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Denali Q3 Earnings Miss Estimates, Pipeline Progress Encouraging
ZACKS· 2024-11-09 00:10
文章核心观点 - 公司三季度业绩公布后股价微涨,虽亏损但底线同比改善,管线进展积极且现金状况良好,目前Zacks排名为3(持有) [1][14][15] 财务表现 - 2024年第三季度每股亏损63美分,高于Zacks普遍预期的60美分,去年同期亏损72美分 [1] - 报告期内无合作收入,Zacks普遍预期收入为2100万美元,去年同期合作收入为130万美元 [2] - 研发费用增长9.5%至9820万美元,主要因多个临床阶段项目成本上升;一般及行政费用下降1.4%至2490万美元 [4] - 截至2024年9月30日,现金、现金等价物和有价证券约为12.8亿美元 [4] - 2月完成私募股权投资融资,总收益5亿美元;更新2024年现金运营费用指引,预计较2023年水平增长约5 - 10% [5] 股价表现 - 年初至今,公司股价上涨37.9%,而行业下跌2.4% [2] 管线进展 后期开发项目 - 有两个全资后期开发项目,DNL310用于治疗亨特综合征,DNL343用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) [6] - 9月与FDA的CDER部门就推进DNL310的会议成功,计划2025年初按加速批准途径提交生物制品许可申请(BLA) [7][8] - DNL343正在HEALEY II/III期研究中评估治疗ALS,研究方案G的入组已完成 [8] 合作开发项目 - 与百健(Biogen)联合评估LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151治疗帕金森病(PD),百健正在进行全球IIb期LUMA研究,公司已启动全球IIa期研究 [9] - 与赛诺菲(Sanofi)共同开发SAR443820/DNL788,评估其治疗多发性硬化症的K2 II期研究因未达主要和关键次要终点而终止;此前赛诺菲已基于II期HIMALAYA研究结果终止其治疗ALS的开发 [10][11] - 与赛诺菲还在开发SAR443122/DNL758(eclitasertib)治疗溃疡性结肠炎(UC),赛诺菲正在进行II期研究 [11] 早期项目 - 有多个早期临床和临床前项目,实验候选药物DNL126被FDA选中支持罕见病治疗(START)试点项目 [12] - 正在进行的MPS IIIA参与者开放标签I/II期研究中,长达25周给药的初步数据显示脑脊液硫酸乙酰肝素(CSF HS)水平较基线显著降低,安全性支持继续开发 [13] 评级与推荐 - 公司目前Zacks排名为3(持有) [15] - 推荐更好排名的药物/生物技术行业股票爱米克斯制药(Amicus Therapeutics),目前Zacks排名为1(强力买入),过去30天2024年和2025年每股收益(EPS)估计均上调,过去四个季度三次盈利超预期,平均惊喜率为27.09% [15][16]
Denali(DNLI) - 2024 Q3 - Quarterly Report
2024-11-07 05:17
临床研究进展 - 2024年1月宣布全球2/3期COMPASS研究持续招募,预计2024年完成;4月完成47名MPS II患者1/2期开放标签研究的招募;9月宣布计划2025年初提交tividenofusp alpha治疗MPS II的生物制品许可申请(BLA)以加速审批[122] - 2024年1月TAK - 594/DNL593治疗FTD - GRN的1/2期研究B部分自愿暂停以修改方案,二季度完成方案修订,B2队列参与者筛选进行中[122] - 2024年2月DNL126治疗MPS IIIA的1/2期研究开始给药;6月入选FDA START项目;11月公布1/2期研究初步数据,CSF HS水平显著降低,安全性支持继续开发[123] - 2024年2月评估SAR443820/DNL788治疗ALS的2期HIMALAYA研究未达主要终点;10月该药物治疗多发性硬化的K2 2期研究因未达主要和关键次要终点而终止[123] - 2024年5月,麻省总医院Healey ALS中心与东北ALS联盟宣布DNL343的2/3期HEALEY ALS平台试验G方案招募完成[123] 业务剥离与合作 - 2024年3月1日完成剥离临床前小分子药物组合,保留并推进临床阶段小分子项目[123] - 2024年2月与现有合格投资者达成证券购买协议,私募3244689股普通股,每股17.07美元,以及预融资认股权证购买26046065股普通股,每份认股权证17.06美元,净收益约4.993亿美元[123] - 2024年1月与第三方就BIIB122/DNL151的全球2a期研究达成合作开发资助协议,承诺资助7500万美元,1月和7月各收到1250万美元,其余根据研究里程碑触发[123] - 