Amicus Therapeutics股价表现 - Amicus Therapeutics的股价自2023年9月以来略有上涨，主要受益于Pombiliti+Opfolda的有限标签可能不会影响产品组合的接受度，因为它本来就会按照标签上的要求使用[1] Galafold销售情况 - Galafold的全球净销售额在2023年增长了17％至3.88亿美元，预计2024年净销售额将在4.3亿至4.5亿美元之间增长[2] - Galafold的销售主要来自美国以外的市场，但美国市场的销售并不理想[2] Galafold潜在市场规模 - Galafold的潜在人口规模相对较小，但Amicus已经成功捕捉到了60-65％适合使用Galafold的Fabry人口。未来的增长主要将受到改善诊断率、地理扩张和教育的推动[3] Amicus产品展望 - Amicus仍然将Galafold视为每年10亿美元的药物，但实现这一目标需要高市场渗透率和没有竞争对手的前提[5] - Pombiliti+Opfolda的推出表现良好，但主要受到临床试验患者向商业疗法的转变的推动[6] - Amicus的组合产品有望在2027年占据全球Pompe病市场的20％，年销售额达3亿至3.5亿美元，长期来看，Pombiliti+Opfolda可能会带来超过5亿美元的年销售额[8] Amicus财务状况 - Amicus在2023年第四季度实现了非GAAP盈利能力，主要得益于R&D支出的削减和Galafold的稳健增长[9] - 根据分析师的预测，Amicus预计2024年总净销售额约为5.3亿美元，总非GAAP费用为3.55亿美元[10] 未来发展展望 - 在没有管道催化剂的情况下，Pombiliti+Opfolda的推出和边际扩张是未来几个季度和年份潜在价值创造的关键[11] - 关键风险在于总净销售额未达到市场预期，公司无法实现改善运营杠杆的目标，主要风险在于Pombiliti+Opfolda无法在Pompe病市场占据市场份额[12] - 目前尚未看到可能威胁Galafold或Pombiliti+Opfolda的竞争候选者，但基因疗法和/或基因编辑候选者是长期威胁[13] 财务展望 - Amicus财务状况良好，现金流为2.86亿美元，长期债务为4亿美元，如果公司达到今年的增长预期，将实现盈利并在未来几年产生超过1亿美元的现金流[14] - Amicus在2024年有望实现非GAAP盈利能力，Galafold将继续贡献中等增长，而Pombiliti+Opfolda组合将成为主要增长驱动力[15]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年全年总收入达3.99亿美元,同比增长21% [50] - 2023年全年Galafold收入为3.878亿美元,同比增长18% [25] - 2023年第四季度Galafold收入为1.066亿美元,同比增长21% [26] - 2023年全年非GAAP经营费用为3.42亿美元,同比下降17% [53] - 2023年第四季度实现非GAAP盈利260万美元,这是公司的首次非GAAP盈利 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold业务持续强劲增长,2023年末患者数量超过2,400人,占全球可治疗患者的60%-65% [27][28] - Pombiliti和Opfolda在3大Pompe市场的全球商业化启动良好,截至2024年初已有120名患者在治疗或预约治疗 [37][38] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者主要来自Nexviazyme,占比约75% [38] - 欧洲市场Pombiliti和Opfolda的新患者来自Lumizyme、Nexviazyme以及未治疗患者 [38] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推动Galafold的双位数增长,预计2024年增长11%-16% [56] - 将继续推进Pombiliti和Opfolda的全球商业化,2024年将重点扩大患者覆盖 [41] - 将继续推进Fabry和Pompe疾病的临床研究,支持医学和科学领导地位 [43][45] - 将保持强大的财务状况,实现2024年全年非GAAP盈利 [23][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的长期增长前景充满信心 [18][32][36] - 认为Pompe疾病诊断和治疗的改善将为Pombiliti/Opfolda带来持续增长机会 [120][121] - 相信公司的专利保护和知识产权将为Galafold提供长期发展空间 [36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Malcolm Kuno 提问** 美国市场Pombiliti和Opfolda的新患者是来自明显病情恶化的患者还是稳定但未从现有治疗中获益的患者? [68] **Bradley Campbell 回答** 两种类型的患者都有,既有病情恶化的患者也有稳定但未从现有治疗中获益的患者 [69] 问题2 **Ritu Baral 提问** 公司如何定义病情恶化和稳定的患者群体,是否有相关的市场研究? [73] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** 公司认为约25%的患者处于改善阶段,25%明显恶化,50%处于稳定状态。