文章核心观点 Clearside Biomedical公司宣布将于2024年7月24日举办虚拟关键意见领袖活动，聚焦脉络膜上腔药物递送在视网膜治疗中的应用及公司发展机会 [1] 活动信息 - 活动时间为2024年7月24日上午8:00 - 9:15（美国东部时间） [1] - 活动将突出脉络膜上腔药物递送的广泛适用性和实际经验、SCS在视网膜治疗领域的差异化、聚焦湿性AMD及公司正在进行的SCS临床项目和未来发展机会 [2] - 活动将由三位视网膜专家进行演讲并设有问答环节，直播和存档可在公司网站投资者板块查看 [3] 专家信息 - David M. Brown是休斯顿视网膜顾问公司研究主任，在AMD、糖尿病视网膜病变和视网膜静脉阻塞研究领域有开创性贡献 [4] - Glenn C. Yiu是加州大学戴维斯分校眼科教授，在湿性AMD治疗策略、脉络膜上腔基因递送等方面有重要研究成果 [5] - Victor Chong是Clearside Biomedical公司首席医疗官，曾在多家知名药企任职，有丰富的眼科专业背景 [6] 公司信息 - Clearside Biomedical是一家通过脉络膜上腔递送疗法的生物制药公司，其SCS注射平台可实现多种疗法的靶向递送 [8] - 公司正在开发小分子产品管线，其领先项目CLS - AX处于2期b临床试验阶段，首款产品XIPERE已获批准并通过商业伙伴在美国上市 [8] - 公司还与其他利用眼科治疗创新的公司进行战略合作 [8]

文章核心观点 - 克利尔赛德生物医学公司在2024年6月8日的会议上进行了多次口头报告，强调了脉络膜上腔给药治疗视网膜疾病的多功能性和潜在优势，其CLS - AX项目有望成为湿性AMD的长期维持疗法，且多个合作项目也有积极进展 [1][9] 关于公司介绍 - 克利尔赛德生物医学公司是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼后段疗法递送的生物制药公司，开发了自己的小分子候选产品管线，首个产品XIPERE®已获批准，还与其他公司开展战略合作 [6] 关于SCS注射平台和SCS微注射器 - 公司专利保护的SCS注射治疗方法可让药物前所未有地到达眼后段，SCS微注射器系统由注射器、定制设计的针座和两根长度小于1.2毫米的30号空心微针组成，能将多种候选药物递送至脉络膜上腔，提高疗效并减少对非病变细胞的毒性作用 [4] - 到目前为止已进行了数千次脉络膜上腔注射，SCS微注射器的安全性与玻璃体内注射相当 [10] 关于CLS - AX（阿昔替尼注射混悬液） - CLS - AX是用于脉络膜上腔注射的阿昔替尼专有混悬液，阿昔替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，能实现泛VEGF阻断，临床前研究和1/2a期湿性AMD临床试验显示其有治疗潜力且耐受性良好、安全性佳，公司正将其开发为治疗视网膜疾病的长效疗法 [5] - ODYSSEY试验是针对60名湿性AMD参与者的36周随机、双盲2b期临床试验，正在进行中，预计2024年第三季度公布 topline数据，该试验与其他中期湿性AMD研究不同，要求入组确诊为活动性疾病的患者，并允许用CLS - AX再治疗以提供慢性病的多剂量数据 [10] 关于会议报告 - 公司在2024年6月8日犹他州帕克城的临床试验峰会（CTS）会议上进行了多次口头报告，强调了脉络膜上腔给药治疗视网膜疾病的多功能性和潜在优势 [1] - 会议报告包括“CLS - AX治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的最新进展”“用于糖尿病视网膜病变的研究性ABBV - RGX - 314基因疗法的脉络膜上腔递送：2期ALTITUDE研究”“葡萄膜黑色素瘤的新潜在选择 - Bel - Sar的科学原理和3期CoMpass试验”等 [2][11] 关于XIPERE® - 真实世界中使用XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）治疗葡萄膜炎相关黄斑水肿的数据显示，单次给药后超过75%的眼睛在6个月内无需再治疗，具有出色的持久性 [16] 关于脉络膜上腔注射技术 - 脉络膜上腔注射是一种创新技术，可提高眼后段的生物利用度，同时减少对前段的暴露和不良反应，可在办公室环境中轻松进行，但与传统玻璃体内注射有不同的特殊考虑因素，如针头选择和最佳递送技术 [16] - 除了递送类固醇，该技术在递送血管生成抑制剂和基因疗法等方面的潜在应用可能会拓宽其在眼科实践中的应用范围 [16]

