Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended December 31, 2021 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File No. 001-37759 OUTLOOK THERAPEUTICS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 38-3982704 (Sta ...

ONS - 5010试验数据 - 公司ONS - 5010在NORSE TWO试验中，ITT数据集里使用ranibizumab治疗后至少提高15个字母BCVA的患者比例为23.1%，ONS - 5010为41.7%（p = 0.0052）；PP数据集里ranibizumab为24.7%，ONS - 5010为41.0%（p = 0.04）[379] - 公司ONS - 5010在NORSE TWO试验中，ITT数据集里ranibizumab的BCVA平均变化为5.8个字母，ONS - 5010为11.2个字母（p = 0.0043）；PP数据集里ranibizumab为7.0个字母，ONS - 5010为11.1个字母（p = 0.05）[379] 资金获取情况 - 截至2021年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得3.387亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[384] - 2021年10月和11月，公司通过“按市价”股权发行计划出售1773974股普通股，获得360万美元毛收入，支付销售代理费用10万美元[385] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收入，本票面额1020万美元，年利率9.5%，2023年1月1日到期[386] - 2021年11月，公司进行承销公开发行，发行4600万股普通股，每股1.25美元，获得5400万美元净收入[388] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率7.5%，2021年11月16日修订，利率提高到10%，到期日延至2023年1月1日[429] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行，获得35.5百万美元净收益，还与Syntone Ventures达成证券购买协议，出售额外3.0百万美元股份[430] - 2021年9月30日财年，行使购买3,642,138股普通股的认股权证，获得3.6百万美元总收益，加权平均行使价格为0.9866美元[431] - 2021年9月30日财年，公司通过ATM发售出售2,855,190股普通股，获得7.2百万美元总收益，支付销售代理费用0.2百万美元；10 - 11月又出售1,773,974股，获得3.5百万美元净收益[432] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率9.5%，到期日为2023年1月1日[434] - 2021年11月，公司承销公开发行46,000,000股普通股，获得54.0百万美元净收益，GMS Ventures购买16,000,000股[435] - 2021年10月和11月，公司通过“随行就市”股权发行计划出售177.4万股普通股，获得净收益350.0万美元[494] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获得净收益1000.0万美元，票面金额1020.0万美元，年利率9.5% [495] - 2021年11月，公司对2020年11月4日的本票进行修订，将到期日延长至2023年1月1日，年利率从7.5%提高到10% [496] - 2021年11月，公司进行承销公开发行，出售4600.0万股普通股，获得净收益5400.0万美元[497] 净亏损情况 - 公司2021年9月30日结束的财年净亏损5320万美元，2020年9月30日结束的财年净亏损3520万美元[384] - 2021年净亏损5316.3万美元，2020年为3523.9万美元；2021年归属于普通股股东的净亏损为5316.3万美元，2020年为4887.4万美元[482] 现金资源及运营支持情况 - 截至2021年9月30日公司现金资源为1450万美元，加上ATM发行、本票发行和公开发行的收入，预计可支持运营至2023年第一季度ONS - 5010 BLA预期获批[389] - 公司现有现金及现金等价物，加上2021年10 - 11月股权销售净收益350万美元、2021年11月无担保本票发行净收益1000万美元和2021年11月公开发行净收益5400万美元，预计可支持运营至2023年第一季度ONS - 5010生物制品许可申请获批[500] 市场使用情况 - 未经批准的贝伐珠单抗非标签使用目前估计占美国所有湿性AMD处方的至少50%[383] 历史业务安排处理 - 2020年1月公司终止与MTTR LLC的安排，3月向其四位负责人发行7244739股普通股，并支付11万美元一次性和解费[396] - 2019年11月公司因ONS - 5010的3期临床项目启动支付了约0.1百万美元的里程碑付款[401] - 截至2019年9月30日，公司合作协议下的所有递延收入已全部确认[403] 债务相关情况 - 2020年9月30日止年度，公司记录了190万美元的债务清偿损失[413] - 2020年9月30日止年度，公司出售新泽西州净运营亏损3330万美元和未使用的研发税收抵免60万美元，确认所得税收益330万美元[417] - 截至2021年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转分别为2.824亿美元和1.182亿美元，分别于2030年和2039年开始到期[418] - 2020年9月30日止年度，公司记录了52.7624万美元的财产和设备减值费用[421] - 2021年净利息费用为93.6127万美元，较2020年的175.6471万美元减少82.0344万美元[421] - 2021年9月30日财年，公司普通股认股权证负债公允价值增加导致损失0.5百万美元，2020年同期为收益0.2百万美元[426] - 2020年9月30日止年度，公司记录了527,624美元的减值费用[538] - 2020年9月30日止年度，剩余无担保票据以1.05美元的平均交换价格兑换为1,475,258股公司普通股[554] - 2020年9月30日止年度，公司在高级担保票据交换协议中确认债务清偿损失8,060,580美元[556] - 2020年9月30日止年度，新优先担保票据持有人将总计7994494美元的未偿本金和应计利息转换为12201461股公司普通股，平均转换价格为每股0.66美元，公司确认了6164284美元的债务清偿收益[559] - 2020年9月30日止年度，旧优先票据和新优先担保票据的总利息费用为819498美元[560] - 2021年9月30日，公司债务未来到期情况为2022年到期904200美元，2023年到期10938145美元，总计11842345美元[561] 费用变化情况 - 2021年研发费用为3895.801万美元，较2020年的2634.1998万美元增加1261.6012万美元[421] - 2021年ONS - 5010开发成本为3446.9098万美元，较2020年的2170.7174万美元增加1280万美元[422] - 2021年一般及行政费用为1276.8725万美元，较2020年的997.1015万美元增加279.771万美元[421] - 2021年研发费用3895.8万美元，2020年为2634.2万美元；2021年一般及行政费用1276.9万美元，2020年为997.1万美元[482] 财务报表相关 - 公司按美国公认会计原则编制合并财务报表，需对资产、负债、收入和费用进行估计和判断[455] - 