文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及业务亮点，多个项目取得进展，包括临床项目推进、与FDA沟通加速审批途径、收回项目权利等，但本季度净亏损，合作收入减少 [1][2][12] 各部分总结 业务亮点 - 酶转运载体业务线取得进展，tividenofusp alfa在MPS II加速审批途径与FDA持续沟通，DNL126入选FDA START计划 [2] - 从百健收回TfR - 基于的ATV:Abeta项目权利，拓展阿尔茨海默病治疗机会 [2] 项目进展 后期和中期临床项目 - tividenofusp alfa（DNL310）：4月完成47名MPS II患者1/2期开放标签研究入组，全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组；7月公司首席医疗官参与撰写的综述发表；收到FDA关于加速审批途径的书面沟通，期待继续沟通并计划在2024年下半年更新进展 [3] - DNL343：5月MGH与NEALS宣布2/3期HEALEY ALS平台试验G方案入组完成 [4] - SAR443820/DNL788：赛诺菲开展的多发性硬化症2期研究已完成入组 [4] - BIIB122/DNL151：百健开展的早期帕金森病2b期LUMA研究进行中，公司计划2024年开展全球2a期研究评估安全性和生物标志物，由第三方合作协议资助 [5] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲开展的溃疡性结肠炎2期研究进行中 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126：6月入选FDA START试点计划，预计促进和加速开发，1/2期生物标志物和安全性数据预计2024年底公布 [7] - TAK - 594/DNL593：已确定1/2期研究方案修正案，B2队列参与者预筛选进行中 [8] - 寡核苷酸转运载体（OTV）平台：OTV:MAPT和OTV:SNCA处于新药研究申请启用阶段 [8] - 抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：百健终止许可，权利回归公司；公司正开发下一代抗淀粉样β疗法，计划推进TfR - 靶向和CD98hc - 靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病开发 [9] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障专业知识，专注于TV技术赋能的项目，针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病发现和开发药物及平台 [10] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加8月5 - 6日的BTIG虚拟生物技术会议、8月13 - 14日的2024 Wedbush PacGrow医疗保健会议、9月4 - 6日的摩根士丹利第22届年度全球医疗保健会议、9月9 - 11日的H.C. Wainwright第26届年度全球投资会议、9月17 - 19日的2024 Cantor全球医疗保健会议 [12] 第二季度财务结果 - 2024年第二季度净亏损9900万美元，2023年同期净利润1.834亿美元 [12] - 2024年第二季度无合作收入，2023年同期2.941亿美元，主要因2023年百健行使许可选项确认收入 [13] - 2024年第二季度研发总费用9140万美元，2023年同期9750万美元，减少约610万美元，主要因剥离临床前小分子项目及部分项目停止或暂停，部分被临床阶段项目成本增加抵消 [14] - 2024年第二季度一般及行政费用2520万美元，2023年同期2610万美元，减少90万美元，主要因人员相关费用减少，部分被专业服务等费用增加抵消 [15] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券约13.5亿美元 [16]

