文章核心观点 Outlook Therapeutics公司将在2024年视网膜世界大会上介绍其在研药物ONS - 5010/LYTENAVA™，该公司致力于使该药物成为首个获批用于治疗视网膜疾病的眼科用贝伐珠单抗制剂 [1][2] 公司动态 - 公司将于2024年5月9 - 12日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的2024年视网膜世界大会上进行展示 [1] - 公司总裁兼首席执行官Russell Trenary将于5月9日上午8:10参加“Retina Unplugged”环节，讨论ONS - 5010/LYTENAVA™ [2] 产品信息 - ONS - 5010/LYTENAVA™是一种研究中的眼科用贝伐珠单抗制剂，作为玻璃体内注射剂用于治疗湿性AMD和其他视网膜疾病 [2] - 若获批，ONS - 5010/LYTENAVA™将为医生治疗湿性AMD提供获批选择 [2] - 公司致力于使ONS - 5010/LYTENAVA™成为首个获批用于视网膜适应症（包括湿性AMD、DME和BRVO）的眼科用贝伐珠单抗制剂 [3] - 若ONS - 5010获批，公司预计将其作为首个且唯一获FDA和/或欧盟委员会批准的眼科用贝伐珠单抗制剂在美国、欧盟、英国、欧洲、日本和其他市场商业化 [3] 合作情况 - 公司与Cencora达成战略商业化协议，Cencora将在美国提供第三方物流、分销、药物警戒等服务，以扩大公司与视网膜专家及其患者的联系 [3] 投资者咨询信息 - 咨询人Jenene Thomas，首席执行官，JTC Team, LLC，电话833.475.8247，邮箱OTLK@jtcir.com [4]

文章核心观点 Outlook Therapeutics公司将在2024年5月4日于西雅图举行的OIS视网膜创新展示会上进行展示，该公司致力于使眼科用贝伐珠单抗制剂获批用于治疗视网膜疾病 [1] 公司展示信息 - 展示活动为OIS视网膜创新展示会之公司展示 [2] - 展示人是公司总裁兼首席执行官Russell Trenary [2] - 展示时间为2024年5月4日上午8:35（太平洋时间） [2] - 可访问OIS视网膜创新峰会获取更多信息并注册活动 [2] 公司业务情况 - 公司是一家生物制药公司，致力于让ONS - 5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗 - vikg或贝伐珠单抗γ）获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会批准，作为首个获批用于视网膜适应症（包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和视网膜分支静脉阻塞）的眼科用贝伐珠单抗制剂 [3] - 若ONS - 5010眼科用贝伐珠单抗获批，公司预计将其作为首个且唯一获FDA和/或欧盟委员会批准的眼科用贝伐珠单抗制剂，在美国、欧盟、英国、欧洲、日本及其他市场商业化 [3] - 公司与Cencora达成战略商业化协议，Cencora将在美国提供第三方物流、分销、药物警戒等服务，以扩大公司与视网膜专家及其患者的联系范围 [3] 投资者咨询信息 - 咨询联系人是Jenene Thomas [4] - 咨询联系公司是JTC Team, LLC [4] - 联系电话是833.475.8247 [4] - 联系邮箱是OTLK@jtcir.com [4]

眼科产品业务进展 - 公司计划在美国直接推出首款获批用于视网膜适应症的眼科贝伐珠单抗制剂，获批后预计在美国获得12年监管独占权，在欧盟获得长达10年市场独占权[102] - 2022年8月30日公司重新向FDA提交ONS - 5010的BLA，2023年8月29日收到CRL，FDA要求完成额外临床试验及提供CMC数据[103] - 2024年1月FDA确认同意NORSE EIGHT试验方案，该试验预计招募约400名新诊断湿性AMD受试者，按1:1比例分组[109] - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗组为23.1%（p = 0.0052）[108] - 美国约66.3%的新患者起始使用的是标签外重新包装的贝伐珠单抗[113] - 公司已获得FDA对NORSE FOUR、NORSE FIVE和NORSE SIX三项注册临床试验的SPA协议，计划在湿性AMD的BLA获批后启动这些研究[111][112] 财务资金状况 - 截至2023年12月31日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.706亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[114] - 2024年1月公司与投资者达成私募协议，预计收盘时获得最高6000万美元，权证全部现金行使后额外获得最高9900万美元；与Syntone达成私募协议，收盘时最高获得500万美元[115] - 截至2023年12月31日公司现金及现金等价物为1040万美元，结合私募预期收益有望支持运营等工作[116] - 截至2023年12月31日，公司运营主要通过出售和发行股权证券、债务证券及借款获得4.706亿美元净收益来提供资金[150] - 公司从新兴市场合作及非活性生物仿制药开发项目许可协议中累计获得2900万美元[151] - 2021年11月16日，公司发行2021年11月票据获得1000万美元净收益，票面金额1020万美元，年利率9.5%，2023年1月1日到期，含20万美元原始发行折扣[153] - 2022年12月28日，公司提前全额偿还2021年11月票据，总付款1190万美元，含120万美元利息和60万美元提前还款费用[153] - 2022年第四季度，公司通过Wainwright ATM发行出售895,391股普通股，获得110万美元净收益[154] - 2022年12月，公司向特定机构和合格投资者进行注册直接股权发行，发行28,460,831股普通股，每股购买价0.8784美元，扣除费用后净收益2320万美元[155] - 2022年12月22日，公司发行票面金额3180万美元的无担保可转换本票，获得1810万美元净收益，年利率9.5%，2024年1月1日到期[156] - 2024年1月，公司与投资者达成证券购买协议，私募最高可获得6000万美元毛收益，行使认股权证最高额外获得9900万美元；与Syntone Ventures达成协议，私募最高可获得500万美元毛收益[157][158] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1040万美元，不足以支持未来一年运营，但结合私募预期收益可支持相关业务[160][164] 财务亏损情况 - 2023年第四季度公司净亏损1120万美元，2022年第四季度净亏损1870万美元[114] - 2023年第四季度净亏损为1117.8239万美元，较2022年同期的1866.2513万美元减少748.4274万美元[143] 财务费用情况 - 2023年第四季度研发费用为452.9358万美元，较2022年同期的986.2424万美元减少533.3066万美元[143] - 2023年第四季度ONS - 5010开发成本为332.6461万美元，较2022年同期的1094.1055万美元减少760万美元[145] - 2023年第四季度一般及行政费用为579.3764万美元，与2022年同期的582.5604万美元基本持平，专业费用减少60万美元被薪酬和福利增加70万美元抵消[143][146] - 2023年第四季度利息（收入）费用净额为净收入18.8677万美元，较2022年同期的费用244.8591万美元减少263.7268万美元[143][147] 现金流量情况 - 2023年和2022年第四季度，公司经营活动使用现金分别为1300万美元和890万美元，融资活动使用现金分别为3183美元和提供4380万美元[167] 合资企业情况 - 