公司需估计应计研发费用，包括临床前研究、临床试验等相关费用，目前未对先前估计进行重大调整[457][459] - 2020年10月1日公司采用ASU 2018 - 13，该标准对公允价值计量披露要求进行修改，对财务报表无重大影响[460] - FASB于2020年1月发布ASU 2020 - 01，公司正在评估其对合并财务报表的影响[461] - 公司于2020年10月1日采用ASU 2018 - 13，该标准对合并财务报表无重大影响[530] - 公司正在评估采用ASU 2020 - 01对合并财务报表的影响[531] 财务指标对比 - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司现金及现金等价物分别为14,477,324美元和12,535,986美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司总资产分别为22,811,451美元和19,732,551美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司总负债分别为18,204,002美元和16,906,260美元[479] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日，公司股东权益分别为4,607,449美元和2,826,291美元[479] - 2021年基本和摊薄后普通股每股净亏损为0.35美元，2020年为0.67美元；2021年加权平均流通股数为1.5268亿股，2020年为7255.6万股[482] - 2021年经营活动使用的净现金为5425.3万美元，2020年为3179.0万美元；2021年投资活动使用的净现金为0，2020年为90.0万美元[487] - 2021年融资活动提供的净现金为5619.5万美元，2020年为3721.1万美元；2021年现金及现金等价物净增加194.1万美元，2020年为452.0万美元[487] - 截至2021年9月30日和2020年，公司现金等价物为货币市场账户[502] - 2021年9月30日，认股权证负债为522,918美元，2020年9月30日为70,772美元[532][534] - 2021年和2020年9月30日止年度，认股权证负债公允价值变动分别为452,146美元和(184,962)美元[534] - 2021年9月30日，实验室设备净值为163,625美元，2020年为327,249美元；2021年和2020年折旧费用分别为163,624美元和219,416美元[535] - 2021年9月30日，其他资产为174,590美元，2020年为1,294,448美元；公司预计向合资企业追加约210万美元资本[539][540] - 2021年9月30日，应计费用为1,725,721美元，2020年为7,757,310美元[541] - 2021年9月30日，总债务为11,842,345美元，2020年为954,485美元；长期债务2021年为10,885,854美元，2020年为904,200美元[545] - 2021年9月30日止年度，无担保本票利息费用为893,886美元；PPP贷款2021年和2020年利息费用分别为9,219美元和3,691美元；设备贷款2021年和2020年利息费用分别为3,237美元和8,940美元[546][550][552] 关键审计事项 - 审计师将评估某合同制造组织的预付研发费用确定为关键审计事项[475] 累计亏损及债务情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损3.429亿美元，有1090.0万美元的无担保本票本金及应计利息和90.0万美元的PPP贷款[493] 澳大利亚研发税收激励计划 - 截至2021年9月30日，公司预计2022年获得2021财年澳大利亚研发税收激励计划现金退款10万美元；2020年9月30日有应收款80万美元，已在2021财年收到[519] - 2021年和2020年9月30日止年度，公司在合并运营报表中分别记录预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款10万美元和50万美元[524] 潜在摊薄证券情况 - 截至2021年9月30日和2020年，因具有反摊薄作用，部分潜在摊薄证券未纳入稀释加权平均流通股计算，如2021年绩效股票单位2470个、绩效股票期权100万个等[529] 协议相关费用及收益 - 公司与Selexis的技术许可协议需在达到特定临床里程碑时支付375011美元里程碑付款，并按净销售额支付个位数特许权使用费[568] - 2020年7月20日，Liomont起诉公司索赔300万美元，2021年3月30日双方达成保密和解协议，公司于4月支付625000美元初始和解金，另有750000美元付款取决于未来事件[569] - 2020年5月6日，公司终止新泽西州克兰伯里约66000平方英尺的租赁协议，同意支付981987美元给房东，记录了680017美元的费用[570] - 2021年3月，公司将新泽西州蒙茅斯交界处的

市场情况 - 全球眼科抗VEGF市场规模达131亿美元，预计2020 - 2030年复合年增长率为4.1%至195亿美元，湿性AMD市场受新进入者推动增长，糖尿病视网膜病变/糖尿病黄斑水肿受生物仿制药和低成本替代品影响呈-2.2%的复合年增长率[14][15] - 未获批的贝伐珠单抗占美国湿性AMD市场注射量的50%，超80%的视网膜专家对FDA批准的眼科用贝伐珠单抗治疗湿性AMD、糖尿病黄斑水肿和视网膜分支静脉阻塞感兴趣[17][26] 产品优势 - ONS - 5010针对131亿美元的全球眼科抗VEGF市场，设计满足FDA眼科批准标准，消除与标签外重新包装贝伐珠单抗相关的风险，通过预填充注射器给药，有望成为首个获FDA批准的贝伐珠单抗眼科制剂，预计2022年第一季度提交生物制品许可申请，2023年第一季度推出[6] - ONS - 5010能为医生和患者提供FDA批准的眼科用药选择，确保药品强度、质量和纯度，消除潜在杂质和微粒，提供差异化的眼科药物解决方案和给药系统，为支付方、患者和医生提供经济有效的抗VEGF解决方案[9] 临床数据 - NORSE TWO试验中，ONS - 5010有41%的患者视力提高3行，在主要和关键次要终点上与LUCENTIS相比有统计学显著差异，安全性结果与NORSE ONE和NORSE THREE一致，三项研究中仅1名受试者报告眼部炎症[52][53] - NORSE ONE和NORSE THREE试验达到预期的安全性和有效性信号，实现了预期比例的3行视力提高者和平均视力提高，未观察到眼部炎症，安全性与已发表的贝伐珠单抗研究相当[56] 商业前景 - 若ONS - 5010获批，有望获得12年美国监管独占权，超过50%的美国市场可转化为ONS - 5010的市场，有机会扩展到糖尿病黄斑水肿和视网膜分支静脉阻塞适应症，还可渗透欧盟和发展中市场[7] - 公司计划直接在美国推出产品并考虑海外授权，商业规划活动正在进行，若获批且具有成本效益，预计ONS - 5010将被全球支付方和临床医生广泛采用，成为美国视网膜适应症支付方强制“阶梯治疗”的一线药物[61][69]

