Amicus Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FOLD) Q1 2022 Earnings Conference Call May 9, 2022 8:30 AM ET Company Participants Andrew Faughnan - Executive Director-Investor Relations John Crowley - Chairman and Chief Executive Officer Bradley Campbell - President and Chief Operating Officer Daphne Quimi - Chief Financial Officer Jeffrey Castelli - Chief Development Officer Conference Call Participants Ritu Baral - Cowen Anupam Rama - JPMorgan Ellie Merle - UBS Beth Feindt-Scott - SVB Leerink Kristen Kluska - Cantor F ...

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业绩总结 - 2021年Galafold的收入为3.06亿美元，同比增长17%[9] - 2022年Galafold的收入预期为3.5亿至3.65亿美元[7] - 2021年公司产品收入为3.05514亿美元，同比增长17%[19] - 2021年净亏损为2.50460亿美元，净亏损每股为0.92美元[19] - 2021年总运营费用为4.77482亿美元，较2020年的4.76840亿美元略有上升[23] 用户数据 - Galafold在全球治疗可治疗患者中占有超过49%的市场份额[10] - Galafold在40多个国家获得批准，并在30多个国家进行商业销售[12] - 2021年Galafold的合规性和依从性超过90%[10] - 目前有150多名患有Pompe病的患者正在接受AT-GAA治疗[15] 未来展望 - 预计2023年实现盈利，无需进一步稀释性股权融资[6] - 预计2023年非GAAP运营费用将降至4.12亿至4.16亿美元[20] - 预计到2026年通过研发对齐和管道优先级调整实现约4亿美元的净节省[7] - 预计2022年Galafold收入指导为3.5亿至3.65亿美元，预计增长15-20%[21] - 预计AT-GAA将成为Pompe病患者的新标准治疗[12] - 预计2023年实现盈利，前提是AT-GAA获得监管批准并持续增长Galafold的销售[21] 新产品和新技术研发 - AT-GAA的FDA批准和积极的CHMP意见预计将于2022年获得[7] - FDA对miglustat NDA的PDUFA日期为2022年5月29日，cipaglucosidase alfa BLA的PDUFA日期为2022年7月29日[16] - 公司计划通过全球监管途径和早期接入计划，尽可能多地推进AT-GAA的使用[15] 其他新策略 - 2021年研发费用为2.72049亿美元，较2020年的3.08443亿美元有所下降[19] - 2021年Galafold的季度销售额在82百万美元左右，预计未来将继续非线性增长[10]

财务数据和关键指标变化 - 2021年全年Galafold收入为3.055亿美元，较2020年增长17%，其中按恒定汇率计算的运营收入同比增长14%，另有3%的积极货币影响 [42] - 2021年商品销售成本占净销售额的比例为11.3%，低于上一年的11.9% [42] - 2021年GAAP总运营费用为4.775亿美元，与2020年的4.768亿美元基本持平；非GAAP总运营费用为4.069亿美元，低于2020年的4.157亿美元 [42][43] - 2021年全年净亏损2.505亿美元，合每股0.92美元，而2020年净亏损2.769亿美元，合每股1.07美元 [43] - 截至2021年12月31日，公司约有2.79亿股流通股 [43] - 