文章核心观点 文章是Mesoblast公司2024年第一季度活动亮点报告，涵盖产品研发进展、财务状况等，公司多款产品处于不同研发和审批阶段，同时注重成本控制和资金筹备 [1][2]。 产品研发进展 Ryoncil®（Remestemcel - L）用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病 - 公司向FDA提交Ryoncil®生物制品许可申请（BLA），预计在2025年1月7日PDUFA目标日期前或当天获决定 [2][3] - FDA于2023年5月对其制造过程进行预许可检查（PLI），未发布483表格 [3] - 已生产库存并建立供应链，获批后可立即供货，后续能按需扩大规模 [3] Revascor®（Rexlemestrocel - L）用于小儿先天性心脏病 - 左心发育不全综合征 - FDA授予Revascor®罕见儿科疾病指定（RPDD）和孤儿药指定（ODD） [4] - 相关试验结果显示单剂心肌内注射Revascor®可使左心室容积显著增加，利于手术矫正 [5] - 获批后公司可能获得优先审评券（PRV），计划与FDA讨论临床数据以支持获批 [6] Revascor®用于射血分数降低的慢性心力衰竭和持续炎症 - FDA支持Revascor®针对终末期缺血性HFrEF伴左心室辅助装置（LVAD）患者的加速批准途径 [7] - 公司已获RMAT指定，计划在HLHS会议后与FDA讨论加速批准申请事宜 [7] Rexlemestrocel - L用于与退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛 - 3期项目 - 针对慢性腰痛患者的3期确证性试验已在美国多地启动入组 [8] - FDA此前已同意试验设计和12个月疼痛减轻的主要终点，该终点在首次3期试验中已成功达成 [8] - FDA指定rexlemestrocel - L为再生医学先进疗法（RMAT） [8] 财务状况 财务管理策略 - 公司实施成本控制计划和项目重新排序，减少现金支出，同时推进关键项目 [9] 融资安排 - 与最大股东达成可转换债券认购协议，获批后可酌情发行至多5000万美元可转换债券 [2][10] 第一季度财务结果 - 2024年9月30日现金余额为5110万美元，获批后现有融资工具还有6000万美元可用 [10] - 2025财年第一季度净运营现金支出为1050万美元，较上一财年同期减少26%（370万美元） [10] 其他信息 - 非执行董事费用为零，咨询费4万美元，全职执行董事工资231,552美元，自2024年8月1日起，非执行董事自愿推迟50%现金费用支付，执行董事自愿降低30%基本工资 [11] 公司概况 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，拥有广泛后期产品候选组合和强大知识产权组合 [13][14] - 基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L技术平台开发产品，部分产品已在日本和欧洲商业化，在欧美和中国建立商业合作 [15] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳交所和纳斯达克上市 [16]

市场风险评估 - 公司面临利率、股价和外汇风险，使用敏感性分析评估市场风险[591] 表外安排情况 - 截至2024年6月30日，公司无表外安排，除采购承诺和或有负债[592] 知识产权费用 - 公司因使用Medvet IP，完成特定里程碑后需向CALHNI支付至多220万美元的里程碑款项及个位数净销售特许权使用费[595] 现金储备与经营活动净现金情况 - 截至2024年6月30日，公司持有现金储备6300万美元，2024财年经营活动净现金使用量为4850万美元，较上一时期减少23%[602] - 2024财年经营活动净现金流出4850万美元，较2023财年的6330万美元减少1480万美元[606] - 2024财年净运营现金使用量较2023财年减少23%[648] - 2024财年净运营现金使用量较2023财年减少23%[688] 业务审批进展 - 2024年3月FDA认为公司3期研究MSB - GVHD001临床数据足以支持BLA提交，7月重新提交并在两周内被接受，PDUFA目标日期为2025年1月7日[599] - 2024年3月26日，FDA认为MSB - GVHD001三期研究的临床数据足以支持提交remestemcel - L治疗儿科类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGVHD）的生物制品许可申请（BLA），公司于2024年7月重新提交该BLA[643] - 2024年7月，公司重新提交了remestemcel - L用于治疗小儿SR - aGVHD的BLA申请并获FDA接受[686][689] 投资与融资活动净现金变化 - 2024财年投资活动净现金流出较2023财年减少10万美元[610] - 2024财年融资活动净现金流入较2023财年减少3420万美元[611] 公司运营资金需求 - 公司预计在可预见未来继续亏损，需大量额外资金支持运营[613] 研发费用情况 - 公司研发费用可能因监管要求提高而增加，且会因患者入组率和临床试验时间而波动[617] 其他公司业务情况 - Elevance Health通过附属健康计划服务近4730万会员，通过广泛的健康保险和服务子公司为33个州的超1.17亿人提供服务[620] - 2013 - 2018年Joseph Swedish任职期间，Anthem会员增长400万，即11%，平均股价近四倍增长，运营收入增长39%至超890亿美元[620] - 2019年Eric Rose负责为美国政府与BARDA签订合同，美国政府以超10亿美元采购170万疗程TPOXX放入战略国家储备[631] - 2022年12月ABIOMED被强生以177亿美元收购[631] 公司人员经验背景 - Andrew Chaponnel有约25年金融经验，其中在Mesoblast工作13年，近三年担任临时首席财务官[632] - Justin Horst有18年临床细胞治疗制造和行业发展经验，过去8年担任Mesoblast制造副主管[634] - Dagmar Rosa - Bjorkeson有超25年制药行业全球经验，在诺华工作17年[636] - Philip Facchina有超35年企业战略、金融和业务发展经验[623] - Dr. Krause在FDA有超30年经验，发表超100篇出版物[624] - Michael Spooner在2004 - 2023年9月期间担任董事会成员，曾担任多个生物技术公司董事[625] 公司资金筹集情况 - 公司在2023年12月和2024年3月分别筹集资金4000万美元和2500万美元[647] - 2023年12月和2024年3月，公司分别筹集4000万美元和2500万美元[688] 薪酬相关投票情况 - 2023年年度股东大会上薪酬报告决议的投票批准率为94%[649] - 首席执行官和首席医疗官在2024年8月前自愿将基本工资降低30%，股东对期权授予的批准投票率为95%[650] 首席执行官激励计划情况 - 截至2024年6月30日，首席执行官2023年11月授予的88%和其全部未完成基于里程碑的长期激励计划（LTI）激励的66%尚未达到归属的里程碑要求[652] - 2024财年首席执行官基于里程碑的期权有7%归属，但这些归属的LTI期权在2024年6月30日全部处于价外，内在价值为零[652] 短期激励计划情况 - 公司评估2024财年短期激励（STI）关键绩效指标（KPI）表现达到最大值的100%，但董事会决定在FDA批准SR - aGVHD营销授权之前不支付STI，若获批，将支付首席执行官最高STI结果再加20%[653] - 2024财年后董事会批准修改STI计划，员工可选择接受期权授予代替现金支付2023和2024财年的STI应享权益[654] - 2024财年公司STI目标达成率为100%，但董事会决定在获得FDA对SR - aGVHD的营销授权之前不支付[690][692] - 若获得FDA营销授权，CEO的潜在薪酬将增加20%[692] 公司管理层变动 - 乔·瑞典自2019年3月起担任董事长，于2024年卸任，简·贝尔从2024年4月起接任董事长[646] 公司员工情况 - 公司仅有73名员工，其中57%在美国，其余分布在澳大利亚、新加坡和瑞士[665] - 公司高管团队的平均任期为10年[672] - 所有员工均有资格获得固定薪酬，所有在2024年3月31日或之前入职的员工有资格参与短期激励计划，长期激励计划面向能够影响公司长期业绩的员工[675] - 现任CEO的短期激励最高可达固定薪酬的50%，长期激励最高约为固定薪酬的200%[675] - 现任CMO的短期激励最高可达固定薪酬的50%，长期激励最高为固定薪酬的100%[675] - 短期激励以现金形式发放，2024财年后员工可选择获得期权代替现金；长期激励以公司普通股期权形式发放，有效期7年[675] - 短期激励的绩效和服务期为1年，长期激励为3年，每年最多可提前归属三分之一[675] - 董事会有权酌情调整短期激励的个人结果，2024财年起实施错误奖励追回政策；董事会对长期激励的归属结果有最终决定权，可对不当行为的高管行使期权失效处理[676] - 员工离职时，短期激励若无董事会酌情处理则不发放，长期激励未归属期权将被没收，归属期权可在规定时间内行使[676] - FY24 CEO的目标薪酬组合中，固定薪酬、短期激励、长期激励占比分别为28.6%、14.3%、57.1%；CMO分别为40.0%、20.0%、40.0%[679] - 截至2024年6月30日，公司员工中女性占比52%，高级管理人员中女性占比30%[682] - 截至2024年6月30日，公司全球员工73人，2023年为83人[755] - 57%员工和多数高管位于美国，30%员工在澳大利亚，12%在新加坡，1%在瑞士[757] 公司市值与收入情况 - 2024年6月30日公司收盘价为0.99澳元，市值为11.30亿澳元，较上一年增加2.06亿澳元，增幅22%[686] - 2024财年公司收入为590万美元，较上一年减少21%；税前亏损为8810万美元[686] 公司产品项目进展 - FDA支持rexlemestrocel - L在特定患者中的加速批准途径，其针对CLBP的3期试验已在美国多地开始招募患者[687][689] - 