产品亮点 - ONS - 5010有望成为美国FDA批准的首个贝伐珠单抗眼科制剂，商业化前活动正在进行，目标是131亿美元的全球眼科抗VEGF市场[7][8] - 该产品旨在为医生和患者提供FDA批准的眼科替代药物，确保药物强度、质量和纯度，消除杂质，提供差异化递送系统和经济的抗VEGF解决方案[11] 临床进展 - 美国BLA提交目标为2022年第一季度，多项试验取得积极结果支持提交[12] - 关键试验NORSE TWO中，228名患者参与，ONS - 5010在主要和关键次要终点上与LUCENTIS相比有统计学显著差异，ITT主要数据集41%的患者最佳矫正视力至少提高15个字母，而LUCENTIS为23%（p = 0.0052）[13][23] - NORSE TWO安全性结果与之前研究一致，三项研究中仅一名受试者报告眼部炎症[30][31] 市场情况 - 视网膜抗VEGF市场目前估计超过131亿美元，预计到2030年将以4.1%的复合年增长率增长至195亿美元，湿性AMD市场因新进入者和早期诊断而增长，糖尿病视网膜病变/糖尿病黄斑水肿受生物仿制药和低成本替代品影响呈 - 2.2%的复合年增长率[39][40] - 未获批的贝伐珠单抗占美国湿性AMD市场的50%，ONS - 5010若获批将在眼科抗VEGF治疗领域竞争，有望提供经济有效的FDA批准药物，获得12年市场独占权并渗透欧盟和发展中市场[43][45] 医生反馈 - 超80%的视网膜专家对FDA批准的眼科贝伐珠单抗治疗湿性AMD、糖尿病黄斑水肿和视网膜分支静脉阻塞表示感兴趣或高度感兴趣[62] 商业规划 - 公司已与一流的cGMP制造合作伙伴达成预填充注射器供应协议，满足FDA临床要求，商业规划活动正在进行[72][73] - 若ONS - 5010获批且具有成本效益，公司预计其将被全球支付方和临床医生广泛采用，成为美国视网膜适应症“阶梯治疗”的一线药物[74]

临床项目试验结果 - 公司ONS - 5010临床项目中，NORSE TWO试验结果显示，ITT数据集里使用ranibizumab治疗后至少提高15个字母BCVA的患者比例为23%，ONS - 5010为41%；PP数据集里ranibizumab为24%，ONS - 5010为41%[118] - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ranibizumab的BCVA平均变化为5.8个字母，ONS - 5010为11.2个字母；PP数据集里ranibizumab为7.0个字母，ONS - 5010为11.1个字母[119][120] 市场情况 - 未经批准的bevacizumab的非适应症使用目前估计每年占美国所有湿性AMD治疗的至少50%[122] 资金获取情况 - 截至2021年6月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得3.349亿美元资金，通过合作和许可协议获得290万美元[123] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行，净收益3550万美元，与Syntone Ventures达成证券购买协议出售股份获300万美元，与GMS Ventures达成协议获100万美元[124] - 2021年2月，行使购买普通股的认股权证获得360万美元总收益[125] - 2021年6月和7月，公司通过“按市价”股权发行计划分别获得320万美元总收益和130万美元净收益[126] - 2021年2月，公司完成公开发行，净收益3550万美元，还与Syntone Ventures达成证券购买协议，出售额外300万美元股份[177] - 2021年6月和7月，公司通过ATM发行分别获得320万美元和130万美元的总收益[179] 资金状况与运营维持 - 截至2021年6月30日，公司现金资源为1970万美元，加上7月股权发行净收益130万美元，资金可维持运营至2021年12月[127] - 截至2021年6月30日，公司现金余额为1970万美元，有1070万美元的无担保本票本金及应计利息和90万美元的PPP贷款[180] 净亏损情况 - 2021年截至6月30日的九个月，公司净亏损3980万美元[130] 债务情况 - 截至2021年6月30日，公司有1070万美元本金及应计利息的无担保本票债务和90万美元的PPP贷款债务[131] - 2020年11月，公司发行无担保本票，本金1022万美元，现金收益1000万美元，年利率7.5% [195] 税收抵免与亏损结转 - 截至2020年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.365亿美元和7230万美元，分别于2030年和2038年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额分别为660万美元和30万美元，分别于2032年和2033年开始到期[154] 2021年与2020年第二季度财务指标对比 - 2021年和2020年第二季度相比，研发费用从848.8143万美元增至854.5279万美元，增加5.7136万美元；一般及行政费用从328.6739万美元降至292.9717万美元，减少35.7022万美元；财产和设备减值从10.4296万美元降至0；运营亏损从1187.9178万美元降至1147.4996万美元，减少40.4182万美元；权益法投资损失从0增至43.5346万美元；净利息费用从44.3624万美元降至25.6873万美元，减少18.6751万美元；债务清偿收益从 - 616.4284万美元增至0，增加616.4284万美元；认股权证负债公允价值变动从12.7506万美元降至2.9332万美元，减少9.8174万美元；税前亏损从628.6024万美元增至1219.6547万美元，增加591.0523万美元；所得税收益从 - 327.1157万美元增至0，增加327.1157万美元；净亏损从301.4867万美元增至1219.6547万美元，增加918.168万美元[158] 2021年第二季度研发费用情况 - 2021年第二季度研发费用中，ONS - 5010开发费用为741.1262万美元，较2020年的679.2319万美元增加约60万美元；股票薪酬从91.5974万美元降至23.923万美元，减少约70万美元[159] 2021年第二季度一般及行政费用情况 - 2021年第二季度一般及行政费用较2020年减少约40万美元，主要因2020年有70万美元的租赁终止损失、专业费用减少10万美元、薪酬相关成本减少10万美元，部分被2021财年授予员工和董事的股票期权导致的50万美元股票薪酬增加所抵消[161][162] 2020年第二季度财产和设备减值情况 - 2020年第二季度公司记录了10万美元的财产和设备减值费用，主要因2020年5月终止新泽西州克兰伯里的租赁并搬迁总部[163] 2021年第二季度利息费用情况 - 2021年第二季度利息费用降至30万美元，较2020年的50万美元减少20万美元，主要因终止租赁和债务换股减少未偿本金[164] 2020年第二季度债务清偿收益情况 - 2020年第二季度公司确认620万美元的债务清偿收益，主要因2020年第三季度票据转换为普通股及赎回特征负债注销[165] 2021年与2020年前六个月财务指标对比 - 2021年和2020年前六个月相比，研发费用从1871.8659万美元增至2902.3253万美元，增加1030.4594万美元；一般及行政费用从758.0638万美元增至926.7962万美元，增加168.7324万美元；财产和设备减值从52.7624万美元降至0；运营亏损从2682.6921万美元增至3829.1215万美元，增加1146.4294万美元；权益法投资损失从0增至43.5346万美元；净利息费用从173.744万美元降至66.6945万美元，减少107.0495万美元；债务清偿损失从189.6296万美元降至0；赎回特征公允价值变动从 - 179.6982万美元增至0；认股权证负债公允价值变动从 - 7.4636万美元增至36.3476万美元，增加43.8112万美元；税前亏损从2858.9039万美元增至3975.6982万美元，增加1116.7943万美元；所得税费用（收益）从 - 327.1157万美元增至2000美元，增加327.3157万美元；净亏损从2531.7882万美元增至3975.8982万美元，增加1444.11万美元[167] 2021年前六个月研发费用增加原因 - 2021年前六个月研发费用增加1030万美元，主要因ONS - 5010开发成本增加1040万美元，部分被股票薪酬减少40万美元抵消[168] 产品商业化情况 - 产品商业化需数年时间和数百万美元的开发成本，研发支出受临床试验和监管批准等不确定性影响[143] 2021年前九个月综合管理费用情况 - 2021年前九个月综合管理费用为926.7962万美元，较2020年同期增加170万美元[169] 