财务数据和关键指标变化 - 2021年上半年经营活动净现金需求从2020年同期的4150万美元降至2420万美元 [33] - 2021年第三季度开始时公司现金和投资为2.004亿美元，预计现金余额足以支持到2023年的资本需求 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 3005 UltraCAR - T - 用于治疗晚期复发性铂耐药III/IV期卵巢癌的I/Ib期临床试验正在进行，IPR剂量水平4和IV臂剂量水平3的入组正在同时进行，预计2021年第四季度公布I期剂量递增试验的中期数据 [9][11] PRGN - 3006 UltraCAR - T - 用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）的I/Ib期临床试验正在进行，非淋巴清除队列剂量水平4和淋巴清除队列剂量水平3的入组正在同时进行，预计2021年第四季度公布I期中期数据 [12][15] PRGN - 2009 - 用于治疗HPV相关癌症的I/II期临床试验正在进行，I期单药治疗剂量递增组入组完成，确定了II期试验的推荐剂量，II期单药治疗组已入组4名患者，I期联合治疗组已入组6名患者，预计2021年第四季度公布I期中期数据 [16][20][21] PRGN - 2012 - 用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的I期临床试验正在进行，剂量递增部分入组已完成，已开始在最大耐受剂量下的扩展队列给药 [22][26] AG019 ActoBiotics - 用于治疗成人和青少年早期发作1型糖尿病（T1D）的Ib/IIa期临床试验入组和给药完成，主要终点达到，无剂量相关不良事件或严重不良事件，将在10月1日的欧洲糖尿病研究协会第57届年会上公布更多数据 [27][28][31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在11月4日举办研发更新电话会议，回顾临床管线进展，还预计在第四季度的医学会议上提供进一步更新 [8] - 公司专注于推进自身产品组合，今年重点是将产品推进到下一临床阶段并战略管理产品组合 [92] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对年初至今的进展非常满意，上半年实现多个临床里程碑，团队将继续快速推进产品组合，有望实现或超越今年既定目标，下半年有望迎来重要临床里程碑和更多数据公布 [7] 其他重要信息 - 公司正在积极寻找首席财务官，已确定了一些非常合格的候选人，将在近期公布决定 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PRGN - 2012是否会在11月4日研发更新会议上公布初始数据，会展示什么内容 - 会在研发日由研究人员展示数据，包括I期的安全性和耐受性数据，以及对该项目和患者观察的相关内容 [41][42][43] 问题2: 是否会评论PRGN - 2012治疗后患者的手术需求 - 不会明确说明研究人员的发言大纲，但会提供更多关于PRGN - 2012的机制和患者持续治疗结果的信息 [44] 问题3: AG019进行长期治疗临床试验是原计划还是因潜在被许可方或合作伙伴反馈，该试验的想法和目标是什么 - 看到I、Ib和IIa期数据后，发现AG019单药治疗很有前景，正在与监管机构讨论，因安全性良好，认为可以延长治疗时间，会快速与监管机构讨论推进该项目 [45][46][48] 问题4: 研发活动和医学会议分别会公布哪些项目的数据 - 研发日会涵盖所有讨论过的平台的中期数据，时间安排便于提供数据和跟进患者情况，且与临床会议和摘要发布时间吻合 [53][54] 问题5: PRGN - 2009组合疗法和单药疗法的未来路径如何，鉴于鳞状细胞癌的未满足需求，是否有加速获批途径，确定剂量考虑了哪些因素 - 确定剂量主要看是否有剂量限制性毒性（DLT），未观察到DLT，且多次给药可增强T细胞作用；未来组合疗法方面，正在与FDA讨论快速推进治疗的途径 [56][57][61] 问题6: AG019长期给药的给药方案如何考虑 - 安全性和机制数据支持更持续给药和更多周期给药，正在与FDA讨论以单药疗法增加给药剂量和周期 [67][68] 问题7: 下一次AML PRGN - 3006更新中能了解到哪些关于持久性和随访的信息，医生在患者达到良好反应后是否会寻求移植，能否了解到UltraCAR - T的持久性数据 - 研发日会公布持久性、淋巴清除和非淋巴清除的动力学以及临床活性等信息；移植是一种选择，但随着对患者随访信息增多，也会考虑其他选择 [70][71][73] 问题8: PRGN - 3005针对铂耐药卵巢癌，要快速进入II期并推向市场需要展示什么 - 正在同时进行腹腔和静脉给药，会比较两臂的安全性、耐受性、扩增持久性和临床活性；打算快速推进到Ib期，分析数据后决定哪一臂更快进入扩展阶段；目标是将其用于一线治疗 [79][80][84] 问题9: PRGN - 2012耐受性如何，剂量递增完成迅速是因为很快达到DLT还是快速入组 - 安全性良好，未达到DLT，入组迅速，按三加三原则入组，已进入扩展阶段 [89][90][91] 问题10: 公司目前是否有正在进行的业务发展（BD）工作，是否积极寻求收购额外资产，是否有特定药物类型或适应症偏好 - 目前专注于自身产品组合，今年重点是快速推进自身产品组合，包括推进到下一临床阶段和战略管理产品组合 [92] 问题11: AG019是否考虑单药疗法进一步开发并可能进入关键阶段，还是会进一步评估联合疗法；近期公布的Ib/IIa期数据中，糖化血红蛋白（A1c）控制或稳定情况如何，EASD会议是否会公布相关信息 - 基于数据，积极推进单药疗法，也会考虑联合疗法；HbA1c已稳定，综合考虑决定单药疗法是较好路径 [97][98][101]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to . Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdi ...

收入和利润（同比环比） - 2021年第一季度总收入为2451.1万美元，较2020年同期的2983.8万美元下降17.9%[21] - 2021年第一季度总营收为2.451亿美元，2020年同期为2.984亿美元[154] - 2021年第一季度净亏损为1.7318亿美元，2020年同期为5.5998亿美元[148] - 2021年第一季度每股净亏损为0.09美元，2020年同期为0.35美元[148] - 2021年第一季度运营亏损从2020年第一季度的1660万美元扩大至1768.8万美元[21] - 公司整体营收同比下降17.9%至2451.1万美元，运营亏损扩大至1768.8万美元[206] 成本和费用（同比环比） - 2021年第一季度研发支出为1052.1万美元，较2020年同期的1132.7万美元下降7.1%[21] - 研发费用同比下降7.1%至1052.1万美元，因2020年第一季度已缩减部分研发职能[206][210] - 销售及管理费用同比下降13%至1870.2万美元，主要来自人员精简和法律费用减少[206][211] - 2021年第一季度折旧费用为1,593美元，2020年同期为1,920美元[97] - 2021年第一季度无形资产摊销费用为1,930美元，2020年同期为1,879美元[99] - 2021年第一季度可转换票据的利息支出为4,501美元，其中现金利息支出为1,750美元，非现金利息支出为2,751美元[109] 各业务线表现 - 生物制药业务与Exemplar、Trans Ova共同构成三大报告分部，2021年起采用新分部划分标准[50] - 公司报告截至2021年3月31日的三个可报告业务部门：生物制药、Exemplar和Trans Ova[185] - 2021年第一季度生物制药部门营收为419万美元，2020年同期为1295万美元[154] - 2021年第一季度生物制药部门调整后EBITDA为亏损885万美元，2020年同期为亏损1002万美元[153] - Biopharmaceuticals部门调整后EBITDA为-885.4万美元，同比改善116.8万美元，增长11.7%[213] - 2021年第一季度Exemplar部门调整后EBITDA为盈利181万美元，2020年同期为盈利25万美元[153] - Exemplar部门调整后EBITDA为180.6万美元，同比大幅增长155.6万美元，增幅超过200%[213] - 2021年第一季度Trans Ova部门调整后EBITDA为盈利642万美元，2020年同期为亏损46万美元[153] - Trans Ova部门调整后EBITDA为642.1万美元，同比扭亏为盈，增长687.8万美元，增幅超过200%[213] - Trans Ova和Exemplar在2021年第一季度实现了正向的Segment Adjusted EBITDA[187] - 