业绩总结 - PRGN-3005 UltraCAR-T在卵巢癌模型中显示出显著优越的抗肿瘤效果[17] - PRGN-3006 UltraCAR-T在急性髓性白血病（AML）模型中表现出优越的抗肿瘤反应和生存率[28] - PRGN-3006的中位生存期为53天，相较于对照组的17天显著提高[30] 用户数据 - PRGN-2009的多表位抗原设计针对HPV16/18，能够诱导强大的免疫反应[40] - 患者在治疗开始六个月后显示稳定性[43] - 治疗三个月后，患者的胰岛特异性调节性T细胞频率增加，可能是治疗活性的机制指标[43] 新产品和新技术研发 - UltraCAR-T平台的制造成功率达到100%[27] - UltraCAR-T的非病毒基因转移过程可在一夜之间完成，降低了制造成本和患者治疗延迟[13] - PRGN-2009是一种首创的即用型AdenoVerse™免疫疗法，针对HPV相关癌症[42] - PRGN-2009采用大猩猩腺病毒载体，能够进行重复注射，旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体肿瘤[42] 未来展望 - 公司的战略目标是开发商业可行的UltraCAR-T平台，优化非病毒基因递送[16] - 公司的临床管道中包括多个产品，涵盖从发现到临床试验的各个阶段[6] - PRGN-3005的初步数据预计在2020年下半年发布[27] - 2020年8月启动的1/2期临床试验旨在评估HPV相关癌症患者的安全性和反应[42] 其他新策略 - PRGN-3005 UltraCAR-T在小鼠体内的长期持久性显示出在肿瘤重挑战后仍能消除肿瘤负担[26]

业绩总结 - 第二季度Segment Adjusted EBITDA环比改善[9] - 2020年上半年，Precigen的现金流状况良好，显示出公司在财务上的稳定性[9] - 由于暂停MBP Titan运营和精简公司职能，资本需求减少[9] - 当前现金储备足以支持运营至2021年末[9] 用户数据与临床试验 - PRGN-3006 UltraCAR-T的制造成功率为100%，正在进行1/1b期临床试验[16] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，准备启动1/2期临床试验[17] - INXN-4001的1期临床试验已完成入组，初步数据显示心脏功能改善且无产品相关不良事件[21] - AG019的1b/2a期临床试验正在进行中，初步数据显示胰岛素C-肽水平有积极趋势[20] 新产品与技术研发 - 公司致力于开发商业可行的UltraCAR-T平台，以提高治疗效果[10] - Trans Ova Genetics和Precigen Exemplar在2020年上半年实现现金流为正[9]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度，Precigen支出约1300万美元，而2020年第一季度为3000万美元，减少主要归因于暂停MBP Titan运营和精简公司职能 [6] - Q2公司获得1310万美元，较2019年Q2减少1880万美元或59%，较上一季度Q1 2020减少1660万美元或56% [30] - 未分配的公司成本为410万美元，比2019年Q2低36%，主要是由于公司员工减少25%和专业费用降低 [31] - 公司净亏损4340万美元，即每股基本亏损0.26美元，超过2019年Q2，其中大部分亏损3170万美元为非现金亏损，公司记录了2200万美元的非现金减值费用 [34] - 截至6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.33亿美元，预计这些资金足以满足到2021年末的资本需求 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 UltraCAR - T平台 - 公司克服了开发非病毒Sleeping Beauty平台的三大技术障碍，包括生成可在体内扩增的同质细胞产品、实现医疗中心过夜基因转移制造UltraCAR - T的可行性以及开发可扩展的商业制造工艺 [9][10][11] - 公司开发了独家电穿孔设备UltraPorator，可在几分钟内处理数十亿个T细胞，FDA已批准其用于临床试验，公司正在向临床站点进行技术转移 [14][15] PRGN - 3005 - 6月在AACR虚拟年会上展示了PRGN - 3005 UltraCaR - T的临床前数据，单次给药能产生持久的抗肿瘤反应，消除卵巢肿瘤负担 [17] - 正在招募该试验IP臂剂量水平3的患者，有望今年从该臂获得初步数据读数，且制造成功率达100% [18][19] PRGN - 3006 - 该I/Ib期试验继续在淋巴耗竭和非淋巴耗竭臂同时招募患者，已完成非淋巴耗竭臂剂量水平2的第三名患者给药 [20] - 制造成功率达100%，有望今年获得初步数据读数 [20] PRGN - 2009 - 4月FDA批准其开展I/II期试验，该疗法旨在激活免疫系统识别和靶向HPV阳性实体瘤 [21] - 与其他治疗HPV相关癌症的疫苗和TCR - T细胞方法不同，PRGN - 2009采用多表位设计，基于大猩猩腺病毒载体，是一种现成疗法 [22][23] - 与美国国家癌症研究所通过合作研究与开发协议（CRADA）进行开发，NCI正在招募患者进行开放标签试验 [24] AG019 - 是一种用于预防、延迟或逆转1型糖尿病的首创疾病修饰抗原特异性研究性免疫疗法 [25] - 正在进行Ib/IIa期研究，Ib部分（AG019单药治疗臂）的初步结果显示达到主要终点，无严重治疗突发不良事件，治疗开始6个月后的初步分析显示胰岛素C肽水平有积极趋势，AG019单药治疗显示胰岛特异性Tregs频率增加 [26] INXN - 4001 - 是一种用于心力衰竭患者的新型基因疗法，由公司多数持股的Precigen Triple - Gene子公司开发 [27] - 正在进行的I期研究的6个月随访数据显示，INXN - 4001耐受性良好，成功达到主要安全和可行性终点，无产品相关不良事件报告，初步数据显示治疗后6个月患者报告的结果总体改善 [27] PRGN - 5001 - 公司对实体瘤的多功能治疗候选药物PRGN - 5001的关注度仍然很高，将在近期更新相关信息 [28] Trans Ova Genetics - 上半年毛利润扩大至1490万美元，比2019年增加460万美元或45%，部门AEBITDA翻倍 [32] Precigen Exemplar - 上半年收入增长120万美元至430万美元，部门AEBITDA从270万美元扩大至90万美元，尽管运营成本降低但仍实现增长 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于财政和运营效率，旨在增加股东价值，通过暂停MBP Titan运营、精简公司职能等措施降低成本 [6] - 公司致力于将研究成果高效转化为疗法，为未满足医疗需求的患者带来益处，从而为股东创造价值，为自己设定了雄心勃勃的药物开发时间表 [36] - PRGN - 2009在治疗HPV相关癌症方面与其他疫苗和TCR - T细胞方法形成差异化竞争，其多表位设计和现成疗法的特点具有优势 [22][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行的挑战，公司团队已适应新常态，仍有望实现今年之前设定的临床里程碑和数据读数 [5] - 公司对创新和专注的产品组合充满信心，期待在未来几周和几个月提供更多更新 [36] 问答环节所有提问和回答 问题1: UltraPorator能实现的总制造时间是多少，还能进一步改进多少，为达到该时间考虑了哪些工艺改进 - UltraPorator可将处理数百个样本的时间从2 - 3小时缩短至不到12分钟，减少了处理和加工时间，降低了污染和制造失败的风险，目前正在临床站点实施，已获得FDA临床试验批准 [40][42] 问题2: PRGN - 3005的初始数据读数将包括什么，是否可能包括超过前三剂的数据 - 初始数据读数将包括安全性和动力学，公司将在招募其他患者并考虑扩展时做出决策并进行沟通 [43]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR Table of Contents ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to . Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdi ...

Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 Table of Contents OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (I.R.S. Employer (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 20374 Seneca ...

