财务数据和关键指标变化 - 第一季度Omidria净销售额为2350万美元，低于历史水平，主要因COVID - 19导致全国选择性手术暂停 [21] - 2019年第一季度净亏损2900万美元，即每股0.53美元，包含非现金费用640万美元，即每股0.12美元 [22] - 截至2020年3月31日，公司有5400万美元现金和投资可用于一般运营，还有与硅谷银行的应收账款基线信贷额度，可借额度为未偿还合格应收账款余额的85%或5000万美元中的较低者，尚未借款 [22] - 第一季度成本和费用为4720万美元，较去年第四季度减少990万美元，研发成本较去年第四季度净节省约1200万美元 [40][41] - 本季度利息支出为590万美元，符合预期 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 Narsoplimab业务线 - 解决了历史数据收集问题，按计划推进滚动生物制品许可申请（BLA）提交，预计下季度完成，完成了所有药物物质和药物产品工艺验证批次的制造，剩余CMC信息和临床部分正在进行中 [10][11] - 6月中旬，narsoplimab关键试验和移植TMA的数据将在欧洲血液学协会（EHA）年会上展示 [13] - 除移植TMA外，还在评估将narsoplimab扩展到其他内皮损伤综合征，有两项针对narsoplimab的III期项目，分别在IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）中进行 [15][16] Omidria业务线 - 第一季度净销售额2350万美元，受COVID - 19影响，3月仅实现一周潜在销售，通常3月约占第一季度总收入的45% [21] - Q1有62个首次购买Omidria的客户，较上一季度增加17%，并与两个大型私募股权集团签订新合同，代表每年超过55000例白内障手术 [25] 其他业务线 - OMS906完成人体剂量毒性研究，预计本季度提交临床试验申请，下季度第一阶段对首例受试者给药 [33][34] - 计划在2022年启动第二代长效MASP - 2抗体OMS1029的临床试验，OMS527磷酸二酯酶（PDA7）抑制剂项目正在推进，计划开展II期项目 [34] - GPCR项目中GPR174抑制剂在临床前研究中显示出潜力，有望作为单一疗法或与腺苷途径和/或检查点抑制剂联合使用 [35][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进narsoplimab的商业化准备，包括制定价值故事、进行市场研究、确定分销和定价策略等，同时评估其在其他适应症的扩展 [14][15] - 扩大Omidria客户群，包括大型私募股权集团，通过获得HCPCS J代码改善报销情况，加强立法和行政努力以争取持续单独支付 [25][30] - 继续推进其他研发项目，如OMS906、第二代MASP - 2抗体、小分子抑制剂、OMS527和GPR174抑制剂等，以实现补体特许经营权的生命周期管理 [32][34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司员工安全健康，多数团队成员在家高效工作，研究人员在实验室采取适当预防措施继续工作，能够继续推进项目 [8] - 虽然COVID - 19对Omidria销售产生影响，但相关限制已开始解除，预计白内障手术需求将增加，Omidria使用量可能超过历史水平 [23][50] - 对narsoplimab的BLA提交和获批持乐观态度，预计FDA将给予优先审查，有望缩短获批时间 [11] - 认为NOPAIN法案通过的可能性因COVID - 19而增加，Omidria在减少围手术期和术后阿片类药物使用方面的研究数据为其提供支持 [65][66] 问答环节所有提问和回答 问题1: Omidria方面，公司系统与临床医生和中心沟通时，他们在恢复晶状体置换手术方面采取了哪些步骤，以及相关情况如何？ - 外科医生以可控方式逐步恢复手术，预计延长手术日时长和增加每周手术天数至周末，以处理积压病例，随着积压病例的处理，Omidria的使用量也有望增加 [49][50] 问题2: 从临床医生那里得到了关于Omidria的哪些反馈？ - 外科医生预计需要延长工作时间和增加手术量来处理积压病例，COVID - 19对小型手术诊所造成了影响，他们希望通过完成手术来获取收入 [52][53] 问题3: COVID - 19对narsoplimab的提交有何影响，公司采取了哪些应对措施？ - COVID - 19对narsoplimab的临床试验和制造没有影响，公司在疫情爆发前完成了临床试验和药物物质及工艺验证批次的制造，目前继续推进BLA提交，计划下季度完成 [55] 问题4: 公司完成制造后，在获得批准和推出首个适应症时，能否立即满足需求？ - 公司进行的工艺验证批次可用于商业用途，商业供应已准备好推出 [57] 问题5: narsoplimab或公司其他产品是否正在研究用于冠状病毒的潜在用途？ - 公司知晓COVID - 19与凝集素途径特别是MASP - 2的公开信息，且在信息公开前就已识别出这种联系 [63] 问题6: 随着narsoplimab的推进，公司的融资手段有哪些更新，以及认为NOPAIN法案是否会通过？ - 由于COVID - 19，国会通过的法案数量大幅增加，为NOPAIN法案提供了更多可依附的载体，该法案在国会两党获得了重要支持，且Omidria在减少阿片类药物使用方面的研究数据使其处于有利地位，公司对此持乐观态度 [65][66]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度OMIDRIA净销售额为3340万美元，较2018年第四季度增长52%，较上一季度增长12% [7] - 2019年第四季度净亏损2920万美元，即每股亏损0.58美元，其中包括非现金费用630万美元（每股0.13美元）和一次性费用1260万美元（每股0.25美元） [8] - 扣除非现金费用和一次性制造费用后，该季度总体现金消耗约为1000万美元 [8] - 截至年底，公司拥有约6100万美元现金和投资用于一般运营，还有5000万美元应收账款信贷额度，可按符合条件应收账款的85%借款 [9] - 第四季度总收入为3340万美元，净亏损2920万美元或每股0.58美元，净亏损增加主要因加速生产narsoplimab的工艺验证和商业批次 [48] - 第四季度收入较第三季度增加360万美元，受益于10月1日生效的新J代码 [50] - 第四季度毛利率与净扣除率为27%，上一季度为28%；成本和费用为5700万美元，较上一季度增加1660万美元 [51] - 该季度利息费用为580万美元，符合预期 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 narsoplimab业务 - 关键注册试验中，28名干细胞TMA患者接受至少一剂narsoplimab，意向治疗人群中54%达到FDA商定的完全缓解主要终点，接受至少四周指定治疗的患者中65%为完全缓解者 [13] - 所有患者100天生存率为68%，指定治疗组为83%，缓解者为93%；实验室评估的次要疗效终点也有显著改善，p值均小于0.01 [15] OMIDRIA业务 - 第四季度医院和门诊手术中心（ASCs）对OMIDRIA的需求持续增长，医院销售首次超过ASCs，购买账户数量较上一季度增长超10% [29][30] - 新J代码于10月1日生效，早期结果显示其对OMIDRIA未来重要，可扩大所有支付方和护理场所的报销范围 [30] OMS906业务 - 公司认为MASP - 3是替代途径的关键激活剂和主要药物靶点，OMS906预计在下个季度进入临床，初步毒理学结果显示即使在最高测试剂量下也无不良反应 [40] PDE7业务 - 用于治疗成瘾和强迫行为的PDE7项目，去年秋季完成的1期试验中药物耐受性良好，药代动力学特征适合每日一次给药，公司正计划2期开发项目 [42] GPCR业务 - 上季度公司在波士顿和日内瓦会议上展示数据，表明肿瘤微环境特征与GPR174介导的抗肿瘤免疫反应抑制之间存在联系，目前正在评估GPR174抑制在重建人类免疫系统小鼠肿瘤模型中的影响 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划评估narsoplimab在多种内皮损伤综合征中的疗效，因其可能对这些综合征有效 [25] - 2020年将继续组建商业团队，为narsoplimab在美国的预期推出做准备 [23] - 公司计划在完成向美国提交生物制品许可申请（BLA）后，提交欧洲营销授权申请（MAA） [24] - 公司补体产品线的生命周期管理战略进展顺利，计划在2022年初让第二代抗MASP - 2长效抗体进入临床，随后开发口服小分子MASP - 2抑制剂，同时也在开发MASP - 3小分子抑制剂 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对narsoplimab商业潜力和获批可能性有高度信心，加速生产是为使制造与获批时间表更好匹配 [57] - 公司认为NOPAIN法案等立法和行政努力的支持在增加，势头在增强，有望为OMIDRIA获得永久单独报销 [66] - 预计在有永久单独报销期间，OMIDRIA收入将继续增加，但第一季度白内障手术数量通常最少；第一季度研发费用将较第四季度大幅下降，随着为narsoplimab推出做准备，全年销售、一般和行政费用（SG&A）预计将增加 [53] 其他重要信息 - 公司欢迎Kurt Zumwalt加入董事会，他曾任亚马逊财务主管，公司期待其在持续增长中发挥重要作用 [47] - 达拉斯发生针对外科医生、医疗机构和配制药房的诉讼，因使用复方产品导致至少68名白内障手术患者视力受损，凸显使用FDA批准产品如OMIDRIA的重要性 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：narsoplimab加速制造对滚动BLA的影响及未来展望 - 公司目标是尽快获批产品，加速制造是为使制造与获批时间表更好匹配，显示出对产品商业潜力和获批可能性的高度信心 [57] 问题2：临床医生提供的narsoplimab相关轶事信息 - 临床医生提到的轶事患者共同构成临床试验，公司公布的数据非常有力，且在透明度方面做得很好，部分数据将在欧洲血液和骨髓移植学会年会上公布 [58] 问题3：OMIDRIA在医院的使用情况及未来增长潜力 - 