文章核心观点 - 公司正在利用其专利保护的专有的巩膜下腔(SCS®)注射技术平台,开发一系列针对视网膜疾病的新型治疗方法 [1][2][15] - 公司的SCS注射技术可以实现对眼后段的有针对性给药,提高药物在靶器官的生物利用度,同时减少对眼前段的毒性反应 [2][4][12] - 公司已获批首个用于巩膜下腔给药的产品XIPERE®,并正在开发CLS-AX用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性,临床数据显示良好的安全性和疗效 [3][6][8][9] - 公司的SCS注射技术平台还与其他公司合作,开发针对糖尿病视网膜病变和葡萄膜黑色素瘤的新型治疗方法 [10][11] 关键要点总结 公司SCS注射技术平台 - 公司开发了专有的SCS Microinjector®,可以实现对眼后段的有针对性给药,提高药物在靶器官的生物利用度,同时减少对眼前段的毒性反应 [12] - 该技术可以与各种已上市和新型药物制剂配合使用,具有广泛的应用前景 [12] XIPERE®产品 - XIPERE®是公司首个获批的用于巩膜下腔给药的产品,用于治疗葡萄膜炎相关的黄斑水肿 [3] - 临床数据显示,单次XIPERE®注射后,75%以上的患者在6个月内无需再次给药,显示出良好的持久性 [3] CLS-AX产品 - CLS-AX是公司开发的一种用于巩膜下腔注射的axitinib悬浮液制剂,正在开展湿性AMD的II期临床试验 [6][13][14] - 临床前研究显示,CLS-AX具有良好的安全性和持久性,有望成为治疗湿性AMD的长效疗法 [8][14] - 与现有抗VEGF疗法相比,CLS-AX通过广谱VEGF受体阻断可能具有疗效优势 [14] 其他合作项目 - 公司的SCS注射技术平台还与REGENXBIO和Aura Biosciences合作,开发针对糖尿病视网膜病变和葡萄膜黑色素瘤的新型治疗方法 [10][11]

文章核心观点 眼科专家小组制定了脉络膜上腔注射技术专业指南，现有临床证据和医生经验支持该注射方法安全有效，公司认为指南支持其脉络膜上腔递送平台的使用 [1][3][7] 分组1：指南发布情况 - 《视网膜和玻璃体疾病杂志》RETINA发表脉络膜上腔注射最佳实践新指南 [1] - 指南文章《脉络膜上腔注射技术：专家小组指南》由16位执业视网膜医师共同撰写，Charles C. Wykoff博士牵头 [2] 分组2：指南制定依据及内容 - 指南基于现有已发表证据和临床经验制定 [3] - 专家小组就脉络膜上腔注射的基本原理、潜在益处以及患者准备、注射前后管理等最佳实践达成共识 [3] 分组3：各方观点 - 公司总裁兼首席执行官George Lasezkay表示指南支持公司已证实的递送平台，并感谢医生团队 [4] - 公司首席医疗官Victor Chong称脉络膜上腔注射程序因产品获批和临床试验使用而获临床认可 [4] - Charles C. Wykoff博士认为指南反映临床经验和实用方法，可指导临床医生成功进行脉络膜上腔递送 [4] 分组4：公司脉络膜上腔注射平台及注射器介绍 - 公司专利保护的脉络膜上腔注射治疗方法可进入眼后部，平台灵活，适用于多种药物制剂 [6] - 公司专利SCS Microinjector可将多种候选药物递送至脉络膜上腔，系统由注射器、定制毂和两根微针组成 [6] 分组5：公司概况 - 公司是一家通过脉络膜上腔革新眼后部疗法递送的生物制药公司 [8] - 公司SCS注射平台可实现办公室内、可重复、非手术的靶向递送，正在开发小分子候选产品管线 [8] - 公司领先项目CLS - AX处于2b期临床试验，首款产品XIPERE已获批，公司还与其他公司开展战略合作 [8]

股权与融资 - 2024年2月公司与机构投资者和现有股东签订证券购买协议，发行1111.1111万股普通股及可购买1111.1111万股普通股的认股权证，净收益1390万美元[56] - 2024年2月6日，公司注册直接发行所得净收益为1390万美元[74] - 2024年第一季度融资活动现金主要来自注册直接发行普通股净收益1390万美元和销售协议下净收益50万美元[80] - 2023年第一季度融资活动现金主要来自ATM协议下普通股销售收益30万美元[80] 财务亏损情况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损3.327亿美元，2024年和2023年第一季度净亏损分别为1180万美元和930万美元[57] - 公司预计未来将专注于产品候选药物的开发和监管批准，至少未来几年将继续产生重大且不断增加的运营亏损[58] 研发费用情况 - 2024年第一季度和2023年第一季度研发费用分别为561.5万美元和445.1万美元，其中CLS - AX项目分别为225.8万美元和135.9万美元，XIPERE项目分别为5.2万美元和2.8万美元[62] - 