2020年前九个月财产和设备减值情况 - 2020年前九个月，公司记录了50万美元的财产和设备减值费用[170] 2021年前九个月利息费用情况 - 2021年前九个月利息费用降至70万美元，较2020年同期减少100万美元[171] 2021年前九个月经营活动现金使用情况 - 2021年前九个月，经营活动使用现金4530万美元，主要源于净亏损3980万美元[188] 2020年前九个月投资活动现金使用情况 - 2020年前九个月，投资活动使用现金90万美元，用于对Syntone的初始投资[192] 2021年前九个月融资活动现金提供情况 - 2021年前九个月，融资活动提供现金5240万美元，主要来自注册直接发行和私募的净收益3950万美元等[193] 会计政策与准则遵守情况 - 公司2020财年（截至9月30日）的关键会计政策和重大判断及估计自2020年12月23日提交给美国证券交易委员会（SEC）、2021年1月28日修订的10 - K表格以来未发生重大变化[200] - 公司不可撤销地选择不利用《创业企业融资法案》（JOBS Act）中新兴成长公司可享受的延长过渡期规定，将在非新兴成长型上市公司需采用新的或修订的会计准则时予以遵守[201] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[202]

公司临床项目进展 - 公司ONS - 5010临床项目中，NORSE ONE于2020年8月取得预期安全、疗效和概念验证的积极顶线结果，NORSE TWO于2020年7月完成入组，预计2021年第三季度出顶线结果，NORSE THREE于2021年3月报告为ONS - 5010提供了积极的安全概况，计划2022年第一季度提交湿性AMD的生物制品许可申请[109] 市场情况 - 未经批准的贝伐珠单抗非标签使用目前估计每年占美国所有湿性AMD治疗的至少50%[112] 资金获取情况 - 截至2021年3月31日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得3.319亿美元资金，通过先前的合作和许可协议获得290万美元[113] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行，净收益3600万美元，与Syntone Ventures达成证券购买协议出售股份获300万美元，与GMS Ventures达成证券购买协议获100万美元[114] - 2021年2月，行使购买总计3641507股普通股的认股权证，加权平均行使价为0.9847美元，总收益360万美元[115] - 2020年11月，公司发行无担保本票获得净收益10.0百万美元，票面金额10.2百万美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[158] - 2021年2月，公司公开发行普通股净收益36.0百万美元，与Syntone Ventures证券购买协议额外出售股份获3.0百万美元，行使承销商超额配售权向GMS Ventures发行股份获1.0百万美元[159] - 2021年2月，行使认股权证购买3,641,507股普通股，加权平均行使价0.9847美元，总收益3.6百万美元[160] - 截至2021年3月31日，公司通过发行证券和借款获得净收益331.9百万美元，新兴市场合作及许可协议收入29.0百万美元[157] 现金资源与运营支持 - 截至2021年3月31日，公司现金资源为3720万美元，预计可支持运营至2021年11月[116] - 截至2021年3月31日，公司现金余额37.2百万美元，有10.5百万美元本金及应计利息的无担保本票和0.9百万美元PPP贷款[161] - 公司现有现金预计可支持运营至2021年11月，需筹集大量资金完成ONS - 5010开发计划[166] 公司净亏损情况 - 2021年3月31日止六个月，公司净亏损2760万美元[117] - 2021年第一季度与2020年同期相比，净亏损从570.0067万美元增至1310.6521万美元，增加740.6454万美元[142] - 2021年前六个月与2020年同期相比，净亏损从2230.3015万美元增至2756.2435万美元，增加525.9420万美元[149] 公司债务情况 - 截至2021年3月31日，公司有大量债务，包括2022年1月1日到期的无担保本票本金及应计利息1050万美元，以及2022年5月2日到期的薪资保护计划贷款90万美元[118] 合资企业情况 - 2020年5月，公司与Syntone Ventures的中国附属公司成立合资企业Syntone Biopharma Ltd，Syntone Ventures的中国附属公司持股80%，公司持股20%，2021年4月成立时与该合资企业签订ONS - 5010在大中华区的免版税许可协议[124] - 公司使用约90万美元2020年5月向Syntone Ventures私募所得资金为合资企业进行初始资本出资，预计未来四年内还需出资约210万美元[125] 税收抵免与亏损结转情况 - 截至2020年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.365亿美元和7230万美元，分别于2030年和2038年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额分别为660万美元和30万美元，分别于2032年和2033年开始到期[138] 费用对比情况（第一季度） - 2021年第一季度与2020年同期相比，研发费用从438.3214万美元增至852.9393万美元，增加414.6179万美元；一般及行政费用从195.7175万美元增至409.5891万美元，增加213.8716万美元[142] - 2021年第一季度研发费用增加410万美元，主要因ONS - 5010开发成本增加380万美元[143] - 2021年第一季度一般及行政费用增加210万美元，主要由于薪酬及相关福利增加100万美元、专业费用增加80万美元和诉讼和解相关成本60万美元[144] - 2020年第一季度，公司记录了40万美元的财产和设备减值费用[145] - 2021年第一季度，公司因普通股认股权证负债公允价值增加记录了20万美元的损失[146] - 2021年第一季度利息费用降至30万美元，较2020年同期的70万美元减少40万美元[148] 费用对比情况（前六个月） - 2021年前六个月与2020年同期相比，研发费用从1023.0516万美元增至2047.7974万美元，增加1024.7458万美元；一般及行政费用从429.3899万美元增至633.8245万美元，增加204.4346万美元[149] - 2021年前六个月研发费用增加1020万美元，主要因ONS - 5010开发成本增加990万美元[150] - 2021年前六个月一般及行政费用增加200万美元，主要由于股票薪酬增加130万美元、专业费用增加120万美元和诉讼和解相关成本60万美元，部分被租金费用减少50万美元和租赁终止义务和解收益60万美元所抵消[151][152] - 2021年3月31日止六个月利息费用降至0.4百万美元，较2020年同期的1.3百万美元减少0.9百万美元[153] 债务清偿与认股权证负债损益情况 - 2020年3月31日止六个月，公司因2019年12月新旧高级有担保票据交换，录得债务清偿损失8.1百万美元[154] - 2021年3月31日止六个月，公司因普通股价格上涨，认股权证负债公允价值增加录得损失0.3百万美元；2020年同期因股价下跌录得收益0.2百万美元[155][156] 现金流量情况 - 2021年3月31日止六个月，经营活动使用现金25.1百万美元，融资活动提供现金49.7百万美元；2020年同期分别为13.8百万美元和10.4百万美元[167]