医院销售增长首次超过ASCs，新客户增长超10%；五家顶级眼科手术学术中心中有五家、十七家顶级学术中心中有十一家将OMIDRIA纳入处方集；产品对住院医师培训有帮助，住院医师培训期间使用的产品，未来执业时可能继续使用，因此医院销售增长对OMIDRIA未来发展令人鼓舞 [60][61][62] 问题4：OMIDRIA的直通报销延期是否受新冠病毒预算限制影响 - 公司认为没有影响，立法和行政努力的支持在增加，如NOPAIN法案的支持者和共同支持者数量在增加，且该法案是两党法案，有望推动报销延期 [66] 问题5：ARTEMIS - IGAN试验何时提供顶线数据，FDA是否会在批准干细胞TMA前查看该数据 - 公司预计明年提供数据，随着时间推进可更精确确定；FDA对干细胞TMA的批准评估与IgA数据无关，两者将独立审查 [67][68][69] 问题6：干细胞TMA中100天生存率的FDA疗效阈值 - 100天生存率是次要终点，无需阈值；专家认为患者100天生存率应低于20%，而试验数据显示所有患者为65%，指定治疗组为83%，缓解者为93%，数据非常令人印象深刻，且narsoplimab未出现有意义的安全信号 [73] 问题7：通过myTomorrows项目预计有多少患者使用narsoplimab - 这是一项同情用药项目，公司暂不公布相关信息 [74] 问题8：如果OMIDRIA直通状态到期未延期，销售趋势如何 - 公司预计不会出现2017年底原直通状态取消时的销售下降情况，产品已有更多数据公布，销售有望在未来几个季度继续增长，且公司有多个备用计划 [80] 问题9：J代码在商业、医疗补助、医疗保险优势方面的渗透情况及未来趋势 - 已有更多计划在J代码下报销OMIDRIA，而之前在C代码下不报销，这一趋势预计将随着医生与支付方沟通以及更多支付方报销而继续增加，包括报销计划数量和报销金额 [81][83] 问题10：OMS721的优先审查状态反馈及是否仍期望六个月审查 - 优先审查在提交申请时确定，公司会申请，鉴于突破性疗法指定，FDA通常会批准优先审查，但需提交申请并获得最终裁决后才正式确定 [85] 问题11：narsoplimab从现在到获批的时间表及期间的新闻动态 - 公司需先完成临床和CMC部分并提交给FDA，FDA自提交之日起有六个月审查时间，但有时会更快；公司优先提交高质量BLA，确保申请不被退回询问问题，提交后再看具体时间表 [90]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度OMIDRIA净销售额达2990万美元，较第一季度增长12% [7] - 本季度公司净亏损1650万美元，合每股0.33美元，其中包括630万美元非现金费用，合每股0.13美元 [8] - 截至2019年9月30日，公司有2730万美元可用于一般运营，本季度现金消耗450万美元 [8] - 公司与硅谷银行有5000万美元循环信贷额度，尚未使用 [8] - 第三季度整体毛净扣除率为28%，与第二季度持平 [53] - 第三季度成本和费用为4100万美元，较第二季度增加490万美元，约400万美元为非现金费用 [53] - 第三季度利息支出为570万美元，符合预期，其中包括240万美元非现金利息 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第三季度OMIDRIA产品收入2990万美元，较第二季度的2680万美元增加310万美元，增幅12% [52] 研发业务 - 第四季度研发费用主要与narsoplimab有关，预计因支持干细胞TMA的BLA申请持续生产原料药而增加 [57] - 第四季度销售、一般和行政费用预计较第三季度的1690万美元略有增加，主要因narsoplimab销售和营销活动增加 [58] - 第四季度利息支出预计与第三季度相当，约为580万美元 [58] 各个市场数据和关键指标变化 - 两年前CMS和Med Part B市场占OMIDRIA整体市场约60%，目前全国平均约45%，公司预计自身数据也在向此靠近 [79][80] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 推进narsoplimab的BLA滚动提交，预计明年上半年完成，争取FDA优先审评 [25][27] - 为narsoplimab在美国和欧洲的商业发布做准备，计划明年初组建美国销售团队 [30][34] - 推进narsoplimab在IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征的3期试验 [35][38] - 推进OMS906的临床前研究，预计明年上半年进入临床 [42] - 开发针对MASP - 2的长效二代抗体和口服小分子抑制剂，以及MASP - 3小分子抑制剂，目标2021年进入临床 [43] - 推进PDE7项目治疗成瘾和强迫症的2期开发计划 [45] - 加快GPR174抑制剂进入临床 [50] 行业竞争 - narsoplimab是唯一可仅基于蛋白尿减少获得IgA肾病完全批准的在研药物，有望缩短批准流程达三年 [37] - OMS906在治疗阵发性夜间血红蛋白尿方面，相比市场上或研发中的其他替代途径抑制剂具有显著优势 [40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第四季度通常是OMIDRIA销售旺季，预计收入将再创新高，增长驱动因素包括医生需求增加、支付方覆盖范围扩大以及J代码在各支付系统的实施 [9] - 公司认为narsoplimab能满足干细胞移植相关TMA的未满足医疗需求，临床医生对此很期待，有望为患者带来显著益处 [70][71] - 公司对GPR174项目的科学和行业反馈持积极态度，期待尽快将GPR174抑制剂推向临床 [50] - 公司认为通过立法和行政努力，有望在2020年9月30日后确保OMIDRIA在Medicare Part B的单独支付 [21][22] 其他重要信息 - 公司提交了narsoplimab治疗干细胞移植相关TMA的滚动BLA的第一部分，预计明年上半年完成提交 [6] - OMIDRIA相关的多项临床研究成果发表，证明其在预防白内障手术并发症、减少阿片类药物使用等方面的益处 [11][13] - 10月1日，OMIDRIA获得永久J代码，有助于扩大在商业、Med Advantage、医疗补助保险公司以及办公室环境的单独支付 [20] - 预计本周众议院将推出两党法案，要求CMS为OMIDRIA等非阿片类治疗提供单独的医疗保险报销，参议院也计划在未来几周推出类似法案 [22][23] - 公司在欧洲获得EMA儿科委员会对narsoplimab的积极意见，为提交MAA铺平道路 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 2020年CMS何时可能重新审视OMIDRIA的报销状态和OPPS纳入情况；narsoplimab ARTEMIS试验的临床站点数量和入组目标进展；是否评估过narsoplimab等化合物在视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）中的应用可能性 - CMS通过年度规则制定发布新规则，时间固定，但也可能有其他讨论或立法行动；ARTEMIS试验在美、欧和国际上约有90个站点启动，入组加速；NMOSD主要是替代途径疾病，公司未用MASP - 2抑制剂研究过，但会用MASP - 3进行研究 [63][64][66] 问题2: narsoplimab的临床医生准备情况以及对移植医学的影响；narsoplimab的潜在合作想法 - 目前干细胞移植相关TMA无有效治疗方法，narsoplimab有望成为首个获批药物，临床医生对此很期待，将为患者带来显著益处；公司不讨论合作情况，但鉴于项目和资产，预计会有合作兴趣，需看后续发展 [70][71][74] 问题3: J代码实施的初步影响以及能更好渗透的市场细分领域；永久直通报销解决方案的潜在时间线；若解决方案实现，是否会有额外商业化努力推动增长 - J代码有助于渗透商业、Med Advantage、医疗补助支付方和办公室环境，简化计费，报销顺利，能扩大用户和支付方基础；国会目前关注药品定价，解决报销问题需先解决此问题，预计参议院未来几周推出配套法案，公司目标是在直通报销到期前解决问题，但即使失去Part B单独支付，OMIDRIA也有其他市场；公司目标是让Med Part B患者持续获得OMIDRIA，相信能成功 [78][79][84] 问题4: narsoplimab的药代动力学和药效学研究是否是整体监管策略的一部分 - 该研究主要是探索性的，若能找到MASP - 2抑制和反应的生物标志物，将对所有MASP - 2抑制相关疾病研究有帮助 [88] 问题5: 是否预计通过“有权尝试”计划部署narsoplimab，以及可能的适应症 - 目前不考虑，公司通过同情用药计划为无法参加临床试验的患者提供药物，预计可预见未来将保持此做法 [94]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度OMIDRIA净销售额达2680万美元，较第一季度增长23% [24] - 本季度净亏损1450万美元，即每股亏损0.29美元，其中包括630万美元（每股0.13美元）的非现金费用 [25] - 截至2019年6月30日，公司有3180万美元可用于一般运营，随后与硅谷银行达成最高5000万美元的循环信贷额度协议 [25] - 第二季度成本和费用为3610万美元，较第一季度减少490万美元，主要因narsoplimab商业制造合作伙伴Lonza的制造规模活动时间安排所致 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第二季度销售额创纪录，总产品收入2680万美元，较上一季度的2180万美元增加500万美元，增幅23% [48] - 整体净扣除率为28%，与第一季度的27%相对一致 [48] 研发业务 - 下半年研发费用预计增加，主要与narsoplimab有关，包括Lonza的制造规模活动和干细胞TMA的BLA申请准备工作 [52] - 第三季度销售、一般和管理费用可能较第二季度的1590万美元略有增加，第四季度预计也会因干细胞TMA的预商业化活动而略有上升 [54] 公司战略和发展方向及行业竞争 产品研发战略 - 推进narsoplimab在干细胞移植相关血栓性微血管病（干细胞TMA）、IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（AHUS）等适应症的研发和审批进程 [7][18][21] - 计划在2021年年中开展第二代MASP - 2抗体的临床试验，目标是实现每月一次或更优的皮下给药频率 [22] - 推进口服可用的MASP - 2小分子化合物的研发，预计2021年年中进入临床试验 [23] 市场推广战略 - 为narsoplimab的上市做准备，与美国和欧洲的移植中心和意见领袖合作，制定市场准入策略 [14] - 继续与支付方沟通，确保OMIDRIA获得适当的报销覆盖，并争取从CMS获得永久单独支付 [26][35] 行业竞争优势 - narsoplimab是唯一可仅基于蛋白尿获得IgA肾病完全批准的药物，且拥有FDA的突破性疗法认定 [18] - OMS906可选择性阻断补体系统替代途径，不影响经典或凝集素途径，预计具有更好的安全性和更方便的给药方式 [41] - OMS527的PDE7抑制剂在治疗成瘾和强迫性障碍方面，有望比市场上或研发中的成瘾疗法更具优势 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度公司表现强劲，OMIDRIA销售额创纪录，产品线项目取得多个重要里程碑 [7] - 预计第三季度OMIDRIA收入将实现稳健的两位数增长，第四季度增长幅度更大，得益于J代码的生效和年底的自然库存备货 [51] - 公司对narsoplimab在干细胞TMA和其他适应症的审批和上市前景充满信心，认为其有潜力成为标准治疗方案 [14][17] 其他重要信息 - 7月，CMS为OMIDRIA发布了永久唯一的J代码，预计10月1日生效，公司市场准入、支付方和销售团队已开始执行商业化和实施计划 [27][29] - 两项独立研究表明，OMIDRIA可降低囊样黄斑水肿（CME）的发生率，减少术后和围手术期阿片类药物的使用 [31][33] 问答环节所有提问和回答 问题1: OMIDRIA目前的市场渗透率是多少，以及在阿片类药物相关讨论中的定位如何，narsoplimab的临床需求情况怎样？ - 目前OMIDRIA在每年进行的白内障手术中的市场渗透率约为8% - 10%，有很大的增长空间 [59][61] - OMIDRIA符合CMS设定的非阿片类药物单独支付标准，数据显示其可减少患者对芬太尼等阿片类药物的需求，同时降低VAS疼痛评分 [63] - 公司与干细胞TMA领域的意见领袖密切合作，他们对narsoplimab的临床需求热情高涨，同情用药计划正在扩大 [66] 问题2: 如何看待2020年OPPS拟议规则，narsoplimab何时会有更多数据发布？ - 公司认为OMIDRIA符合拟议规则中的非阿片类药物排除标准，有数据证明其可减少阿片类药物使用，且CMS的索赔数据支持包装此类药物会限制患者获取 [72] - 公司在立法方面得到支持，确保患者能够获得重要药物，OMIDRIA已被列入VA的国家处方集 [73] - narsoplimab的数据将在整理和确定BLA的临床模块时发布，目前不急于公开数据是为了避免竞争对手获取信息 [75][76] 问题3: OMIDRIA第二季度销售增长的主要驱动因素是什么，重订购率如何，研发费用后续趋势怎样，narsoplimab的相关问题（长效版本、第二代抗体、同情用药计划规模、BLA模块提交时间间隔）？ - OMIDRIA销售增长的驱动因素是客户数量增加和客户内部渗透率提高，各渠道均有增长，包括医院和VA销售 [81][82] - 批发商的库存天数保持在历史正常水平，约为一周半，重订购率很高 [87][88] - 研发费用将因narsoplimab的制造运行时间而波动，预计下半年会增加 [89] - narsoplimab在AHUS研究中目前每日皮下给药，预计2021年年中推出长效抗体和口服小分子MASP - 2抑制剂 [90] - 第二代MASP - 2抗体与narsoplimab是完全不同的分子 [93] - 同情用药患者数量在增加，公司将借助外部团队管理相关请求和患者 [95] - 目前谈论narsoplimab BLA模块提交的时间间隔还为时过早，目标是下季度中旬提交第一个模块，具体时间需等待FDA的反馈 [96][97] 问题4: 预计未来几个季度会有多少支付方增加OMIDRIA的J代码？ - 预计使用J代码报销OMIDRIA的支付方数量将增加，那些目前不通过C代码报销的支付方可能会迅速转向J代码，公司预计在让其他支付方采用J代码方面会取得成功，但暂无具体预测 [105]

公司概况 - 公司控制所有项目和平台的经济权利，拥有经验丰富的管理团队[7,10] OMIDRIA产品 - 是唯一获FDA批准用于眼科手术的眼内产品，可预防瞳孔缩小和减轻术后眼痛，有多项专利至2033年（若待定专利获批至2035年）[11] - 每年美国约有400万例白内障手术，约45 - 50%为医保B部分，25 - 30%为医保优势计划，20 - 30%为商业保险[11] - 真实世界证据显示其可预防术中虹膜松弛综合征、降低并发症率等多项优势[12] MASP - 2抑制剂（narsoplimab） - 有多个3期项目，针对造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT - TMA）、IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等疾病，有加速批准潜力[35] - HSCT - TMA治疗中，患者临床状态和TMA标志物显著改善，100天死亡率从53%降至10%（p = 