财务数据关键指标变化 - 2025年3月31日止三个月研发费用为681.9万美元，2024年同期为604万美元，增长13% [129,131] - 2025年3月31日止三个月一般及行政费用为371.9万美元，2024年同期为278.6万美元，增长主要归因于非现金股份支付 [129,132] - 2025年3月31日止三个月利息及其他收入净额为90.4万美元，2024年同期为35.7万美元 [129,133] - 2025年3月31日止三个月经营活动净现金使用量为1061.3万美元，2024年同期为874.2万美元 [140,141] - 2025年3月31日止三个月投资活动净现金流入为2150万美元，2024年同期为净现金使用7854.4万美元 [140,142] - 2025年3月31日止三个月融资活动净现金流入不足10万美元，2024年同期为9310.5万美元 [140,143] 各条业务线表现 - 公司产品候选药物farabursen用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD），在临床前模型中显示出对肾功能、大小和其他疾病严重程度指标的明显改善[107] - farabursen的1b期临床试验中，各队列均显示药物耐受性良好且有积极结果，如在不同剂量下基于尿多聚蛋白水平观察到生物活性和机制剂量反应[112][114][115][117][118] - 公司在microRNA领域积累了专业知识，认为microRNA疗法有潜力成为新的主要药物类别，具有广泛治疗应用[102] - 公司自成立至2025年3月31日，已对多种microRNA进行研究，目标是了解其功能并确定可用于治疗调节的靶点[121] 管理层讨论和指引 - 2025年4月29日公司签订合并协议，交易预计在2025年下半年完成，需满足或豁免惯例成交条件[105][106] - 若合并未完成，公司需通过股权和/或债务融资筹集额外资金，不确定能否获得所需融资 [136,138] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司自成立以来通过出售股权和可转换债务证券获得5.3亿美元，通过合作获得1.018亿美元，定期贷款净收益为1980万美元，现金、现金等价物和短期投资约为6540万美元[104] - 2024年5月1日定期贷款到期，公司支付了总计160万美元的剩余本金、应计利息和贷款修订费用[104] - ADPKD是常见人类单基因疾病和终末期肾病的主要原因，约50%的患者到60岁会发展为终末期肾病，美国约有16万人被诊断患有该疾病，全球估计患病率为400 - 700万人[108] - 截至2025年3月31日，公司自成立以来共产生约4.729亿美元的研发费用，目前大部分研发资源用于ADPKD项目[122][121] - 2022年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予farabursen治疗ADPKD的孤儿药资格[98] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为6540万美元，现有资源仅足以支持到2026年第一季度 [135] - 截至2025年3月31日，公司在ATM发行中仍有5000万美元的普通股符合出售条件 [139] - 若2025年3月31日利率变动10%，不会对现金等价物公允价值产生重大影响 [148]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为680万美元，2024年同期为600万美元[11] - 2025年第一季度一般及行政费用为370万美元，2024年同期为280万美元[12] - 2025年第一季度净亏损960万美元，每股亏损0.15美元；2024年同期净亏损850万美元，每股亏损0.29美元[12] - 2025年3月31日研发费用为6819，较2024年的6040增长约12.9%[23] - 2025年3月31日一般及行政费用为3719，较2024年的2786增长约33.5%[23] - 2025年3月31日总运营费用为10538，较2024年的8826增长约19.4%[23] - 2025年3月31日运营亏损为10538，较2024年的8826增长约19.4%[23] - 