财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1100万美元，预计现有现金资源足以满足到2025年第二季度的预计运营需求[8] - 2023年研发费用为450万美元，较2022年的580万美元减少130万美元，降幅约22.4%[9] - 2023年一般及行政费用为440万美元，较2022年的730万美元减少280万美元，降幅约38.4%[10] - 2023年运营费用为890万美元，较2022年的1300万美元减少410万美元，降幅约31.5%[11] - 2023年净亏损为890万美元，合每股亏损0.31美元；2022年净亏损为1310万美元，合每股亏损0.45美元[12] 各条业务线数据关键指标变化 - EB613在2023年3月与FDA的会议确认以骨密度为主要终点的安慰剂对照3期研究设计可支持新药申请[3] - EB612预计在2024年上半年提交下一代项目1期数据[4] - 与OPKO合作的口服GLP - 2预计在2024年上半年获得临床前体内药代动力学数据[5] - 与OPKO合作的口服OXM预计在2024年年中获得临床前体内药代动力学数据[6] - EB613用于治疗运动和军事应激损伤的2期研究更多细节预计在2024年下半年公布[7]

产品研发进展 - 公司最先进的候选产品EB613的2期研究有161名患者参与，达到主要和次要终点，预计2024年启动3期注册研究[17][25] - 公司的PTH片剂在1期研究中已安全用于102名健康受试者，在2期研究中用于153名骨质疏松和甲状旁腺功能减退症患者[19] - 2023年9月公司与OPKO达成合作协议，预计2024年获得口服GLP - 2片剂和口服OXM片剂项目的体内PK/PD数据[22][24] - 2015年公司在19名甲状旁腺功能减退症患者中完成的2a期试验显示出临床益处，包括钙补充剂显著减少等[26] - 口服PTH(1 - 34)制剂在3项1期研究中共给药102名健康受试者，2023年完成的前两个队列中30名健康受试者接受不同剂量和方案口服PTH，无药物相关严重不良事件[38] - EB613的2期临床试验在161名绝经后骨质疏松或低骨密度女性中进行，评估0.5mg - 2.5mg每日片剂对骨密度等的影响[40] - 2015年EB612的2a期临床试验成功完成，19名入组患者中17名完成试验，最大日剂量9mg，无药物相关严重不良事件[63] - 2018年11月完成2期PK/PD试验第一部分，血清钙平均增加约0.3mg/dL，血清磷平均降低0.5mg/dL，血清活性维生素D平均增加约90%，24小时尿钙平均降低约30%[64] - 公司基于N - Tab™技术开发了EB612改进配方，并于2023年5月启动PK研究[66] 产品特性与市场潜力 - EB613与Forteo®氨基酸序列相同，Forteo®专利到期前年销售额峰值达17亿美元[32] - 美国约1000万人有骨质疏松症，4400万人骨量低，预计到2025年骨折数将升至300万，年成本达253亿美元[34] - 全球约2亿女性受骨质疏松症影响，每年骨折超890万例，预计到2050年欧洲每年骨质疏松性骨折成本将超760亿欧元[34] - 目前接受治疗的骨质疏松症患者中，同意接受注射用骨合成代谢治疗的不到10%[36] - EB613有望成为首个针对绝经后高风险骨质疏松且无既往骨折女性的每日一次骨合成代谢迷你片剂治疗药物[37] - 据估计，美国、欧盟和日本约200,000人受甲状旁腺功能减退症影响，其中约43%为轻度，39%为中度，18%为重度[58] - EB612是首个甲状旁腺功能减退症的口服PTH(1 - 34)激素替代治疗片剂，获FDA和EMA孤儿药认定[62] 产品临床数据 - 2.5mg EB613剂量组在第1、2、3个月P1NP显著增加，3个月后骨钙素显著增加，第6个月血清CTX显著降低[42] - 2.5mg EB613每日片剂滴定组6个月时全髋和股骨颈骨密度分别增加2.07%和2.92%，高于Forteo的0.1%和0.3%[45] 产品监管相关 - 2022年10月FDA同意单3期安慰剂对照、以骨密度为终点的研究可支持EB613口服PTH片剂的新药申请，400名暴露于EB613的患者足以支持评估[51] - 2023年11月SABRE项目团队向FDA提交使用骨密度变化作为抗骨质疏松新药试验骨折替代终点的完整资格计划[55] - IND申请提交后，若FDA无异议，30天后自动生效[89] - 临床研究通常分三个阶段，可能重叠或合并，每年需向FDA提交进展报告[94] - 新药或生物制品在美国上市前需完成多项步骤，包括临床前测试、提交IND申请等[88] - FDA收到NDA或BLA申请后60天内进行初步审查，决定是否受理[102] - 标准申请FDA需在受理后十个月内完成初步审查并回复，优先审查为六个月[102] - 若在PDUFA目标日期前三个月内提供额外信息或澄清，审查过程和目标日期可延长三个月[102] - FDA对Class 1重新提交申请有2个月审核时间，对Class 2重新提交申请有6个月审核时间[104] - 2022年1月31日，《临床试验条例（欧盟）第536/2014号》取代《2001/20/EC号临床试验指令》，旧指令在条例实施3年内仍适用于特定申请[122] - 欧盟药品批准流程包括临床前测试、提交临床试验申请、开展临床试验、提交上市许可申请等步骤[119] - 欧盟上市授权有集中程序、相互承认程序、分散程序和国家程序四种[125] - 集中程序某些产品为强制，如生物技术产品等，其他产品符合条件可选择[127][128] - 产品获批后，公司需遵守FDA批准后监管要求，包括报告不良反应等[108] - 产品可能需官方批次放行，制造商要对每批产品测试并提交样品和报告给FDA[109] - 若产品未达监管要求，FDA可能撤回批准，公司面临多种后果，如产品召回、罚款等[110] - 集中程序中CHMP有210个工作日对药品营销授权发表意见，加速评估程序可减至150天，欧盟委员会决策需超60天[129][130] - 有条件营销授权有效期为1年，可每年续期，常规营销授权原则上为5年，续期后无期限或再续5年[132][133] - 孤儿药指定可获10年市场独占期，符合特定条件可减至6年或延至12年[134][135] - 新化学实体获批后有8年数据独占期和2年市场独占期，符合条件可延至11年[136] - 若药品授权后3年未在欧盟市场投放，授权将失效[133] - 欧盟规定孤儿药适用人群为每10000人中不超过5人受影响的疾病[133] - 公司在欧盟获药品授权后需遵守生产、营销等多方面法规，违规会面临处罚[137][138][139][140] - 在以色列开展人体临床试验需获机构医学主任、伦理委员会及可能的卫生部批准[141] - 美国医疗保健法律包括反回扣法、虚假索赔法等多项法规，违规会受处罚[143] - 美国特定药品制造商需每年向CMS报告向医生付款等信息[143] 专利情况 - 截至2024年3月1日，全球专利组合中相关专利和专利申请涉及多个地区，部分预计2029年8月到期[68] - 三个专利家族若获批，相关专利预计2036年2月或2037年8月到期[69][70] - 2023年2月提交7个国际PCT专利申请，预计2043年2月到期；8月和11月各提交2个美国临时专利申请，分别预计2043年8月和11月到期[71][72][73] 公司运营与合作 - 公司持有内部开发产品候选药物全球权利，可自主商业化或寻求第三方合作[75] - 公司面临来自多方面竞争，关键竞争因素包括疗效、安全性等[76] - 