公司动态 - Regulus Therapeutics Inc 的管理团队将在 Canaccord Genuity 第 44 届年度增长会议上进行演讲 演讲时间为 2024 年 8 月 13 日东部时间上午 8:30 [1] - 演讲的录播将在公司官网的投资者关系栏目下的“活动与演讲”中提供 并将在演讲日期后存档 90 天 [2] 公司概况 - Regulus Therapeutics Inc 是一家专注于发现和开发针对 microRNAs 的创新药物的生物制药公司 [3] - 公司利用其寡核苷酸药物发现和开发的专业知识 开发了一条在 microRNA 领域具有丰富知识产权的产品管线 [3] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [3] 前瞻性声明 - 公司声明中包含有关 RGLS8429 项目和临床前管线的潜在加速批准途径 以及报告关键数据的时间预期 [4] - 公司声明中提到的前瞻性陈述涉及风险和不确定性 实际结果可能与预期有重大差异 [4] - 公司声明中提到的风险和不确定性包括药物发现和开发方法的新颖性 临床前和临床研究可能不成功 以及监管审查和批准的风险 [4]

公司动态 - 公司Regulus Therapeutics Inc 将参加投资者会议 包括H C Wainwright第三届肾脏虚拟会议和JonesHealthcare Seaside峰会 会议时间为2024年7月15日 [5] - 公司将在会议上提供企业更新 并展示其正在进行的第一阶段1b多剂量递增MAD临床试验中第三组患者的新分析 该试验针对常染色体显性多囊肾病ADPKD [2] 公司概况 - 公司专注于发现和开发针对microRNAs的创新药物 利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识 建立了丰富的microRNA领域知识产权组合 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [3] 研发进展 - 公司正在推进RGLS8429项目 该项目可能符合加速审批途径 预计将报告关键数据 并继续进行其他临床前和临床活动 [1]

公司动态 - Regulus Therapeutics Inc 预计将被纳入 Russell 3000® 指数和 Russell 2000® 指数 该调整将于 2024 年 7 月 1 日美国股市开盘时生效 [1] - 公司首席执行官 Jay Hagan 表示 此次纳入 Russell 指数是公司整体发展势头的体现 也反映了公司研发管线的价值 包括用于治疗 ADPKD 患者的 RGLS8429 项目 [3] 指数信息 - Russell 美国指数年度调整基于 4 月 30 日的总市值排名 涵盖 4000 只最大的美国股票 纳入 Russell 3000® 指数意味着自动纳入 Russell 1000® 或 Russell 2000® 指数 以及相应的增长和价值风格指数 [2] - 截至 2023 年 12 月底 约 10.5 万亿美元资产以 Russell 美国指数为基准 这些指数由全球知名指数提供商 FTSE Russell 编制 [3] - FTSE Russell 首席执行官 Fiona Bassett 表示 Russell 指数已进入第 40 年 持续反映美国经济的动态变化 年度调整在建立准确基准方面发挥重要作用 确保指数正确反映其指定的市场领域 并在规模和风格方面保持中立 [4] 公司概况 - Regulus Therapeutics Inc 是一家专注于发现和开发靶向 microRNA 创新药物的生物制药公司 利用其寡核苷酸药物发现和开发专业知识 建立了丰富的 microRNA 领域知识产权组合 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [5] 指数提供商 - FTSE Russell 是领先的全球基准、分析和数据解决方案提供商 为投资者提供与其投资过程相关的精确市场视图 其全面的可靠和准确指数为全球投资者提供了衡量和基准化跨资产类别、风格或策略市场所需的工具 [6] - FTSE Russell 的指数专业知识和产品被全球机构和个人投资者广泛使用 30 多年来 领先的资产所有者、资产管理公司、ETF 提供商和投资银行选择 FTSE Russell 指数作为其投资业绩基准 并用于创建 ETF、结构性产品和指数衍生品 [7] - FTSE Russell 致力于在指数设计和治理中应用最高行业标准 采用透明的基于规则的方法 并由领先市场参与者组成的独立委员会提供信息 完全遵循 IOSCO 原则 其合规声明已获得独立保证 指数创新由客户需求和客户合作伙伴关系驱动 使 FTSE Russell 能够持续增强其产品的广度、深度和覆盖范围 [8] - FTSE Russell 是伦敦证券交易所集团的全资子公司 [9]

