产品研发进展 - 公司主要产品HB - 101处于针对肾移植患者的2期临床试验，预计2020年底公布初步疗效、安全性和免疫原性数据[150] - 公司肿瘤产品候选药物HB - 201和HB - 202用于治疗HPV16 +癌症，HB - 201预计2020年底或2021年初公布初步安全性和疗效数据，HB - 202/HB - 201组合预计2021年年中提供中期数据[151][152] 合作项目收入 - 公司与吉利德合作开发传染病产品候选药物，自2018年合作开始已收到2100万美元前期和里程碑付款，其中2020年初收到400万美元里程碑付款[153] - 公司与吉利德的合作协议中，收到1000万美元不可退还前期付款和1100万美元里程碑付款，确认1600万美元研发服务成本报销，还可能获得最高各1.4亿美元的开发里程碑付款和最高各5000万美元的商业化里程碑付款[167][169] 资金来源 - 公司运营资金主要来自可赎回可转换优先股私募（约1.425亿美元）、奥地利政府机构赠款和贷款、吉利德的2100万美元付款以及2019年4月IPO（发行600万股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7460万美元）[154][155] - 公司自2011年成立以来，通过发行可转换优先股、IPO、政府资助、合作协议款项及借款等方式筹集资金，其中可转换优先股发行所得约1.425亿美元，与吉利德合作的不可退还预付款和里程碑付款为2100万美元，2019年4月IPO所得毛收入为8400万美元，净收入为7460万美元[205][206] 净亏损情况 - 2020年第三和第九个月公司净亏损分别为1360万美元和3160万美元，截至2020年9月30日累计亏损1.346亿美元，预计未来几年持续净运营亏损[159] - 2020年第三季度和前九个月经营亏损分别为1640.6万美元和3809.1万美元，2019年同期分别为1357.6万美元和3786万美元[186] - 2020年第三季度和前九个月税前净亏损分别为1358.9万美元和3160.8万美元，2019年同期分别为1137.6万美元和3268.4万美元[186] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为1358.9万美元和3160.8万美元，2019年同期分别为1138.5万美元和3279.3万美元[186] 员工薪酬调整 - 2020年3 - 6月公司所有高管至少放弃25%现金工资，大部分员工临时减薪20%，7月通过发行受限股票单位补偿[164] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发成本和一般管理成本，预计未来研发费用将大幅增加[170][173] - 公司一般管理费用主要包括人员成本、咨询费、专业服务费等，预计未来会因业务扩张而增加[180] 其他收入情况 - 公司自成立以来收到奥地利研究促进机构的赠款和低息贷款，赠款和贷款利息差额计为其他收入[181] - 2020年前九个月公司从奥地利新冠短期工作计划非退还补贴中确认其他经营收入20万美元，第三季度无此项收入[204] 各项收入指标变化 - 2020年第三季度和前九个月合作与许可收入分别为404万美元和1442.1万美元，2019年同期分别为203.8万美元和832.4万美元，增长主要源于与吉利德合作的成本报销增加和里程碑付款部分确认[186][187] - 2020年第三季度和前九个月政府补助收入分别为199.7万美元和506.4万美元，2019年同期分别为125.8万美元和399.4万美元，增长主要源于奥地利研发激励收入增加[186][199][200] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别低于10万美元和约40万美元，2019年同期分别为60万美元和110万美元，减少因美国利率下降和现金余额减少[202] 各项费用指标变化 - 2020年第三季度研发费用为1600.9万美元，前九个月为3909.9万美元，2019年同期分别为1102.5万美元和3513.3万美元，增长主要因临床试验和内部研发费用增加[186][192] - 2020年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为443.7万美元和1341.3万美元，2019年同期分别为458.9万美元和1105.1万美元，第三季度减少主要因人事和专业咨询费用降低，前九个月增加主要因人事和其他行政费用增加[186][197][198] - 2020年第三季度和前九个月政府机构贷款利息支出分别为20万美元和60万美元，2019年同期分别为20万美元和70万美元，按市场利率记录[203] 资金状况 - 截至2020年9月30日，政府机构贷款本金余额为630万美元，现金、现金等价物和受限现金为8230万美元，累计亏损为1.346亿美元[206][211] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为8230万美元，含外国银行账户余额[238] 贷款情况 - FFG贷款按项目发放，年利率在0.75% - 1.0%之间，若项目研究失败，未偿还本金可转为不可偿还赠款，截至2020年9月30日，FFG贷款的未摊销债务折扣为210万美元[207][208] 现金流量情况 - 2020年前九个月，经营活动使用现金2800万美元，包括净亏损3160万美元、非现金费用940万美元和运营资产与负债变动使用现金580万美元；2019年同期为3290万美元[220][221][222] - 2020年前九个月，投资活动使用现金190万美元，2019年同期为100万美元，均用于实验室和办公空间扩展及购置财产设备[220][223][224] - 2020年前九个月，融资活动使用现金170万美元，主要用于偿还贷款及相关支付；2019年同期提供现金1.106亿美元，包括发行D系列可转换优先股净收入3730万美元和IPO净收入7470万美元[220][226][227] 未来经营预期 - 公司预计未来至少几年将继续产生净经营亏损，因推进临床开发、寻求监管批准、准备商业化等工作会增加开支[210] - 公司未来资金需求取决于产品研发进度、监管审批、制造能力、合作情况等多种因素，预计现有现金及等价物可支持至少未来12个月的运营和资本支出[217][218] 合同义务 - 截至2020年9月30日，公司的合同义务总计2.2011亿美元，包括租赁承诺673.8万美元、CMO承诺898.1万美元和债务义务629.2万美元[229] 会计政策 - 公司在编制合并财务报表时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同，2020年前九个月关键会计政策无重大变化[231][232] 年报提交情况 - 公司2019年年报于2020年3月19日提交给美国证券交易委员会[234] 公司类型及政策选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用新会计准则的延期过渡期[236] - 公司为较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元，最近一个财年的年收入低于1亿美元[237] - 若公司不再是新兴成长型公司时仍是较小报告公司，可继续享受部分披露豁免[237] 风险因素 - 公司面临欧元汇率波动风险，全资子公司功能货币为欧元[238] - 公司认为利率变化对投资组合公允价值无重大影响[238]