生物制药板块研发投入1006.3万美元，占三大业务板块研发总支出的95.6%[198] 现金流和融资活动 - 公司2021年第一季度现金及现金等价物为2735.5万美元，较2020年底的5179.2万美元下降47.2%[15] - 公司通过公开发行股票净融资1.21045亿美元[26] - 公司通过股权融资获得1.210亿美元净现金流入，较2020年同期的3415万美元增长254%[32] - 截至2021年3月31日，公司现金及等价物余额为2735万美元，较2020年末的5179万美元下降47%[32] - 公司2021年第一季度投资活动净现金流出为1.291亿美元，较2020年同期的3655万美元显著增加[32] - 2021年Q1投资活动现金流出中，证券购买支出1.742亿美元，同比增加46%（2020年同期为1.193亿美元）[32] - 2021年1月公司通过公开发行普通股募集净资金121,045美元，发行数量为17,250,000股[117] 资产和负债 - 短期投资从2020年底的4832.5万美元增长至7833.1万美元，增幅62.1%[15] - 总资产从2020年底的3.14587亿美元增长至4.06984亿美元，增幅29.4%[15] - 长期债务从2020年底的1.71522亿美元微增至1.74158亿美元[18] - 股东权益从2020年底的6717.4万美元大幅增长至1.74795亿美元，增幅160.3%[18] - 长期债务总额从2020年12月31日的171,882美元增至2021年3月31日的174,517美元，其中可转换债务占主要部分（170,898美元）[102] - 2021年3月31日，可转换票据的公允价值约为176,000美元，账面价值为170,898美元[94] - 可转换票据的初始转换价格为每股17.05美元，转换率为每1,000美元本金可转换为58.6622股普通股[104] - 可转换票据的有效利率为11.02%，截至2021年3月31日未摊销的长期债务折扣和发行成本为29,102美元[108] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来将持续亏损并需要额外融资支持运营，现有流动资产可维持至少一年运营[43] - 公司预计短期合作收入将持续下降，因战略重心转向医疗健康业务[193] - 利息支出预计将因2023年到期可转换票据的摊销成本增加而上升[202] - 产品毛利率改善，得益于运营效率提升和库存管理优化[208] 终止经营业务 - 公司于2020年Q2暂停MBP Titan运营并于2021年1月完成资产处置，相关业务列为终止经营[39][54] - 2021年1月出售MBP Titan的物业和设备，获得资产处置收益464美元[56] - 2021年1月终止MBP Titan的设施租赁协议，获得收益4,602美元[56] - 截至2021年3月31日，MBP Titan的待售或废弃资产总额为8美元，较2020年12月31日的9,853美元大幅减少[58] - 截至2021年3月31日，MBP Titan的待售或废弃负债总额为172美元，较2020年12月31日的14,047美元大幅减少[58] - 2021年第一季度MBP Titan的终止经营业务收入为4,526美元，而2020年同期为亏损9,096美元[58] - 2020年1月公司出售非医疗保健资产和业务给TS Biotechnology，交易金额为53,000美元[61] - 2020年1月公司出售EnviroFlight的股权和相关知识产权给Darling，交易金额为12,200美元[62] - 2020年第一季度TS Biotechnology Sale和EnviroFlight Sale的终止经营业务亏损总额为26,056美元[66] 研发和临床试验 - PRGN-3006是一种针对CD33的CAR-T疗法，目前正在进行治疗AML、MDS和CMML的1/1b期临床试验[166] - PRGN-2009是一种针对HPV阳性实体瘤的现成免疫疗法，正在进行1/2期临床试验，与NCI合作[167] - PRGN-2012是一种针对RRP的现成免疫疗法，正在进行1期临床试验，并获得FDA孤儿药认定[168] - AG019是一种用于治疗1型糖尿病的免疫疗法，1b/2a期临床试验显示C肽水平有改善趋势[171] - INXN-4001是一种针对心力衰竭的基因疗法，1期临床试验已完成6个月随访，达到主要安全终点[172] - D-Fi（FCX-007）获得FDA孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学先进疗法认定，正在进行3期临床试验[173] - FCX-013获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，正在进行1/2期临床试验[173] - COVID-19导致AG019和PRGN-3005临床试验在2020年暂停，部分研究已恢复[45] - COVID-19导致AG019和PRGN-3005临床试验在2020年暂时暂停，但随后恢复[179] 