCS）给药技术革新眼部治疗药物递送方式，多个项目取得进展，虽财务有亏损但认为有足够资源支持到2025年第四季度运营 [1][2][8] 公司业务进展 产品研发与临床 - 完成与FDA的2期结束会议，就湿性AMD的脉络膜上腔CLS - AX 3期计划达成一致，计划基于ODYSSEY 2b期临床试验积极结果 [3] - 基因治疗合作伙伴REGENXBIO与艾伯维计划开展sura - vec（ABBV - RGX - 314）用于治疗糖尿病性视网膜病变的3期临床项目，其2期ALTITUDE试验正在招募中心性糖尿病性黄斑水肿（DME）患者，2期AAVIATE试验继续招募新队列 [3] - 眼部肿瘤合作伙伴Aura Biosciences正在其全球3期CoMpass试验中招募患者，评估belzupacap sarotalocan（bel - sar）用于成人小脉络膜黑色素瘤或不确定病变一线治疗 [3] - 合作伙伴BioCryst Pharmaceuticals计划在2025年启动血浆激肽释放酶抑制剂avoralstat用于治疗DME的临床试验 [3] 产品审批与合作 - 亚太合作伙伴Arctic Vision的ARCATUS（XIPERE）治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）新药申请获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，其在澳大利亚和新加坡的申请已获批 [3] - Arctic Vision与参天制药就ARCATUS（ARVN001）在中国治疗UME及其他眼科适应症签订新商业合作协议 [3] 学术交流与管理 - 公司在多个医学会议上介绍脉络膜上腔给药变革视网膜疾病治疗情况 [8] - 公司首席医疗官兼研发主管Victor Chong博士在Edridge Green讲座上的演讲内容被发表，涵盖药物开发和监管流程关键见解 [8] - 2024年11月1日Tony Gibney被任命为公司董事会主席，接替Clay Thorp [8] 财务情况 第四季度财务 - 2024年第四季度许可及其他收入为30.6万美元，低于2023年第四季度的634.5万美元，主要因2023年第四季度收到合作伙伴许可费和里程碑付款 [8][13] - 2024年第四季度研发费用为424.4万美元，低于2023年第四季度的631.3万美元，主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低 [8][13] - 2024年第四季度一般及行政费用为306.2万美元，高于2023年第四季度的294.7万美元，主要因专利相关费用和咨询费增加 [8][13] - 2024年第四季度净亏损730.6万美元，即每股普通股亏损0.10美元，高于2023年第四季度净亏损483.2万美元（每股0.08美元），主要因2023年第四季度收到合作伙伴许可费和里程碑付款 [8][13] 全年财务 - 2024年全年许可及其他收入为166.4万美元，低于2023年全年的822.6万美元，减少660万美元主要因2023年第四季度收到合作伙伴许可费和里程碑付款 [8][13] - 2024年全年研发费用为1859万美元，低于2023年全年的2084.6万美元，主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低 [8][13] - 2024年全年一般及行政费用为1180.7万美元，与2023年全年的1186.9万美元基本持平 [8][13] - 2024年全年净亏损3435.2万美元，即每股普通股亏损0.47美元，高于2023年全年净亏损3248.5万美元（每股0.53美元） [8][13] 资金状况 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物共计2002万美元，认为有足够资源支持到2025年第四季度运营 [8][13] 会议安排 公司管理层将于美国东部时间3月27日下午4:30举行网络直播和电话会议，讨论财务结果并进行公司更新，可在公司网站投资者板块“活动与演示”中观看直播和存档，也可通过拨打相应号码并输入会议代码参加电话会议，建议提前15分钟加入 [6] 公司简介 Clearside Biomedical是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS）给药技术革新眼部治疗药物递送方式，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行非手术重复操作，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜，公司正在开发小分子候选产品管线，领先项目CLS - AX正在开发用于治疗湿性AMD，同时评估小分子用于治疗地理萎缩（GA），首个产品XIPERE已获批，公司还与其他眼科创新公司开展合作 [9]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布其6篇与脉络膜上腔药物递送平台相关的摘要被2025年ARVO会议接受展示，脉络膜上腔药物递送有望成为视网膜护理的主流选择，公司的CLS - AX疗法有治疗湿性AMD的潜力 [1][2] 公司动态 - 公司6篇与脉络膜上腔药物递送平台相关的摘要被2025年5月4 - 8日在盐湖城举行的ARVO会议接受展示 [1] - 公司首席医疗官兼研发负责人称脉络膜上腔药物递送是治疗黄斑疾病的变革性方法，公司在药物配方、设备优化等方面的进展为研究及临床和商业应用铺平道路，CLS - AX有治疗湿性AMD的潜力 [2] - 公司正在开发CLS - AX作为治疗视网膜疾病的长效疗法，其在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，耐受性良好且安全性良好 [5] - 公司的脉络膜上腔（SCS）注射平台和SCS微注射器可实现药物靶向递送，减少对非病变细胞的毒性作用 [6] - 公司正在开发小分子产品管线，其领先项目CLS - AX正处于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的开发中，3期项目规划正在进行，还在评估小分子治疗地理萎缩（GA）的潜力，首款产品XIPERE已获批准，且与其他公司开展战略合作 [7] 摘要详情 - 《ODYSSEY：脉络膜上腔给药CLS - AX治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的2b期研究的顶线结果》，作者Robert Wang，5月8日下午3:00 - 3:15 MT在宴会厅F展示，展示编号6279 [3] - 《脉络膜上腔CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者提供持久性、安全性和治疗潜力：临床前和临床验证》，作者Viral Kansara，5月7日上午10:15 - 12:00 MT在A - E厅展示，展板编号A0125 [3] - 《脉络膜上腔药物递送在黄斑疾病中的演变作用：十年文献综述》，作者Victor Chong，5月5日上午8:30 - 10:15 MT在A - E厅展示，展板编号B0517 [3] - 《使用合成眼模型验证脉络膜上腔注射培训计划》，作者Chen - rei Wan，5月8日上午8:00 - 9:45 MT在A - E厅展示，展板编号B0415 [4] - 《混悬液配方的可分配性分析》，作者Darrin Rountree，5月5日上午8:30 - 10:15 MT在A - E厅展示，展板编号B0515 [4] - 《用于光学相干断层扫描中脉络膜上腔分割和测量的新型深度学习算法》，作者Oluwagbemisola Aderibigbe，5月4日下午1:00 - 2:45 MT在A - E厅展示，展板编号A0229 [5] 产品介绍 - CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）是公司开发的用于治疗视网膜疾病的长效疗法，是阿西替尼的专有混悬液，可实现泛VEGF阻断，在临床试验中显示出潜力，脉络膜上腔给药可实现药物的长时间作用和靶向递送 [5] - 公司的脉络膜上腔（SCS）注射平台受专利保护，其SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔，由带定制毂的注射器和两根约1毫米长的30号空心微针组成 [6]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside在2025年湿性AMD和糖尿病眼病峰会上介绍了其领先临床项目CLS - AX及脉络膜上腔递送平台，公司认为该平台及疗法有潜力改善湿性AMD和糖尿病眼病治疗现状 [2][3] 公司介绍 - Clearside是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可实现办公室内、可重复、非手术的治疗程序 [10] - 公司正在开发小分子产品管线，领先项目CLS - AX用于治疗湿性AMD，3期项目正在规划中，还在评估用于治疗地理萎缩（GA）的小分子，首个产品XIPERE®已获批 [10] CLS - AX介绍 - CLS - AX是一种用于治疗视网膜疾病的长效疗法，是阿西替尼的专有悬浮液，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能实现泛VEGF阻断 [7] - 该疗法在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，耐受性良好且安全性良好，脉络膜上腔给药可实现药物长时间持续作用和靶向递送 [8] 会议演讲内容 脉络膜上腔药物递送治疗湿性AMD - 演讲对比了TKIs在湿性AMD管理中的益处，强调泛VEGF受体阻断和延长药物递送，指出当前玻璃体内抗VEGF疗法持久性有限 [4] - 讨论了CLS - AX脉络膜上腔注射的临床前景，该方法可精确给药，有潜在安全性益处，还展示了2b期试验的事后分析和3期试验计划 [4] 优化湿性AMD和糖尿病眼病疗法的临床试验设计与监管环境 - 演讲基于与FDA的近期互动和对FDA 2023年草案指南的解读，提供了湿性AMD开发的监管策略 [5] - 这些理解指导了Clearside的CLS - AX 3期计划，旨在改善湿性AMD临床治疗，该市场规模超120亿美元且在增长 [5]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布在2025年湿性AMD与糖尿病眼病峰会上介绍其领先临床项目CLS - AX及脉络膜上腔递送平台 ，公司认为其创新疗法有潜力改善湿性AMD和糖尿病眼病治疗 [1][2] 公司介绍 - Clearside是一家通过脉络膜上腔（SCS）革新眼部后部疗法递送的生物制药公司 ，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器 ，可实现办公室内、可重复、非手术的治疗程序 ，公司正在开发小分子产品管线 ，首个产品XIPERE已获批 ，还与其他公司开展战略合作 [9] 产品介绍 CLS - AX（阿西替尼注射混悬液） - 公司正在开发CLS - AX作为治疗视网膜疾病的长效疗法 ，它是阿西替尼的专有混悬液 ，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂 ，能实现泛VEGF阻断 ，公司认为其在治疗视网膜疾病上可能比现有疗法更有效 ，在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力和良好安全性 [6][7] SCS注射平台和SCS微注射器 - 公司专利保护的SCS注射治疗方法可进入眼部后部 ，其SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔 ，提高疗效并减少对非病变细胞的毒性作用 ，由带定制毂的注射器和两根约一毫米长的30号空心微针组成 [8] 会议演讲内容 脉络膜上腔TKI递送治疗湿性AMD - 演讲对比了TKIs在湿性AMD管理中的益处 ，指出当前玻璃体内抗VEGF疗法持久性有限 ，讨论了CLS - AX脉络膜上腔注射的临床前景 ，介绍了2b期试验的事后分析和3期试验计划 [3] 优化湿性AMD和糖尿病眼病疗法的临床试验设计与监管环境 - 演讲基于与FDA的近期互动和对FDA2023年草案指南的解读 ，提供了湿性AMD开发的监管策略 ，指导了CLS - AX的3期计划 ，该市场规模超120亿美元且在增长 [4]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布将于2025年3月27日股市收盘后公布2024年第四季度和全年财务结果，管理层将在美东时间下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 财务信息 - 公司将于2025年3月27日股市收盘后公布2024年第四季度和全年财务结果 [1] - 管理层将在美东时间3月27日下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 会议参与方式 - 网络直播可在Clearside网站投资者板块的“活动与演示”中观看，直播和存档均可访问 [2] - 电话会议国内拨打888 - 506 - 0062，国际拨打973 - 528 - 0011，输入会议代码733956接入，建议提前15分钟加入 [2] 公司介绍 - 公司是一家通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法递送的生物制药公司，旨在改善患者预后 [3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室内进行可重复、非手术的程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜，有望为威胁视力的眼病患者保留和改善视力 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其领先项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）正在开发用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），3期项目规划正在进行中 [3] - 公司正在评估各种小分子用于地理萎缩（GA）的潜在长效治疗 [3] - 公司首款产品XIPERE（曲安奈德注射混悬液）已获批用于脉络膜上腔给药，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将其SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人有Jenny Kobin、Remy Bernarda，邮箱为ir@clearsidebio.com [4]