2020年6月公司私募发行1600万股普通股，每股1美元，总收益1600万美元，与Syntone PRC成立合资企业Syntone JV，Syntone PRC持股80%，公司持股20%[119] - 公司使用约90万美元私募收益作为对Syntone JV的初始资本投入，并承诺根据许可协议再投入约210万美元[120] 里程碑付款情况 - 2019年11月，ONS - 5010的3期临床项目启动触发了与Selexis商业许可协议中的6.5万瑞士法郎（约10万美元）里程碑付款[122] 税收抵免及亏损结转情况 - 截至2023年9月30日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为3.717亿美元和2.075亿美元，分别于2030年和2039年开始到期[139] - 截至2023年9月30日，公司联邦外国税收抵免结转额为160万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1120万美元和80万美元，分别于2032年和2033年开始到期[139] 票据相关情况 - 2022年12月22日公司发行2022年12月票据，面值3180万美元，原始发行折扣180万美元[173] - 2022年12月票据年利率9.5%，原到期日为2024年1月1日，后延至2024年4月1日，最新修订拟延至2025年7月1日，但需满足一定条件[173] - 现金还款包括提前还款或到期还款需额外支付7.5%的费用[173] - 重大触发事件发生时，贷款人有权将2022年12月票据余额增加10%；轻微触发事件发生时，增加5%[173] - 违约事件发生后，票据利息按年利率22%计算直至还清[173] - 重大触发事件前，转换价格为每股2美元；重大触发事件后，为每股2美元和转换通知交付前三个交易日公司普通股最低收盘出价的90%中的较低者[173] - 若转换价格低于每股0.1756美元，公司需以现金满足贷款人的转换通知[173] - 贷款人对未来可变利率交易或任何债务有同意权，对未来任何债务或股权融资有10%的参与权[173] 会计政策及披露情况 - 截至2023年9月30日财年的10 - K表格中关键会计政策和重大判断及估计自2023年12月22日提交SEC后无重大变化[174] - 作为“较小报告公司”，无需进行市场风险的定量和定性披露[175]

税收政策相关 - 2017年12月31日后产生的联邦净运营亏损可无限期结转，但抵扣额度限于应纳税所得额的80%[398] - 《通胀削减法案》规定对某些大公司征收15%的最低企业所得税以及对股票回购征收消费税，2022年12月31日后开始的纳税年度生效[400] - 若公司发生“所有权变更”（三年内特定股东股权价值变动超过50个百分点），使用变更前净运营亏损和其他税收属性抵减变更后收入或税款的能力可能受限[399] - 《通胀削减法案》包含15%最低企业所得税和股票回购消费税，公司评估后认为对财务报表无重大影响[669] 法律限制相关 - 特拉华州普通公司法第203条限制持有公司超过15%已发行有表决权股票的股东与公司合并或联合的能力[405] 审计相关 - 审计公司认为截至2023年9月30日和2022年9月30日公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况[515] - 审计公司自2015年起担任公司审计机构[525] - 审计公司将评估公司与合同制造组织相关的预付和应计研发费用确定为关键审计事项[523] 公司经营状况相关 - 公司持续亏损、经营现金流为负且累计亏损，对其持续经营能力存重大疑虑[516] - 公司历史上已产生大量亏损，近期不期望盈利，可能永远无法实现盈利[398] 研发成本处理相关 - 公司将研发成本在发生时费用化，期末会比较向第三方服务提供商支付的款项与研发目标完成进度的估计情况[522] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为3230.0601万美元，较2022年的2852.7751万美元增长13.23%[527] - 2023年公司净亏损5898.2668万美元，较2022年的6605.2264万美元有所收窄，降幅为10.70%[530] - 2023年每股普通股净亏损为0.24美元，2022年为0.31美元[530] - 2023年经营活动净现金使用量为4297.3398万美元，2022年为5667.4559万美元[536] - 2023年融资活动提供的净现金为4896.8568万美元，2022年为5959.4047万美元[536] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.67918186亿美元[541] - 截至2023年9月30日，公司有3676.3381万美元的本金、应计利息和退出费用需在2024年4月1日偿还[541] - 截至2023年9月30日和2022年9月30日，公司的现金等价物为货币市场账户[547] - 截至2023年9月30日，公司按公允价值计量的负债中，无担保可转换本票为35551000美元，认股权证负债为6219美元，总计35557219美元；截至2022年9月30日，无担保可转换本票为0美元，认股权证负债为57138美元，总计57138美元[570] - 2023年9月30日应计费用为274.574万美元，2022年为342.79万美元，其中薪酬分别为91.997万美元和197.6252万美元，研发费用分别为123.4192万美元和74.4154万美元[577] - 2023年9月30日总债务为3555.1万美元，2022年为1111.4518万美元，2023年无长期债务[578] - 2023年9月30日止年度，公司确认与原始发行折扣和第三方债务发行成本相关的利息费用207.4964万美元[583] - 2023年和2022年9月30日止年度，公司分别确认与无担保本票相关的利息费用45.4866万美元和165.534万美元，其中债务折扣摊销分别为19.0775万美元和64.6299万美元[586] - 2023年和2022年租赁成本分别为46,266美元和48,008美元；2023年9月30日，使用权资产和租赁负债分别为26,172美元和4,267美元，2022年分别为70,360美元和16,018美元；加权平均剩余租赁期限，2023年经营租赁为0.6年、融资租赁为0.3年，2022年分别为1.6年和1.3年；加权平均折现率，经营租赁为7.5%，融资租赁为13.0%[607] - 2023年和2022年，公司通过H.C. Wainwright & Co.的ATM协议分别出售89.5391万股和480.8269万股普通股，净收益分别为108.9105万美元和833.9247万美元，佣金率均为3.0%[618][619] - 2023年5月16日，公司与BTIG签订ATM协议，可发行最高1亿美元的普通股；截至2023年9月30日，递延成本33.1512万美元；2023年出售357.8223万股，净收益608.0088万美元，佣金率3.0%[620][622] - 2023年和2022年9月30日止年度，公司在研发费用中记录的股份支付费用分别为986598美元和2691330美元，在一般及行政费用中分别为4560421美元和5019474美元[634] - 2023年和2022年9月30日止年度授予员工和董事的股票期权加权平均授予日公允价值分别为每股0.97美元和1.23美元，对应风险无风险利率分别为3.7%和1.8% [638] - 2023年和2022年9月30日止年度授予的绩效股票期权加权平均授予日公允价值分别为每股0.91美元和1.03美元，对应风险无风险利率分别为3.8%和1.3% [643] - 2023和2022财年州税收益均为2800美元[659] - 2023和2022财年法定联邦所得税税率均为21%，有效所得税税率均为0% [660] - 截至2023年9月30日，递延所得税资产总额为1.19732435亿美元，估值备抵为1.19725078亿美元[663] - 