2024年7月百健终止ATV:Abeta项目许可,相关开发、制造等权利回归公司[125] 收入与亏损情况 - 公司尚无获批产品销售,未产生产品收入,运营资金主要来自股权发售和合作协议款项[126] - 2024年第三季度和前九个月净亏损分别为1.072亿美元和3.08亿美元,2023年同期分别为9940万美元和2580万美元,截至2024年9月30日累计亏损14.2亿美元[127] - 公司目前收入均为合作与许可收入,预计未来收入将因多种因素季度和年度波动[128][129] - 2024年第三季度和前九个月无合作收入,2023年同期分别为130万美元和3.305亿美元,减少主要因百健合作协议活动及临床里程碑收入减少[141][142] - 截至2024年9月30日,公司累计亏损14.2亿美元,预计未来将继续亏损且亏损可能增加[160] 费用情况 - 研发费用占运营费用很大比例,预计未来几年会增加[130][136] - 2024年第三季度研发费用9823.8万美元,较2023年同期增加850.1万美元,增幅9%;前九个月研发费用2.96653亿美元,较2023年同期减少1942万美元,降幅6%[141][142] - 2024年第三季度行政费用2494.9万美元,较2023年同期减少37.6万美元,降幅1%;前九个月行政费用7537.9万美元,较2023年同期减少320.6万美元,降幅4%[141][142] - 2024年第三季度研发费用为9820万美元,2023年同期为8970万美元;2024年前九个月研发费用为2.967亿美元,2023年同期为3.161亿美元[143] - 2024年第三季度人员相关费用较2023年同期减少430万美元,九个月减少790万美元;其他外部研发费用第三季度减少290万美元,九个月减少670万美元[145][147] - 2024年第三季度eIF2B、ETV:IDS、ETV:SGSH、LRRK2和PTV:PGRN等项目成本分别增加270万、250万、160万、100万和60万美元;TV平台及其他项目外部费用增加640万美元[144] - 2024年前九个月ETV:IDS项目外部费用减少1400万美元,PTV:PGRN项目外部费用减少200万美元;eIF2B和ETV:SGSH项目外部费用分别增加940万和410万美元;TV平台及其他项目外部费用增加460万美元[147][148] - 2024年第三季度一般及行政费用为2490万美元,2023年同期为2530万美元;2024年前九个月为7540万美元,2023年同期为7860万美元,减少320万美元[149][150] 收益情况 - 2024年前九个月小分子项目剥离收益1453.7万美元,2023年同期无此项收益[142] - 2024年第三季度利息及其他收入净额1599.5万美元,较2023年同期增加155.3万美元,增幅11%;前九个月利息及其他收入净额4947.5万美元,较2023年同期增加1109.9万美元,增幅29%[141][142] 资金与负债情况 - 截至2024年9月30日,公司现金、现金等价物和有价证券为12.8亿美元[152] - 截至2024年9月30日,公司通过公开发行普通股获得约7.544亿美元净收益,通过与合作伙伴的股票购买协议获得5.75亿美元,2024年2月私募获得约4.993亿美元净收益[153][154] - 截至2024年9月30日,公司从合作方获得前期、期权和里程碑付款分别为1.15亿、2.25亿、5.65亿和2500万美元,还从武田和百健获得成本分摊报销款4720万和1620万美元,从赛诺菲获得指定报销款1370万美元[156] - 截至2024年9月30日,公司经营租赁负债为4690万美元,融资租赁负债为570万美元,与龙沙等的非退还采购承诺为4900万美元[162] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为2.64亿美元,2023年同期为2.59334亿美元[166][167] - 2024年前九个月投资活动净现金使用量为2.61亿美元,2023年同期为提供1.76261亿美元[166][168] - 2024年前九个月融资活动净现金提供量为4.885亿美元,2023年同期为1311.5万美元[166][169] - 2024年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少3647万美元,2023年同期为6995.8万美元[166] - 2024年前九个月经营活动净现金使用量包含3.08亿美元净亏损[167] - 2024年前九个月投资活动净现金使用量包含10.6亿美元有价证券购买和1080万美元资本支出,部分被8.061亿美元有价证券到期和销售收益抵消[168] - 2024年前九个月融资活动净现金提供量包含4.993亿美元普通股和预融资认股权证发行净收益以及1320万美元股票期权行使和员工股票购买计划收益,部分被2400万美元融资租赁付款抵消[169] 财务影响与控制情况 - 假设利率相对变动10%,不会对公司简明合并财务报表产生重大影响[175] - 截至2024年9月30日,公司披露控制和程序的设计和运营在合理保证水平上有效[179]