公司从以色列创新局获得约50万美元赠款，用于部分研发资金[77] - 基于赠款研发产品销售需向以色列政府支付3%特许权使用费，销售额超7000万美元时，费率可能升至5%[77] - 截至2023年12月31日，公司应向以色列创新局支付特许权使用费约46万美元，已支付8.3万美元，欠款1.3万美元于2024年2月支付[78] - 若违反赠款相关研究法规定，公司可能需返还赠款、支付额外费用、面临罚款或刑事指控[79] - 2011年2月Oramed向D.N.A Biomedical出售公司47%普通股[81] - 公司需向Oramed支付特许权使用费，金额为开发转让专利权利产生净收入的3%[82] - 公司当前设施限于中小规模生产、储存和分销，用于临床研究[83] - 公司与合同制造组织签订合同，生产和供应全球试验用片剂[84] 行业法规政策 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年削减2%，该政策将持续至2027年，2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停[155] - 2013年1月，医保向部分供应商的付款减少，政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[155] - 2019年7月9日起，若处方药和生物制品月供应或常规疗程批发采购成本达35美元及以上，其直客广告需包含该价格[157] - 2020年9月24日，FDA发布最终规则，自11月30日起为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导[156] - 2020年11月20日，美国卫生与公众服务部敲定一项法规，取消药品制造商向D部分计划赞助商降价的安全港保护[156] 公司人员情况 - 截至2023年12月31日，公司共有19名员工，其中17名全职员工均位于以色列，1名兼职顾问担任首席财务官也在以色列[160] - 公司17名全职员工中，研发领域有15人，一般及行政领域有2人[160] 公司财务状况 - 公司自成立以来每年均有净亏损，2023年净亏损890万美元，2022年净亏损1310万美元，截至2023年12月31日累计亏损1.044亿美元[167] - 截至2024年3月1日，公司现金及现金等价物约为980万美元，现有资金预计可支撑运营至2025年第二季度，但不包括EB613骨质疏松症3期关键试验所需资金[170] 公司资金需求与风险 - 公司需要大量额外资金来完成产品研发、临床试验、获得监管批准、建立生产和销售能力等，但无法保证能及时以可接受的条件获得资金[173][174][175][176] - 公司资金需求的金额和时间取决于研究、开发、试验的范围、进度、成本和结果，监管审批的成本、时间和结果等多种因素，且很多因素不可控[177] - 公司管理层和独立注册公共会计师事务所均对公司持续经营能力表示严重怀疑，若无法获得额外资金，可能需延迟、削减或停止产品开发活动和运营[167][168][169][170][178] - 公司未来可能通过股权或债务融资、开发合作安排等方式筹集资金，但这可能导致股东权益稀释，融资协议可能限制公司行动，且融资可能产生大量成本[182][183][184] 公司业务风险 - 公司自2010年开始运营，至今未成功完成大规模关键临床试验、获得营销批准、生产商业规模产品或开展产品商业化所需的销售和营销活动[181] - 公司因资源和资金有限，需对产品候选项目进行优先级决策，这些决策可能错误并影响公司收入[171][172] - 公司产品开发存在诸多风险，如临床试验可能延迟或无法进行、产品可能出现严重副作用、可能无法获得监管批准等[165] - 公司所有产品候选均处于临床前或临床开发阶段，尚未成功完成任何产品候选的开发，也未获得监管批准或产生产品销售收入[191][192] - 公司作为上市公司需遵守多项监管和报告要求，这耗时且增加成本，可能对业务、运营结果和财务状况产生负面影响，且无法预测不再作为非加速申报公司时额外成本的金额和时间[187][188][189] - 公司要实现并保持盈利，需在开发和商业化产品方面取得成功，但可能无法成功开展相关活动，也无法产生足够收入实现盈利[195] - 公司临床研究依赖患者招募，若无法招募足够志愿者或患者，研发工作将受到重大不利影响，且EB613和EB612面临竞争，EB612潜在患者群体有限，可能导致临床试验延迟[197][198] - 公司业务很大程度依赖及时完成口服PTH产品候选的开发、获得监管批准并成功商业化，若无法验证N - Tab™技术与PTH产品候选的适用性，业务和前景可能受限[200] - 公司产品候选使用合成生物工程成分，可能导致患者出现安全或免疫反应，影响产品开发、公众接受度和商业化[201] - 若产品候选在开发过程中出现严重不良副作用，可能导致营销批准延迟或放弃开发，获批后出现则可能导致产品标签受限或其他负面后果[202] - 公司需按规定报告产品相关的不良医疗事件，若未遵守报告义务，监管机构可能采取行动[204] - 若获批产品出现不良副作用，监管机构可能要求采取多种措施，这会影响产品市场接受度，增加商业化成本，阻碍公司产生大量销售收入[205][206] 公司人员管理与增长风险 - 公司高度依赖核心高管团队和关键顾问，若他们离职或无法提供服务，或无法吸引和留住合格人才，将对公司业务、技术、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响[208] - 公司预计扩充组织，补充和拓展高级管理、临床开发、监管能力及营销基础设施[209] - 公司预计随战略、临床开发和研发计划演变，扩充员工队伍，补充临床开发、监管等多方面人员[210] - 人员扩充可能导致职责重大调整或关键人员替换，给高管带来重大责任并分散其日常工作注意力[210] - 公司打算随人员扩充实现增长，但有限的财务资源和管理团队规模可能使现有管理、财务等方面不足以支持未来增长[211] - 若无法有效管理增长，可能导致基础设施薄弱、运营失误、商机流失、员工流失和剩余员工生产力下降[211] - 预期增长可能需要大量支出，会使资金从其他项目如现有和新增产品候选开发中转移[211] - 若无法有效管理增长，费用可能超预期增加，创收或增长能力可能降低，战略可能无法实施[211] - 公司未来财务表现和产品开发及竞争能力部分取决于有效管理未来增长的能力[211] - 依据以色列法律和纳斯达克规则，公司已任命独立董事，可能随时间改变公司方向[211] 信息技术风险 - 公司日益依赖信息技术系统、基础设施和数据，内部或合作方计算机系统可能故障或遭安全漏洞，导致产品开发项目重大中断[212] 医学基础数据 - 健康个体基础PTH血液浓度为15 - 25 pg/mL，每日有2 - 3次生理脉冲，使PTH水平最高达65 pg/mL[30] 罕见病定义与孤儿药政策 - 美国罕见病定义为影响少于20万美国人的疾病，或影响超20万人且开发药物成本无法通过美国销售收回的疾病[112] - 获孤儿药认定的公司可享税收抵免、免NDA用户费，若首个获批该孤儿药，可获7年市场独占权[113]

