会议主要讨论的核心内容 - 公司的投资组合包括癌症、体外非癌症、再生医学和体内基因编辑等多个垂直领域 [3][4][5][6][7] - 公司在基因编辑技术的持续创新和改进上投入了大量资源,建立了专门的CRISPR X团队 [9][10][11][12] - 公司在交付技术方面主要关注脂质纳米颗粒(LNP),并取得了在肝脏以外器官如眼睛的递送突破 [13][14][15] - 公司首个获批上市的基因编辑产品Casgevy(与Vertex合作)的上市情况良好,全球需求旺盛,且获得较好的支付报销 [16][17][18][19][20][21][22][23] - 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] - 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据 [33][34][35] - 公司的自身免疫疾病业务发展迅速,有望凭借其独特的同种异体CAR-T疗法在该领域取得领先地位 [37][38][39][40][41][42] - 公司的肿瘤业务持续优化,预计今年将有新一代CAR-T产品的临床数据发布,有望进一步提升公司在该领域的竞争力 [45][46][47][48][50] - 公司的再生医学业务,特别是1型糖尿病项目,也是公司的重点发展方向之一 [53][54][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 公司如何在不同垂直领域间进行资本配置和R&D协同? [2] **Sam Kulkarni 回答** 公司根据CRISPR技术的优势和可以产生最大影响的疾病领域来确定投资组合 [3][4][5][6][7][8] 公司建立了专门的CRISPR X团队持续推进技术创新 [9][10][11][12] 问题2 **Salveen Richter 提问** 公司如何看待Casgevy的商业化情况,包括患者和医生反馈、渗透率以及未来优化的机会? [16][27] **Sam Kulkarni 回答** Casgevy的上市反响良好,全球需求旺盛,获得较好的支付报销支持 [17][18][19][20][21][22][23] 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] 问题3 **Salveen Richter 提问** 公司的体内基因编辑平台在心血管疾病领域的进展如何,首批数据意味着什么? [32] **Sam Kulkarni 回答** 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据,这将为公司后续在该领域的发展奠定基础 [33][34][35]

CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) Company Conference Call June 11, 2024 9:20 AM ET Company Participants Sam Kulkarni - Chief Executive Officer Conference Call Participants Salveen Richter - Goldman Sachs Salveen Richter Good afternoon everyone, thank you for joining us. Really pleased to have Sam Kulkarni, CEO of CRISPR Therapeutics here with us. Sam, perhaps to start here, you have a couple of verticals - you have cancer, ex-vivo non-cancer, regenerative medicine, and in vivo verticals. Can you discus ...

文章核心观点 - 分析CRISPR Therapeutics公司股票近期表现及影响因素，其Zacks Rank 3表明短期内或与大盘表现一致 [1][2][16] 股票表现 - 过去一个月公司股价回报率为+7.8%，同期Zacks S&P 500综合指数变化为+2.9%，所属行业涨幅为1.2% [2] 盈利预测修正 - 扎克斯优先评估公司盈利预测变化，认为股票公允价值由未来盈利流现值决定 [3] - 分析师对股票盈利预测的调整与短期股价走势有强相关性 [4] - 本季度公司预计每股亏损1.37美元，较去年同期变化-39.8%，扎克斯共识估计在过去30天变化+9% [5] - 本财年共识盈利估计为-5.51美元，较上一年变化-184%，过去30天估计变化+2.2% [5] - 下一财年共识盈利估计为-4.44美元，较一年前预期变化+19.5%，过去一个月估计变化-1.3% [6] - 因共识估计近期变化及其他三个与盈利估计相关因素，公司被评为Zacks Rank 3（持有） [7] 预计营收增长 - 公司本季度共识销售估计为839万美元，同比变化-88% [9] - 本财年和下一财年估计分别为8943万美元和5.3175亿美元，变化分别为-75.9%和+494.6% [9] 上次财报结果及意外情况历史 - 公司上一季度报告营收50万美元，同比变化-99.5%，每股收益-1.43美元，去年同期为-0.67美元 [10] - 与扎克斯共识估计的831万美元相比，报告营收意外率为-93.94%，每股收益意外率为+12.27% [10] - 公司在过去四个季度均超过共识每股收益估计，期间两次超过共识营收估计 [11] 估值 - 投资决策需考虑股票估值，通过比较估值倍数及与同行对比判断股价合理性 [12][13] - 扎克斯价值风格评分有助于识别股票是否高估、合理估值或暂时低估 [14] - 公司在这方面评级为F，表明其股价相对于同行有溢价 [15]

