财务表现 - 公司2025年第一季度营收为8亿9784万美元 同比下降0.5% [1] - 每股收益1.68美元 较去年同期2.68美元显著下降 [1] - 营收较Zacks共识预期9亿8141万美元低8.52% [1] - 每股收益较分析师预期4.51美元低62.75% [1] 业务板块表现 神经科学业务 - Xywav产品收入3亿4480万美元 同比增长9.4% 但低于分析师预期3亿7735万美元 [4] - Epidiolex/Epidyolex收入2亿1774万美元 同比增长9.6% 低于分析师预期2亿3321万美元 [4] - Sativex收入541万美元 同比大幅增长97.7% 远超分析师预期379万美元 [4] - 神经科学业务总收入6亿519万美元 同比增长4.2% 低于分析师预期6亿5254万美元 [4] 肿瘤学业务 - 肿瘤业务总收入2亿2945万美元 同比下降10.9% 低于分析师预期2亿6904万美元 [4] - Rylaze收入9423万美元 同比下降8.3% 低于分析师预期1亿420万美元 [4] - Defitelio/defibrotide收入4066万美元 同比下降14.7% 低于分析师预期4789万美元 [4] - Zepzelca收入6303万美元 同比下降16.1% 显著低于分析师预期8075万美元 [4] 其他财务指标 - 特许权及合约收入5842万美元 略高于分析师预期5630万美元 [4] - 产品净销售额8亿3942万美元 同比下降0.3% 低于分析师预期9亿2539万美元 [4] 市场表现 - 公司股价过去一个月上涨10.5% 略低于标普500指数11.5%的涨幅 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预示其表现可能与大盘同步 [3]

季度业绩表现 - 公司季度每股收益为1.68美元，低于Zacks共识预期的4.51美元，同比下降37.31% [1] - 季度营收为8.9784亿美元，低于Zacks共识预期8.52%，同比微降0.46% [2] - 过去四个季度中，公司三次超过每股收益预期，三次超过营收预期 [2] 市场反应与股价表现 - 业绩公布后股价短期走势取决于管理层在电话会议中的评论 [3] - 年初至今公司股价下跌约4%，略高于标普500指数3.9%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为3(持有)，预计近期表现将与市场持平 [6] 未来展望 - 当前市场对下季度共识预期为每股收益5.73美元，营收10.7亿美元 [7] - 本财年共识预期为每股收益23.26美元，营收43.1亿美元 [7] - 业绩预期修订趋势显示混合信号，未来可能随最新业绩公布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% [8] - 同行业公司Ovid Therapeutics预计季度每股亏损0.14美元，同比改善17.7% [9] - Ovid Therapeutics预计季度营收7万美元，同比下降56% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收8.98亿美元，神经科学产品组合中的Xywav同比增长9%，Epidiolex同比增长10%，肿瘤学产品组合净产品销售同比下降8% [6][12][15] - 2025年第一季度调整后净收入和每股收益受Xyrem反垄断诉讼和解费用影响，该费用使调整后净收入减少1.46亿美元，GAAP和非GAAP每股收益分别减少2.38美元和2.34美元 [28] - 确认2025年全年营收指引为41.5 - 44亿美元，中点同比增长5%；非GAAP调整后SG&A指引范围更新为14.7 - 15.3亿美元；非GAAP调整后研发指引范围更新为7.6 - 8.1亿美元；预计全年调整后净收入为2.5 - 3.5亿美元 [33][35] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 2025年第一季度睡眠治疗领域总收入约4.31亿美元，Xywav净产品销售约3.45亿美元，同比增长9% [10] - 第一季度末约有14,600名活跃Xywav患者，较2024年第四季度净增约450名患者，其中发作性睡病患者125名，特发性嗜睡症（IH）患者325名 [11] 癫痫治疗领域 - 2025年第一季度Epidiolex净产品销售约2.18亿美元，同比增长10%，增长主要由潜在需求驱动，部分被美国库存消耗抵消 [12][13] 肿瘤学领域 - 2025年第一季度肿瘤学净产品销售约9400万美元，同比下降8%，主要受Zepzelca和Rylase销售下降影响 [15][27] - ZYHERA在2025年第一季度实现净产品销售约200万美元，用于二线HER2阳性胆管癌（BTC）的初始发布获得积极反馈 [16] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注执行和卓越运营，以实现商业增长和研发进展，通过收购Chimerix加强在罕见肿瘤学领域的布局 [6] - 肿瘤学方面，推进Zepzelca标签扩展，期待zanidatumab在多个适应症的临床试验结果，以及doravaprone的潜在批准 [7][18] - 神经科学方面，开展JZP - 441的1b期试验，推进Epidiolex在日本的试验 [20] - Zepzelca面临Indaltra竞争，但公司认为其一线维护治疗扩展将带来更多患者和更长治疗时间，有望推动品牌增长 [51][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Epidiolex成为重磅产品有信心，预计2025年实现该目标；认为Xywav在IH市场有增长机会，肿瘤学产品组合未来有望增长 [7][14] - 公司财务状况良好，现金流健康，有多个近期商业机会和重要数据读出，将继续采取纪律性资本配置方法，为股东创造长期价值 [35][36] 其他重要信息 - 公司预计2025年已实施的关税对财务无直接影响，间接影响可在现有预算内管理，美国有足够库存满足2025年产品需求 [29][30] - 公司更新2025年财务指引，考虑了Chimerix收购、Xyrem反垄断诉讼和解费用以及研发费用调整 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Xywav能否在2026年由美国CDMO完全供应，API能否在美国采购 - 公司有美国供应商供应包括Xywav在内的羟丁酸盐，该供应商有足够产能满足美国需求，API受关税影响无特殊问题 [40][42] 问题2: 公司的制造足迹、API来源以及应对生物制药关税的缓解策略和应急计划 - 公司多种产品在不同地区制造，有一定灵活性，目前主要通过充足库存缓冲影响，未来可能与美国CMO合作进一步降低风险 [45][47][49] 问题3: 如何看待Zepzelca的未来发展轨迹以及与Indaltra的竞争 - Zepzelca二线市场份额领先，一线扩展数据有望改变实践，增加患者数量和治疗时间，推动品牌增长；Tirilatumab在一线未获批，新试验读出还需时间 [51][53][55] 问题4: 若关税实施，对公司全年的影响 - 公司不评论假设性情况，目前可通过库存和美国供应羟丁酸盐产品缓解影响，将密切关注并按需采取行动 [58][59] 问题5: Chimerix收购对公司的意义以及对dorvapril商业机会的看法，未来业务发展活动的优先事项 - Chimerix符合公司企业发展战略，满足未满足医疗需求，有高效商业切入点和长期持久性；dorvapril对弥漫性胶质瘤治疗有效且安全，满足高未满足需求 [61][62][64] 问题6: Rylase在青少年和年轻成人（AYA）市场的增长预期 - AYA市场教育成人治疗师使用产品需要时间，公司对该市场增长有信心，预计第二季度收入恢复正常 [66][67] 问题7: 对Horizon GEA试验对照组表现的预期以及zanidatumab的信心来源 - 过往类似试验中对照组中位无进展生存期（PFS）在6.9 - 8.1个月，zanidatumab两项2期试验显示出有前景的结果，今年ASCO将更新总生存期数据 [73][74][75] 问题8: Chemerics暂停的dorvaprone III期研究是否重启，是否会对一线患者试验做出改变，以及FDA审批情况 - FDA审查按预期进行，PDUFA日期为8月18日；试验仅在美国暂停，目的是避免患者交叉影响结果，公司会仔细考虑分析计划调整 [77][79][80] 问题9: 公司针对IH市场的活动效果以及对市场增长的影响 - 