0.0002）[44,47] - IgA肾病2期试验中，初始队列患者平均尿白蛋白/肌酐比（uACR）下降77%（p = 0.026），24小时尿蛋白显著降低[63,66] 其他在研产品 - OMS906预计2020年上半年开展临床试验，有望治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等疾病[100] - OMS527可减少尼古丁自我给药和应激诱导的复吸，1期临床试验预计2019年2 - 3季度完成[106,109,113] - GPR174小分子抑制剂作用于免疫系统多环节，有望成为新型癌症免疫疗法[116]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度OMIDRIA净销售收入为2180万美元，较去年第一季度增加2020万美元 [8] - 2019年第一季度净亏损2430万美元，合每股亏损0.50美元，其中包括600万美元（每股0.12美元）的非现金费用 [8] - 本季度现金、现金等价物和短期投资总体减少1330万美元，截至3月31日，公司有4720万美元可用于一般运营 [9] - 2018年第四季度和2019年第一季度，总体毛净扣除率相对稳定，从第四季度的28.4%略降至第一季度的27% [52] - 第一季度成本和运营费用为4100万美元，与去年第四季度的4050万美元基本持平 [52] - 第一季度利息支出为560万美元，符合预期，其中包括220万美元的非现金利息 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 第一季度OMIDRIA净销售额与2018年第四季度基本持平，但批发商向客户的销售或发货量创历史新高，比2018年第四季度的历史最高水平高出14% [10] - 由于季度末是周末，正常的批发商补货转移到4月的前两天，这两天批发商购买的OMIDRIA净销售额约为240万美元 [10] 研发业务 - 公司正在推进narsoplimab（OMS - 721）的三个3期项目，分别用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（stem cell TMA）、免疫球蛋白A（IgA）肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS） [20] - 正在进行小分子MASP - 2抑制剂的开发，预计本季度选择开发候选药物，并于明年开展口服MASP - 2抑制剂的临床试验 [40] - MASP - 3抑制剂OMS906的临床试验定于2020年上半年开始 [44] - PDE7抑制剂OMS527的1期单剂量和多剂量递增临床试验正在进行中，预计在接下来的季度完成，若成功完成1期，计划开展针对尼古丁成瘾的2a期研究 [46][47] - 公司正在开发针对GPR174的小分子化合物，专注于尽快进入临床 [48] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在美国市场的需求持续增长，在手术中心（ASCs）、医院门诊部和退伍军人事务部（VA）系统的使用率不断提高，ASC连锁机构的采购量也有所增加 [11] - 随着对stem cell TMA的认识和诊断的提高，该疾病的报告发病率在接受异基因干细胞移植的患者中约为40% [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 确保OMIDRIA获得CMS的永久单独支付，并扩大其在美国市场的使用，之后考虑拓展欧洲市场 [16][89] - 推进narsoplimab的三个3期项目，为其商业发布做准备，包括与意见领袖和支付方互动、制定健康经济学计划和定价策略等 [20][32][33] - 开发小分子MASP - 2和MASP - 3抑制剂，拓展补体靶点业务 [40][44] - 推进OMS527和GPCR平台项目的研发 [46][48] 行业竞争 - 在stem cell TMA治疗领域，narsoplimab是唯一获得FDA突破性疗法指定的药物 [20] - 在IgA肾病治疗领域，据公司所知，narsoplimab是唯一可以仅基于蛋白尿数据获得FDA完全批准的在研药物 [35] - 市场上缺乏小分子补体疗法，公司的小分子MASP - 2和MASP - 3抑制剂有机会占据市场 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 由于OMIDRIA需求持续增加以及在支付方方面取得的进展，2019年第二季度的销售有望再创历史新高 [11][19] - 基于与FDA的沟通和narsoplimab治疗stem cell TMA患者的数据，公司有信心其疗效和安全性数据将支持该药物的批准 [24] - 随着对stem cell TMA和内皮损伤综合征的认识不断提高，narsoplimab有望成为治疗这些疾病的有效药物，并拓展到其他相关适应症 [26][31] - 2019年有望成为公司真正变革的一年，公司目标是成为多产品商业公司 [99] 其他重要信息 - 公司正在敲定一项基于应收账款的最高5000万美元的信贷额度，如有需要可选择使用，借款利率为当前的基准利率5.5% [9][54] - 公司与剑桥大学合作的Omeros中心（OC3IR）正在积极探索MASP - 2和MASP - 