产品研发进展 - 公司主要产品HB - 101处于针对肾移植患者的2期临床试验，计划在2020年底报告初步疗效、安全性和免疫原性数据[143] - 公司肿瘤产品候选药物HB - 201和HB - 202用于治疗HPV16 +癌症，HB - 201计划共招募100名患者，预计2020年底或2021年初报告初步数据，HB - 202预计2020年晚些时候开始与HB - 201的联合试验[144][145] 合作项目情况 - 公司与吉利德合作开发传染病产品候选药物，自2018年合作开始已从吉利德获得2100万美元前期和里程碑付款，包括2020年初的400万美元[146] - 公司与吉利德的合作协议中，获得1000万美元不可退还前期付款，已收到1100万美元里程碑付款，确认1320万美元研发服务成本报销，还可能获得最高各1.4亿美元的开发里程碑付款和各5000万美元的商业化里程碑付款[160][162] 资金来源 - 公司运营资金主要来自优先股私募（约1.425亿美元）、政府资助和贷款、吉利德的2100万美元以及2019年4月23日IPO（发行600万股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7460万美元）[148] - 公司自2011年成立以来，主要通过可转换优先股私募、首次公开募股、赠款、研究激励、借款及与吉利德合作协议收入来资助运营[198] - 公司发行可转换优先股筹集约1.425亿美元，与吉利德合作获2100万美元非退还预付款和里程碑付款，2019年IPO发行600万股普通股，每股14美元，毛收入8400万美元，净收入7460万美元[199] 财务亏损情况 - 2020年3月至6月，公司净亏损分别为710万美元和1800万美元，截至2020年6月30日累计亏损1.21亿美元，预计未来几年持续净亏损[152] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损1.21亿美元，预计未来仍会有重大亏损[204] 疫情应对措施 - 为应对疫情，2020年3 - 6月公司所有高管放弃至少25%现金工资，大部分员工临时降薪20%，7月通过发行受限股票单位补偿[157] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发和一般管理费用，预计未来研发费用将大幅增加[163][167] - 公司研发费用包括人员成本、临床前开发和试验费用、药品制造成本等，难以预估产品开发成本和现金流入时间[166][168] - 公司一般管理费用主要包括人员成本、咨询费等，预计未来随业务扩张而增加[174] 收入指标变化 - 2020年3月和6月结束的三个月及六个月，合作与许可收入分别为670万美元和1040万美元，2019年同期分别为410万美元和630万美元，增长主要源于与吉利德合作协议的成本报销增加和里程碑付款部分确认[180] - 2020年3月和6月结束的三个月及六个月，赠款收入分别为160万美元和310万美元，2019年同期分别为150万美元和270万美元，增长主要源于奥地利研发激励收入增加[192][193] - 2020年3月和6月结束的三个月及六个月，利息收入分别为10万美元和40万美元，2019年同期分别为50万美元和60万美元，六个月收入减少因美国利率下降[194] - 2020年3月结束的三个月，公司从奥地利新冠短期工作计划非退还补贴中确认其他经营收入20万美元[197] 费用指标变化 - 2020年3月和6月结束的三个月及六个月，研发费用分别为1160万美元和2310万美元，2019年同期分别为1390万美元和2410万美元，减少主要因制造和质量控制等费用降低，部分被人员费用增加抵消[185] - 2020年3月和6月结束的三个月及六个月，一般及行政费用分别为430万美元和900万美元，2019年同期分别为380万美元和650万美元，增加主要因人员相关费用增加[190][191] - 2020年和2019年3月及6月结束的三个月和六个月，政府机构贷款利息费用均为20万美元和40万美元[196] 贷款相关情况 - 截至2020年6月30日，政府机构贷款未偿还本金为600万美元[199] - FFG贷款年利率为0.75%至1.0%，若项目科研失败，本金可转为无需偿还的赠款资金[200] - 截至2020年6月30日，FFG贷款相关的未摊销债务折扣为220万美元[201] 现金流量情况 - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1770万美元，2019年为2350万美元[217,218,219] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为120万美元，2019年为60万美元[217,220] - 2020年上半年融资活动净现金使用量为140万美元，2019年为提供1.112亿美元[217,221,223] 合同义务情况 - 截至2020年6月30日，公司合同义务总计2.0667亿美元，其中1年内到期677.2万美元，1 - 3年到期1163.9万美元，4 - 5年到期225.6万美元[225] 资金保障情况 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[212] 会计政策情况 - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用延迟采用新会计准则的过渡期[231] - 2020年上半年公司关键会计政策与2019年年报相比无重大变化[228,229] 公司规模情况 - 非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，最近一个财年的年收入低于1亿美元[232] - 若非关联方持有的公司股票市值低于2.5亿美元，或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的公司股票市值低于7亿美元，公司可能继续为小型报告公司[232] 现金及等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为9330万美元[199] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为9330万美元，其中包括外国银行账户余额[233]