Denali(DNLI) - 2024 Q3 - Quarterly Results
2024-11-07 05:16
新型治疗药物开发 - 丹纳利治疗公司正在开发一系列跨越血脑屏障的新型治疗药物[2] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病和帕金森病的OTV:MAPT和OTV:SNCA两个寡核苷酸运载体(OTV)项目,处于IND前期阶段[11] - 公司正在开发针对阿尔茨海默病的ATV:Abeta项目,前期数据显示可能具有更好的疗效和安全性[12] 加速审批申请 - 公司正在为MPS II(亨廷顿综合征)的治疗药物tividenofusp alfa(DNL310)申请加速审批,预计于2025年初提交生物制品许可申请[3] - DNL126(MPS IIIA治疗药物)的临床前期数据显示CSF HS水平大幅降低,包括正常化,公司正在评估加速审批的可能性[9] 财务预测 - 公司2024年全年现金经营支出预计将增加5-10%,主要用于支持tividenofusp alfa的BLA申报和商业化准备,以及加速其他TV平台项目的开发[15]
Denali Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Business Highlights
GlobeNewswire News Room· 2024-11-07 05:01
文章核心观点 公司作为开拓能穿越血脑屏障的新型疗法的领导者,在运输载体(TV)赋能的产品组合方面取得显著进展,多个项目有积极成果和明确计划,同时公布2024年第三季度财务结果及全年运营费用指引 [2] 各部分总结 项目进展 后期和中期临床项目 - tividenofusp alfa(DNL310):9月与FDA成功会面,明确加速批准生物制品许可申请(BLA)及后续转为完全批准的路径,拟2025年初提交BLA;同月在会议上展示1/2期研究新中期数据;全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组 [3] - DNL343:在2/3期HEALEY ALS平台试验的方案G中评估,方案G入组完成 [4] - SAR443820/DNL788:10月战略合作伙伴赛诺菲通知,评估其对多发性硬化症患者血清神经丝轻链水平的安全性和有效性的K2 2期研究因未达主要和关键次要终点而终止 [4] - BIIB122/DNL151:渤健正在进行BIIB122针对早期帕金森病患者的全球2b期LUMA研究;公司已启动针对有LRRK2致病突变的帕金森病患者的全球2a期研究参与者筛选,该研究由与第三方的合作开发资助协议资助 [5] - Eclitasertib(SAR443122/DNL758):赛诺菲正在进行其针对溃疡性结肠炎(UC)患者的2期研究 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126:正在进行的MPS IIIA患者开放标签1/2期研究中,长达25周给药的初步数据显示脑脊液硫酸乙酰肝素(CSF HS)水平显著降低,安全性支持继续开发;基于初步结果和积极监管环境,公司扩大研究并评估加速批准路径;该项目入选FDA的START计划 [6] - TAK-594/DNL593:1/2期研究B2队列参与者筛选正在进行 [7] - 寡核苷酸运输载体(OTV)平台:OTV:MAPT和OTV:SNCA处于新药研究申请(IND)启用阶段开发;8月公布非临床数据,证明OTV平台静脉给药后可使反义寡核苷酸(ASOs)在中枢神经系统、骨骼和心肌中广泛分布 [7] - 抗体运输载体淀粉样β(ATV:Abeta)项目:公司致力于开发下一代抗淀粉样β疗法,临床前数据显示其治疗窗口可能更宽;计划推进TfR靶向和CD98hc靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病开发 [8] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障方面的专业知识,专注于TV技术赋能、针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病的药物和平台发现与开发 [9] 财务相关 运营费用指引 - 截至2024年9月30日,现金、现金等价物和有价证券约12.8亿美元;公司更新2024年全年现金运营费用指引,预计较2023年增加约5 - 10%,此前指引为不超过2023年全年现金运营费用,更新与支持2025年初提交BLA及产品商业化准备等活动有关 [10] 2024年第三季度财务结果 - 2024年和2023年第三季度净亏损分别为1.072亿美元和9940万美元 [11] - 2024年第三季度无合作收入,2023年同期为130万美元,减少主要因与渤健的合作协议相关活动 [12] - 2024年和2023年第三季度总研发费用分别为9820万美元和8970万美元,增加约850万美元,主要因多个临床阶段项目成本增加及TV平台和其他项目外部费用增加,部分被临床前小分子项目剥离相关人员和外部费用减少抵消 [13] - 2024年和2023年第三季度一般及行政费用分别为2490万美元和2530万美元 [14] 其他信息 - 公司将参加11月至12月的多个投资者会议 [11] - 公司是一家生物制药公司,开发旨在穿越血脑屏障的候选产品组合,用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积病 [15]
