财务数据和关键指标变化 - 从2019年到2020年，公司总资本需求（由主要运营指标“部门调整后EBITDA加公司支出”定义）从1.903亿美元降至8430万美元，同比变化1.06亿美元，降幅56%，反映了持续和已终止业务的减少 [27] - 2020年持续运营业务所需资金为6680万美元，而2019年为1.098亿美元，同比减少4300万美元，降幅39%，且未影响主要临床候选产品或平台的进展 [29] - 两个主要创收子公司Precigen Exemplar和Trans Ova Genetics的部门AEBITDA合计改善了1460万美元 [29] - 公司将企业员工人数减少了31%，相应的资本需求同比减少了超过1200万美元，降幅25% [30] - 2020年公司将总计5680万美元的债务转换为普通股权益，近期完成的包销公开发行带来了约1.212亿美元的净收益，2021年初公司现金达2.214亿美元，预计该资金能支持到2023年 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 2020年实现多站点成功制造UltraCAR - T细胞，在实体和血液肿瘤环境中均显示出强大的体内扩增和持久性，低剂量队列显示出令人鼓舞的临床活性，且安全性良好 [9][10] - PRGN - 3005在卵巢癌1/1B期试验中，低剂量腹腔输注后显示出良好效果，50%（6例中的3例）患者肿瘤负担减轻，2例达到稳定疾病，剂量扩展持续进行，已获FDA批准启动静脉注射臂试验并完成首例患者给药 [12][13] - PRGN - 3006在复发或难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征的1/1B期临床研究中显示出临床活性，如降低AML肿瘤原始细胞水平，一名患者达到完全缓解伴不完全血液学恢复（CRI）并接受了造血干细胞移植且状况良好 [14][16] 免疫疗法平台（基于大猩猩腺病毒载体库） - PRGN - 2009在治疗HPV阳性实体瘤的1/2期试验中，一期单药治疗剂量递增组已完成入组，重复给药耐受性良好，初步相关分析显示100%（3例中的3例）剂量水平一的患者在给药后HPV16和/或HPV18特异性T细胞反应增加，已启动联合治疗部分，预计2021年下半年有一期中期数据读出并启动二期部分 [20][21] - PRGN - 2012是针对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究性现货型免疫疗法，2021年1月FDA批准启动1期临床试验，预计2021年上半年首次给药 [22] - PRGN - 2013针对乙肝感染的临床前数据显示，其诱导的细胞毒性T细胞反应优于竞争对手的疫苗候选物，并降低了血浆乙肝表面抗原水平 [23] 活性生物制剂平台 - AG019治疗1型糖尿病的1b/2a期试验中，2a期组已完成入组，2020年12月公布的1b/2a期部分数据显示胰岛素C肽水平有积极趋势，预计2021年上半年提供成人组12个月随访数据，下半年提供青少年组数据，并与监管机构就下一阶段试验设计进行沟通 [24] 心力衰竭项目 - INXN - 4001的1期试验已完成12个月随访，安全性良好且有令人鼓舞的临床活性，公司正在积极进行合作讨论 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成功转型为以健康为重点的公司，优化运营以更灵活和专注，推进创新治疗候选产品组合 [7] - 目标是开发和验证非病毒质粒库以靶向肿瘤相关抗原，为患者提供个性化的UltraCAR - T治疗，并根据治疗反应重建靶向相同或新肿瘤相关抗原的UltraCAR - T [17][18] - 公司在评估资产合作时，会考虑资产成熟度和数据情况，对于已进入临床的资产会重点关注，部分临床前靶点也会考虑合作，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53] - 公司AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗相比，其大猩猩载体可多次给药，且扩大了抗原表位的广度，能增加T细胞数量，具有差异化优势 [49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是公司变革性的一年，实施健康安全措施确保研究和临床试验的连续性，成功转型为健康聚焦型公司，强化了财务状况，各产品组合取得重要进展，为2021年奠定了良好基础 [6][7] - 2021年有望成为另一个变革性的一年，公司有足够现金实现今年及2023年的里程碑，期待快速推进创新疗法和技术平台的发展 [33] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出各种前瞻性陈述，这些陈述基于当前预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，投资者需阅读相关安全港声明和风险因素 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于PRGN - 3006试验中达到CRI并接受移植的患者情况 - 该患者是PRGN - 3006淋巴耗竭组治疗的首例患者，接受了870万个细胞，10 - 11月给药，1月被认定为CRI，骨髓原始细胞降至5%以下，血液中无原始细胞，随后接受了骨髓移植且状况良好 [37][38] 问题2: 在已看到反应和安全数据的情况下，如何考虑剂量扩展和更高剂量试验 - 在非淋巴耗竭组已完成首个剂量队列，淋巴耗竭组已进入第二队列并正在评估第三队列，需根据淋巴耗竭和非淋巴耗竭组的数据来决定AML的扩展剂量和治疗方案 [39] 问题3: PRGN - 3006试验中CRI患者与细胞扩增数据的关联，移植时体内是否还有CAR - T细胞 - 能观察到该患者细胞有良好的扩增和持久性，直至至少输注后两个月，但移植前没有该患者的直接细胞数据，无法确定移植时体内是否还有CAR - T细胞 [43] 问题4: 卵巢癌项目剂量递增时细胞扩增数据预期，以及该数据能否代表原发肿瘤或转移部位情况 - 由于是腹腔输注，血液中细胞扩增动力学不一定能很好体现，目前已看到对肿瘤病变有直接影响，50%患者肿瘤负担减轻，FDA已允许同时开展静脉注射臂试验，将进一步了解细胞扩增和持久性情况 [46][47] 问题5: AdenoVerse平台的PRGN - 2009与其他HPV疫苗的差异化 - 一是大猩猩载体在人体中零阳性率或极低，可多次给药；二是扩大了HPV抗原表位的广度，能增加T细胞数量，与其他竞争对手不同 [49][50] 问题6: 公司资产合作的总体策略 - 资产需达到一定成熟度，数据在临床阶段尤为重要，公司会持续评估资产组合、机会价值和数据集成熟度，根据情况战略决策，如INXN - 4001完成1期试验后正在进行合作讨论 [51][53][54] 问题7: 基于目前PRGN - 3006的安全数据，是否考虑改变淋巴耗竭方案或采用更严格方案 - 目前非淋巴耗竭组已有令人兴奋的初步数据，将完成剂量扩展后评估是否需要淋巴耗竭，暂无理由采用更激进的淋巴耗竭方案 [56][57] 问题8: PRGN - 3006案例研究患者的随访数据更新，以及公司对Trans Ova和Exemplar的业务战略更新 - 关于患者随访数据需向Dr. Solomon确认后回复；对于子公司业务战略，目前进展良好，暂无特别更新 [60][62] 问题9: PRGN - 2009在不同HPV驱动癌症（如宫颈癌）中的信号预期 - PRGN - 2009的设计和表位覆盖适用于多种HPV驱动癌症，目前正在考虑扩展到宫颈癌领域，NCI将在2021年下半年报告1期结果 [64][66] 问题10: 如何将根据肿瘤相关抗原选择并使用UltraCAR - T进行多次治疗的概念变为现实，是否需监管审查 - 公司正在与FDA讨论试验设置，类似新抗原方法，但无需识别和构建新抗原及TCR，利用现有抗原库可快速制造和重复给药，目前正在建立临床安全性和剂量数据，计划进行伞式试验 [68][70][71]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 OR Commission file number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 20374 Seneca Meadows Parkway Germantown, Maryland 20876 (Address of principal executive offi ...

临床试验数据 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌的初步数据中，100%的制造成功率，6名患者中50%（3名）显示肿瘤负担减少[18] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的初步数据中，100%的制造成功率，9名患者中显示临床活性迹象[19] - AG019单药治疗和AG019与teplizumab联合治疗的初步数据中，6个月内分别有58%（7/12）和70%（7/10）的成人显示胰岛素C肽稳定[15] - PRGN-2009在1期单药治疗组（Arm A）中，所有6名患者均已接受多次治疗，且治疗安全性良好[27] - 在1期治疗中，3名患者（100%）在PRGN-2009治疗后显示出HPV16和/或HPV18特异性T细胞的增加[27] - PRGN-2009的重复给药显著提高了免疫反应的幅度和广度[27] - PRGN-2012的IND申请已获得FDA批准，计划在喉部复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）患者中进行1期试验[42] - PRGN-2013在小鼠中诱导出对HBV更多表位的优越细胞毒性T细胞反应，并降低了HBsAg的血浆水平[45] 产品管线与市场机会 - PRGN-2009针对HPV相关癌症的市场机会，全球每年约有690,000个新癌症病例与HPV相关[24] - Precigen的AdenoVerse平台具有大遗传载荷能力和可重复给药的优势[23] - UltraCAR-T平台的制造过程为过夜，具有去中心化的潜力，可能更有效地治疗患者[17] - Precigen的产品管线中，PRGN-3005和PRGN-3006均处于临床试验阶段，显示出良好的安全性和耐受性[12] - 全球慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的流行率为2.57亿，且美国的流行率为85万[43] 未来展望与策略 - 2021年，计划完成PRGN-3005 UltraCAR-T的剂量递增阶段并启动扩展阶段[52] - PRGN-2009的1期试验将在HPV相关癌症患者中进行，预计将发布相应的中期数据[53] - Precigen的ActoBiotics平台在1型糖尿病的治疗中，单药和联合治疗均显示出良好的耐受性和安全性[15] 风险因素 - Precigen的临床试验面临COVID-19疫情的潜在影响，可能导致时间和结果的不确定性[2]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR N/A Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ...