公司活动促进了IH市场疾病教育，增加了新处方医生，患者数量较去年第一季度增长，IH市场增长39% [82][83][84] 问题10: dorvaprone获批后在治疗算法中的初始定位以及Action试验首次结果时间 - 预计初始加速批准用于复发性疾病，Action试验在一线治疗，目前未给出结果读出时间，但按计划招募患者 [87] 问题11: JZP - 441的NT1研究进展以及更新时间，公司业务发展优先事项是否变化 - JZP - 441试验已启动，未给出数据分享时间；业务发展优先事项不变，公司财务状况良好，将继续关注现有治疗领域和罕见孤儿疾病机会 [89][91][94] 问题12: 少一周订单是针对哪些产品 - 少一周订单影响美国肿瘤业务的各种产品 [98][99] 问题13: zanidatumab是否有成为一线治疗药物的潜力以及需要进行的试验 - 公司主要策略是将zanidatumab定位在HER2治疗后，对于进展或不耐受Enhertu的患者，可基于303试验使用zanidatumab [101][103] 问题14: Xywav在发作性睡病患者中的细分情况以及在IH市场应对Lumrise竞争的价值主张 - 发作性睡病患者新增主要来自新使用羟丁酸盐的患者；Xywav是唯一低钠选择，有灵活 dosing，在IH市场有优势，目前Avadel商业化Bloomrise在IH市场暂无可行路径 [106][107][110] 问题15: ZYHURA在DTC的推广情况、市场渗透、药物表现、准入挑战，以及GEA阳性时的定价和促销策略 - ZYHURA在BTC的发布反馈积极，准入无问题，公司确保物流协议到位；GEA数据读出后将争取纳入NCCN指南，定价待批准或发布时评论 [112][113][116] 问题16: 支撑Epidiolex成为重磅产品的催化剂和市场动态，以及美国非标签使用的影响 - Epidiolex已达到重磅产品运行速度且持续增长，其差异化优势、数据优势、与其他药物联用优势以及在成人和长期护理市场的增长动力，支撑其成为重磅产品；公司不推广非标签使用，但产品在多种癫痫亚型中有使用 [118][119][121] 问题17: Horizon GEA试验中PD - 1阳性患者的比例 - 公司暂无该信息，会在事后分析以支持监管批准 [125][126]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收8.98亿美元，Xywav和Epidiolex营收分别同比增长9%和10%，肿瘤产品营收同比下降8% [8][15][18][29] - 第一季度调整后净收入和每股收益受Xyrem反垄断诉讼和解费用影响，该费用使调整后净收入减少1.46亿美元，GAAP和非GAAP每股收益分别减少2.38美元和2.34美元 [31] - 确认2025年全年营收指引为41.5 - 44亿美元，中点同比增长5%；非GAAP调整后SG&A指引范围更新为14.7 - 15.3亿美元；非GAAP调整后研发指引范围更新为7.6 - 8.1亿美元；预计全年调整后净收入为2.5 - 3.5亿美元 [36][38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 睡眠治疗领域 - 2025年第一季度睡眠业务总收入约4.31亿美元，Xywav净产品销售额约3.45亿美元，同比增长9% [12] - 第一季度末约有1.46万名活跃Xywav患者，较2024年第四季度净增约450名患者，其中发作性睡病患者105名，特发性嗜睡症（IH）患者325名 [14] 癫痫治疗领域 - 2025年第一季度Epidiolex净产品销售额约2.18亿美元，同比增长10%，增长主要由潜在需求和有利的美国支付方组合驱动，部分被美国库存消耗抵消 [15][16] 肿瘤领域 - 2025年第一季度肿瘤产品净销售额约9400万美元，同比下降8%，主要受Rylase销售受儿童肿瘤学组治疗方案更新影响以及Zepzelca销售下滑影响 [18] - 2025年第一季度ZYHERA净产品销售额约200万美元，公司预计该产品在胆管癌（BTC）的初始推出将有助于其在胃食管腺癌（GEA）的潜在适应症 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于商业执行，以Xywav和Epidiolex的增长以及ZYHERA的持续推出为引领，同时通过企业发展战略进行并购，如收购Chimerix，以增强在罕见肿瘤领域的影响力 [41] - 在研发方面，公司推进关键项目，如Zepzelca标签扩展申请、zanidatumab多项临床试验以及JZP - 441一期试验等，期待通过这些项目带来新的商业机会 [21][23] - 在肿瘤市场，Zepzelca面临来自Indaltra的竞争，但公司认为其在二线市场仍保持领先地位，且一线扩展数据有望带来增长 [56][59] - 在睡眠市场，Xywav在发作性睡病和IH市场具有竞争优势，公司通过疾病教育和营销活动推动市场增长 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2025年开局表现满意，认为在商业执行和研发方面取得了有意义的进展，对营收增长有信心 [7][8] - 公司认为关税对2025年财务影响极小，有足够库存应对，且可通过美国供应商等方式减轻潜在影响 [32][33] - 公司期待多个产品的潜在批准和数据读出，如zanidatumab在GEA试验的顶线PFS数据、dorvapron的PDUFA日期以及Zepzelca的标签扩展等，认为这些将为公司带来增长机会 [10][22][42] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中包含前瞻性陈述，提醒投资者关注相关风险和不确定性 [5] - 公司将讨论非GAAP财务指标，并在网站上提供相关说明和GAAP与非GAAP财务指标的对账 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Xywav的供应链及2026年供应能力 - 公司有美国供应商提供Xywav，该供应商有足够产能满足美国需求，且API不受关税影响 [44][46] 问题2: 公司制造足迹、API来源及应对生物制药关税的策略 - 公司Xywav和Xyrem有美国CMO和爱尔兰工厂，Epidiolex在英国工厂生产，其他肿瘤产品在不同欧洲地区制造；公司有一定灵活性，可通过与美国CMO合作、保持足够库存等方式减轻关税影响 [50][51][53] 问题3: Zepzelca的增长前景及与Indaltra的竞争 - Zepzelca在二线市场仍保持领先，一线扩展数据有望带来增长，且可治疗更多患者和延长治疗时间；Tirilatumab未在一线获批，新试验读出还需时间 [56][59][61] 问题4: 关税对全年的影响 - 公司不评论假设情况下的关税影响，认为可通过库存和美国供应商减轻影响，目前密切关注情况并按需采取行动 [64][65] 问题5: 收购Chimerix的原因及对dorvapril商业机会的看法和未来企业发展活动 - 收购Chimerix符合公司企业发展战略，该产品满足未满足的医疗需求，具有高效商业切入点和持久收入流；公司企业发展优先事项不变，将继续寻找合适的并购和授权机会 [67][69][100] 问题6: Rylase在青少年和年轻成人（AYA）市场的增长预期 - 公司认为AYA市场教育成人治疗师使用产品需要时间，但新方案显示了天冬酰胺酶的重要性，预计第二季度收入将恢复正常，并继续关注AYA市场增长 [73][74] 问题7: Horizon GEA试验中对照组表现及信心来源 - 过往类似研究中对照组表现较为一致，公司对zanidatumab有信心，且两项二期试验显示其有良好效果，ASCO将公布相关数据 [79][80][81] 问题8: dorbavaprone的III期试验情况及PDUFA日期进展 - FDA审查按预期进行，PDUFA日期为8月18日；美国试验暂停仅为避免患者交叉影响结果，公司将仔细考虑是否对分析计划进行更改 [83][85][86] 问题9: 氧酸盐营销活动的影响 - 营销活动在IH市场取得良好效果，提高了疾病认知度，增加了新处方医生，患者数量较去年同期有所增长 [88][89][90] 问题10: dorbavaprone获批后的治疗算法及一线试验结果时间 - 预计初始加速批准在复发情况下，一线试验“action trial”正在按计划招募，未给出结果读出具体时间 [93][94] 问题11: JZP - 441试验进展及企业发展优先事项 - JZP - 441试验已启动，约10名患者参与，未给出数据分享时间；企业发展优先事项不变，公司财务状况良好，将继续关注各治疗领域的并购和授权机会 [96][98][100] 问题12: 