产品研发进展 - 公司ONS - 5010治疗湿性AMD的三项临床试验已完成或全部入组，NORSE TWO顶线结果预计2021年第三季度公布[99] - 公司已获得FDA关于ONS - 5010三项特别协议评估（SPAs），计划2021年提交湿性AMD的生物制品许可申请（BLA）后启动相关研究[100][101] 市场情况 - 美国每年未经批准的贝伐珠单抗非适应症使用至少占所有湿性AMD治疗的50%[102] 资金获取情况 - 截至2020年12月31日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得2.883亿美元资金，此前合作和许可协议获得2900万美元[103] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行，净收益3600万美元，与Syntone Ventures和GMS Ventures的私募配售分别获得300万美元和100万美元[104] - 2021年2月，行使购买普通股的认股权证获得360万美元总收益[105] - 2020年5月至2021年2月，公司与Syntone Ventures的私募配售共获得2000万美元总收益，还将与Syntone Ventures的中国附属公司成立合资企业，公司预计未来四年额外出资210万美元[115][116][117] - 2020年11月，公司发行无担保本票获得净收益1000万美元，票面金额1020万美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[144] - 2021年2月，公司公开发行普通股净收益3600万美元，与Syntone Ventures达成证券购买协议出售股份获300万美元，向GMS Ventures发行股份获100万美元[145] - 2021年2月，行使购买364.15万股普通股的认股权证，获得总收益360万美元[146] 资金支持运营情况 - 截至2020年12月31日公司现金资源560万美元，加上2021年2月公开发行和私募配售的4000万美元净收益及认股权证行使的360万美元，预计可支持运营至2021年12月ONS - 5010的BLA提交[106] - 截至2020年12月31日，公司现有现金560万美元，2021年2月完成的包销公开发行和私募配售净收益4000万美元，认股权证行权收益360万美元，预计可支持ONS - 5010湿性AMD的生物制品许可申请（BLA）在2021年12月提交前的运营[152] 净亏损情况 - 2020年第四季度公司净亏损1450万美元[107] 债务情况 - 截至2020年12月31日，公司有1030万美元本金及应计利息的无担保本票和90万美元的贷款[108] - 2020年11月，公司与Streeterville Capital, LLC签订票据购买协议，发行原始本金1022万美元的无担保本票，获得现金收益1000万美元，年利率7.5%，每日复利，2022年1月1日到期[159] - 无担保本票提前还款需支付未偿还余额的105%，违约利率为14%，违约时持有人有权将未偿还余额增加5%[159][160] 费用变化情况 - 2020年12月31日止三个月，研发费用为1194.86万美元，较2019年同期的584.73万美元增加610.13万美元，主要因ONS - 5010开发成本增加600万美元[137][138] - 2020年12月31日止三个月，一般及行政费用为224.24万美元，较2019年同期的233.67万美元减少9.44万美元，主要因设施及其他相关成本减少110万美元[137][139][140] - 2020年12月31日止三个月，利息费用降至15.97万美元，较2019年同期的59.77万美元减少43.80万美元，主要因租赁终止和债务本金减少[137][141] 债务清偿损失情况 - 2019年12月31日止三个月，债务清偿损失为806.06万美元，因旧高级有担保票据换为新票据[142] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2020年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.365亿美元和7230万美元，分别于2030年和2038年开始到期[133] - 截至2020年9月30日，公司有联邦外国税收抵免结转额240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额分别为660万美元和30万美元，分别于2032年和2033年开始到期[133] 持续经营能力情况 - 截至2020年12月31日，公司现金余额为560万美元，有1030万美元的无担保本票本金及应计利息和90万美元的贷款，对持续经营能力存疑[147] 经营活动现金使用情况 - 2020年第四季度，公司经营活动使用现金1330万美元，主要源于净亏损1450万美元，非现金项目80万美元和经营资产负债变动40万美元部分抵消了现金使用[153][154] - 2019年第四季度，公司经营活动使用现金670万美元，主要源于净亏损1660万美元，非现金项目840万美元和经营资产负债变动160万美元部分抵消了现金使用[153][156] 融资活动现金情况 - 2020年第四季度，公司融资活动提供现金640万美元，主要来自2020年11月发行的无担保本票净收益1000万美元，债务和融资租赁义务付款360万美元抵消部分现金流入[153][157] - 2019年第四季度，公司融资活动使用现金不足10万美元，债务和融资租赁义务付款10万美元，普通股认股权证行权净收益10万美元部分抵消了现金使用[153][158] 表外安排情况 - 截至2020年12月31日，公司没有表外安排[161] 会计准则遵守情况 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期，将与非新兴成长型上市公司同步遵守新的或修订的会计准则[164][165] 会计政策变化情况 - 公司2020财年（截至9月30日）10 - K表格中包含的关键会计政策和重大判断及估计自2020年12月23日提交、2021年1月28日修订后未发生重大变化[163]

临床试验数据 - 公司ONS - 5010的NORSE TWO临床试验共招募227名患者，NORSE THREE招募195名患者[366] 资金获取情况 - 截至2020年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得2.783亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[370] - 2020年6月，公司向Syntone私募发行1600万股普通股，每股1美元，总收益1600万美元[383] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收益，本票面额1020万美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[372] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1000万美元净收益，票面金额1020万美元，年利率7.5%，并在同月偿还360万美元无担保股东票据[418] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得1亿美元净收益，票面金额1.02亿美元，年利率7.5%，2022年1月1日到期[476] 成本节约与资金需求 - 2020年5月6日，公司终止新泽西州克兰伯里的办公室租约，预计到2028年2月可减少约1400万美元现金需求[371] 债务偿还情况 - 2020年11月，公司偿还360万美元无担保股东票据[372] - 2020年11月，公司偿还360万美元9月30日到期的无担保股东票据[476] 亏损情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，2020财年净亏损3520万美元，2019财年净亏损3450万美元[373] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，引发对其持续经营能力的重大怀疑[454] - 