截至2023年9月30日，公司有3.717亿美元美国联邦和2.075亿美元新泽西州净运营亏损，分别于2030和2039年开始到期[663] - 截至2023年9月30日，公司有1120万美元联邦和80万美元州研发税收抵免结转，分别于2032和2033年开始到期[663] - 2023和2022财年末未确认税收优惠余额均为1856629美元[667] 业务线进展相关 - 2023年8月29日，公司收到FDA的完整回复信，无法在此次审查周期批准BLA[540] - 公司向EMA提交的MAA已获验证，预计2024年初有审查结果[540] 融资需求相关 - 公司需额外融资以开展NORSE EIGHT临床试验及未来运营[542] 公允价值计量假设相关 - 2023年9月30日，使用二项式格模型估计2022年12月票据公允价值的假设为：期限0.3年，股价0.22美元，波动率71.0%，无风险利率5.5%，股息收益率0%，信用调整贴现率22.8% [573] - 2023年9月30日和2022年9月30日，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计认股权证负债公允价值的加权平均假设中，无风险利率分别为5.30%和4.23%，认股权证剩余合同期限分别为1.4年和2.4年，预期波动率分别为158.3%和92.5%，年度股息收益率均为0%，普通股公允价值（每股）分别为0.22美元和1.22美元[573] 合资企业相关 - 公司与Syntone PRC成立的合资企业Syntone JV，Syntone PRC持股80%，公司持股20% [574] - 公司于2020年6月对Syntone JV进行了900000美元的初始投资，并承诺根据许可协议中的开发计划向其提供约2100000美元的资本贡献 [575] - 公司与Syntone成立的中国合资企业，Syntone持股80%，公司持股20%，公司于2020年6月初始投资900000美元，并承诺最多追加2100000美元资本投入[648][650] 债务发行与偿还相关 - 2022年12月22日公司发行面值3182万美元的票据，扣除相关费用后净收益1805.2461万美元，该票据年利率9.5%，2024年1月1日到期，后延期至4月1日，公司支付一次性现金费用47.5万美元[579][580][582] - 2021年11月公司发行面值1022万美元的票据，净收益1000万美元，该票据年利率9.5%，2023年1月1日到期，已用2022年12月票据收益偿还，总还款1194.7539万美元，记录债务清偿损失57.7659万美元[584][585] - 2020年11月公司发行面值1022万美元的票据，净收益1000万美元，该票据年利率7.5%，后修订年利率增至10%，2023年1月1日到期，2022年6月30日全额预付，总付款1293.4484万美元，记录债务清偿损失102.5402万美元[587][590][591] - 2020年5月公司获得薪资保护计划贷款90.42万美元，年利率1%，2022年5月2日全额偿还，2022年9月30日止年度利息费用2718美元[592] 许可协议相关 - 公司与Selexis的技术许可协议要求在达到特定临床里程碑时向许可方支付32.8192万美元，并按净销售额支付个位数特许权使用费[599] 法律诉讼相关 - 2020年7月Liomont起诉公司索赔300万美元，2021年3月双方达成和解协议，公司分别于2021年4月和2022年4月支付62.5万美元和75万美元，无剩余财务义务[600] - 2023年11月3日，公司及其部分高管在美国新泽西州地方法院面临证券集体诉讼，指控公司在2022年12月29日至2023年8月29日期间就生物制品许可申请（BLA）作出虚假和误导性陈述[601] 设备租赁相关 - 设备租赁期限为12至36个月，年利率在4.0%至13.0%之间[605] 员工福利相关 - 员工可向401(k)计划缴纳最高100%的工资和奖金，公司匹配员工前3%的缴款，2023年和2022年匹配缴款费用分别为136,914美元和83,266美元[610] 股权相关 - 2023年3月29日，公司普通股授权股数从3.25亿股增加到4.25亿股[611] - 2022年12月，公司向特定机构和合格投资者发行2846.0831万股普通股，净收益2320.8679万美元；GMS Ventures购买1423.0418万股；向配售代理发行可购买51.5755万股普通股的认股权证，行权价1.05美元[612] - 2021年11月，公司公开发行4600万股普通股，净收益5396.8057万美元；GMS Ventures购买1600万股；向承销商发行可购买210万股普通股的认股权证，行权价1.5625美元[613] - 截至2023年9月30日，公司有可购买732.8549万股普通股的认股权证未行使；2022年，可购买40.036万股、行权价12美元的认股权证到期，可购买1.5675万股、行权价12美元的认股权证现金行权[625] - B类可转换优先股可转换为2112676股普通股，若持有人实益拥有超过9.99%（交易结束后的前六个月为7.50%）的普通股则不可转换[631] - 截至2023年9月30日，2011年计划下有代表2470股公司普通股的绩效股票单位（PSUs）尚未行使，且不再授予新奖励[632] - 2015年计划授权发行的普通股总数为42265841股，截至2023年9月30日，尚有17414910股可用于授予[633] - 截至2023年9月30日，公司股票期权总数为23956279股，加权平均行使价格为1.44美元，加权平均剩余合约期限为7.6年[636] - 截至2023年9月30日，绩效股票期权数量为700000股，加权平均行使价格为1.44美元，加权平均剩余合约期限为8.2年[643] - 截至2023年9月30日，绩效股票单位（PSUs）数量为2470个，加权平均基础价格为每股49.97美元，剩余合约期限为1.0年[645] 合作协议终止相关 - 2020年1月27日公司与MTTR终止战略合作协议，需向MTTR四位负责人发行7244739股普通股并支付11万美元一次性和解费[653] 人员薪酬相关 - MTTR及其四位负责人在2023和2022财年分别赚取185552美元和526435美元[655] - 2021年12月21日达格农和埃文森与公司签订新雇佣协议，每人年薪45万美元，目标奖金为年薪50% [656][658]

公司业务与产品规划 - [公司是生物制药公司，目标是在美国直接推出首款获批用于治疗湿性AMD、DME和BRVO的眼科贝伐珠单抗，计划为英国、欧洲、日本等市场寻找战略合作伙伴，获批后美国有12年、欧盟最多10年监管排他期][82] 产品审批进度 - [2022年3月公司向FDA提交ONS - 5010的BLA，5月撤回，8月重新提交，10月获受理，目标审查决定日期为2023年8月29日；10月向EMA提交MAA，12月获验证，预计2024年出决定][83] 临床试验结果 - [NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者中至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗组为23.1%（p = 0.0052）；PP数据集里ONS - 5010组为41.0%，兰尼单抗组为24.7%（p = 0.04）][86] - [NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者BCVA评分平均变化为11.2个字母，兰尼单抗组为5.8个字母（p = 0.0043）；PP数据集里ONS - 5010组为11.1个字母，兰尼单抗组为7.0个字母（p = 0.05）][86] - [NORSE TWO试验中，ONS - 5010受试者中至少提高10个字母视力的比例为56.5%（p = 0.0016），至少提高5个字母视力的比例为68.5%（p = 0.0116），且至少80%的受试者每月保持BCVA][86] 公司资金状况与融资 - [截至2023年6月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.682亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元，2023年前九个月净亏损4600万美元，2022年前九个月净亏损5170万美元，未从产品销售获得收入][90] - [2023年7月，公司通过BTIG ATM发行出售1540962股普通股，扣除费用后净收益270万美元][91] - [截至2023年6月30日公司现金资源为3370万美元，加上7月股票出售净收益270万美元，预计可支撑运营至2023年第三季度ONS - 5010获批，可能到第四季度，这引发对公司持续经营能力的重大怀疑][92] - [2020年5月公司与Syntone签订股票购买协议，6月私募发行1600万股普通股，总价1600万美元；与Syntone附属公司成立中国合资企业，Syntone附属公司持股80%，公司持股20%][94] - [2023年前九个月通过Wainwright ATM发行出售89.5391万股普通股，获得110万美元总收益；2022年同期出售344.0416万股，获得670万美元净收益][132] - [2022年12月通过向特定机构和合格投资者进行注册直接股权发行，发行2846.0831万股普通股，获得2400万美元净收益][133] - [2022年12月发行面值3180万美元的无担保可转换本票，获得3000万美元总收益，部分用于偿还2021年11月本票][134][135] - [2023年前九个月通过BTIG ATM发行出售203.7261万股普通股，获得350万美元总收益；7月又出售154.0962万股，获得270万美元净收益][137][138] - [截至2023年6月30日，公司运营主要通过出售和发行股权证券、债务证券及债务融资获得的4.682亿美元净收益提供资金，还从新兴市场合作和许可协议获得总计2900万美元][126] - [2023年前9个月融资活动提供净现金4650万美元，主要来自2022年12月注册直接股权发行净收益2320万美元、Wainwright和BTIG自动提款机发售普通股净收益440万美元、2022年12月发行无担保可转换本票净收益3000万美元，同时进行了1020万美元债务和融资租赁义务支付及80万美元融资成本支付][152] - [2022年前9个月融资活动提供净现金5800万美元，主要来自2021年11月包销公开发行净收益5400万美元、行使普通股认股权证净收益20万美元、Wainwright自动提款机发售普通股净收益670万美元、2021年11月发行无担保本票净收益940万美元，同时进行了1230万美元债务和融资租赁义务支付][153][154][155] 费用与亏损情况 - [2023年第二季度研发费用为1110.1504万美元，较2022年同期的1124.9191万美元减少14.7687万美元；一般及行政费用为703.9901万美元，较2022年同期的577.4769万美元增加126.5132万美元；净亏损为2067.5108万美元，较2022年同期的1753.9961万美元增加313.5147万美元][114] - [2023年第二季度一般及行政费用增加主要因专业费用增加80万美元和薪酬及相关福利增加70万美元，部分被其他行政成本减少20万美元抵消][116] - [2023年第二季度利息（收入）费用净额变为收入40万美元，较2022年同期的费用40万美元变化80万美元，因2022年12月全额偿还2021年11月票据且对2022年12月票据按公允价值计量][117] - [2023年前六个月研发费用为2150.8876万美元，较2022年同期的3334.1333万美元减少1183.2457万美元；一般及行政费用为1915.8487万美元，较2022年同期的1574.1888万美元增加341.6599万美元；净亏损为4599.1907万美元，较2022年同期的5170.7239万美元减少571.5332万美元][119] - [2023年前六个月研发费用减少主要因收到FDA生物制品许可申请（BLA）提交费用退款620万美元、前期记录BLA提交费用310万美元、基于股票的薪酬费用减少140万美元和ONS - 5010开发费用减少80万美元][119] - [2023年前六个月一般及行政费用增加主要因专业费用增加390万美元和薪酬增加100万美元，部分被基于股票的薪酬费用减少80万美元和其他行政费用减少70万美元抵消][120] - [2023年前九个月利息支出增至190万美元，较2022年同期的110万美元增加了70万美元，主要与2022年12月票据的原始发行折价有关][121] - [2023年前九个月因预付和取消本票产生债务清偿损失60万美元，2022年同期因无担保本票修订确认债务清偿损失100万美元][122] - [公司预计在ONS - 5010或其他候选产品实现显著销售之前会持续亏损，需要额外融资来支持运营和商业化开发][128] - [2023年前9个月经营活动使用现金3020万美元，主要源于净亏损4600万美元；融资活动提供现金4650万美元，现金净增加1630万美元][149] - [2022年前9个月经营活动使用现金4640万美元，主要因净亏损5170万美元，非现金项目抵消920万美元，经营资产和负债变动导致净现金流出390万美元，主要因ONS - 5010开发成本预付款增加450万美元，应付账款和应计费用增加60万美元部分抵消][151] 里程碑付款与税收抵免 - [ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元里程碑付款，于2019年11月支付][97] - [截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损（NOL）结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，将于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，将于2032年和2033年开始到期][111] 研发费用构成与风险 - [公司研发费用包括与合同研究组织、合同制造组织相关费用、外包专业科学开发服务、员工相关费用等多项内容][99] - [产品候选药物的成功开发高度不确定，受临床试验的诸多因素影响，商业化需数年时间和数百万美元开发成本][100][101] 费用预期变化 - [公司预计若产品候选药物获得监管批准可能性增大，一般及行政费用将因商业运营准备工作而增加][105] 公司债务情况 - [截至2023年6月30日，公司累计亏损4.549亿美元，无担保可转换本票本金和应计利息为3590万美元，对持续经营能力存在重大疑虑][139] - [2022年12月22日发行的12月2022年票据面值3180万美元，原始发行折扣180万美元，年利率9.5%，2024年1月1日到期][156] - [自2023年4月1日起，贷款人有权按转换价格转换12月2022年票据，公司在满足一定条件下也有权转换，付款方式有现金、普通股或两者结合，现金付款需额外支付7.5%费用][157] - [若发生触发事件，重大触发事件贷款人可将12月2022年票据余额增加10%，轻微触发事件增加5%，未在10个交易日内治愈将导致违约事件，违约后贷款人可加速票据到期，年利率升至22%][157][158] - [12月2022年票据未偿还期间，贷款人对未来可变利率交易或任何债务有同意权，对未来债务或股权融资有10%参与权][159] 会计政策与披露 - [截至2022年9月30日财年的10 - K表格中关键会计政策和重大判断及估计自2022年12月29日提交SEC后无重大变化][160] - [作为“较小报告公司”，无需进行市场风险的定量和定性披露][161]