文章核心观点 - 凯西·伍德擅长发现未来有爆发性增长潜力的创新型公司,并在其股价较低时进行投资 [1] - 凯西·伍德看好基因编辑技术在医疗领域的应用前景,投资了两家相关公司CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics [2][3][4] CRISPR Therapeutics - CRISPR Therapeutics是凯西·伍德医疗基金的第二大重仓股,最近推出了首个获批的CRISPR基因编辑产品Casgevy,用于治疗β地中海贫血和镰状细胞病 [5][6] - CRISPR Therapeutics还有多个其他基因编辑候选药物在研发管线中,涉及免疫肿瘤和自身免疫疾病等领域,并有与Vertex公司的合作收入 [7] - CRISPR Therapeutics拥有超过20亿美元的现金储备,为其管线项目的推进提供了充足的资金支持 [8] Intellia Therapeutics - Intellia Therapeutics目前没有上市产品,但正在开展两个候选药物的III期临床试验,分别用于治疗转甲状腺蛋白淀粉样变性(ATTR)和遗传性血管性水肿(HAE) [9][10] - Intellia Therapeutics的NTLA-2002 HAE候选药物在I期试验中显示出良好的长期疗效,8/10患者在两年内完全无发作 [11] - Intellia Therapeutics拥有超过9.5亿美元的现金储备,预计可为公司运营提供资金支持至2026年底,届时可能实现首个产品上市 [12][13]

文章核心观点 - 自CRISPR Therapeutics上次财报发布后股价上涨12%跑赢标普500，需结合最新财报分析后续走势，公司近期盈利预测上调，预计未来几个月回报符合预期；还对比了同行业Biogen的业绩情况 [1][8] 公司业绩情况 Q1盈利情况 - Q1每股亏损1.43美元，窄于Zacks共识预期的1.63美元，去年同期亏损0.67美元 [2] - 总营收0.5百万美元，全部来自赠款收入，远低于Zacks共识预期的8.3百万美元，去年同期营收100百万美元，为来自Vertex的预付款 [3] Q1费用情况 - 研发费用同比下降24%至76.2百万美元，因可变外部研究和制造成本降低 [4] - 一般及行政费用下降20%至18.0百万美元，因员工相关和基于股票的薪酬费用减少 [4] - 合作费用达47.0百万美元，同比增长11%，主要归因于商业和制造成本 [4] 现金情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和应收账款为21亿，高于2023年12月31日的17亿，主要得益于2024年2月注册直接发行所得款项和Vertex因Casgevy获批支付的2亿里程碑付款 [5] 盈利预测情况 - 过去一个月新的盈利预测呈上升趋势，共识估计因这些变化上调了18.14% [5][6] VGM评分情况 - 公司成长评分为C，动量评分为B，价值评分为F处于底部20%，综合VGM评分为D [7] 展望情况 - 公司盈利预测总体呈上升趋势，Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报符合预期 [8] 行业内其他公司情况 股价表现 - 同行业的Biogen过去一个月股价上涨4.2% [9] 营收和盈利情况 - 2024年第一季度营收22.9亿美元，同比下降7%；每股收益3.67美元，高于去年同期的3.40美元 [9] - 当前季度预计每股收益3.98美元，较去年同期下降1%，Zacks共识估计在过去30天内上调了0.3% [10] 评级情况 - Biogen的Zacks排名为3（持有），VGM评分为B [10]