2025年3月31日其他收入净额为904，较2024年的357增长约153.2%[23] - 2025年3月31日税前亏损为9634，较2024年的8469增长约13.7%[23] - 2025年3月31日净亏损为9634，较2024年的8469增长约13.7%[23] - 2025年3月31日基本及摊薄后每股净亏损为0.15美元，较2024年的0.29美元减少约48.3%[23] - 2025年3月31日计算每股净亏损的加权平均股数为66174550股，较2024年的28746802股增长约130.2%[23] 各条业务线表现 - 2025年3月，公司公布用于治疗ADPKD的farabursen 1b期MAD研究第四队列所有患者的积极顶线结果，26名受试者每两周接受300mg固定剂量治疗三个月，观察到htTKV增长均值停滞[5] - farabursen计划于2025年第三季度启动3期关键试验[2][4][14] - 1b期MAD研究评估了farabursen在成人ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，设置三个基于体重的剂量水平（1、2和3mg/kg）和一个固定剂量水平（300mg）[6] 管理层讨论和指引 - 公司于2025年第一季度报告了财务结果并提供了公司最新情况[3] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司与诺华达成收购协议，每股现金收购价7美元，若达到监管里程碑，每股可额外获7美元，总股权价值最高约17亿美元，预计2025年下半年完成交易[2][8] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为6540万美元，预计现金可维持到2026年初[10] - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者到60岁时约50%会发展为终末期肾病，美国约16万人被诊断，全球患病率约400 - 700万人[13] - 2025年3月31日现金、现金等价物及短期投资为65368，较2024年12月31日的75777减少约13.7%[23]

并购交易 - 诺华将以每股7美元现金收购公司 并附带或有价值权(CVR) 若达到监管里程碑可再获每股7美元 总股权价值最高达17亿美元 [1] - 交易预计2025年下半年完成 需满足常规交割条件及获得多数股东股权投标 [1][9] - 交易已获双方董事会一致批准 前期支付金额为8亿美元 [8] 核心产品farabursen进展 - 2025年3月公布ADPKD治疗药物farabursen第四队列26名患者1b期MAD研究积极顶线数据 显示300mg固定剂量组尿PC1/PC2水平改善且平均肾脏体积增长停滞 [4] - 安全性数据显示300mg剂量耐受性良好 与早期队列一致 确认该剂量将作为3期试验方案 [4] - 计划2025年第三季度启动单臂关键3期试验 已与FDA就12个月肾脏体积终点(加速批准路径)和24个月eGFR终点(完全批准)达成一致 [6] 财务数据 - 截至2025年3月31日 公司持有现金及短期投资6540万美元 预计资金可支撑至2026年初 [10] - 2025年第一季度研发支出680万美元 同比2024年同期增长13% [11] - 净亏损960万美元 每股亏损015美元 亏损同比扩大13% [12] 疾病背景 - ADPKD由PKD1/PKD2基因突变引起 美国患者约16万 全球预估400-700万患者 50%患者在60岁前发展为终末期肾病 [13] - farabursen为靶向miR-17的寡核苷酸药物 临床前模型显示可改善肾脏功能和体积 已完成1期SAD研究和1b期MAD研究 [14] 公司概况 - 专注于microRNA靶向药物开发的生物制药公司 总部位于圣地亚哥 纳斯达克代码RGLS [15]