少一周发货对哪些产品有影响 - 少一周发货对美国肿瘤业务的各产品均有影响 [104] 问题13: zanidatumab在乳腺癌一线的潜力及试验需求 - 公司主要策略是将zanidatumab定位在HER2治疗后，对于不耐受或进展的患者可考虑使用；若Enhertu获批一线，zanidatumab可作为后续治疗选择 [106][108] 问题14: Xywav在发作性睡病和IH市场的患者细分及竞争威胁 - 发作性睡病患者新增主要来自新使用氧酸盐患者；Xywav在IH市场具有低钠优势和灵活给药方案，公司认为在相关专利到期前Avadel的Bloomrise难以商业化 [111][112][115] 问题15: ZYHURA在BTC的推广情况及GEA的定价和推广策略 - ZYHURA在BTC的推出受到积极反馈，目前在确保产品可及性；若GEA试验结果积极，公司将争取纳入NCCN指南，定价将在产品获批时评论 [117][119][121] 问题16: Epidiolex达到重磅炸弹地位的催化剂和市场动态及非标签使用影响 - 公司对Epidiolex达到重磅炸弹地位有信心，因其已达到相应运行率且持续增长；产品增长得益于其差异化优势、数据支持、成人和长期护理市场拓展、高可及性和护士导航计划等 [123][124][126] 问题17: Horizon GEA试验中PD - 1阳性患者比例 - 公司未提供该信息，将在事后分析以支持监管批准 [129][130]

业绩总结 - Xywav®收入同比增长9%，在2025年第一季度达到431百万美元[24] - Epidiolex收入同比增长10%，在2025年第一季度达到218百万美元[40] - 2025年第一季度总收入为6.54亿美元，较2024年第一季度增长4%[92] - 2025年第一季度神经科学收入为3.45亿美元，同比增长9%[95] - 2025年第一季度肿瘤学收入为2.29亿美元，受到小细胞肺癌(SCLC)竞争的影响[95] - 2025年第一季度运营现金流强劲，达到4.3亿美元[27] - 2025年第一季度调整净收入为1.05亿美元，较2024年第一季度下降41%[92] - 2025年第一季度非GAAP调整净收入为1.68美元，较2024年第一季度下降36%[92] 收入预期 - 总收入预期在41.5亿至44亿美元之间，指导中点增长5%[26] - 预计2025年将实现Xywav的收入达到4.15亿美元，成为癫痫治疗的首选药物[97] - 预计2025年将实现Epidiolex的收入达到2.18亿美元，同比增长10%[95] - 预计Rylaze需求在2025年第二季度将正常化[50] - 预计Zanidatamab将成为超过20亿美元的市场机会[5] 每股收益与费用 - 预计2025年非GAAP调整后的每股收益在4.00至5.60美元之间[27] - 2025年预计每股亏损在10.00美元至7.50美元之间[130] - 2025年SG&A费用预计在1640百万至1723百万美元之间，同比增长21%至22%[130] - 2025年R&D费用预计在835百万至895百万美元之间，同比下降2%至3%[130] - 2024年GAAP每股收益为8.65美元，非GAAP调整后每股收益为20.65美元[135] 负面信息与诉讼 - 针对Chimerix收购和Xyrem反垄断诉讼和解的财务指导进行了更新[23] - 2025年预计GAAP净亏损为615百万美元，非GAAP调整后净收入为250百万至350百万美元[130] - 2025年预计Xyrem反垄断诉讼和Chimerix收购相关的IPR&D费用将影响GAAP和非GAAP结果，预计影响金额为10亿美元[130] 未来展望 - 预计2025年将继续推动多样化的商业组合增长[94] - 预计2025年将实现Epidiolex在2025年达到重磅药物地位[5]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 总营收为8.978亿美元，与去年同期基本持平[1][14] - 公司第一季度总收入为8.978亿美元，同比下降0.5%[41] - 产品销售额为8.394亿美元，同比下降0.3%[41] - 营业亏损5589.2万美元，去年同期为营业利润6620.7万美元[41] - 净亏损9254.1万美元，去年同期为净亏损1461.8万美元[41] - 