文章核心观点 公司为开发可穿越血脑屏障的候选产品组合的生物制药公司，公布2024年第二季度财报及业务亮点，各项目取得进展，同时收回ATV:Abeta项目权利，未来将继续在血脑屏障治疗领域取得进展 [1][2] 第二季度及近期项目进展 后期和中期临床项目 - Tividenofusp alfa（DNL310）：4月完成47名MPS II患者1/2期开放标签研究入组，全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组；7月公司首席医疗官参与撰写的综述发表；公司收到FDA关于讨论以脑脊液硫酸乙酰肝素为替代生物标志物的加速批准途径的书面沟通，期待继续与FDA就加速批准途径提交申请进行沟通，并将在2024年下半年更新进展 [3] - DNL343：5月，麻省总医院与东北ALS联盟宣布2/3期HEALEY ALS平台试验G方案（DNL343）完成入组 [4] - SAR443820/DNL788：赛诺菲正在对多发性硬化症患者进行的2期研究已全部入组 [4] - BIIB122/DNL151：渤健正在对早期帕金森病患者进行全球2b期LUMA研究；公司计划2024年启动全球2a期研究，评估BIIB122在帕金森病及LRRK2致病突变患者中的安全性和生物标志物，该研究由与第三方的合作开发资助协议提供资金 [5] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲正在对溃疡性结肠炎患者进行2期研究 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126：6月，FDA选择DNL126参与START试点项目，预计促进和加速其开发；1/2期生物标志物和安全性数据预计2024年底公布 [7] - TAK - 594/DNL593：公司已完成1/2期研究的方案修订，B2队列参与者的预筛选正在进行中 [8] - 寡核苷酸转运载体（OTV）平台：公司正在推进针对阿尔茨海默病的OTV:MAPT和针对帕金森病的OTV:SNCA进入新药研究申请启用阶段的开发 [8] - 抗体转运载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：公司宣布渤健终止对该项目的许可，相关权利回归公司；公司正致力于开发下一代抗淀粉样β疗法，计划推进TfR靶向和CD98hc靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病的开发 [9] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障方面的专业知识，专注于TV技术支持的项目，发现和开发针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病的药物和平台 [10] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加8月5 - 6日的BTIG虚拟生物技术会议、8月13 - 14日的2024年Wedbush PacGrow医疗保健会议、9月4 - 6日的摩根士丹利第22届全球医疗保健会议、9月9 - 11日的H.C. Wainwright第26届全球投资会议、9月17 - 19日的2024年Cantor全球医疗保健会议 [12] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日的季度净亏损9900万美元，而2023年同期为净收入1.834亿美元 [12] - 2024年第二季度无合作收入，2023年同期为2.941亿美元，主要因2023年第二季度渤健行使许可ATV:Abeta项目的选择权确认了2.939亿美元的收入 [13] - 2024年第二季度总研发费用为9140万美元，2023年同期为9750万美元，减少约610万美元，主要因公司剥离临床前小分子项目、停止TAK - 920/DNL919临床开发和暂停TAK - 594/DNL593部分研究导致人员和外部费用减少，同时LRRK2项目获得研究资金，但被各临床阶段项目成本增加部分抵消 [14] - 2024年第二季度一般及行政费用为2520万美元，2023年同期为2610万美元，减少90万美元，主要因人员相关费用减少，部分被专业服务、设施和其他公司成本增加抵消 [15] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券约为13.5亿美元 [16]