公司并购交易 - Novartis AG拟以每股7美元的初始支付价格收购Regulus Therapeutics Inc 此外还包含一份不可交易的或有价值权(CVR) 在达到监管审批里程碑时可额外支付每股7美元 [1] - 交易涉及标的公司为纳斯达克上市公司Regulus Therapeutics Inc(代码RGLS) [1] 律师事务所背景 - Monteverde & Associates PC在2024年ISS证券集体诉讼服务报告中位列前50强律所 [1] - 该律所总部位于纽约帝国大厦 在股东集体诉讼中已为投资者追回数百万美元赔偿 [1][2] - 拥有在美国最高法院等各级法院的成功诉讼记录 [2] 法律服务内容 - 针对Regulus Therapeutics合并案开展调查 重点关注股东权益保护 [1] - 提供免费法律咨询渠道 包括网站访问及邮件/电话联系方式 [3] - 特别注明服务不收取任何费用且无强制义务 [2]

收购交易细节 - 诺华制药达成协议收购Regulus Therapeutics 最高交易价值达17亿美元 [1] - 诺华将通过子公司以每股7美元价格预付8亿美元现金 [1] - Regulus股东还可获得或有价值权(CVR) 若药物farabursen获监管批准可额外获得9亿美元 [1] 战略动机 - 诺华首席财务官表示公司正积极寻求并购机会以提升2025年后销售额 [1] - 生物技术领域企业估值呈现下行趋势 [1] - Regulus首席执行官认为诺华的全球研发和商业化能力将助力核心产品farabursen推向市场 [1] 市场反应 - Regulus Therapeutics股价在消息公布后盘前飙升134% [2] - 诺华股票在瑞士市场表现平稳 过去12个月累计上涨近6% [2] 交易进展 - 收购交易已获双方董事会批准 [2] - 预计将于2025年下半年完成 [2] 公司背景 - Regulus Therapeutics专注于研发靶向微小核糖核酸(microRNA)的疗法 [1] - 核心产品farabursen用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD) [1]

收购交易概述 - 诺华宣布达成协议收购美国生物技术公司Regulus Therapeutics [1] - 交易总金额最高达17亿美元，包括8亿美元预付款和可能额外支付的9亿美元里程碑款项 [1] - 交易预计将于2023年下半年完成 [1] 收购标的业务 - Regulus Therapeutics专注于开发microRNA疗法 [1] - 公司主要研发方向为治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD） [1] 交易金额结构 - 预付款金额为8亿美元 [1] - 未来可能支付的监管里程碑款项最高达9亿美元 [1]

技术分析 - Regulus Therapeutics Inc (RGLS) 达到重要支撑位 从技术角度看可能成为投资者优选标的 [1] - RGLS的50日简单移动平均线上穿200日移动平均线 形成"黄金交叉"技术形态 通常预示看涨突破 [1] - 黄金交叉包含三个阶段 股价触底回升 短期均线上穿长期均线触发趋势反转 最终股价维持上涨动能 [2] - 过去四周RGLS股价已上涨97.7% 可能即将迎来突破 [3] 基本面分析 - Zacks对RGLS评级为3级(持有) [3] - 当前季度盈利预测呈现积极趋势 过去60天内2次上调盈利预期 无下调 共识预期同步上移 [3] 投资建议 - 基于重要技术指标和盈利预期改善 建议投资者将RGLS纳入观察名单 [5]

文章核心观点 - 公司宣布farabursen治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期多剂量递增（MAD）研究第四组患者的积极顶线结果，表明300mg固定剂量可实现最佳肾脏暴露，有望进入3期试验 [1][2] 分组1：研究背景 - ADPKD由PKD1或PKD2基因突变引起，是常见的人类单基因疾病和终末期肾病的主要原因，美国约16万人、全球约400 - 700万人被诊断患有该疾病 [8] - farabursen是用于治疗ADPKD的新一代寡核苷酸，临床前模型显示其可改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度指标，公司已完成1期单次给药（SAD）研究和1b期MAD研究多个队列的顶线数据公布 [9] - 公司是专注于靶向微RNA创新药物研发的生物制药公司，利用寡核苷酸药物研发专业知识建立了产品线，并在微RNA领域拥有丰富知识产权 [10] 分组2：研究设计 - 