2024年第一季度研发费用为561.5万美元，2023年同期为445.1万美元，增加116.4万美元[72] 产品研发与进展 - 公司最先进的候选产品CLS - AX正在进行治疗湿性AMD的2b期临床试验ODYSSEY，预计2024年第三季度末公布topline数据[51] 产品商业化与合作 - 公司首款产品XIPERE于2021年10月获FDA批准，美国和加拿大商业化权利授予Bausch + Lomb，亚洲（除日本）授予Arctic Vision[53][54] - 公司目前与Bausch Health、Arctic Vision等多家公司有合作，以扩大脉络膜上腔注射平台的全球影响力[53] 公司人事变动 - 2024年3月14日公司任命Victor Chong为首席医疗官，4月15日任命Anthony S. Gibney为董事会三类董事，任期至2025年年度股东大会[56] 公司认证情况 - 公司获得ISO 13485:2016认证和SCS Microinjector的EC认证[55] 公司收入情况 - 公司尚未从XIPERE销售中获得收入，近年来收入主要来自许可协议[60] - 2024年第一季度许可及其他收入为23万美元，2023年同期为4000美元，增长22.6万美元[72] 其他费用情况 - 2024年第一季度一般及行政费用为282.4万美元，2023年同期为315.8万美元，减少33.4万美元[72] - 2024年第一季度利息收入为34.8万美元，2023年同期为49.2万美元，减少14.4万美元[72] - 2024年第一季度其他费用为149.9万美元，2023年同期无此项费用[72] - 2024年第一季度与未来特许权使用费销售相关的非现金利息费用为240.3万美元，2023年同期为216.7万美元，增加23.6万美元[72] 现金及等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3540万美元[73] - 基于当前计划和预测费用，截至2024年5月10日的现金及现金等价物预计可支持公司运营至2025年第三季度[79] 许可协议收入 - 2023年11月，公司与BioCryst签订许可协议，获得500万美元前期许可费，还有望获得最高3000万美元临床和监管里程碑付款及最高4750万美元销售里程碑付款[74] 经营、投资、融资活动现金流量 - 2024年和2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量分别为790万美元和720万美元[80] - 2024年第一季度经营活动净现金使用是因研发费用、临床试验成本及管理成本[80] - 2023年第一季度经营活动净现金使用是因研发费用、试验启动成本及管理成本[80] - 2024年和2023年第一季度，公司投资活动净现金使用量分别为5.7万美元和10万美元[80] - 2024年和2023年第一季度，公司融资活动净现金提供量分别为1430万美元和30万美元[80] - 2024年第一季度现金及现金等价物净增加643.5万美元，2023年第一季度净减少699.9万美元[80]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金及现金等价物总额约为3500万美元,预计可为公司运营提供资金支持至2025年第三季度 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的SCS Microinjector技术已在临床上进行了数千次注射,并继续展现出良好的安全记录,迄今未出现任何内眼炎病例 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - 湿性AMD市场每年销售额超过120亿美元,现有获批疗法如faricimab和高剂量aflibercept虽然有效,但只能维持4个月左右的疗效,公司认为CLS-AX可能将大多数患者的给药间隔延长至6个月,从而大幅降低患者、照顾者和支付方的用药负担 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在内部规划CLS-AX的III期临床试验设计,正在与顾问讨论多种选择,并将与监管机构进行沟通以确定最佳方案 [35][36][41] - 公司认为CLS-AX相比其他在研的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)具有优势,因为CLS-AX的抗VEGF IC50值明显更低,即更加强效 [26] - 公司正在关注如何最大化CLS-AX的优势,同时也要考虑未来眼科医生更容易使用该药物 