Denali Therapeutics Inc. (DNLI) May Report Negative Earnings: Know the Trend Ahead of Q3 Release
ZACKS· 2024-10-29 23:06
文章核心观点 - 华尔街预计德纳利疗法公司2024年第三季度收益同比增长,实际结果与预期的对比或影响短期股价,虽该公司不太可能实现盈利超预期,但投资者决策前仍需关注其他因素 [1][2][15] 德纳利疗法公司预期情况 - 预计即将发布的报告中季度每股亏损0.60美元,同比变化+16.7%,收入预计为2120万美元,较去年同期增长1569.3% [3] - 过去30天,本季度共识每股收益预期上调0.69%至当前水平 [4] - 最准确估计低于扎克斯共识估计,收益ESP为 -2.36%,股票当前扎克斯排名为3,难以确定该公司是否会超过共识每股收益预期 [10] 德纳利疗法公司历史表现 - 上一季度预计每股亏损0.68美元,实际亏损0.59美元,盈利惊喜为 +13.24% [11] - 过去四个季度,公司两次超过共识每股收益预期 [12] 行业内其他公司情况 - 扎克斯医疗 - 生物医学和遗传学行业的Adherex Technologies公司预计2024年第三季度每股亏损0.14美元,同比变化 -100%,本季度收入预计为881万美元,较去年同期增长35.1% [16] - 过去30天,该公司共识每股收益预期上调66.7%,但收益ESP为 -14.29%,扎克斯排名为2,难以确定是否会超过共识每股收益预期,过去四个季度仅一次超过每股收益预期 [17]
Strength Seen in Denali Therapeutics (DNLI): Can Its 10.1% Jump Turn into More Strength?
ZACKS· 2024-09-17 00:26
文章核心观点 - 德纳利疗法公司股价上涨,或因积极进展,后续表现值得关注;蓝图医药公司股价也有变动,两公司目前均为持有评级 [1][2][6] 德纳利疗法公司(Denali Therapeutics Inc.) 股价表现 - 上一交易日股价收涨10.1%,报30.77美元,成交量可观,过去四周累计涨幅18.1% [1] 业务进展 - 正在开发一系列旨在穿越血脑屏障的候选产品,用于治疗神经退行性和溶酶体贮积病 [2] - 与FDA的药品评估和研究中心(CDER)就候选药物tividenofusp alfa(DNL310)的推进会议成功,明确了提交生物制品许可申请以寻求加速批准该药物治疗MPS II及后续转为完全批准的路径 [3] - 其实验候选药物DNL126被FDA选中,支持罕见病治疗试点项目的临床试验 [4] 业绩预期 - 即将公布的季度报告预计每股亏损0.61美元,同比变化+15.3%;收入预计为2120万美元,较去年同期增长1569.3% [4] 盈利预测修正 - 过去30天,本季度的共识每股收益预期上调1.3% [6] 评级情况 - 目前Zacks评级为3(持有) [6] 蓝图医药公司(Blueprint Medicines) 股价表现 - 上一交易日股价收涨5.7%,报88.90美元,过去一个月回报率为 -12% [6] 盈利预测修正 - 即将公布的报告的共识每股收益预期在过去一个月变化+0.1%,至 -1.01美元,较去年同期变化+54.1% [7] 评级情况 - 目前Zacks评级为3(持有) [7] 行业情况 - 两公司均属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [6]
Denali Plans to File for Accelerated Approval of Hunter Syndrome Drug
ZACKS· 2024-09-05 00:41