2020年和2019财年，公司净亏损分别为3523.9498万美元和3452.3787万美元[463] - 2020年和2019财年，归属于普通股股东的净亏损分别为4887.3758万美元和3603.967万美元[463] - 2020财年净亏损3523.9498万美元，2019财年净亏损3452.3787万美元[469] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.897亿美元，引发对持续经营能力的重大怀疑[475] 资金维持运营情况 - 截至2020年9月30日，公司现金资源为1250万美元，加上11月发行本票所得1000万美元，扣除偿还360万美元债务后，预计可维持运营至2021年3月[373] - 公司预计现有资金（截至2020年9月30日的1250万美元现金加上11月发行本票的1000万美元，扣除偿还的360万美元债务）可支持运营至2021年3月[419][432] 协议终止与结算 - 2020年1月公司终止与MTTR LLC的ONS - 5010协议，3月向其四名负责人发行7244739股普通股，并支付11万美元一次性结算费用[380] 里程碑付款 - ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元里程碑付款[385] 合作收入变化 - 2020财年无合作收入，2019财年为814.6123万美元，减少因2019财年第四季度确认递延收入[406][408] - 2019财年若按2018财年的收入确认准则，公司本应确认450万美元的合作收入[439] - 2020财年，按2018财年采用ASU 2014 - 09前的收入确认准则，公司本应确认450万美元的合作收入[505] 研发费用变化 - 2020财年研发费用为2634.1998万美元，较2019财年的2380.5251万美元增加253.6747万美元[406][409] - 2020财年ONS - 5010开发成本增加1050万美元，其他研发成本减少500万美元，薪酬成本降低300万美元[409] 一般及行政费用变化 - 2020财年一般及行政费用为997.1015万美元，较2019财年的936.9823万美元增加60.1192万美元[406][411] - 2020财年一般及行政费用增加主因是前总部租赁终止损失70万美元[411] 财产和设备减值费用变化 - 2020财年财产和设备减值费用为52.7624万美元，较2019财年的1127.011万美元减少1074.2486万美元[406][412] - 2019财年第四季度，公司对ONS - 5010项目相关的财产和设备确认了1130万美元的减值损失[413] 债务清偿损失变化 - 2020财年债务清偿损失为189.6296万美元，2019财年为60.724万美元，增加128.9056万美元[406] 净运营亏损与税收抵免 - 2020财年和2019财年分别出售新泽西州净运营亏损3330万美元和3120万美元，未使用研发税收抵免60万美元和90万美元[402] - 截至2020年9月30日，联邦和州净运营亏损结转分别为2.365亿美元和7230万美元，分别于2030年和2038年开始到期[403] - 截至2020年9月30日，联邦外国税收抵免结转240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转分别为660万美元和30万美元，分别于2032年和2033年开始到期[403] 净利息支出变化 - 2020财年净利息支出降至180万美元，较2019财年的350万美元减少了170万美元[414] 普通股认股权证负债收入 - 2020财年和2019财年，公司因普通股认股权证负债公允价值下降分别录得收入20万美元和240万美元[415] 现金流量情况 - 2020财年经营活动使用现金3180万美元，投资活动使用现金90万美元，融资活动提供现金3720万美元；2019财年经营活动使用现金3230万美元，投资活动使用现金40万美元，融资活动提供现金3900万美元[421] - 2020财年融资活动现金主要来自2月、6月的注册直接发行和私募配售等，2019财年主要来自2018年11月的私募配售和2019年4月的公开发行[428][429] - 2020财年经营活动净现金使用量为3179.0093万美元，2019财年为3228.9988万美元[469] - 2020财年投资活动净现金使用量为90万美元，2019财年为43.7307万美元[469] - 2020财年融资活动净现金提供量为3721.0551万美元，2019财年为3902.5432万美元[469] - 2020财年现金净增加452.0458万美元，2019财年为629.8137万美元[469] 公司未来计划 - 公司计划推进ONS - 5010临床试验以申请生物制品许可，未来可能继续亏损，需大量额外资金[430] 会计准则相关 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期条款，将与非新兴成长型上市公司同步遵守新的或修订后的会计准则[445] - 公司正在评估2018年8月FASB发布的ASU No. 2018 - 13标准的采用影响，该标准于2019年12月15日之后开始的财年生效[446] 新冠疫情影响 - 公司认为2020年9月30日止年度财务结果未受新冠疫情显著影响[474] PPP贷款情况 - 截至2020年9月30日，PPP贷款公允价值和账面价值分别为83.7万美元和90.42万美元[488] 减值费用情况 - 公司在2020年和2019年9月30日止年度分别确认减值费用0.5百万美元和11.3百万美元[490] - 2020年9月30日，公司记录了527,624美元的减值费用；2019年，公司记录了总计11,270,110美元的减值费用[525][528] 租赁相关情况 - 公司采用9%的折现率，于2019年9月30日为现有经营租赁记录使用权资产352,172美元和相应租赁负债318,672美元[492] - 公司为先前分类为资本租赁的租赁记录使用权资产252.5万美元和相应融资租赁负债355.808万美元[492] 新标准累积影响 - 公司采用新标准的累积影响使累计亏损增加360万美元[505] 澳大利亚研发税收激励计划 - 截至2020年9月30日，公司预计2021年因2020年符合条件的支出从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款为80万美元[506] - 截至2019年9月30日，公司有110万美元的应收款，于2020年收到[506] - 截至2019年9月30日，预付费用和其他流动资产中包含因澳大利亚供应商费用产生的可退还商品及服务税10万美元[507] - 公司在2020年和2019年9月30日止年度分别记录预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的现金退款相关费用0.5百万美元和1.2百万美元[511] 财务指标对比（2020年和2019年9月30日） - 2020年和2019年9月30日，公司总资产分别为1973.2551万美元和1713.4997万美元[460] - 2020年和2019年9月30日，公司总负债分别为1690.626万美元和2790.4954万美元[460] - 2020年和2019年9月30日，公司股东权益（赤字）分别为282.6291万美元和 - 1612.9361万美元[460] - 2020年9月30日，认股权证负债为70,772美元，2019年9月30日为255,734美元；2020年风险无风险利率为0.24%，2019年为1.56%；2020年预期波动率为94.7%，2019年为89.0%[519] - 2020年9月30日，财产和设备净值为327,249美元，2019年为3,175,960美元；2020年折旧和摊销费用为219,416美元，2019年为3,361,873美元[523] - 2020年9月30日，其他资产为1,294,448美元，2019年为457,476美元；2020年6月，公司发行16,000,000股普通股，获得总收益1600万美元[529] - 