1b期MAD研究是双盲、安慰剂对照试验，评估farabursen在成年ADPKD患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，设置三个基于体重的剂量水平（1、2和3mg/kg）和一个固定剂量水平（300mg），主要终点是尿中PC1和PC2的变化，探索性终点是身高调整后总肾体积（htTKV）增长率的变化 [3] 分组3：第四组数据亮点 - 26名受试者每两周接受一次300mg farabursen治疗，为期三个月，与之前14名受试者的中期分析结果一致，基于尿中PC1和PC2水平显示出相似的机制反应，且在四个月的研究期间平均阻止了htTKV的增长 [4] - 尿中PC1和PC2水平升高与第三组相似，与安慰剂相比达到了相似的统计学显著性（PC1 p = 0.026；PC2 p = 0.014） [5] - 4个月内htTKV平均增长率为0.05%（标准误 - 0.86%至 + 0.92%），而安慰剂组受试者的平均增长率为2.58%（标准误 + 1.09%至 + 4.10%） [5] - htTKV的变化与肾囊肿体积的变化高度相关，表明farabursen通过限制异常囊肿生长直接影响疾病进展 [5] - 接受3mg/kg或300mg固定剂量farabursen治疗的患者（n = 35）与历史安慰剂对照组（n = 550）相比，htTKV增长率平均降低（-0.14%），而安慰剂组平均增加（+1.87%）（p = 0.0056） [5] - 300mg farabursen在本研究中显示出良好的安全性和耐受性，与早期队列一致 [5] 分组4：公司计划 - 公司计划在2025年第三季度启动3期单一关键试验 [2] - 1月公司与美国食品药品监督管理局（FDA）确认了项目的化学、生产和控制（CMC）、非临床和临床药理学计划以及3期试验设计的关键要素，包括支持加速批准的12个月htTKV终点和支持完全批准的24个月估算肾小球滤过率（eGFR）终点 [6]

核心观点 - Regulus (RGLS) 近期被上调至Zacks Rank 2 (买入评级)，反映其盈利预期的上升趋势，这是影响股价的最强动力之一 [1][3] - Zacks评级系统基于盈利预期的变化，对短期股价走势有较强预测能力，尤其适合个人投资者参考 [2][4] - 盈利预期的提升通常意味着公司基本面改善，可能推动股价上涨 [5][10] Zacks评级系统 - Zacks评级系统完全基于盈利预期的变化，通过追踪卖方分析师的EPS预期形成共识预期 [1] - 该系统将股票分为5个等级，从Zacks Rank 1 (强力买入) 到 5 (强力卖出)，其中Rank 1股票自1988年以来平均年回报率达+25% [7] - 该系统覆盖4000多只股票，仅前5%获强力买入评级，前20%获买入评级，Regulus目前处于前20% [9][10] 盈利预期与股价关系 - 盈利预期的变化与短期股价走势高度相关，因机构投资者使用盈利预期计算股票公允价值并据此交易 [4] - 实证研究表明，追踪盈利预期变化进行投资决策可能获得较高回报 [6] Regulus盈利预期 - 截至2025年12月的财年，公司预计每股亏损1.38美元，同比恶化68.3% [8] - 过去三个月Zacks共识预期已上调0.2%，显示分析师持续调高预期 [8]

公司财务状况 - 截至2024年12月31日，公司通过出售股权和可转换债务证券获得5.301亿美元，通过合作获得1.018亿美元，定期贷款净收益为1980万美元，拥有现金、现金等价物和短期投资7580万美元，2024年5月1日定期贷款到期支付160万美元[30] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为7580万美元[186] - 2024年公司净亏损4640万美元，2023年为3000万美元[192] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损5.596亿美元[192] - 公司自2007年9月成立以来每年均有亏损[192] - 公司预计研发费用将随产品推进临床试验而大幅增加[187] - 公司未来主要依靠股权和/或债务融资运营，股权市场波动或增加融资挑战[188] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、缩减或停止产品开发等[190] - 公司产品获批后，收入取决于市场规模、市场接受度和市场份额[194] - 