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2024年将是转型的一年,将继续保持在眼底给药途径的领导地位,并与合作伙伴共同产生更多临床数据,展现给药途径的潜在优势 [18] - 公司相信ODYSSEY试验的数据结果将证明CLS-AX可能成为治疗湿性AMD这一数十亿美元市场的有价值补充 [18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jon Wolleben 提问** 询问ODYSSEY试验纳入标准中"活跃疾病"的定义,以及与其他中期湿性AMD试验的差异 [22] **Victor Chong 回答** ODYSSEY试验要求患者仍存在视网膜下液或视网膜内液,或荧光血管造影显示渗漏,即仍有活跃疾病,这与一些已经稳定的患者不同 [24] 问题2 **Jon Wolleben 提问** 询问CLS-AX与其他在研TKI的比较,以及公司认为ODYSSEY试验结果中哪些指标最为重要 [25] **Victor Chong 回答** CLS-AX的抗VEGF IC50值明显低于其他TKI,即更加强效;公司正在等待II期试验数据,这将有助于设计III期试验,关键指标仍以视力改善为最重要 [26][28] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 询问公司是否已考虑III期试验设计,尤其是在竞争对手正在进行优效性对照试验的背景下 [34] **George Lasezkay 和 Victor Chong 回答** 公司正在内部讨论III期试验设计,并将与监管机构进行沟通,希望利用CLS-AX可重复给药的优势来设计更有竞争力的方案 [35][36]

文章核心观点 - 分析Clearside Biomedical季度财报情况及股价表现，探讨其未来走势并提及同行业Biofrontera Inc.预期情况 [1][5][11] 公司业绩情况 Clearside Biomedical - 2024年第一季度每股亏损0.17美元，高于Zacks共识预期的亏损0.14美元，去年同期每股亏损0.15美元，本季度财报盈利意外为 -21.43% [1][2] - 上一季度预期每股亏损0.10美元，实际亏损0.08美元，盈利意外为20%，过去四个季度公司两次超过共识每股收益预期 [2] - 2024年3月季度营收0.23百万美元，未达Zacks共识预期76.43%，去年同期无营收 [3] Biofrontera Inc. - 预计2024年第一季度报告中每股亏损1.63美元，同比变化 +63%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [12] - 预计营收11.52百万美元，较去年同期增长32% [12] 公司股价表现 Clearside Biomedical - 自年初以来股价上涨约8.6%，而标准普尔500指数上涨8.8% [5] 公司未来展望 Clearside Biomedical - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [4] - 目前盈利预期修正趋势有利，股票获Zacks排名 2（买入），预计近期表现将超越市场 [8] - 下一季度当前共识每股收益预期为 -0.14美元，营收0.98百万美元，本财年共识每股收益预期为 -0.56美元，营收3.86百万美元 [9] Biofrontera Inc. - 2024年第一季度财报预计5月15日发布 [11] 行业情况 - Clearside Biomedical和Biofrontera Inc.均属Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业，该行业Zacks行业排名目前处于前35%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [3][10][11]

公司事件动态 - 2024年第三季度末将公布CLS - AX的2b期ODYSSEY临床试验的顶线数据[2][5] - 2024年3月Victor Chong加入公司担任首席医疗官，4月Tony Gibney被任命为董事会成员[2] - 2024年2月完成注册直接发行，为公司带来1500万美元的总收益[2] - 2024年1月1日，XIPERE®用于脉络膜上腔使用的新永久CPT代码可供医生使用[2] 产品治疗效果数据 - 真实世界数据显示，超过75%的眼睛在单次注射XIPERE后6个月内无需再治疗[2] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度许可和其他收入为23万美元，2023年第一季度为4000美元[6] - 