业务研发进展 - 公司预计到2020年7月底报告HB - 101约1/3（50名）患者的安全数据和约1/4（37.5名）患者的免疫原性数据，初步疗效数据预计2020年底交付[143] - 公司HB - 201的1/2期临床试验计划共招募100名患者，各剂量递增和扩展组分别招募20名患者，首组患者已完成首剂静脉给药，试验正在招募更高剂量组患者，预计2020年末或2021年初出初步结果；计划2020年上半年为HB - 202向FDA提交新药研究申请[144] 资金来源与筹集 - 公司运营资金主要来自可赎回可转换优先股私募（约1.425亿美元）、奥地利政府机构赠款和贷款、吉利德的前期及里程碑付款（2000万美元），2019年4月23日完成首次公开募股，发行600万股普通股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7460万美元[146] - 公司自2011年成立以来，通过多种方式筹集资金，包括发行可转换优先股、与吉利德的合作款项、IPO等，累计筹集约2465万美元[183][184] 财务亏损情况 - 2020年第一季度净亏损1090万美元，2019年同期净亏损930万美元，截至2020年3月31日累计亏损1.139亿美元，预计未来几年持续净亏损[150] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损1.139亿美元，预计未来仍将持续亏损[188] 疫情应对措施 - 为应对疫情，公司所有高管和董事在截至2020年6月30日的三个月至少放弃25%现金工资，绝大多数员工同意临时减薪20%，预计通过发放股权奖励补偿[151] 合作协议收益 - 公司与吉利德的合作协议中，获得1000万美元不可退还的前期付款，已收到1000万美元临床前研究里程碑付款，确认900万美元研发服务成本报销，还可能获得每个项目最高1.4亿美元的开发里程碑付款和最高5000万美元的商业化里程碑付款[155][157] 运营费用情况 - 公司运营费用主要为研发成本和一般管理成本，预计未来研发费用将大幅增加[158][163] - 公司研发成本主要包括人员薪酬福利、临床前开发和临床试验费用、药品制造费用等，大部分为外部成本[159][160] - 公司一般管理费用主要包括人员成本、咨询费、专业服务费等，预计未来会因业务扩张等因素继续增加[169] 政府资金相关 - 公司自成立以来获得奥地利政府机构赠款和低息贷款，赠款计为其他收入，贷款按市场利率计利息费用，利率差计为额外赠款收入[170] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度合作与授权收入为369.6万美元，2019年同期为223.5万美元，增长146.1万美元[173][174][175] - 2020年第一季度研发费用为1152.6万美元，2019年同期为1017.9万美元，增长134.7万美元[173][176][177] - 2020年第一季度一般及行政费用为462.9万美元，2019年同期为271.1万美元，增长191.8万美元[173][179] - 2020年第一季度政府补助收入为147.2万美元，2019年同期为119.2万美元，增长28万美元[173][180] - 2020年第一季度利息收入为31.2万美元，2019年同期为6.4万美元，增长24.8万美元[173][181] - 2020年第一季度利息支出为22.7万美元，2019年同期为21.3万美元，增长1.4万美元[173][182] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为710万美元，2019年同期为1210万美元[200][201][202] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为20万美元，2019年同期为40万美元[200][203][204] - 2020年第一季度融资活动净现金使用量为130万美元，2019年同期融资活动提供净现金3520万美元[200][205][206] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物净减少861.1万美元，2019年同期净增加2270.1万美元[200] 财务状况相关 - 截至2020年3月31日，政府机构贷款本金余额为590万美元，现金、现金等价物和受限现金为1049万美元[184] - 公司预计现有现金和现金等价物至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[198] - 截至2020年3月31日，公司合同总义务为2458.6万美元，其中一年内到期的为1041.5万美元[208] 公司类型与政策 - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用延迟采用新会计准则的过渡期[213] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元[214] 风险与其他情况 - 截至2020年3月31日，公司面临欧元汇率波动风险，现金、现金等价物和受限现金为1.049亿美元[215] - 公司在2020年第一季度关键会计政策无重大变化[211] - 公司无资产负债表外安排[207]

财务数据和关键指标变化 - 2019年公司收入主要来自与Gilead的合作，收入同比增长430万美元，其中320万美元为里程碑付款，440万美元为2018年预付款的部分确认，430万美元为研发费用的报销 [34] - 2020年初，公司因Gilead决定推进乙肝项目进入临床阶段，获得了400万美元的里程碑付款 [34] - 2019年研发费用增加了2430万美元，主要驱动因素包括HB-101项目的二期临床试验、HB-201和HB-202项目的临床试验准备成本、早期项目的扩展成本以及临床材料生产的制造能力保障成本 [35] - 2019年公司行政管理费用增加了990万美元，主要由于人员相关费用增加了540万美元，包括股票补偿、专业和咨询费用以及其他费用如保险成本 [36] - 公司2019年现金流出为4370万美元，截至2019年底现金余额约为1.13亿美元，预计现金储备足以支持运营至2021年底 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - HB-101项目基于非复制型VaxWave技术，旨在刺激免疫系统对抗巨细胞病毒感染或再激活，目前正在进行二期临床试验，预计2020年上半年报告约50名患者的安全性和免疫原性数据 [9][21] - HB-201项目是基于复制型载体的免疫肿瘤学项目，针对HPV16阳性癌症，2019年12月完成首例患者给药，预计2020年底或2021年初报告初步安全性和有效性数据 [10][13] - HB-202项目预计2020年上半年提交IND申请，将与HB-201联合使用以增强免疫反应 [11][31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与Gilead的合作在慢性乙肝和HIV治疗领域进展迅速，2020年1月双方同意扩大并加速这两个项目的开发，Gilead承担了全部成本 [12] - 公司预计2020年底或2021年初报告HB-201和HB-202联合治疗的初步数据，目标是驱动最高的T细胞反应 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先考虑CMV项目、癌症项目（HB-201、HB-202）以及与Gilead的合作项目，其他项目为次要优先级 [17] - 公司计划通过优先排序所有活动来延长现金跑道，确保核心项目的推进 [17] - 公司正在与CRO和CMO保持紧密合作，确保临床试验材料的供应不受疫情影响 [54][57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为当前疫情可能导致临床试验的招募受到影响，尤其是实体器官移植患者和HPV16阳性癌症患者的招募 [16] - 公司预计2020年支出将适度增加，现金储备足以支持运营至2021年底 [39] - 公司管理层对与Gilead的合作表示满意，认为Gilead的承诺和资源投入是项目推进的积极信号 [60] 其他重要信息 - 公司已实施居家办公政策，减少旅行，确保员工健康和安全，同时维持实验室实验的持续进行 [15] - 公司正在与临床试验站点、CRO和开发合作伙伴保持密切沟通，以应对疫情可能带来的临床试验中断或延迟 [16] 问答环节所有的提问和回答 问题: 疫情对移植项目的影响 - 公司认为在当前环境下，需要免疫抑制的手术可能会被推迟，医院资源可能被重新分配到与疫情相关的干预措施上，但公司仍相信能够按计划完成里程碑 [47][48] 问题: 疫情对供应链的影响 - 公司目前未看到疫情对临床试验材料供应的影响，CRO和CMO正在优先处理临床试验材料的生产 [54][57] 问题: 疫情对监管互动的影响 - 公司目前未收到任何关于监管延迟的指示，但管理层对可能的延迟保持谨慎态度 [59] 问题: Gilead合作的非财务承诺 - Gilead决定推进乙肝项目进入临床阶段，并扩大了合作团队，显示出对项目的长期承诺 [60] 问题: HB-101项目的安全性 - HB-101项目在一期临床试验中显示出良好的安全性，主要不良反应为局部反应，预计二期试验中的免疫原性将与一期试验相似 [68][69] 问题: 疫情对数据发布的影响 - 公司计划通过新闻稿发布数据，并在疫情结束后通过会议展示数据 [74][75] 问题: 公司是否考虑开发新冠病毒疫苗 - 公司认为其技术平台适合开发新冠病毒疫苗，但目前优先考虑核心项目 [78] 问题: HB-201项目的进展 - HB-201项目在剂量水平一中未出现安全性问题，已顺利进入剂量水平二，公司计划在后续队列中探索更频繁的给药方案 [87][88] 问题: HB-101项目的应急计划 - 公司已采取措施确保临床试验的连续性，包括延长药物产品的保质期和允许患者在本地站点进行血液检测 [91][92] 问题: 新冠病毒筛查对临床试验的影响 - 公司未对临床试验协议进行修改，但所有参与试验的医院都已实施新冠病毒筛查指南 [97][98] 问题: CD8 T细胞扩增的目标 - 公司希望看到单次给药后CD8 T细胞反应率达到5%至10%，并预计随着多次给药，反应率会进一步提高 [100][101] 问题: CMV阳性患者队列的目标 - 公司希望在CMV阳性患者队列中看到CMV特异性抗体和CD8 T细胞反应比基线提高2至3倍 [107]

传染病候选产品HB - 101研发进展 - 公司领先的传染病候选产品HB - 101处于针对等待肾移植患者的2期临床试验，预计2020年底完成全部入组，2020年上半年获得约150名患者中三分之一患者的安全性和免疫原性数据，2020年下半年获得初步疗效数据[20][25] - 2018年第四季度，HB - 101开始针对等待活体CMV阳性供体肾移植的CMV阴性患者进行随机双盲二期临床试验[74] - 预计2020年上半年报告约150名患者中三分之一的安全性数据和四分之一的免疫原性数据，2020年下半年报告病毒血症影响的初步数据[74] - HB - 101一期临床试验中，42名治疗组志愿者均产生强烈持久的CMV特异性免疫反应[74] - HB - 101一期临床试验中，93.5%报告症状持续时间为1 - 8天，最长为10天[83] - HB - 101一期临床试验中，最高或中剂量组志愿者及92%低剂量组志愿者产生CMV中和抗体[86] - HB - 101二期临床试验计划招募150名患者，分三个治疗组，患者移植后将监测12个月[88][89][90] - 公司于2018年12月对HB - 101进行2期试验的首例患者给药[93] 肿瘤学候选产品HB - 201和HB - 202研发进展 - 公司领先的肿瘤学候选产品HB - 201和HB - 202用于治疗HPV阳性癌症，HB - 201在2019年12月启动1/2期临床试验，预计2020年末或2021年初出初步结果，HB - 202计划2020年上半年向FDA提交新药研究申请[20] - 临床前研究中，HB - 201单药治疗可抑制肿瘤生长，消除多达40%的HPV + 肿瘤[27] - 公司正在开发两种针对HPV16 +癌症的免疫疗法HB - 201和HB - 202，预计2020年上半年提交HB - 201和HB - 202联合试验的新药研究申请，初步结果预计在2020年末或2021年初得出[94][95][96] - 在TC1小鼠模型中，瘤内注射HB - 201的长期存活率约为40%，低剂量（每剂含100个复制能力病毒颗粒）的HB - 201与未治疗肿瘤相比，肿瘤生长抑制超过50%[104][106] - HB - 201的1/2期临床试验预计共招募100名患者，每个剂量递增和扩展组各20名患者[108] - 公司预计在2020年上半年提交HB - 201/HB - 202联合试验的新药研究申请，初步数据预计在2021年年中可得[114] TheraT技术研究成果 - 临床前研究中，TheraT技术能使超过一半的CD8 + T细胞聚焦特定癌症抗原靶点[22] - TheraT技术可诱导超过50%的T细胞聚焦单一目标，比VaxWave诱导的反应约大十倍[51] - TheraT构建体剂量比MVA和Adeno5低1000倍时仍更优[54] - 顺序给药TheraT(PICV)和TheraT(LCMV)后超50%的CD8+ T细胞靶向E7[56] - 顺序给药TheraT PICV和LCMV构建体可使多达50%的T细胞聚焦单一目标[57] - 单次静脉注射TheraT(LCMV)显著抑制和延迟肿瘤生长，单次瘤内注射在约半数小鼠中消除肿瘤[64] - 静脉注射TheraT(PICV)在约半数小鼠中消除肿瘤，瘤内注射显著抑制和延迟肿瘤生长[64] - 小鼠完全缓解至少六个月，超其寿命的25%，且六个月后对肿瘤再攻击有抵抗力[65] - 联合使用TheraT(PICV)和TheraT(LCMV)，平均肿瘤生长延迟约25天，18%的小鼠肿瘤消除并存活超160天[70] 疾病相关数据 - 全球约80%的肾移植受者会发生活动性CMV感染，肾移植中症状性CMV感染发生率在8% - 32%，肝移植为22% - 29%，心脏移植为9% - 23%，肺移植为50% - 75%[24] - 发达国家每年约110,000名患者加入实体器官移植等待名单，肾移植约占60%，全球每年进行超20,000例异体细胞移植，其中CMV感染发生率约30%[24] - HPV相关癌症约占全球癌症总患病率的5%，约70%的扁桃体和舌根癌以及大多数宫颈癌和肛门癌可能与HPV有关[26] - 发达国家每年约70,000名患者新诊断为HPV16 + 头颈癌，其中约30,000名患者出现转移性疾病，约10,000名患者进展到复发和转移阶段[27] - 全球约3.5亿人持续感染HBV，VaxWave免疫疗法或成潜在治愈基石[62] - 发达国家每年约110,000名患者加入实体器官移植等待名单，肾移植约占60%；全球每年进行超20,000例异体细胞移植，CMV感染发生率约30%[76] - 预防性治疗可将肾移植患者12个月内CMV病毒血症发生率从约70%降至36%[77] - 