公司表现 - Denali Therapeutics上一交易日股价收涨9.7%，报23.53美元，成交量可观，过去四周股价下跌5.2% [1] - Amarin上一交易日股价收涨0.6%，报0.79美元，过去一个月回报率为13.7% [8] 公司业务 - Denali Therapeutics正在开发一系列旨在穿越血脑屏障的候选产品，用于治疗神经退行性和溶酶体贮积症 [5] - FDA选择Denali Therapeutics的实验候选药物DNL126，以支持推进罕见病治疗试点项目的临床试验，其产品线进展令人鼓舞 [2] 公司业绩预期 - Denali Therapeutics预计即将发布的报告中每股季度亏损0.68美元，同比变化-152.3%，收入预计为2120万美元，较去年同期下降92.8% [6] - Denali Therapeutics本季度的共识每股收益预期在过去30天内上调了2.3% [7] - Amarin即将发布的报告的共识每股收益预期在过去一个月内变化+4.8%，至-0.05美元，较去年同期变化-350% [4] 公司评级 - Denali Therapeutics和Amarin目前均为Zacks Rank 3（持有） [4][7] 股价与盈利关系 - 盈利和收入增长预期能反映股票潜在实力，盈利预测修正趋势与近期股价走势密切相关 [3] - 盈利预测修正的积极趋势通常会转化为股价上涨 [7]

行业趋势 - 美国人口老龄化速度加快，到2030年每五个美国人中将有一个是老年人，高于100年前的二十分之一，引发对长寿股的关注 [1] - 监管机构将衰老归类为可治愈疾病，可能加速抗衰老药物的授权 [2] - 到2025年，60岁以上人口将增至21亿，生物技术进步提供速效抗衰老药物，长寿股前景良好 [3] - 2021年全球抗衰老市场价值约620亿美元，预计到2027年将达到约930亿美元 [13] 公司情况 德纳利疗法公司（Denali Therapeutics，DNLI） - 积极拓展治疗项目组合，专注开发突破血脑屏障的药物，治疗神经退行性和溶酶体贮积症 [15] - DNL126是治疗MPS IIIA的研究性药物，正在进行1/2期试验，预计2024年产生生物标志物概念验证 [4] - DNL343针对肌萎缩侧索硬化症（ALS），已完成HEALEY ALS平台试验主要阶段的患者招募 [5] - tividenofusp alfa靶向MPS II，获FDA快速通道认定和欧洲药品管理局优先药物分类，正在招募2/3期试验受试者 [16] - 开展多个临床前项目，利用运输载体技术治疗常见神经退行性疾病和溶酶体贮积症 [17] - 评级为“强力买入”，共识价格目标为42.71美元，较上一收盘价有102%的上涨潜力 [6] 杰龙公司（Geron Corp，GERN） - 以端粒酶抑制治疗血液恶性肿瘤的创新工作闻名，同时推进抗衰老研究 [7] - 研究端粒酶抑制剂延缓细胞衰老和治疗与年龄相关疾病，利用人工智能和机器学习寻找破坏衰老细胞的小分子 [8] - 关键药物imetelstat是新型端粒酶抑制剂，正在接受FDA评估，用于治疗低风险骨髓增生异常综合征的输血依赖性贫血，也在探索用于治疗骨髓纤维化等其他老年疾病 [24] - 评级为“强力买入”，平均价格目标为7.07美元，较当前股价有56%的上涨潜力 [25] 递归制药公司（Recursion Pharmaceuticals，RXRX） - 更新临床管线，预计18个月内公布多种药物的2期临床试验结果 [20] - 与拜耳的15亿美元合同涵盖七个癌症项目，将利用其药物发现平台开发癌症疗法，可能获得独家许可 [21] - 与Helix签订多年基因组学合同，可获取大规模临床基因组数据，加速精准药物开发，包括抗衰老疗法 [26] - 与英伟达合作，利用其超级计算机处理生物数据，英伟达投资500万美元帮助训练人工智能系统，更快更准确地寻找药物候选物 [27] - 未来12个月的价格目标为14美元，较当前股价有超过91%的涨幅 [10]

公司股价表现 - 2024年公司股价表现良好，过去三个月股价上涨11.9%，同期行业下跌6% [5] 公司产品研发 - 公司正在开发一系列旨在穿越血脑屏障的候选产品，用于治疗神经退行性和溶酶体贮积症 [5] - 实验候选药物DNL126被FDA选中，参与支持罕见病治疗药物临床试验的START试点项目，该药物是一种旨在穿越血脑屏障、治疗MPS IIIA的研究性酶替代疗法 [6] - 公司正在对DNL126进行多中心、开放标签的I/II期研究，以评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和探索性临床疗效 [8] - 公司与百健合作，共同评估用于治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151 [9] - 公司与第三方达成资助协议，计划在2024年启动BIIB122/DNL151的IIa期研究，评估其安全性和生物标志物 [10] - 百健继续对早期帕金森病患者进行正在进行的全球IIb期LUMA研究，双方将在获得监管批准后共同商业化该候选药物 [12] - 公司另一候选药物tividenofusp alfa（DNL310）旨在穿越血脑屏障，用于治疗粘多糖贮积症II型（MPS II） [13] - 