业绩总结 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌模型中显示出显著优越的抗肿瘤效果[17] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓性白血病（AML）模型中表现出优越的抗肿瘤反应和生存率[28] - PRGN-3006的中位生存期为53天，相较于对照组的17天显著提高[30] 用户数据 - PRGN-2009的多表位抗原设计针对HPV16/18，能够诱导强大的免疫反应[40] - 患者在治疗开始六个月后显示稳定性[43] - 治疗三个月后，患者的胰岛特异性调节性T细胞频率增加，可能是治疗活性的机制指标[43] 新产品和新技术研发 - UltraCAR-T平台的制造成功率达到100%[27] - UltraCAR-T的非病毒基因转移过程可在一夜之间完成，降低了制造成本和患者治疗延迟[13] - PRGN-2009是一种首创的即用型AdenoVerse™免疫疗法，针对HPV相关癌症[42] - PRGN-2009采用大猩猩腺病毒载体，能够进行重复注射，旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体肿瘤[42] 未来展望 - 公司的战略目标是开发商业可行的UltraCAR-T平台，优化非病毒基因递送[16] - 公司的临床管道中包括多个产品，涵盖从发现到临床试验的各个阶段[6] - PRGN-3005的初步数据预计在2020年下半年发布[27] - 2020年8月启动的1/2期临床试验旨在评估HPV相关癌症患者的安全性和反应[42] 其他新策略 - PRGN-3005 UltraCAR-T在小鼠体内的长期持久性显示出在肿瘤重挑战后仍能消除肿瘤负担[26]

业绩总结 - 第二季度Segment Adjusted EBITDA环比改善[9] - 2020年上半年，Precigen的现金流状况良好，显示出公司在财务上的稳定性[9] - 由于暂停MBP Titan运营和精简公司职能，资本需求减少[9] - 当前现金储备足以支持运营至2021年末[9] 用户数据与临床试验 - PRGN-3006 UltraCAR-T的制造成功率为100%，正在进行1/1b期临床试验[16] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，准备启动1/2期临床试验[17] - INXN-4001的1期临床试验已完成入组，初步数据显示心脏功能改善且无产品相关不良事件[21] - AG019的1b/2a期临床试验正在进行中，初步数据显示胰岛素C-肽水平有积极趋势[20] 新产品与技术研发 - 公司致力于开发商业可行的UltraCAR-T平台，以提高治疗效果[10] - Trans Ova Genetics和Precigen Exemplar在2020年上半年实现现金流为正[9]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度，Precigen支出约1300万美元，而2020年第一季度为3000万美元，减少主要归因于暂停MBP Titan运营和精简公司职能 [6] - Q2公司获得1310万美元，较2019年Q2减少1880万美元或59%，较上一季度Q1 2020减少1660万美元或56% [30] - 未分配的公司成本为410万美元，比2019年Q2低36%，主要是由于公司员工减少25%和专业费用降低 [31] - 公司净亏损4340万美元，即每股基本亏损0.26美元，超过2019年Q2，其中大部分亏损3170万美元为非现金亏损，公司记录了2200万美元的非现金减值费用 [34] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.33亿美元，预计这些资金足以满足到2021年末的资本需求 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 公司克服了开发非病毒Sleeping Beauty平台的三大技术障碍，包括生成可在体内扩增的同质细胞产品、实现医疗中心过夜基因转移制造UltraCAR - T的可行性以及开发可扩展的商业制造工艺 [9][10][11] - 公司开发了独家电穿孔设备UltraPorator，可在几分钟内处理数十亿个T细胞，FDA已批准其用于临床试验，公司正在向临床站点进行技术转移 [14][15] PRGN - 3005 - 6月在AACR虚拟年会上展示了PRGN - 3005 UltraCaR - T的临床前数据，单次给药能产生持久的抗肿瘤反应，消除卵巢肿瘤负担 [17] - 正在招募该试验IP臂剂量水平3的患者，有望今年从该臂获得初步数据读数，且制造成功率达100% [18][19] PRGN - 3006 - 该I/Ib期试验继续在淋巴耗竭和非淋巴耗竭臂同时招募患者，已完成非淋巴耗竭臂剂量水平2的第三名患者给药 [20] - 制造成功率达100%，有望今年获得初步数据读数 [20] PRGN - 2009 - 4月FDA批准其开展I/II期试验，该疗法旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体瘤 [21] - 与其他治疗HPV相关癌症的疫苗和TCR - T细胞方法不同，PRGN - 2009采用多表位设计，基于大猩猩腺病毒载体，是一种现成疗法 [22][23] - 与美国国家癌症研究所通过合作研究与开发协议（CRADA）进行开发，NCI正在招募患者进行开放标签试验 [24] AG019 - 是一种用于预防、延迟或逆转1型糖尿病的首创疾病修饰抗原特异性研究性免疫疗法 [25] - 正在进行Ib/IIa期研究，Ib部分（AG019单药治疗臂）的初步结果显示达到主要终点，无严重治疗突发不良事件，治疗开始6个月后的初步分析显示胰岛素C肽水平有积极趋势，AG019单药治疗显示胰岛特异性Tregs频率增加 [26] INXN - 4001 - 是一种用于心力衰竭患者的新型基因疗法，由公司多数持股的Precigen Triple - Gene子公司开发 [27] - 正在进行的I期研究的6个月随访数据显示，INXN - 4001耐受性良好，成功达到主要安全和可行性终点，无产品相关不良事件报告，初步数据显示治疗后6个月患者报告的结果总体改善 [27] PRGN - 5001 - 公司对实体瘤的多功能治疗候选药物PRGN - 5001的关注度仍然很高，将在近期更新相关信息 [28] Trans Ova Genetics - 上半年毛利润扩大至1490万美元，比2019年增加460万美元或45%，部门AEBITDA翻倍 [32] Precigen Exemplar - 上半年收入增长120万美元至430万美元，部门AEBITDA从270万美元扩大至90万美元，尽管运营成本降低但仍实现增长 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于财政和运营效率，旨在增加股东价值，通过暂停MBP Titan运营、精简公司职能等措施降低成本 [6] - 公司致力于将研究成果高效转化为疗法，为未满足医疗需求的患者带来益处，从而为股东创造价值，为自己设定了雄心勃勃的药物开发时间表 [36] - PRGN - 2009在治疗HPV相关癌症方面与其他疫苗和TCR - T细胞方法形成差异化竞争，其多表位设计和现成疗法的特点具有优势 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行的挑战，公司团队已适应新常态，仍有望实现今年之前设定的临床里程碑和数据读数 [5] - 公司对创新和专注的产品组合充满信心，期待在未来几周和几个月提供更多更新 [36] 问答环节所有提问和回答 问题1: UltraPorator能实现的总制造时间是多少，还能进一步改进多少，为达到该时间考虑了哪些工艺改进 - UltraPorator可将处理数百个样本的时间从2 - 3小时缩短至不到12分钟，减少了处理和加工时间，降低了污染和制造失败的风险，目前正在临床站点实施，已获得FDA临床试验批准 [40][42] 问题2: PRGN - 3005的初始数据读数将包括什么，是否可能包括超过前三剂的数据 - 初始数据读数将包括安全性和动力学，公司将在招募其他患者并考虑扩展时做出决策并进行沟通 [43]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR Table of Contents ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to . Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdi ...

Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 Table of Contents OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (I.R.S. Employer (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 20374 Seneca ...

产品管线与研发进展 - Precigen的产品管线包括AG019（针对1型糖尿病）、PRGN-3005（卵巢癌）、PRGN-3006（急性髓性白血病和骨髓增生异常综合症）、INXN-4001（心力衰竭）和PRGN-2009（HPV阳性实体瘤）[20] - PRGN-3005 UltraCAR-T的初步数据预计在2020年下半年发布[20] - PRGN-3006 UltraCAR-T的初步数据预计在2020年下半年发布，且制造成功率为100%[30] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，将启动1/2期临床试验[21] - 预计2020年将发布AG019在1型糖尿病的中期数据[33] 财务表现与战略选择 - Precigen的财务表现将通过Segment Adjusted EBITDA进行评估，该指标为非GAAP财务指标[3] - Precigen正在评估其非医疗资产的战略选择，以提高运营效率并增加现金流[17] - 公司在COVID-19大流行期间面临的风险包括业务运营、现金流和财务状况的影响[2] 未来展望与价值创造 - Precigen的目标是通过快速执行高成功概率的优先项目来创造最大价值[8] - 公司计划通过战略合作伙伴关系来最大化价值生成[8]