财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第四季度净亏损为910万美元,每股亏损0.15美元,较上一季度的3780万美元亏损和每股0.60美元亏损有所改善 [15][16] - 2023年全年净亏损为1.178亿美元,每股亏损1.88美元,而2022年全年实现净利润4740万美元,每股盈利0.76美元,主要差异在于2022年获得了2亿美元的OMIDRIA里程碑付款 [17] - 2023年第四季度经营活动现金流出为3480万美元,主要包括偿还9500万美元2023年可转债、回购910万美元2026年可转债和回购180万股普通股 [18][19][20] - 截至2023年12月31日,公司现金及投资余额为1.72亿美元,加上2月份从DRI获得的1.16亿美元,预计2024年3月31日的现金及投资余额约为2.3亿美元,预计可为公司运营和偿债提供资金至2026年 [20][95][96] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA在2023年第四季度的净销售额为3570万美元,较上一季度增加240万美元 [100] - 公司已获得OMIDRIA在美国的长期单独付费,并与DRI Healthcare签订协议,将在2032年12月31日之前的所有美国OMIDRIA版税收入转让给DRI,之后所有OMIDRIA版税收入将归公司所有 [12][13][14][103] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已通过与DRI Healthcare的交易,将现金储备延长至2026年,无需进行稀释性融资 [12][13][20] - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab在HSCT-TMA适应症的FDA批准,并在欧洲提交上市申请 [23][24][25][26] - 公司正在加快MASP-3抑制剂OMS906在PNH和C3肾小球肾炎适应症的III期临床试验 [40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67] - 公司正在评估长效MASP-2抑制剂OMS1029在湿性年龄相关性黄斑变性等大适应症的潜力 [73][74][75][76][77][78][79] - 公司的免疫肿瘤产品管线进展良好,有望在今年下半年公布更多数据 [89][90][91] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为narsoplimab在HSCT-TMA适应症的数据已经足够强劲,期待与FDA进一步沟通后尽快获批 [135][136] - 管理层认为OMS906作为一种单药治疗PNH和其他补体相关疾病的优势明显,有望成为该领域的一线标准治疗 [124][125][126][127][128][129][130] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Olivia Brayer 提问** 关于OMS906 PNH-001研究的单药治疗部分,公司期望看到哪些疗效指标和患者数据? [111][112][113][117] **Steven Whitaker 回答** 公司将关注患者的血红蛋白、LDH、网织红细胞计数、克隆大小等标准疗效指标,以及安全性。该研究共纳入13名患者,预计在2024年底能够获得单药治疗部分的数据。 [117] 问题2 **Stephen Brozak 提问** Danicopan获批批准对OMS906有何影响? [123][124] **Gregory Demopulos、Nadia Dac、Steven Whitaker 和 Andreas Grauer 回答** Danicopan的批准验证了补体alternative pathway抑制作为一种有效的治疗方法。OMS906作为一种更上游的MASP-3抑制剂,具有更持久稳定的抑制作用,且可以单药治疗同时解决血管内和血管外溶血,给予患者更方便的每8-12周给药频率,相比Danicopan联合C5抑制剂的治疗方案具有明显优势。公司认为这进一步证实了OMS906的潜力。[125][126][127][128][129][130]

现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.718亿美元[337] - 2023年12月31日，公司现金及现金等价物为710.5万美元，2022年为1100.9万美元[354] - 2023年12月31日，公司短期投资为1.64743亿美元，2022年为1.83909亿美元[354] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.718亿美元[372] - 2023年底现金及现金等价物为7,105[362] - 2023年和2022年12月31日，公司现金分别为710万美元和1100万美元，未纳入公允价值层次披露[408] 资产与负债情况 - 2023年12月31日，公司总流动资产为2.17898亿美元，2022年为4.43236亿美元[354] - 2023年12月31日，公司总资产为3.78269亿美元，2022年为5.90969亿美元[354] - 2023年12月31日，公司总流动负债为5331.6万美元，2022年为1.36383亿美元[354] - 2023年12月31日，公司可转换优先票据净额为2.13155亿美元，2022年为2.20906亿美元[354] - 2023年12月31日，公司股东权益（赤字）为 - 2498.3万美元，2022年为8568.4万美元[354] - 2023年12月31日，公司累计赤字为7.5353亿美元，2022年为6.35717亿美元[354] - 截至2023年12月31日，公司总投资的摊余成本为165,797千美元，未实现收益为19千美元，估计公允价值为165,816千美元；2022年对应数据分别为184,963千美元、22千美元和184,985千美元[406] - 2023年和2022年12月31日，公司应收账款分别为8,096千美元和213,221千美元，其中2023年OMIDRIA里程碑应收款为0，2022年为200,000千美元[410] - 2023年和2022年12月31日，公司净财产和设备分别为1,950千美元和1,492千美元[410] - 2023年和2022年12月31日，公司应计费用分别为31,868千美元和30,551千美元[412] - 截至2023年12月31日，2026年票据本金为215,924千美元，未摊销债务发行成本为2,769千美元，净可转换优先票据为213,155千美元，公允价值为131,444千美元；2022年对应数据分别为225,030千美元、4,124千美元、220,906千美元和118,141千美元[415] - 截至2023年12月31日，未摊销债务发行成本280万美元，将按5.9%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[426] - 截至2023年12月31日，OMIDRIA特许权使用费义务余额为12512.6万美元，公允价值约为1.163亿美元[435] - 截至2023年12月31日，租赁资产总额为1985.1万美元，租赁负债总额为2330.3万美元，经营租赁加权平均剩余期限为3.8年，融资租赁为2.3年，经营租赁加权平均折现率为12.81%，融资租赁为8.57% [439] - 截至2023年12月31日，若取消合同，需支付终止费总计2580万美元，2023 - 2021年支付的开发里程碑款项分别为500万美元、30万美元、50万美元[441][442] - 截至2023年12月31日，递延所得税资产为2.81741亿美元，递延所得税负债为 - 4325.8万美元，净递延所得税资产为2.38483亿美元，估值备抵后净递延所得税负债为0 [456] 股份情况 - 2023年和2022年，公司普通股分别发行和流通6112.8597万股和6282.8765万股[354] - 2023、2022、2021年年底，被排除在摊薄每股收益计算之外的潜在摊薄股份总数分别为15489772股、17221985股、18823760股[403] - 2026年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，相当于初始转换价格约为每股18.4875美元，转换时可发行约1220万股[420] - 截至2023年12月31日，公司根据股权计划预留普通股24057403股，有一项“按市价”股权发行计划，可出售总发行价高达1.5亿美元的普通股[443] - 2023年11月9日董事会批准最高5000万美元的不定期限股票回购计划，截至2023年12月31日，公司回购并注销180万股普通股，均价2.54美元，总回购价470万美元[445] - 