文章核心观点 - 公司与FDA的CDER部门就tividenofusp alfa(DNL310)的推进会议成功,有望通过加速审批途径获批治疗MPS II,且新数据显示该药物效果良好,若成功开发将对公司有重大推动作用 [1][2][10] 公司会议成果 - 与CDER的会议为公司提交生物制品许可申请(BLA)以寻求tividenofusp alfa加速批准及后续转为完全批准规划了路径 [2] - 公司与CDER达成协议,脑脊液硫酸乙酰肝素(CSF HS)有望预测临床获益,可作为支持tividenofusp alfa治疗MPS II加速批准的替代终点 [4] 公司药物计划 - 公司计划在2025年初通过加速审批途径提交tividenofusp alfa的BLA [5] - 公司目前正在北美、南美、欧洲和澳大利亚开展tividenofusp alfa的II/III期COMPASS研究,预计招募约54名MPS II患者 [5] 药物研究数据 - I/II期研究数据显示tividenofusp alfa治疗产生了强大而持久的效果,关键疾病生物标志物正常化,相关中枢神经系统和躯体临床终点改善或稳定 [6] - 新的I/II期研究中期数据显示,第24周CSF HS较基线平均降低90%,且降至正常或接近正常水平,这种降低持续到第104周 [8] - 第24周,总尿糖胺聚糖正常的参与者比例从基线的5%增至77%,效果持续到第129周 [8] - 患者血清神经丝轻链(NfL)从基线显著且持续降低,到第129周所有参与者血清NfL水平正常或接近正常,患者适应性行为和认知评分、听力、肝脏体积和生长结局改善或稳定 [9] 公司其他情况 - 公司尚无获批候选药物,此前FDA授予DNL310治疗MPS II患者的快速通道资格,2022年5月欧洲药品管理局授予该候选药物优先药物资格 [10] - 公司与百健(Biogen)合作开发治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151,百健正在进行BIIB122的全球IIb期LUMA研究 [11] - 上个月公司宣布百健终止其对公司TfR靶向技术针对淀粉样β的抗体转运载体淀粉样β(ATV:Abeta)项目的许可,公司还与赛诺菲就部分候选药物有合作协议 [12] 公司股票情况 - 公司目前Zacks排名为3(持有),生物科技板块中Krystal Biotech(KRYS)排名1(强力买入),Exelixis(EXEL)排名2(买入) [13] - Krystal Biotech 2024年每股收益(EPS)预估在过去30天从1.91美元增至2.38美元,年初至今股价飙升50.4% [14] - Exelixis 2024年EPS预估在过去30天从1.39美元升至1.79美元,年初至今股价上涨6.2% [14] - 公司年初至今股价上涨17.8%,而行业下跌1% [2]
Wall Street Analysts Believe Denali Therapeutics (DNLI) Could Rally 79.62%: Here's is How to Trade
ZACKS· 2024-08-06 22:55
文章核心观点 - 公司股价有上涨潜力,虽不能仅依赖分析师目标价做投资决策,但盈利预期上调和Zacks排名显示其短期上涨可能性大 [1][4][11] 分析师目标价情况 - 公司上一交易日收盘价21.64美元,近四周涨2.1%,华尔街分析师设定的平均目标价38.87美元,意味着有79.6%的上涨潜力 [1] - 平均目标价由15个短期目标价构成,标准差16.35美元,最低目标价22美元,较当前价格涨1.7%,最乐观目标价90美元,涨幅315.9% [2] 目标价参考的局限性 - 仅依靠分析师目标价做投资决策不明智,分析师设定目标价的能力和公正性存疑 [3] - 目标价常误导投资者,分析师倾向设定乐观目标价,受公司业务激励影响 [5][6] 目标价参考的价值 - 目标价标准差小表明分析师对股价走势和幅度有高度共识,可作为进一步研究的起点 [7] 公司股价上涨原因 - 分析师对公司盈利前景乐观,上调每股收益预期,盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 [9] - 过去一个月Zacks对公司本年度的共识预期提高6%,7个预期上调,1个下调 [10] - 公司Zacks排名第二(买入),处于基于盈利预期的4000多只股票排名前20%,显示短期上涨潜力 [11]
Denali(DNLI) - 2024 Q2 - Quarterly Report
2024-08-01 18:52
公司概况 - 公司的目标是发现、开发和提供治疗方案来战胜神经退行性疾病[126] - 公司的发现和开发策略以三个指导原则为依归,包括针对遗传验证的分子靶点或生物通路、利用自有的血脑屏障运载平台技术以及生物标志物驱动的开发和审批[127,128,129] - 公司的主要临床阶段项目包括tividenofusp alfa (MPS II)、DNL343 (ALS和FTD)、BIIB122/DNL151 (帕金森病)、SAR443820/DNL788 (多发性硬化和阿尔茨海默病)以及eclitasertib (溃疡性结肠炎)[129,130] 重要里程碑 - 公司在2024年取得了一系列重要的临床和运营里程碑,包括tividenofusp alfa的III期COMPASS研究持续推进、DNL126 I/II期临床启动、BIIB122/DNL151二期临床合作协议签署等[133,134,135,136] - 公司在2024年2月完成了4.99亿美元的PIPE融资,并与第三方就BIIB122/DNL151二期临床合作达成协议,获得7500万美元的资金支持[136,137] 