其他重要内容 - 公司累计亏损达18.407亿美元，2021年Q1净亏损1731万美元[43] - 2021年第一季度合作与许可收入为66美元，2020年同期为10,721美元，其中66美元和10,384美元分别来自前期递延的预付款和里程碑付款[85] - 公司2021年第一季度合作与许可收入同比下降99.4%，仅为6.6万美元，主要由于Castle Creek合作终止导致的递延收入确认减少[206][207] - 产品收入同比增长28.6%至638.1万美元，受益于牛肉和乳制品行业需求增长及高毛利产品销售策略[206][208] - 服务收入同比增长28.6%至1793.1万美元，Trans Ova和Exemplar业务均因畜牧行业需求上升而增长[206][209] - 2021年3月31日公司在外国长期资产为5407万美元[154] - 公司与SEC达成和解，支付2,500美元民事罚款并停止违反证券法行为[138] - 2020年12月与Harvest达成仲裁和解，发行2,117,264股普通股（价值18,103美元）以终止ECC协议并收回关联公司股权[140] - 2021年第一季度向关联方Third Security支付41美元税务服务及费用报销[144] - 公司通过Castle Creek收购获得现金收益4,591美元（1,280美元普通股+3,311美元可转换优先股及票据）[147]

财务数据和关键指标变化 - 从2019年到2020年，公司总资本需求（由主要运营指标“部门调整后EBITDA加公司支出”定义）从1.903亿美元降至8430万美元，同比变化1.06亿美元，降幅56%，反映了持续和已终止业务的减少 [27] - 2020年持续运营业务所需资金为6680万美元，而2019年为1.098亿美元，同比减少4300万美元，降幅39%，且未影响主要临床候选产品或平台的进展 [29] - 两个主要创收子公司Precigen Exemplar和Trans Ova Genetics的部门AEBITDA合计改善了1460万美元 [29] - 公司将企业员工人数减少了31%，相应的资本需求同比减少了超过1200万美元，降幅25% [30] - 2020年公司将总计5680万美元的债务转换为普通股权益，近期完成的包销公开发行带来了约1.212亿美元的净收益，2021年初公司现金达2.214亿美元，预计该资金能支持到2023年 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 2020年实现多站点成功制造UltraCAR - T细胞，在实体和血液肿瘤环境中均显示出强大的体内扩增和持久性，低剂量队列显示出令人鼓舞的临床活性，且安全性良好 [9][10] - PRGN - 3005在卵巢癌1/1B期试验中，低剂量腹腔输注后显示出良好效果，50%（6例中的3例）患者肿瘤负担减轻，2例达到稳定疾病，剂量扩展持续进行，已获FDA批准启动静脉注射臂试验并完成首例患者给药 [12][13] - PRGN - 3006在复发或难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征的1/1B期临床研究中显示出临床活性，如降低AML肿瘤原始细胞水平，一名患者达到完全缓解伴不完全血液学恢复（CRI）并接受了造血干细胞移植且状况良好 [14][16] 免疫疗法平台（基于大猩猩腺病毒载体库） - PRGN - 2009在治疗HPV阳性实体瘤的1/2期试验中，一期单药治疗剂量递增组已完成入组，重复给药耐受性良好，初步相关分析显示100%（3例中的3例）剂量水平一的患者在给药后HPV16和/或HPV18特异性T细胞反应增加，已启动联合治疗部分，预计2021年下半年有一期中期数据读出并启动二期部分 [20][21] - PRGN - 2012是针对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究性现货型免疫疗法，2021年1月FDA批准启动1期临床试验，预计2021年上半年首次给药 [22] - PRGN - 2013针对乙肝感染的临床前数据显示，其诱导的细胞毒性T细胞反应优于竞争对手的疫苗候选物，并降低了血浆乙肝表面抗原水平 [23] 活性生物制剂平台 - AG019治疗1型糖尿病的1b/2a期试验中，2a期组已完成入组，2020年12月公布的1b/2a期部分数据显示胰岛素C肽水平有积极趋势，预计2021年上半年提供成人组12个月随访数据，下半年提供青少年组数据，并与监管机构就下一阶段试验设计进行沟通 [24] 心力衰竭项目 - INXN - 4001的1期试验已完成12个月随访，安全性良好且有令人鼓舞的临床活性，公司正在积极进行合作讨论 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成功转型为以健康为重点的公司，优化运营以更灵活和专注，推进创新治疗候选产品组合 [7] - 目标是开发和验证非病毒质粒库以靶向肿瘤相关抗原，为患者提供个性化的UltraCAR - T治疗，并根据治疗反应重建靶向相同或新肿瘤相关抗原的UltraCAR - T [17][18] - 公司在评估资产合作时，会考虑资产成熟度和数据情况，对于已进入临床的资产会重点关注，部分临床前靶点也会考虑合作，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53] - 公司AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗相比，其大猩猩载体可多次给药，且扩大了抗原表位的广度，能增加T细胞数量，具有差异化优势 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司变革性的一年，实施健康安全措施确保研究和临床试验的连续性，成功转型为健康聚焦型公司，强化了财务状况，各产品组合取得重要进展，为2021年奠定了良好基础 [6][7] - 2021年有望成为另一个变革性的一年，公司有足够现金实现今年及2023年的里程碑，期待快速推进创新疗法和技术平台的发展 [33] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出各种前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，投资者需阅读相关安全港声明和风险因素 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于PRGN - 3006试验中达到CRI并接受移植的患者情况 - 该患者是PRGN - 3006淋巴耗竭组治疗的首例患者，接受了870万个细胞，10 - 11月给药，1月被认定为CRI，骨髓原始细胞降至5%以下，血液中无原始细胞，随后接受了骨髓移植且状况良好 [37][38] 问题2: 在已看到反应和安全数据的情况下，如何考虑剂量扩展和更高剂量试验 - 在非淋巴耗竭组已完成首个剂量队列，淋巴耗竭组已进入第二队列并正在评估第三队列，需根据淋巴耗竭和非淋巴耗竭组的数据来决定AML的扩展剂量和治疗方案 [39] 问题3: PRGN - 3006试验中CRI患者与细胞扩增数据的关联，移植时体内是否还有CAR - T细胞 - 能观察到该患者细胞有良好的扩增和持久性，直至至少输注后两个月，但移植前没有该患者的直接细胞数据，无法确定移植时体内是否还有CAR - T细胞 [43] 问题4: 卵巢癌项目剂量递增时细胞扩增数据预期，以及该数据能否代表原发肿瘤或转移部位情况 - 由于是腹腔输注，血液中细胞扩增动力学不一定能很好体现，目前已看到对肿瘤病变有直接影响，50%患者肿瘤负担减轻，FDA已允许同时开展静脉注射臂试验，将进一步了解细胞扩增和持久性情况 [46][47] 问题5: AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗的差异化 - 一是大猩猩载体在人体中零阳性率或极低，可多次给药；二是扩大了HPV抗原表位的广度，能增加T细胞数量，与其他竞争对手不同 [49][50] 问题6: 公司资产合作的总体策略 - 资产需达到一定成熟度，数据在临床阶段尤为重要，公司会持续评估资产组合、机会价值和数据集成熟度，根据情况战略决策，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53][54] 问题7: 基于目前PRGN - 3006的安全数据，是否考虑改变淋巴耗竭方案或采用更严格方案 - 