截至2023年12月31日，公司有1525.5154万份股票期权未行使，行权价9.50美元，总内在价值138.8万美元；已归属且预计归属的有1476.209万份，行权价9.65美元，总内在价值127.2万美元；可行使的有1055.414万份，行权价11.50美元，总内在价值21.7万美元[450] - 截至2023年12月31日，有470万份未归属股票期权，加权平均归属期2.1年，剩余估计薪酬费用1450万美元[451] - 2023 - 2021年行使股票期权的总内在价值分别为10万、20万、780万美元[450] 成本、费用与亏损情况 - 2023年研发成本为114,870，销售、一般和行政费用为49,660，总成本和费用为164,530[357] - 2023年持续经营业务净亏损为174,920，已终止经营业务净收入为57,107，净亏损为117,813[357] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.88美元，加权平均股数为62,739,227[357] - 2023 - 2021年持续经营业务的股票薪酬费用分别为1.1894亿、1.4165亿、1.4945亿美元，2023年终止经营业务的股票薪酬费用为 - 24.4万美元[448] - 2023 - 2021年终止经营业务的所得税费用分别为46.2万、395.2万、100.6万美元，2023 - 2021年联邦净经营亏损结转额分别约为3.986亿、3.614亿、6.306亿美元，州净经营亏损结转额分别约为2458万、2263万、2451万美元[453] - 2023 - 2021年联邦法定税率对净亏损的影响均为 - 21.0%，有效税率均为0.0% [457] - 2023 - 2021年公司401(k)匹配费用分别为60万、60万、80万美元，公司匹配比例最高为员工合格收入的4.0%，每位员工每年最高匹配4000美元[461] 现金流量情况 - 2023年经营活动提供的净现金为74,726，投资活动提供的净现金为27,454，融资活动使用的净现金为106,084[362] OMIDRIA业务相关情况 - 2021年12月23日公司出售OMIDRIA，获得1.26亿美元现金，并有权获得未来特许权使用费[368] - 2022年里程碑事件发生，公司记录2亿美元里程碑应收款，并于2023年2月收到款项[369] - 2022年12月触发2亿美元里程碑付款后，美国OMIDRIA净销售额适用的特许权使用费率从50%降至30%，预计2035年前不会恢复[379] - 2022年9月30日，公司以1.25亿美元的价格向DRI出售部分未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，负债按9.4%的隐含有效利率在安排期限内摊销[380] - 2023年12月31日的应收账款主要为应收Rayner的特许权使用费，2022年12月31日的应收账款还包括2023年2月收到的2亿美元里程碑付款[386] - 2021年公司发生0.8百万美元与OMIDRIA销售相关的广告费用，2022年和2023年无广告费用[395] - 2024年2月，公司出售OMIDRIA特许权使用费应收款获得1.155亿美元[372] - 2021年出售OMIDRIA获得前期现金付款1.26亿美元，2022年里程碑事件触发2亿美元里程碑付款，美国特许权使用费率从50%降至30%[428][429] - 2023年9月公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获得1.25亿美元现金[433] 票据相关情况 - 2023年11月15日，公司按面值赎回6.25%可转换优先票据；12月，以折价回购910万美元面值的5.25%可转换优先票据，实现410万美元非现金赎回收益[389] - 2023年12月，公司回购2026年票据面值910万美元，实现非现金债务清偿收益410万美元；11月15日，按面值清偿2023年票据本金9500万美元[414] - 2023年票据年利率为6.25%，于2023年11月15日到期，支付本金9500万美元及相关应计利息；2026年票据年利率为5.25%，2026年2月15日到期[417][419] - 2023 - 2021年与2026年票据相关的总利息费用分别为1312.9万美元、1298.1万美元、1289.2万美元[427] - 2026上限看涨期权公允价值为2320万美元，分类为权益，不按衍生品核算[425] 其他财务指标情况 - 2023年、2022年、2021年公司未确认任何长期资产减值损失[391] - 2023年12月，财务会计准则委员会发布ASU 2023 - 09，将于2025年12月15日后的财年生效，公司正在评估其对合并财务报表的影响[401] - 2023年和2022年12月31日止年度，投资利息收入分别为1470万美元和220万美元[405] - 公司认为截至2023年和2022年12月31日，无需计提应收账款坏账准备[386] - 2023年、2022年和2021年，公司折旧和摊销费用分别为90万美元、100万美元和140万美元[411] - 2023 - 2021年来自终止经营业务的净利润分别为5710.7万美元、22944.6万美元、38578.1万美元[431] - 2023 - 2022年公司在OMIDRIA特许权使用费义务上产生的利息费用分别为1180万美元、290万美元，截至2023年12月31日，隐含实际利率为9.4% [436] - 截至2023年和2022年12月31日，未确认税收利益总额分别为200万和20万美元，2023年确认0.3万美元利息和罚款作为未确认税收利益[459]

财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2023年第四季度净亏损910万美元，合每股0.15美元，上一季度净亏损3780万美元，合每股0.60美元；持续经营业务净亏损3930万美元，上一季度为5170万美元[4][9] - 2023年全年净亏损1.178亿美元，合每股1.88美元，上一年度净收入4740万美元，合每股0.76美元；持续经营业务净亏损1.749亿美元，上一年度为1.82亿美元[4][10][11] - 预计2024年第一季度净亏损3400 - 3700万美元，合每股亏损0.58 - 0.63美元，3月31日运营和偿债可用现金及投资余额约2.3亿美元，第一季度将以1190万美元回购320万股普通股[19] 财务数据关键指标变化 - 运营活动现金情况 - 2023年全年运营活动提供现金7470万美元，包含2023年2月收到的2亿美元里程碑付款，上一年度运营活动使用现金8650万美元[4][11] - 2023年第四季度经营活动使用现金3480万美元，还使用现金赎回9500万美元2023年到期可转换票据、490万美元回购910万美元面值2026年可转换票据、470万美元回购180万股普通股[18] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资情况 - 2023年12月31日，公司有1.718亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，2024年2月收到DRI的1.155亿美元；第四季度运营活动使用现金3480万美元，还使用现金赎回2023年可转换债券9500万美元、回购2026年可转换债券910万美元面值（花费490万美元）、回购180万股普通股（花费470万美元）[4] - 2023年12月31日公司有1.718亿美元现金和短期投资用于运营和偿债，2024年2月从DRI获1.155亿美元[18] 财务数据关键指标变化 - 特许权使用费协议及现金获取 - 2024年2月，公司与DRI Healthcare修订OMIDRIA特许权使用费购买协议，获得1.155亿美元现金，DRI有权获得截至2031年12月31日美国净销售额的所有特许权使用费，公司有潜力获得两个最高达2750万美元的未来里程碑付款[4] - 公司通过向DRI Healthcare出售OMIDRIA部分特许权使用费，成功将现金跑道非稀释性地延长至2026年，获得1.16亿美元预付款，并有可能额外获得5500万美元基于OMIDRIA销售的里程碑付款；同时通过股票回购将流通普通股数量减少了8%[3] - 2024年2月公司将OMIDRIA美国净销售额特许权使用费权益出售给DRI，获1.155亿美元现金，还有可能获得两笔最高各2750万美元的里程碑付款[14] 各条业务线数据关键指标变化 - OMIDRIA特许权使用费收入 - 2023年第四季度，公司从Rayner美国净销售额3570万美元中获得OMIDRIA特许权使用费1070万美元，上一季度从美国净销售额3330万美元中获得1000万美元[12] - 2023年全年，公司从Rayner美国净销售额1.353亿美元中获得OMIDRIA特许权使用费4060万美元，2022年从美国净销售额1.309亿美元中获得6540万美元，原因是2022年12月达到2亿美元里程碑事件后，美国净销售额适用的基本特许权使用费率从50%降至30%[13] 业务研发进展 - 