公司人事变动 - Regulus Therapeutics Inc 宣布晋升 Rekha Garg 博士为首席医疗官 自2024年5月16日起生效 Garg 博士此前担任公司临床开发和监管高级副总裁 [1] - Garg 博士自2022年加入公司以来一直领导开发和监管团队 在推进RGLS8429项目方面表现突出 将继续在新职位上发挥关键作用 [2] - Garg 博士拥有超过20年的生物制药行业领导经验 涉及多个治疗领域包括肾脏疾病 曾在多家知名药企担任要职 [2] 公司概况 - Regulus Therapeutics Inc 是一家专注于发现和开发靶向microRNA创新药物的生物制药公司 总部位于加州圣地亚哥 [3] - 公司利用其寡核苷酸药物发现和开发专长 建立了丰富的microRNA领域知识产权组合 [3] 研发进展 - Garg 博士表示 期待与领导团队合作 推进项目进入临床开发的下一阶段 为ADPKD患者带来有意义的影响 [2] - 公司正在推进RGLS8429项目 该项目针对ADPKD这一存在重大未满足需求的疾病 [2]

财务状况 - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物和投资总额为1.077亿美元[86] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售筹集了5.301亿美元，通过合作获得了1.018亿美元，并通过贷款获得了1980万美元的净收益[86] - 2024年第一季度净利息和其他收入为35.7万美元，同比增长55%，主要由于现金等价物和投资的利息收入[108] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.077亿美元，2024年3月通过私募融资筹集了9390万美元[109] - 2024年第一季度经营活动净现金流出为874.2万美元，同比增长7.7%，主要由于净亏损增加[115] - 2024年第一季度投资活动净现金流出为7854.4万美元，主要用于购买7830万美元的美国国债[116] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为9310.5万美元，主要由于私募融资获得的9390万美元净收益[117] - 截至2024年3月31日，公司Term Loan未偿还本金为60万美元，利率为浮动利率，最低为8.95%[121] - 公司预计未来12个月内现有资金足以支持运营，但未来可能需要通过股权或债务融资筹集更多资金[110] - 公司未来资本需求难以预测，将取决于临床试验进展、产品管线数量、合作安排、监管审批成本等因素[111] 研发进展 - 公司的主要产品候选RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），已进入1b期临床试验[81][88] - RGLS8429在1b期临床试验中显示出良好的耐受性，未报告严重不良事件，且在2mg/kg剂量下显示出更高的生物活性[91] - 公司计划在1b期临床试验的第4组中探索300mg固定剂量的RGLS8429，并增加样本量至30名患者[92] - 公司已与FDA讨论了RGLS8429的加速批准途径，并确认了基于单一关键2期研究的加速批准潜力[94] - 公司自成立以来已累计投入约4.368亿美元的研发费用[98] - 公司目前将大部分研发资源集中在ADPKD项目上[97] - 公司正在探索针对肝脏、肾脏和中枢神经系统等目标器官的选择性递送策略[95] - 公司预计将在2024年中期公布1b期临床试验第3组的顶线数据[93] - 2024年第一季度研发费用为604万美元，同比增长23%，主要由于临床试验和临床前研究的外部成本增加[106] 管理费用 - 2024年第一季度管理费用为278.6万美元，同比增长14%，主要由于非现金股票薪酬增加[107]