公司预计未来将持续产生大量费用和运营亏损，且季度间波动大[195] - 公司从未有产品销售收入，未来也可能无法盈利[196] 疾病相关数据 - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者约50%到60岁会发展为终末期肾病，美国约16万人被诊断患有该疾病，全球患病率约为400万到700万人[32] 产品候选药物farabursen临床研究情况 - 公司产品候选药物farabursen治疗ADPKD的1期单剂量递增（SAD）研究显示其药代动力学（PK）良好，无严重不良事件，血浆暴露量与四个测试剂量大致呈线性关系[34] - farabursen治疗ADPKD的1b期研究中，第一队列12名受试者按3:1随机分组，9名接受1mg/kg farabursen治疗的受试者耐受性良好[36] - 第二队列14名患者按3:1随机分组，接受2mg/kg farabursen治疗耐受性良好，基于尿多囊蛋白水平观察到其生物活性高于1mg/kg和安慰剂组[37] - 第三队列16名受试者按3:1随机分组，接受3mg/kg farabursen治疗耐受性良好，基于尿PC1和PC2观察到有机制性剂量反应[38][39] - 第四队列26名受试者接受300mg固定剂量farabursen治疗，前14名受试者的疗效数据中期分析显示有机制性剂量反应且htTKV增长率显著降低，26名受试者安全性数据显示耐受性良好[40] - 2025年1月公司公布farabursen用于ADPKD的MAD试验第四队列中期分析的topline数据[159] farabursen监管相关情况 - 2024年12月公司与FDA举行1期结束会议，支持farabursen治疗ADPKD通过单一关键3期研究获得加速批准途径[41] - 2024年12月公司与FDA举行1期结束会议，讨论farabursen加速批准途径的可能性[170] - 2022年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予farabursen治疗ADPKD的孤儿药资格[23] - 2022年6月FDA授予farabursen治疗ADPKD的孤儿药指定[172] 公司专利情况 - 公司目前拥有约145项美国和外国专利及专利申请，涉及miRNA药品和miRNA产品平台，预计miRNA药品及其使用方法的专利保护将于2025年至2045年到期[53] - 公司从Alnylam和Ionis获得约150项与miRNA及miRNA药品相关的专利和专利申请许可[58] - 涵盖miRNA药品关键化学修饰的许可专利或专利申请预计在2027年和2029年到期[54] - 美国专利期限可通过专利期限调整延长，FDA批准药物的专利可申请最长5年的专利期限延长[55][56] - 美国专利可根据《哈奇 - 韦克斯曼修正案》申请最长5年的专利期限延长，但剩余专利期限自产品批准日期起总计不超过14年[107] 公司合作协议费用情况 - 若Alnylam或Ionis在首次选择加入期行使选择权，临床和监管里程碑付款总计6400万美元；若在第二次选择加入期行使，总计1570万美元，分层特许权使用费为净销售额的低至中个位数，转授权收入分成比例为10 - 20%低端到40 - 50%高端[61] - 2024和2023年因协议服务或自付费用产生的运营费用为零[64] - 公司同意就使用额外专利权利的特定产品向Alnylam支付额外低个位数的净销售额特许权使用费[65] - 公司于2024年10月22日与UTSW签订协议，支付62500美元的前期许可费及报销专利费用[67][69] - 公司向UTSW支付的临床和监管里程碑付款总计高达160万美元，商业里程碑付款总计高达250万美元[69] - 公司向UTSW支付的特许权使用费为许可产品或服务总净销售额的低个位数百分比，最低年特许权使用费为低数万美元[69] - 公司首次就许可产品和服务进行转授权时向UTSW支付低数十万美元的奖金，后续每次转授权支付高数万美元[69] 行业竞争产品情况 - 2018年大冢制药的Jynarque®获FDA批准用于减缓成人快速进展性ADPKD肾功能下降[75] - 2024年Vertex完成VX - 407的IND启用研究，目前正在招募健康志愿者进行1期临床试验[75] - 2025年2月PYC