公司两款评估OMS906治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的2期临床试验已全部完成患者招募，并分别报告了中期分析的积极数据；针对PNH和C3G的3期开发计划分别预计于2024年末和2025年初启动[4][7] - 公司获得美国国家药物滥用研究所（NIDA）669万美元的三年期赠款，继续推进口服PDE7抑制剂化合物治疗可卡因使用障碍（CUD）的开发，预计2024年底完成临床前可卡因相互作用研究[7] 财务数据关键指标变化 - 总运营费用情况 - 2023年第四季度总运营费用为3980万美元，较第三季度的4820万美元有所下降[15] 财务数据关键指标变化 - 利息支出及收入情况 - 2023年第四季度利息支出为710万美元，较上一季度的790万美元减少，主要因2023年11月到期赎回9500万美元可转换票据[16] - 2023年第四季度利息和其他收入为340万美元，较第三季度的440万美元减少，因赎回可转换票据致可投资平均余额降低[16] 财务数据关键指标变化 - 终止经营业务净收入情况 - 2023年第四季度终止经营业务净收入为3020万美元，合每股0.48美元，较第三季度的1390万美元（每股0.22美元）增加，主要因OMIDRIA合同特许权使用费资产重新计量调整增加1610万美元[17] 财务数据关键指标变化 - 普通股股本情况 - 2024年3月31日公司普通股总股本为57942695股[19] 财务数据关键指标变化 - 第四季度成本费用情况 - 2023年第四季度研发成本为2889万美元，销售、一般和行政费用为1087.5万美元，总成本和费用为3976.5万美元[30]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度净亏损3780万美元,每股亏损0.60美元,与上一季度基本持平 [15] - 第三季度现金消耗3100万美元 [15] - 第三季度OMIDRIA销售收入1000万美元,较上一季度下降700,000美元,符合历史上夏季白内障手术量下降的季节性趋势 [15][17] - 截至9月30日,公司拥有3.103亿美元现金及投资 [16] - 公司计划在11月15日到期的9500万美元可转债到期后使用现金偿还 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司主要业务集中在narsoplimab、OMS906和OMS1029等MASP-2和MASP-3抑制剂的研发 [6][7][9][10] - narsoplimab在IgA肾病III期临床试验未达到主要终点,公司将停止该试验 [18][19][20] - narsoplimab在造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)适应症的生物制品许可申请(BLA)重新提交正在进行中,预计明年中期获批 [24][25][26][27] - OMS906在PNH和C3肾小球肾炎的两项III期临床试验计划于明年第三季度启动 [9][38][39][40][41][42][43][44][46] - OMS1029长效MASP-2抑制剂计划于明年夏季启动II期临床试验 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA在门诊手术中心和医院门诊部门的单独付费将持续至2028年1月1日 [17] - 公司正在评估开发一种能够预测急性和长期COVID-19患者严重程度的诊断试剂盒,具有广泛应用前景 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展narsoplimab在TA-TMA适应症的上市申请和商业化,推进OMS906在PNH和C3肾小球肾炎的III期临床,以及OMS1029的II期临床 [8][9][10] - 公司将大幅减少ARTEMIS-IGAN试验相关支出,将资金重新分配到延长现金流和其他后期项目,尤其是加快推进OMS906的临床开发 [11][12] - 公司认为MASP-3抑制剂OMS906相比其他替代途径靶点和药物具有明显优势,包括不影响经典补体途径、浓度变化较小以及给药方便等 [49][50] - 公司的免疫肿瘤项目包括CAR-T、细胞治疗和疫苗等五大创新平台,具有广泛适应症和潜在优势 [58][59][60][61][62][63][64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司尽管在ARTEMIS-IGAN试验中失利,但对MASP-2抑制剂在肾脏疾病治疗中的潜力仍保持信心 [7][21][22] - 公司认为OMS906作为替代补体途径靶点的MASP-3抑制剂具有广泛的临床应用前景,正在加快其在PNH和C3肾小球肾炎等适应症的III期临床开发 [38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][51] - 公司将继续推进narsoplimab在TA-TMA适应症的上市申请和商业化,同时评估其在COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征等其他适应症的开发机会 [24][25][26][27][28][31][32] - 公司的免疫肿瘤项目具有广泛的适应症潜力,正在评估进一步投资以推动这些创新平台的发展 [58][59][60][61][62][63][64][65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问公司对于narsoplimab在同情使用患者中的疗效反馈情况 [79][80][81][82][83] **Greg Demopulos 回答** 公司在同情使用项目中为15名高危TA-TMA患者提供narsoplimab治疗,其中73%患者获得临床获益,100天生存率达80%,对于获益患者生存率为100%。公司认为这些结果进一步证实了lectin通路抑制在该疾病治疗中的作用 [80][81][82][83] 问题2 **Serge Belanger 提问** 询问公司对于narsoplimab在TA-TMA适应症BLA重新提交的预期时间表 [93][94][95][96][97][98][99][100][101][102][103] **Greg Demopulos、Steve Whitaker、Catherine Melfi 回答** 公司已提交统计分析计划供FDA审核,一旦获得同意即可开展分析工作,预计在明年中期完成BLA重新提交并获得FDA批准决定。公司已着手准备BLA其他模块的修订工作,不会对时间进度造成延迟 [94][95][96][97][98][99][100][101][102][103]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为493071千美元，较2022年12月31日的290969千美元增长69.47%[16] - 2023年前三季度，公司净亏损为108745千美元，2022年同期为81316千美元[19] - 2023年前三季度，公司研发成本为85980千美元，销售、一般和行政费用为38785千美元[19] - 2023年前三季度，公司经营活动提供的净现金为109551千美元，2022年同期使用的净现金为61101千美元[26] - 2023年前三季度，公司投资活动使用的净现金为88789千美元，2022年同期为19073千美元[26] - 2023年前三季度，公司融资活动使用的净现金为1131千美元，2022年同期提供的净现金为124899千美元[26] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为30640千美元，较2022年12月31日的11009千美元增长178.32%[16] - 2023年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.73美元，2022年同期为1.30美元[19] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.103亿美元，该季度亏损3780万美元，前九个月经营活动提供的现金为1.096亿美元[35] - 2023年前九个月，已终止经营业务提供的净现金为2.32081亿美元，主要为收到的特许权使用费和2亿美元里程碑付款[51] - 2023年第三季度和前九个月，潜在稀释性证券被排除在摊薄后每股净亏损计算的股份总数分别为1721.8446万股和1722.139万股[53] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，物业和设备净值分别为171.7万美元和149.2万美元[55] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计费用分别为3485.9万美元和3055.1万美元[56] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，投资收入分别为400万美元和40万美元；九个月分别为1170万美元和60万美元[57] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，短期投资的估计公允价值分别为2.79672亿美元和1.83931亿美元[58][59] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，折旧和摊销费用分别为20万美元和30万美元；九个月分别为70万美元和80万美元[55] - 