文章核心观点 Entera Bio公司宣布将参加2024年2月13 - 14日以虚拟形式举行的Oppenheimer第34届年度医疗保健生命科学会议，2月14日上午8点公司首席执行官将进行业务概述和更新 [1] 公司信息 - 公司是临床阶段企业，专注开发口服肽或蛋白质替代疗法，利用专有技术平台，管线含五个差异化、同类首创口服肽项目，预计2025年进入临床（1 - 3期） [2] - 最先进候选产品EB613是针对绝经后低骨密度和高风险骨质疏松症无既往骨折女性的每日一次口服促骨合成片剂疗法，2期研究达主要和次要终点，公司准备根据FDA对定量骨密度终点的认定在2024年启动3期注册研究 [2] - EB612项目正开发为首个用于甲状旁腺功能减退症的口服PTH(1 - 34)片剂肽替代疗法 [2] - 公司还在开发首个口服奥曲肽片剂用于治疗肥胖，以及与OPKO Health合作开发首个口服GLP - 2肽片剂，作为短肠综合征等罕见吸收不良疾病患者的无注射替代方案 [2] 联系方式 - 首席执行官Miranda Toledano，邮箱miranda@enterabio.com [5]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为758.5万美元，较2022年12月31日的1230.9万美元减少38.4%[12] - 2023年前九个月公司净亏损689.4万美元，2022年同期为1003.6万美元，亏损幅度收窄31.3%[13] - 2023年前九个月研发费用为351万美元，较2022年同期的449.7万美元减少22%[13] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为469.3万美元，2022年同期为1048.8万美元，减少55.2%[15] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损达1.024亿美元[18] - 2023年前九个月，公司通过ATM计划发行股票净收益为5000美元[14][15] - 2023年前九个月，公司基于股份的薪酬为137.1万美元，2022年同期为177万美元[15] - 2023年和2022年前九个月，分别有7,244,450股和6,239,921股期权和认股权证因反摊薄效应未计入摊薄每股亏损计算；2023年和2022年第三季度，分别有6,999,180股和6,068,670股未计入[24] - 2023年9月30日，预付费用和其他流动资产为43.1万美元，2022年12月31日为29.4万美元；应计费用和其他应付款为133.2万美元，2022年12月31日为123.3万美元[32] 公司运营资金情况 - 公司管理层认为，截至2023年9月30日的可用资金可支持公司按当前计划运营至2024年第三季度[18] 公司上市信息 - 公司普通股自2018年7月起在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“ENTX”[17] 产品研发情况 - 公司最先进的产品候选药物EB613和EB612均处于临床开发阶段[16] 期权授予情况 - 2023年1月2日，向六名非执行董事授予购买534,246股普通股的期权，行使价0.73美元/股，期权公允价值25.3万美元[27] - 2023年4月24日，向员工等授予购买881,000股普通股的期权，行使价0.795美元/股，期权公允价值48.5万美元；向首席执行官授予购买350,000股普通股的期权，行使价0.795美元/股，期权公允价值16.1万美元[28] - 2023年6月4日，向一名非执行董事授予购买33,638股普通股的期权，行使价0.89美元/股[30] 办公租赁情况 - 2023年4月，公司修订办公租赁协议，租期延长五年至2028年6月30日，月租金1.5万美元，增量借款利率13.84%[32][33] - 截至2023年9月30日，不可撤销经营租赁负债到期情况：2023年4.6万美元、2024年17.4万美元、2025年17.4万美元、2026年8.3万美元，未来最低租赁付款总额47.7万美元，现值40.2万美元[34] 合作协议情况 - 2023年5月2日，公司与安进终止研究合作和许可协议，双方无终止罚款或费用[35] - 2023年9月，公司与OPKO Biologics签订研究合作协议，10月开始运营，截至9月30日无财务影响[37] 认股权证到期情况 - 2018年发行的140万份IPO认股权证于2023年7月2日到期，可购买70万股普通股，初始行使价8.4美元/股[36]

公司整体财务状况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司总资产分别为1044.5万美元和1312.7万美元，总负债分别为221.3万美元和137.3万美元，股东权益分别为823.2万美元和1175.4万美元[22] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为913.5万美元和1230.9万美元[22] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损达1亿美元[37] - 公司自成立以来共筹集8470万美元资金，截至2023年6月30日累计亏损1亿美元[76][77] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为910万美元，现有资金预计可满足到2024年第三季度的运营需求[80] - 截至2023年6月30日，公司有7130万美元的结转税务亏损，子公司Entera Bio Inc.有2.6万美元的税务亏损结转[91][92] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1亿美元，自成立以来共筹集资金8470万美元，现金及现金等价物为910万美元[107][109] 公司经营业绩 - 2023年和2022年上半年，公司净亏损分别为451.5万美元和696.9万美元；2023年和2022年第二季度，净亏损分别为232.5万美元和318.5万美元[25] - 2023年和2022年上半年，公司研发费用分别为214万美元和308.4万美元，一般及行政费用分别为242.9万美元和405.2万美元[25] - 2023年和2022年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为316.8万美元和761.9万美元[33] - 2023年上半年，公司通过ATM计划发行股票净收入5000美元[29][33] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司运营亏损分别为230万美元和330万美元；六个月运营亏损分别为450万美元和710万美元[76] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，研发费用分别为120万美元和140万美元；六个月研发费用分别为210万美元和310万美元[86] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为23.25万美元和31.85万美元，亏损减少27%[93] - 2023年第二季度研发费用为120万美元，2022年同期为140万美元，减少了20万美元[96] - 2023年第二季度一般及行政费用为110万美元，2022年同期为190万美元，减少了80万美元[98] - 2023年和2022年第二季度净财务收入分别为5000美元和60000美元[99] - 2023年上半年无收入，2022年同期为11.2万美元，减少了100%[100] - 2023年上半年研发费用为214万美元，2022年同期为308.4万美元，减少了94.4万美元，降幅为31%[100] - 2023年和2022年上半年净财务收入分别为2.7万美元和10.4万美元[106] - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为316.8万美元和761.9万美元，减少了445.1万美元[115] 