目前非淋巴耗竭组已有令人兴奋的初步数据，将完成剂量扩展后评估是否需要淋巴耗竭，暂无理由采用更激进的淋巴耗竭方案 [56][57] 问题8: PRGN - 3006案例研究患者的随访数据更新，以及公司对Trans Ova和Exemplar的业务战略更新 - 关于患者随访数据需向Dr. Solomon确认后回复；对于子公司业务战略，目前进展良好，暂无特别更新 [60][62] 问题9: PRGN - 2009在不同HPV驱动癌症（如宫颈癌）中的信号预期 - PRGN - 2009的设计和表位覆盖适用于多种HPV驱动癌症，目前正在考虑扩展到宫颈癌领域，NCI将在2021年下半年报告1期结果 [64][66] 问题10: 如何将根据肿瘤相关抗原选择并使用UltraCAR - T进行多次治疗的概念变为现实，是否需监管审查 - 公司正在与FDA讨论试验设置，类似新抗原方法，但无需识别和构建新抗原及TCR，利用现有抗原库可快速制造和重复给药，目前正在建立临床安全性和剂量数据，计划进行伞式试验 [68][70][71]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR Commission file number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 20374 Seneca Meadows Parkway Germantown, Maryland 20876 (Address of principal executive offi ...

临床试验数据 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌的初步数据中，100%的制造成功率，6名患者中50%（3名）显示肿瘤负担减少[18] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的初步数据中，100%的制造成功率，9名患者中显示临床活性迹象[19] - AG019单药治疗和AG019与teplizumab联合治疗的初步数据中，6个月内分别有58%（7/12）和70%（7/10）的成人显示胰岛素C肽稳定[15] - PRGN-2009在1期单药治疗组（Arm A）中，所有6名患者均已接受多次治疗，且治疗安全性良好[27] - 在1期治疗中，3名患者（100%）在PRGN-2009治疗后显示出HPV16和/或HPV18特异性T细胞的增加[27] - PRGN-2009的重复给药显著提高了免疫反应的幅度和广度[27] - PRGN-2012的IND申请已获得FDA批准，计划在喉部复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）患者中进行1期试验[42] - PRGN-2013在小鼠中诱导出对HBV更多表位的优越细胞毒性T细胞反应，并降低了HBsAg的血浆水平[45] 产品管线与市场机会 - PRGN-2009针对HPV相关癌症的市场机会，全球每年约有690,000个新癌症病例与HPV相关[24] - Precigen的AdenoVerse平台具有大遗传载荷能力和可重复给药的优势[23] - UltraCAR-T平台的制造过程为过夜，具有去中心化的潜力，可能更有效地治疗患者[17] - Precigen的产品管线中，PRGN-3005和PRGN-3006均处于临床试验阶段，显示出良好的安全性和耐受性[12] - 全球慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的流行率为2.57亿，且美国的流行率为85万[43] 未来展望与策略 - 2021年，计划完成PRGN-3005 UltraCAR-T的剂量递增阶段并启动扩展阶段[52] - PRGN-2009的1期试验将在HPV相关癌症患者中进行，预计将发布相应的中期数据[53] - Precigen的ActoBiotics平台在1型糖尿病的治疗中，单药和联合治疗均显示出良好的耐受性和安全性[15] 风险因素 - Precigen的临床试验面临COVID-19疫情的潜在影响，可能导致时间和结果的不确定性[2]