但实际上很多稳定患者在更全面评估后也被发现有所恶化。公司正在努力帮助医生更好地评估患者状态 [74][76][77] 问题3 **Ellie Merle 提问** 公司针对Pombiliti和Opfolda的目标医生和医疗中心是如何覆盖的? [105] **Bradley Campbell 回答** 公司正在扩大新的医生和医疗中心的覆盖范围,同时现有参与临床试验的医生和中心也在持续开具处方。总体来看,公司正在不断扩大处方医生的深度和广度 [109][110]

业绩总结 - 2023年Galafold的收入为3.88亿美元，同比增长17%[7] - 2023财年收入为399.4百万美元，同比增长20%[41] - 产品收入为399.4百万美元，较2022年的329.2百万美元增长21%[41] - 2023年净亏损为151.6百万美元，较2022年的236.6百万美元显著减少[41] - 2023年每股净亏损为0.51美元，较2022年的0.82美元有所改善[41] 用户数据 - 2023年Galafold的患者治疗人数超过2400人，其中约57%为首次接受治疗的患者[7] - 2023年Galafold的全球收入中，约43%来自于患者转换治疗，57%来自于未治疗患者[22] 未来展望 - 预计2024年Galafold的收入增长指导为11%至16%[22] - 2024年预计非GAAP盈利能力将实现，销售额预计超过5亿美元[17] - 预计2024财年总收入将超过500百万美元，预计实现强劲的双位数增长[42] - 2024年公司计划在多个国家进行超过10个报销档案和多项监管申请[27] - 2024年下半年预计将有多个产品推出[39] 新产品和新技术研发 - 2023年Pombiliti和Opfolda的全球商业推出已成功进行，约120名患者已接受治疗或计划接受治疗[13] 成本和费用 - 2023年研发费用为152.4百万美元，较2022年的276.7百万美元大幅减少[41] - 2023年总GAAP运营费用为439.2百万美元，较2022年的502.8百万美元有所下降[47] - 2024财年非GAAP运营费用指导为345百万至365百万美元[42] 其他信息 - 2023年公司加权平均普通股流通股数为295,164,515股[29] - 外汇波动对2024年全球报告收入的影响可能达到1500万美元[49] - 2024年公司将专注于最大化年末接受治疗的患者数量[26]

文章核心观点 - 公司2023年第四季度财报显示亏损超预期，营收略低于预期，股价年初至今表现不佳，但当前盈利预估趋势向好，股票获Zacks Rank 2（买入）评级，未来表现受管理层评论、盈利预估变化和行业前景影响 [1][2][3][9] 公司业绩情况 - 2023年第四季度每股亏损0.11美元，高于Zacks共识预期的0.06美元，去年同期每股亏损0.19美元，此次财报盈利意外为 -83.33% [1][2] - 上一季度公司实际每股亏损0.07美元，低于预期的0.08美元，盈利意外为12.50%，过去四个季度仅一次超盈利共识预期 [2] - 2023年第四季度营收1.1508亿美元，略低于Zacks共识预期0.02%，去年同期营收8820万美元，过去四个季度三次超营收共识预期 [3][4] 公司股价表现 - 年初至今公司股价下跌约2.4%，而标准普尔500指数上涨6.5% [6] 公司未来展望 - 股票短期价格走势和未来盈利预期主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [5] - 盈利预估趋势是判断股票走势的可靠指标，公司当前盈利预估趋势向好，股票获Zacks Rank 2（买入）评级，有望近期跑赢市场 [8][9] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预估变化，当前未来季度共识每股盈利预估为 -0.07美元，营收1.1204亿美元，本财年共识每股盈利预估为0.07美元，营收5.3729亿美元 [10] 行业情况 - 公司所属Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业目前排名前34%，研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [11] 同行业公司情况 - 同行业的Clene Inc.尚未公布2023年第四季度财报，预计该季度每股亏损0.07美元，同比变化 +56.3%，营收0.14百万美元，同比下降39.1%，过去30天该季度共识每股盈利预估未变 [12][13]