2023年第三和前九个月公司亏损分别为3780万美元和1.087亿美元，截至9月30日有3.103亿美元资金用于运营和偿债[104] - 2023年前九个月公司运营现金流为1.096亿美元，包含2亿美元里程碑付款[104] - 2023年第三季度销售、一般和行政成本（不包括基于股票的薪酬费用）较上年同期增加440万美元，九个月增加240万美元[113][114] - 2023年第三季度和九个月基于股票的薪酬费用较上年同期分别减少10万美元和70万美元[115] - 2023年第三季度和九个月利息费用较2022年同期分别增加300万美元和900万美元[118] - 2023年第三季度和九个月利息和其他收入较2022年同期分别增加350万美元和1080万美元[120] - 2023年第三季度和九个月OMIDRIA合同特许权资产利息收入较2022年同期分别减少60万美元和230万美元[122] - 2023年第三季度和九个月OMIDRIA合同特许权资产重新计量调整较2022年同期分别减少2280万美元和2570万美元[123] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.103亿美元[125][139] - 2023年前九个月经营活动提供的现金为1.096亿美元，较2022年同期增加1.707亿美元[125][129] - 2023年前九个月投资活动使用的现金较2022年同期增加6970万美元[131] - 2023年前九个月融资活动使用的现金较2022年同期增加1.26亿美元[132] 公司业务资产出售与特许权相关情况 - 公司于2021年12月23日出售了OMIDRIA及相关业务资产[28] - 2021年12月23日，公司以1.26亿美元现金将OMIDRIA产品及相关资产出售给Rayner Surgical Inc. [31] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录2亿美元里程碑应收款，美国净销售额特许权使用费率从50%降至30%，2023年2月收到里程碑付款及应计利息[32] - 2022年9月30日，公司以1.25亿美元现金将部分未来OMIDRIA特许权使用费收益权出售给DRI Healthcare Acquisitions LP [39] - 截至2023年9月30日，OMIDRIA合同特许权使用资产为1.4873亿美元，较2022年12月31日的1.52222亿美元有所减少[51] - 2022年9月30日，公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获1.25亿美元现金，截至2023年9月30日，DRI有权获得的最高剩余金额为1.77亿美元，隐含有效利率为9.4%[73] - 截至2023年9月30日，OMIDRIA特许权使用费义务的公允价值约为1.162亿美元，2023年第三季度和前九个月现金利息支出分别为300万美元和890万美元[74] - 截至2023年9月30日，按9.4%隐含有效利率计算，最大计划本金和利息支付总额为1.77亿美元，其中本金1.25424亿美元，利息5157.6万美元[75] - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及相关资产售予Rayner，获1.26亿美元现金[100] - 2022年12月里程碑事件触发，公司记录2亿美元里程碑应收款，并于2023年2月收到款项及利息[101] - 2022年12月里程碑事件使OMIDRIA美国特许权使用费率从50%降至30%，特定情况下可降至10%，预计医保单独支付至少延至2028年1月1日[102] - 2022年9月30日，公司出售部分OMIDRIA未来特许权使用费权益给DRI，获1.25亿美元现金，按9.4%隐含有效利率摊销负债[103] 公司票据相关情况 - 公司2023年无担保可转换优先票据9500万美元本金将于11月15日到期，预计用现有现金和投资偿还[35] - 截至2023年9月30日，2023年票据和2026年票据的本金分别为9500万美元和2.2503亿美元，净负债分别为9490.9万美元和2.21828亿美元[62] - 2023年票据年利率为6.25%，预计11月15日到期时用现有现金和投资支付9500万美元本金[63] - 2023年票据初始转换率为每1000美元票据本金兑换52.0183股普通股，约490万股[64] - 2026年票据年利率为5.25%，2026年2月15日到期，初始转换率为每1000美元票据本金兑换54.0906股普通股，约1220万股[68][69] - 截至2023年9月30日，2023年上限看涨期权和约2026年上限看涨期权分别剩余约490万股和约1220万股[65][70] - 2023年和2026年票据未来最低本金还款总额为320,030千美元，其中2023年为95,000千美元，2026年为225,030千美元[72] 公司租赁与合同相关情况 - 公司办公室和实验室设施运营租赁初始期限至2027年11月，受限投资110万美元为保证金，2022年提前终止部分租赁，使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，确认非现金收益50万美元[76] - 截至2023年9月30日，若取消第三方服务合同，公司需支付终止费总计2740万美元[79] 公司项目开发与支出情况 - 公司临床阶段开发项目包括narsoplimab、OMS1029、OMS906和OMS527[29] - 公司于2023年10月宣布终止ARTEMIS - IGAN临床试验，目前那索普利单抗临床开发主要聚焦于造血干细胞移植相关血栓性微血管病[30] - 2023年前三季度，公司因OMS906项目开发里程碑支出支付500万美元[80] - 公司预计FDA可能在2024年年中对narsoplimab用于HSCT - TMA作出批准决定[90] - 2023年10月，narsoplimab治疗IgA肾病的3期ARTEMIS - IGAN试验中期分析未达主要终点，试验已停止[91] - OMS1029单剂量递增1期临床试验已完成，多剂量递增1期研究首组给药完成，预计2024年年中开始2期项目[92] - 公司获国立药物滥用研究所669万美元赠款，用于开发PDE7抑制剂OMS527治疗可卡因使用障碍，预计2024年初开始临床前研究[96] 公司股权与激励相关情况 - 公司有一项“按市价”股权发行安排，可出售普通股最高达1.5亿美元[36] - 2023年11月9日，董事会批准最高5000万美元的普通股回购计划[82] - 2023年6月23日，股东批准2017年综合激励薪酬计划增加500万股，截至9月30日，可授予普通股总数为861.3348万股[83] - 截至2023年9月30日，公司有1530.493万份普通股期权未行使，其中1520万份行权价高于2.92美元，未确认的总估计补偿费用为1710万美元[85][86] - 2023年11月9日，董事会批准一项无固定期限股票回购计划，可回购至多5000万美元普通股[146] 公司报告相关情况 - 截至2023年9月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[140] - 报告期内，公司财务报告内部控制无重大变化[141] - 截至本季度报告提交日，公司未涉及重大法律诉讼[144] - 投资决策前应考虑公司2022年年度报告中描述的风险因素[145] - 本季度报告包含多份认证文件及XBRL相关文件[151] - 本季度报告的32.1和32.2认证文件不视为向美国证券交易委员会提交[151] - 本报告于2023年11月9日由公司相关负责人签署[156]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度GAAP净亏损为3730万美元,每股亏损0.59美元,较上一季度增加[5] - 第二季度现金消耗为3010万美元,其中包括340万美元的会计驱动因素[49] - 截至6月30日,公司拥有3.413亿美元的现金和投资,另有1120万美元的应收款,主要为OMIDRIA版税收入[6] - 公司有9500万美元的可转换债务将于11月到期,现有现金和投资足以偿还这些债务并继续运营至2025年[7] 各条业务线数据和关键指标变化 - OMIDRIA第二季度版税收入为1070万美元,较上一季度增加150万美元[6] - 公司正在开展多项针对MASP-2的生物制剂和小分子药物的临床试验[8][9][12][18][19] - 