公司股权与期权 - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，分别有7360374股和6326180股期权和认股权证因反摊薄效应未计入摊薄后每股亏损计算；2023年和2022年截至6月30日的三个月，分别有7604195股和6473863股未计入[42] - 2023年1月2日，向六名非执行董事授予购买534246股普通股的期权，行使价0.73美元，公允价值253美元；4月24日，向员工等授予购买881000股普通股的期权，行使价0.795美元，公允价值485美元；同日，向首席执行官授予购买350000股普通股的期权，行使价0.795美元；6月4日，向非执行董事授予购买33638股普通股的期权，行使价0.89美元[46][47] - 公司IPO发行的1400000份认股权证可购买700000股普通股，初始行使价8.40美元，于2023年7月2日到期[51] 公司资产与负债细节 - 2023年6月30日，预付费用296000美元，其他流动资产354000美元；应付员工及相关费用170000美元，假期准备金193000美元，应计费用1122000美元；2022年12月31日，预付费用86000美元，其他流动资产208000美元；应付员工及相关费用154000美元，假期准备金146000美元，应计费用933000美元[48] - 2023年4月，公司修订办公租赁协议，租期延长五年至2028年6月30日，月租金15000美元，增量借款利率13.84%；截至2023年6月30日，不可撤销经营租赁负债2023年到期96000美元，2024年180000美元，2025年180000美元，2026年86000美元，未来最低租赁付款总额542000美元，现值456000美元[49][50] - 2023年4月17日，公司对以色列主要办公室的租约进行修订，将租期延长五年至2028年，新五年延期的平均租金为每年18万美元[121] 公司产品研发与市场情况 - 公司最先进的产品候选药物EB613和EB612均处于临床开发阶段[37] - 公司两款临床阶段候选产品EB613和EB612，已在1期研究中对72名健康受试者、2期研究中对153名骨质疏松和甲状旁腺功能减退症患者安全给药[56] - 美国髋部骨折女性1年死亡率，手术修复后为21%，未手术约70%；绝经后骨质疏松症全球女性患者多于癌症和心血管疾病患者[60] - 目前获批的骨质疏松促骨形成药物均需皮下注射，接受注射治疗的患者不足10%，无FDA批准的口服促骨形成药物，EB613有望成为首个[61] - EB613已完成两项1期和一项2期6个月、161名患者的安慰剂对照研究，结果显示可增加骨形成生化标志物、降低骨吸收标志物、增加骨密度[62] - 2022年初，公司将EB613关键3期研究重新设计为以全髋骨密度为主要终点的安慰剂对照研究；2023年2月提交修订方案；4月3日，FDA不反对按提议的FNIH BQP途径启动3期研究[65][66] - 公司产品候选药物EB612在2015年2a期试验中使钙补充量较基线降低42%，首次给药两小时后血清磷酸盐中位数水平下降23%[69] 公司其他信息 - 公司普通股自2018年7月起在纳斯达克资本市场上市，代码为“ENTX”[37] - 公司从以色列创新局获得约50万美元赠款，销售相关产品需支付3% - 5%的特许权使用费，最高可能支付150万美元[73][74] - 截至2023年6月30日，公司有19名全职员工、2名兼职员工和5名兼职顾问[82] - 截至2023年6月30日，公司未从产品销售中获得任何收入，2019 - 2023年3月31日根据与安进的协议确认收入170万美元[83] - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效，上一财季财务报告内部控制无重大变化[127][128] - 公司目前未参与任何重大法律诉讼[131] - 公司2023年第二季度（截至6月30日），公司高管和董事未采用或终止任何符合相关规则的证券买卖合同、指令或书面计划[136] - 报告日期为2023年8月11日[141] - 首席执行官为Miranda Toledano[141] - 首席财务官为Dana Yaacov - Garbeli[141]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为1.1606亿美元，较2022年12月31日的1.3127亿美元下降11.6%[18] - 2023年第一季度净亏损2190万美元，较2022年同期的3784万美元减少42.1%[21] - 2023年第一季度研发费用为931万美元，较2022年同期的1690万美元下降44.9%[21] - 2023年第一季度一般及行政费用为1294万美元，较2022年同期的2171万美元下降40.4%[21] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损9770万美元[32] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为1609万美元，较2022年同期的4792万美元减少66.4%[29] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为11万美元，较2022年同期的23万美元减少52.2%[29] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1.0691亿美元，较2022年12月31日的1.2309亿美元下降13.1%[18] - 2023年3月31日，应计费用和其他应付款为129.6万美元，2022年12月31日为123.3万美元[41] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损9770万美元，2023年和2022年第一季度运营亏损分别为220万美元和380万美元[70] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为1070万美元，现有资金预计可满足到2024年第三季度的运营需求[72] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为90万美元和170万美元，主要用于EB613的开发[82] - 截至2023年3月31日，公司累计税务亏损为6920万美元，预计可无限期结转至未来纳税年度[89] - 2023年第一季度公司无收入，2022年第一季度收入为6.8万美元，主要来自安进协议下的临床前研发服务[91][92] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为93.1万美元和169万美元，减少75.9万美元（45%）[91] - 2023年和2022年第一季度行政费用分别为129.4万美元和217.1万美元，减少87.7万美元（40%）[91] - 2023年和2022年第一季度运营亏损分别为220万美元和380万美元，截至2023年3月31日累计亏损9770万美元[98] - 公司自成立以来共筹集资金8470万美元，截至2023年3月31日现金及现金等价物为1070万美元[100] - 2023年和2022年第一季度经营活动净现金使用量分别为160万美元和480万美元，投资活动净现金使用量分别为1.1万美元和2.3万美元，融资活动无现金变动[107] - 