ONS - 5010监管独占权 - 公司预计ONS - 5010在美国获批后可获12年监管独占权，在欧盟最多获10年监管独占权[75] ONS - 5010临床试验数据 - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗为23.1%；PP数据集里ONS - 5010为41.0%，兰尼单抗为24.7%[79] - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者BCVA评分平均变化为11.2个字母，兰尼单抗为5.8个字母；PP数据集里ONS - 5010为11.1个字母，兰尼单抗为7.0个字母[79] - NORSE TWO试验中，ONS - 5010受试者至少提高10个字母视力的比例为56.5%，至少提高5个字母视力的比例为68.5%[79] 贝伐珠单抗市场情况 - 美国未获批的贝伐珠单抗非标签使用约占所有湿性AMD注射的50%，每年约350万次注射[82] 公司资金获取情况 - 截至2023年3月31日，公司通过出售和发行证券获得4.652亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[83] - 截至2023年3月31日，公司通过出售和发行证券及借款获得4.652亿美元资金，还从合作和许可协议获得2900万美元[121] 公司净亏损情况 - 2023年上半年公司净亏损2530万美元，2022年上半年净亏损3420万美元[83] - 2023年3月31日止三个月，运营亏损为6,837,930美元，较2022年同期的18,909,580美元减少1207.165万美元；净亏损为6,654,286美元，较2022年同期的19,704,549美元减少1305.0263万美元[107] - 2023年3月31日止六个月，运营亏损为22,525,958美元，较2022年同期的32,059,261美元减少953.3303万美元；净亏损为25,316,799美元，较2022年同期的34,167,278美元减少885.0479万美元[113] 公司现金资源情况 - 截至2023年3月31日，公司现金资源为4360万美元，预计可支撑到2023年第三或第四季度[84] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.343亿美元，未偿还本金和应计利息3510万美元，现金资源4360万美元[132] 公司股权合作情况 - 2020年6月公司向Syntone私募发行1600万股普通股，总价1600万美元，成立的合资公司Syntone附属公司持股80%，公司持股20%[87] ONS - 5010里程碑付款 - ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元的里程碑付款[90] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，将于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，将于2032年和2033年开始到期[104] 2023年3月31日止三个月费用及亏损变化情况 - 2023年3月31日止三个月，研发费用为544,948美元，较2022年同期的12,219,666美元减少1167.4718万美元；一般及行政费用为6,292,982美元，较2022年同期的6,689,914美元减少39.6932万美元；运营亏损为6,837,930美元，较2022年同期的18,909,580美元减少1207.165万美元；净亏损为6,654,286美元，较2022年同期的19,704,549美元减少1305.0263万美元[107] - 2023年3月31日止三个月研发费用减少主要因收到FDA生物制品许可申请（BLA）提交费用现金退款390万美元，上年同期记录BLA提交费用310万美元；基于股份的薪酬费用减少150万美元；湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）临床相关费用减少160万美元；ONS - 5010开发成本减少100万美元；薪酬及相关福利减少50万美元[108] - 2023年3月31日止三个月一般及行政费用减少主要因基于股份的薪酬费用减少90万美元；薪酬及相关福利减少30万美元；其他行政费用减少70万美元，但专业费用增加150万美元部分抵消了减少额[109] - 2023年3月31日止三个月利息（收入）支出净额为 - 187,794美元（收入），较2022年同期的418,327美元（支出）减少60.6121万美元，2023年该季度无利息支出，因2022年12月全额偿还2021年11月票据[110] 2023年3月31日止六个月费用及亏损变化情况 - 2023年3月31日止六个月，研发费用为10,407,372美元，较2022年同期的22,092,142美元减少1168.477万美元；一般及行政费用为12,118,586美元，较2022年同期的9,967,119美元增加215.1467万美元；运营亏损为22,525,958美元，较2022年同期的32,059,261美元减少953.3303万美元；净亏损为25,316,799美元，较2022年同期的34,167,278美元减少885.0479万美元[113] - 2023年3月31日止六个月研发费用减少主要因收到FDA BLA提交费用现金退款620万美元，上年同期记录BLA提交费用310万美元；基于股份的薪酬费用减少150万美元[113] - 2023年3月31日止六个月的一般及行政费用为1211.86万美元，较2022年同期的996.71万美元增加220万美元[114] - 2023年3月31日止六个月的利息支出增至230万美元，较2022年同期的80万美元增加150万美元[115] - 2023年3月31日止六个月记录了60万美元的债务清偿损失，2022年同期为100万美元[116] 降低通胀法案影响 - 《降低通胀法案》包含对某些大公司征收15%的最低企业所得税以及对股票回购征收消费税，2022年12月31日后开始的纳税年度生效，公司正在评估，预计对合并财务报表无重大影响[106] 产品开发不确定性及费用影响 - 公司产品候选药物的成功开发高度不确定，临床开发成本受临床试验数量、患者入组时间、患者数量等诸多因素影响[93] - 公司预计若产品候选药物获得监管批准可能性增大，一般及行政费用将增加，因需为商业运营做准备，特别是产品销售和营销方面[98] 公司证券发行及收益情况 - 2021年11月公开发行4600万股普通股，净收益5400万美元；2023年3月31日止六个月通过ATM发售出售89.54万股，总收益110万美元[125][126] - 2022年12月向特定投资者发行2846.08万股普通股，净收益2400万美元；同日发行3180万美元无担保可转换本票，年利率9.5%，2024年1月1日到期[128][129] 公司债务偿还情况 - 2020年11月5日发行的无担保本票，年利率7.5%，2022年1月1日到期，2021年11月16日修订，年利率提至10%，2022年6月30日全额预付，总付款1290万美元[123] - 2021年11月16日发行的本票，年利率9.5%，2023年1月1日到期，2022年12月28日全额预付，总付款1190万美元[124] 公司资金支撑及需求情况 - 公司预计现有现金可支持运营至2023年第三或第四季度，可能需筹集额外资金以完成ONS - 5010开发和商业化计划[137] 2023年3月31日止六个月现金流量情况 - 2023年3月31日止六个月，经营活动净现金使用量为1701.59万美元，2022年同期为2532.46万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，融资活动提供的净现金为4324.82万美元，2022年同期为6927.14万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，现金净增加2623.23万美元，2022年同期为4394.68万美元[140] - 2023年3月31日止六个月，经营活动现金使用主要源于净亏损2530万美元，部分被590万美元非现金项目抵消，还支付债务利息120万美元，经营资产和负债变动带来360万美元现金流入[140] - 2022年3月31日止六个月，经营活动现金使用主要源于净亏损3420万美元，部分被720万美元非现金项目抵消，经营资产和负债变动带来170万美元现金流入[141] - 