文章核心观点 - 2023年公司在战略重点上取得进展，实现非GAAP盈利目标，预计2024年Galafold收入增长11 - 16%，全年实现非GAAP盈利 [1][2][3] 公司亮点 - 2023年全年总收入3.994亿美元，同比增长21%，第四季度总收入1.151亿美元，同比增长31% [3] - 2023年Galafold净产品销售额3.878亿美元，同比增长18%，第四季度净产品销售额1.066亿美元，年末使用人数超2400人 [3] - 2023年Pombiliti + Opfolda净产品销售额1160万美元，第四季度净产品销售额850万美元，在三大市场商业推出，年初有120名患者接受治疗 [4] - 公司在会议上展示多项研发项目成果，Pombiliti + Opfolda获2024年新治疗奖 [5] - 2023年第四季度GAAP净亏损3380万美元，实现非GAAP盈利260万美元 [6] 2023年全年财务结果 - 总收入3.994亿美元，同比增长21%，固定汇率下增长20%，有利汇率影响约270万美元 [7] - GAAP总运营费用4.392亿美元，同比下降13% [8] - 非GAAP总运营费用3.416亿美元，同比下降17% [9] - GAAP净亏损1.516亿美元，每股亏损0.51美元，较2022年减少 [10] - 非GAAP净亏损3850万美元，每股亏损0.13美元，较2022年减少 [11] - 2023年末现金、现金等价物和有价证券总计2.862亿美元，较2022年末减少 [12] 2024年财务指引 - 预计全年Galafold收入在固定汇率下增长11 - 16% [13] - 非GAAP运营费用指引为3.45 - 3.65亿美元 [14] 2024年战略重点 - 实现Galafold两位数收入增长（固定汇率下11 - 16%） [15] - 成功推出Pombiliti + Opfolda [15] - 推进研究以支持在法布里病和庞贝病领域的医学和科学领先地位 [15] - 实现全年非GAAP盈利 [15] 产品信息 Galafold - 用于治疗法布里病，在全球超40个国家获批 [21] - 美国适应症为治疗确诊法布里病且有合适GLA变异的成人 [22] - 常见不良反应包括头痛、鼻咽炎等 [24] Pombiliti + Opfolda - 是治疗庞贝病的双组分疗法 [30] - 美国适应症为治疗体重≥40kg、当前酶替代疗法效果不佳的晚发型庞贝病成年患者 [31] - 存在超敏反应、输液相关反应等风险，孕期禁用 [32][33]

净产品销售额情况 - 2023年净产品销售额为3.99356亿美元，较2022年的3.29233亿美元增加7012.3万美元，主要因Galafold增长及Pombiliti + Opfolda商业推出[324] - 2023年净产品销售额为399,356千美元，2022年为329,233千美元，2021年为305,514千美元[386] - 2023年Galafold产品净销售额为387,777千美元，2022年为329,046千美元，2021年为305,514千美元；2023年Pombiliti + Opfolda产品净销售额为11,579千美元，2022年为187千美元，2021年无相关销售[414] - 2023年美国地区产品净销售额为146,937千美元，2022年为115,946千美元，2021年为95,387千美元；2023年美国以外地区产品净销售额为252,419千美元，2022年为213,287千美元，2021年为210,127千美元[414] 商品销售成本情况 - 2023年商品销售成本为3732.6万美元，占净产品销售额的9.3%，较2022年的3859.9万美元（占比11.7%）下降2.4%，主要因上一年库存注销[324] 研发费用情况 - 2023年研发费用为1.52381亿美元，较2022年的2.76677亿美元减少1.24296亿美元，主要因基因治疗组合优先级调整及庞贝病项目支出减少[324][325] - 2023年研发费用为152,381千美元，2022年为276,677千美元，2021年为272,049千美元[386] 销售、一般和行政费用情况 - 2023年销售、一般和行政费用为2.7527亿美元，较2022年的2.13041亿美元增加6222.9万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[324] - 2023年销售、一般和行政费用为275,270千美元，2022年为213,041千美元，2021年为192,710千美元[386] 