2024年第一季度研发费用为560万美元，2023年第一季度为450万美元[6] - 2024年第一季度一般及行政费用为280万美元，2023年第一季度为320万美元[10] - 2024年第一季度净亏损为1180万美元，合每股普通股亏损0.17美元，2023年第一季度净亏损为930万美元，合每股普通股亏损0.15美元[10] 公司资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物共计3540万美元，预计资金可支持运营至2025年第三季度[10]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司宣布将于2024年5月9日股市收盘后公布2024年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 财务结果公布安排 - 公司将于2024年5月9日股市收盘后公布2024年第一季度财务结果 [1] - 管理层将在美东时间下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 网络直播和电话会议参与方式 - 可在Clearside网站投资者板块的“活动与演示”中访问直播和存档网络直播 [2] - 可拨打888 - 645 - 4404（美国）或862 - 298 - 0702（国际）并要求接入Clearside电话会议参与直播电话会议 [2] - 公司建议参与者提前15分钟加入活动 [2] 公司简介 - 公司是一家通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼后段疗法递送的生物制药公司 [1][3] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行可重复的非手术程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），处于2b期临床试验 [3] - 公司开发并获批首款产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）用于脉络膜上腔给药，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 投资者和媒体联系方式 - 联系人有Jenny Kobin和Remy Bernarda [4] - 邮箱为ir@clearsidebio.com [4] - 联系电话为(678) 430 - 8206 [4]

文章核心观点 Clearside Biomedical公司宣布将于2024年5月9日股市收盘后公布2024年第一季度财务结果，管理层将在美东时间下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 财务结果公布安排 - 2024年第一季度财务结果将于2024年5月9日股市收盘后公布 [1] - 管理层将在美东时间下午4:30主持网络直播和电话会议讨论结果并提供公司最新情况 [1] 会议参与方式 - 网络直播可在Clearside网站投资者板块的“活动与演示”中观看，有直播和存档 [2] - 电话会议可拨打888 - 645 - 4404（美国）或862 - 298 - 0702（国际）接入，并要求转接Clearside会议，建议提前15分钟加入 [2] 公司简介 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS®）革新眼部后部疗法的递送 [1][3] - SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行可重复的非手术程序，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜，有望改善威胁视力眼病患者的视力 [3] - 公司正在开发通过SCS微注射器给药的小分子候选产品管线，其主要项目CLS - AX（阿西替尼注射混悬液）用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD），处于2b期临床试验 [3] - 公司首个产品XIPERE®（曲安奈德注射混悬液）获脉络膜上腔使用批准，通过商业合作伙伴在美国上市 [3] - 公司还将SCS注射平台与其他眼科治疗创新公司进行战略合作 [3] 投资者和媒体联系方式 - 联系人有Jenny Kobin和Remy Bernarda [4] - 邮箱为ir@clearsidebio.com [4] - 联系电话为(678) 430 - 8206 [4]