2023年3月31日止六个月，融资活动净现金主要源于2022年12月注册直接股权发行净收益2320万美元、ATM发售普通股净收益110万美元、发行无担保可转换本票净收益3000万美元，同时进行了1020万美元债务和融资租赁义务支付及80万美元融资成本支付[142] - 2022年3月31日止六个月，融资活动净现金主要源于2021年11月包销公开发行净收益5400万美元、普通股认股权证行使净收益20万美元、ATM发售普通股净收益640万美元、发行无担保本票净收益940万美元，同时进行了70万美元债务和融资租赁义务支付[143] 公司可转换本票情况 - 2022年12月22日发行的无担保可转换本票面额3180万美元，原始发行折扣180万美元，年利率9.5%，2024年1月1日到期[144][146] - 若发生特定触发事件，贷款人有权将2022年12月票据余额增加10%（重大触发事件）或5%（轻微触发事件），违约事件发生后，贷款人可加速票据到期，年利率升至22%[147][148] 公司会计政策情况 - 2022年9月30日财年的10 - K表格中关键会计政策和重大判断及估计自2022年12月29日提交SEC后无重大变化[150]

产品信息 - ONS - 5010是用于治疗湿性AMD、DME和BRVO的抗VEGF贝伐珠单抗，预计通过预填充注射器给药[54] - 有望成为首个获FDA批准的眼科用贝伐珠单抗，目标批准日期为2023年8月29日[6][7] 市场情况 - 瞄准131亿美元的全球眼科抗VEGF市场，超50%的美国市场预计可转化使用ONS - 5010，潜在年销售额达数十亿美元[8][24] - 新患者起始治疗中大部分使用非标签贝伐珠单抗，视网膜专家虽使用频繁但担忧其质量和供应[32] 临床数据 - 多项试验显示ONS - 5010有积极疗效和安全性信号，如关键试验中达到主要和关键次要终点[77][80][81] - 与雷珠单抗对比，ONS - 5010在视力改善等方面表现更优，且安全性与已发表研究相当[77][85] 商业策略 - 与AmerisourceBergen达成战略商业化协议，利用其服务和分销网络[8][83] - 塑造市场，提高医生、支付方和患者的认知，提供安全、经济的治疗选择[65] 财务状况 - 截至2022年12月31日现金余额约3.24亿美元，足以支持运营至ONS - 5010预期获批后[113] - 2022年12月28日融资净收益约5400万美元[129]

ONS - 5010监管独占权 - 公司预计ONS - 5010在美国获12年监管独占权，在欧盟获长达10年监管独占权[76] ONS - 5010临床试验数据 - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者至少提高15个字母视力的比例为41.7%，兰尼单抗为23.1%（p = 0.0052）；PP数据集里ONS - 5010为41.0%，兰尼单抗为24.7%（p = 0.04）[80] - NORSE TWO试验中，ITT数据集里ONS - 5010治疗患者BCVA评分平均变化为11.2个字母，兰尼单抗为5.8个字母（p = 0.0043）；PP数据集里ONS - 5010为11.1个字母，兰尼单抗为7.0个字母（p = 0.05）[80] - NORSE TWO试验中，ONS - 5010受试者视力提高≥10个字母的比例为56.5%（p = 0.0016），提高≥5个字母的比例为68.5%（p = 0.0116）[80] 视网膜疾病治疗市场情况 - 美国未获批贝伐珠单抗用于视网膜疾病治疗，非标签使用未获批贝伐珠单抗约占所有湿性AMD注射的50%[83] 公司资金获取情况 - 截至2022年12月31日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.652亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元[84] - 截至2022年12月31日，公司运营主要通过出售和发行股权证券、债务证券及债务融资获得的4.652亿美元净收益提供资金，还从新兴市场合作和许可协议获得总计2900万美元[120] - 2020年6月公司向Syntone私募发行1600万股普通股，每股1美元，总收益1600万美元[89] - 2020年11月5日，公司发行面值1020万美元的无担保本票获得1000万美元净收益，年利率7.5%，2021年11月16日修订本票，2022年6月30日全额预付本票，总付款1290万美元，包括利息150万美元和其他费用120万美元[123][124] - 2021年11月16日，公司发行面值1020万美元的票据，净收益1000万美元，年利率9.5%，2022年12月28日全额预付，总付款1190万美元[125] - 2021年11月，公司公开发行4600万股普通股，净收益5400万美元，GMS Ventures购买1600万股，同时发行认股权证[126] - 2022年第四季度，公司通过ATM发行出售89.5391万股普通股，总收益110万美元；2021年同期出售177.3974万股，总收益360万美元，支付费用10万美元[127] - 2022年12月，公司向特定投资者发行2846.0831万股普通股，净收益2400万美元，GMS Ventures购买1423.0418万股，同时发行认股权证[128] - 2022年12月22日，公司发行面值3180万美元的无担保可转换本票，净收益3000万美元，年利率9.5%，2024年1月1日到期[129] 公司净亏损情况 - 2022年第四季度公司净亏损1870万美元，2021年第四季度净亏损1450万美元[84] - 公司预计在ONS - 5010或其他产品候选药物产生显著销售前会持续亏损，需要额外融资来支持运营和商业开发[121] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损4.276亿美元，有3180万美元本金及应计利息的无担保可转换本票，现金资源5230万美元[130] - 公司预计未来会有净亏损和负现金流，现有现金可支撑到2023年第三、四季度，可能需筹集额外资金[134][137] 公司现金资源情况 - 截至2022年12月31日，公司现金资源为5230万美元，预计可支撑运营至2023年第三和第四季度[85][86] ONS - 5010项目里程碑付款 - ONS - 5010的3期临床项目启动触发向Selexis支付约10万美元的里程碑付款[92] 公司税收抵免及亏损结转情况 - 截至2022年9月30日，公司联邦和州净运营亏损（NOL）结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，将于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，将于2032年和2033年开始到期[107] 《降低通胀法案》对公司影响 - 《降低通胀法案》包含15%的最低企业所得税和股票回购消费税，自2022年12月31日后的纳税年度生效，公司评估后认为对合并财务报表无重大影响[109] 公司研发费用情况 - 2022年第四季度研发费用为986.2424万美元，与2021年同期的987.2476万美元相近；ONS - 5010开发成本增加220万美元，但因收到230万美元的BLA提交费现金退款而被抵消[112] 公司一般及行政费用情况 - 2022年第四季度一般及行政费用为582.5604万美元，较2021年同期的327.7205万美元增加250万美元，主要因专业费用增加160万美元、薪酬及相关福利增加60万美元和基于股票的薪酬费用增加20万美元[113][115] 公司利息费用情况 - 2022年第四季度利息费用增至250万美元，较2021年同期的40万美元增加210万美元，主要与2022年12月票据的原始发行折扣有关[116] 公司债务清偿损失情况 - 2022年第四季度债务清偿损失为60万美元，2021年同期为100万美元[117] 