资产减值损失情况 - 2023年资产减值损失为113.4万美元，较2022年的661.6万美元减少548.2万美元，与上一年基因治疗组合优先级调整有关[324][325] 债务清偿损失情况 - 2023年债务清偿损失为1393.3万美元，因公司提前偿还2026年到期的高级担保定期贷款[324][326] 利息费用情况 - 2023年利息费用为5014.9万美元，较2022年的3711.9万美元增加1303万美元，因债务利率上升[324][327] - 2023年和2022年利息费用分别为4924.2万美元和3708万美元，2023年2029年到期贷款实际利率为12.8%，2022年2026年到期贷款实际利率为12.1%[486] 股份发行与收益情况 - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，净收益6310万美元，截至年底该计划还有1.844亿美元股份可发行出售[334] - 2023年公司通过ATM计划发行并出售5244936股，加权平均公开发行价为每股12.50美元，净收益6310万美元，截至2023年12月31日，ATM计划下还有价值1.844亿美元的股票可发行和出售[460] - 2023年10月，公司与黑石相关基金达成证券购买协议，私募2467104股普通股，每股购买价12.16美元，扣除发行成本后收益2980万美元[461] - 2021年9月，公司与某些实体达成证券购买协议，私募11296660股普通股，每股购买价10.18美元，以及预融资认股权证以购买8349705股普通股，每份预融资认股权证购买价10.17美元，扣除发行成本后收益1.998亿美元，截至2023年12月31日，1220100份预融资认股权证已行使[462] - 2021年第一季度，分别以每股7.98美元和7.06美元行使1294999份和1260000份认股权证，产生毛现金收益1920万美元[463] 贷款与融资情况 - 2023年10月公司获得高级担保定期贷款净收益3.874亿美元，同时私募发行股票净收益2980万美元，用于提前偿还2026年到期贷款[335] - 2023年12月31日止年度，融资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自2029年到期的高级有担保贷款净收益3.874亿美元、ATM计划发行股份净收益6310万美元、与黑石集团私募配售净收益2980万美元、行使股票期权所得1030万美元，部分被2026年到期的高级有担保贷款还款4.08亿美元和限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1790万美元抵消[343] - 2022年12月31日止年度，融资活动使用的净现金为750万美元，主要是限制性股票单位归属相关的员工预扣税支出1150万美元，部分被行使股票期权所得430万美元抵消[344] - 截至2023年12月31日，2029年到期的高级有担保定期贷款剩余到期金额（包括到期前预期利息支付）为6.234亿美元[348] - 2023年10月公司签订4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款协议，利率为3个月期Term SOFR加6.51161%，净收益3.874亿美元[482] - 2023年10月公司用贷款和私募所得4.089亿美元提前偿还2026年到期的高级有担保定期贷款，记录债务提前清偿损失1390万美元[485] 现金及等价物与有价证券情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.862亿美元，2023年经营活动净现金使用量为6910万美元，投资活动净现金流入为9810万美元[337][338][341] - 2022年12月31日止年度，投资活动提供的净现金为9230万美元，其中有价证券出售和赎回3.359亿美元，出售物业和设备所得340万美元，购买有价证券支出2.433亿美元，资本支出380万美元[342] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为246,994千美元，2022年为148,813千美元[384] - 截至2023年12月31日，公司持有现金及现金等价物2.47亿美元，有价证券3920万美元[448] 经营租赁情况 - 截至2023年12月31日，公司经营租赁的未折现现金负债为8980万美元，到期日至2034财年[349] - 2023年和2022年经营租赁费用分别为950万美元和980万美元，可变租赁费用分别为210万美元和170万美元[488] - 2023年末经营租赁使用权资产净额为2631.2万美元，租赁负债总额为5720.1万美元[490] 合作协议情况 - 