财务报告与披露框架 - 公司提供截至2020年9月30日和2019年12月31日的未经审计简明合并资产负债表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月简明合并经营报表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月简明合并全面亏损报表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月及九个月股东权益和总权益变动表[7] - 公司提供截至2020年9月30日和2019年9月30日的九个月简明合并现金流量表[7] 管理层分析与讨论 - 公司包含管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析[7] 风险与合规信息 - 公司披露关于市场风险的定量和定性信息[7] - 公司说明内部控制与程序[7] - 公司列出法律诉讼和风险因素[7] 股权交易信息 - 公司报告未注册股权证券销售和收益用途[7]

业绩总结 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌模型中显示出显著优越的抗肿瘤效果[17] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓性白血病（AML）模型中表现出优越的抗肿瘤反应和生存率[28] - PRGN-3006的中位生存期为53天，相较于对照组的17天显著提高[30] 用户数据 - PRGN-2009的多表位抗原设计针对HPV16/18，能够诱导强大的免疫反应[40] - 患者在治疗开始六个月后显示稳定性[43] - 治疗三个月后，患者的胰岛特异性调节性T细胞频率增加，可能是治疗活性的机制指标[43] 新产品和新技术研发 - UltraCAR-T平台的制造成功率达到100%[27] - UltraCAR-T的非病毒基因转移过程可在一夜之间完成，降低了制造成本和患者治疗延迟[13] - PRGN-2009是一种首创的即用型AdenoVerse™免疫疗法，针对HPV相关癌症[42] - PRGN-2009采用大猩猩腺病毒载体，能够进行重复注射，旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体肿瘤[42] 未来展望 - 公司的战略目标是开发商业可行的UltraCAR-T平台，优化非病毒基因递送[16] - 公司的临床管道中包括多个产品，涵盖从发现到临床试验的各个阶段[6] - PRGN-3005的初步数据预计在2020年下半年发布[27] - 2020年8月启动的1/2期临床试验旨在评估HPV相关癌症患者的安全性和反应[42] 其他新策略 - PRGN-3005 UltraCAR-T在小鼠体内的长期持久性显示出在肿瘤重挑战后仍能消除肿瘤负担[26]

业绩总结 - 第二季度Segment Adjusted EBITDA环比改善[9] - 2020年上半年，Precigen的现金流状况良好，显示出公司在财务上的稳定性[9] - 由于暂停MBP Titan运营和精简公司职能，资本需求减少[9] - 当前现金储备足以支持运营至2021年末[9] 用户数据与临床试验 - PRGN-3006 UltraCAR-T的制造成功率为100%，正在进行1/1b期临床试验[16] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，准备启动1/2期临床试验[17] - INXN-4001的1期临床试验已完成入组，初步数据显示心脏功能改善且无产品相关不良事件[21] - AG019的1b/2a期临床试验正在进行中，初步数据显示胰岛素C-肽水平有积极趋势[20] 新产品与技术研发 - 公司致力于开发商业可行的UltraCAR-T平台，以提高治疗效果[10] - Trans Ova Genetics和Precigen Exemplar在2020年上半年实现现金流为正[9]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度，Precigen支出约1300万美元，而2020年第一季度为3000万美元，减少主要归因于暂停MBP Titan运营和精简公司职能 [6] - Q2公司获得1310万美元，较2019年Q2减少1880万美元或59%，较上一季度Q1 2020减少1660万美元或56% [30] - 未分配的公司成本为410万美元，比2019年Q2低36%，主要是由于公司员工减少25%和专业费用降低 [31] - 公司净亏损4340万美元，即每股基本亏损0.26美元，超过2019年Q2，其中大部分亏损3170万美元为非现金亏损，公司记录了2200万美元的非现金减值费用 [34] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.33亿美元，预计这些资金足以满足到2021年末的资本需求 