公司认股权证负债公允价值变动情况 - 2022年第四季度认股权证负债公允价值变动不重大，2021年同期因普通股价格下跌记录了30万美元的收入[119] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2022年第四季度，公司经营活动净现金使用量为890.1246万美元，主要因净亏损1870万美元；2021年同期为1100.0258万美元，主要因净亏损1450万美元[138][139][140] 公司融资活动净现金流入情况 - 2022年第四季度，公司融资活动净现金流入4384.5282万美元，主要来自股权发行和本票发行；2021年同期为6666.3858万美元，主要来自公开发行、ATM发行和本票发行[138][141][142] 2022年12月发行本票转换相关情况 - 2022年12月发行的本票，贷款人自2023年4月1日起有权按初始转换价2美元/股转换，公司满足条件时也有权转换[144] - 重大触发事件使2022年12月票据余额增加10%，轻微触发事件增加5%[146] - 触发事件未在10个交易日内解决将导致违约，违约后年利率为22%[146] - 重大触发事件前转换价格为每股2美元，之后取每股2美元和收盘价90%中的较低值[146] - 2023年2月修订规定，转换价格低于每股0.1756美元时公司需现金结算[146] - 2022年12月票据存续期间，贷款人对未来可变利率交易或债务有同意权[146] - 贷款人对未来债务或股权融资有10%参与权[146] 公司关键会计政策和重大判断估计情况 - 截至2022年9月30日财年的关键会计政策和重大判断估计无重大变化[147] 公司市场风险披露情况 - 作为“较小报告公司”，无需进行市场风险定量和定性披露[148]

公司产品及业务目标 - 公司为生物制药公司，目标是在美国直接推出首款获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和分支视网膜静脉阻塞的眼科贝伐珠单抗，获批后预计在美国获得12年监管独占权，在欧盟获得长达10年监管独占权[376] 产品审批进展 - 2022年3月公司向FDA提交ONS - 5010的生物制品许可申请（BLA），5月撤回，8月重新提交，10月获受理，目标审查决定日期为2023年8月29日；10月向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），12月22日获EMA验证，预计2024年初出决定[377] 临床试验数据 - NORSE TWO临床试验中，意向性治疗（ITT）主要数据集中，ONS - 5010治疗患者中至少提高15个字母最佳矫正视力（BCVA）分数的比例为41.7%，雷珠单抗治疗患者为23.1%（p = 0.0052）；符合方案（PP）数据集中，ONS - 5010为41.0%，雷珠单抗为24.7%（p = 0.04）[378] - NORSE TWO临床试验中，ITT主要数据集中，ONS - 5010治疗患者BCVA分数从基线到第11个月的平均变化为11.2个字母，雷珠单抗为5.8个字母（p = 0.0043）；PP数据集中，ONS - 5010为11.1个字母，雷珠单抗为7.0个字母（p = 0.05）[378] - NORSE TWO临床试验中，ONS - 5010受试者中视力提高≥10个字母的比例为56.5%（p = 0.0016），视力提高≥5个字母的比例为68.5%（p = 0.0116）[379] 公司资金获取情况 - 截至2022年9月30日，公司通过出售和发行股权及债务证券获得4.106亿美元资金，通过合作和许可协议获得2900万美元，2022财年净亏损6610万美元，2021财年净亏损5320万美元，未从产品销售中获得任何收入[382] - 2022年9月30日后，公司通过“按市价”股权发售计划出售895,391股普通股，获得110万美元毛收入；12月向特定机构和合格投资者进行注册直接股权发售，发行28,460,831股普通股，净收入2400万美元[383][384] - 2022年12月22日，公司与Streeterville Capital, LLC签订证券购买协议，发行面值3180万美元的无担保可转换本票，扣除交易成本后获得3000万美元毛收入，本票年利率9.5%，2024年1月1日到期[385][386] - 2020年6月公司向Syntone私募发行1600万股普通股，每股1美元，总毛收入1600万美元；2021年4月与Syntone的中国附属公司成立中国合资企业，Syntone附属公司持股80%，公司持股20%，并与合资企业签订ONS - 5010在大中华市场的免版税许可协议[393] - 2020年11月5日，公司发行无担保本票获得10.0百万美元净收益，票面金额10.2百万美元，利率7.5%，后经修订利率提至10%，2022年6月30日全额预付，总付款12,934,484美元，含利息1,546,038美元[424] - 2021年2月，公司完成普通股承销公开发行获净收益35.5百万美元，还与Syntone Ventures达成证券购买协议出售股份获3.0百万美元，向GMS Ventures发行股份获1.0百万美元[425] - 2021财年，行使认股权证购买3,642,138股普通股，获毛收益3.6百万美元；通过ATM发售出售2,855,190股普通股，获毛收益7.2百万美元，支付销售代理费用0.2百万美元[426] - 2021年11月16日，公司发行无担保本票获净收益10.0百万美元，票面金额10.2百万美元，利率9.5%，2023年1月1日到期[427] - 2021年11月，公司承销公开发行46,000,000股普通股，净收益54.0百万美元，GMS Ventures购买16,000,000股[428] - 2022财年，400,360股认股权证到期，15,675股认股权证行权；通过ATM发售出售4,808,269股普通股，获毛收益8.6百万美元，支付销售代理费用0.3百万美元[429] - 2022年12月，公司向特定投资者注册直接发行28,460,831股普通股，净收益24.0百万美元，GMS Ventures购买14,230,418股[431] - 2022年12月22日，公司发行无担保可转换本票，票面金额31.8百万美元，获毛收益30.0百万美元，利率9.5%，2024年1月1日到期[432] - 2022年9月30日后，公司通过“随行就市”股权发行计划出售89.54万股普通股，获得110万美元净收益[484] - 2022年12月，公司向特定机构和合格投资者发行2846.08万股普通股，获得2400万美元净收益[485] - 2022年12月22日，公司发行面值3180万美元的无担保可转换本票[486] - 公司发行票据产生180万美元发行折扣，2022年12月28日收盘后获得净收益1780万美元[488] - 2021年2月，公司公开发行38,593,767股普通股，净收益3550万美元；私募发行3,000,000股普通股，总收益300万美元[554] - 2021年11月，公司公开发行46,000,000股普通股，净收益5400万美元[558] - 2022年和2021年，公司通过ATM发行分别出售4,808,269股和2,855,190股普通股，总收益分别为860万美元和720万美元[564] 公司运营资金相关情况 - 截至2022年9月30日公司现金资源为1740万美元，加上2022年12月发行本票净收入1780万美元、出售普通股净收入2400万美元以及“按市价”发售普通股收入110万美元，预计可支持运营至2023年第三季度，这引发对公司持续经营能力的重大怀疑[387] - 截至2022年9月30日公司现有现金及现金等价物1740万美元，加上2022年12月发行无担保本票净收益1780万美元、注册直接股权发行出售普通股所得2400万美元以及2022年9月30日后按市价出售普通股所得110万美元，预计可支持运营至2023年第三季度[447] - 2022年12月发行票据净收益1780万美元、出售普通股净收益2400万美元，自2022年9月30日以来ATM发行出售普通股净收益110万美元，预计可支持公司运营至2023年第三季度[489] 