2月公布了tividenofusp alfa正在进行的I/II期研究的新阳性数据，预计今年完成II/III期COMPASS研究的患者招募 [14] - 公司与赛诺菲共同开发的SAR443820/DNL788的ALS研究已停止，但赛诺菲继续在另一项II期研究中评估其治疗多发性硬化症的效果 [15] - 公司与赛诺菲还在开发外周RIPK1抑制剂SAR443122/DNL758（eclitasertib），用于治疗溃疡性结肠炎 [1] 公司财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为14.3亿美元 [1] - 2月公司完成了一笔5亿美元的定向增发融资 [1] 公司合作情况 - 公司与百健、赛诺菲等大公司就部分候选药物开展合作 [9] - 2月公司与第三方就BIIB122/DNL151的全球IIa期研究达成资助协议，协议包含7500万美元的承诺资金，其中1250万美元已于2024年1月收到，其余资金将根据研究的时间和运营里程碑触发 [10][11] 公司评级与其他公司对比 - 公司目前的Zacks评级为3（持有） [3] - 生物技术领域排名更好的股票是ALX Oncology Holdings（ALXO），目前Zacks评级为2（买入） [3] - 过去30天，Zacks对ALX Oncology 2024年和2025年每股亏损的共识估计分别保持在2.89美元和2.73美元不变，该公司在过去四个季度中有两次盈利超过预期，两次未达预期，平均负惊喜率为8.83% [4] 行业相关项目 - 新推出的START试点项目旨在加速开发满足罕见病治疗重大需求的新药 [7]

公司业绩预期 - 德纳利疗法公司即将发布的季度报告预计每股亏损0.69美元，同比变化-153.1%，收入预计为2423万美元，较去年同期下降91.8% [1] - 斯佩罗疗法公司即将发布的报告中，共识每股收益估计在过去一个月保持不变，为-0.35美元，较去年同期变化-52.2% [4] 公司评级与股价表现 - 德纳利疗法公司股票目前的Zacks评级为3（持有），上一交易日股价上涨5.8%，收于22.63美元，过去四周上涨11.1% [2][5] - 斯佩罗疗法公司目前Zacks评级为3（持有），上一交易日股价上涨3%，收于1.37美元，过去一个月回报率为-10.1% [4][7] 公司研发进展 - 德纳利疗法公司拥有令人印象深刻的神经退行性疾病靶向治疗候选药物管线，近期管线进展令人鼓舞，FDA最近选定实验候选药物DNL126支持罕见病治疗临床试验推进试点项目 [2] 盈利预测修订 - 过去30天，德纳利疗法公司本季度的共识每股收益估计下调了0.8%至当前水平，盈利预测修订的负面趋势通常不会转化为股价上涨 [3] - 斯佩罗疗法公司即将发布的报告的共识每股收益估计在过去一个月保持不变 [4] 行业相关性 - 实证研究表明，盈利预测修订趋势与近期股价走势密切相关 [6] - 德纳利疗法公司和斯佩罗疗法公司同属Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [7]

文章核心观点 - 2024年6月12日Flagship Pioneering和旗下ProFound Therapeutics宣布合作开展基础研究，以确定治疗肥胖的潜在下一代一流疗法，该合作是Flagship的Pioneering Medicines与辉瑞2023年7月宣布的战略伙伴关系下的首个合作项目 [14] 合作内容 - ProFound将部署其专有ProFoundry平台，与Pioneering Medicines的药物开发专业知识合作，共同发现新蛋白质并评估其治疗肥胖的相关性，ProFound进行早期验证活动后，辉瑞可根据战略伙伴关系条款推进选定的研究项目 [2] - ProFound和Pioneering Medicines将联合开展探索活动，以发现和验证可能为肥胖患者带来创新一流药物的新蛋白质 [6] 各方表态 - ProFound Therapeutics首席执行官兼Flagship Pioneering首席执行官合伙人John Lepore表示很高兴参与合作，通过ProFoundry平台已发现并验证大量新蛋白质，期待将其应用于肥胖新疗法 [6] - 辉瑞发现与早期开发负责人Charlotte Allerton称该协议旨在突破科学界限，利用ProFound的专有发现平台为肥胖解锁新的蛋白质疗法，鉴于肥胖预计到2035年将影响全球19亿人，继续进行突破性发现研究至关重要 [10] - Flagship执行合伙人兼Pioneering Medicines总裁Paul