产品管线与研发进展 - Precigen的产品管线包括AG019（针对1型糖尿病）、PRGN-3005（卵巢癌）、PRGN-3006（急性髓性白血病和骨髓增生异常综合症）、INXN-4001（心力衰竭）和PRGN-2009（HPV阳性实体瘤）[20] - PRGN-3005 UltraCAR-T的初步数据预计在2020年下半年发布[20] - PRGN-3006 UltraCAR-T的初步数据预计在2020年下半年发布，且制造成功率为100%[30] - PRGN-2009的IND已获得FDA批准，将启动1/2期临床试验[21] - 预计2020年将发布AG019在1型糖尿病的中期数据[33] 财务表现与战略选择 - Precigen的财务表现将通过Segment Adjusted EBITDA进行评估，该指标为非GAAP财务指标[3] - Precigen正在评估其非医疗资产的战略选择，以提高运营效率并增加现金流[17] - 公司在COVID-19大流行期间面临的风险包括业务运营、现金流和财务状况的影响[2] 未来展望与价值创造 - Precigen的目标是通过快速执行高成功概率的优先项目来创造最大价值[8] - 公司计划通过战略合作伙伴关系来最大化价值生成[8]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度，Precigen支出约3000万美元，2019年第一季度为3900万美元，减少主要归因于公司职能成本显著降低，且不包括出售非核心生物工程资产带来的1200万美元额外成本节省 [11] - 2020年第一季度和2019年第一季度持续经营业务的EBITDA亏损加未分配企业成本分别约为3000万美元和3900万美元，未分配企业费用减少780万美元（43%），整体减少约900万美元（23%） [31] - MBP Titan在2019年支出3670万美元，2020年第一季度支出880万美元，第二季度支出进一步大幅减少 [33] - Trans Ova Genetics收入环比增长12%至1680万美元，EBITDA增加约100万美元；Exemplar和ActoBio Therapeutics的EBITDA分别比去年同期提高90万美元和40万美元 [34] - 2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.49亿美元，预计这些资金可维持到2021年 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 医疗业务 - PRGN - 2009：4月FDA批准开展I/II期试验，用于治疗HPV阳性实体瘤，临床前测试显示有强大的HPV抗原特异性免疫反应和抗肿瘤活性 [16] - PRGN - 3005：卵巢癌I期临床试验IP臂预计今年下半年有初步数据读出，已完成剂量水平2的给药，至今保持100%制造成功率 [19] - PRGN - 3006：试验持续招募，未受COVID - 19影响，FDA允许同时在淋巴耗竭和非淋巴耗竭组给药，至今保持100%制造成功率，预计2020年下半年有初步数据读出 [23] - AG013：与Oragenics合作，II期临床试验早期顶线结果显示，在预防头颈癌患者口腔黏膜炎的主要终点上与安慰剂相比无统计学意义 [24] - AG019：预计2020年第三季度公布IB/IIA期临床研究第一队列的中期数据，已对IIA期研究最后一个队列采取临时随机化措施 [25][26] - INXN - 4001：由Precigen Triple - Gene子公司开发的心力衰竭基因疗法，预计2020年底完成I期试验并提供顶线数据 [27] 非医疗业务 - MBP Titan：受COVID - 19和能源行业现状影响，暂停运营，大幅减少员工和运营成本，保留知识产权和技术，CEO David Witte离职 [14] - Trans Ova Genetics：商业乳制品业务扩张和运营效率提升，财务表现改善 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于成为基因和细胞治疗市场的关键参与者，通过创新产品组合改善患者护理，目前临床时间表基本按计划进行 [8] - 统一医疗业务，整合资源、提高协作和工作流程效率，聚焦有潜在价值的管道项目，更新网站展示相关信息 [12] - 减少非医疗业务资本分配，在MBP Titan实施效率措施，探索合作或出售业务的选择 [13] - UltraCAR - T与传统CAR - T相比，具有非病毒、快速制造、无需长时间体外扩增等优势，公司认为这在疫情后是重要竞争优势 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为COVID - 19疫情给MBP Titan业务带来挑战，未来发展需要大量资本，但世界事件阻碍了资本获取 [14] - 