公司财务指标变化 - 2022年9月30日止年度与2021年相比，研发费用从3895.801万美元增至4233.0856万美元，增加337.2846万美元；一般及行政费用从1276.8725万美元增至2073.9897万美元，增加797.1172万美元；运营亏损从5172.6735万美元增至6307.0753万美元，增加1134.4018万美元；净亏损从5316.3348万美元增至6605.2264万美元，增加1288.8916万美元[414] - 2022年9月30日止年度研发费用增加340万美元，主要因其他研发费用中生物制品许可申请（BLA）提交费用增加620万美元和股票薪酬费用增加170万美元，部分被ONS - 5010开发成本减少490万美元抵消[416] - 2022年9月30日止年度一般及行政费用增加800万美元，因股票薪酬增加110万美元、薪酬及相关福利增加270万美元、专业费用增加260万美元、设施等费用增加160万美元[417] - 2022年9月30日止年度利息费用从93.6127万美元增至148.7456万美元，增加55.1329万美元，主要与2021年11月发行的新无担保本票有关[414][418] - 2022年公司确认100万美元债务清偿损失，与无担保本票修订有关[405][414][419] - 2022年公司对可转换本票采用公允价值计量，公允价值变动为88.2903万美元[407][414][420] - 2022年公司认股权证负债公允价值变动为 - 46.578万美元，2021年为45.2146万美元，变动 - 91.7926万美元[406][414] - 2022财年公司因普通股认股权证负债公允价值减少录得收入0.5百万美元，2021财年因该负债公允价值增加录得损失0.5百万美元[421] - 截至2022年9月30日，公司总资产为2852.78万美元，较2021年的2281.15万美元增长25.06%[469] - 2022年公司净亏损6605.23万美元，较2021年的5316.33万美元增加24.24%[471] - 2022年研发费用为4233.09万美元，较2021年的3895.80万美元增长8.66%[471] - 2022年经营活动净现金使用量为5667.46万美元，2021年为5425.33万美元[477] - 2022年融资活动净现金提供量为5959.40万美元，2021年为5619.46万美元[477] 公司税务相关情况 - 截至2022年9月30日，公司有联邦和州净运营亏损（NOL）结转额分别为3.399亿美元和1.757亿美元，分别于2030年和2039年开始到期；联邦外国税收抵免结转额为240万美元，2023年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为1040万美元和80万美元，分别于2032年和2033年开始到期[409][410] - 2022年和2021年公司无合作和许可协议的外国预扣税应计项，未出售净运营亏损或未使用的研发税收抵免[408] - 2021年9月30日止年度，公司在合并运营报表中记录了预计从澳大利亚研发税收激励计划获得的10万美元现金退款，2022年无符合条件的支出[513] 公司财务报表相关情况 - 公司编制合并财务报表需对预付和应计研发费用进行估计，虽预计估计与实际发生金额无重大差异，但可能导致报告金额不准确，至今未对先前估计进行重大调整[452] - 审计机构认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量，但公司持续经营能力存在重大疑问[458][459] - 审计机构将评估某合同制造组织的预付研发费用确定为关键审计事项，并执行了相关审计程序[465][466] - 审计机构自2015年起担任公司审计师[467] 公司未来运营相关情况 - 公司预计在可预见的未来将产生净亏损和负经营现金流，可能无法启动ONS - 5010的商业化[444][445] - 公司主要资本用途为薪酬及相关费用、制造和设施成本、外部研发服务等，未来资金需求将取决于支持主要产品候选药物营销和开发所需资源[446] - 公司计划通过潜在战略合作、出售药物产品候选开发和商业权利、发行股权证券、发行额外债务以及潜在未来产品销售收益等方式为未来运营融资[447] 公司财务核算方法 - 公司采用资产负债法核算所得税，递延税项资产和负债按预期适用的已颁布税率计量[515] - 基本每股净亏损通过归属于普通股股东的净亏损除以当期加权平均流通股数确定，因公司亏损，各期基本和摊薄股数计算所用股数无差异[516] - 公司按成本记录财产和设备，折旧和摊销采用直线法，估计使用寿命为3至10年[503] - 公司在租赁开始时记录租赁负债和使用权租赁资产，短期租赁租金费用直线法记录，2022年9月30日无短期租赁[508] 公司股权及相关权益情况 - 截至2022年和2021年9月30日，基于绩效的股票单位均为2470个，基于绩效的股票期权分别为700000个和1000000个，股票期权分别为20124581个和16110015个，普通股认股权证分别为6812794个和5128829个[517] - 2022年和2021年9月30日，认股权证负债的公允价值分别为57138美元和522918美元[519] - 截至2022年9月30日，公司有6,812,794份普通股认股权证未行使[565] - 2022年，400,360份认股权证到期，15,675份认股权证行权；2021年，3,642,138份认股权证行权，总收益3,593,380美元，397,251份认股权证无现金行权[565][567] - 公司董事会有权发行最多10,000,000股优先股，截至2022年和2021年9月30日，无优先股发行和流通[568] - 截至2022年9月30日，2011年股权计划下有代表2,470股公司普通股的绩效股份单位未行使[574] 公司资产及负债情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.089亿美元[483] - 截至2022年9月30日，公司有1110万美元的本金和应计利息的无担保本票到期[483] - 截至2022年9月30日和2021年，公司现金等价物为货币市场账户[494] - 截至2022年9月30日，无担保本票账面价值1090万美元，因其短期到期，账面价值接近公允价值[502] - 2022年和2021年9月30日，实验室设备净值分别为0美元和163625美元，折旧费用分别为163625美元和163

公司概况 - 公司目标是获得FDA对贝伐珠单抗眼科制剂的首肯，以提升视网膜疾病的治疗标准[2] - 领导团队在全球眼科开发和商业推广方面经验丰富[6] 投资亮点 - 已提交ONS - 5010治疗湿性AMD的美国FDA生物制品许可申请（BLA），有望2023年获批[8][9] - 瞄准131亿美元的全球眼科抗VEGF市场，超50%的美国市场可转化为ONS - 5010，预计有12年美国监管独占期[8][10] 市场现状 - 2020 - 2030年全球视网膜抗VEGF市场预计从131亿美元以4.1%的复合年增长率增长至195亿美元，湿性AMD市场因新进入者和早期诊断而增长，DR/DME受生物类似药和低成本替代品影响下降[13][14] - 多数新患者起始治疗使用非标签贝伐珠单抗，视网膜专家虽认为抗VEGF疗法疗效相当，但担忧非标签阿瓦斯汀的质量和供应[16] 产品优势 - ONS - 5010专为眼科设计，可消除非标签重新包装贝伐珠单抗的风险，满足FDA眼科批准的严格标准[8] - 超80%的视网膜专家对FDA批准的眼科用贝伐珠单抗治疗湿性AMD、DME和BRVO感兴趣[25] 临床试验 - NORSE ONE、TWO、THREE试验显示ONS - 5010有显著疗效和安全性，关键试验达到主要和次要终点，安全性与之前报道一致[22][40][49][53][67][71] 财务情况 - 截至2022年8月30日，市值约2.55亿美元，截至6月30日现金余额2600万美元，有足够资金进行预发布活动并可能支持产品上市[75]