2018年全球约141,000例实体器官移植中约92,000例为肾移植，较2015年增长8.2%；约80%高风险肾移植受者发生活动性CMV感染[78] - HPV估计导致全球约5%的癌症，包括约99%的宫颈癌、25% - 60%的头颈部鳞状细胞癌、70%的阴道癌和88%的肛门癌[97] - 全球每年有超过60万例头颈部鳞状细胞癌确诊病例，美国每年有6.5万例新病例和超过1.37万例死亡病例[99] 公司合作情况 - 公司与吉利德合作，获得1000万美元一次性预付款，有望获得约4亿美元里程碑付款及高个位数至中两位数百分比的净销售额分层特许权使用费，2019年收到600万美元里程碑付款，2020年2月收到400万美元里程碑付款[29] - 2018年6月4日公司与吉利德达成合作协议，成立由双方各三名代表组成的六人联合指导委员会和六人联合研究委员会[141][144] - 合作中公司负责制造和供应相关病毒载体，准备非临床和CMC报告，吉利德承诺推进载体进入临床，预留产能并扩大报销[145][146] - 吉利德支付公司1000万美元一次性前期费用，截至2019年12月31日公司收到600万美元研究级载体交付里程碑付款[150] - 吉利德有义务为乙肝和艾滋项目分别支付一次性七位数中额款项，公司每个项目最多可获1.4亿美元开发里程碑付款和5000万美元商业化里程碑付款[150] - 许可产品商业化后，公司可获乙肝许可产品全球净销售额高个位数至中两位数百分比分层特许权使用费，艾滋许可产品为中个位数至低两位数百分比[150] - 公司需向日内瓦大学支付每款日内瓦许可产品最高29万瑞士法郎款项，支付低个位数特许权使用费及低个位数至10%的转许可收入[155] - 公司需向巴塞尔大学支付每款巴塞尔许可产品最高26.5万瑞士法郎款项，支付低个位数特许权使用费及低个位数至高个位数的转许可收入[159] - 公司向苏黎世大学发行26744股名义价值2297欧元的普通股，需支付低个位数特许权使用费及中个位数至20%的转许可费用[163] - 公司就NIH协议分别支付低六位数和中五位数发行特许权使用费，需支付10%转许可收入及低五位数至中六位数年度特许权使用费[167] - 2018年11月公司与DarwinHealth达成合作，初始两年临床前合作期内开发和验证生物信息学方法及专有算法[124] - 公司与Valneva签订协议，自2020年起该协议将基本覆盖1期和2期临床试验材料的生产所需产能[178][179] 公司产品专利情况 - 截至2019年12月31日，公司拥有或独家授权5项已发布美国专利、9项待决美国专利申请、26项已发布外国专利和约74项外国专利申请[126] - VaxWave技术相关专利预计不早于2028年到期[127] - TheraT技术相关待决专利申请预计2035 - 2037年到期[128] - 肿瘤学技术相关待决专利申请预计2036 - 2038年到期[129] - 除VaxWave专利组合外，HB - 101产品相关专利和申请预计2034年到期[130] - 除VaxWave和TheraT专利组合外，HBV项目相关待决申请预计2036年到期[131] - 除TheraT和肿瘤学专利组合外，HB - 201和HB - 202产品相关待决申请预计2036年到期[134][135] 公司竞争对手情况 - 公司在巨细胞病毒管理领域的竞争对手有Helocyte、VBI Vaccines、Moderna等[172] - 公司在HPV+癌症免疫肿瘤学领域的竞争对手有Kite Pharma、Advaxis、ISA Pharmaceuticals等[173] - 公司在技术层面的竞争对手有Gritstone Oncology、Replimune Group、Merck等[173] 公司产品审批及监管相关情况 - 公司产品候选药物在美国合法上市前需通过生物制品许可申请（BLA）流程获得FDA批准，FDA收到BLA后60天内决定是否受理[182] - IND提交给FDA 30天后自动生效，除非FDA在此之前提出担忧并暂停试验[187] - 临床阶段一般分1、2、3期，可能会有重叠，1期针对少量健康志愿者或患者，2期针对患病患者，3期涉及多个地点大量患者[190][198] - 获批后可能进行4期临床试验，某些情况下FDA会将其作为批准BLA的条件[194] - 临床进展报告至少每年提交给FDA一次，严重和意外疑似不良事件等需提交书面IND安全报告[195] - 截至2020年9月30日，需临床数据的申请（如BLA）用户费为2942965美元，2020财年获批BLA赞助商需缴纳的年度处方药计划费用为325424美元[198] - 小型企业首次申请可免申请费，指定为孤儿药的产品BLA无需缴纳用户费（除非含非孤儿药适应症）[199] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理，受理后对普通BLA初始审查时间为10个月，优先审查BLA为6个月，但常因要求补充信息而延长[200] - 新产品获批后，制造商和产品受FDA持续监管，包括监测、记录、报告不良反应、遵守促销和广告要求等，产品修改可能需提交新BLA或补充申请[215] - FDA可能要求申办者提交风险评估和缓解策略（REMS）以确保产品安全使用，无获批REMS，FDA可能不批准BLA[216] 公司其他产品研发情况 - 公司正在开发针对转移性、激素抵抗性前列腺癌的HB - 301，其靶向前列腺酸性磷酸酶、前列腺特异性抗原和前列腺特异性膜抗原三种抗原[118] - 公司的TheraT技术可在一个构建体中表达多种抗原，HB - 301可通过简单输注给药，无需细胞分离或体外处理[120] - 公司计划使用基于LCMV和PICV的TheraT载体组合，以最大化CD8 + T细胞反应[120] 公司制造工厂计划 - 公司计划建立自己的制造工厂，以平衡供应风险、缩短供应周期和优化成本[177] 其他技术研究成果 - VaxWave(LCMV) - Env疫苗接种使超70%的猴子在试验结束时无SIV，而对照组不到20%[60] 公司产品相关政策及指定情况 - 罕见病是指在美国影响少于20万患者的疾病或状况，或影响超过20万患者但开发和销售产品成本无法通过销售收回的疾病或状况[202] - 获得孤儿药指定的产品首次获FDA批准用于指定疾病或状况，可获7年孤儿药独占权，FDA在此期间一般不批准其他相同药物用于相同适应症[204] - 新药和生物制品若治疗严重或危及生命的疾病且有潜力满足未满足的医疗需求，可申请快速通道指定，申请应在获得生物制品许可申请（BLA）批准前，理想情况是在BLA前会议之前[207] - 产品若治疗严重或危及生命的疾病，且获批后相比现有疗法能显著改善安全性和有效性，有资格获得优先审评[208] - 产品若治疗严重或危及生命的疾病，相比现有疗法有意义优势，且能证明对替代终点或临床终点有影响，可申请加速批准，获批后可能需进行上市后临床试验[209] - 产品若单独或与其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病，初步临床证据显示相比现有疗法有实质性改善，可被指定为突破性疗法，能获得FDA密集指导[210] - 根据《儿科研究公平法案》（PREA），BLA或其补充申请须包含评估生物制品在相关儿科亚群安全性和有效性的数据，FDA可批准延期提交或全部/部分豁免[212] - 计划提交含新活性成分、新适应症等药物上市申请的申办者，需在2期结束会议后60天内或在3期或2/3期研究开始前尽早提交初始儿科研究计划（PSP）[212]