文章核心观点 公司CEO介绍CRISPR Therapeutics发展情况，包括已上市产品CASGEVY及多个在研项目进展，表达对基因编辑技术在多种疾病治疗应用前景的乐观态度 [2] 公司发展历程与现状 - 公司成立于CRISPR/Cas9技术阐明后十年内，已将该技术转化为治疗严重镰状细胞病和严重β - 地中海贫血的商业化产品CASGEVY [2] - 目前有五项临床项目在七个临床试验中开展，还有十个临床前项目已公布 [2] CASGEVY产品情况 产品合作与权益 - 与Vertex合作开发CASGEVY，公司拥有该资产40%权益并获全球40%利润，Vertex负责全球商业化 [5] 产品启动指标与市场反馈 - 全球75个中心中25个已启动，有五名患者完成细胞采集，随着更多中心启动和患者接受治疗，后续患者细胞采集数量将增加 [3][6] - 激活中心的医生反馈，绝大多数患者倾向基于CRISPR的治疗方法，美国内外对该疗法兴趣高涨 [8] 患者类型与治疗时间 - 难以确定哪类患者会优先接受治疗，不同患者有不同合并症，受教育程度高且了解疗法安全性和获批情况的患者可能更早接受治疗 [9] - 患者治疗需五到六个月，时间延迟主要因治疗为选择性程序，患者会选择合适时间，优化流程在早期有意义，患者增多后影响更大 [11][12] 中东市场机会 - 中东部分国家如沙特阿拉伯和巴林等地镰状细胞病患者多，当地医疗系统有支付能力，公司关注该市场，但目前美国是主要焦点 [14][15] 体内基因编辑项目 项目概况与市场潜力 - 310针对ANGPTL3、320针对Lp(a)的两个体内基因编辑项目已进入临床，美国有1100万Lp(a)水平极高人群，该疗法有望终身降低Lp(a) 80% [16][17] 数据披露与影响 - 今年会有数据，但达到一定阈值才会披露，若Lp(a)项目数据良好，将对同行产生积极影响 [19][21] 研究重点与学习经验 - 除Lp(a)外，还关注Lp(a)水平及亚组结果，希望从更严重人群开始研究以获批准 [22] - 从Intellia学到基因编辑从非人灵长类到人类的剂量优势，以及LNP递送并非对所有编辑方法都适用 [23] 竞争与市场定位 - 医学模式将改变，基因编辑、小分子、抗体、RNA疗法等将共存，基因编辑有望在常见和罕见病治疗中发挥重要作用，市场不会是赢家通吃，而是基于患者偏好 [25][27] 其他基因编辑项目 临床前项目进展 - 眼部基因编辑、针对难治性高血压的AGT和急性卟啉症的ALAS1的项目有临床前数据，眼部项目进展可能较快，后两者有生物学验证且公司有先发优势 [28][29][30] 未来规划 - 若LNP递送模块解锁，后续会有多个项目跟进，预计到2027或2028年有15个项目进入临床 [31] CAR - T免疫治疗项目 项目进展与预期 - CTX112项目今年底有望在肿瘤学和大B细胞淋巴瘤领域获得数据，在自身免疫病领域可能明年披露数据，公司有信心其为行业内最有效同种异体CAR T或CAR NK细胞 [32][33] 自身免疫病治疗策略 - 自身免疫病治疗先采用标准淋巴细胞清除策略，待显示持久反应后再优化 [35] 产品优势 - 产品优势源于Regnase - 1和TGF - beta R2编辑，使细胞具有更优表型和细胞毒性 [36] 其他平台情况 - RegenMed平台在iPS细胞上可进行10次编辑，CRISPR - X平台进行包括基因写入在内的下一代编辑，相关临床时间安排将于今年底或明年初披露 [38]