公司正在开展针对MASP-3的抗体OMS906的3项临床试验,包括治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和C3肾小球肾炎(C3G)[20][21][24][25] - 公司正在开发针对PDE7的口服抑制剂OMS527,用于治疗药物成瘾和帕金森病相关的运动障碍[33][37] - 公司正在开发多种免疫肿瘤疗法,包括细胞疗法和分子疗法[40][41][42][43][44][45][46][47] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据国会立法,OMIDRIA将至少获得2028年1月前的单独付费[7] - 2024年CMS拟定的门诊前瞻性付费系统规则中,也规定了OMIDRIA的持续单独付费[7] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发针对MASP-2和MASP-3的多种生物制剂和小分子药物,以控制补体激活的靶点[8][19][20][31] - 公司认为OMS906作为MASP-3抑制剂在PNH和其他补体相关疾病中具有优势[22][28][29][30][31][32] - 公司认为其免疫肿瘤疗法平台具有潜力,可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab在TA-TMA适应症获批持乐观态度,预计2024年中获批[8][9][10] - 管理层对narsoplimab在IgA肾病III期试验的结果持乐观态度,认为可以满足FDA和EMA的上市要求[12][13][14][15][16] - 管理层对OMS906在PNH和其他补体相关疾病中的潜力持乐观态度[22][24][25][26][27][28][29][30][31][32] - 管理层对公司免疫肿瘤疗法平台的前景持乐观态度,认为可以显著改善细胞疗法和免疫疗法的疗效[40][41][42][43][44][45][46][47] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Colin Bristow 提问** 1) 公司与FDA在5月会议上讨论了哪些关注点?公司提出的生存数据分析计划有哪些具体内容? [61][62][63] 2) 公司在IgA肾病临床试验中期待看到什么样的蛋白尿数据,有哪些关键指标? [61][65][66][67] **Gregory Demopulos 回答** 1) FDA希望公司提供更多生存数据,证明narsoplimab治疗组的生存获益。公司将提交一份详细的分析计划,获得FDA的反馈后再进行分析并重新提交BLA申请。[62][63] 2) 公司没有设定具体的蛋白尿降低目标,但会参考其他已获批药物的数据。公司认为narsoplimab可以在肾小球和肾小管两个关键位点发挥作用,有望取得积极结果。[65][66][67] 问题2 **Stephen Brozak 提问** 公司在narsoplimab的同情使用计划中获得了哪些反馈和观察结果? [70][71][72][73][98][99][100] **Gregory Demopulos 回答** 公司已为125多名成人和儿童患者提供narsoplimab同情使用治疗,多家医疗机构反复申请使用。即使患者之前接受过其他治疗如eculizumab、ravulizumab和defibrotide无效,使用narsoplimab后也出现了恢复的病例。这表明narsoplimab在TA-TMA治疗中的潜力。公司正在全力推进narsoplimab的上市进程,满足患者的迫切需求。[70][71][72][73][98][99][100] 问题3 **Gregory Harrison 提问** 公司最新的OMS906中期分析结果与之前在EHA大会上公布的结果相比有何变化? [79][80][81][82] **Gregory Demopulos 回答** 公司最新的OMS906数据结果与之前一致,甚至有进一步改善。这进一步增强了公司对MASP-3抑制靶点和OMS906药物的信心,不仅在PNH,在其他补体相关疾病中也有广泛应用前景。公司计划在12月的美国血液学会年会上公布最新数据。[79][80][81][82]

现金及现金等价物与短期投资情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为660.3万美元，较2022年12月31日的1100.9万美元减少[8] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司短期投资分别为334,591千美元和183,931千美元，非流动受限投资均为1,054千美元[31] - 2023年Q2和H1公司亏损分别为3730万美元和7100万美元，截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元[54] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元，应收账款为1120万美元[65] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.413亿美元[71] 净亏损情况 - 2023年第二季度公司净亏损3729.4万美元，2022年同期净亏损3084.9万美元[9] - 2023年上半年公司净亏损7099.5万美元，2022年同期净亏损6386万美元[9] 经营、投资、融资活动现金情况 - 2023年上半年公司经营活动提供的现金为1.422亿美元，2022年同期使用的现金为3466.2万美元[11] - 2023年上半年公司投资活动使用的现金为1.45956亿美元，2022年同期使用的现金为5207.2万美元[11] - 2023年上半年公司融资活动使用的现金为64.8万美元，2022年同期提供的现金为62万美元[11] - 2023年上半年经营活动提供现金1.42198亿美元，2022年同期使用现金3466.2万美元；投资活动使用现金1.45956亿美元，2022年同期使用现金5207.2万美元；融资活动使用现金64.8万美元，2022年同期提供现金6.2万美元[65] 资产出售与款项收入情况 - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及相关资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金[12] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[12][13] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收益权以1.25亿美元现金出售给DRI，该款项确认为负债，按9.4%的隐含有效利率摊销[16] - 2021年12月23日，公司以1.26亿美元现金将OMIDRIA及其相关资产出售给Rayner Surgical Inc. [52] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[52] 特许权使用费相关情况 - 里程碑事件达成后，美国净销售额的特许权使用费从50%降至30%，美国以外净销售额的特许权使用费保持15%不变[13] - 2022年12月里程碑事件触发Rayner支付2亿美元里程碑款项，美国市场OMIDRIA净销售特许权使用费率从50%降至30%[16][20] - OMIDRIA合同特许权资产在2022年12月31日为152,222千美元，2023年6月30日为144,886千美元[22] - 2022年9月30日，公司向DRI出售未来OMIDRIA特许权使用费收入权益，获得1.25亿美元现金，截至2023年6月30日，DRI有权获得的最大剩余金额为1.803亿美元，隐含有效利率为9.4%[36] - 2023年第二季度和上半年，公司OMIDRIA特许权使用费义务的现金利息支出分别为300万美元和590万美元[36] - 截至2023年6月30日，OMIDRIA合同特许权使用费资产为1.44886亿美元，2022年12月31日为1.52222亿美元[64] - 公司使用追溯调整法核算OMIDRIA特许权使用费义务[68] 终止经营业务情况 - 2023年第二季度和上半年，终止经营业务净收入分别为7,000千美元和12,982千美元，2022年同期分别为10,846千美元和17,329千美元[22] - 2023年上半年，终止经营业务经营活动提供的净现金为217,688千美元，2022年同期为46,038千美元[22] - 2023年第二季度OMIDRIA已终止业务净收入为700万美元，2022年同期为1084.6万美元；2023年上半年为1298.2万美元，2022年同期为1732.9万美元[61] 潜在稀释股份与应收账款情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，潜在稀释股份分别为17,245,683股和17,323,446股，不计入摊薄每股亏损计算[24] - 