业绩总结 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.24亿美元，较2018年12月31日的4860万美元增长了155.4%[53] - 截至2019年9月30日，公司总资产为1.52亿美元，较2018年12月31日的6830万美元增长了122.5%[53] - 截至2019年9月30日，公司总负债为2630万美元，较2018年12月31日的2390万美元增长了10.4%[53] - 截至2019年9月30日，公司股东权益和可转换优先股总额为1.258亿美元，较2018年12月31日的4440万美元增长了183.5%[53] - 2019年9月30日止的九个月，合作与许可收入为830万美元，较2018年同期的250万美元增长了232%[52] - 2019年9月30日止的九个月，研发费用为3510万美元，较2018年同期的1740万美元增长了102%[52] - 2019年9月30日止的九个月，管理费用为1110万美元，较2018年同期的420万美元增长了164%[52] - 2019年9月30日止的九个月，净亏损为3280万美元，较2018年同期的1430万美元增长了129%[52] 临床试验与研发进展 - HB-101的Phase 1试验显示出良好的耐受性，产生持久的抗体和T细胞反应[22] - HB-101在Phase 1临床试验中，针对CMV的特异性CD8+ T细胞反应呈现出剂量依赖性[25] - HB-101在高风险CMV病毒血症的活体肾移植患者中进行的随机2:1研究，共有150名患者参与[29] - HB-101的主要终点为免疫原性和安全性，次要终点为病毒血症率降低（目标>50%）[29] - HB-201和HB-202均针对HPV16相关癌症，正在进行临床开发[11] - HB-201在HPV阳性肿瘤的临床研究设计中，第一组（n=20）为HPV阳性头颈鳞状细胞癌，采用静脉注射[40] - HB-201的剂量与免疫原性和疗效之间存在直接相关性[39] - HB-202与HB-201的顺序给药研究设计显示出最佳肿瘤控制的潜力[45] - 在转移性疾病模型中，单次系统性TheraT®注射可导致至少6个月的完全缓解[47] 产品与技术平台 - HOOKIPA自2016年6月以来已筹集1.9亿美元资金[9] - HOOKIPA的免疫疗法平台能够诱导超过50%的抗原特异性CD8+ T细胞[15] - HOOKIPA的Arenavirus技术在动物和人类中显示出强大的、持久的T细胞和抗体反应[7] - HOOKIPA的Arenavirus平台具有易于制造和直接用于患者的优势[17] - HOOKIPA的VaxWave®和TheraT®产品针对CMV和HPV相关癌症，分别处于不同的开发阶段[11] - HOOKIPA的产品候选者HB-201预计将在2019年上半年提交IND申请，数据将在2020年晚些时候公布[11]

公司资金来源与融资情况 - 公司运营资金主要来自可赎回可转换优先股私募，总收益约1.425亿美元，奥地利政府机构的赠款和贷款，以及吉利德的1480万美元前期和里程碑付款，2019年4月23日完成首次公开募股，发行600万股普通股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7460万美元[132] - 公司自成立以来通过多种方式筹集资金，包括发行可转换优先股、IPO等，截至2019年9月30日，政府机构贷款本金余额为7.9百万美元，现金、现金等价物和受限现金为124.0百万美元[172][173] - 2019年前9个月融资活动净现金提供量为1.10634亿美元，2018年同期为686.7万美元[186] 公司净亏损情况 - 公司自2011年成立以来每年都有净亏损，2019年9月30日止三个月和九个月净亏损分别为1140万美元和3280万美元，2018年同期分别为400万美元和1430万美元，截至2019年9月30日累计亏损9280万美元[137] - 2019年9月30日止三个月和九个月，净亏损分别为1138.5万美元和3279.3万美元，2018年同期分别为395.3万美元和1434.5万美元[156] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损92.8百万美元，预计未来仍将产生重大亏损，需要大量额外融资，否则可能影响产品开发和商业化等运营[177][180] 公司与吉利德合作协议情况 - 公司与吉利德的合作协议中，获得1000万美元不可退还的前期付款，有资格获得每个乙肝和艾滋项目最高1.4亿美元的开发里程碑付款和最高5000万美元的商业化里程碑付款，吉利德需支付乙肝产品全球净销售额高个位数至低两位数百分比的特许权使用费，以及艾滋产品全球净销售额中个位数至低两位数百分比的特许权使用费[140] - 自合作协议签订以来，公司已收到吉利德1000万美元不可退还的前期付款，确认490万美元研发服务成本报销，2018年12月和2019年5月分别实现艾滋和乙肝项目的临床前里程碑，获得280万美元和200万美元付款[142] 合作与许可收入情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，合作与许可收入分别为200万美元和830万美元，2018年同期分别为190万美元和250万美元[157] - 2019年第三季度收入较2018年同期增加0.1百万美元，主要因与吉利德合作协议下成本报销增加，2019年该季度研发费用报销收入0.9百万美元，前期付款部分确认收入1.1百万美元，2018年分别为0.7百万美元和1.2百万美元[158] - 2019年前九个月收入较2018年同期增加5.8百万美元，同样因与吉利德合作协议下收入确认增加，2019年和2018年前九个月研发费用报销收入分别为2.9百万美元和0.9百万美元，前期付款部分确认收入分别为3.4百万美元和1.6百万美元，研究里程碑相关收入分别为2.0百万美元和0[159][160] 研发费用情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，研发费用分别为1102.5万美元和3513.3万美元，2018年同期分别为617万美元和1735万美元[156] - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别为11.0百万美元和35.1百万美元，2018年同期分别为6.2百万美元和17.4百万美元，主要因直接研发费用和人员费用增加[161] - 2019年第三季度研发费用较2018年同期增加4.8百万美元，其中直接研发费用增加3.6百万美元，人员费用增加0.9百万美元，设施相关成本和其他内部成本分别增加0.1百万美元和0.2百万美元[162] - 2019年前九个月研发费用较2018年同期增加17.8百万美元，其中直接研发费用增加14.4百万美元，人员费用增加2.3百万美元，设施相关成本和其他内部成本分别增加0.2百万美元和0.9百万美元[163] 一般及行政费用情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，一般及行政费用分别为458.9万美元和1105.1万美元，2018年同期分别为128.2万美元和417.5万美元[156] - 