Biondi表示自合作以来双方一直在迅速建立探索项目组合，该协议将使ProFound探索其开创性平台如何解决肥胖未满足的需求，是合作和项目管道的一个令人兴奋的里程碑 [13] 公司介绍 Flagship Pioneering - 自2000年成立以来通过Flagship Labs应用独特的假设驱动创新流程发起并培育超100个科学项目，总价值超700亿美元，迄今已投入超38亿美元用于创建和发展开创性公司，其他机构跟进投资超270亿美元，当前生态系统包括40家变革性公司 [3] - 旗下Pioneering Medicines负责领导与辉瑞的合作，推动探索过程以快速找到基于Flagship多样化生物平台和模式的潜在药物开发项目，致力于构思和开发基于Flagship创新平台的改变患者生活的广泛治疗方案组合 [1][11] - Pioneering Medicines利用团队的药物开发专业知识和Flagship多个科学平台的力量，探索并确定新产品概念，然后与Flagship的生物平台公司共同推进，还与外部合作者合作，当前合作伙伴包括诺和诺德、辉瑞和囊性纤维化基金会 [15] ProFound Therapeutics - 由Flagship Pioneering于2020年创立，致力于发现人类扩展蛋白质组中隐藏的蛋白质，以发现新药和药物靶点，为多种疾病生产一流药物 [4] - 其ProFoundry平台使用先进的蛋白质检测技术系统地识别和验证蛋白质并剖析其治疗潜力，形成包含数万个新蛋白质及其连接性、功能以及在健康和疾病中作用的不断扩大的数据库 [4]

文章核心观点 - 自上次财报发布约一个月来，Denali Therapeutics股价上涨约15.6%，表现优于标普500指数，一季度财报亏损但亏损幅度同比收窄，公司有多款在研药物处于不同阶段 [1][2] 季度详情 - 研发费用降至1.07亿美元，同比下降17%，主要因ETV:IDS项目外部费用减少 [3] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券约14.3亿美元，2月完成私募融资，总收益5亿美元 [4] - 2024年第一季度每股亏损68美分，高于Zacks共识预期的67美分，但低于去年同期的80美分 [13] - 本季度未产生合作收入，Zacks共识预期收入为2100万美元，去年同期为3500万美元 [14] - 因小分子项目剥离获得1450万美元非现金收益，对净利润有积极影响 [15] - 一般及行政费用降至2520万美元，同比下降7%，因专业服务、设施和其他公司成本下降 [16] 管线进展 - 拥有两个全资后期开发项目，DNL310用于治疗亨特综合征，DNL343用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 就tividenofusp alfa与FDA药品评估和研究中心持续对话，认为可能有加速审批途径，同时进行全球II/III期COMPASS研究，预计2024年完成入组 [6] - 与百健联合评估用于治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151，百健正在进行BIIB122的全球IIb期LUMA研究 [7][8] - 赛诺菲继续评估SAR443820治疗多发性硬化症的另一项II期研究 [9] - 2月DNL310公布MPS II正在进行的I/II期研究新积极数据 [17] - DNL343治疗ALS的II/III期HEALEY研究Regimen G入组完成，2月与第三方就BIIB122/DNL151全球IIa期研究达成资助协议，计划2024年启动 [18] - 2月赛诺菲基于II期HIMALAYA研究结果停止SAR443820/DNL788治疗ALS的开发，与赛诺菲还在开发治疗溃疡性结肠炎的SAR443122/DNL758，赛诺菲正在进行II期研究 [19] 估值与评级 - 股票综合VGM评分为F，成长评分为D，动量评分为F，价值评分为F，处于该投资策略的第五五分位数 [10][20] - Zacks排名为3（持有），预计未来几个月股票回报与市场一致 [21] 行业表现 - 公司属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业，同行业的Rocket Pharmaceuticals过去一个月上涨0.5% [22]