与葛兰素史克的合作协议中，葛兰素史克有资格获得最高4000万美元的批准后和基于销售的里程碑付款以及美国以外八个主要市场的中两位数分层特许权使用费，截至2023年12月31日，该协议下剩余里程碑金额为980万美元[350] - 截至2023年12月31日，公司因与葛兰素史克的合作协议，应付或有里程碑付款590万美元，2023年产生约2770万美元特许权使用费，其中820万美元计入应计费用[501][502] - 2022年12月公司与宾夕法尼亚大学终止合作协议，支付2370万美元，同时获得许可协议，对方每适应症最高可获8650万美元里程碑和特许权使用费[499][500] 采购和制造承诺情况 - 截至2023年12月31日，公司对第三方制造商的采购和制造承诺总计1.262亿美元，其中2024年预计8390万美元，2025年预计4230万美元[350] - 截至2023年12月31日，采购和制造义务总计1.262亿美元，其中2024年预计为8390万美元，2025年预计为4230万美元[456] 利率与汇率影响情况 - 公司认为2023年12月31日平均利率1%的变化会使投资组合市值增减10万美元[353] - 截至2023年12月31日，公司有一笔4亿美元2029年到期的高级有担保定期贷款，年利率为3个月期有担保隔夜融资利率加2.5%下限、0.26161%调整和6.25%利差，2023年可变利率债务的年平均可变利率为11.7%，利率100个基点的增减会导致利息费用变化410万美元[354] - 假设外汇汇率变动10%不会对公司合并财务报表产生重大影响[355] 财务报表合规情况 - 2023年和2022年12月31日公司合并财务报表符合美国公认会计原则[374] 净亏损与每股净亏损情况 - 2023年归属于普通股股东的净亏损为151,584千美元，2022年为236,568千美元，2021年为250,460千美元[386] - 2023年基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损为0.51美元，2022年为0.82美元，2021年为0.92美元[386] - 2023年净亏损151,584美元，2022年为236,568美元，2021年为250,460美元[393] - 2023年、2022年和2021年归属于普通股股东的净亏损分别为2.36568亿美元、1.51584亿美元和2.5046亿美元[504] 综合亏损与其他收益情况 - 2023年综合亏损为134,238千美元，2022年为253,654千美元，2021年为253,706千美元[388] - 2023年外币折算调整收益为17,418千美元，2022年损失为17,240千美元，2021年损失为3,161千美元[388] - 2023年可供出售证券未实现损失为72千美元，2022年收益为154千美元，2021年损失为85千美元[388] 股东权益与股份情况 - 截至2023年12月31日，公司普通股股份为293,594,209股，股东权益为160,174美元[391] - 截至2023年12月31日，公司获授权发行5亿股普通股[459] - 截至2023年和2022年12月31日，公司递延薪酬投资余额分别为750万美元和550万美元[465] - 截至2023年12月31日，公司为股权计划预留最多12413532股用于发行[466] - 2023、2022、2021年授予股票期权的加权平均授予日每股公允价值分别为6.75美元、6.11美元、9.08美元，对应预期股价波动率分别为59.2%、62.1%、65.4%，无风险利率分别为3.9%、1.7%、0.6%，期权预期寿命分别为5.47年、5.34年、5.40年[471] - 截至2023年12月31日，公司股票期权未行使数量为23002000股，加权平均行使价格为11.69美元，总内在价值为7.08亿美元；已归属和预计归属的数量为21215000股，加权平均行使价格为11.64美元，总内在价值为6.65亿美元；可行使的数量为13431000股，加权平均行使价格为11.26美元，总内在价值为4.9亿美元[472] - 截至2023年12月31日，非归属受限股票单位数量为10033000股，加权平均授予日公允价值为13.37美元，总内在价值为1.424亿美元，与未归属受限股票单位相关的未确认薪酬成本为5360万美元，预计在两年内确认[474] - 2023、2022、2021年公司股权薪酬总费用分别为8607.7万美元、7651.2万美元、5783.8万美元[475] - 2023年、2022年和2021年加权平均流通普通股股数分别为2.95164515亿股、2.89057198亿股和2.71421986亿股[504] - 2023年、2022年和2021年因反摊薄效应被排除在稀释每股收益计算之外的潜在发行股份总数分别为3303.5万股、2878.1万股和2207.2万股[506] 业务获批情况 - 公司两款上市疗法Galafold在超40个国家获批，Pombiliti + Opfolda于2023年在美国、欧盟和英国获批[397] 累计亏损与预期情况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损27亿美元，预计到2024年12月31日财年仍会亏损[397] 现金支持运营情况 - 公司认为当前现金状况（含预期收入）足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[398] 坏账准备情况 - 截至2023年12月31日，公司坏账准备为0.2百万美元[407] 客户销售占比情况 - 2023年，一位客户占产品净销售额的28%和产品销售应收账款的16%，另一位客户占产品销售应收账款的17%；2022年，一位客户占产品净销售额的27%和产品销售应收账款的14%[412] 资产折旧与减值评估情况 - 公司财产和设备折旧按资产预计使用寿命计算，范围为三到五年，租赁改良按租赁初始期限或

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为1.035亿美元,同比增长27%,按固定汇率计算增长22% [41] - 第三季度非GAAP经营费用为8500万美元,同比增加5% [42] - 第三季度净亏损2200万美元,每股亏损0.07美元,去年同期净亏损3300万美元,每股亏损0.12美元 [43] - 截至9月30日,现金、现金等价物和可流动证券为2.8亿美元,较2022年12月31日的2.94亿美元有所下降 [43] Galafold业务表现 - 第三季度Galafold收入达1.007亿美元,同比增长19%,创历史新高 [19][20] - 前9个月Galafold收入同比增长17%,达到全年16%-18%的增长目标 [20][44] - Galafold在全球Fabry病可治疗患者中的市场份额达到60% [22] - Galafold在新诊断和既往治疗患者群体中的渗透率均有提升 [21][22] - Galafold患者依从性和依赖性持续保持在90%以上的高水平 [22] - 公司预计Galafold未来5年内有望达到10亿美元的年收入目标 [23][24] - 公司拥有54项橙皮书专利,包括10项成分专利,可提供到2030年代中期的知识产权保护 [27] Pombiliti和Opfolda业务表现 - 已在美国、英国和德国三大庞贝市场获批上市并开始商业化 [12][28][29] - 已完成临床试验和扩展获取计划患者向商业供应的转换,并开始接收新商业患者 [13][29][33][34] - 截至11月初,已有60多名患者开始接受商业产品治疗,还有多名患者已安排开始治疗 [13][31] - 已有部分患者从其他两种治疗药物(Myozyme和Nexviazyme)转换到Pombiliti和Opfolda [33][50][51] - 预计2023年全年Pombiliti和Opfolda收入将达到1000万美元,符合市场预期 [31] - 正在与主要欧洲市场进行价格和报销谈判,到年底将在12个以上国家提交报销申请 [32][35] 公司战略和发展方向 - 继续保持Galafold的双位数增长,2023年全年增长目标提高至16%-18% [16] - 成功推出Pombiliti和Opfolda,并实现向商业供应的顺利转换 [16] - 持续投资于下一代法布里和庞贝基因疗法以及法布里新型分子伴侣 [17] - 通过谨慎管理费用和投资,以及Galafold和Pombiliti/Opfolda的收入增长,实现第四季度非GAAP盈利 [15][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化进展感到非常满意 [9][10][15] - 认为Pombiliti和Opfolda有巨大的商业机会,能为法布里和庞贝病患者提供新的治疗选择 [28][35] - 对公司的财务状况和未来发展前景保持乐观,有信心实现第四季度的非GAAP盈利目标 [15][45] - 将继续专注于Galafold和Pombiliti/Opfolda的商业化,谨慎投资于管线项目 [17] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问Pombiliti和Opfolda的商业化进度和节奏,以及新患者和转换患者的占比情况 [49] **Bradley Campbell 回答** - 今年主要集中于转换临床试验和扩展获取计划的现有患者,但也已经看到部分新商业患者和从其他治疗药物转换的患者 [50][51] - 预计明年新商业患户和转换患者将占主要份额 [52] - 可能会出现一定的季节性波动,但公司将密切关注并提供更多信息 [52][53] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问公司2024年在其他市场的监管提交计划和收入贡献时间 [55] **Bradley Campbell 