公司整体财务状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.949亿美元[223] - 2022年和2021年12月31日，公司总资产分别为5.90969亿美元和4.19268亿美元[234] - 2022年和2021年12月31日，公司总负债和股东权益均分别为5.90969亿美元和4.19268亿美元[234] 公司成本与费用 - 2022年、2021年和2020年，公司研发成本分别为1.12721亿美元、1.18775亿美元和1.07612亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司销售、一般和行政费用分别为5066.8万美元、5484.2万美元和4930.6万美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司广告费用分别为320万美元、780万美元和560万美元，其中2021年和2020年与OMIDRIA已终止经营业务相关的广告费用分别为200万美元和110万美元[250] - 2022 - 2020年折旧和摊销费用分别为100万美元、140万美元和160万美元[263] - 2022 - 2020年与2023年票据相关的总利息费用分别为660.1万美元、655.6万美元和1880.7万美元[265] - 2022 - 2020年，2026年票据相关利息费用分别为1298.1万美元、1289.2万美元、764.9万美元[270] - 2022 - 2020年，公司基于股份的薪酬费用分别为1407.2万美元、1763万美元、1492.5万美元[275] 公司经营业绩 - 2022年、2021年和2020年，公司持续经营业务税前亏损分别为1.82029亿美元、1.91546亿美元和1.96389亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司持续经营业务净亏损分别为1.82029亿美元、1.91546亿美元和1.73133亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司已终止经营业务净收入分别为2.29446亿美元、3.85781亿美元和3507.2万美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司净收入（亏损）分别为4741.7万美元、1.94235亿美元和 - 1.38061亿美元[235] - 2022年、2021年和2020年，公司基本和摊薄后每股净收入（亏损）分别为0.76美元、3.12美元和 - 2.41美元[235] - 2022年净收入为4741.7万美元，2021年为1.94235亿美元，2020年为亏损1.38061亿美元[237] - 2022年，公司在美国OMIDRIA净销售额上赚取6540万美元特许权使用费，在已终止经营业务中记录3310万美元收入[253] - 2022年、2021年和2020年，公司来自已终止经营业务的净利润（税后）分别为2.29446亿美元、3.85781亿美元和3507.2万美元[254] - 2021年，公司出售OMIDRIA的收益为3.05648亿美元[255] 公司现金流情况 - 2022年经营活动净现金使用量为8648.3万美元，2021年为1.09722亿美元，2020年为1.00086亿美元[237] - 2022年投资活动净现金使用量为1.27564亿美元，2021年净现金提供量为1.9371亿美元，2020年为6703.1万美元[237] - 2022年融资活动净现金提供量为1.24248亿美元，2021年为631.9万美元，2020年为1.74534亿美元[237] - 2022年末现金及现金等价物为1100.9万美元，2021年末为1.00808亿美元，2020年末为1050.1万美元[237] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关业务资产，获得1.26亿美元现金[239] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录2亿美元里程碑应收款，2023年2月收到款项及应计利息[239] - 2022年、2021年和2020年，公司来自已终止经营业务的经营活动净现金分别为4492.9万美元、5634.4万美元和2588.8万美元；2021年来自已终止经营业务的投资活动净现金为1.25993亿美元[255] 公司股东权益与股份情况 - 2022年末普通股数量为62,828,765股，普通股金额为62.8万美元，额外实收资本为7207.73万美元，累计亏损为6357.17万美元，股东权益为85.684万美元[236] - 2022 - 2020年潜在稀释股份排除在每股净收益（亏损）之外的数量分别为17,221,985股、18,823,760股、15,614,919股[256] - 2022年末股票期权余额为13872973份，加权平均行权价格为11.02美元，总内在价值为2.1万美元[277] - 2022、2021和2020年行使股票期权的总内在价值分别为0.2百万美元、7.8百万美元和5.6百万美元[277] - 2022年末有400万份未归属股票期权，加权平均归属期为2.2年，剩余估计补偿费用为1980万美元[277] 公司应收账款情况 - 截至2022年12月31日，公司应收账款为2.132亿美元[239] - 2022年12月31日，公司应收账款主要为来自Rayner的2亿美元里程碑和特许权使用费应收款；2021年12月31日，主要为出售给Rayner之前的OMIDRIA客户应收账款[247] - 2022年末和2021年末应收账款净额分别为2.13221亿美元和0.38155亿美元，2022年末贸易应收账款无重大退货准备金，2021年末为200万美元[257] 公司短期投资与财产设备情况 - 2022年末和2021年末短期投资公允价值分别为1.83909亿美元和0.56458亿美元，现金分别为1100万美元和1.008亿美元未纳入公允价值层级披露[262] - 2022年和2021年末财产和设备净值分别为149.2万美元和173.1万美元[263] 公司负债情况 - 2023年11月到期的可转换优先票据本金余额为9500万美元[240] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益以1.25亿美元现金出售给DRI Healthcare Acquisitions LP，该现金对价记录为“OMIDRIA特许权使用费义务”，负债按9.4%的隐含有效利率摊销[244] - 2022年末和2021年末应计费用分别为3055.1万美元和3313.4万美元[264] - 2022年末和2021年末无担保可转换优先票据本金总额均为3.2003亿美元，净值分别为3.15287亿美元和3.13458亿美元[264] - 公司于2020年8 - 9月发行2.25亿美元2026年票据，用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据，产生1340万美元债务提前清偿损失[265] - 2026年票据发行所得2.25亿美元，其中680万美元发行成本按比例分配至负债和权益部分[269] - 截至2022年12月31日，2026年上限期权合约下约1220万股仍未到期，其公允价值2320万美元分类为权益[269][270] - 截至2022年12月31日，未摊销债务发行成本410万美元，将按5.9%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[270] - 截至2022年12月31日，2023年和2026年票据未来最低本金支付总额为3.2003亿美元[270] - 2022年9月30日，公司出售OMIDRIA未来特许权使用费权益获1.25亿美元，截至2022年12月31日，该义务账面价值为1.26278亿美元，最高未来支付额为1.868亿美元，实际利率9.4%[271] - 2022年，公司因提前终止部分租赁记录非现金收益50万美元，减少使用权资产470万美元和相关负债520万美元[271] - 截至2022年12月31日，租赁资产总额为2270.7万美元，租赁负债总额为2673.6万美元，经营租赁和融资租赁加权平均剩余期限分别为4.8年和2.3年，加权平均折现率分别为12.81%和10.44%[272] - 截至2022年12月31日，若取消合同需支付终止费总计2420万美元，2022 - 2020年开发里程碑付款分别为30万美元、50万美元、550万美元[273] 公司税务情况 - 2022年持续经营业务所得税收益为0，已终止经营业务所得税费用为395.2万美元；2021年分别为0和100.6万美元；2020年分别为-2325.6万美元和1124.5万美元[278] - 2022和2021年，公司分别利用2.698亿美元和2.451亿美元的联邦净经营亏损结转来抵消联邦税负债[278] - 2022年末递延所得税资产为24335.8万美元，递延所得税负债为4015.8万美元，净递延所得税资产为20320万美元[280] - 2022年末联邦净经营亏损结转约为3.61亿美元，州净经营亏损结转约为2.2亿美元[280] - 2022年公司将2190万美元的研发费用资本化计入递延所得税资产[280] - 2022和2021年，公司的估值备抵分别减少190万美元和1930万美元[280] 公司退休计划情况 - 公司401(k)退休计划为员工提供年度酌情匹配，最高为员工合格收入的4%，每位员工每年最高匹配4000美元[282] 公司业务销售情况 - 出售OMIDRIA给Rayner之前，公司通过四家批发商销售OMIDRIA，2021年和2020年，这些批发商及其共同控制实体各自占公司总收入超过15%，合计占总销售额100%，且各自占公司应收账款超过10%[255] 公司票据情况 - 2023年票据年利率为6.