2023年第一季度经营活动现金使用量较2022年同期减少320万美元，主要因运营亏损减少160万美元和营运资金减少210万美元[110] 公司运营相关决策 - 2023年5月2日，公司与安进公司同意终止合作协议[33] - 2023年1月2日，公司向六名非执行董事授予534,246份普通股期权，行权价0.73美元/股，授予日公允价值253美元，预期波动率74%，无风险利率3.98%[40] - 2023年4月，公司修订办公租赁协议，延长租期5年至2028年6月30日，月租金1.5万美元[44] - 2023年4月24日，公司董事会批准授予员工、高管和服务提供商85.1万份普通股期权，授予CEO 35万份，授予服务提供商3万份，行权价均为0.795美元/股[44] - 2023年5月2日，公司与Amgen终止合作协议[44][66] - 2022年9月2日公司与SVB Securities LLC签订销售协议，可出售最多500万股普通股，截至2023年3月31日未出售[101] - 2023年5月2日公司与安进公司同意终止合作协议，双方无终止罚款或费用[126][127] 临床产品研发情况 - 公司有两个临床阶段候选产品EB613和EB612，已在1期研究中对72名健康受试者、2期研究中对153名患者安全给药[49] - EB613已完成两项1期和一项6个月的2期双盲安慰剂对照剂量范围试验，2022年重新设计3期试验为安慰剂对照试验，以全髋骨密度为主要终点[54][56] - EB612是首个甲状旁腺素口服制剂，获FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定，2015年完成2a期试验，预计2023年上半年进行新配方PK研究[61][63] 合作协议及资金来源 - 2011年，公司与Oramed签订专利转让协议，需支付3%净收入作为特许权使用费[64] - 2018年12月10日，公司与Amgen签订合作协议，Amgen支付72.5万美元初始接入费，2019年以来支付120万美元临床前研发服务费用，最高可支付2.7亿美元里程碑款项[65] - 公司从以色列创新局获得约50万美元赠款，产品销售收入需支付3%特许权使用费，销售额超7000万美元时费率可能升至5%[67] - 2019年至2023年3月31日，公司根据安进协议共获得170万美元[77] 公司人员情况 - 截至2023年3月31日，公司有18名全职员工和5名兼职顾问[75] 公司持续经营及风险情况 - 公司管理层认为，截至2023年3月31日的可用资金将使公司能够按当前计划运营至2024年第三季度[32] - 现有资金预计可满足到2024年第三季度的运营需求，但开展EB613的3期关键研究和对比PK研究需额外资金[102] - 管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问，若无法融资业务将受威胁[99][105] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序有效，上一财季财务报告内部控制无重大变化[117][118] - 公司目前无重大法律诉讼，风险因素与2022年年报相比无重大变化[121][122]

Entera公司产品及发展 - Entera是一家临床阶段的生物制药公司，专注于口服大分子治疗药物的开发，包括肽类和治疗蛋白[13] - 目前有两个处于临床阶段的产品候选药物：EB613和EB612，分别用于骨质疏松症和甲状旁腺功能减退症[15] - EB613和EB612是合成人类PTH（1-34）（特里帕肽）的首个一日一次迷你片剂制剂，具有不同的药代动力学（PK）特性[18] - 目标是开发首个口服迷你片剂肽类治疗药物，改变治疗范式，为患者提供注射免费的治疗方式[20] - EB613是首个一日一次骨代谢促进迷你片剂，用于骨质疏松症治疗，已通过第二阶段试验并计划在2023年下半年启动第三阶段试验[20] - EB612新制剂将作为首个一日一次PTH迷你片剂用于治疗甲状旁腺功能减退症，已获得孤儿药物认定[21] - 公司计划与生物制药公司合作，探索全球和区域发展和商业合作伙伴关系，以降低后期项目风险[22] - 公司打算利用技术平台开发额外的产品，应用于已获FDA批准的可注射蛋白质治疗药物的开发[23] - EB613和EB612口服PTH片剂已在两个阶段1研究中安全地给予72名健康受试者，无严重不良事件报告[35] - EB613每日片剂的PK特性表现为血浆PTH(1-34)水平的快速增加，30分钟内达到峰值，然后迅速下降，血液半衰期小于五分钟[37] 监管和市场环境 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准孤儿药品后，只有第一个获得该药品孤儿适应症批准的赞助商将获得市场排他性[122] - 孤儿药品指定不会缩短药物开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给予药物任何优势[123] - 美国《生物类似药品价格竞争与创新法案》（BPCIA）授权FDA批准生物类似药品和可互换的生物类似药品[125] - FDA必须在批准生物类似药品时确定参考产品和拟议生物类似药品在安全性、纯度和效力方面没有临床意义上的差异[126] - 生物类似药品的申请必须在参考产品获得批准后的四年后提交给FDA[127] - 美国专利局（USPTO）会与FDA协商审批任何专利期延长或恢复的申请[128] - 在美国以外市场产品，公司必须遵守其他国家和司法管辖区的质量、安全和功效的监管要求[129] - 欧洲药品管理局（EMA）负责评估和监测新药和生物药品的申请，以及提供科学建议给赞助商[130] - 在欧盟，药品的批准过程与美国大致相同，包括实验室测试、动物研究、临床试验和制造设施检查等步骤[131] - 在欧盟，药品的临床试验需遵守临床试验指令，必须获得当地主管机构和伦理委员会的批准[134] - 在欧盟，获得药品上市许可后，新化学实体可获得8年数据排他性和额外2年市场排他性[147] - 获得药品在欧盟的授权后，必须遵守制造、市场营销、推广和销售药品的一系列要求[148]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为14,323千美元，较2021年12月31日的24,892千美元有所下降[21] - 截至2022年9月30日，公司总资产为15,540千美元，较2021年12月31日的25,987千美元有所下降[21] - 截至2022年9月30日，公司总负债为1,228千美元，较2021年12月31日的3,422千美元有所下降[21] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为14,312千美元，较2021年12月31日的22,565千美元有所下降[21] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用和其他应付款分别为65.1万美元和280.1万美元[71] - 截至2022年9月30日公司现金及现金等价物为1430万美元[90][142] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损9250万美元，经营活动现金流为负[41] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损9250万美元 [138] - 截至2022年9月30日，公司有6420万美元可结转税务亏损[122] - 截至2022年9月30日，公司子公司Entera Bio Inc.