2022年预计非GAAP总运营费用在4.7亿 - 4.85亿美元之间，包括约7000万美元与AT - GAA制造和基因治疗组合相关的非经常性成本 [43][44] - 2021年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4.825亿美元，2020年12月31日为4.833亿美元 [46] - 2022年公司发布Galafold全年收入指引为3.5亿 - 3.65亿美元 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 2021年全年Galafold全球产品收入为3.06亿美元，主要得益于新患者增加以及患者持续的依从率和坚持率 [7][23] - 第四季度收入反映了患者需求增加，且受益于外汇顺风 [25] - 2021年底全球有超过1750名患者使用Galafold，约占可治疗适应症患者全球市场份额的一半 [28] - 全球患者构成中约55%为转换患者，45%为初治患者，在许多地区初治患者的接受度正在提高 [28] - 在核心市场欧盟5国、美国和日本，业务持续增长；在新兴市场如拉丁美洲、亚太（除日本）、海湾国家、中东和北非等地区，2022年业务开始有更大进展 [29] - 患者对Galafold的依从率和坚持率持续超过90%，全球支付方对其价值认可度高 [30] AT - GAA业务 - 美国FDA已接受AT - GAA两个组成部分cipaglucosidase alfa的BLA和Miglustat的NDA进行审查，PDUFA行动日期分别为2022年5月29日和7月29日；欧盟EMA已受理其MAA并正在审查，预计2022年获得CHMP意见 [8][36] - 公司已在多个国家建立了早期访问机制，包括英国、德国、日本等，已有超过150名患者在临床扩展研究和早期访问计划中接受AT - GAA治疗 [36][38] - 针对儿童庞贝病患者的开放标签研究正在进行中，并计划尽快扩展到婴儿型庞贝病患者 [38] 各个市场数据和关键指标变化 Galafold市场 - 2021年第四季度，约69%（2.1亿美元）的收入来自美国以外市场，31%（9500万美元）来自美国市场，符合公司预期的70/30收入分布 [24] - 在欧洲，Galafold在转换患者中的市场份额约为80% - 90%，增长主要来自新患者；在日本和美国，新患者中转换患者和初治患者比例约为50/50 [29] AT - GAA市场 - 庞贝病患者和医生对AT - GAA数据关注度高，公司预计上市后在转换患者市场有较大机会 [61][63] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定不剥离基因治疗项目和技术，主要因当前生物技术行业市场条件不利以及独立基因治疗公司面临的环境日益严峻 [11] - 公司将集中精力和投资于法布里病和庞贝病的优先增长业务，包括推动Galafold全球增长和商业化、推进AT - GAA全球监管批准和商业发布、对法布里病和庞贝病的下一代疗法以及基因医学核心科学和平台技术进行战略投资 [12] - 通过优化基因治疗管线组合和重组内部研发团队，预计到2026年实现约4亿美元的净成本节约 [13] - 2022年公司的关键战略优先事项包括推动Galafold在现有和新市场覆盖更多法布里病患者，实现15% - 20%的全球产品收入两位数增长，收入达到3.5亿 - 3.65亿美元；推进AT - GAA在美国的监管申报和预期发布；战略推进一流的下一代基因药物和能力；保持强大的财务状况 [17][18][19] - 公司认为基因治疗领域面临耐久性、靶向性、安全性和可制造性等挑战，在法布里病基因治疗方面，预计需要进行全面临床研究，且需要获批药物作为对照，距离成为标准治疗还有很长的路要走 [67][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold在全球的执行情况非常满意，预计2022年有显著增长，且认为其峰值收入有达到10亿美元的潜力 [7] - 公司对AT - GAA的获批前景充满信心，认为其有潜力成为庞贝病的下一代标准治疗方法 [8] - 公司有信心在2023年实现盈利，无需进行股权或股权相关融资 [10] - 公司认为通过推出第二款罕见病药物AT - GAA和实现盈利，将使公司进入生物技术行业的上层梯队 [16] 其他重要信息 - 公司宣布领导权过渡，Brad Campbell将于2022年8月1日接任首席执行官，John Crowley将成为全职执行董事长，任期两年，之后预计继续担任非执行董事长 [20] - 公司拥有经验丰富的罕见病商业和医疗团队，支持Galafold全球业务，该团队也将负责AT - GAA的全球发布，预计全球新增不到12个全职员工 [32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: AT - GAA的中期审查情况，是否有新话题、对WuXi的检查预期以及潜在咨询委员会的情况 - 公司认为中期审查会议非常顺利，没有意外情况，对FDA的参与度非常满意；一直知道FDA会检查WuXi设施，正在与FDA合作推进；重申对AT - GAA获批的信心，继续为其发布进行重大投资，包括建立大量库存；提醒关注7月29日的PDUFA日期 [49][50] 问题2: 请回顾一下库存情况 - 公司一直非常注重建立库存，在进行临床研究前会确保有至少一年的库存；WuXi设施的库存足以支持美国和欧洲的发布；爱尔兰设施预计今年用于临床使用，明年用于商业使用；公司不仅建立大量库存，还确保产品在完成生物反应器运行后运往世界各地 [52][53][54] 问题3: Galafold患者队列在过去六周的趋势如何 - 本季度已过半，公司业务略高于预算预测；去年底的大订单开始在系统中处理，有助于第一季度业绩；1月情况与去年底类似，但主要市场仍能增加患者；2月相关趋势开始缓解，世界会议反映出患者、医生和公司商业及医疗团队之间的面对面互动逐渐恢复正常 [57][58] 问题4: 与Neo - GAA获批后使用率低相比，AT - GAA预计在哪些方面获得最大的接受度，医生和患者是否在等待AT - GAA上市后再进行转换，Neo - GAA使用有限是否仅因为新发病例使用少 - 庞贝病患者和医生会关注数据，PROPEL研究中近80%是转换患者，且在转换患者群体中AT - GAA的数据非常有说服力；已有超过150名患者使用AT - GAA，绝大多数是从标准治疗转换而来，且转换后会继续使用；公司基于这些经验进行了大量投资 [61][63][64] 问题5: 公司在法布里病基因治疗方面的策略，与其他公司的差异化，以及基因治疗法布里病的关键终点 - 公司预计未来几年基因治疗项目不会进入临床，认为基因治疗领域需要解决更多核心科学问题；法布里病基因治疗面临诸多挑战，预计需要全面临床研究和获批药物作为对照；公司的基因治疗项目在法布里病方面的差异化在于使用通用衣壳和启动子，以及工程化的更稳定、更活跃的α - Gal酶；评估基因治疗效果不仅要看血液中酶的水平，更要关注底物减少情况和临床参数 [67][68][72] 问题6: Galafold目前的市场份额与疫情前预期相比如何，疫情是否有影响，未来增长的主要来源是新患者增加、提高医生认知还是拓展更多医生 - 公司对Galafold的增长机会仍充满信心；今年全球销售额刚超过3亿美元，约占可治疗适应症患者市场份额的50%不到，继续在现有市场渗透和地理扩张有很大增长潜力；市场在诊断方面不断增长，未诊断患者数量众多，通过筛查等努力将有更多患者被诊断，且这些患者的适应性率较高；疫情可能使达到5亿美元和10亿美元销售目标的时间推迟了一年左右，但目前业务正在强劲复苏，有信心保持两位数增长 [76][78][80] 问题7: Galafold最终认定的可治疗突变比例是多少 - 刚推出时，在已诊断患者中，预计可治疗比例在三分之一到二分之一之间，实际市场中可治疗率不低于三分之一，很多市场达到50%或更高；新生儿筛查研究显示，超过80%或90%的突变对Galafold有适应性 [81][82] 问题8: 能否讨论PROPEL试验的亚组分析数据策略，以及这些数据如何支持商业化推广 - 新的亚组分析显示，在不同基线严重程度的六分钟步行和FVC指标上，AT - GAA与alglucosidase alfa相比都有改善；今年还将关注1/2期和PROPEL扩展研究的长期数据，以及PROPEL的更多次要分析数据；患者和医生群体非常注重数据，AT - GAA有最可靠的数据集，在不同患者亚组中都有积极影响，包括对非卧床患者的影响，这些数据将支持其在庞贝病患者中的推广 [86][88][89] 问题9: 对于AT - GAA，稳定使用现有ERT的患者是否更难转换，对于这些患者，说服医生转换的最有力证据是什么 - 公司认为未来几年最大的机会在ERT转换患者群体中，已经出现病情下降的患者最愿意转换，刚开始平台期或轻微下降的患者次之；对于目前稳定的患者，他们会观察转换情况，而公司的数据显示，不仅能稳定患者病情，还能改善关键疾病指标，随着证据的积累，所有使用ERT标准治疗的患者最终都会考虑转换 [92][93] 问题10: CLN6基因治疗失去耐久性的原因及从中获得的经验教训 - 原因可能是低剂量给药、鞘内给药方式可能不是最优（后续实验显示脑池内给药可能更优）以及疾病本身的生物学特性（缺乏交叉矫正能力） [94][95] 问题11: 公司是否会考虑引进符合法布里病和庞贝病核心战略的新项目 - 公司通过研发成本节约获得了组织和财务上的灵活性，未来一两年会关注互补技术，如基因药物递送中的免疫调节领域；实现全面盈利后，会考虑通过全球商业组织引入其他产品 [97][98][99] 问题12: AT - GAA在初治患者中表现不佳的合理解释，标签会如何说明，以及商业机会和市场份额情况 - PROPEL研究中初治患者亚组较小，与标准治疗对照组（仅7名患者）相比表现不佳，但这组对照组首次表现超出预期；从已知的标准治疗情况和其他研究来看，AT - GAA在初治患者中表现良好；公司在所有地区都寻求对转换患者和初治患者群体的批准；未来几年，转换患者市场机会占比超过90%，但从长远来看，初治患者市场也很重要 [104][105][107] 问题13: AT - GAA中期审查中FDA是否会召开咨询委员会会议，以及公司对巴顿病基因治疗业务的看法 - FDA之前书面表示不预计召开咨询委员会会议，目前情况未变；公司将停止CLN6项目，正在寻找其他方式帮助CLN6患者；CLN3项目需要更多科学研究，在获得所有科学数据前不会推进到临床，预计年底查看四名儿童的长期数据后再决定最佳路径 [110][111]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other Jurisdicti ...

业绩总结 - 2021年Galafold的收入为约3.06亿美元，预计2022年收入将在3.5亿至3.65亿美元之间[15] - 2021年公司总收入为3.06亿美元，2022年Galafold收入预期为3.5亿至3.65亿美元[33] - 2021年Galafold销售增长17%[14] 用户数据 - 公司在2021年实现了49%以上的全球可治疗患者市场份额[15] - 全球患者中约55%为转换患者，45%为首次治疗患者[15] - Pompe病患者数量在全球范围内为5,000至10,000人，且存在显著的漏诊现象[19] 市场展望 - 预计2022年将继续实现Galafold的双位数增长，目标增长率为15%至20%[6] - 预计Fabry市场在2021年将超过19亿美元，并预计到2025年将达到约26亿美元[12] - 全球Pompe病市场在2021年超过11亿美元，预计到2025年将超过15亿美元[20] - 预计Pompe病的全球市场将以8%的年复合增长率（CAGR）增长[21] 新产品和技术研发 - 公司在2021年成功完成AT-GAA的临床研究，并计划在2022年获得FDA批准[6] - AT-GAA在临床试验中显示出对比标准疗法的临床显著改善[24] - 预计2023年将提交Fabry和Pompe基因疗法的IND申请[34] - 预临床数据显示Fabry疾病相关组织中，底物减少的效果显著，包括首次证据显示背根神经节存储减少[34] - 预临床数据显示Pompe疾病相关组织中，糖原减少的效果显著，包括中枢神经系统神经元的减少[34] 资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金储备为5.57亿美元[4] 合作与投资 - 公司计划继续投资于Fabry病和Pompe病的全球商业化[32] - 