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，初始转换价格约为每股19.22美元[265] - 2026年票据年利率为5.25%，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，初始转换价格约为每股18.4875美元[266] 公司会计政策变更情况 - 2021年1月1日，公司采用ASU 2020 - 06，将可转换优先票据全部作为债务核算，采用时将分配给债务发行成本的权益部分移除，使无担保可转换优先票据和股东权益增加7550万美元[247] 公司OMIDRIA业务相关情况 - 2021年12月23日，公司出售OMIDRIA及相关资产，收到1.26亿美元 upfront 现金付款，出售后在美国OMIDRIA净销售额享有50%特许权使用费；2022年12月里程碑事件发生，确认2亿美元里程碑付款，美国基础特许权使用费率降至30%直至2033年[253]

财务数据和关键指标变化 - 本季度亏损1750万美元，合每股0.28美元，去年第三季度亏损2270万美元，合每股0.36美元 [21] - 本季度非现金费用为460万美元，合每股0.07美元，上一年季度为640万美元，合每股0.10美元 [22] - 报告季度的总现金消耗为2660万美元，其中约500万美元为制造成本 [22] - 截至2022年9月30日，公司手头有2.21亿美元现金和投资，较今年6月30日增加9800万美元，排除从DRI收到的1.25亿美元，第二季度末现金和投资减少2660万美元 [24][48] - 第三季度来自Rayner净销售额的50%特许权使用费为1650万美元，较第二季度略有下降约70万美元 [23] - 第三季度持续经营业务成本和费用为5080万美元，较第二季度增加1330万美元 [54] - 第三季度利息费用为500万美元，与上一季度持平 [55] - 预计第四季度持续经营业务运营成本将从2022年第三季度下降，利息费用约为800万美元，较上季度增加300万美元，终止经营业务收入在800 - 900万美元之间 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关于TA - TMA适应症，公司收到FDA新药办公室对完整回复信上诉的决定，提议基于历史生存数据的前进路径，包括将已完成的关键试验反应与独立文献分析得出的阈值进行比较，以及与适当历史对照组相比已完成试验患者的生存增加证据 [8] - 评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期ARTEMIS - IGAN试验，按计划将于2023年年中公布9个月蛋白尿数据 [11] - 关于narsoplimab用于急性和长期COVID - 19，与美国政府就当前和潜在未来大流行的准备策略以及即将到来的资金途径和计划的讨论仍在继续 [11] OMS1029业务 - 正在进行针对MASP - 2的长效下一代抗体OMS1029的单剂量递增1期临床试验，已完成六个计划队列中的三个，药代动力学和药效学数据符合预测，药物耐受性良好，无安全问题 [13] OMS906业务 - 评估OMS906在ravulizumab治疗和未治疗的PNH患者中的1b期计划正在进行中，预计12月开始入组，2023年第一季度获得初始患者数据 [15][16] - 另一个OMS906在C3肾小球病患者中的1b期计划正在启动，预计在PNH数据之后不久获得数据 [16] OMIDRIA业务 - 第三季度Rayner向ASCs和医院的OMIDRIA单位销售较第二季度增长4%，第四季度OMIDRIA销售预计将继续增长 [23] PDE7抑制剂OMS527业务 - 作为治疗成瘾性疾病持续开发的第三方资金讨论焦点，也在埃默里大学的灵长类动物模型中评估治疗L - DOPA诱导的运动障碍，初步数据令人鼓舞，预计年底获得最终数据 [36][37][38] 免疫肿瘤业务 - 在细胞方面，评估CAR T和过继性T细胞疗法的新方法，通过抑制特定途径增强识别和杀死肿瘤细胞的T细胞扩增，识别使T细胞向记忆T细胞表型倾斜的抑制剂 [40][41][42] - 在分子方面，开发可直接或间接通过增强免疫系统靶向癌细胞并杀死它们的新型生物制剂，初步数据令人鼓舞，预计今年晚些时候有更新 [43][44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在多个药物研发项目上持续推进，包括narsoplimab、OMS1029、OMS906等，以拓展产品线和市场份额 [8][11][13] - 对于narsoplimab的TA - TMA适应症，公司将根据FDA决定与监管和法律顾问团队研究确定前进路径，目标是尽快获得药物批准 [8][10] - 公司认为OMS906在替代途径抑制剂市场有较大优势，如降低感染风险、更方便的给药方案等，有望在市场竞争中脱颖而出 [16][17] - 公司通过出售OMIDRIA部分未来特许权使用费给DRI获得1.25亿美元资金，以增加财务灵活性，应对2023年末9500万美元可转换票据到期问题 [24][32] - 关注政策动态，期待NOPAIN法案通过，若通过将为OMIDRIA带来单独支付资格和2亿美元里程碑付款 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为narsoplimab在TA - TMA适应症上应获得批准，目前不会放弃推进该项目 [65] - 公司认为未来一年有令人兴奋的里程碑，将努力推进narsoplimab在TA - TMA的进展并及时更新信息 [117][118] 其他重要信息 - 去年12月公司将商业眼科产品OMIDRIA出售给Rayner Surgical，需将所有历史OMIDRIA收入和费用重新分类为终止经营业务，将未来估计的OMIDRIA特许权使用费现值作为合同特许权资产记录在资产负债表上，并将赚取的特许权使用费作为OMIDRIA合同特许权资产的减少记录 [20] - 公司与DRI Healthcare Trust达成协议，DRI支付1.25亿美元获得公司部分未来OMIDRIA特许权使用费，该交易将风险从公司转移到DRI，公司仍可获得超过年度上限支付给DRI的所有特许权使用费 [24][28][29] - CMS在2023年最终规则中重申OMIDRIA在白内障或晶状体置换手术及门诊手术中心使用时符合单独支付资格 [33] - NOPAIN法案进展良好，有两党和两院支持，若通过将为非阿片类疼痛管理药物如OMIDRIA在ASC和医院门诊部门提供单独支付资格，为期五年，并触发Rayner向公司支付2亿美元里程碑付款 [34][35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 在HSCT - TMA适应症上，公司是否会放弃推进？FDA要求的可比历史数据集，是否已进行类似内部审查及期望的疗效标准？ - 公司目前不会放弃推进该项目，认为药物应获得批准 [65] - 公司没有迹象表明FDA是否进行了相关研究，也不清楚FDA期望的阈值 [66] 问题2: 公司对COVID机制作用的了解程度，以及配套诊断系统的情况，如何向关键意见领袖（KOLs）介绍narsoplimab在干细胞TMA相关应用的价值？ - 公司认为COVID - 19是内皮损伤，与TA - TMA相同，narsoplimab治疗可逆转低补体血症，恢复适应性免疫反应，相关机制已在多篇出版物中详细阐述 [79][80][81] - 公司在干细胞移植专家社区有强大的支持，相关出版物可体现，但对于如何借助KOLs帮助FDA审批还需进一步研究 [85][86] 问题3: FDA要求在匹配的历史患者群体中看到narsoplimab的生存获益，公司能否检测到的最小生存获益是多少？