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 公司克服了开发非病毒Sleeping Beauty平台的三大技术障碍，包括生成可在体内扩增的同质细胞产品、实现医疗中心过夜基因转移制造UltraCAR - T的可行性以及开发可扩展的商业制造工艺 [9][10][11] - 公司开发了独家电穿孔设备UltraPorator，可在几分钟内处理数十亿个T细胞，FDA已批准其用于临床试验，公司正在向临床站点进行技术转移 [14][15] PRGN - 3005 - 6月在AACR虚拟年会上展示了PRGN - 3005 UltraCaR - T的临床前数据，单次给药能产生持久的抗肿瘤反应，消除卵巢肿瘤负担 [17] - 正在招募该试验IP臂剂量水平3的患者，有望今年从该臂获得初步数据读数，且制造成功率达100% [18][19] PRGN - 3006 - 该I/Ib期试验继续在淋巴耗竭和非淋巴耗竭臂同时招募患者，已完成非淋巴耗竭臂剂量水平2的第三名患者给药 [20] - 制造成功率达100%，有望今年获得初步数据读数 [20] PRGN - 2009 - 4月FDA批准其开展I/II期试验，该疗法旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体瘤 [21] - 与其他治疗HPV相关癌症的疫苗和TCR - T细胞方法不同，PRGN - 2009采用多表位设计，基于大猩猩腺病毒载体，是一种现成疗法 [22][23] - 与美国国家癌症研究所通过合作研究与开发协议（CRADA）进行开发，NCI正在招募患者进行开放标签试验 [24] AG019 - 是一种用于预防、延迟或逆转1型糖尿病的首创疾病修饰抗原特异性研究性免疫疗法 [25] - 正在进行Ib/IIa期研究，Ib部分（AG019单药治疗臂）的初步结果显示达到主要终点，无严重治疗突发不良事件，治疗开始6个月后的初步分析显示胰岛素C肽水平有积极趋势，AG019单药治疗显示胰岛特异性Tregs频率增加 [26] INXN - 4001 - 是一种用于心力衰竭患者的新型基因疗法，由公司多数持股的Precigen Triple - Gene子公司开发 [27] - 正在进行的I期研究的6个月随访数据显示，INXN - 4001耐受性良好，成功达到主要安全和可行性终点，无产品相关不良事件报告，初步数据显示治疗后6个月患者报告的结果总体改善 [27] PRGN - 5001 - 公司对实体瘤的多功能治疗候选药物PRGN - 5001的关注度仍然很高，将在近期更新相关信息 [28] Trans Ova Genetics - 上半年毛利润扩大至1490万美元，比2019年增加460万美元或45%，部门AEBITDA翻倍 [32] Precigen Exemplar - 上半年收入增长120万美元至430万美元，部门AEBITDA从270万美元扩大至90万美元，尽管运营成本降低但仍实现增长 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于财政和运营效率，旨在增加股东价值，通过暂停MBP Titan运营、精简公司职能等措施降低成本 [6] - 公司致力于将研究成果高效转化为疗法，为未满足医疗需求的患者带来益处，从而为股东创造价值，为自己设定了雄心勃勃的药物开发时间表 [36] - PRGN - 2009在治疗HPV相关癌症方面与其他疫苗和TCR - T细胞方法形成差异化竞争，其多表位设计和现成疗法的特点具有优势 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行的挑战，公司团队已适应新常态，仍有望实现今年之前设定的临床里程碑和数据读数 [5] - 公司对创新和专注的产品组合充满信心，期待在未来几周和几个月提供更多更新 [36] 问答环节所有提问和回答 问题1: UltraPorator能实现的总制造时间是多少，还能进一步改进多少，为达到该时间考虑了哪些工艺改进 - UltraPorator可将处理数百个样本的时间从2 - 3小时缩短至不到12分钟，减少了处理和加工时间，降低了污染和制造失败的风险，目前正在临床站点实施，已获得FDA临床试验批准 [40][42] 问题2: PRGN - 3005的初始数据读数将包括什么，是否可能包括超过前三剂的数据 - 初始数据读数将包括安全性和动力学，公司将在招募其他患者并考虑扩展时做出决策并进行沟通 [43]