文章核心观点 - 公司实验候选药物DNL126入选FDA的START试点计划，有望加速其在MPS IIIA治疗领域的开发进程，且公司在其他候选药物研发及合作方面也有进展 [1][5] 公司药物进展 - 实验候选药物DNL126入选FDA支持罕见病治疗临床试验推进（START）试点计划，该药物是旨在穿越血脑屏障治疗MPS IIIA的研究性酶替代疗法 [1] - 公司正在进行一项多中心、开放标签的I/II期研究，以评估DNL126在MPS IIIA患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和探索性临床疗效，核心研究期约6个月，随后是约18个月的开放标签延长期 [4] - 公司另一候选药物tividenofusp alfa（DNL310）旨在通过受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，作为MPS II潜在疗法，II/III期COMPASS研究预计今年完成入组 [6] START试点计划 - 该计划由FDA于2023年9月29日发起，由生物制品评估和研究中心治疗产品办公室与药品评估和研究中心新药办公室联合推出，旨在加速满足罕见病治疗重大需求的新药和生物制品开发 [2] - 部分参与者有机会获得频繁建议，并与FDA审查人员进行更快速的临时沟通，以解决特定产品开发问题 [3] 公司合作进展 - 公司与百健（Biogen）联合评估用于治疗帕金森病的LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151，公司计划在2024年启动全球IIa期研究，百健正在进行全球IIb期LUMA研究 [8][10] - 公司与赛诺菲（Sanofi）共同开发SAR443820/DNL788，该药物的ALS研究已停止，但赛诺菲继续在另一项II期研究中评估其治疗多发性硬化症的效果，双方还在开发用于治疗溃疡性结肠炎的外周RIPK1抑制剂SAR443122/DNL758（eclitasertib） [11] 公司股价表现 - 公司股价年初至今下跌1.7%，而行业下跌5.6% [6] 其他公司信息 - 公司目前Zacks排名为3（持有），医疗保健领域排名更好的Krystal Biotech目前Zacks排名为2（买入），过去30天其每股收益的Zacks共识估计增加24美分至2.06美元，过去四个季度中有两次盈利超预期，两次未达预期，平均负惊喜为21.46%，年初至今股价飙升31.3% [12][13]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）选择Denali Therapeutics公司的DNL126参与START试点计划，有望加速其开发进程，公司也在推进DNL310的相关研究 [1][2][3] 公司产品进展 - DNL126被FDA选中参与START试点计划，该计划旨在加速罕见病新药和生物制品开发，参与START有望通过与FDA审查人员更快速的临时沟通，促进和加速DNL126的开发 [1][2] - 公司正在对DNL126进行针对MPS IIIA儿童的1/2期研究，作为START参与者，公司预计更高水平的参与度将有助于确定最有效的开发路径，最终支持DNL126在MPS IIIA的上市申请 [2][6] - 公司正在开发tividenofusp alfa（DNL310）作为MPS II的潜在治疗方法，预计今年完成2/3期COMPASS研究的入组，因项目处于后期开发阶段，未申请START，FDA已授予其快速通道资格 [3][8] 疾病介绍 - MPS IIIA是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，会导致神经退行性病变，由N - 磺基葡萄糖胺硫酸水解酶（SGSH）活性降低引起，目前尚无获批治疗方法 [4] 产品介绍 - DNL126是一种研究性酶替代疗法，旨在通过受体介导的转胞吞作用穿过血脑屏障，广泛递送SGSH到全身细胞和组织，以解决MPS IIIA的行为、认知和身体表现 [5] - tividenofusp alfa（DNL310）是一种融合蛋白，由艾杜糖醛酸 - 2 - 硫酸酯酶（IDS）与公司专有的酶转运载体（ETV）融合而成，旨在穿过血脑屏障，解决MPS II的行为、认知和身体表现，已获FDA快速通道资格和欧洲药品管理局优先药物资格 [7] 技术平台介绍 - 公司的转运载体平台是一项专有技术，旨在通过静脉注射后将抗体、酶、蛋白质和寡核苷酸等大型治疗分子有效递送至血脑屏障，基于工程化Fc结构域与血脑屏障上的特定天然转运受体结合，通过受体介导的转胞吞作用将治疗药物递送至大脑，在动物模型中，经该技术改造的抗体和酶在大脑中的暴露量比未改造的高10 - 30倍 [9] 公司介绍 - Denali Therapeutics是一家生物制药公司，致力于开发一系列旨在穿过血脑屏障的候选产品，用于治疗神经退行性和溶酶体贮积病，公司通过严格评估基因验证靶点、设计血脑屏障递送方式和利用生物标志物指导开发来寻求新疗法 [10]