和 Jeff Castelli 回答** - 2024年将在其他主要市场进行监管提交,但这些新市场的收入贡献可能要到2025年才会体现 [57][60] - 公司将继续推进报销谈判,预计未来12个月内将在12个以上国家提交报销申请 [58][59] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问PRF(处方转介表)的具体含义,以及从Myozyme和Nexviazyme转换的患者情况 [62] **Mike Kaveney 和 Bradley Campbell 回答** - PRF是处方转介表,是患者开始商业治疗的必要步骤 [64][65] - 目前约有66%的临床试验患者已提交了PRF,公司正在推进报销审批 [64][65] - 从Myozyme和Nexviazyme转换的患者约各占一半,公司预计6-12个月内这些患者会考虑转换 [66][67]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-33497 Amicus Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 71-0869350 (State or Other J ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入达到94.5百万美元,同比增长17% [46] - 商品销售成本占净销售额的比例为9.6%,去年同期为10.2% [47] - 非GAAP经营费用从去年同期的119.2百万美元下降至84百万美元 [47][48] - 第二季度净亏损为43.2百万美元,去年同期为62.2百万美元 [50] - 2023年6月30日现金、现金等价物和有价证券为265.6百万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - Galafold收入在第二季度达到94.3百万美元,同比增长17% [20] - Galafold在全球范围内的市场份额达到60% [23] - 新患者加入Galafold的速度超过公司内部预期,公司将全年收入增长指引提高至14%-18% [21][22] - Galafold的患者依从性和依附率持续保持在90%以上 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场贡献了Galafold收入的39%,欧洲等海外市场贡献了61% [20] - 公司正在推进Galafold在新市场的准入和适应症扩展,如最近获得台湾和土耳其的报销 [26][27] - 公司预计未来5年内,Galafold的全球市场有望超过10亿美元 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在全力推进AT-GAA(Pombiliti和Opfolda)在欧洲、美国和英国的上市和商业化 [12][13][14][15] - AT-GAA在欧洲获批适应症为所有成人晚发型庞贝病患者,是目前唯一获批的双组分疗法 [36] - 公司正在积极推进AT-GAA在其他国家的准入和报销谈判 [41] - 公司认为AT-GAA相比现有疗法具有明显的临床优势,如在6分钟步行测试和肺活量方面的改善 [110][113] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Galafold的强劲表现和Pombiliti/Opfolda的商业化前景感到非常乐观 [8][54] - 公司有信心在2023年下半年实现非GAAP盈利 [17] - 公司认为Galafold有望在未来5年内实现超10亿美元的年收入 [25] - 公司对Pombiliti/Opfolda在欧洲、美国和英国的上市和商业化前景充满信心 [14][16][42][44] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tazeen Ahmad 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否满意,以及是否还需要进一步的现场检查 [58][59] **Bradley Campbell 回答** 公司对生产设施的检查结果感到满意,最近几周与FDA的沟通也增加,因此有信心在第三季度获得批准 [60] 问题2 **Anupam Rama 提问** 询问Galafold收入增长指引提高的主要驱动因素 [62][63] **Bradley Campbell 和 Sébastien Martel 回答** 增长主要来自于所有主要地区的新患者增加,包括美国、欧洲和日本,同时也有新市场准入的贡献 [63][64][65] 问题3 **Ritu Baral 提问** 询问公司对FDA关于AT-GAA生产设施的反馈是否还需要进一步现场检查 [67][68] **Bradley Campbell 回答** 公司认为不需要进一步的现场检查,已经与FDA加强沟通,有信心在第三季度获得批准 [69]