尽管面临疫情挑战，公司仍按临床计划推进，确认2020年财务指引，将以财务审慎、纪律和透明的方式管理公司，通过数据驱动决策实现使命 [38] 问答环节所有提问和回答 问题1：PRGN - 2009临床前与α组合的情况，以及单药和联合治疗的疗效潜力和其他联合可能性 - 公司与NCI合作的研究显示，PRGN - 2009在多种人源化头颈部和HPV阳性模型中，单药治疗对肿瘤有减少或稳定作用，联合治疗可增强肿瘤减少和免疫细胞激活；目前联合的双功能分子可靶向TGF - beta通路，在一些检查点抑制剂无效的适应症中有额外效果；PRGN - 2009设计独特，使用UltraVector、特殊抗原设计和大猩猩腺病毒载体平台，可多次给药且载量更大，不仅可与当前双功能分子联合，也可与公司自有产品组合，是很有前景的药物 [44][45] 问题2：PRGN - 3005和PRGN - 3006的100%制造成功率代表的患者数量或制造流程数量，以及在多中心环境下高成功率的可持续性 - PRGN - 3005在Fred Hutchinson进行实体瘤试验，PRGN - 3006在Moffitt Cancer Center进行AML患者试验，两个中心都实现了100%制造成功率，证明制造过程可在多个中心复制；PRGN - 3005已完成第二剂量队列给药，PRGN - 3006已完成非淋巴耗竭组第一队列和第二队列，目前两个试验都已给药多名患者且无制造失败，让公司对试验有信心 [47] 问题3：MBP Titan 2020年的成本节省量化 - 公司未给出2020年具体成本节省数字，但提及2019年MBP Titan的EBITDA为3600万美元，2020年第一季度约为900万美元，后续季度成本大幅降低的情况将体现在财报中 [49][50] 问题4：PRGN - 3006除同时给药外的其他变更 - 原IND设计是先进行非淋巴耗竭组试验，再进行淋巴耗竭组试验，时间间隔长；完成非淋巴耗竭组第一队列试验后，不仅展示了制造能力和100%制造成功率，还显示了安全结果，经FDA批准修改IND，现在可同时招募两组患者，能加快进度并进行两组对比 [52] 问题5：糖尿病项目AG019第三季度的早期数据情况及项目推进策略 - AG019的IIa期试验有4个队列，比较AG019单药和与抗CD3联合在成人和青少年中的效果；Ia期首次读出数据将是分子安全性和药物药代动力学，中期数据将是患者6个月观察结果，后续还有12个月的读出数据；公司对整个产品组合采取持续评估策略，考虑所有战略可能性，合作是其中重要部分，并非针对单一项目 [54][55]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度和全年持续经营业务的合并财务结果中，收入分别为1700万美元和9070万美元 [42] - 2019年第四季度和全年的A类部门EBITDA亏损（含公司成本）分别为3780万美元和1.444亿美元，其中Precigen和ActoBio分别为3020万美元和1370万美元，MBP Titan和Trans Ova Genetics分别为3670万美元和630万美元 [44] - 2019年归属于Precigen股东的合并亏损为3.223亿美元，即每股2.09美元，其中与已终止经营业务相关的为1.162亿美元，即每股0.75美元，还产生了2960万美元的非现金商誉减值费用 [46] 各条业务线数据和关键指标变化 医疗业务 - UltraCAR - T平台的3005项目在实体肿瘤卵巢癌一期临床研究中，正在招募IP组第二批患者，制造成功率100%，低剂量组患者的初步动力学结果令人鼓舞，预计2020年下半年提供IP组初步数据，并在医学会议上展示临床前数据 [31][32] - 3006项目是首个在血液癌症中评估的UltraCAR - T疗法，已获FDA孤儿药研究认定，正在招募非淋巴细胞清除组第二批和淋巴细胞清除组第一批患者，制造成功率100%，初步动力学结果令人鼓舞，预计2020年下半年提供初步数据 [33] - AG013与合作伙伴Oragenics开展的头颈部癌症口腔黏膜炎二期试验，2019年第四季度完成患者招募，预计2020年上半年报告中期数据 [36] - AG019在1型糖尿病患者中的临床试验正在进行，2020年第三季度预计有中期数据读出 [36] - INXN - 4001是针对心力衰竭患者的新型基因疗法，预计2020年底完成试验 [37] - 2009是一款现成的AdenoVerse免疫疗法候选产品，预计NCI在2020年开始对患者给药 [38] 非医疗业务 - MBP Titan的技术平台有潜力通过甲烷生物转化平台将天然气升级为高价值碳输出，公司已实施效率措施，降低资本需求，目标是合作或出售该业务 [18][19] - Trans Ova是牛产业先进生殖技术的行业领导者，公司实施了效率和成本降低措施，预计其今年将成为Precigen的净资本贡献者，同时继续战略评估其选项 [20][21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注医疗保健，遵循四项关键原则运营：严格的财政责任，合理分配资本；以数据为驱动管理投资组合；快速执行，推动资产进入临床和注册研究；形成战略伙伴关系，推进或剥离资产 [13][15][16] - 评估剩余非控股资产战略，MBP Titan计划合作或出售，Trans Ova实施效率措施，预计今年成为净资本贡献者，同时继续评估选项 [18][21] - 公司拥有有前景的研究性基因和细胞疗法组合，包括UltraCAR - T、AdenoVerse免疫疗法和ActoBiotics治疗平台，专注于免疫肿瘤学、传染病和自身免疫疾病创新疗法开发 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现激进目标和为股东增值充满信心，预计现有资金可支持运营至2021年，将继续推进医疗资产发展，成为基因和细胞治疗领域主要参与者 [4][11] - 公司认为2020年是令人兴奋和充满希望的一年，有信心通过创新和专注的投资组合改变医疗格局 [49] 其他重要信息 - 公司从2018年第四季度开始向独立医疗保健公司转型，重新获得肿瘤资产权利，推进两个项目进入临床，开发了有前景的产品候选管线，巩固运营并加强科学团队 [6][7] - 公司进行了一系列资产剥离和交易，包括出售AquaBounty股份、EnviroFlight 50%权益等，剥离的非医疗业务在2019年产生4600万美元净现金运营费用和资本支出，通过股权发行筹集3500万美元资本 [9][10] - 公司财务报表中的持续经营不确定意见已被移除 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 如何看待UltraCAR - T试验3005和3006项目今年晚些时候的数据读出，包括患者数量、数据成熟度以及对下一步或关键研究进展的影响 - 公司表示试验采用3 + 3 + 3剂量设计，完成剂量后将报告安全性和剂量数据，同时关注体内制造、T细胞持久性和扩增情况，预计2020年下半年展示中期数据，并继续通过1b期扩展患者群体 [53][54] 问题2: 如何看待AG013即将公布的中期结果，包括对患者的临床重要性、口腔黏膜炎终点的主观性控制以及对减少止痛药使用或延长放疗剂量的预期 - 公司称AG013是ActoBio平台的重要项目，一期研究显示可减少口腔溃疡和疼痛，二期试验采用随机设计，有安慰剂组和治疗组，基于一期数据获FDA快速通道认定，ActoBio平台在1型糖尿病试验中也有令人鼓舞的临床前和一期数据，预计2020年下半年报告二期a数据 [56][58] 问题3: 是否预计会有进一步的重组费用，如何看待现金和非现金支出 - 公司表示目前预计不会有进一步重组费用，截至1月底所有资产已转移至第三方，目前该方面无预期 [59] 问题4: 对于非肿瘤资产AG019和4001的长期规划，是否会进行授权许可 - 公司称会根据数据对投资组合进行优先级排序和决策，战略合作伙伴关系是重要原则，不会自行推进所有资产，会寻找能为股东带来最大价值的战略合作伙伴 [64][68][69] 问题5: 两个非控股资产何时剥离，考虑到目前它们有收入可支持管线开发，管线成熟时是否是剥离的合适时机 - 公司表示MBP Titan目前无收入，目标是合作或出售该资产，会适时报告进展；Trans Ova今年实施财政措施后将为Precigen带来资本，公司会战略评估其选项，确保其对Precigen保持现金正向贡献 [70][71][73]

研发进展 - PRGN-3006的制造成功率为100%，初步结果预计在2020年下半年发布[25] - PRGN-3005的初步数据将在2020年下半年公布，针对卵巢癌的I期试验正在进行中[26] - AG013在口腔黏膜炎的II期试验中将发布中期数据[26] - AG019在1型糖尿病的I期b/IIa试验中将发布中期数据[26] - INXN-4001在心力衰竭患者中的I期数据将于2020年完成[26] - PRGN-2009的I期试验将针对HPV阳性肿瘤进行[26] 财务状况 - Precigen的财务状况得到加强，已完成多个非医疗资产的剥离[6] - Precigen的非医疗资产战略正在评估战略选择，以提高运营效率并为公司提供现金支持[10] 技术创新 - Precigen的UltraCAR-T平台通过非病毒基因转移简化了制造过程，降低了成本[22] 未来展望 - 2020年，Precigen计划在多个项目上实现重要里程碑，以推动公司价值增长[26]

Table of Contents For the transition period from to . Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation o ...