无结转税务亏损[123] 财务数据关键指标变化 - 营收相关 - 2022年前九个月公司营收为120千美元，2021年同期为406千美元；2022年第三季度营收为8千美元，2021年同期为140千美元[25] - 2022年和2021年第三季度，公司从Amgen协议和其他MTA协议分别确认收入8000美元和14万美元；前九个月分别确认12万美元和40.6万美元[111] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月营收分别为8000美元和140000美元，下降94% [124][126] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月营收分别为120000美元和406000美元，下降70% [131][133] 财务数据关键指标变化 - 净亏损相关 - 2022年前九个月公司净亏损为10,036千美元，2021年同期为8,087千美元；2022年第三季度净亏损为3,067千美元，2021年同期为3,214千美元[25] - 自成立以来公司共筹集8470万美元，2022年和2021年第三季度运营亏损分别为290万美元和320万美元，前9个月分别为990万美元和810万美元[89] 财务数据关键指标变化 - 现金流相关 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为10,488千美元，2021年同期为6,551千美元[32] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为99千美元，2021年同期为7千美元[32] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为13千美元，2021年同期为25,360千美元[32] - 2022年前九个月现金、现金等价物及受限现金减少10,574千美元，2021年同期增加18,802千美元[32] - 2022年9月30日止九个月经营活动净现金使用量为1050万美元，2021年同期为660万美元，增加了390万美元[152][153][154][155] - 2022年9月30日止九个月投资活动净现金使用量为9.9万美元，2021年同期为7000美元[152] - 2022年9月30日止九个月融资活动提供的净现金为1.3万美元，2021年同期为2536万美元[152] - 2022年9月30日止九个月现金及现金等价物净减少1057.4万美元，2021年同期净增加1880.2万美元[152] - 2022年9月30日止九个月经营活动净现金使用量增加主要归因于经营亏损增加180万美元和营运资金增加240万美元，部分被股份支付费用增加30万美元抵消[155] - 2022年9月30日止九个月融资活动提供的净现金主要来自行使购买普通股期权的净收益1.3万美元，2021年主要来自先前自动提款机计划发行普通股的净收益2180万美元和行使期权及认股权证的350万美元[158] 财务数据关键指标变化 - 股份支付相关 - 2022年1月1日，公司向非执行董事授予购买752899股普通股的期权，行使价2.815美元/股，总公允价值195美元[51] - 2022年3月31日，公司向高管和服务提供商授予购买80000股普通股的期权，行使价2.86美元/股，公允价值147美元[55] - 2022年4月28日，公司向员工授予购买220000股普通股的期权，行使价2.57美元/股，公允价值364美元[58] - 2022年5月11日，公司向时任首席财务官授予购买500000股普通股的期权，行使价2.00美元/股，公允价值390美元[59] - 2022年7月15日，公司向首席执行官授予购买600000股普通股的期权，行使价1.40美元/股，公允价值524美元[60] - 公司与前研发总裁分离协议产生的总费用为11.2万美元，分类为研发费用中的额外股份支付成本[66] - 2022年7月15日公司与前首席执行官解约，支付41.7万美元一次性工资，49.2832万股期权行权期延长，82.1386万股未归属期权被没收并冲减45.7万美元费用[68] 财务数据关键指标变化 - 其他 - 公司于2018年7月首次公开募股，发行140万股普通股和140万份认股权证，净收益960万美元[36] - 2022年9月30日止九个月，计算摊薄每股亏损时，分别不包括可转换为6239921股和6068670股的期权和认股权证（2021年同期分别为7025691股和5492432股），因其具有反摊薄效应[48] - 公司管理层认为，截至2022年9月30日的可用资金可支持公司按当前计划运营至2023年第二季度[41] - 公司认为现有现金资源足以满足到2023年第二季度的预计运营需求 [147] - 公司2022年9月30日的未经审计简明合并财务报表显示，管理层对公司持续经营能力存在重大怀疑[150] - 除硅谷银行自动提款机计划外，公司没有其他承诺的外部资金来源[149] - 公司管理层评估截至2022年9月30日披露控制和程序有效[164] - 公司目前没有重大法律诉讼，风险因素与2021年年报相比无重大变化[167][168] 各条业务线数据关键指标变化 - 产品研发相关 - 公司两款主要候选产品EB613和EB612已开展临床试验，超260名受试者参与，其中225人参与了2项1期和3项2期试验[78] - 估计不到10%的骨质疏松患者使用当前合成代谢药物，公司EB613口服片有望提高患者和医生接受度[82] - EB613的2期试验中，2.5mg剂量组6个月时腰椎骨密度较安慰剂组显著增加3.78%，与Forteo®的3.9%相近[83] - 2022年10月FDA同意EB613单组3期安慰剂对照试验可支持NDA申请，总骨密度可作为主要终点[84] - EB612的2a期试验显示出临床获益潜力，预计2023年上半年开展新配方PK研究[87][88] 各条业务线数据关键指标变化 - 合作协议相关 - 公司与Oramed的专利转让协议规定需支付3%净收入作为特许权使用费[94] - 2019年第一季度，公司与Amgen的合作协议获得72.5万美元初始接入费，其中50万美元为知识产权使用权费用，22.5万美元为临床前研发服务费用[95] - Amgen根据合作协议最多需支付2.7亿美元里程碑款项，并按低至中个位数百分比支付特许权使用费[96] - 公司从以色列创新局获得约50万美元研发资助，正常情况下需支付3%特许权使用费，销售额超7000万美元时可能升至5%[101] - 截至2022年9月30日，公司因Amgen协议向以色列创新局支付特许权使用费7.9万美元[102] - 截至2022年9月30日，公司从Amgen获得研发服务收入总计96.8万美元[105] 各条业务线数据关键指标变化 - 费用相关 - 2022年和2021年第三季度，公司研发费用分别为140万美元和180万美元；前九个月分别为450万美元和410万美元[116] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月收入成本分别为6000美元和65000美元，下降91% [124][127] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月研发费用分别为140万美元和180万美元，下降20% [124][128] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月收入成本分别为93000美元和237000美元，下降61% [131][134] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月研发费用分别为450万美元和410万美元，增长9% [131][135] 