Galafold业务数据关键指标变化 - 2023年上半年Galafold收入为1.804亿美元，较上年同期增加2100万美元[87] - FDA已批准Galafold用于351种适用的GLA变体，欧盟和英国批准标签包含1384种适用突变，占法布里病患者总数的一半[89] - Galafold美国专利组合涵盖53项橙皮书列出的专利，其中37项至少保护到2038年[89] Pombiliti和Opfolda业务进展 - 2023年6月和8月，Pombiliti和Opfolda分别获欧盟委员会和英国药品和保健品监管局批准，美国监管审查仍在进行中[84][91][95] 公司现金状况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.656亿美元，当前现金状况足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[91] 净产品销售额关键指标变化 - 2023年第二季度与2022年同期相比，净产品销售额增加1380万美元，主要因美国、欧洲和日本市场持续增长[100] - 2023年上半年净产品销售额为1.80773亿美元，较2022年同期增加2132.7万美元，主要因美国、欧洲和日本市场增长，部分被410万美元的外汇不利影响抵消[104] 研发费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用减少4320万美元，主要因基因治疗组合战略优先级调整和庞贝病项目临床制造成本降低[101] - 2023年上半年研发费用为7664.8万美元，较2022年减少8318.8万美元，主要因基因治疗组合的战略优先级调整及庞贝病项目成本降低[104][106] 销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用增加1200万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[102] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1.3938亿美元，较2022年增加2788.5万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[104][106] 利息费用关键指标变化 - 2023年第二季度利息费用增加420万美元，因债务可变利率上升[103] - 2023年上半年利息费用为2433.6万美元，较2022年增加793.2万美元，因债务的可变利率上升[104][108] 其他（费用）收入关键指标变化 - 2023年第二季度其他（费用）收入差异为1820万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[103] - 2023年上半年其他（费用）收入为 - 1684万美元，较2022年减少2601万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[104][108] 商品销售成本关键指标变化 - 2023年上半年商品销售成本为1605.6万美元，占净产品销售额的8.9%，较2022年的9.9%下降1.0%，主要因无特许权使用费国家的销售比例增加[104][105] 资产减值损失关键指标变化 - 2023年上半年资产减值损失为113.4万美元，较2022年减少548.2万美元，主要与上一年基因治疗组合的战略优先级调整有关[104][107] 公司股票发行情况 - 截至2023年6月30日，公司通过ATM计划发行和销售股票，净收益为2660万美元，ATM计划下还有2.225亿美元的股票可供发行和销售[109] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动使用的净现金为3420万美元，投资活动提供的净现金为8630万美元，融资活动提供的净现金为1580万美元[111][112][114] 公司潜在付款情况 - 公司因收购Callidus、Celenex及与宾夕法尼亚大学的许可协议，可能需支付最高分别为1.3亿美元、3.05亿美元和8650万美元的里程碑付款和特许权使用费[118][119][120] 公司合作收益情况 - 公司与葛兰素史克合作，葛兰素史克获批后及基于销售的里程碑最高可获4000万美元，在美国以外八大主要市场可获中两位数分层特许权使用费[121] 公司会计政策情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司重大会计政策和估计无重大变化[122] 利率政策变化 - 金融行为监管局宣布2023年6月30日前逐步淘汰伦敦银行间同业拆借利率（LIBOR）[124] - 2023年5月公司对2026年到期的高级有担保定期贷款进行第二次修订，自2023年7月1日起，LIBOR被调整后的有担保隔夜融资利率（SOFR）取代，加0.26%的信用利差调整[124] 公司市场风险情况 - 截至2023年6月30日，除上述情况外，公司市场风险及管理自2022年12月31日以来无重大变化[125]

Amicus Therapeutics Inc. (NASDAQ:FOLD) Q1 2023 Earnings Conference Call May 10, 2023 8:30 AM ET Company Participants Bradley Campbell - President, Chief Executive Officer Sébastien Martel - Chief Business Officer Jeff Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Andrew Faughnan - Vice President, Investor Relations Conference Call Participants Malcolm Kuno - JP Morgan Ellie Merle - UBS Joseph Schwartz - SVB Securities Athena - Cowen Dae Gon Ha - Stifel Kristen Kluska - Cantor ...