Galafold业务数据关键指标变化 - 2023年上半年Galafold收入为1.804亿美元，较上年同期增加2100万美元[87] - FDA已批准Galafold用于351种适用的GLA变体，欧盟和英国批准标签包含1384种适用突变，占法布里病患者总数的一半[89] - Galafold美国专利组合涵盖53项橙皮书列出的专利，其中37项至少保护到2038年[89] Pombiliti和Opfolda业务进展 - 2023年6月和8月，Pombiliti和Opfolda分别获欧盟委员会和英国药品和保健品监管局批准，美国监管审查仍在进行中[84][91][95] 公司现金状况 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.656亿美元，当前现金状况足以支持至少未来12个月的运营和研究项目[91] 净产品销售额关键指标变化 - 2023年第二季度与2022年同期相比，净产品销售额增加1380万美元，主要因美国、欧洲和日本市场持续增长[100] - 2023年上半年净产品销售额为1.80773亿美元，较2022年同期增加2132.7万美元，主要因美国、欧洲和日本市场增长，部分被410万美元的外汇不利影响抵消[104] 研发费用关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用减少4320万美元，主要因基因治疗组合战略优先级调整和庞贝病项目临床制造成本降低[101] - 2023年上半年研发费用为7664.8万美元，较2022年减少8318.8万美元，主要因基因治疗组合的战略优先级调整及庞贝病项目成本降低[104][106] 销售、一般和行政费用关键指标变化 - 2023年第二季度销售、一般和行政费用增加1200万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[102] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1.3938亿美元，较2022年增加2788.5万美元，主要因人员成本和第三方专业费用增加[104][106] 利息费用关键指标变化 - 2023年第二季度利息费用增加420万美元，因债务可变利率上升[103] - 2023年上半年利息费用为2433.6万美元，较2022年增加793.2万美元，因债务的可变利率上升[104][108] 其他（费用）收入关键指标变化 - 2023年第二季度其他（费用）收入差异为1820万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[103] - 2023年上半年其他（费用）收入为 - 1684万美元，较2022年减少2601万美元，主要与外币计价余额重估导致的外汇损失有关[104][108] 商品销售成本关键指标变化 - 2023年上半年商品销售成本为1605.6万美元，占净产品销售额的8.9%，较2022年的9.9%下降1.0%，主要因无特许权使用费国家的销售比例增加[104][105] 资产减值损失关键指标变化 - 2023年上半年资产减值损失为113.4万美元，较2022年减少548.2万美元，主要与上一年基因治疗组合的战略优先级调整有关[104][107] 公司股票发行情况 - 截至2023年6月30日，公司通过ATM计划发行和销售股票，净收益为2660万美元，ATM计划下还有2.225亿美元的股票可供发行和销售[109] 公司现金流量情况 - 2023年上半年经营活动使用的净现金为3420万美元，投资活动提供的净现金为8630万美元，融资活动提供的净现金为1580万美元[111][112][114] 公司潜在付款情况 - 公司因收购Callidus、Celenex及与宾夕法尼亚大学的许可协议，可能需支付最高分别为1.3亿美元、3.05亿美元和8650万美元的里程碑付款和特许权使用费[118][119][120] 公司合作收益情况 - 公司与葛兰素史克合作，葛兰素史克获批后及基于销售的里程碑最高可获4000万美元，在美国以外八大主要市场可获中两位数分层特许权使用费[121] 公司会计政策情况 - 截至2023年6月30日的六个月内，公司重大会计政策和估计无重大变化[122] 利率政策变化 - 金融行为监管局宣布2023年6月30日前逐步淘汰伦敦银行间同业拆借利率（LIBOR）[124] - 2023年5月公司对2026年到期的高级有担保定期贷款进行第二次修订，自2023年7月1日起，LIBOR被调整后的有担保隔夜融资利率（SOFR）取代，加0.26%的信用利差调整[124] 公司市场风险情况 - 截至2023年6月30日，除上述情况外，公司市场风险及管理自2022年12月31日以来无重大变化[125]