IGAN的3期ARTEMIS试验的入组情况和检测蛋白尿差异的能力如何？ - 公司未与FDA讨论过最小生存获益阈值，但认为narsoplimab的生存获益明显超过文献数据 [91] - IGAN试验已接近完成入组，试验设计有90%的把握度，预计2023年年中获得36周蛋白尿数据，足够的蛋白尿检测把握度并非基于450名患者，而是约60% [92][93][94] 问题4: 在ASH会议上预计的更新，包括儿科2期研究的试验设计，评估narsoplimab在儿科患者中的差异和预期影响？ - 预计在儿科患者中有类似治疗效果，儿科研究通常比成人研究小，该研究将是单臂研究并与历史对照组相关，已与EMA儿科委员会达成协议 [99] - 儿科患者在移植后TMA的情况通常比成人好，可能与儿童的恢复能力和所患疾病严重程度有关 [102] 问题5: 公司考虑的应对FDA提出的历史对照和独立文献分析路径的选项，是仅针对此还是更广泛的narsoplimab或TA - TMA选项？ - 公司正在考虑广泛的选项，认为历史对照是可行的，但需要进一步研究如何最好地实施，还将与FDA讨论并制定强有力的提案 [104][106] 问题6: 早期narsoplimab在HSCT - TMA的关键研究中，最初的主要终点是与历史对照的死亡率比较，为何后来修改了终点？FDA目前要求的数据与之前的试验有何相似性？ - 最初的提案被FDA拒绝，FDA要求采用基于反应的终点和阈值，公司与FDA共同开发了该终点 [112][113] - FDA目前提出的路径与最初提案和之前试验的次要终点非常相似 [114]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为457,551,000美元，较2021年12月31日的419,268,000美元增长约9.13%[15] - 2022年前三季度，公司净亏损81,316,000美元，较2021年同期的86,386,000美元减少约5.87%[18] - 2022年前三季度，研发成本为86,172,000美元，较2021年同期的88,448,000美元减少约2.57%[18] - 2022年前三季度，销售、一般和行政费用为37,079,000美元，较2021年同期的42,280,000美元减少约12.30%[18] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行和流通股数为62,730,015股，较2021年12月31日的62,628,855股增加约0.16%[15] - 2022年前三季度，经营活动净现金使用量为61,101,000美元，较2021年同期的91,507,000美元减少约33.23%[23] - 2022年前三季度，投资活动净现金使用量为19,073,000美元，而2021年同期为提供81,292,000美元[23] - 2022年前三季度，融资活动净现金提供量为124,899,000美元，较2021年同期的7,129,000美元大幅增加[23] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资2.21亿美元，应收账款1390万美元，该季度亏损1750万美元，前九个月亏损8130万美元[31] - 2022年第三季度和前九个月，被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的潜在稀释性证券分别为516.2498万股和515.8947万股[57] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应收账款净额分别为1385.4万美元和3815.5万美元[59] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为184.7万美元和173.1万美元[60] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计费用分别为1801.6万美元和3313.4万美元[61] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为7648.5万美元和5751.2万美元[63] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，未偿还无担保可转换优先票据净额分别为3.14819亿美元和3.13458亿美元[69] - 2022年第三季度和前九个月，持续经营业务的股票薪酬分别为387.2万美元和1094.7万美元，总股票薪酬分别为384.4万美元和1080.8万美元[90] - 2022年9月30日，公司有1466.5858万份股票期权，加权平均行权价11.08美元，剩余合约期限5.7年，内在价值7.8万美元[90] - 2022年第三季度临床研发费用较上年同期增加1490万美元，主要因narsoplimab药物生产和OMS1029进入临床研究[127] - 2022年前三季度临床研发费用较上年同期增加490万美元，主要因narsoplimab药物生产费用增加[127] - 2022年第三季度和前三季度销售、一般和行政费用分别减少180万美元和520万美元，主要与narsoplimab前期销售和营销成本及法律成本时间有关[135] - 2022年第三季度和前三季度利息费用分别为493.2万美元和1479.9万美元[137] - 2022年第三季度和前三季度利息和其他收入分别为90.6万美元和206.9万美元，较上年同期增加[138] - 2022年第三季度公司净亏损1750万美元，其中包括460万美元非现金费用和2900万美元OMIDRIA合同特许权资产重估非现金收益；2022年前九个月净亏损8130万美元，其中包括1250万美元非现金费用和3050万美元OMIDRIA合同特许权资产重估非现金收益[145] - 截至2022年9月30日，公司有2.21亿美元现金、现金等价物和短期投资可用于一般企业用途，较2022年6月30日增加9840万美元；排除DRI交易获得的1.25亿美元收益，第三季度现金、现金等价物和短期投资减少2660万美元[145] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为6110.1万美元，较2021年同期减少3040万美元；投资活动净现金使用量为1910万美元，而2021年同期为提供8130万美元；融资活动净现金提供量为1.24899亿美元，较2021年同期增加1.178亿美元[148][150][151] 公司业务线OMIDRIA相关数据关键指标变化 - 2021年12月23日公司完成向Rayner出售OMIDRIA及相关资产负债，获1.26亿美元付款，后续有特许权使用费及可能的2亿美元里程碑付款[28] - 公司在2022年第三季度和前九个月分别获得OMIDRIA特许权使用费1650万美元和4760万美元，记为OMIDRIA合同特许权使用费资产的减少[53] - 2022年第三季度和前九个月，公司在终止经营业务中分别记录3730万美元和5470万美元收入，代表利息收入和OMIDRIA合同特许权使用费资产的重新计量调整[53][55] - 截至2022年9月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.91385亿美元，较2021年12月31日的1.8457亿美元有所增加[55] - 2022年第三季度和前九个月，终止经营业务的净收入分别为3733.6万美元和5466.5万美元[55] - 2022年前九个月，终止经营业务的现金流量为净流入1203.7万美元，而2021年为净流出2382.8万美元[55] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，OMIDRIA合同特许权资产分别为1.91385亿美元和1.8457亿美元[58] - 2022年9月30日，公司以1.25亿美元现金向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，该款项记为负债，按9.4%隐含有效利率摊销[39][40] - 2022年9月30日，公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元，有效利率9.4%[81] - 2021年12月23日，公司出售OMIDRIA及相关资产负债，获1.26亿美元现金，后续按不同阶段和条件收取特许权使用费，若满足条件还将获2亿美元里程碑付款[99] - 2022年9月30日，公司出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，获1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元，有效利率9.4%[100] - 