2023年6月30日和2022年12月31日，应收账款分别为11,190千美元和213,221千美元[25] 折旧、摊销、投资收益情况 - 2023年第二季度和上半年，折旧和摊销费用分别为0.3百万美元和0.5百万美元，2022年同期分别为0.2百万美元和0.5百万美元[26] - 2023年第二季度和上半年，投资收益分别为4.2百万美元和7.6百万美元，2022年同期分别为0.2百万美元和0.2百万美元[27] 投资公允价值情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，投资公允价值分别为335,645千美元和184,985千美元[29] 可转换优先票据情况 - 2023年6月30日，公司6.25%可转换优先票据（2023票据）本金95,000千美元，5.25%可转换优先票据（2026票据）本金225,030千美元，合计320,030千美元[32] - 2023票据年利率6.25%，将于2023年11月15日到期，初始转换率为每1,000美元票据本金兑换52.0183股普通股；2026票据年利率5.25%，将于2026年2月15日到期，初始转换率为每1,000美元票据本金兑换54.0906股普通股[34] - 2023年6月30日，2023票据未摊销债务发行成本0.3百万美元，将按7.0%的有效利率摊销；2026票据未摊销债务发行成本3.5百万美元，将按5.9%的有效利率摊销[34] 租赁相关情况 - 截至2023年6月30日，公司办公室和实验室设施经营租赁的使用权资产减少470万美元，相关负债减少520万美元，提前终止租赁记录非现金收益50万美元[38] - 2023年第二季度和上半年，公司净租赁成本分别为2,310千美元和4,527千美元[38] - 截至2023年6月30日，办公室和实验室空间初始租赁期内剩余不可撤销租金为3030万美元[67] 合同终止费与里程碑付款情况 - 截至2023年6月30日，公司若取消与第三方的货物和服务合同，需支付总计2120万美元的终止费；2023年7月，公司在OMS906项目中达到临床开发里程碑，需向第三方许可方支付500万美元[39] 激励补偿计划情况 - 2023年6月23日，公司股东批准将2017年综合激励补偿计划下可授予的普通股数量增加500万股，截至2023年6月30日，可授予的普通股总数为10,175,852股[40] 基于股票的薪酬情况 - 2023年Q2和H1基于股票的薪酬分别为2771万美元和5724万美元，2022年同期分别为3072万美元和6964万美元[43] - 2023年6月30日，公司有1360万份流通在外的普通股期权，其中1110万份的行权价格高于5.44美元[43] - 截至2023年6月30日，有310万份未归属期权将在1.9年的加权平均期限内归属，未确认的总估计薪酬费用为1450万美元[43] 临床试验与申请预计情况 - 公司预计在今年第三季度公布评估narsoplimab治疗IgA肾病的3期临床试验36周蛋白尿数据[45] - 公司预计在2024年年中提交重新提交的narsoplimab生物制品许可申请（BLA）的批准决定[45] 临床试验结果情况 - 2023年6月，OMS906治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的临床试验中期分析显示，所有溶血指标均有显著改善[48] 赠款情况 - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的赠款，用于开发PDE7抑制剂OMS527治疗可卡因使用障碍[49] 研发费用情况 - 2023年第二季度研发总费用为2963.9万美元，2022年同期为2351.6万美元；2023年上半年为5424.9万美元，2022年同期为4760.3万美元[56] - 预计2023年第三季度研发成本将因OMS906项目的500万美元里程碑付款而增加[57] 销售、一般和行政总费用情况 - 2023年第二季度销售、一般和行政总费用为1126万美元，2022年同期为1392.2万美元；2023年上半年为2236.3万美元，2022年同期为2488.1万美元[59] 利息费用与收入情况 - 2023年第二季度利息费用为793.2万美元，2022年同期为492.7万美元；2023年上半年为1586.5万美元，2022年同期为986.8万美元[61] - 2023年第二季度利息和其他收入为453.7万美元，2022年同期为67万美元；2023年上半年为850万美元，2022年同期为116.3万美元[61] 会计政策与市场风险情况 - 公司关键会计政策、重大判断和估计自2022年年报披露后无重大变化[70] - 公司市场风险主要来自投资证券，投资目的是保存资本和最大化收益[71] - 公司投资组合为高信用质量、高流动性、投资级别的证券，未加杠杆且分类为可供出售[71] - 公司目前不进行利率套期保值，认为市场利率上升不会对投资组合实现价值产生重大负面影响[71] - 公司积极监控利率变化，短期投资组合不会因利率变化面临潜在损失[71]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第一季度净亏损3370万美元,每股亏损0.54美元,而2022年第四季度净利润1.287亿美元,每股收益2.05美元,主要是由于2022年第四季度获得了2亿美元的里程碑付款 [4] - 2023年第一季度现金消耗2360万美元,低于上一季度的2600万美元 [4] - OMIDRIA产品在第一季度的净销售额为3070万美元,符合预期,这是公司一年中最淡季 [4] - OMIDRIA产品的特许权使用费为920万美元,反映了新的30%特许权使用费率,这相当于OMIDRIA总销售额的40%以上的营业利润 [4][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进MASP-2抑制剂narsoplimab用于造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的新药申请,正与FDA就临床数据分析计划进行沟通 [6][7] - narsoplimab在IgA肾病III期临床试验方面进展顺利,预计下季度将公布9个月时间点的蛋白尿数据 [9][10] - 公司的MASP-3抑制剂OMS906在治疗PNH患者的临床试验中显示出良好的疗效,包括显著提高血红蛋白水平、降低LDH水平等 [13][14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - OMIDRIA产品在美国医院门诊部门的单独付费将从2025年1月开始 [5] - 公司了解到Rayner计划今年晚些时候扩大美国销售团队,并开始在国际市场销售OMIDRIA [5] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发口服MASP-2抑制剂,与narsoplimab和长效抗体OMS1029形成全面的MASP-2抑制剂产品线,有望控制大部分或全部与lectin通路相关疾病的一线治疗 [11] - OMS906作为MASP-3抑制剂,相比其他替代途径抑制剂具有多方面优势,包括保留经典通路功能、突破性更低、给药频率更低等 [12][13][15][16] - 公司的PDE7抑制剂OMS527在治疗各类成瘾症方面显示出良好前景,获得了NIDA 670万美元的研发资助 [17][18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab在TA-TMA和IgA肾病适应症的前景表示乐观,认为有望成为首个获批的补体抑制剂 [6][9] - 管理层对OMS906在PNH等适应症的表现也表示高度自信,认为其在其他替代途径相关疾病中也将表现出色 [12][15][16] - 管理层认为公司的PDE7抑制剂OMS527在成瘾症治疗领域具有广阔前景,有望成为这一领域的重要解决方案 [17][18][19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Steve Brozak 提问** 询问公司在TA-TMA适应症中使用的生物标志物的广泛性及其在其他适应症中的应用 [29][30][31] **Greg Demopulos 回答** 公司正在研究Caspase-8等生物标志物,可以帮助解释narsoplimab在TA-TMA临床试验中的反应者和非反应者的差异,这有助于进一步理解narsoplimab的作用机制。公司还在研究其他生物标志物,用于COVID-19和ARDS等适应症,但目前还不适合详细讨论 [30][31][32][33] 问题2 **Greg Harrison 提问** 询问公司对narsoplimab在IgA肾病适应症临床试验数据的预期,以及在已有新药获批的情况下的市场定位 [35][36] **Greg Demopulos 回答** 公司对narsoplimab在IgA肾病临床试验中的表现持乐观态度,认为其在降低蛋白尿和改善肾功能方面具有很大潜力。公司认为现有获批药物不会对narsoplimab的市场准入构成障碍,因为它们的疗效和用法存在局限性 [36][37][38][39] 问题3 **Brandon Folkes 提问** 询问公司是否可以加快OMS906的开发进度,以及是否可以通过降低剂量实现更长的给药间隔 [54][55] **Greg Demopulos 回答** 公司正在全力推进OMS906的开发,希望尽快完成临床试验并获批。公司相信即使使用较低剂量,也能实现每季度给药的频率,这将是一大优势 [55]