非GAAP调整后净利润1.052亿美元，每股收益1.68美元[48] - 2025年GAAP净亏损预期为6.15亿至4.5亿美元，非GAAP净利润预期为2.5亿至3.5亿美元[23][24] - 2025年全年GAAP净亏损指引为6.15亿至4.5亿美元，稀释后每股亏损10.00至7.50美元[53] - 2025年全年非GAAP调整后净利润指引为2.5亿至3.5亿美元，稀释后每股收益4.00至5.60美元[53] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发投入1.807亿美元，同比下降18.9%[41] - 销售及行政费用5.14亿美元，同比增长46.1%[41] - 与Xyrem反垄断诉讼相关的和解费用影响GAAP及非GAAP业绩1.46亿美元（税后）[13] - Xyrem反垄断诉讼和解费用为1.72亿美元[19][25] - 收购相关费用预计对GAAP每股收益影响16.64美元，对非GAAP每股收益影响16.50美元[27] - 2025年第一季度无形资产摊销调整金额为1.544亿美元[50] - 股权激励费用调整对销售及管理费用影响为4167万美元，对研发费用影响为2093万美元[50] - 收购库存公允价值调整对销售成本影响为2988万美元[50] - 2025年全年无形资产摊销调整预计为6.1亿至6.6亿美元，对每股收益影响9.70至10.60美元[53] - 2025年全年股权激励费用调整预计为2.4亿至2.7亿美元，对每股收益影响3.80至4.35美元[53] - 收购库存公允价值调整预计为1.35亿至1.55亿美元，对每股收益影响2.15至2.50美元[53] 各条业务线表现：神经科学 - Xywav净产品销售额同比增长9%至3.448亿美元[4] - Epidiolex/Epidyolex净产品销售额同比增长10%至2.177亿美元[6] - Xyrem净产品销售额同比下降42%至3720万美元[6] - 神经科学总收入（含授权仿制药版税）增长4%至6.541亿美元[15] 各条业务线表现：肿瘤学 - Zepzelca净产品销售额同比下降16%至6300万美元[6] - Rylaze/Enrylaze净产品销售额同比下降8%至9420万美元[6] - 肿瘤学净产品销售额下降11%至2.294亿美元[16] 管理层讨论和指引 - 公司确认2025年总营收指引范围为41.5-44亿美元，中点增长5%[2][4] - 2025年总收入指引维持41.5亿至44亿美元不变[22] 其他财务数据 - 2025年第一季度现金及投资总额为26亿美元，长期债务本金余额为54亿美元[20] - 2025年第一季度运营现金流为4.298亿美元[20] - 公司自愿提前偿还7.5亿美元定期贷款B本金[20] - 2025年4月以约9.35亿美元现金收购Chimerix[20] - 未提取的循环信贷额度为8.85亿美元[20] - Chimerix收购中IPR&D费用预计为8.85亿美元（中值）[25] - 现金及现金 equivalents 为18.619亿美元，较年初下降22.8%[44] - 长期债务53.365亿美元，较年初减少12.2%[44] - 经营现金流4.298亿美元，同比增长60.8%[46] 其他财务指标 - 2025年第一季度GAAP毛利率为87.5%，非GAAP调整后毛利率提升至91.7%[50] - 2025年第一季度GAAP有效税率为16.2%，非GAAP调整后有效税率升至25.6%[50]

公司动态 - 公司将于2025年5月14日太平洋时间上午10点/东部时间下午1点/印度标准时间下午6点参加美国银行证券2025年医疗健康会议，并参与炉边谈话[1] - 炉边谈话的音频网络直播将在公司投资者关系网站的"活动与演示"部分提供，直播回放将在网站上存档30天[2] 公司概况 - 公司是一家全球性生物制药企业，专注于为严重疾病患者开发变革性药物，尤其在治疗选择有限或空白的领域[3] - 公司拥有多元化的上市产品组合，包括睡眠障碍和癫痫领域的领先疗法，以及不断增长的肿瘤治疗产品线[3] - 公司采用以患者为中心、科学驱动的研发模式，在肿瘤学和神经科学领域推进创新治疗管线的开发[3] - 公司总部位于爱尔兰都柏林，在多个国家设有研发实验室、生产基地和员工团队[3] 联系方式 - 投资者关系联系人Jeff Macdonald，爱尔兰电话+353 1 634 3211，美国电话+1 650 496 2717[4] - 企业传播负责人Kristin Bhavnani，爱尔兰电话+353 1 637 2141，美国电话+1 215 867 4948[4]