3项目的其他适应症 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待公司收入进展以及OMIDRIA相关情况 - 公司不关注盈利预测，预计2019年第二季度OMIDRIA销售将实现两位数增长，增长原因包括需求增加、临床试验和临床数据的认可以及报销情况的改善 [61][62] 问题2: narsoplimab在临床方面的反馈以及医生对当前标准治疗的看法 - 临床医生对narsoplimab治疗stem cell TMA的反馈积极，目前该疾病没有标准治疗方法和获批药物，narsoplimab有望成为首个获批药物，且有望治疗更广泛的内皮损伤综合征相关疾病 [64][67] 问题3: 老年白内障或晶状体置换手术患者在非阿片类替代治疗方面的情况 - 多项研究表明老年患者使用阿片类药物风险增加，重复暴露会导致阿片类药物需求增加和疼痛评分恶化，即阿片类药物诱导的痛觉过敏，OMIDRIA减少阿片类药物需求和术后疼痛的研究结果很重要 [69][70] 问题4: 获得J代码临时批准到获得永久报销的过程，以及stem cell TMA如何为narsoplimab开辟其他适应症，对与FDA商定终点有何影响 - 在J代码分配之前，公司继续使用C代码，一些支付方不接受C代码报销，J代码有助于提高报销便利性，但J代码与永久单独支付没有必然联系，公司将继续与CMS合作，相信基于临床数据OMIDRIA应获得单独支付 [74][76] - stem cell TMA是内皮损伤综合征的一部分，公司计划将narsoplimab扩展到该综合征的其他组成部分，如移植物抗宿主病（GvHD）、静脉闭塞性疾病（VOD）等，还关注与凝集素途径相关的其他适应症，如缺血再灌注损伤等，公司认为MASP - 2抑制剂在这些领域有很大的治疗潜力 [78][80] 问题5: CME适应症数据如何影响OMIDRIA的价值主张和营销策略，以及对扩大报销的前景有何影响 - CME是白内障手术最可怕的并发症之一，OMIDRIA能显著降低其发生率且无需使用类固醇，这一数据对争取永久单独支付很重要，所有临床数据都有助于向CMS、医疗优势和商业支付方证明OMIDRIA的价值，公司将在FDA允许的范围内扩大营销努力，确保医生了解药物的功效 [85][87][88] 问题6: OMIDRIA在美国以外特别是欧洲市场的商业化进展以及潜在欧洲分销商的兴趣 - 公司目前的重点是扩大OMIDRIA在美国的使用并获得永久单独支付，之后再考虑拓展欧洲市场，临床数据将有助于向欧洲市场过渡 [89] 问题7: narsoplimab的滚动BLA提交预计有多少组件以及每个组件的内容，商业级生产准备情况，以及ARTEMIS研究完成入组的时间线 - 滚动BLA提交将采用通用技术文档模块，共五个，但具体内容需咨询监管部门，滚动提交可让FDA边接收边审查，节省时间 [92] - 公司的narsoplimab商业生产由世界一流的合同制造商负责，生产可重现且已具备规模化能力，有信心满足临床和CMC要求 [93] - 公司尚未公布ARTEMIS研究完成入组的时间，相关信息将在会议展示和出版物中披露，基于蛋白尿数据获批可显著缩短或加快获批时间，公司希望基于蛋白尿数据获得完全批准，若为加速批准，需后续提供GFR数据，目标是尽快让药物上市治疗IgA患者 [94][95]

财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度OMIDRIA净销售额达2200万美元，为迄今最高季度营收，同比增长59%；全年营收2990万美元，较2017年下降54% [7][8] - 2018年第四季度净亏损2350万美元，合每股亏损0.48美元，包含非现金费用490万美元，合每股0.10美元 [7][8][67] - 截至2018年12月31日，公司有6050万美元可用于一般运营，还获应收账款信贷额度初始批准，可借最高5000万美元 [9] - 2018年11月，公司发行2.1亿美元无担保可转换优先票据，购买上限期权消除稀释风险，用1.46亿美元净收益偿还债务，记录1300万美元债务清偿损失和1300万美元所得税收益 [74][75] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 2018年第四季度销售渠道出货量为迄今最高季度，批发商库存与历史水平一致，12月周净销售年化运行率约1亿美元 [10][11] - 2019年第一季度销售渠道出货量较2018年第四季度同期呈低两位数增长 [20] narsoplimab业务 - 推进三项针对narsoplimab的3期项目，用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（stem cell TMA）、IgA肾病和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS） [24] - 与FDA就stem cell TMA的生物制品许可申请（BLA）达成简化提交路径，预计临床数据将支持药物获批 [25][28] - IgA肾病2期试验第二批患者扩展随访显示积极数据，3期试验ARTEMIS - IGAN继续招募，有望获美欧批准 [39][45][46] - aHUS的3期单臂开放标签临床试验继续招募 [49] OMS906业务 - 