公司概况 - 公司是一家全球专注于发现、开发和提供罕见疾病新药的生物技术公司[32] 财务状况 - 2023年第一季度，Galafold®收入为8627万美元，同比增长740万美元[34] - 公司现金、现金等价物和可市场化证券总额截至2023年3月31日为2.671亿美元[39] - 公司自2002年成立以来，由于大量的研发支出和建立商业组织的支出，一直处于亏损状态[45] - 公司通过股票发行、Galafold®收入、债务发行、合作和其他融资安排来资助运营[46] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.671亿美元[47] - 2023年第一季度，公司运营活动净现金流为负1,810万美元，主要由于净亏损和股票补偿等因素[47] - 2023年第一季度，公司投资活动净现金流为正3,630万美元，主要包括投资、销售和到期投资以及资本支出[47] - 2023年第一季度，公司融资活动净现金流为负780万美元，主要反映了购买已获授予的限制性股票单位等因素[47] - 公司预计未来将继续承担重大成本，主要是由于研发支出，包括进行临床试验的费用[47] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[49] - 公司可能需要支付未来里程碑付款和版税，例如与Callidus、Celenex、Penn和GSK等合作伙伴的协议[51] 产品情况 - AT-GAA正在接受监管审查，已获得欧洲委员会批准用于晚发型庞贝病成年患者[37] 风险管理 - 公司的市场风险和管理方式在2022年12月31日的年度报告中有详细总结，至2023年3月31日，没有重大变化[52]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - 2022年全年非GAAP经营费用为4.132亿美元,2021年为4.069亿美元 [53] - 2022年全年净亏损为2.366亿美元,每股亏损0.82美元,2021年为2.505亿美元,每股亏损0.92美元 [54] - 2022年12月31日现金、现金等价物和可流动证券为2.936亿美元,2021年12月31日为4.825亿美元 [57] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold全年收入为3.292亿美元,同比增长8%,按固定汇率计算增长16% [51] - Galafold患者人数超过2000人,为法布里病患者的主要治疗方式 [9] - Galafold新患者增加、患者依从性和依附率超过90%,体现了强劲的需求 [10] - 公司预计2023年Galafold收入将实现12%-17%的固定汇率增长 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 2022年Galafold在美国市场占收入的35%,其他国际市场占65% [24] - 公司预计未来Pompe病治疗市场中,美国占40%,欧洲占36%-37%,其他国家占23% [131] - 欧洲Pompe病患者数量超过1500人,美国约800人 [131] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进Galafold的全球扩张,并准备在2023年第三季度推出新的Pompe治疗药物AT-GAA [20][21][22] - AT-GAA已有195名患者参与临床试验和扩展获取计划,占全球Pompe病患者的5%以上 [15] - 公司有丰富的商业化经验,将利用Galafold团队成功推出AT-GAA [35][36] - 公司将继续投资于法布里病和Pompe病的下一代基因治疗药物 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲需求和持续增长感到非常满意 [9][10][26] - 公司对即将获批的AT-GAA在美国、欧洲和英国的推出充满信心 [12][13][16][21] - 公司有望在2023年下半年实现非GAAP盈利,这是一个重要里程碑 [18][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司对Lumizyme和Nexviazyme患者群体的了解情况 [135] **Jiazhen Zhao 回答** 公司无法具体区分Nexviazyme新患者中的新诊断患者和转换患者,但认为更多选择对整个Pompe病市场的发展是有利的 [136][137] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司实现2023年下半年非GAAP盈利的信心和持续性 [140] **Jiazhen Zhao 回答** 公司认为实现盈利是重要里程碑,未来会谨慎管理财务,同时也会适当投资早期研发项目 [141][142] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司对WuXi制造厂FDA检查的具体安排和风险 [116] **Lei Chen 回答** 公司已进行过模拟检查,WuXi制造厂有良好的检查记录,公司会继续做好准备,预计不会出现重大问题 [117][118][119]