会议主要讨论的核心内容 - 公司已经成功将CRISPR/Cas9技术商业化,推出了治疗严重型镰状细胞病和重型β地中海贫血的产品CASGEVY [2][4][5] - CASGEVY在全球范围内获批上市,目前在美国和中东等地区已有25家医疗中心启动,已有5名患者完成细胞采集 [3][6][7] - 公司与合作伙伴Vertex共同推进CASGEVY的商业化,双方分享60%和40%的利润 [5] - 公司正在快速推进多个基于CRISPR的体内基因编辑项目,包括针对ANGPTL3和Lp(a)的项目,预计今年内可能会有初步临床数据 [17][18][19][20] - 公司还在探索将CRISPR技术应用于眼科、高血压和急性卟啉症等其他适应症,并正在开发下一代基因编辑技术平台 [33][34][35] - 公司的CAR-T项目CTX112也取得了进展,预计今年内会有中期数据,未来还将在自身免疫性疾病领域开展临床试验 [36][37][38][39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** CASGEVY的上市初期情况如何,包括患者接受度、治疗流程时间等 [3][11][12][13] **Samarth Kulkarni 回答** - 患者对CRISPR疗法的接受度很高,大多数患者如果有选择都会选择CRISPR疗法 [7] - 从细胞采集到最终给药需要5-6个月的时间,主要是由于这是一个选择性的治疗过程,患者需要选择合适的时间窗进行治疗 [11][12][13] 问题2 **Maury Raycroft 提问** 公司在中东等地区的市场机会如何,包括定价和医疗旅游等方面 [14][15][16] **Samarth Kulkarni 回答** - 中东地区镰状细胞病患者人数可能超过美国,且当地支付能力较强,是一个重要的市场机会 [15][16] - 除中东外,亚洲也是一个潜在的市场,尽管并非所有患者都能获得保险报销,但仍有部分患者有支付能力 [16] - 公司正在寻求各种方式将产品带到这些地区患者手中,但目前美国市场仍是公司的主要关注点 [16] 问题3 **Maury Raycroft 提问** 公司的体内基因编辑项目ANGPTL3和Lp(a)的进展如何,以及与竞争对手的关系 [17][21][22][23][24][25] **Samarth Kulkarni 回答** - 这两个项目都针对已被验证的心血管风险因子,具有较大的市场空间 [18][19] - 公司预计今年内会有初步临床数据,但暂未具体指引 [20] - 如果Intellia的Lp(a)项目数据良好,将对公司及其他Lp(a)项目产生积极影响 [21][22] - 公司正在关注Lp(a)水平较高患者群体的数据,以确定最佳治疗人群 [23][24] - 公司正在努力优化基因编辑载体的配方,以提高疗效和安全性 [25][26][27]

文章核心观点 - 凯西·伍德风格的投资选择风险高于平均水平，她在市场抛售时买入两家生物技术公司股票，分析是否值得跟随其投资 [1][2] CRISPR Therapeutics公司情况 - 今年股价下跌13%，是抄底候选股，伍德本月多次买入，该股占方舟投资组合3.6%，是第八大投资 [3] - 符合伍德投资目标，是知名基因疗法开发商，已将基因疗法Casgevy商业化 [4] - Casgevy治疗两种遗传性血液病，2023年末和2024年初获批销售，尚未产生收入，合作方Vertex Pharmaceuticals主导商业化并获大部分利润 [5] - 销售开始后公司股价可能大幅受益，华尔街分析师预计最早2025年后才有实际盈利增长，可趁此抄底并平均成本建仓 [6] - 股价可能因临床阶段项目的突破或困境而波动 [7] Intellia Therapeutics公司情况 - 伍德5月持续买入，该股占方舟投资组合近2%，伍德持有公司10.4%流通股 [8] - 今年股价下跌27%，表现远逊于市场，首款药物尚未推出，短期内无营收增长，目前投资风险较大 [9] - 最成熟项目针对罕见遗传病，管理层希望年底前启动3期临床试验，若获批将进入预计2029年规模达110亿美元的市场 [10] - 产品商业化之路比CRISPR Therapeutics长，有现金耗尽风险，目前有9.533亿美元现金等，一季度运营费用1.429亿美元 [11] - 按此支出速度，一年半多后需再次融资，无长期债务，短期内生存问题不大 [12] - 对多数投资者而言，跟随伍德抄底可能不合适，该阶段生物技术股风险高，回报遥远；风险承受能力高且能长期持股者，在投资组合有安全资产分散风险前提下可少量买入 [13][14]