公司总资产变化 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司总资产分别为5.60132亿美元和5.90969亿美元[8] 公司净亏损情况 - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为3370.1万美元和3301.1万美元[9] 公司各活动净现金情况 - 2023年第一季度，公司经营活动提供的净现金为1.74539亿美元，2022年同期使用的净现金为1519.3万美元[11] - 2023年第一季度，公司投资活动使用的净现金为1.81331亿美元，2022年同期为7681.3万美元[11] - 2023年第一季度，公司融资活动使用的净现金为38.8万美元，2022年同期提供的净现金为16.1万美元[11] 公司资产出售与收款情况 - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及相关业务资产出售给Rayner Surgical Inc.，获得1.26亿美元现金[12] - 2022年12月里程碑事件发生，公司记录了2亿美元的里程碑应收款，并于2023年2月收到该款项及应计利息[12] - 2021年12月23日，公司将OMIDRIA及其相关资产出售给Rayner，获得1.26亿美元现金，2022年12月里程碑事件达成，2023年2月收到2亿美元里程碑付款及应计利息[45][46] 公司现金、等价物及应收账款情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，应收账款为1000万美元[12] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，应收账款为1000万美元，该季度亏损3370万美元，经营活动提供现金1.745亿美元[59] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元，投资组合为高信用质量证券，不认为市场利率上升会对投资组合实现价值产生重大负面影响[64] 公司资金计划与股权发行安排 - 公司计划未来十二个月用现有现金、投资、Rayner的特许权使用费和应收账款为运营提供资金[14] - 公司有一项“按市价”股权发行安排，可出售总计达1.5亿美元的普通股[14] OMIDRIA特许权使用费率及资产变化 - 2022年12月里程碑事件触发Rayner支付2亿美元里程碑款项，美国地区OMIDRIA净销售特许权使用费率从50%降至30%，预计2033年前最后一项未到期美国专利到期或终止前维持此费率[15][18][19] - 2022年12月31日OMIDRIA合同特许权使用资产为152,222千美元，2023年3月31日降至148,621千美元[20] - 2022年12月里程碑事件触发，OMIDRIA美国净销售特许权使用费率从50%降至30%，预计2033年前不会恢复[47] - 截至2023年3月31日，OMIDRIA合同特许权资产为1.48621亿美元，较2022年12月31日减少360.1万美元[58] - 2022年12月里程碑事件触发美国特许权费率从50%降至30%，直至2033年最后一项未到期美国专利到期或终止[58] 公司终止经营业务相关数据 - 2023年第一季度来自终止经营业务的净收入为5,982千美元，2022年同期为6,483千美元[20] - 2023年第一季度来自终止经营业务的经营活动净现金流入为213,876千美元，2022年同期为27,616千美元[20] - 2023年第一季度OMIDRIA已终止业务的税后净收入为598.2万美元，低于2022年同期的648.3万美元[55] 公司潜在稀释股份与应收账款变化 - 2023年3月31日潜在稀释股份总计17,223,451股，2022年同期为17,340,176股[22] - 2023年3月31日应收账款总计10,033千美元，2022年12月31日为213,221千美元[23] 公司折旧、摊销、投资收入及费用情况 - 2023年第一季度折旧和摊销费用为0.2百万美元，2022年同期为0.3百万美元[25] - 2023年3月31日投资总额为368,786千美元，2022年12月31日为184,985千美元[25][26] - 2023年第一季度投资收入为340万美元，2022年第四季度为220万美元[25] 公司可转换优先票据情况 - 2023年3月31日，公司6.25%可转换优先票据本金为9500万美元，5.25%可转换优先票据本金为2.2503亿美元，总计3.2003亿美元[30] - 2023年第一季度，2023年票据利息费用为165.7万美元，2026年票据利息费用为325.8万美元[33] - 截至2023年3月31日，未来最低本金支付2023年为9500万美元，2026年为2.2503亿美元，总计3.2003亿美元[33] OMIDRIA特许权使用费义务情况 - 2023年3月31日，OMIDRIA特许权使用费义务最高剩余金额为1.835亿美元，隐含有效利率为9.4%，第一季度现金利息费用为300万美元[34] - 2022年9月30日，公司将部分未来OMIDRIA特许权使用费收益权出售给DRI，获得1.25亿美元现金，隐含有效利率为9.4%，截至2023年3月31日，DRI有权获得的最大未来支出为1.835亿美元[48] 公司净租赁成本与终止费情况 - 2023年第一季度，公司净租赁成本为221.7万美元，较2022年的181.8万美元有所增加[37] - 截至2023年3月31日，若取消合同，公司需支付终止费总计2610万美元[37] 公司股权发行与认股权证情况 - 截至2023年3月31日，公司未通过“按市价”股权发行计划出售任何股票，有20万份购买普通股的认股权证到期未行使[38] 公司股票薪酬与期权情况 - 2023年第一季度，公司持续经营业务的股票薪酬为299.4万美元，总股票薪酬为295.3万美元[40] - 截至2023年3月31日，公司有1371.6421万份股票期权，总内在价值为217.2万美元[40] - 截至2023年3月31日，公司有92250份未归属受限股票单位，将于2023年12月1日归属，加权平均授予日每股公允价值为7.53美元[40] 公司研发相关情况 - 公司预计今年晚些时候公布评估narsoplimab治疗IgA肾病的36周蛋白尿数据[42] - 公司获得美国国立卫生研究院下属国家药物滥用研究所669万美元的赠款，用于开发口服PDE7抑制剂化合物治疗可卡因使用障碍[45] - 2023年第一季度临床研发费用较上年同期增加220万美元，主要由于OMS906相关费用及OMS1029进入临床研发阶段[51] - 2023年第一季度临床前研发费用较上年同期减少180万美元，主要由于OMS1029在2022年第三季度从临床前研发过渡到临床研发[51] 公司其他费用情况 - 2023年第一季度内部间接费用和其他费用较上年同期增加60万美元，主要由于员工相关成本增加，部分被员工留用税收抵免抵消[51] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用（不包括基于股票的薪酬费用）较上年同期增加60万美元，主要由于员工相关成本增加，部分被员工留用税收抵免抵消[53] 公司利息费用与收入情况 - 2023年第一季度利息费用为793.3万美元，较2022年同期增加300万美元，预计第二季度与第一季度相近[55] - 2023年第一季度利息和其他收入为396.3万美元，较2022年同期增加350万美元，预计第二季度与第一季度相近[55] - OMIDRIA合同特许权资产的隐含有效利率为11.0%，2023年第一季度利息收入较2022年同期减少90万美元[55][56] 公司经营活动净现金增加原因 - 2023年第一季度经营活动净现金较2022年同期增加1.897亿美元，主要因应收账款减少1.813亿美元和应付账款及应计费用变化1640万美元[60] 公司不可撤销承诺情况 - 截至2023年3月31日，初始租赁期限内剩余不可撤销租金为3200万美元，其他商品和服务的不可撤销承诺为2610万美元[61]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净收入为1.287亿美元，即每股净收入2.05美元，而2022年第三季度净亏损为1750万美元，即每股0.28美元；仅看持续经营业务，第四季度净亏损为每股0.73美元，较第三季度的每股净亏损0.87美元有所改善 [94] - 