2019年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为4.6百万美元和11.0百万美元，2018年同期分别为1.3百万美元和4.2百万美元，主要因人员相关费用、专业咨询费和其他一般行政费用增加[165][167] 运营亏损情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，运营亏损分别为1357.6万美元和3786万美元，2018年同期分别为555.2万美元和1897.6万美元[156] 其他收入（支出）净额情况 - 2019年9月30日止三个月和九个月，其他收入（支出）净额分别为220万美元和517.6万美元，2018年同期分别为160.1万美元和465.8万美元[156] 赠款收入情况 - 2019年第三季度和前九个月赠款收入分别为1.3百万美元和4.0百万美元，2018年同期分别为1.8百万美元和5.2百万美元，减少1.2百万美元主要因奥地利研究促进机构赠款到期[168][169] 利息收入与费用情况 - 2019年第三季度和前九个月利息收入分别为0.6百万美元和1.1百万美元，2018年同期无利息收入；2019年第三季度和前九个月政府机构贷款利息费用分别为0.2百万美元和0.7百万美元，2018年同期分别为0.2百万美元和0.6百万美元[170][171] 现金流量情况 - 2019年前9个月经营活动净现金使用量为3293.8万美元，2018年同期为862.2万美元[186] - 2019年前9个月投资活动净现金使用量为95.3万美元，2018年同期为190万美元[186] - 2019年前9个月现金及现金等价物净增加7674.3万美元，2018年同期净减少365.5万美元[186] 合同义务情况 - 截至2019年9月30日，公司合同义务总计3216.3万美元，其中2019年剩余时间需支付353.8万美元，2020 - 2021年需支付1884.4万美元，2022 - 2023年需支付733.2万美元，之后需支付244.9万美元[195] 租赁标准相关情况 - 2019年1月1日起采用新租赁标准，记录了330万美元的经营租赁资产和相应的经营租赁负债[201] 公司会计标准选择情况 - 公司作为新兴成长公司，选择不利用延迟采用新会计标准的过渡期[204] 公司报告类型情况 - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元[205] 汇率风险与现金情况 - 截至2019年9月30日，公司面临欧元汇率波动风险，现金、现金等价物和受限现金为1.24亿美元[206] 现金满足运营需求情况 - 公司现有现金及现金等价物预计至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[184]

公司融资情况 - 公司通过私募可赎回可转换优先股获得约1.425亿美元资金，还获得奥地利政府机构的赠款和贷款，以及吉利德科学公司的1280万美元前期和里程碑付款，2019年4月23日完成首次公开募股，发行600万股普通股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7460万美元[120] - 公司自成立以来通过多种方式筹集资金，包括发行可转换优先股、获得吉利德前期付款、完成首次公开募股等，共筹集约1.425亿美元可转换优先股和1000万美元吉利德前期付款，2019年4月IPO发行600万股普通股，总收益8400万美元，净收益7460万美元[160][161] - 2019年2月发行D系列可转换优先股净收益3730万美元，4月首次公开募股净收益7530万美元[177] - 2017年12月发行C系列可转换优先股净收益640万美元，2018年上半年从FFG贷款获得借款收益40万美元[178] 公司亏损情况 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月和六个月，公司分别净亏损1210万美元、2140万美元和580万美元、1040万美元，截至2019年6月30日，累计亏损8140万美元[125] - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，税前净亏损分别为1197.9万美元和2130.8万美元，2018年同期分别为581.8万美元和1036.7万美元[144] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损8140万美元，预计未来仍将继续亏损，需要大量额外融资以支持产品开发和商业化等运营活动[165] 公司与吉利德合作情况 - 公司与吉利德科学公司签订合作协议，获得1000万美元不可退还的前期付款，还可获得高达每个项目1.4亿美元的开发里程碑付款和每个项目5000万美元的商业化里程碑付款，吉利德需支付乙肝产品全球净销售额高个位数至低两位数百分比的特许权使用费，以及艾滋病毒产品全球净销售额中个位数至低两位数百分比的特许权使用费[128] - 自签订合作协议以来，公司已收到1000万美元不可退还的前期付款，确认了400万美元的研发服务成本报销，2018年12月和2019年5月分别实现艾滋病毒和乙肝项目的临床前里程碑，获得280万美元和200万美元的付款[130] 公司收入情况 - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，合作与许可收入分别为410万美元和630万美元，2018年同期均为60万美元[145] - 2019年第二季度收入较2018年同期增加350万美元，主要因与吉利德合作协议下收入确认增加，其中研发费用报销收入0.7百万美元、前期付款部分确认收入140万美元、研究里程碑收入200万美元[146] - 2019年上半年收入较2018年同期增加570万美元，同样是由于与吉利德合作协议下收入确认增加，研发费用报销收入分别为200万美元和20万美元、前期付款部分确认收入分别为230万美元和40万美元、研究里程碑收入分别为200万美元和0美元[147][148] - 2019年第二季度和上半年政府补助收入分别为150万美元和270万美元，2018年同期分别为140万美元和350万美元，2019年上半年减少80万美元主要因奥地利研究促进机构赠款到期[156][157] - 2019年第二季度和上半年利息收入分别为50万美元和60万美元，2018年同期无利息收入，利息收入来自美元现金及现金等价物[158] 公司费用情况 - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，研发费用分别为1392.9万美元和2410.8万美元，2018年同期分别为621.1万美元和1118万美元[144] - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，一般及行政费用分别为375.1万美元和646.2万美元，2018年同期分别为141.3万美元和289.3万美元[144] - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，其他收入（支出）净额分别为165万美元和297.6万美元，2018年同期分别为115.7万美元和305.7万美元[144] - 