2021年12月23日公司将商业产品OMIDRIA及相关资产出售给Rayner，有权获得全球销售特许权使用费，若在美国连续四年单独支付OMIDRIA费用，可能获得2亿美元里程碑付款[124] - 2022年9月30日公司向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费权益，获得1.25亿美元现金，DRI最高可获1.884亿美元[124] - 2022年前三季度公司从OMIDRIA销售中获得4760万美元特许权使用费，在终止经营中记录5470万美元收入[141] - 截至2022年9月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.91385亿美元[141] - 2022年11月，CMS发布2023日历年医院门诊前瞻性支付和门诊手术中心支付系统最终规则，确认2023年将继续为门诊手术中心使用的OMIDRIA单独支付费用[144] 公司药物研发业务相关进展 - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请（BLA）待美国食品药品监督管理局（FDA）审批，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）[25] - 公司的长效MASP - 2抑制剂OMS1029处于1期临床试验，MASP - 3抑制剂OMS906已完成1期临床试验[26] - 公司药物候选物narsoplimab的生物制品许可申请待FDA审批，2022年11月公司上诉被拒，FDA提出基于生存数据重新提交申请的路径[94][95] - 2020年10月公司报告narsoplimab在HSCT - TMA关键试验的最终临床数据，2020年11月完成BLA滚动提交，2021年1月FDA接受BLA提交，2021年10月收到CRL，2022年6月上诉，11月上诉被拒[101][103][104] - narsoplimab在IgA肾病3期临床试验ARTEMIS - IGAN预计2023年年中得出9个月蛋白尿数据，主要终点是给药36周后蛋白尿减少[106] - aHUS的3期临床试验招募约40名患者用于欧盟常规批准和美国加速批准，约80名患者用于美国常规批准，但招募缓慢[107][108] - I - SPY COVID - 19试验中，91名患者随机分配到narsoplimab组，与116名对照组患者对比，narsoplimab降低重症COVID - 19患者死亡风险（HR = 0.81，P[HR < 1]=0.77）[112][113] - OMS1029针对MASP - 2的1期临床试验于2022年8月开始给药，预计人体给药频率为每月一次至每季度一次[114] - 2022年7月OMS906获FDA孤儿药指定用于治疗PNH，已完成1期临床试验，将在2022年12月美国血液学会年会上公布结果[117][118] - 公司将启动OMS906在对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的PNH患者中的1b期临床试验，以及针对初治PNH患者、C3肾小球病患者等的临床试验[119] - 超过50%的帕金森病患者长期使用左旋多巴治疗后会出现运动障碍，埃默里大学正在评估公司PDE7抑制剂改善该症状的潜力[120] - 公司在MASP - 2和MASP - 3抑制的临床前研究中取得积极数据，还在开发MASP - 2小分子口服抑制剂等[121][122] 公司债务与融资相关情况 - 2018年11月公司发行2.1亿美元6.25%可转换优先票据，2020年8月和9月发行2.25亿美元5.25%可转换优先票据，并用部分收益回购1.15亿美元2023年票据[68] - 2023年无担保可转换优先票据年利率6.25%，2026年为5.25%，截至2022年9月30日，未摊销债务发行成本分别为0.8万美元和4.4万美元，有效利率分别为7.0%和5.9%[70][76] - 2023年和2026年票据初始转换率分别为每1000美元票据本金兑换52.0183股和54.0906股普通股，分别约为490万股和1220万股[71][77] - 2021年3月，公司达成最高1.5亿美元的普通股销售协议，截至2022年9月30日未出售任何股份[87] - 截至2022年9月30日，有20万份购买普通股的认股权证未行使，行权价23美元/股，2023年4月12日到期[88] - 公司有一项“按市价”股权发行安排，可不时出售普通股，总金额最高达1.5亿美元；还可能进行债务融资、公开发行和私募股权证券或其他战略交易[146] - 公司有9500万美元2023年到期的票据，计划通过手头现金、运营产生的现金、narsoplimab销售（若获批）、OMIDRIA相关里程碑资金、战略交易、股票销售或发行额外债务来偿还[146] 公司租赁与合同相关情况 - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，录得非现金收益50万美元[83] - 2022 - 2030年各年租赁付款额分别为170万美元、1300万美元、2000万美元、2500万美元、2630万美元、2750万美元[83] - 截至2022年9月30日，若取消第三方合同，需支付总计2060万美元的终止费[85] - 截至2022年9月30日，办公室和实验室租赁初始期限内剩余不可撤销租金（不包括公共区域维护和相关运营费用）为3610万美元；其他商品和服务的不可撤销承诺总计2060万美元[153][157] 公司运营资金与规划 - 公司计划用现有资金、应收账款和OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金，还有可能获2亿美元里程碑付款，也可通过出售普通股获最多1.5亿美元收益[32] - 公司计划用现金和投资、OMIDRIA特许权使用费，以及可能的2亿美元与实现OMIDRIA长期单独支付相关的里程碑资金来支持运营；若narsoplimab获FDA批准用于HSCT - TMA，其销售也将为运营提供资金[146] 公司临床开发项目预算 - 临床开发项目年度上限：2022年剩余时间为170万美元，2023年为1300万美元，2024年为2000万美元，2025 - 2028年为2500万美元，2029年为2630万美元，2030年为2750万美元[102] 公司内部控制与法律诉讼情况 - 截至2022年9月30日，公司管理层认为披露控制和程序在合理保证水平上有效，且本报告期内财务报告内部控制无重大变化[161][162] - 截至本季度报告提交日，公司未涉及任何重大法律诉讼[165]

分组1 - 公司提醒部分电话陈述为前瞻性陈述，基于管理层当前信念和预期，存在不确定性，实际结果可能有重大差异，可参考向SEC提交的10 - Q季度报告和10 - K年度报告中风险因素部分 [3][4] 分组5 - 公司将先进行企业更新和概述 [6] 问答环节所有提问和回答 - 暂无问答环节内容

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-34475 OMEROS CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Washington 91-1663741 (State o ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入报告为零，持续经营业务净亏损3500万美元，上年同期为4530万美元；本季度总亏损3300万美元，合每股0.53美元，去年第一季度为3510万美元，合每股0.57美元；非现金费用为420万美元，合每股0.07美元，去年同期为410万美元，合每股0.07美元 [32] - 截至2022年3月31日，公司手头有1.422亿美元现金和投资，较2021年12月31日减少1500万美元；还有1630万美元应收账款，主要是第一季度的OMIDRIA特许权使用费，将于本月收回 [36] - 第一季度持续经营成本和费用为3500万美元，较去年第一季度减少1000万美元，主要因narsoplimab制造和预发布营销活动减少 [58] - 第一季度利息费用为500万美元，与上一年度同期持平；预计第二季度利息费用约为500万美元 [59][63] 各条业务线数据和关键指标变化 MASP - 2项目（narsoplimab） - TA - TMA适应症：2月与FDA进行A型会后，公司将提交争议解决请求，预计未来几周内提交；移植医生持续通过同情用药计划为TA - TMA患者申请narsoplimab；关键试验结果发表在《临床肿瘤学杂志》，在Tandem 