临床前研究表明，全身性给药可持久抑制补体系统替代途径，预计2020年初开始临床试验 [53][56] OMS527业务 - 针对成瘾和强迫性障碍的1期临床试验正在进行，药物耐受性良好，药代动力学数据支持每日一次给药，预计今年二三季度完成1期试验，成功后将开展针对尼古丁成瘾的2a期研究 [58][59] GPCR平台业务 - 公司认为独家控制54个G蛋白偶联受体（GPCR），重点关注GPR174，计划投入大量药物化学资源优化小分子拮抗剂，尽快进入临床 [62] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在Medicare Part B患者、退伍军人健康、Medicare Advantage和商业保险计划中的销售均有增长，支付方团队已为其争取到至少80% - 85%的Med Advantage和商业保险受益人的覆盖 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 OMIDRIA战略 - 确保在2020年10月当前直通支付状态到期后，继续从CMS获得该药物的单独支付 [22] narsoplimab战略 - 以stem cell TMA为首要目标获得批准，预计IgA肾病和aHUS随后获批，同时开发小分子MASP - 2抑制剂，拓展药物应用范围 [24][99] 其他业务战略 - 开发选择性小分子MASP - 3抑制剂和双特异性MASP - 2 MASP - 3抑制剂 [56] - 完成OMS527的1期试验后开展针对尼古丁成瘾的2a期研究，并考虑拓展至其他成瘾形式 [59][86] - 投入资源优化GPR174小分子拮抗剂，进入临床 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - OMIDRIA方面，临床数据证明其疗效和安全性，市场需求强劲，预计2019年净销售额将大幅超过2018年底的1亿美元年化运行率 [12][21] - narsoplimab方面，与FDA的讨论取得进展，有望在stem cell TMA、IgA肾病和aHUS等适应症上获批，满足未满足的医疗需求 [25][45][49] - 其他业务方面，OMS906、OMS527和GPCR平台项目进展顺利，具有良好的发展前景 [56][59][62] 其他重要信息 - 公司董事会新增Tom Bumol博士，他在免疫学和生物技术开发领域经验丰富，有望为公司成功做出贡献 [63][64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: narsoplimab治疗IgA肾病主要终点扩展后如何分析，是否分层及对研究效力的影响 - 公司不打算分层，认为研究效力不受影响，研究已具备足够效力 [82][83] 问题2: OMS527的开发战略，是否会并行拓展其他成瘾形式 - 公司最初专注尼古丁成瘾，因有明确路径可参考，但也会认真考虑拓展至其他成瘾形式，如阿片类成瘾 [85][86] 问题3: OMIDRIA目前的支付方覆盖患者总数 - 100%的Medicare Part B患者（约占白内障手术患者的45% - 50%）、80% - 85%的Medicare Advantage患者（约占25% - 30%）和80% - 85%的商业保险患者（约占20% - 25%）被覆盖，总计超过85% - 90% [88][89] 问题4: OMIDRIA未来发展的预期和指导 - 预计2019年持续增长，净销售额将大幅超过2018年底的1亿美元年化运行率，增长因素包括医院销售团队、支付方团队的努力以及相关研究成果的发布 [91][92] 问题5: 如何向投资者简化解释narsoplimab的多适应症开发模式 - 公司有多个目标适应症，首要目标是stem cell TMA获批，随后是IgA肾病和aHUS，且认为MASP - 2抑制剂应用广泛 [97][99] 问题6: 支付方对narsoplimab的反馈 - 目前讨论支付方反馈尚早，但stem cell TMA是超罕见适应症，治疗成本高，随着进展会有更多定价相关信息 [101][102] 问题7: OMIDRIA获得永久报销的活动及stem cell TMA的BLA提交时间 - OMIDRIA获得永久单独支付的努力有行政和立法两方面，2019年OPPS最终规则提供两条途径；stem cell TMA的BLA提交目标是尽快，预计时间会提前，不太可能在2020年后 [105][106][111] 问题8: OMIDRIA的欧洲销售预期、是否增加眼科产品、OMS906进入临床的限制因素及GPR174的潜在适应症 - OMIDRIA目前专注美国市场，后续开展欧洲市场；公司会评估增加眼科产品的机会；OMS906预计2020年初进入临床，关键里程碑包括抗体扩大生产、临床前研究、IND或CTA提交等；GPR174可能广泛应用于肿瘤治疗，包括实体瘤和液体瘤 [115][117][123] 问题9: 债务提前清偿损失是否会再次出现、应收账款信贷额度可用金额及现金资源能否支持盈利 - 1300万美元的债务提前清偿损失是一次性的，不会再次出现；应收账款信贷额度最高5000万美元，基于第四季度销售情况，目前可额外获取约2000万美元；公司目标是通过OMIDRIA销售实现现金流中性和盈利，预计2019年无需额外资金，且有其他资金选择 [124][125][126]