2022年全年净收入为4740万美元，即每股0.76美元，相比2021年的1.942亿美元（每股3.12美元）有所下降；2022年全年持续经营业务亏损为1.82亿美元，即每股2.90美元，2021年亏损为1.915亿美元，即每股3.07美元 [15] - 2022年第四季度利息费用为790万美元，较第三季度的490万美元增加300万美元，原因是9月30日签订的DRI协议产生的利息 [44] - 2022年第四季度持续经营业务成本和费用为4000万美元，较第三季度减少1060万美元，主要因第三季度生产商业用那索普利单抗药物原料，且在FDA批准时间明确前，公司会控制该药物的销售和营销支出 [95] - 截至2022年12月31日，公司拥有1.95亿美元现金和投资，2.13亿美元应收账款（已全部收回），总计约4.08亿美元可用于运营和偿债 [22][71] - 预计第一季度利息收入近300万美元，利息费用与第四季度相当，约800万美元，终止经营业务收入在700 - 800万美元之间 [97] 各条业务线数据和关键指标变化 OMIDRIA业务 - 2022年第四季度，Rayner的OMIDRIA净销售额达3580万美元，创季度新高，公司获得1790万美元特许权使用费 [15][96] - 2022年12月29日达到2亿美元里程碑后，OMIDRIA特许权使用费率降至美国净销售额的30%，相当于美国OMIDRIA营业利润的约40%，该费率将持续到相关专利到期（预计至少到2033年） [4][13] 那索普利单抗（narsoplimab）业务 - 用于治疗干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）的生物制品许可申请（BLA）遭FDA拒绝后，公司按FDA指导准备重新提交BLA，计划与FDA召开B类会议讨论分析细节 [53][54] - 针对IgA肾病的3期临床试验预计在今年第三季度公布9个月蛋白尿数据，以此为基础向FDA和欧洲监管机构提交BLA [57] - 针对非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期项目优先级较低，因市场收缩，资源已转移至其他补体项目 [59] OMS1029业务 - 今年1月完成单剂量递增1期临床试验所有队列给药，详细结果计划在即将召开的科学会议上公布，健康受试者多剂量递增研究计划今年夏天开始给药 [34][35] OMS906业务 - 成功完成健康受试者单剂量递增1期研究，药物耐受性良好，无安全隐患 [63] - 针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的1b期临床试验已开始招募未接受过治疗的患者，并于今年年初开始给药；针对C3肾小球病（C3G）的1b期临床试验已启动，预计下月开始招募，第三季度有数据 [37][38] OMS527业务 - 与埃默里大学合作，评估其作为左旋多巴诱导的运动障碍（LID）潜在治疗方法，临床前灵长类动物模型数据令人鼓舞，等待最后一只灵长类动物的数据 [67][163] 免疫肿瘤学业务 - 细胞疗法方面，公司开发并评估嵌合抗原受体T细胞（CAR T）和过继性T细胞疗法的新方法，已确定特定T细胞信号通路，抑制后可增强记忆T细胞扩增 [41] - 分子疗法方面，开发新型生物平台，有望作为针对多种肿瘤的治疗性疫苗 [69] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国每年仅白内障手术就超过400万例，随着OMIDRIA美国销售额增长，公司将持续获得30%的特许权使用费；Rayner计划今年晚些时候在美国以外销售OMIDRIA，公司将获得15%的特许权使用费，特许权使用费率将持续到OMIDRIA专利到期（不早于2033年） [25][52] - 2019年美国药物滥用的有形成本达0.5万亿美元，无形损失（如生命损失、伤害、生活质量下降）估计每年高达3.2万亿美元，美国12岁及以上人群中，七分之一曾患药物使用障碍 [40] - 全球超过1000万帕金森病患者，据报道50%以上使用左旋多巴治疗的患者患有LID，仅一种缓释金刚烷胺获批治疗LID，但疗效有限且有多种严重副作用，LID存在巨大未满足的患者需求和市场机会 [91] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 财务上，利用现有资金偿还债务、支持运营和推进多个开发项目至2025年，避免近期稀释股东权益 [12] - 产品开发上，推进各在研产品临床试验和审批进程，如那索普利单抗重新提交BLA、OMS1029和OMS906临床试验、OMS527寻求外部资金开展临床开发等 [26][34][90] - 业务拓展上，借助OMIDRIA长期独立支付政策，推动其销售增长，同时关注Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] 行业竞争 - 补体系统抑制剂领域，那索普利单抗有望成为首个获批用于治疗IgA肾病的补体抑制剂；OMS906若证明有效，其安全性、依从性、便利性和有效性优势将使其在替代途径抑制剂市场脱颖而出 [32][39] - 成瘾和运动障碍治疗领域，OMS527若开发成功，将为药物滥用和LID治疗带来新选择 [67][90] - 免疫肿瘤学领域，公司开发的细胞和分子疗法平台，有望改善癌症患者治疗反应率 [41][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司财务状况良好，4.08亿美元资金可支持运营和偿债，避免近期稀释股东权益，为公司发展奠定基础 [12][22] - OMIDRIA长期独立支付政策为其销售增长提供保障，预计将带来有意义的销售增长，同时可能推动Med Advantage和商业保险计划的独立支付扩展 [24][51] - 各在研产品进展顺利，如那索普利单抗、OMS1029、OMS906等，有望为公司带来新的增长点，满足未满足的医疗需求 [26][34][37] - 尽管面临FDA审批等挑战，但公司积极应对，与监管机构合作，有望推动产品获批上市 [53][54] 其他重要信息 - 公司与DRI Healthcare签订协议，出售部分未来OMIDRIA特许权使用费流，获得1.25亿美元现金，该特许权使用费销售在资产负债表上记为债务，未确认相关收入 [19] - 2023年综合拨款法案（2023年综合法案）要求CMS至少到2028年继续为非阿片类疼痛管理药物（如OMIDRIA）在门诊手术中心（ASCs）提供独立支付；国会还指示CMS不迟于2025年1月开始在医院门诊部门（HOPDs）为类似药物提供独立支付 [23][50] - 公司未在硅谷银行有任何资产存款，也无其他金融关系 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于TA - TMA申报和监管路径，自上次更新后与FDA有无额外沟通或反馈？即将召开的FDA会议主要讨论哪些问题？ - 公司不讨论与FDA讨论的具体时间和细节；会议目的是确认公司提出的分析方法是否可接受，确保重新提交的内容满足药物获批要求 [100][101] 问题2: 能否详细介绍与剑桥大学的诊断合作，以及目前看到的数据和影响？ - 公司将发布更多来自剑桥大学的数据；在诊断方面，已确定严重急性和中度COVID患者补体因子变化模式 [103] 问题3: 那索普利单抗在IgA肾病适应症获批后的商业预期如何？ - IgA肾病市场是一个数十亿美元的机会，目前已获批口服类固醇和一种控制血压的新药，那索普利单抗有很大机会 [79] 问题4: 如何衡量与FDA会议前的工作进度？若就解决完整回复信（CRL）的方法达成共识，预计多久后提交申请？ - 自上次公开声明以来，公司做了大量工作，包括确定信息来源和获取访问权限；与监管顾问密切合作，提供最佳信息；目前推测满足FDA要求的时间还为时过早，需先完成会议 [81][82][156] 问题5: 资产负债表资金可支持哪些项目到2025年？能否加快试验进度？ - 所有项目都在预算范围内，到2025年都有资金支持；OMS527正在寻求外部资金，若获得将资助临床工作和进一步开发；根据项目成功情况，可加大对特定项目的投入；公司希望获得OMIDRIA以外的额外收入，推动管线进一步发展 [84][131][133] 问题6: ARTEMIS 3期试验预计今年第三季度读出结果，若结果积极，预计何时提交BLA？还需要哪些数据完成提交？ - 主要终点是蛋白尿数据，若数据积极，将尽快纳入BLA；安全数据和BLA其他组件已在整理；保守估计，从数据读出到提交需4 - 6个月 [135][158] 问题7: 两个BLA申请（TA - TMA和IgA肾病）是否会有问题？特许权使用费率从50%降至30%对DRI特许权协议有无影响？ - 两个BLA申请无问题；与DRI的协议已考虑到里程碑的成功实现，预计整体销售额将随着立法成功和对Med Advantage的关注而继续增加 [139][140] 问题8: 合作伙伴Rayner是否会增加对OMIDRIA的商业支持？ - 预计Rayner会增加商业支持，因为ASC有长期独立支付保障，2025年HOPD也将开始支付，这将扩大市场；Rayner应会利用产品的广泛支持并加大投入 [171]