公司的Revascor®获得治疗先天性心脏病HLHS的孤儿药和罕见儿科疾病指定[689] 期权授予与归属情况 - 2023年11月授予的与CHF开发项目监管里程碑相关的期权数量为242,000，将于2024年归属，归属比例100%[700] - 2023年11月授予的与战略资本筹集相关的期权数量为726,000，将于2024年归属，归属比例100%[700] - 2023年11月授予的与remestemcel - L和rexlemestrocel - L平台相关的监管和临床里程碑期权数量为1,452,000，处于待完成状态[700] - 2023年11月授予的期权总数为2,420,000，已归属比例40%，待完成数量为1,452,000[700] - 2022年11月授予的与remestemcel - L潜在推出相关的商业和临床里程碑期权数量为1,395,000，处于待完成状态[700] - 2022年11月授予的与remestemcel - L和rexlemestrocel - L平台相关的金融和业务发展里程碑期权数量为930,000，处于待完成状态[700] - 2022年11月授予的期权总数为2,325,000，均处于待完成状态[700] - 2021年11月授予的与aGVHD项目监管/商业化进展相关的期权数量为510,000，已于2023年归属，归属比例100%[700] - 2021年11月授予的与特定项目里程碑相关的期权数量为110,000，将于2024年归属，归属比例100%[700] - 2021年11月授予的期权总数为1,550,000，已归属比例40%，待完成数量为930,000[700] - 2023年11月授予与remestemcel - L监管进展相关期权325,050份，2024财年已归属，占比100%；与remestemcel - L和rexlemestrocel - L平台相关期权659,950份待归属，当月授予总数985,000份，已归属占比33%[709] - 2024财年，Silviu Itescu 2023年11月28日第二次授予的1273070份期权中，424357份已归属，占比33% [737] - 2024财年，Eric Rose 2023年11月28日第二次授予的1220765份期权中，406922份已归属，占比33% [737] - 2024财年，Jane Bell 2023年11月28日授予的326729份期权中，108910份已归属，占比33% [737] - 2024财年，William Burns 2023年11月28日授予的409651份期权中，136551份已归属，占比33% [737] - 2024财年，Philip Facchina 2023年11月28日授予的290432份期权中，96811份已归属，占比33% [737] - 2024财年，Joseph Swedish 2023年11月28日授予的827077份期权中，275693份已归属，占比33% [737] - 2024年6月30日后授予Silviu Itescu、Eric Rose等人员期权，如Silviu Itescu获2,420,000股（行使价0.35）和1,273,070股（行使价0.36）[760] - 未发行的期权下普通股总数为72,626,208股，不同授予日期的期权行使价格从0.35澳元到4.76澳元不等，到期日期从2024年9月15日到2031年5月29日[768][769] 高管薪酬情况 - 2024年Silviu Itescu法定薪酬3,024,136澳元，绩效薪酬占比71%；2023年为1,666,004澳元，绩效薪酬占比32%[712] - 2024年Eric Rose法定薪酬2,287,474澳元，绩效薪酬占比68%；2023年为1,534,850澳元，绩效薪酬占比38%[712] - 2024年执行董事法定薪酬总计5,311,610澳元，绩效薪酬占比70%；2023年为3,200,854澳元，绩效薪酬占比35%[712] - 2024年执行董事法定薪酬总计3,490,790美元，绩效薪酬占比70%；2023年为2,147,773美元，绩效薪酬占比35%[712] - 2024年6月30日财年，Silviu Itescu获3693070份期权，占薪酬价值38%，期权授予价值767005澳元[733] - 2023年6月30日财年，Silviu Itescu获2325000份期权，占薪酬价值32%，期权授予价值1422203澳元[733] 非执行董事薪酬情况 - 截至2024年6月30日，非执行董事费用50%递延至FDA批准决定，50%以期权形式支付[717] - 非执行董事固定费用最高不超过150万澳元，Philip Krause获基于绩效的长期激励授予[719] - 2024年Philip Krause除每月20,000美元顾问费外，还将获540,000份时间型期权和985,000份里程碑型期权[723] - 2024年非执行董事法定薪酬总计1,532,205澳元；2023年为1,377,232澳元[726] 期权授予审批情况 - 董事会于2024年3月11日批准为Philip Krause授予540000份期权，待即将召开的年度股东大会股东批准[734][742] - 董事会于2024年3月11日批准为Philip Krause授予540,000份期权，待股东大会批准[763] 董事离职情况 - 2023年9月26日，Mr. Spooner辞去公司董事职务[742] 董事股份处置情况 - 2024财年Philip Facchina处置150,000股普通股，因ADR计划比率调整减少5股[747] 董事会会议情况 - 2024财年董事会（含委员会会议）共召开19次，多数董事参会率高[766] 高管雇佣协议情况 - Silviu Itescu