财务表现 - 公司2024年第一季度末现金、现金等价物及投资总额为1.077亿美元，预计现金储备可支持至2026年上半年[1][6] - 公司2024年第一季度净亏损为850万美元，每股亏损0.29美元，相比2023年同期的710万美元亏损有所扩大[7] - 公司2024年第一季度总运营费用为882.6万美元，同比增长19.8%，主要由于研发和行政费用的增加[15] 研发进展 - 公司2024年第一季度研发费用为600万美元，同比增长22.4%，主要由于临床和临床前管线的推进[6] - 公司已完成RGLS8429治疗ADPKD的第三组患者入组，预计2024年中期公布第三组患者的顶线数据[1][3] - 公司于2024年5月启动了RGLS8429的第四组患者入组，该组患者将每两周接受300毫克固定剂量的RGLS8429，持续三个月[3] - 在RGLS8429的第二组患者研究中，14名患者以3:1的比例随机接受2毫克/千克的RGLS8429或安慰剂，结果显示2毫克/千克剂量下生物活性显著增强[4] - 公司基于第二组患者的顶线数据，将第四组患者的样本量增加至最多30名，以进一步研究RGLS8429对ADPKD患者总肾体积的潜在影响[4] - 公司预计2024年中期公布RGLS8429第三组患者的顶线数据，并计划在2024年完成第四组患者的入组和研究[3][9] 融资情况 - 公司2024年3月完成了1亿美元的私募融资，参与方包括Adage Capital Partners、Deep Track Capital等机构投资者[5]

财务与盈利状况 - 公司从未从产品销售中产生任何收入，可能永远不会盈利[16] - 公司自成立以来已产生重大亏损，并预计在可预见的未来将继续产生重大亏损[16] - 公司需要筹集额外资金以开发产品候选并实施运营计划，若无法及时筹集，将无法完成产品候选的开发和商业化[16] 竞争与市场风险 - 公司面临来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，若无法有效竞争，运营结果将受到影响[20] - 公司业务可能受到健康大流行或流行病的影响，尤其是在其制造设施、临床试验地点或业务运营集中的地区[20] 供应链与运营风险 - 公司依赖有限的供应链来源，任何供应链中断可能导致产品候选开发和商业化的延迟[16] - 公司依赖第三方进行临床试验的监督和管理，若第三方表现不佳，可能对公司业务造成损害[16] 监管与合规风险 - 公司无法预测何时或是否能够获得产品候选的监管批准，因此无法预测未来产品的收入时间[16] - 公司面临严格且不断变化的数据隐私和安全义务，若未能遵守可能导致监管调查、诉讼、罚款和业务中断[20] 合作与商业化风险 - 公司依赖合作进行某些microRNA产品候选的开发和商业化，若合作失败或终止，可能无法商业化某些产品候选[16] 信息披露与投资风险 - 公司声明基于当前可用信息，但信息可能有限或不完整[23] - 公司声明具有不确定性，投资者应谨慎依赖[23]

临床试验进展 - 公司完成了RGLS8429治疗ADPKD的Phase 1b MAD试验第二组患者的阳性顶线数据，显示2 mg/kg剂量下尿多囊蛋白水平与肾脏体积和功能的改善相关[3] - 公司完成了第三组患者的入组，预计2024年中期公布顶线数据[5] - 公司计划在2024年第二季度启动第四组患者的筛选，并计划将样本量增加至30名患者[6] - 公司预计2024年将公布第三组患者的顶线数据，并启动第四组患者的试验[2] 融资与财务状况 - 公司完成了1亿美元的私募融资，预计将现金跑道延长至2026年上半年[2][9] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为2380万美元[9] - 2023年第四季度研发费用为580万美元，全年研发费用为2120万美元[10] - 2023年第四季度净亏损为810万美元，全年净亏损为3000万美元[12] 监管与战略规划 - 公司与FDA成功举行了Type D会议，讨论了RGLS8429的加速批准路径[7]