文章核心观点 - CRISPR Therapeutics近期受关注，可从多方面分析其短期股价表现，虽Zacks Rank 3表明其短期或与大盘表现一致，但需综合考虑多因素判断是否值得关注 [1][17] 股价表现 - 过去一个月公司股价回报+3.5%，Zacks S&P 500综合指数变化+4.3%，公司所属Zacks医疗-生物医学和遗传学行业上涨5% [2] 盈利预测修正 - Zacks重视公司未来盈利预测变化，因未来盈利现值决定股票公允价值，盈利预测上调会使股票公允价值上升，吸引投资者买入致股价上涨，且盈利预测修正趋势与短期股价走势强相关 [3][4] - 本季度公司预计每股亏损1.39美元，较去年同期变化-41.8%，Zacks共识估计在过去30天变化+16.9% [5] - 本财年共识盈利估计-5.64美元，同比变化-190.7%，该估计在过去30天变化+9.6% [5] - 下一财年共识盈利估计-4.50美元，较去年预期变化+20.1%，过去一个月估计变化+2.5% [6] - 公司因共识估计近期变化幅度及其他三个与盈利估计相关因素获Zacks Rank 3（持有） [7] 营收增长预测 - 营收增长对公司财务健康重要，公司本季度共识销售估计821万美元，同比变化-88.3%，本财年和下一财年估计分别为8912万美元和5.5006亿美元，变化分别为-76%和+517.2% [9][10] 上次财报结果及意外情况历史 - 公司上次报告季度营收50万美元，同比变化-99.5%，每股收益-1.43美元，去年同期-0.67美元，与Zacks共识估计831万美元相比，报告营收意外-93.94%，每股收益意外+12.27% [11] - 公司在过去四个季度均超共识每股收益估计，期间两次超共识营收估计 [12] 估值 - 投资决策需考虑股票估值，通过比较公司估值倍数当前值与历史值及同行值，可判断股票是否合理估值，Zacks价值风格评分有助于识别股票是否高估、合理估值或暂时低估 [13][14][15] - 公司在这方面评级为F，表明其股价相对于同行有溢价 [16]

文章核心观点 公司有诸多因素支撑股价，其商业化药物、丰富的研发管线和良好的财务状况等都是购买其股票的理由 [1][2] 分组1：Casgevy即将放量 - 公司首款商业化产品Casgevy是治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的基因疗法，已在美国、欧盟、英国等多地获批销售，全球有25个授权治疗中心，后续还会增加 [3] - 2024年第一季度公司营收不足100万美元，但随着治疗中心增加，患者增多，销售将增长 [4] - 公司将改进制造过程中患者细胞采集前的预处理方案，若成功将扩大Casgevy的潜在市场规模 [5][6] 分组2：针对巨大目标市场的管线项目 - 公司研发管线中有很多细胞和基因疗法临床阶段项目，未来有望在巨大市场竞争，如CTX 320项目针对治疗脂蛋白A水平升高的动脉粥样硬化性心血管疾病，到2030年类似药物市场规模将达1958亿美元 [7] - CTX 310项目可治疗或治愈多种血脂异常，后续可能用于普通降胆固醇，此外公司还有多个肿瘤学项目 [8] - 公司项目众多，长期来看至少有几个会成功，研发管线为未来发展提供乐观理由 [9] 分组3：资产负债表稳健 - 第一季度末公司拥有约21亿美元现金、现金等价物和短期投资，无长期债务，长期资本租赁义务仅2.189亿美元 [10] - 过去12个月运营费用为4.336亿美元，公司资金充足，必要时还能以合理低利率大量借款，财务压力小，可自由投资于增长机会 [11][12]