文章核心观点 - 公司将于5月6日盘后公布2025年第一季度财报，虽模型预测其难以盈利超预期，但鉴于多元化业务、不断上升的每股收益预期和充足现金储备，建议长期持有其股票 [1][21] 财报信息 - 2025年第一季度销售额和每股收益的Zacks共识预测分别为9.786亿美元和4.61美元，过去60天内2025年每股收益预期从23.12美元升至23.33美元 [1] 盈利表现 - 过去四个季度中，公司有三次盈利超预期，一次未达预期，过去四个季度平均盈利超预期幅度为3.20%，上一季度盈利超预期幅度为13.99% [3] 模型预测 - 公司目前盈利预期偏差（Earnings ESP）为 -2.75%，Zacks排名为3（持有），不符合盈利超预期的条件 [4][5] 业务板块 神经科学 - 公司大部分收入来自神经科学药物销售，Zacks对神经科学产品销售额的共识预测为6.49亿美元，而内部估计为6.2亿美元 [7] - Xywav销售额在近几个季度持续增长，Zacks对其销售额的共识预测为3.72亿美元，内部估计为3.55亿美元 [8] - Epidiolex销售额预计在本季度上升，Zacks共识预测和内部模型估计分别为2.34亿美元和2.29亿美元 [9] - 传统药物Xyrem销售额预计下降，本季度Sativex销售额预计极少 [9] 肿瘤学 - 肿瘤学业务收入占公司总收入的很大一部分，Zacks共识预测和内部模型估计该板块销售额分别为2.69亿美元和2.72亿美元 [10] - 化疗药物Rylaze销售额预计受儿科急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗方案更新影响，Zacks共识预测和内部模型估计均为1.03亿美元 [11] - 其他肿瘤药物Zepzelca、Vyxeos和Defitelio销售额预计在本季度实现个位数中段百分比增长 [11] 股价表现与估值 - 公司股价年初至今下跌约6%，跑输行业4%的跌幅，目前股价低于50日和200日移动平均线 [13] - 从估值角度看，公司市销率（P/S）为1.76，低于行业的1.97，也低于其五年均值2.70 [16] 投资分析 - 公司建立了涵盖神经科学和肿瘤学的强大产品组合，但管道挫折令人担忧，如今年早些时候停止了suvecaltamide的开发 [18] - 公司战略收购推动了产品线增长和收入基础扩大，目前有五款肿瘤产品上市，第六款胶质瘤药物dordaviprone预计8月18日获FDA审批 [19][20] - 尽管存在管道挫折，但多元化业务、2025年上升的每股收益预期和2024年底30亿美元的现金储备，使长期投资者可继续持有公司股票，股价大幅下跌时可加仓 [21]

核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对zanidatamab用于治疗HER2阳性胆道癌给予积极意见 若获欧盟委员会批准将成为欧盟首个针对该适应症的HER2靶向疗法 [1] - zanidatamab是一种双特异性抗体 通过多种机制抑制肿瘤生长 已在美国获得加速批准 并在多项临床试验中作为HER2表达实体瘤的靶向治疗选择 [3] - 胆道癌虽然仅占所有成人癌症的不足1% 但预后较差 约26%的患者为HER2阳性 在美国、欧洲和日本每年约有12,000例HER2阳性胆道癌新诊断病例 [6] 监管进展 - CHMP建议欧盟委员会授予zanidatamab有条件上市许可 用于治疗既往接受过至少一线系统治疗的不可切除局部晚期或转移性HER2阳性胆道癌成人患者 [1] - 欧盟委员会将进行审查 预计将做出最终决定 该决定适用于所有欧盟成员国及冰岛、挪威和列支敦士登 [2] - zanidatamab已获得美国FDA突破性疗法认定和快速通道认定 以及FDA和EMA的孤儿药认定 [4][5] 药物特性 - zanidatamab是一种双HER2靶向双特异性抗体 可同时结合不同HER2单体的细胞外结构域2和4 引发内化作用导致细胞表面受体减少 [3] - 通过补体依赖性细胞毒性、抗体依赖性细胞毒性和抗体依赖性细胞吞噬作用机制 实现肿瘤生长抑制和肿瘤细胞死亡 [3] - 