文章核心观点 中胚层公司与大股东达成可转换债券认购协议，若FDA批准其主要候选产品Ryoncil，公司可获最高5000万美元资金，以实施上市商业策略，公司预计FDA在2025年1月7日前作出决定 [1] 分组1：可转换债券认购协议 - 公司与大股东Gregory George达成可转换债券认购协议，若FDA批准Ryoncil用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，公司可自行决定发行最高5000万美元（7270万澳元）可转换债券 [1] - 公司可在FDA批准Ryoncil后的90天内，分5次每次1000万美元发行可转换债券，债券票面年利率为5% [3] - 签署协议时需支付200万份认购权证作为承诺费，首次发行债券时再支付300万份认购权证，认购权证行权价为每份美国存托凭证9.06美元，有效期4年 [3] - 可转换债券转换价格为每份美国存托凭证9.06美元，相当于澳交所上市股票每股1.32澳元，较2024年9月27日纳斯达克收盘价前5天成交量加权平均股价溢价25% [4] - 可转换债券到期日为首次发行后4年，投资者可在到期前按转换价格将债券转换为公司普通股或美国存托凭证 [5] - 可转换债券无担保，优先顺序低于公司现有的两项有担保融资安排，转换价格会根据未来股票发行、资本减少等公司行动进行调整 [6] 分组2：Ryoncil上市策略活动 - 公司已开始招聘高级职位，组建目标商业团队 [2] - 上市前关键活动包括市场准入部门开展支付方外联、医学部门向支付方提供教育、公司领导与前15大医疗中心建立联系、区域销售总监进行医疗中心分析、持续与高用量医疗中心的关键意见领袖合作、开展非促销活动 [2] - 上市后采用分阶段策略，针对有产品使用经验的高用量医疗中心，目标销售团队具备骨髓移植中心经验，前15大高用量医疗中心约占患者总数的50% [2] 分组3：公司概况 - 公司是开发同种异体（现货型）细胞药物治疗严重和危及生命炎症疾病的全球领导者，利用专有间充质谱系细胞治疗技术平台建立了广泛的后期候选产品组合 [7] - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，保护期至少到2041年，其专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的现货型细胞药物 [8] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发候选产品，remestemcel - L用于治疗儿童和成人炎症疾病，rexlemestrocel - L用于治疗晚期慢性心力衰竭和慢性腰痛，两款产品已在日本和欧洲由授权商商业化，公司还在欧洲和中国为某些3期资产建立了商业合作伙伴关系 [9] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [10]

财务数据关键指标变化 - 2024年6月30日现金余额为6330万美元（9500万澳元），若RYONCIL获FDA批准，还有额外资金可用[21] - 2024财年净现金使用量较2023财年减少23%（1480万美元），2024财年Q4较2023财年Q4减少37%（610万美元）[24] - 公司实现员工人数和工资成本控制目标，2025财年将继续保持[25] - 2024年CEO和CMO自愿将基本工资降低30%，以非现金激励（LTIs）代替[25] - 2024年总营收为590万美元，2023年为750万美元[26] - 2024年研发支出为2540万美元，2023年为2720万美元[26] - 2024年制造支出为1570万美元，较2023年减少43%（1200万美元）[26] - 2024年税后亏损为8800万美元，调整后税后亏损为7830万美元，较2023年减少1240万美元[26][27] 急性移植物抗宿主病（aGVHD）市场情况 - 急性移植物抗宿主病（aGVHD）在约50%接受异基因骨髓移植（BMT）的患者中发生，类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGVHD）死亡率高达90%[36] - 全球每年进行超过3万例异基因BMT，其中约20%为儿科患者，美国每年约进行1万例，约1500例为儿童和青少年[36] RYONCIL产品进展及效果 - Mesoblast于2024年7月8日重新提交RYONCIL的生物制品许可申请（BLA），FDA两周内接受，预计2025年1月7日前有决定[38] - RYONCIL儿科上市后针对15个高用量中心开展销售，占约50%患者[42] - 对芦可替尼治疗失败的SR - aGVHD成年患者未满足需求超40%，100天生存率仅20 - 