2019年截至6月30日的三个月和六个月，所得税费用分别为10万美元和10万美元，2018年同期分别为1000美元和2.5万美元[144] - 2019年第二季度和上半年研发费用分别为1390万美元和2410万美元，较2018年同期的620万美元和1120万美元有所增加，主要因直接研发费用、人员相关费用、设施相关成本和其他内部成本增加[149] - 2019年第二季度和上半年一般及行政费用分别为380万美元和650万美元，较2018年同期的140万美元和290万美元增加，主要因人员相关费用、专业咨询费和其他一般及行政费用增加[153][155] - 2019年和2018年第二季度及上半年政府机构贷款利息费用均分别为20万美元和40万美元[159] 公司现金流情况 - 2019年上半年经营活动净现金使用为2345.3万美元，2018年同期为145.5万美元[172] - 2019年上半年投资活动净现金使用为59.1万美元，2018年同期为162万美元[172] - 2019年上半年融资活动净现金流入为1.11166亿美元，2018年同期为687.2万美元[172] - 2019年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加8712.2万美元，2018年同期为379.7万美元[172] 公司资产负债情况 - 截至2019年6月30日，政府机构贷款本金余额为830万美元，现金、现金等价物和受限现金为1.352亿美元，未摊销债务折扣为350万美元[161][163] - 截至2019年6月30日，公司合同义务总计3313.4万美元，其中2019年剩余时间需支付699.8万美元[180] - 2019年1月1日采用新租赁标准，记录了330万美元的经营租赁资产和相应的经营租赁负债[185] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.352亿美元[189] 公司资金保障情况 - 公司现有现金及现金等价物预计至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[170]

公司融资情况 - 公司通过私募可赎回可转换优先股获得约1.05亿美元资金，还获得奥地利政府机构的赠款和贷款，以及吉利德科学公司的1280万美元前期和里程碑付款，2019年4月23日完成首次公开募股，发行600万股普通股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7480万美元[121] - 2019年4月23日，公司完成首次公开发行，发行600万股普通股，每股14美元，总收益8400万美元，净收益7480万美元[156] 公司亏损情况 - 公司自2011年成立以来每年都有净亏损，2019年第一季度净亏损930万美元，2018年同期为460万美元，截至2019年3月31日，累计亏损6930万美元，预计未来几年仍会有净运营亏损[126] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损6930万美元，预计未来仍将持续亏损[160] 与吉利德合作情况 - 公司与吉利德科学公司签订研究合作和许可协议，获得1000万美元不可退还的前期付款，有资格获得每个项目最高1.4亿美元的开发里程碑付款和最高5000万美元的商业化里程碑付款，吉利德还需支付一定比例的特许权使用费[129] - 自签订合作协议以来，公司已收到1000万美元前期付款，确认330万美元研发服务成本报销，2018年12月和2019年5月分别实现HIV和HBV项目的临床前里程碑，获得280万美元和200万美元付款，2019年第一季度确认合作协议收入220万美元[131] - 2019年第一季度合作和许可收入为223.5万美元，2018年同期无收入，增长归因于与吉利德合作协议收入确认，包括130万美元研发费用报销和90万美元前期付款部分确认[145][146] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发费用为1020万美元，2018年同期为500万美元，主要因HB - 201和HB - 202项目临床试验准备成本和早期项目扩展，以及与吉利德合作相关成本增加[147] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因推进现有和未来产品候选进入并通过临床试验以及寻求监管批准成本高且耗时[135] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为1017.9万美元和496.9万美元，增长521万美元[150] 一般和行政费用情况 - 2019年第一季度一般和行政费用为271.1万美元，2018年同期为148万美元，预计未来随着业务活动扩展和产品商业化准备会继续增加[141][145] - 2019年和2018年第一季度一般及行政费用分别为270万美元和150万美元，增长120万美元[151] 公司业务计划 - 公司计划分别于2019年上半年和2020年为HB - 201和HB - 202向美国食品药品监督管理局提交研究性新药申请[120] 其他费用及收入情况 - 2019年和2018年第一季度赠款收入分别为120万美元和210万美元，减少90万美元[152] 现金流量情况 - 2019年和2018年第一季度经营活动净现金使用量分别为1205.6万美元和497.2万美元[170] - 2019年和2018年第一季度投资活动净现金使用量分别为40万美元和26.2万美元[170] - 2019年和2018年第一季度融资活动净现金流入分别为3515.7万美元和687.9万美元[170] 公司资金支持情况 - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[168] 公司合同义务情况 - 截至2019年3月31日，公司合同义务总计3.1771亿美元，其中2019年剩余时间需支付7280万美元，2020 - 2021年需支付1.4574亿美元，2022 - 2023年需支付7399万美元，之后需支付2518万美元[180] - 截至2019年3月31日，租赁承诺总计903.2万美元，2019年剩余时间需支付135.1万美元，2020 - 2021年需支付379万美元，2022 - 2023年需支付375.3万美元，之后需支付13.8万美元[180] - 截至2019年3月31日，CMO承诺总计1458.8万美元，2019年剩余时间需支付592.9万美元，2020 - 2021年需支付865.9万美元[180] - 截至2019年3月31日，债务义务总计815.1万美元，2020 - 2021年需支付212.5万美元，2022 - 2023年需支付364.6万美元，之后需支付238万美元[180] 新租赁标准影响 - 2019年1月1日起，公司采用新租赁标准，记录了330万美元的使用权资产和相应的租赁负债，对合并利润表无影响[184] 会计准则选择 - 公司作为新兴成长型公司，选择不利用延迟采用新会计准则的过渡期[187] 汇率风险情况 - 公司面临欧元汇率波动风险，截至2019年3月31日，现金及现金等价物为7050万美元，包括子公司持有的大量欧元现金[188] 公司运营资金需求 - 公司目前没有营销和销售组织，在推出产品前需建立，会产生大量费用，还需大量额外资金支持运营活动[123]