2020年9月30日，应计费用为7,757,310美元，2019年为4,622,988美元[530] - 2020年和2019年9月30日，受限股票回购票据和普通股回购票据总额均为3,612,500美元，这些票据在2020年11月已全额支付[531][534] - 2020年9月30日，可转换高级有担保票据为0美元，2019年为6,699,000美元；2020年和2019年债务折扣的总摊销分别为235,636美元和1,314,321美元[537] - 2020年和2019年9月30日，无担保票据分别为0美元和977966美元，薪资保护计划定期贷款分别为904200美元和0美元，设备贷款分别为50285美元和98487美元[547] 债务转换与清偿收益 - 2020年9月30日止年度，新优先担保票据持有人将总计7994494美元的未偿本金和应计利息转换为12201461股公司普通股，平均转换价格为每股0.66美元，公司确认了6164284美元的债务清偿收益[544] - 2020年9月30日止年度，剩余账面价值为977966美元的无担保票据和570460美元应计利息以每股1.05美元的平均交换价格转换为1475258股公司普通股[549] 利息费用情况 - 2020年和2019年9月30日止年度，旧优先票据和新优先担保票据的总利息费用分别为819498美元和1892155美元[545] - 2020年和2019年9月30日止年度，其他债务的利息费用分别为25628美元和83963美元[554] 贷款相关情况 - 2020年5月4日，公司获得薪资保护计划定期贷款904200美元，年利率1%，2022年5月到期[552] - 设备贷款年利率在12% - 16%之间，原贷款期限为1 - 5年[553] - 2020年9月30日，其他债务未来到期情况为2021年到期50285美元，2022年到期904200美元[555] 商业许可协议 - 2013年4月，公司与Selexis签订商业许可协议，需支付前期许可费、固定里程碑付款和低个位数特许权使用费[556][557] 股东借款与利息 - 2019年，公司从股东借款的原始本金总额为100万美元，这些票据已转换为普通股，不再未偿还[535] - 2019年，公司确认与股东票据相关的利息费用为105,357美元[536] 债务偿还与转换（2019年） - 2019年，公司偿还了640万美元的本金和130万美元的应计利息；2019年，可转换高级有担保票据转换为50,394股普通股[538] - 2019

ONS - 5010治疗湿性AMD试验进展 - 公司ONS - 5010治疗湿性AMD的NORSE 1试验已完成61名患者入组，预计2020年8月公布顶线数据[124] - NORSE 2试验已完成227名患者入组，预计2021年7月公布初始顶线数据[125][127] - 计划2020年第三季度启动NORSE 3试验，预计入组约180名患者[128] 湿性AMD市场情况 - 未经批准的贝伐珠单抗非适应症使用目前估计占美国所有湿性AMD处方的至少50%[130] 资金获取情况 - 截至2020年6月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得2.781亿美元资金，此前合作和许可协议获得2900万美元[131] - 2020年6月和7月，公司通过股票发行和私募获得约2.72亿美元资金[132] - 截至2020年6月30日，公司通过发行证券等获得净收益2.781亿美元，新兴市场合作协议获得290万美元[190] 现金资源及支撑情况 - 截至2020年6月30日公司现金资源2400万美元，7月私募获得100万美元，预计可支撑到2021财年第一季度[133] - 截至2020年6月30日，公司现金余额为2400万美元，有360万美元无担保票据和90万美元PPP贷款[201] - 公司现有现金及2020年7月从Syntone私募获得的100万美元收益，预计可支持到2021财年第一季度运营[205] 净亏损情况 - 2020年6月30日止九个月公司净亏损2530万美元[134] 成本减少情况 - 终止新泽西州克兰伯里办公室租约，预计到2028年2月减少约1400万美元现金需求[136] 债务情况 - 截至2020年6月30日，公司有360万美元即期无担保票据和90万美元PPP贷款[137] 商业许可协议支出 - 截至2020年6月30日，公司在商业许可协议下已向Selexis支付约0.5百万美元[149] 普通股认股权证负债公允价值收入 - 2020年和2019年截至6月30日的九个月内，公司因普通股认股权证负债公允价值下降分别录得收入0.1百万美元和2.3百万美元[163] 出售税收抵免收益 - 2020年5月，公司出售新泽西州净运营亏损和研发税收抵免获得约3.3百万美元收益[164] 税收抵免结转额及到期情况 - 截至2019年9月30日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为202.7百万美元和71.8百万美元，将于2030年和2037年开始到期[165] - 截至2019年9月30日，公司联邦外国税收抵免结转额为2.4百万美元，将于2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额为7.0百万美元，将于2032年开始到期[165] 合作收入变化 - 2020年第二季度无合作收入，2019年同期为0.6百万美元，减少原因是2019财年第四季度相关递延收入已全额确认[170] - 2020年前九个月合作收入为0，2019年同期为229.26万美元[179][180][181] 研发费用变化 - 2020年第二季度研发费用为8.488143百万美元，较2019年同期增加4.1百万美元，主要因ONS - 5010开发成本增加5.6百万美元[171] - 2020年前九个月研发费用为1871.87万美元，较2019年同期增加236.87万美元[179][182] 一般及行政费用变化 - 2020年第二季度一般及行政费用为3.286739百万美元，较2019年同期增加1.5百万美元，主要因租赁终止损失、商业保险成本和专业费用增加[172] - 2020年前九个月行政费用为758.06万美元，较2019年同期增加99.29万美元[179][183] 财产和设备减值费用 - 2020年第二季度财产和设备减值费用为0.1百万美元，主要因2020年5月终止租赁相关资产账面价值不可收回[173] 在建工程和实验室设备注销 - 2019年第二季度公司注销账面价值为0.1百万美元的在建工程和实验室设备，因业务调整专注ONS - 5010[174] 利息费用变化 - 2020年第二季度利息费用从2019年同期的110万美元降至40万美元，减少了60万美元[175] - 2020年前九个月利息费用为173.74万美元，较2019年同期减少151.91万美元[179][186] 债务清偿收益及损失 - 2020年第二季度公司确认新有担保优先票据债务清偿收益620万美元[177] - 2020年前九个月债务清偿损失为189.63万美元，2019年同期为60.72万美元[179][188][189] 可转换票据转换情况 - 2020年4月，可转换有担保票据持有人将总计799.45万美元的本金和应计利息转换为1220.15万股普通股[194] 各活动现金使用及提供情况 - 2020年6月30日止九个月，经营活动净现金使用1970万美元，主要因净亏损2530万美元；2019年同期使用2640万美元，主要因净亏损2440万美元[208,209,210] - 2020年6月30日止九个月，投资活动现金使用90万美元，用于中国合资企业初始投资；2019年同期使用40万美元，用于购买财产和设备[208,212] - 2020年6月30日止九个月，融资活动净现金提供3650万美元，主要来自多次发行和贷款；2019年同期提供3910万美元，主要来自私募和公开发行[208,213,214] 资产负债表外安排情况 - 2020年6月30日，公司无资产负债表外安排[215] 会计政策及判断估计情况 - 公司关键会计政策和重大判断估计自2019年12月19日提交的10 - K表格以来无重大变化[217] 会计准则采用情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按非新兴成长型上市公司要求采用新会计准则[218] 披露控制和程序情况 - 公司管理层评估认为披露控制和程序在合理保证水平上有效[220] 财务报告内部控制情况 - 2020年第三财季，公司财务报告内部控制无重大变化[221] 法律诉讼情况 - 2020年7月20日，Laboratorios Liomont S.A. de C.V.起诉公司，索赔300万美元，公司将积极抗辩[222]