30%，RYONCIL治疗后100天生存率达67%[44] 慢性腰痛（CLBP）市场情况 - 慢性腰痛（CLBP）在美国和欧盟各有超700万患者，50%阿片类药物处方用于CLBP[49] Rexlemestrocel - L产品效果 - Rexlemestrocel - L单次注射的3期试验显示超三年疼痛减轻，基线病程短于68个月人群疼痛减轻显著[53] - 537例患者参与的rexlemestrocel - L 3期试验显示，所有患者12个月左心室射血分数改善，治疗患者MI或中风风险降低57%，有炎症患者降低75%[77] REVASCOR产品进展及效果 - REVASCOR在19例HLHS美国单中心随机对照试验中，使左心室舒张和收缩容积12个月显著增加[67] - FDA授予REVASCOR治疗HLHS罕见儿科疾病和孤儿药称号，获批BLA后公司或获优先审评券[69] - 2024年第一季度B类会议上，FDA告知公司这些研究的全部试验数据可能支持REVASCOR在使用LVAD的缺血性HFrEF患者中加速获批[79] - 公司打算请求与FDA召开新药申请前会议，讨论数据呈现时间和FDA对缺血性HFrEF终末期心力衰竭患者加速获批申请的期望[79] 心力衰竭市场情况及相关研究效果 - 仅美国就有650万心力衰竭患者，慢性心力衰竭5年死亡率约50%，首次住院后至少75%[71] - 心力衰竭低射血分数（HFrEF）患者约占50%，超60%有潜在缺血，复发重大不良心脏事件风险高[71] - DREAM - HF试验平均随访30个月，缺血性射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者（n = 158）主要不良心血管事件（MACE）显著减少[79] - LVAD - MPC研究2随访12个月，缺血性HFrEF病因的左心室辅助装置（LVAD）接受者成功脱机（n = 70）显著增加，住院率和死亡率显著降低[79]

财务状况 - 公司持有现金储备6300万美元[525] - 2024财年经营活动现金流出较上一年度减少2300万美元，降幅23%[529] - 公司预计未来12个月内需要通过资本市场、战略合作、产品融资或特许权使用费变现等方式获得额外资金流入[525] - 公司2024财年筹资活动现金流入较上一年度减少3425万美元，降幅46%[533] - 公司预计随着产品获批上市和商业化推进，研发、制造、销售及管理费用将会增加[534] - 公司未来可能需要通过股权融资、债务融资等方式筹集额外资金[535,536] - 公司正在开展成本控制措施，减少了工资、董事费用、保险、制造和临床试验等支出[531] - 公司2024财年收到研发税收抵免380万美元，较上年增加270万美元[529] - 公司2024财年利息收入较上年增加100万美元[529] - 公司2024财年偿还了1000万美元的Oaktree贷款[533] - 公司于2023年12月和2024年3月分别筹集了4000万美元和2500万美元资金[571] - 公司通过成本控制计划将2024财年的净经营现金使用量较2023财年减少23%[572] 公司治理 - 公司拥有30年的银行和金融法律从业经验[542] - 担任多家上市公司和非营利组织的董事[542] - 2023年获颁澳大利亚勋章(AM)以表彰其在医疗研究和医疗保健领域的杰出贡献[542] - 曾任安森美保险公司(现为Elevance Health)董事长、总裁兼首席执行官,带领公司实现了会员增长、股价上涨和营收增长[543] - 在医疗保健、生命科学、医学研究和基金管理等高度监管行业拥有丰富的从业经验[543] - 现任分子伙伴公司董事长[544] - 拥有35年以上的企业战略、财务和业务发展经验,曾任多家上市公司董事[547] - 前美国食品药品监督管理局(FDA)副主任,在疫苗研发和生物制品审评方面有丰富经验[548] - 公司董事会有权对高管薪酬方案进行调整和追回[599,600] - 公司任命Jane Bell为董事会主席[610] - 公司在性别多元化方面取得进展,女性员工占比52%,高管团队中女性占比30%[605] - 公司建立了提名与薪酬委员会和审计与风险委员会,负责董事会任命、非执行董事薪酬、高管薪酬等[699][700] - 公司建立了行为准则,要求员工遵守法律法规、诚实守信、避免利益冲突等[704] - 公司董事会多元化信息披露符合纳斯达克规则[705][706][708] - 公司重视风险管理,建立了相关政策和系统[701][702][703] 高管团队 - 公司创始人兼首席执行官拥有丰富的干细胞生物学、自身免疫疾病、器官移植和心力衰竭方面的从业经验[554,555] - 公司首席医疗官是著名心脏外科医生和科学家,在医疗器械和生物防御领域有丰富经验[555] - 公司财务总监Andrew Chaponnel拥有25年金融从业经验，在Mesoblast工作13年[556] - 公司总法律顾问Peter Howard自2011年7月起担任公司集团总法律顾问和企业高管[558] - 公司制造部门负责人Justin Horst拥有18年细胞治疗制造和行业发展经验[559] - 公司首席运营官Dagmar Rosa-Bjorkeson将于2023年11月1日起转为兼职顾问[560][561] - 