2022会议上获关注，论文下载超3000次；在欧洲血液和骨髓移植学会会议上，相关研究显示仅支持治疗的高风险TA - TMA患者反应率为23%，narsoplimab关键试验反应率为61% [7][15][18] - IgA肾病项目：III期ARTEMIS - IGAN试验入组加速，目标是明年上半年公布蛋白尿九个月数据；在中国的研究性新药申请已获批准，待完成剩余监管要求后尽快启动入组 [22][23] - aHUS患者试验：正在进行，但优先级低于其他MASP - 2和MASP - 3项目 [24] - 治疗住院COVID - 19患者：在I - SPY平台试验中评估，目前与合作方合作完成数据分析，期待分享结果；OC3IR研究为理解SARS - CoV - 2机制和COVID - 19病理生理学做出贡献 [25][27] - 生命周期管理：长效二代MASP - 2抗体OMS1029非临床毒理学研究成功完成，计划今年夏天开始I期试验；小分子MASP - 2抑制剂研发取得进展，推动口服候选药物进入临床 [30] OMIDRIA - 去年12月完成向Rayner Surgical的战略剥离，第一季度Rayner报告OMIDRIA净销售额为2780万美元，较2021年第一季度的2110万美元增长约31%；公司按50%的特许权使用费率获得1380万美元特许权使用费 [31][33] - 公司预计OMIDRIA收入将继续增长；若在2025年前，OMIDRIA获得连续至少四年的单独付款，公司有资格获得2亿美元里程碑付款 [35][37] OMS906 - 针对MASP - 3的抗体，已向英国卫生当局MHRA提交临床试验申请，计划今年夏天启动Ib期试验，评估其在对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者中的疗效 [42] OMS527 - 由于资源限制，公司优先开展补体临床项目；正在讨论为其持续开发获得第三方资金；与埃默里大学合作，评估其在帕金森病相关灵长类动物模型中的应用 [48][49] 免疫肿瘤学项目 - 继续探索GPR174受体调节剂，以提高当前癌症疗法的肿瘤杀伤效果；推进可能提高T细胞疗法效力和持久性的技术研究，并围绕该平台建立广泛的知识产权地位 [51][52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司剥离OMIDRIA后，拥有被动但重要的资金来源，专注于生物技术组合，包括免疫学、新型免疫肿瘤学项目和成瘾领域 [41] - 在MASP - 2项目上，通过争议解决途径争取narsoplimab的常规批准；推进各适应症的临床试验和研发工作；开展生命周期管理，开发二代抗体和小分子抑制剂 [9][30] - 在补体领域，认为MASP - 3是替代途径的首选药物靶点，OMS906相比市场上或研发中的其他治疗PNH的药物具有疗效、安全、给药和剂量精准等潜在优势 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab通过争议解决途径获得批准充满信心，认为数据充分支持批准，且有监管先例和文献支持；预计这是最快捷的获批途径 [11][14] - 随着Rayner对OMIDRIA的运营，预计其收入将继续增长；NOPAIN法案若通过，将扩大OMIDRIA的单独付款范围，有助于实现2亿美元里程碑付款 [35][38] - 公司其他项目也在持续推进，2022年将有近期创造价值的里程碑事件 [100] 问答环节所有提问和回答 问题1：narsoplimab争议解决过程中最乐观的结果是什么，是否有中间立场可争取 - 公司请求基于现有生物制品许可申请（BLA）中的数据获得常规批准；最理想结果是获得同意，随后进行标签讨论；关于中间立场，需视情况而定，但公司认为自身有强有力的案例 [70][71] - 若新药办公室同意BLA中的信息支持批准，公司需向部门重新提交申请，被归类为I类重新提交，FDA有两个月时间做出最终决定，期间将讨论最终标签语言 [79] 问题2：OMIDRIA商业里程碑方面，除NOPAIN法案外是否有其他途径获得四年单独B部分付款，审查周期是否可能延长 - OMIDRIA根据非阿片类药物排除条款获得的单独付款并非每年自动审查，CMS自2019年起做出的决定是持续有效的，预计不会有重大改变 [81][82] 问题3：A型会议后，FDA重复的批评内容是什么，公司如何回应，FDA不同意公司回应的哪些方面 - 公司不会公开讨论具体内容，但表示已仔细回应FDA在完整回复信（CRO）中提出的每一项批评，且部分批评并非首次出现；FDA的批评涉及难以解释治疗反应，公司在A型会议上已解决这些问题 [85][86] 问题4：争议解决途径中，有多少公司首次尝试就成功，公司为何有信心FDA会推翻之前的决定 - 公开统计数据显示成功率低于一半，但成功定义为特定申请获批；公司合作的两家律所处理的案例中，大多数结果对公司有利；公司基于自身数据、BLA以及律所经验，认为有很大机会成功 [88][89] 问题5：若争议解决不成功，FDA可能要求什么，公司的前进道路是什么，是否会进行额外试验 - 公司认为已满足药物有效性的实质性证据门槛，提出争议解决是为有效裁决；虽考虑过不成功的情况，但认为大多数案例会有对公司有利的结果；公司相信BLA应获批，期待药物获批 [95][96]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为3.69263亿美元，较2021年12月31日的4.19268亿美元下降11.92%[16] - 2022年第一季度，公司净亏损3301.1万美元，较2021年同期的3509万美元减少5.92%[19] - 2022年第一季度，公司研发成本为2408.7万美元，较2021年同期的3250.4万美元下降25.89%[19] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.422亿美元，应收账款为1630万美元[34] - 2022年3月31日应收款项净额为1625.5万美元，2021年12月31日为3815.5万美元[58] - 2022年3月31日物业及设备净额为145.3万美元，2021年12月31日为173.1万美元[59] - 2022年和2021年第一季度折旧和摊销费用分别为30万美元和40万美元[59] - 2022年3月31日应计费用为2379.6万美元，2021年12月31日为3313.4万美元[60] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产总额分别为1.34325亿美元和0.57512亿美元[62] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，活期存款账户现金分别为900万美元和1.008亿美元，不纳入公允价值层级披露[62] - 2022年第一季度持续经营业务的股票薪酬费用为389.2万美元，2021年同期为306万美元；总股票薪酬费用为389.2万美元，2021年同期为327.1万美元[83] - 截至2022年3月31日，公司有1.422亿美元现金及等价物和短期投资，1630万美元应收账款[109] - 2022年第一季度持续研发费用2408.7万美元，较2021年同期3250.4万美元减少830万美元[112] - 2022年第一季度持续销售、一般和行政费用1095.9万美元，较2021年同期1278.6万美元减少180万美元[117] - 2022年第一季度利息费用489.7万美元，2021年同期为494.1万美元[119] - 2022年第一季度非持续经营净收入648.3万美元，2021年同期为1467.9万美元[122] - 截至2022年3月31日，公司用于一般企业用途的现金、现金等价物和短期投资为1.422亿美元，而2021年12月31日为1.573亿美元[123] - 2022年第一季度，公司运营净亏损3300万美元，其中包括420万美元的非现金费用[123] - 2022年第一季度，经营活动净现金使用量为1519.3万美元，较2021年同期减少2510万美元[125] - 2022年第一季度，投资活动净现金使用量为7681.3万美元，而2021年同期为提供3298.5万美元，两年间变化1.098亿美元[125][129] - 2022年第一季度，融资活动净现金提供量为16.1万美元，较2021年同期减少560万美元[125][130] OMIDRIA业务线数据关键指标变化 - 2021年12月23日，公司完成OMIDRIA及相关资产和负债出售，获1.26亿美元付款，后续有特许权使用费和2亿美元里程碑付款可能[29] - 2021年12月23日公司完成OMIDRIA及相关资产出售，获1.26亿美元 upfront 现金付款[51][52] - 公司在美国OMIDRIA净销售获50%特许权使用费至2025年1月1日或支付2亿美元里程碑付款较早者，之后为30%，特定事件发生降至10%；美国以外获15%特许权使用费[52] - 