公司与Caritas共同开发Fabry和Pompe基因疗法[34]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度Galafold收入7950万美元，较去年同期增长18%，其中按固定汇率计算的运营收入同比增长17%，货币汇率带来1%的积极影响 [56] - 第三季度总运营费用1.102亿美元，低于2020年第三季度的1.118亿美元；非GAAP总运营费用为9360万美元，高于2020年第三季度的9240万美元 [57] - 2021年第三季度净亏损5030万美元，合每股亏损0.19美元，而去年同期净亏损6400万美元，合每股亏损0.25美元。截至2021年9月30日，公司约有2.79亿股流通股 [58] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.57亿美元，而2020年12月31日为4.833亿美元 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 Galafold业务 - 第三季度全球产品总收入同比增长18%，达到7950万美元，美国以外地区收入5390万美元，占比68%，美国国内收入2560万美元，占比32% [19] - 2021年前三季度Galafold业绩符合内部预期，公司有信心全年全球销售额达到3 - 3.15亿美元的指引范围 [22][31] - 预计未来几年Galafold全球收入将达到5亿美元的重要里程碑，未来三年累计收入将达到10亿美元，峰值收入机会为10亿美元 [33][34] AT - GAA业务 - 美国FDA已接受对cypaglucosidase alpha的生物制品许可申请（BLA）和migalastat的新药申请（NDA）的审查，NDA的PDUFA行动日期为2022年5月29日，BLA的PDUFA行动日期为2022年7月29日；已向欧洲药品管理局提交营销授权申请（MAA） [8][9][43] - 超过150名全球患者正在接受AT - GAA治疗，公司正在继续扩大针对婴儿型和晚发型庞贝病的扩大使用计划 [46][47] 基因治疗业务 - 公司基因治疗业务将被特殊目的收购公司ARYA IV收购，成立新公司Caritas Therapeutics，预计在2021年底或2022年初推出，Caritas将拥有约4亿美元资本，公司将成为其最大股东，持股36%，并保留法布里和庞贝病基因治疗项目的共同开发和商业化权利 [11][13][15] 各个市场数据和关键指标变化 Galafold市场 - 全球市场中，Galafold需求持续增长，尽管受到COVID - 19相关影响，但公司现场团队能够通过多种方式与医生互动，客户对获取Galafold有信心 [20][21] - 全球市场中，Galafold患者来源约60%为转换患者，40%为新患者，在许多地区新患者群体的接受度正在提高，未来几年转换患者和新患者的比例预计将达到50:50，长期来看新患者比例将更高 [26] AT - GAA市场 - 在英国，自6月获得早期访问积极科学意见以来，对AT - GAA的兴趣和需求不断增长，多个患者和医生已请求使用，公司正在为符合条件的患者提供使用机会 [44][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 将基因治疗业务分拆成立Caritas Therapeutics，以释放公司股东价值，专注基因治疗工作，同时公司将确保AT - GAA在全球主要地区获批和推出 [11][14] - 继续推进Galafold的市场拓展，包括扩大标签适用范围、增加报销国家数量等，以提高全球患者的可及性 [29][30] - 推进AT - GAA在不同年龄段庞贝病患者中的研究和审批工作，包括开展婴儿型庞贝病的研究 [46][73] 行业竞争 - 在法布里病市场，Galafold具有较高的患者依从率和支付方认可度，公司拥有美国和欧洲的独家经营权以及多项专利保护，为长期市场竞争提供优势 [27][28][35] - 在庞贝病市场，公司认为AT - GAA在临床试验中显示出对现有批准疗法的优势，有望满足未满足的医疗需求，尽管市场上存在其他产品，但公司预计AT - GAA将有较高需求 [40][41][78] - 在基因治疗领域，公司认为Caritas Therapeutics的基因治疗项目具有差异化优势，有望克服当前基因治疗在安全性、持久性、可制造性和免疫原性方面的挑战 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司业务全面执行良好，有望实现年度关键战略优先事项 [6] - 尽管COVID - 19尚未完全消退，但Galafold业务仍取得成功，公司有信心实现全年销售指引 [22][31] - 公司现金状况充足，通过持续的收入增长、费用管理和增长潜力，有望在2023年实现自我可持续性和盈利 [17][59] - 对科学和生物技术的未来充满期待，将通过Amicus和Caritas Therapeutics继续致力于为罕见病患者提供创新药物 [64] 其他重要信息 - Galafold的长期数据于2021年9月发表在《分子遗传学与代谢报告》上，并在最近的美国肾脏病学会肾脏周会议上展示，显示治疗长达8.5年期间肾功能稳定 [24] - CLN6 Batten基因治疗项目在长期随访延长期内有两名儿童死亡，调查人员认为与研究药物无关，公司将继续评估数据 [16][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CLN6研究中两名儿童死亡情况及是否有临床数据更新 - 这两名儿童是研究中年龄较大的患者，在接受基因治疗前病情已进展，调查人员认为死亡与研究药物无关，公司将继续评估研究中的儿童并收集相关数据；不确定是否会在世界会议上公布数据，但预计明年会提供数据更新 [65][67] 问题2: 与FDA就AT - GAA申报的沟通情况及是否有潜在的咨询委员会会议 - FDA高度参与和互动，审查工作正在进行中，检查也在进行中，公司已收到FDA书面确认不会召开咨询委员会会议，但FDA保留重新考虑的权利 [71] 问题3: 研究婴儿型庞贝病并使AT - GAA获批的计划及该市场机会大小 - 公司预计很快将与FDA和EMA确定最终方案后开始正式研究，婴儿型庞贝病患者占比相对较小，估计在10%或更少，但治疗这些儿童非常重要，公司在全球扩大使用或同情用药计划中治疗了一些婴儿，结果令人满意 [73] 问题4: 关于庞贝病市场中Lumizyme和NexViazyme的最新市场研究情况 - 庞贝病市场持续增长，反映了对治疗的高需求，建议查看Sanofi最近发布的美国新产品GAA的 uptake数据；公司预计AT - GAA将有很高的需求，在英国的早期访问机制中已看到显著的需求和兴趣 [77][78] 问题5: 法布里病基因治疗项目如何与现有项目竞争及差异化之处 - 公司在法布里病领域有丰富经验，认为基因治疗的最大未满足需求在于无法使用Galafold的患者；公司开发的基因治疗方法具有差异化，包括使用普遍启动子的AAV载体和表达具有稳定二聚体的GLA的转基因，有望成为法布里病的最佳AAV基因治疗方案，满足非适应性法布里病患者对一次性治疗的需求 [80][84][87] 问题6: 是否在为AT - GAA的商业发布做计划 - 公司正积极为商业发布做准备，预计明年夏天获批；Galafold的商业基础设施具有高度可利用性，支持AT - GAA的发布预计仅需增加约十几名全职员工，主要在Amicus Assist团队、医学事务和直接营销方面 [89][90] 问题7: 英国庞贝病早期访问中患者从ERT转换的趋势 - 自5月底获得早期访问批准以来，公司在英国与卫生当局取得了重大进展，收到多个关键意见领袖和中心的患者转换请求，目前已开始有患者转换，预计未来几个月这种趋势将持续并增强 [94][95] 问题8: 全球使用AT - GAA的150多名患者中不同类型患者的细分情况 - 公司不提供具体细分数字，绝大多数患者是在PROPEL数据后的长期延长期研究中，还包括1/2期患者、青少年研究患者等，患者涵盖庞贝病不同发病类型和特征，分布在五大洲的多个临床站点 [100][101]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) (State or Other Jurisdiction of (I.R. ...