公司科学顾问Paul Simmons拥有近30年干细胞研究经验[563] - 公司监管事务和质量管理部门负责人Geraldine Storton拥有30多年制药和医疗器械研发、生产和商业化经验[565] - 公司转化研究部门负责人Fiona See拥有丰富的生物技术行业转化研究和开发经验[566] - 公司CEO和首席医疗官自愿将基本工资减少30%[573] - 公司高管平均任职年限为10年,表明薪酬框架有效地吸引和留住了合适的高管团队[591] 薪酬激励 - 公司采用固定薪酬、短期激励和长期激励相结合的薪酬框架[589,590,591] - 短期激励与公司关键绩效指标挂钩,以确保研发、审批和试验按时按预算进行[589] - 长期激励主要采用期权形式,以保留现金流、与股东利益一致,并专注于战略、风险管理和提高股东价值[591] - 公司将部分短期激励计划的支付与FDA批准remestemcel-L治疗小儿SR-aGVHD挂钩[605] - 由于BLA重新提交和当前现金状况的重要性,董事会决定除非和直到Mesoblast获得FDA对SR-aGVHD的上市授权,否则不支付2024财年的短期激励(STI)[615] - 如果获得FDA授权,董事会将增加CEO的潜在支付20%[616] - 公司为2023和2024财年的STI提供员工选择以期权形式而非现金支付的选择,具体参与程度和修改条款尚未确定[616] - CEO的长期激励(LTI)与实现临床和商业化里程碑以及完成许可或合作协议等挂钩,以创造长期股东价值[617][618] - 根据2024财年及以前年度的表现,公司高管和非执行关键管理人员的LTI将在未来几年内分期解锁[617][620][621][622][624][625] - 公司CEO和CMO自愿将基本工资减少30%,以股票期权的形式补偿[629] - 非执行董事的固定费用未发生变化,费用水平反映了公司的技术和地理复杂性、财务状况、监管和合规环境以及每位董

业绩总结 - 截至2024年6月30日，现金余额为6330万美元（9500万澳元），并且在RYONCIL获得FDA批准后可获得额外1000万美元的资金[14] - 2024财年总收入为590万美元，较2023财年的750万美元下降21%[18] - 2024财年税后损失为8800万美元，调整后的税后损失为7830万美元，较2023财年的9070万美元改善1240万美元[19] 现金流与支出 - 2024财年运营活动的净现金使用减少23%，为1480万美元，相较于2023财年的4850万美元[14] - 2024财年第四季度的净现金使用减少37%，为620万美元，相较于2023财年的1020万美元[14] - 2024财年研发支出为2540万美元，较2023财年的2720万美元下降7%[18] - 2024财年制造支出为1570万美元，较2023财年的2770万美元下降43%[19] - 2024财年管理和行政支出为2360万美元，较2023财年的2540万美元下降7%[18] 产品与研发进展 - 预计在未来6到12个月内，多个产品管线将显著推进至FDA审批阶段[10] - RYONCIL用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的临床试验正在进行中，目标是获得FDA的加速批准[12] - Mesoblast于2024年7月8日重新提交RYONCIL的生物制剂许可申请（BLA），预计在2025年1月7日之前获得FDA的决定[25] - RYONCIL在51名对至少一种其他药物（如ruxolitinib）无反应的SR-aGVHD患者中，100天生存率为67%[28] - FDA已授予REVASCOR针对HLHS的罕见儿童疾病和孤儿药物资格[42] 市场机会与患者数据 - 每年全球进行超过30,000例异体骨髓移植（BMT），其中约20%为儿童[24] - 在美国，每年约进行10,000例异体BMT[24] - 预计在美国和欧盟，超过700万患者因退行性椎间盘疾病（DDD）而遭受慢性下背痛（CLBP）[31] - 美国心力衰竭患者数量达到650万，且发病率持续上升[44] - 心力衰竭伴低射血分数(HFrEF)患者中，约50%存在基础缺血，且这些患者面临更高的心脏事件风险[44] 临床试验与未来展望 - DREAM HF-1试验中，537名患者参与，显示出治疗效果[48] - 在一项为期30个月的随机对照试验中，HFrEF患者的左心室射血分数(LVEF)在12个月内有所改善[48] - 治疗组患者心肌梗死(MI)或中风风险降低57%，而存在炎症的患者风险降低75%[48] - 3点主要不良心脏事件(MACE)在缺血性HFrEF患者中显著减少，参与者为158名[49] - Mesoblast计划请求与FDA进行预BLA会议，以讨论加速批准申请的数据呈现和时间安排[49]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金余额为6,330万美元,另有1,000万美元来自FDA批准RYONCIL后的现有融资 [16] - 2024财年净经营现金使用较2023财年下降23%,达4,850万美元,2024年第四季度较上年同期下降37%至1,020万美元 [16] - 这主要是由于制造活动和工资成本的减少 [16][17][18][19][21] 各条业务线数据和关键指标变化 - RYONCIL在儿童难治性急性GVHD适应症已重新提交BLA,预计2025年1月7日获FDA决定 [27][28] - 计划在获得儿童适应症批准后,开展成人适应症的III期临床试验 [31][32] - 针对慢性低背痛的rexlemestrocel已完成一项III期试验,第二项III期试验正在积极招募 [22][25][26] - 针对先天性心脏病和成人心力衰竭的REVASCOR获得罕见儿童疾病和快速审评指定,计划与FDA讨论是否可以基于现有数据申请加速批准 [41][42][43][44][45][46][47][51][52] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球每年约有30,000例异基因骨髓移植,其中20%为儿童,美国约10,000例,约50%会发生GVHD [26] - 美国和欧洲5国估计约有700万患有由炎症性退行性椎间盘疾病引起的慢性低背痛 [35] - 美国单独有650万心力衰竭患者,其中60%为低射血分数性心力衰竭 [48][49] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司拥有1,000多项专利,在炎症性疾病的同种异体细胞疗法领域处于领先地位 [9][10][11] - 计划先获得RYONCIL儿童GVHD适应症批准,再拓展至成人适应症 [28][31][32] - 针对慢性低背痛和心力衰竭的rexlemestrocel和REVASCOR也有明确的开发计划和监管路径 [22][25][26][41][42][43][44][45][46][47][51][52] - 公司正在与潜在商业合作伙伴接洽,以加快产品的商业化 [56][57][59][60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在过去6个月取得了巨大进展,与FDA在3个主要产品上的关系更加牢固,有望获得首个产品的FDA批准并开展首次商业化 [8] - RYONCIL在儿童GVHD适应症有望获批,成人适应症也在开发中 [28][31][32] - rexlemestrocel和REVASCOR在慢性低背痛和心力衰竭适应症也有明确的监管路径 [22][25][26][41][42][43][44][45][46][47][51][52] - 公司正在采取措施控制成本,包括管理层自愿降薪、推迟现金奖金支付等 [18][19][20] 其他重要信息 - 公司拥有广泛的专利保护,涵盖细胞组成、制造方法和治疗方法,可延长至2043年 [11] - 如果REVASCOR获批儿童适应症,公司可能获得罕见儿童疾病优先审评券 [46][47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 公司是否考虑寻求商业合作伙伴来加快产品商业化 [54] **Silviu Itescu 回答** - 对于RYONCIL,公司有自己的商业化策略,因为目标患者群和移植中心数量有限,可以自行管理 [56] - 对于慢性低背痛产品,公司已在欧洲找到商业合作伙伴Grunenthal,在美国也会寻求类似的合作 [59] - 对于心血管产品,公司也会在产品获批后寻求商业合作伙伴,利用其现有的销售、营销和分销渠道 [60][61] 问题2 **Edward Tenthoff 提问** 公司何时会就REVASCOR的监管计划提供更新 [63] **Silviu Itescu 回答** - 公司将优先与FDA讨论REVASCOR在儿童先天性心脏病适应症的申报,因为有罕见儿童疾病优先审评券 [67] - 之后会就成人终末期心力衰竭适应症的加速审批路径与FDA进行讨论,确定所需的临床数据 [67][68]

文章核心观点 Mesoblast公司公布2024财年运营和财务结果，各产品在临床和监管方面取得进展，同时注重成本控制和现金管理 [1][11] 运营结果 RYONCIL（REMESTEMCEL - L）用于儿童急性移植物抗宿主病 - 潜在FDA批准：7月8日重新提交BLA，解决2023年8月CRL中剩余CMC问题，FDA两周内接受，预计2025年1月7日PDUFA目标日期前或当天出决定 [3] - 上市策略活动：已开始招聘高级职位组建商业团队，开展市场准入、医学教育、与顶级中心合作等多项活动，上市后分阶段推广，目标是骨髓移植中心经验丰富的高流量中心 [4] RYONCIL（REMESTEMCEL - L）用于成人急性移植物抗宿主病 - 公司策略为先获儿科批准，再扩展成人标签，计划获批儿科后在成人中开展研究，与BMT CTN合作开展成人SR - aGVHD关键试验 [5][6] REXLEMESTROCEL - L用于与退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛 - 确认性3期试验已在美国多地开始招募患者，FDA此前同意试验设计和12个月疼痛减轻主要终点，该终点在首次3期试验已成功达成，产品获RMAT指定 [7] REVASCOR（REXLEMESTROCEL - L）用于小儿先天性心脏病：左心发育不全综合征（HLHS） - 