美国FDA于2024年11月20日加速批准zanidatamab用于治疗经FDA批准检测的既往治疗过的不可切除或转移性HER2阳性胆道癌 [3] 临床数据 - CHMP的推荐基于2b期HERIZON-BTC-01试验数据 该试验评估了zanidatamab在既往治疗过的不可手术晚期或转移性HER2阳性胆道癌患者中的表现 [1] - 美国加速批准基于客观缓解率和缓解持续时间 该适应症的持续批准可能取决于正在进行的3期HERIZON-BTC-302验证性试验的临床获益验证 [3] 疾病背景 - 胆道癌包括胆囊癌和胆管癌 占所有人类癌症的不足1% 但胆管癌是仅次于肝细胞癌的第二常见原发性肝癌 约占所有原发性肝癌的10–15% [1][6] - 大多数胆道癌病例因早期症状模糊或非特异性而在晚期才被诊断 仅有少数患者适合根治性手术 [1] - 约26%的胆道癌患者为HER2阳性 HER2过表达或扩增被确定为胆道癌的独特分子亚型 与HER2阴性胆道癌相比预后更差 [1][6] 市场前景 - 在美国、欧洲和日本 每年约有12,000人被诊断为HER2阳性胆道癌 其中超过65%的患者被诊断时肿瘤已无法手术切除 [6] - 目前欧盟尚无批准用于该适应症的HER2靶向疗法 zanidatamab若获批准将填补这一治疗空白 [1] - zanidatamab由Jazz和BeiGene共同开发 Jazz拥有在美国、欧洲、日本和除BeiGene授权亚太地区外的所有地区商业化权利 [3]

文章核心观点 公司及其合作伙伴将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示七种药物的临床试验数据，这些数据有望为癌症治疗带来新进展，公司还将举办投资者网络直播回顾Zepzelca数据 [1][2][3] 公司动态 - 公司将在2025年5月30日至6月3日的ASCO年会上展示Zepzelca、Ziihera、Vyxeos和dordaviprone的临床试验数据 [1] - 公司将于6月10日下午4:30（美国东部时间）/晚上9:30（印度标准时间）举办投资者网络直播，回顾Zepzelca在今年ASCO年会上展示的数据 [3] 药物相关 Zepzelca - 与atezolizumab联用治疗广泛期小细胞肺癌的3期IMforte试验数据有统计学意义和临床意义，为近期向FDA提交补充新药申请的依据 [1][2] - 是一种烷基化药物，2020年6月获FDA加速批准用于治疗铂类化疗后进展的转移性小细胞肺癌成人患者 [9] Ziihera - 与标准化疗联用治疗HER2阳性转移性胃食管腺癌的2期试验更新了长期结果和中位总生存期结果，有望重塑治疗模式 [1][2] - 是一种双特异性HER2导向抗体，在美国获加速批准用于治疗既往治疗过的、不可切除或转移性HER2阳性（IHC 3+）胆管癌成人患者 [26] Vyxeos - 是一种脂质体组合药物，用于治疗新诊断的治疗相关急性髓系白血病（t - AML）或伴有骨髓增生异常相关改变的急性髓系白血病（AML - MRC）的成人和1岁以上儿科患者 [41] dordaviprone - 在成人和儿科复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者的前瞻性临床试验中显示出有效性和安全性 [1][2] - 是一种新型小分子伊米普立酮，选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2 [54] 会议展示详情 Zepzelca - 3期IMforte试验的口头摘要，展示联合治疗广泛期小细胞肺癌患者一线维持治疗的生存获益 [4] - 2SMALL 1/2期研究的快速口头摘要，展示联合治疗晚期小细胞肺癌二线治疗的安全性和有效性 [5] Ziihera - 与化疗联用一线治疗HER2阳性晚期或转移性胃食管腺癌的2期试验四年随访数据的快速口头摘要 [4] - 多项海报展示，涉及肿瘤组织HER2状态分析、血浆ctDNA分析、生存结果比较等 [6][7] Vyxeos - 关于CPX - 351治疗继发性急性髓系白血病患者的真实世界有效性和安全性的海报展示 [7] dordaviprone - 成人和儿科复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者前瞻性临床试验的有效性和安全性的口头摘要 [7][8]