若2025年1月1日前美国为OMIDRIA连续四年单独付款，公司将获2亿美元里程碑付款[52] - 2022年第一季度公司从OMIDRIA销售获得1380万美元特许权使用费，在终止经营业务中记录700万美元收入[53] - 2022年3月31日OMIDRIA合同特许权资产为1.77735亿美元，2021年12月31日为1.8457亿美元[53][57] - 2021年12月23日，公司完成OMIDRIA及相关资产和负债出售，获得约1.26亿美元现金，并按一定比例收取特许权使用费，若满足条件还将获得2亿美元里程碑付款[90][91][92] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关资产获1.26亿美元现金，保留应收账款，或获2亿美元里程碑付款[107] - 公司目前从Rayner的OMIDRIA美国净销售中获得50%的特许权使用费[120] - 2022年第一季度公司从OMIDRIA销售中获得1380万美元特许权使用费，记录700万美元非持续经营收入[121] 公司资金计划与运营支持 - 公司计划用现有现金、投资、应收账款和OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金[35] - 若narsoplimab获FDA批准，预计其销售将为运营提供资金[35] - 公司有销售协议，可通过“随行就市”股权发行机制出售普通股，最高达1.5亿美元[35] - 公司管理层认为现有资产和预期特许权使用费足以支持运营至2023年5月10日[36] - 公司计划通过现金和投资、应收账款变现、OMIDRIA特许权使用费以及可能的2亿美元里程碑付款来为运营提供资金，若narsoplimab获FDA批准，其销售也将提供资金[124] - 公司有9500万美元的2023年票据将于2023年11月到期，计划通过运营现金、narsoplimab收入、OMIDRIA里程碑付款、战略交易、股票销售或发行额外债务来偿还[124] 公司票据相关情况 - 2018年11月发行2.1亿美元6.25%可转换优先票据（2023票据），2020年8 - 9月发行2.25亿美元5.25%可转换优先票据（2026票据），用2026票据部分收益回购1.15亿美元2023票据[66][67] - 截至2022年3月31日，2023票据和2026票据本金分别为9500万美元和2.2503亿美元，未摊销债务发行成本分别为110万美元和500万美元，净可转换优先票据分别为9388万美元和2.20024亿美元[67] - 2023票据年利率6.25%，2023年11月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股；2026票据年利率5.25%，2026年2月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股[68][70][71] - 2022年第一季度，2023票据和2026票据的总利息费用分别为164.5万美元和323.9万美元[70][73] 公司租赁相关情况 - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，记录非现金收益50万美元[76] - 2022年第一季度，净租赁成本为181.8万美元，现金支付的租赁负债相关金额中，经营租赁为180.3万美元，融资租赁为25.3万美元[77] - 2022年1月14日，公司提前终止部分办公和实验室设施租赁，减少使用权资产470万美元和相关租赁负债520万美元，记录非现金收益50万美元[133] 公司合同相关情况 - 截至2022年3月31日，若取消第三方合同，需支付总计3100万美元的终止费[78] - 截至2022年3月31日，公司在各项协议下的商品和服务总承诺为3100万美元[135] 公司股票期权与受限股票单位情况 - 2022年第一季度授予的股票期权估计加权平均公允价值为4.58美元，预期波动率为81%，预期寿命为6.1年，无风险利率为1.98%，预期股息收益率为0%[83] - 截至2022年3月31日，股票期权总数为1243.7601万份，加权平均行使价格为12.65美元，剩余合同期限为5.3年，内在价值为1.5万美元[83] - 截至2022年3月31日，有280万份未归属期权，将在加权平均2.4年内归属，未确认的总估计薪酬费用为2300万美元[83] - 截至2022年3月31日，公司有22.2万股未归属受限股票单位，将于2022年12月1日和2023年12月1日各归属50%[84] 公司产品研发与审批情况 - 公司计划就narsoplimab生物制品许可申请向FDA提交正式争议解决请求[27] - 公司计划就narsoplimab治疗HSCT - TMA的生物制品许可申请向FDA提交正式争议解决请求，争取基于现有数据获批[87][93] - narsoplimab在欧盟有资格进行集中审评，公司继续推进营销授权申请提交工作[94] - narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验ARTEMIS - IGAN持续招募患者，初始样本量估计为治疗组和安慰剂组各140人[97] - narsoplimab治疗aHUS的3期临床试验正在招募患者，目标是约40人获欧盟全面批准和美国加速批准，约80人获美国全面批准[98] - 公司使用细胞再分布测定法从81个A类孤儿GPCR中鉴定出与54个有相互作用的化合物[105] 公司信贷协议情况 - 公司与硅谷银行有5000万美元的循环信贷额度协议，基于符合条件的版税和贸易应收款净额的85%，2022年8月到期，截至2022年3月31日和2021年12月31日无未偿还金额[64][65] - 公司与硅谷银行有一份5000万美元的循环信贷协议，基于85%的合格特许权使用费和贸易应收账款净额，截至2022年3月31日，无未偿还借款[131] 公司费用预期情况 - 公司预计2022年第二季度研发成本和销售、一般和行政费用将增加[114][118]

公司参会人员 - 投资者关系代表Jennifer Williams [1] - 董事长兼首席执行官Greg Demopulos [1] - 首席会计官Mike Jacobsen [1] - 首席监管官Cathy Melfi [1] - 首席临床官Steve Whitaker [1] - 首席商务官Nadia Dac [1] 会议参会人员 - 摩根大通的Eric Joseph [1] - 美国银行的Greg Harrison [1] - H.C. Wainwright的Ram Selvaraju [1] - 康托菲茨杰拉德的Brandon Folkes [1] 会议相关信息 - 本次电话会议为Omeros公司2021年第四季度财报电话会议，于美国东部时间2022年3月1日下午4:30举行 [1] - 会议开始时所有参与者处于只听模式，公司发言结束后将进行问答环节 [2] - 会议应公司要求进行录音，录音回放将在公司网站上保留一周 [2] 前瞻性声明相关 - 今日电话会议中的一些声明为前瞻性声明，基于管理层目前的信念和预期，可能会发生变化，所有前瞻性声明都涉及可能导致公司实际结果与预期产生重大差异的风险和不确定性 [4] - 可参考公司今日提交给美国证券交易委员会的10 - K表格年度报告中关于前瞻性声明的特别说明和风险因素部分，以了解相关讨论 [5] 问答环节所有提问和回答 无相关内容