ONS - 5010临床试验进展 - 公司ONS - 5010的NORSE 1试验已完成61名患者入组，预计2020年8月公布顶线数据[119] - NORSE 2预计共入组约220名患者，受疫情影响，预计不晚于2020年8月底完成入组[120][122] - NORSE 3预计入组约180名患者，患者将在三个月内接受四剂ONS - 5010[123] - 美国NORSE 2临床试验预计2020年8月完成患者招募，原计划为2020年5月[138] 市场用药情况 - 美国未获批的贝伐珠单抗非适应症用药至少占湿性AMD处方的50%[125] 公司资金获取情况 - 截至2020年3月31日，公司通过出售股权和债务证券获得2.517亿美元，通过合作和许可协议获得2900万美元[126] - 2020年2月通过公开发行和私募配售筹集约920万美元净收益[130] - 2019年12月11日，公司获批出售约360万美元未使用的新泽西州净运营亏损和研发税收抵免，2020年5月收到约330万美元收益[165] - 2020年2月26日，公司注册直接发行和私募融资，分别获得约6.7百万美元和2.5百万美元净收益[190] - 2020年5月4日，公司获得0.9百万美元PPP贷款，年利率1%，初始六个月延期还款，两年到期[194] 公司现金资源及运营支撑情况 - 2020年3月31日现金资源为470万美元，出售净运营亏损和研发抵免获330万美元，PPP贷款获90万美元，预计可支撑运营至2020年8月[127] 公司净亏损情况 - 2020年上半年净亏损2230万美元[128] 可转换票据转换情况 - 2020年4月至5月，可转换优先担保票据持有人将831932美元本金和应计利息转换为1626456股普通股[131] - 2020年4月1日至5月13日，可转换优先担保票据持有人用831,932美元本金和应计利息兑换1,626,456股普通股[193] 租约终止对现金需求影响 - 终止克兰伯里办公室租约预计在原租约剩余期限内减少现金需求约1400万美元[132] 与MTTR合作费用情况 - 2018年2月至12月，公司每月向MTTR支付58,333美元咨询费，2019年1月起涨至每月105,208美元，ONS - 5010在美国上市后预计涨至每月170,833美元（若ONS - 5010年净销售额低于特定阈值，费用减半）[142] - 2018年3月，公司修订MTTR协议，若某些监管里程碑提前达成，需在2020年9月前向MTTR支付一次性费用268,553美元[144] - 2019年6月，公司再次修订与MTTR的战略伙伴协议，2019年12月前将每月支付给MTTR的费用从105,208美元提高到170,724美元[145] - 2020年1月27日，公司与MTTR终止战略伙伴协议，需向MTTR四名负责人发行7,244,739股普通股，支付一次性和解费110,000美元[146] - 截至2020年3月31日的六个月和三个月，公司确认向MTTR负责人发行限制性股票的补偿费用为78,984美元[148] - 2020年3月19日起，公司月度付款从105,208美元降至约90,000美元[192] 与Selexis费用支付情况 - 2019年11月，ONS - 5010的3期临床项目启动，触发向Selexis支付65,000瑞士法郎（约10万美元）的里程碑付款[152] - 截至2020年3月31日，公司根据商业许可协议已向Selexis支付总计约50万美元[152] 普通股认股权证负债公允价值收入情况 - 2020年和2019年截至3月31日的六个月，公司分别记录与2017年12月发行的高级有担保票据相关的普通股认股权证负债公允价值减少带来的收入20万美元和30万美元[164] 净运营亏损和税收抵免结转情况 - 截至2019年9月30日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.027亿美元和7180万美元，将于2030年和2037年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦研发税收抵免结转额为700万美元，2032年开始到期[166] 第一季度财务指标变化 - 2020年第一季度，公司无合作收入，2019年同期为64.114万美元，减少原因是2019财年第四季度相关递延收入已全部确认[169][170] - 2020年第一季度研发费用为438.3214万美元，较2019年同期的593.5884万美元减少160万美元，主要因外包ONS - 5010项目，部分被该项目开发成本增加100万美元抵消[169][171] - 2020年第一季度行政费用为195.7175万美元，较2019年同期的184.9158万美元增加10.8017万美元，主要因设施成本重新分配增加0.4万美元，部分抵消了薪酬及相关福利减少0.4万美元的影响[169][172][173] - 2020年第一季度财产和设备减值费用为42.3328万美元，主要因2020年5月终止租赁及总部搬迁；2019年同期为56.1735万美元，因业务调整[169][174][175] - 2020年第一季度利息费用为69.6151万美元，较2019年同期的105.3877万美元减少35.7726万美元，主要因2019财年偿还票据[169][176] 前六个月财务指标变化 - 2020年前六个月，公司无合作收入，2019年同期为170.8738万美元，减少原因是2019财年第四季度相关递延收入已全部确认[178][179] - 2020年前六个月研发费用为1023.0516万美元，较2019年同期的1200.7406万美元减少180万美元，主要因外包ONS - 5010项目，部分被该项目开发成本增加340万美元抵消[178][180] - 2020年前六个月行政费用为429.3899万美元，较2019年同期的475.3146万美元减少45.9247万美元，主要因薪酬及相关福利和股票薪酬减少0.6万美元、专业费用减少0.4万美元，部分被设施成本增加0.6万美元抵消[178][181][182] - 2020年前六个月利息费用为129.3816万美元，较2019年同期的217.4726万美元减少88.091万美元，主要因2019财年偿还票据；2020年前六个月债务清偿损失为810.58万美元，因2019年12月交换新旧高级担保票据[178][185][186] 过往债务清偿损失情况 - 2019年3月31日止六个月，公司债务清偿损失为0.2百万美元，第三方购买原本金总额1.0百万美元、未偿余额1.9百万美元的股东票据[187] 公司财务状况 - 截至2020年3月31日，公司通过发行证券和借款获得251.7百万美元净收益，新兴市场合作和许可协议获得29.0百万美元[188] - 截至2020年3月31日，公司股东赤字20.5百万美元，现金余额4.7百万美元，有7.8百万美元优先担保票据和3.6百万美元无担保票据到期[195] 公司现金流量情况 - 2020年3月31日止六个月，公司经营活动使用现金13.8百万美元，投资活动使用0.3百万美元（2019年），融资活动提供10.4百万美元（2020年）[201][202][204][205] - 2019年3月31日止六个月，公司经营活动使用现金16.1百万美元，投资活动使用0.3百万美元，融资活动提供14.8百万美元[201][203][204][206] 会计准则选择情况 - 公司选择不利用JOBS法案的过渡期规定，将按非新兴成长型上市公司要求采用新会计准则[210]