业绩总结 - 2022年Galafold的收入为3.29亿美元，同比增长16%[24] - 预计2023年Galafold的收入增长指导为12-17%[25] - 2022年Galafold的季度收入在第四季度达到8800万美元[14] - 2022年Galafold的运营增长为16%[18] - 2022年净亏损为2.37亿美元，净亏损每股为0.82美元[24] - 2022年总运营费用为5.03亿美元，较2021年的4.77亿美元有所增加[42] - 预计2023年非GAAP盈利将在下半年实现[39] 用户数据 - 目前在全球有超过200名患者参与AT-GAA的扩展研究和获取项目[23] - ERT经验患者在PROPEL研究中接受Cipaglucosidase alfa/miglustat治疗后，血清肌酸激酶（CK）水平持续下降[49] - ERT经验患者在OLE阶段的FVC稳定，而在PROPEL研究中接受安慰剂的患者在切换到Cipaglucosidase alfa/miglustat后，FVC下降的情况得以稳定[64] 新产品和新技术研发 - AT-GAA的市场潜力预计在15亿至20亿美元之间[3] - 预计2023年将获得FDA批准，计划在三大Pompe市场推出[31] - AT-GAA治疗在开放标签扩展研究中显示出持久效果，支持长期益处[34] - AT-GAA的Phase 3 PROPEL研究结果显示，Cipaglucosidase alfa/miglustat组在52周时的6分钟步行距离（6MWD）平均值为20.8米，较基线下降5.8%[49] 未来展望 - 预计2023年MHRA批准将于第三季度获得[31] - 预计2023年Galafold的季度销售将受到外汇波动的影响[45] - 预计2023年，汇率变动±5%可能导致全球报告收入变化1100万至1200万美元[54] - Amicus的非GAAP净收入预计将受益于AT-GAA的监管批准和Galafold的持续增长[52] 其他新策略和有价值的信息 - Amicus的药物管线专注于Fabry病和Pompe病，显示出对罕见病的持续承诺[56] - 预计Amicus的收入将受到外部市场因素的显著影响，尤其是在国际市场的销售[54] - Cipa/mig组的基线Hex4平均值为7.3 mmol/mol creatinine，而Alg/pla组为5.0 mmol/mol creatinine[66] - Cipa/mig组在104周时的CK水平为283.6 U/L，Alg/pla组为461.7 U/L[70]

公司产品 - 公司是一家全球专注于罕见疾病的生物技术公司，拥有包括Fabry病首个口服单药治疗和Pompe病的生物制剂在内的产品组合[304] - Galafold®（migalastat）是治疗Fabry病的首个和唯一获批准的口服精准医学，已在美国、欧盟、英国和日本获得批准[304] - AT-GAA（cipaglucosidase alfa/miglustat）是公司管道中的主要生物制剂项目，用于治疗Pompe病，FDA已授予其突破性疗法指定[304] 财务表现 - 2022年度净产品销售额较2021年度增加了2371.9万美元，主要受到美国、欧洲和日本市场持续增长的影响[310] - 研发支出增加460万美元，主要是由于人员股权补偿和Fabry病临床研究的增加[312] - 销售、一般和行政支出增加2033.1万美元，主要是由于对基因疗法组合的战略优先级提升，导致云计算成本和软件许可费用的冲销[312] 现金流和资金状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为2.936亿美元[322] - 2022年公司运营活动净现金流为负16.66亿美元，主要受到236.6亿美元的净亏损和39.9亿美元的经营资产和负债变动的影响[322] - 公司可能通过公开或私人融资来寻求额外资金，根据当前运营模式，公司认为目前的现金位置足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[326] 风险管理 - 未来业绩可能受到各种假设的影响，包括历史波动率、预期寿命和无风险利率等[316] - 公司面临市场风险，主要是由于现金、现金等价物和可市场交易证券中利率的变化[330] - 公司暴露于外汇风险，主要是由于以美元以外的货币进行交易[331]

Amicus Therapeutics Inc. (NASDAQ:FOLD) Q3 2022 Earnings Conference Call November 7, 2022 8:30 AM ET Company Participants Bradley Campbell - President, Chief Executive Officer Sébastien Martel - Chief Business Officer Jeff Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Andrew Faughnan - Executive Director, Investor Relations Conference Call Participants Ritu Baral - Cowen Anupam Rama - JP Morgan Joseph Schwartz - SVB Securities Tazeen Ahmad - Bank of America Sarah - UBS Dae Gon ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other J ...

Amicus Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FOLD) Q2 2022 Earnings Conference Call August 4, 2022 8:30 AM ET Company Participants Andrew Faughnan - Senior Director, IR Bradley Campbell - CEO, President & Director Sebastien Martel - Chief Business Officer Jeffrey Castelli - Chief Development Officer Daphne Quimi - CFO Conference Call Participants Anupam Rama - JPMorgan Chase & Co. Ritu Baral - Cowen and Company Joseph Schwartz - SVB Securities Dae Gon Ha - Stifel Zhiqiang Shu - Berenberg Ellie Merle - UBS Operator Goo ...

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