财务状况 - 公司尚未获得任何产品销售批准,自成立以来未产生任何产品收入[138] - 公司主要通过发行和出售可转换优先股、在公开发行和私募配售中出售普通股和预付款认股权证以及与Takeda、Sanofi、Biogen和其他第三方的合作和资助协议获得资金[138] - 公司至今一直亏损,预计未来一段时间内仍将持续亏损,截至2024年6月30日累计亏损132亿美元[139] - 公司收入主要来自与Takeda、Sanofi和Biogen的合作协议,未来可能来自产品销售、里程碑付款、版税和利润分成[140,141] - 研发费用占公司营业支出的大部分,包括外部研发费用、人员相关费用和其他费用[142-144] - 研发费用主要用于推进临床阶段项目、完善BBB平台技术、获取和开发新的产品候选药物等[146-148] - 公司预计未来几年内研发费用将继续增加[148] - 2024年第二季度和上半年研发费用分别下降6%和12%,主要由于人员相关费用和成本分摊付款的减少[158-163] - 研发费用减少约2790万美元,主要原因包括ETV:IDS项目外部费用减少1650万美元、TV平台和其他项目外部费用减少[165][166] - 一般及行政费用减少290万美元,主要由于人员相关费用减少[168][169] - 出售小分子项目产生收益[170] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券总额为13.5亿美元[171][172][173][174][175] - 公司预计未来会持续亏损,需要通过股权或债务融资来满足资金需求[176][177][178][179] - 公司现有承诺主要包括租赁协议和制造协议,截至2024年6月30日总额为56.5亿美元[180] - 未来资金需求取决于临床试验进度、新项目启动、合作伙伴进展等多方面因素[181][182][183] - 2024年上半年经营活动净现金流出2.048亿美元,投资活动净现金流出3.546亿美元,筹资活动净现金流入5.07亿美元[184][185][186][187] - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为13.5亿美元,主要由货币市场基金和投资级短期和中期固定收益证券组成[191] - 公司投资活动的主要目标是保护资本以维持公司运营,同时也力求在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[192] 内部控制 - 公司管理层对公司披露控制和程序的设计和运行有效性进行了评估,认为截至2024年6月30日,公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[195] - 公司在2024年第二季度没有发生任何重大影响或可能重大影响公司内部财务报告控制的变化[196]
Denali(DNLI) - 2024 Q2 - Quarterly Results
2024-08-01 18:48
临床试验进展 - 公司在第二季度完成了47名MPS II患者的Phase 1/2临床试验入组[4] - 公司的eIF2B激动剂DNL343已完成HEALEY ALS Platform Trial Phase 2/3 Regimen G的入组[5] - 公司的LRRK2抑制剂BIIB122将于2024年启动一项全球性Phase 2a临床试验[7] - 公司的ETV:SGSH替代疗法DNL126被FDA选中参与START加速开发计划[9] 研发管线 - 公司正在与FDA就加速审批途径进行沟通,计划使用脑脊液肝素硫酸盐作为替代终点指标[4] - 公司收回了之前授权给Biogen的ATV:Abeta项目的全部权利,将继续开发新一代抗淀粉样β疗法[12] 财务数据 - 公司在第二季度净亏损9900万美元,主要由于2023年第二季度确认了2.939亿美元的ATV:Abeta授权收入[16][17] - 公司2024年6月30日的现金及等价物余额约为13.5亿美元[19] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的合作收入分别为2.94亿美元和3.29亿美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的研发费用分别为9,752万美元和2.26亿美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的基本每股收益分别为1.34美元和0.54美元[22] - 公司在2023年6月30日的三个月和六个月期间的稀释每股收益分别为1.30美元和0.52美元[22] - 公司在2023年12月31日的现金及现金等价物为1.27亿美元,短期有价证券为9.07亿美元[24] - 公司在2023年12月31日的总资产为11.54亿美元,总负债为1.23亿美元,股东权益为10.31亿美元[24]