文章核心观点 - 生物制药公司Clearside宣布收到与美国FDA关于CLS - AX治疗湿性AMD的2期结束会议正式会议纪要，CLS - AX有望在120亿美元以上的湿性AMD市场提供有吸引力的替代方案，公司计划推进3期项目 [1][2] 公司信息 - Clearside是一家通过脉络膜上腔（SCS）革新眼后段疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可实现办公室内、可重复、非手术的靶向递送治疗 [7] - 公司正在开发小分子产品管线，领先项目CLS - AX用于治疗湿性AMD，正在规划3期项目，还在评估用于治疗地理萎缩（GA）的小分子，首个产品XIPERE已获批，公司还与其他公司进行战略合作 [7] CLS - AX药物信息 - CLS - AX是阿西替尼注射混悬液，是一种用于脉络膜上腔注射的专有混悬液，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能实现泛VEGF阻断，在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，具有良好耐受性和积极安全性 [4] - CLS - AX结合了生物制剂的灵活给药和酪氨酸激酶抑制剂的长效性，通过脉络膜上腔注射给药，有可能实现延长作用时间和靶向递送 [1][4] 3期项目信息 - 两个并行的关键非劣效性试验，主要研究终点是第52周时最佳矫正视力（BCVA）较基线的平均变化，确保参与者接受多次CLS - AX给药 [5] - 每个试验有两组，每组约225名参与者，比较1mg的CLS - AX与2mg的阿柏西普 [5] - 招募未接受过治疗的参与者，代表更广泛的湿性AMD人群，便于更快招募 [5] - 使用严格筛选标准优化研究人群，减少变异性，随机化前排除视力高度可变的参与者 [5] - 使用详细的CLS - AX重新给药标准，尽量减少急救治疗的需求 [5] - 有一年的安全随访期，以满足提交两年安全数据的注册要求 [5] 公司平台及技术信息 - Clearside的专利SCS注射治疗方法可前所未有地进入眼后段，其专利SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔，提高疗效并减少对非病变细胞的毒性 [6] - SCS微注射器由带有定制设计针座的注射器和两根约一毫米长的30号空心微针组成，优化了药物的插入和脉络膜上腔给药 [6]

文章核心观点 Clearside公司合作伙伴Arctic Vision用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的ARCATUS®新药申请获中国国家药监局药品审评中心受理，该产品利用Clearside专有技术，有望在亚太市场取得进展 [1][3] 公司动态 - Clearside合作伙伴Arctic Vision的ARCATUS®新药申请获中国国家药监局药品审评中心受理，申请基于中国3期UME临床试验积极顶线结果 [1] - Clearside总裁兼首席执行官称合作伙伴在亚太地区推进产品方面进展出色，产品利用创新递送平台，有潜力使药物作用更持久并减少对眼部健康部位的损害 [3] - Clearside开发的XIPERE®已获美国FDA批准，在美国市场由博士伦负责商业化和开发，在亚太部分地区由Arctic Vision负责 [5] - Clearside正在开发小分子产品管线，其主要项目CLS - AX治疗湿性AMD的2b期临床试验已完成，3期项目规划正在进行中 [8] 产品信息 - ARCATUS（美国称XIPERE®）是首个且目前唯一获批的脉络膜上腔疗法，已获美国、澳大利亚和新加坡相关机构批准 [2] - Clearside的脉络膜上腔（SCS®）注射平台和SCS Microinjector®受专利保护，可将多种药物输送到脉络膜上腔，提高疗效并减少对非病变细胞的毒性作用 [4] - XIPERE®是一种用于脉络膜上腔的曲安奈德注射混悬液，用于治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿 [5] 行业情况 - 葡萄膜炎是一组眼部炎症性疾病，是导致视力丧失的主要原因之一，全球约三分之一患者会发展为UME，黄斑水肿是葡萄膜炎患者视力丧失和失明的主要原因 [6] - 全球葡萄膜炎治疗市场预计将从2023年的约23亿美元增长到2032年的45亿美元 [6] 合作关系 - Arctic Vision获XIPERE®在大中华区、韩国、澳大利亚、新西兰、印度和东盟国家的独家商业化和开发许可 [3][5] - Arctic Vision与参天制药有商业合作协议，在中国（除港澳台）商业化ARVN001治疗UME及其他眼科适应症 [3]