纪要涉及的公司 - Amicus Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：FOLD） - Caritas Therapeutics - ARYA IV（特殊目的收购公司） 纪要提到的核心观点和论据 Amicus Therapeutics相关 - **核心观点**：通过分拆基因疗法业务成立Caritas Therapeutics，可解锁股东价值、合理资助新项目和技术、增强财务实力，预计2023年实现盈利 [9][11] - **论据** - **产品进展**：Galafold是唯一获批用于法布里病的口服精准药物，今年全球收入有望达3 - 3.15亿美元，未来几年年销售额将达5亿美元，最终年销售额潜力超10亿美元；AT - GAA用于庞贝病的BLA和NDA已被美国FDA受理，NDA的PDUFA行动日期为2022年5月29日，BLA为2022年7月29日，欧盟MAA提交预计在今年第四季度完成 [12][9][15] - **财务状况**：已完成2亿美元的私人投资，分拆后研发费用转移至Caritas，预计2023年实现盈利并持续盈利 [11][24][25] - **业务聚焦**：未来将专注于Galafold的全球商业化和AT - GAA的全球获批及上市，同时与Caritas合作开展法布里和庞贝病基因疗法项目 [22][23] Caritas Therapeutics相关 - **核心观点**：将成为全球卓越的下一代罕见病基因疗法公司，利用先进技术解决基因疗法难题，实现基因疗法的潜力 [27][28] - **论据** - **技术实力**：拥有6个活跃项目，包括2个临床项目，拥有约50种罕见病的全球独家权利，与宾夕法尼亚大学的Jim Wilson博士保持合作，开发专有平台技术和蛋白质工程能力 [16][31] - **研发计划**：未来24个月内预计有3个新的IND申请，CLN3和CLN6巴顿病即将启动关键研究，计划每年产生1 - 2个新的IND，开展注册性关键研究，产生临床概念验证数据等 [30][34] - **资金情况**：预计通过SPAC、私人投资和Amicus的投资筹集约4亿美元资金，用于实现多个创造价值的里程碑 [9][19][33] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **交易结构**：Caritas是从Amicus分拆出的基因疗法业务，将被ARYA IV收购，Amicus将保留合并实体的股权，预计成为Caritas最大股东，Caritas将与Amicus就法布里和庞贝病下一代基因疗法项目开展战略合作 [18] - **制造计划**：Caritas已获得一个35,000平方英尺的临床制造设施的权利，设计工作已完成，即将开始建设，还获得了建设更大商业规模设施的土地，初步设计正在进行中 [56][57] - **研发成本节省**：未来三年（2022 - 2024年），Amicus将因分拆实现超4亿美元的运营费用节省，其中约85%为研发支出，15%为一般及行政支出 [77][78] - **基因疗法定价**：未来几年基因疗法仍将昂贵，但随着平台技术发展，剂量降低，成本和价格将下降，Caritas希望在全球监管、定价和准入框架设定中发挥重要作用 [86][87]

业绩总结 - Amicus预计在2023年实现盈利[4] - Amicus的FY21收入指导为3亿至3.15亿美元[6] - 2021年的财务指导保持不变[19] 用户数据与市场机会 - Galafold和AT-GAA的每个产品的峰值销售机会预计在5亿至10亿美元之间[6] - Amicus的两项主要项目在潜在销售机会方面各自可达5亿至10亿美元[6] 新产品与技术研发 - AT-GAA的NDA/BLA已被接受审查，PDUFA行动日期为2022年5月29日和2022年7月29日[4] - Caritas将拥有大多数溶酶体疾病的基因治疗技术权利，以及包括Angelman综合症在内的11种其他罕见疾病的权利[8] 市场扩张与并购 - Amicus计划通过与ARYA IV的合并，启动Caritas，预计将获得约4亿美元的资本用于研发计划[4] - Caritas将通过SPAC信托、PIPE和Amicus投资获得4亿美元的资金，以支持多个价值创造里程碑[19] - 交易预计在2021年底或2022年初完成，需获得ARYA IV股东的批准[19] 负面信息与风险 - 交易完成后，预计2023年实现盈利，财务状况将通过2亿美元的私人投资得到增强[19] 其他新策略与管理变动 - Amicus通过完成2亿美元的私人投资进一步获得资金[4] - John F. Crowley将担任Caritas的董事长兼首席执行官，同时担任Amicus的名誉董事长和首席战略顾问[19] - Bradley Campbell将被任命为Amicus的首席执行官[19] - Amicus与宾夕法尼亚大学的Perelman医学院保持合作关系，并与Caritas形成新的合作关系[9] - Amicus将在Caritas中持有约36%的股份，并保留Fabry和Pompe基因疗法的共同开发和商业权利，包括50/50的利润分享[19]