财务数据 - 公司现金及短期投资截至2023年9月30日为3080万美元[91] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售获得4.36亿美元，合作收入1.018亿美元，净贷款收益1980万美元[91] - 2023年第三季度利息及其他收入净额为30.1万美元，去年同期为1.2万美元[106] - 2023年前九个月净利息和其他收入为80万美元，相比2022年同期的净利息和其他费用20万美元有所改善[109] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为3080万美元[110] - 2023年前九个月经营活动净现金流出为2064.3万美元，同比增长7%，主要由于营运资本变化和净亏损增加[113][114] - 2023年前九个月投资活动净现金流入为955.9万美元，主要由于出售1500万美元的短期投资[115] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为1268.9万美元，主要由于2023年4月私募融资1400万美元[116] - 截至2023年9月30日，公司未偿还的定期贷款本金为220万美元，利率为浮动利率[120] 研发费用 - 公司研发费用截至2023年9月30日累计约4.25亿美元[100] - 2023年第三季度研发费用为548.8万美元，同比增长3.4%[106] - 2023年第三季度研发费用为548.8万美元，同比增长3%，主要由于临床试验和临床前研究的进展[107] - 2023年前九个月研发费用为1538.9万美元，同比增长12%，主要由于外部临床试验和临床前研究成本的增加[107] 一般及行政费用 - 2023年第三季度一般及行政费用为263.7万美元，同比增长17%[106] - 2023年第三季度一般及行政费用为260万美元，同比增长13%，主要由于非现金股票补偿的增加[108] 产品研发进展 - 公司主要产品RGLS8429在ADPKD治疗中显示出良好的安全性和耐受性，未报告严重不良事件[93] - RGLS8429在ADPKD患者中的第一阶段b期试验显示PC1生物标志物显著增加36%-41%[94] - 公司已完成RGLS8429第二阶段队列的招募，预计2024年第一季度公布初步数据[95] - 公司正在进行RGLS8429的第三阶段队列试验，并已完成27周慢性小鼠毒性研究，未观察到毒性[95] 公司运营展望 - 公司预计现有资源将支持其计划运营和支出至2024年中期，但存在持续经营的不确定性[111]

财务状况 - 公司现金及现金等价物为3730万美元[61] - 公司自成立以来通过股权和可转换债券销售获得4.35亿美元，通过合作获得1.018亿美元，通过贷款获得1980万美元净收益[61] - 2023年上半年净利息和其他收入为53.3万美元，相比2022年同期的净利息和其他费用23.2万美元有所改善[74] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为3730万美元[75] - 2023年上半年运营活动净现金流出为1436.6万美元，同比增加182.6万美元，主要由于营运资本变化和非现金调整减少[78] - 2023年上半年投资活动净现金流入为1499.9万美元，主要由于出售1500万美元的短期投资（美国国债）[79] - 2023年上半年融资活动净现金流入为1240.2万美元，主要由于2023年4月通过私募发行普通股和非投票可转换优先股获得1400万美元净收益[80] - 公司预计现有资金将支持运营至2024年中期，但未来资本需求难以预测，可能需要进行额外融资[76] - 截至2023年6月30日，公司未偿还的定期贷款本金为300万美元，利率为浮动利率，基于SOFR参考利率调整[82][83] 研发投入与进展 - 公司研发费用累计达到4.195亿美元[67] - 公司主要产品候选RGLS8429正在进行1b期临床试验，用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）[58] - RGLS8429在1期单剂量递增（SAD）研究中表现出良好的耐受性，未报告严重不良事件[63] - 公司已完成RGLS8429第一组12名患者的入组，预计2023年第三季度末公布初步数据[63] - 公司正在研究其他临床前药物候选产品，以开发更多管线[58] - 公司专注于开发针对微小RNA（microRNA）的药物，以治疗具有显著未满足医疗需求的疾病[57] - 公司认为微小RNA治疗具有广泛的治疗潜力，可能成为新的主要药物类别[60] - 2023年第二季度研发费用为497.6万美元，同比增长6%，主要由于RGLS8429项目的临床和临床前管线的推进[72] - 2023年上半年研发费用为990.1万美元，同比增长18%，其中内部人员费用增加756万美元（22%），外部费用增加792万美元（18%）[72] 经营租赁与费用 - 公司未来经营租赁支付总额为229.3万美元，其中2023年剩余部分为39.2万美元，2024年为80万美元，2025年为82.4万美元，2026年为27.7万美元[53] - 2023年上半年行政费用为478.3万美元，同比下降10.7%，主要由于非现金股票补偿减少[73]