公司人员相关 - 截至2022年9月30日公司有19名全职员工和3名兼职顾问[93] 公司资金筹集相关 - 自成立以来，公司共筹集8470万美元，其中2021年筹集2180万美元 [141]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为17,279千美元，较2021年12月31日的24,892千美元有所下降[20] - 2022年上半年公司营收为112千美元，2021年同期为266千美元；2022年第二季度营收为44千美元，2021年同期为109千美元[26] - 2022年上半年公司净亏损为6,969千美元，2021年同期为4,873千美元；2022年第二季度净亏损为3,185千美元，2021年同期为2,577千美元[26] - 2022年上半年公司研发费用为3,084千美元，2021年同期为2,351千美元；2022年第二季度研发费用为1,394千美元，2021年同期为1,227千美元[26] - 2022年上半年公司管理费用为4,052千美元，2021年同期为2,674千美元；2022年第二季度管理费用为1,880千美元，2021年同期为1,364千美元[26] - 截至2022年6月30日，公司总资产为19,088千美元，较2021年12月31日的25,987千美元有所下降[20] - 截至2022年6月30日，公司总负债为1,819千美元，较2021年12月31日的3,422千美元有所下降[20] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为17,269千美元，较2021年6月30日的26,277千美元有所下降[28] - 2022年上半年基本和摊薄后每股亏损为0.24美元，2021年同期为0.21美元；2022年第二季度基本和摊薄后每股亏损为0.11美元，2021年同期为0.1美元[26] - 2022年上半年用于计算基本和摊薄后每股亏损的加权平均流通股数为28,806,217股，2021年同期为23,377,668股；2022年第二季度为28,808,023股，2021年同期为24,716,608股[26] - 2022年上半年净亏损696.9万美元，2021年同期为487.3万美元[30] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为761.9万美元，2021年同期为444.2万美元[30] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为4.2万美元，2021年同期无相关数据[30] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为1.3万美元，2021年同期为2277.5万美元[30] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损8940万美元[35] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司从安进协议和其他MTA协议确认的收入分别为4.4万美元和10.9万美元；六个月分别为11.2万美元和26.6万美元[114] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为140万美元和120万美元；六个月分别为310万美元和240万美元[118] - 截至2022年6月30日，公司有6150万美元的结转税务亏损，预计可无限期结转到未来纳税年度[125] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司收入分别为4.4万美元和10.9万美元，成本分别为3.3万美元和9.9万美元，运营亏损分别为324.9万美元和257万美元，净亏损分别为318.5万美元和257.7万美元[127] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司研发费用增加0.2万美元，主要因EB613的临床前活动和员工薪酬增加；行政费用增加0.5万美元，主要因授予非执行董事的股份薪酬、专业费用和董事及高级职员保险成本增加[130][131] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司收入分别为11.2万美元和26.6万美元，成本分别为8.7万美元和17.2万美元，运营亏损分别为708.4万美元和490.9万美元，净亏损分别为696.9万美元和487.3万美元[134] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司研发费用增加0.7万美元，主要因EB613的材料、生产成本和临床前活动增加以及员工薪酬增加；行政费用增加137.8万美元[137] - 2022年上半年一般及行政费用为410万美元，较2021年上半年的270万美元增加140万美元[138] - 2022年和2021年上半年净财务收入分别为10.4万美元和0.5万美元[140] - 2022年和2021年第二季度运营亏损分别为320万美元和260万美元，上半年运营亏损分别为710万美元和490万美元，截至2022年6月30日累计亏损8940万美元[141] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1730万美元[144] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为760万美元和440万美元，投资活动净现金使用量分别为4.2万美元和0，融资活动净现金提供量分别为1.3万美元和2277.5万美元[154] - 2022年上半年经营活动现金使用量较2021年同期增加320万美元，主要归因于经营亏损增加220万美元和营运资金增加180万美元，部分被股份支付增加80万美元抵消[157] 股权与期权授予情况 - 2022年1月1日，向非执行董事授予752,899股普通股期权，行使价2.815美元/股，总公允价值19.5万美元[46] - 2022年3月31日，向高管和服务提供商授予13.5万份普通股期权，行使价2.86美元/股，授予日公允价值14.7万美元[49] - 2022年4月28日，向员工授予22万份普通股期权，行使价2.57美元/股，授予日公允价值36.4万美元[49] - 2022年5月11日，向首席财务官授予50万份普通股期权，行使价2.02美元/股，待股东批准[50] - 授予期权的公允价值采用Black - Scholes期权定价模型估计，2022年6月30日止六个月的加权平均假设为：行权价格2.57 - 2.86美元，预期波动率69% - 70%，无风险利率1.35% - 2.87%，预期期限5.5 - 6.5年[51] - 公司前研发总裁Phillip Schwartz博士获10万份普通股期权加速行权，68750份未归属期权视为在离职日归属，2017年授予的35.75万份期权仍可按原期限行使[51] - 2022年7月15日，公司董事会任命Miranda Toledano为新CEO，授予其60万份普通股期权，行权价1.4美元/股，分四年归属，首年归属25%，其余75%分12个季度等额归属[55] - 