年内获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，美国HLHS试验结果显示单次心肌内注射可使左心室容积显著增加，获批BLA后公司可能获得优先审评券 [8] REVASCOR（REXLEMESTROCEL - L）用于射血分数降低且持续炎症的慢性心力衰竭（HFrEF） - 产品在缺血性HFrEF患者3期试验中减少主要不良心血管事件，在终末期缺血性HFrEF伴LVAD患者试验中减少炎症等，3月FDA支持加速批准途径，产品获RMAT指定，公司拟与FDA讨论加速批准申请事宜 [9][10] 财务结果 - 现金余额：2024年6月30日现金余额为6330万美元（9500万澳元），若RYONCIL获FDA批准还有1000万美元可用 [11] - 净现金使用减少：2024财年运营活动净现金使用减少23%（1480万美元），2024财年Q4减少37%（610万美元），主要因制造活动减少和工资降低 [11] - 成本控制目标：2024财年实现运营活动净现金使用减少23%，2025财年将继续控制人员和工资成本 [13] - 具体财务数据：2024财年特许权使用费590万美元，研发费用减少180万美元，制造费用减少1200万美元，管理和行政费用减少170万美元，税后亏损8800万美元，较2023财年增加7% [14][15] 其他信息 - 电话会议：8月28日下午6:30（美国东部时间）有网络直播，可通过指定链接观看，存档将在公司网站投资者页面提供 [16] - 公司简介：Mesoblast是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，拥有广泛知识产权组合和专有制造工艺，基于两种技术平台开发候选产品，部分产品已在日本和欧洲商业化 [16][17][18]

文章核心观点 Mesoblast公司将举办网络直播，讨论2024年6月30日结束的全年运营亮点和财务结果 [1] 网络直播信息 - 直播时间为美国东部时间8月28日下午6:30，澳大利亚东部标准时间8月29日上午8:30 [3] - 直播链接为https://webcast.openbriefing.com/msb-fyr-2024/，存档将在公司网站投资者页面www.mesoblast.com提供 [3] 公司概况 - 公司是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体（现货型）细胞药物的全球领导者 [3] - 公司利用其专有的间充质谱系细胞治疗技术平台，建立了广泛的后期产品候选组合 [3] - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，保护期至少到2041年，其专有制造工艺可生产工业规模、冷冻保存的现货型细胞药物 [4] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发针对不同适应症的候选产品 [5] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [6] 产品开发与商业化 - remestemcel - L正用于开发治疗儿童和成人的炎症性疾病，包括类固醇难治性急性移植物抗宿主病和生物制剂耐药性炎症性肠病 [5] - rexlemestrocel - L正用于开发治疗晚期慢性心力衰竭和慢性腰痛 [5] - 公司的两家被许可方已在日本和欧洲将两款产品商业化，公司还在欧洲和中国就某些3期资产建立了商业合作伙伴关系 [5]

文章核心观点 - 公司是全球领先的异基因细胞药物公司,专注于治疗炎症性疾病 [14][15] - 公司正在积极推进多个产品管线的临床开发和监管审批,取得了积极进展 [3][5][6][7][8] - 公司正在采取成本控制措施,以确保谨慎的现金管理 [9][10][11] 公司概况 - 公司总部位于澳大利亚,在美国和新加坡也有分支机构,在澳交所和纳斯达克上市 [18] - 公司拥有广泛的全球知识产权组合,保护期至少延续至2041年 [16] - 公司的细胞治疗产品采用专有的制造工艺,可大规模生产,并达到制药级标准,随时可供全球患者使用 [16] 产品管线进展 - 公司的主要产品remestemcel-L和rexlemestrocel-L正在针对多种适应症开展临床开发 [17] - remestemcel-L正在申请治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病的批准,FDA已受理并给予优先审评 [5] - rexlemestrocel-L正在开展治疗慢性低背痛的III期临床试验,FDA已就试验设计给予确认 [6] - rexlemestrocel-L在治疗终末期心力衰竭患者方面获得FDA加速审批路径支持 [7][8] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金余额为6300万美元,另有1000万美元可用授信额度 [10] - 2024财年第四季度,公司净经营现金支出为1020万美元,较上年同期下降37% [10] - 2024财年全年,公司净经营现金支出较2023财年下降23% [10] - 公司自2023年8月起实施成本控制计划,取得了良好成效 [11]