公司现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.573亿美元[348] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.573亿美元，应收账款为3820万美元[379] 公司资产、负债和股东权益情况 - 2021年和2020年12月31日，公司总资产分别为4.19268亿美元和1.81042亿美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司总负债和股东权益（赤字）分别为4.19268亿美元和1.81042亿美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为2378万美元和 - 1.20752亿美元[363] 公司现金及现金等价物和短期投资变化情况 - 2021年和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.00808亿美元和1050.1万美元[363] - 2021年和2020年12月31日，公司短期投资分别为5645.8万美元和1.24452亿美元[363] 公司合同资产及会计核算方法变化情况 - 2021年公司记录了与向Rayner Surgical, Inc.出售OMIDRIA相关的合同资产[357] - 2021年公司因采用ASU No. 2020 - 06改变了可转换工具的会计核算方法[353] 公司审计相关情况 - 公司审计师自1998年开始为公司服务，于2022年3月1日出具审计报告[361] 公司投资活动目标情况 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营，不进行交易或投机性金融工具操作[348] 公司费用、亏损、收入及每股净收入情况 - 2021年研发费用为118,775，销售、一般和行政费用为54,842，2020年分别为107,612和49,306，2019年分别为106,324和39,714[366] - 2021年持续经营业务亏损191,546，2020年为196,389，2019年为167,142[366] - 2021年净收入为194,235，2020年净亏损为138,061，2019年净亏损为84,486[366] - 2021年基本和摊薄后每股净收入为3.12美元，2020年为 - 2.41美元，2019年为 - 1.71美元[366] 公司加权平均股数情况 - 2021年加权平均股数为62,344,100，2020年为57,176,743，2019年为49,523,444[366] 公司OMIDRIA资产出售情况 - 2021年12月23日公司将OMIDRIA及相关业务资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金，后续或获2亿美元里程碑付款[375] - 2021年持续经营业务亏损1.915亿美元，不包括计入已终止经营业务的OMIDRIA 8010万美元收益[380] - 公司将OMIDRIA资产出售给Rayner的交易符合终止经营定义[389] - 公司有权从Rayner获得OMIDRIA净销售额的未来特许权使用费，合同特许权资产排除2亿美元里程碑付款等[390] - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA及相关资产，获1.26亿美元 upfront cash payment，2021 - 2025年1月1日或支付2亿美元里程碑付款前，美国净销售额获50%特许权使用费，之后为30%，特定事件发生降至10%，美国以外获15%特许权使用费，若2025年1月1日前美国连续四年确保单独付款，获2亿美元里程碑付款[422] - 2021年出售OMIDRIA的净收益为3.05648亿美元[424] 公司资金支持及运营情况 - 公司计划用现有现金和投资、应收账款及OMIDRIA特许权使用费为未来十二个月运营提供资金，还有可能获得2亿美元里程碑付款[381] - 公司认为现有资产和预期特许权使用费足以支持运营至2023年3月2日[382] 公司股权发行安排情况 - 公司有一项“随行就市”股权发行安排，可出售最高1.5亿美元普通股[381] 新冠疫情对公司业务影响情况 - 新冠疫情对公司业务产生重大影响，且影响可能持续[383] 公司采用新准则对财务影响情况 - 2021年1月1日采用ASU 2020 - 06，使无担保可转换优先票据和股东权益增加7550万美元[401] 公司债务清偿情况 - 2023年票据回购和2026年票据发行被视为债务清偿[402] 公司长期资产减值损失情况 - 2021、2020和2019年未确认长期资产减值损失[403] 公司广告费用情况 - 2021、2020和2019年广告费用分别为780万美元、560万美元和800万美元[413] 公司主要批发商及关联实体占比情况 - 2021、2020和2019年各主要批发商及其关联实体占公司总收入和应收账款均超10%[418][419] 公司投资分类情况 - 2021和2020年12月31日所有投资均分类为短期和可供出售[392] 公司分销商占比情况 - 2021年分销商A、B、C、D占总营收的比例分别为20%、24%、40%、16%，占应收账款的比例分别为16%、20%、46%、18%[420] 公司已终止经营业务相关情况 - 2021 - 2019年来自已终止经营业务的税后净收入分别为3.85781亿美元、3507.2万美元、6288.2万美元[424] - 2021 - 2019年已终止经营业务的总经营现金流分别为5634.4万美元、2588.8万美元、 - 1188.6万美元，2021年总投资现金流为1.25993亿美元[425] 公司潜在稀释性证券情况 - 2021 - 2020年被排除在摊薄每股收益之外的潜在稀释性证券总数分别为665.1752万股、952.8915万股、1360.4837万股[427] 公司应收账款净额情况 - 2021 - 2020年应收账款净额分别为3815.5万美元、384.1万美元[428] 公司按公允价值计量的金融资产情况 - 2021 - 2020年按公允价值计量的金融资产总额分别为5751.2万美元、1.25507亿美元[431] 公司财产和设备净值及折旧摊销费用情况 - 2021 - 2020年财产和设备净值分别为173.1万美元、255.1万美元，2021 - 2019年折旧和摊销费用分别为140万美元、160万美元、180万美元[433] 公司循环信贷协议情况 - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷协议，2021 - 2020年无未偿还借款[435][438] 公司票据本金、净额及公允价值情况 - 2021年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为3.13458亿美元，公允价值分别为8716.3万美元和1.71867亿美元[442] - 2020年12月31日，2023年票据和2026年票据本金总额为3.2003亿美元，无担保可转换优先票据净额为2.36288亿美元，公允价值分别为1.01769亿美元和2.46779亿美元[442] 公司票据发行情况 - 2018年11月，公司发行2.1亿美元2023年票据，年利率6.25%，2023年11月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股[444][445] - 2020年8月和9月，公司发行2.2503亿美元2026年票据，年利率5.25%，2026年2月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股[450][451] 公司票据回购情况 - 2020年，公司用约1.256亿美元净收益回购1.15亿美元2023年票据，产生1340万美元债务提前清偿损失[446][447] - 与回购1.15亿美元2023年票据相关，公司终止约600万股相关2023年上限期权，收到750万美元现金并记录80万美元损失[448] 公司票据利息费用情况 - 2021 - 2019年，2023年票据总利息费用分别为655.6万美元、1880.7万美元和2232.1万美元[449] - 2021 - 2020年，2026年票据总利息费用分别为1289.2万美元和764.9万美元[458] 公司票据未来最低本金支付情况 - 截至2021年12月31日，2023年和2026年票据未来最低本金支付总额为3.2003亿美元，其中2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元[458] 公司租赁情况 - 公司有办公室和实验室空间的经营租赁，初始租赁期限至2027年11月，有两次各延长5年的选择权；还有实验室和办公设备的融资租赁，租赁期限至2025年3月[459] - 截至2021年12月31日，公司总租赁资产为2928.5万美元，较2020年的2734.8万美元有所增长；总租赁负债为3438.1万美元，较2020年的3255.2万美元有所增长[461] - 2021年公司净租赁成本为1039万美元，高于2020年的931万美元[462] - 2021年公司经营租赁现金支付为1016.2万美元，融资租赁现金支付为117.1万美元[463] - 截至2021年12月31日，若取消合同，公司需支付总计3200万美元的终止费用[464] 公司技术访问费情况 - 2021年和2020年，公司分别支付了50万美元和550万美元的技术访问费[465] 公司预留普通股情况 - 截至2021年12月31日，公司预留普通股总数为1917.8539万股[466] 公司基于股票的薪酬费用情况 - 2021年公司基于股票的总薪酬费用为1763万美元，高于2020年的1492.5万美元和2019年的1378.5万美元[463] 公司行使期权内在价值情况 - 2021年公司行使期权的总内在价值为780万美元，高于2020年的560万美元和2019年的540万美元[474] 公司未归属期权及剩余薪酬费用情况 - 截至2021年12月31日，有340万份未归属期权，剩余估计薪酬费用为2770万美元[475] 公司所得税收益情况 - 2020年公司记录了2330万美元的所得税收益，2019年记录了1980万美元的所得税收益[477] 公司递延所得税资产、负债及净负债情况 - 2021年和2020年递延所得税资产分别为249453千美元和244598千美元，递延所得税负债分别为48781千美元和24612千美元[481] - 2021年净递延所得税负债为668千美元，包含在合并资产负债表的其他应计负债 - 非流动项目中[481] 公司净经营亏损结转情况 - 2021年和2020年联邦净经营亏损结转额分别约为6.306亿美元和6.588亿美元，州净经营亏损分别约为2.451亿美元和2.571亿美元[482] - 2018年前产生的4.077亿美元净经营亏损将于2032 - 2037年到期，2018年后产生的2.515亿美元净经营亏损可无限期结转[483] 公司估值备抵情况 - 2021年估值备抵减少1930万美元，2020年增加3780万美元[484] 公司税率情况 - 2021年、2020年和2019年美国联邦法定净亏损税率均为 - 21.0%[485] - 2021年、2020年和2019年有效税率分别为 - 0.0%、 - 11.8%和 - 11.8%[485] 公司401(k)退休计划情况 - 公司401(k)退休计划为员工供款提供年度公司酌情匹配，最高为每位参与员工合格收入的4.0%，每位员工每年最高匹配4000美元[488] 公司研发税收抵免结转情况 - 研发税收抵免结转将于2022 - 2041年到期[483] 《CARES法案》对公司税务拨备影响情况 - 《CARES法案》的条款不影响公司的税务拨备[487]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售收入为3000万美元，较上一季度的2880万美元增长4.1% [20] - 第三季度净亏损为2270万美元，即每股亏损0.36美元，其中640万美元或每股0.10美元为非现金费用 [20] - 截至9月30日，公司拥有5440万美元的现金、现金等价物和短期投资 [20] - 第三季度成本和费用为4830万美元，较今年第二季度减少460万美元，主要是由于某些临床前研究活动的时间安排导致研发成本降低 [40] - 第三季度利息费用为490万美元，与上一季度持平 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度收入增长4.1%，由门诊手术中心（ASC）业务推动，该业务已完全恢复，第三季度ASC销售额超过2020年第三季度失去报销前的业绩7% [26] - 第四季度开局强劲，每周销售额在ASC中屡创新高 [22] Narsoplimab业务 - 10月18日，公司收到FDA关于Narsoplimab用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）的完整回复信（CRL） [6] - 公司将与FDA举行A类会议，以确定最快捷的批准途径，相关简报包即将完成 [6] - Narsoplimab还在评估用于其他三种适应症，包括IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和COVID - 19 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在ASC市场表现良好，随着CMS对其单独支付的确认，客户信心增强，预计收入将继续增长 [22] - 医院市场销售与第二季度持平且高于预期，公司正在寻求多种途径以恢复医院环境中的医疗保险报销 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 解决Narsoplimab BLA问题，与FDA合作确定最快捷的批准途径 [6] - 推进Narsoplimab在其他适应症的临床试验，如IgA肾病、aHUS和COVID - 19 [11] - 开展OMIDRIA的新促销活动，加强品牌推广和市场拓展 [27] - 推进MASP - 3项目、MASP - 2生命周期管理项目和免疫肿瘤学组合的研发 [33][34][35] 行业竞争 - 在TA - TMA治疗领域，Narsoplimab目前没有获批的竞争对手 [10] - 在IgA肾病治疗领域，Narsoplimab显示出显著的疗效，如蛋白uria减少64%，预计可将进展到肾透析的时间推迟超过41年，优于其他正在开发的药物 [13] - 在MASP - 3抑制领域，公司认为OMS906在剂量和潜在安全性方面具有优势，可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物 [60] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Narsoplimab的数据有信心，希望与FDA合作解决剩余问题，使其尽快获批用于TA - TMA治疗 [10] - OMIDRIA业务增长势头良好，随着CMS单独支付的确认和市场拓展，预计收入将继续增加 [22] - 公司对整体业务发展感到满意，认为各项业务进展顺利，OMIDRIA有望成为净收入超过1.2亿美元的业务 [79] 其他重要信息 - 公司正在准备两份关于COVID - 19的手稿，研究表明Narsoplimab可恢复COVID - 19患者的经典补体途径功能，减少继发感染的发病率和死亡率 [17][18][19] - 《无疼痛法案》若通过，将为OMIDRIA等非阿片类疼痛管理药物在ASCs和医院门诊部门提供为期五年的单独支付 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如果FDA要求进行新的对照试验，公司是否愿意资助，以及IGAN 3期试验的入组和结果读出时间 - 公司认为不太可能出现这种情况，IGAN 3期试验结果读出目标是2022年底，但可能会因其他项目资源分配情况而推迟，但不会推迟太多 [45] 问题2：OMS906项目的进展速度、何时能看到PNH的去风险数据，以及PNH在MASP - 3抑制可受益疾病中的定位 - 计划在2022年初启动PNH的1b期项目，进展相对较快。PNH是展示OMS906效果和优势的初步尝试，OMS906的适应症范围很广 [48] 问题3：临床医生和关键意见领袖（KOLs）对Narsoplimab的态度，以及其在标准治疗中的作用 - 临床医生和KOLs对此感到惊讶和失望，但仍大力支持该药物。目前TA - TMA患者没有获批的治疗方法，成人患者甚至没有合适的非标签替代疗法，因此对Narsoplimab的需求迫切 [51][52] 问题4：Narsoplimab在TA - TMA的后续潜在情景，以及是否会被视为2类重新提交 - 公司希望与FDA的会议能促成1类快速重新提交，但不能保证，公司将努力推动药物尽快获批 [56] 问题5：Narsoplimab在肾病学中的其他潜在适应症，OMS906的目标患者群体规模、在视神经脊髓炎谱系障碍中的适用性，以及Narsoplimab、OMS906和OMS1029的战略定位 - Narsoplimab的肾病学适应症广泛，可能适用于任何以蛋白尿为特征的肾脏疾病，如狼疮性肾炎。OMS906可作为C5抑制剂和C3抑制剂的替代药物，适应症广泛，包括视神经脊髓炎。OMS906针对替代途径，Narsoplimab和OMS1029针对凝集素途径，Narsoplimab适用于较短给药周期的情况，OMS1029适用于长效、慢性疾病 [58][60][62] 问题6：TA - TMA研究中与FDA咨询和建议终点选择的部门，以及该部门是否与最终审查BLA的部门相同，是否受FDA重组影响 - 与公司合作的是FDA的非恶性血液学部门，该部门在FDA重组中从肿瘤办公室转移到了心脏病学、血液学或非恶性血液学、内分泌学和肾病学办公室（OCHEN），且目前该办公室没有负责人 [67] 问题7：从健康志愿者1期试验中是否了解OMS906的靶点结合和替代途径情况，以及如何在PNH 1b期试验中进行剂量选择 - OMS906对MASP - 3具有高度特异性，1期研究的PK/PD数据表明可抑制替代途径活性。剂量选择基于临床前工作和1期试验数据，公司对OMS906的剂量有信心 [68][69] 问题8：OMIDRIA库存季度间是否有变化，以及随着ASC单独支付的确定，近期增长驱动因素和潜在新客户 - 库存没有变化。公司通过关注ASC连锁机构，新客户数量大幅增加，同时CMS的报销也促使商业保险公司适当报销，推动了业务增长 [73][74] 问题9：是否有计划为OMIDRIA提供后续指导 - 目前没有计划，但公司对OMIDRIA在第四季度的增长感到满意，认为在ASC和医院门诊部门（HOPD）都有显著增长机会 [76][77]