触发特定事件时，董事会将授予Toledano 20万份普通股期权，触发事件为公司与战略合作伙伴达成资助III期FDA试验的协议或筹集到完成III期FDA试验的资金[56][57] - 公司前CEO Spiros Jamas获13个月基本工资一次性支付共41.166667万美元，2021年1月4日授予的49.2832万份已归属期权行权期延长两年，82.1386万份未归属期权被没收[59] 产品研发与业务进展 - 公司产品EB613治疗骨质疏松的2期剂量范围研究中，2.5mg剂量组6个月时腰椎脊柱骨密度较安慰剂调整后显著增加3.78%（p<0.008），与Forteo®的3.9%相近[70] - EB613的3期研究计划为18个月随机双盲多中心试验，比较2.5mg EB613与安慰剂对绝经后高骨折风险骨质疏松女性的影响，患者按2:1随机分组，EB613组400人，安慰剂组200人[73] - 3期研究主要终点是18个月每日口服EB613治疗后全髋骨密度的百分比变化，与安慰剂组对比[74] - 公司主导产品候选药物EB612用于治疗甲状旁腺功能减退症，2015年完成2a期试验，2019年第三季度公布第二项2期临床试验结果，预计2023年上半年对其新配方进行药代动力学研究[79][83][84] - 公司GLP - 2类似物的口服制剂在临床前模型中显示出与皮下注射相当的药代动力学特征，市场上唯一的GLP - 2类似物替度鲁肽2020年全球销售额为6.13亿美元[87] 合作与协议情况 - 公司与安进的合作协议中，安进支付72.5万美元初始接入费，迄今已支付96.8万美元用于临床前研发服务，安进达成里程碑或行使选择权时公司最高可获2.7亿美元付款及低至中个位数的分级特许权使用费[96][98] - 公司与奥拉美德的专利转让协议中，需支付奥拉美德净收入3%的特许权使用费[95] - 公司从以色列创新局获得约50万美元赠款，销售相关产品需支付3%特许权使用费，销售额超7000万美元时费率可能升至5% [102] - 若将赠款开发产品的制造转移到以色列境外，还款金额最多增至赠款的六倍，特许权使用费率可能加速，向非以色列实体转让相关技术可能需支付赠款600%的费用[104] - 截至2022年6月30日，公司已向以色列创新局支付与安进协议相关的特许权使用费7.9万美元[104] 人员与运营相关 - 截至2022年6月30日，公司有22名全职员工和4名兼职顾问[94] - 公司需向Schwartz博士支付一次性现金离职金约15.59万美元及其他应计福利约21.3952万美元，相关费用计入研发支出[52] - 2022年6月30日与2021年12月31日相比，应计费用和其他应付款中员工及相关费用从14.7万美元增至18.2万美元，所得税从13.4万美元降至2万美元，假期准备金从30.8万美元降至26万美元，应计费用从221.2万美元降至94.9万美元[54] 资金筹集情况 - 2018年7月首次公开募股，发行140万股普通股和140万份认股权证，净收益960万美元[32] - 公司自成立以来通过股权融资、赠款等共筹集8470万美元，截至2022年6月30日累计亏损8940万美元，2022年和2021年截至6月30日的三个月运营亏损分别为320万美元和260万美元，六个月运营亏损分别为710万美元和490万美元[90] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1730万美元，现有资金预计可满足至2023年第二季度的运营需求[91] - 公司自成立以来共筹集8470万美元，其中2021年筹集2180万美元，2019年12月私募筹集1430万美元，2018年IPO筹集1120万美元，IPO前通过多种方式筹集3390万美元，截至2022年6月30日根据安进协议获得约140万美元[143] - 2021年通过先前的ATM计划和ATM计划分别出售2546265股和1764860股普通股，净收益2180万美元[145] 公司治理与报告相关 - 管理层评估截至2022年6月30日公司的披露控制和程序有效，上一财季财务报告内部控制无重大变化[166][167] - 公司与Miranda J. Toledano于2022年5月16日签订雇佣协议[176] - 公司与B. Riley于2022年5月27日签订修订并重述的随行就市发行销售协议[176] - 公司与Dr. Phillip Schwartz于2022年6月15日签订相互离职协议[176] - 公司首席执行官和首席财务官根据相关法规进行认证[176] - 报告包含XBRL相关文档[176] - 报告于2022年8月11日由首席执行官Miranda J. Toledano和首席财务官Dana Yaacov - Garbeli签署[180]

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 美国骨质疏松市场患者超1500万，但约75%的目标人群未接受药物治疗 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司希望将EB613定位为首个用于治疗高风险绝经后骨质疏松症女性的口服合成代谢剂，目前专注于确定注册研究计划并与FDA对话 [8][9] - 公司完成了关于EB613的市场和分析研究，旨在了解治疗模式并量化其美国市场潜力 [11] - 本季度公司提交多项美国专利申请，以扩大专利保护并支持口服递送平台的未来发展，同时继续评估与潜在战略合作伙伴就专有分子达成材料转让协议 [13] - 公司有意在全球范围内为EB613寻求合作伙伴，期望在年底前达成合作 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为EB613因独特的口服给药途径、安全性和作用机制具有很强的差异化优势，临床医生对其疗效、安全性和口服给药方式表示认可，支付方也对其持积极态度 [8][12] - 公司对Miranda加入领导团队表示兴奋，认为其战略经验将有助于公司推进全球合作讨论和口服递送平台的开发 [6][7] 其他重要信息 - 2022年5月12日公司发布了截至2022年3月31日第一季度的财务和运营业绩新闻稿 [3] - 公司在电话会议中的部分声明属于前瞻性声明，受COVID - 19等多种风险因素影响，投资者可查阅公司SEC文件了解详情 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是否收集到数据显示在无骨折史患者群体中，有多少比例的处方医生会在使用双膦酸盐之前使用EB613 - 支付方和处方医生认为口服PTH药物可提前使用，无需逐步调整，大量未治疗人群可从中受益，支付方愿意承保该产品 [16] - 公司已收集相关数据，计划在未来几个月向分析师发布部分研究内容，临床界对该药物有较高热情 [17] 问题2: 上季度提到亚洲地区对开发EB613有兴趣，目前进展如何，是否打算在启动EB613关键研究前达成合作 - 公司正在全球和地区积极寻求合作，希望在全球范围内合作，预计年底前完成合作，该产品因每日一次口服制剂的优势受到广泛关注，公司已聘请Torreya银行协助合作事宜 [18] 问题3: 口服递送平台优化的相关属性和最相关的平台特征有哪些 - 优化围绕目标分子的物理化学特性，包括处理不同电荷和分子量，目标是降低口服递送的变异性，优化后的平台实现了更高的生物利用度和更低的变异性，新申请的专利还包含FDA已批准的辅料，减少了监管障碍 [20] 问题4: EB613未来是否可以考虑其他人群 - 除绝经后高风险骨质疏松女性外，还可考虑男性骨质疏松患者，包括特发性骨质疏松患者、接受抗炎类固醇治疗的患者等 [22][23]