Therapeutics宣布获得监管批准，启动PYC - 003在健康志愿者和PKD患者中的1期研究[75] 药品监管法规情况 - IND在FDA收到后30天自动生效，除非FDA在此期间实施临床搁置[81] - 标准NDA FDA需在接受提交后10个月内完成初步审查并回复申请人，优先NDA为6个月，审查过程和目标日期可能延长3个月或更久[90] - 罕见病药物孤儿药认定需在提交NDA前申请，若产品获首个FDA批准，可获7年孤儿药排他权[96][97] - 临床1期将药物首次引入健康人体或患者进行安全性等测试，2期在有限患者群体评估，3期在扩大患者群体进一步评估[84] - 提交NDA需支付大量用户费用，在特定有限情况下可获豁免[88] - PREA要求NDA或其补充文件包含评估药物在相关儿科亚群安全性和有效性的数据，FDA可给予延期或豁免[89] - FDA有快速通道指定、突破性疗法指定、加速批准和优先审查等加速开发和审查项目[98] - 《联邦食品、药品和化妆品法案》规定，首个获得新化学实体新药申请批准的公司可获得5年非专利市场独占期，开展新临床研究的新药申请或补充申请可获3年市场独占期，儿科独占期可额外增加6个月[108] - 《美国反海外腐败法》违规可能导致巨额民事和刑事处罚，影响公司声誉、运营和财务状况[109] - 《联邦反回扣法》禁止为诱导购买医保报销的医疗项目而给予报酬，《患者保护与平价医疗法案》对其进行了修订[110][111] - 联邦虚假索赔法禁止向联邦政府故意提交虚假索赔，制药公司可能因此被起诉[112] - 许多州有类似《联邦反回扣法》和民事虚假索赔法的法规，《健康保险流通与责任法案》也新增了相关刑事法规[113] - 《健康保险流通与责任法案》及其修正案对受保护健康信息的隐私、安全和传输有规定，《加州消费者隐私法案》等州法律增加了合规难度[115] - 《医师支付阳光法案》要求特定药品、设备等制造商向医保服务中心报告向医生等支付或转移价值的信息[116] - 违反联邦和州医疗保健法律法规，公司可能面临刑事和民事处罚、声誉损害等后果[118] - 《患者保护与平价医疗法案》包含改变政府和私人保险公司医疗融资方式的措施，美国联邦和州有降低医疗成本的举措[120] - 2022年8月16日，《2022年降低通胀法案》签署成为法律，将ACA市场购买医疗保险的补贴延长至2025年计划年度，并从2025年开始消除Medicare Part D计划的“甜甜圈洞”[121] - 自2013年起，根据《2011年预算控制法案》，Medicare向医疗服务提供商的付款每年削减2%，该规定将持续到2032年[122] - 2021年3月11日，《2021年美国救援计划法案》签署成为法律，自2024年1月1日起，取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（此前为药品平均制造商价格的100%）[122] - 《降低通胀法案》多项规定于2023财年逐步生效，2024年8月15日，HHS公布首批10种药品协商价格，2025年1月17日，HHS选定15种Part D覆盖产品进行价格协商[123] 公司人员情况 - 截至2024年12月31日，公司有34名全职员工，其中25人从事研发活动，9人从事财务、法律等工作，所有员工均在美国[134] 公司业务风险情况 - 公司专注于microRNA技术进行药物研发，该技术新颖且无公司获监管批准上市相关疗法，若不成功公司可能无法盈利，股价可能下跌[142][143] - 公司业务成功依赖识别、开发和商业化microRNA疗法，研究项目可能无法产生临床开发的候选产品[145] - 公司产品候选药物的临床前和临床研究可能不成功，若无法产生成功结果或出现重大延迟，业务将受重大损害[146] - 产品候选药物的成功取决于设计临床前研究、获得监管批准、专利保护等多个因素，若未及时实现，业务将受损害[148][149] - 公司依赖第三方进行miRNA产品候选药物的开发和商业化，若合作失败或终止，可能无法商业化产品并产生收入[199] - 公司依靠第三方进行化合物配方、研究和临床前研究，若第三方表现不佳，会影响产品开发和商业化[201] - 依赖第三方制造商生产临床前和临床产品候选药物，存在合作方优先级转移、资源不足等风险[204] - 公司依赖有限的供应商供应药物原料，供应中断会导致产品开发和商业化延迟[207] - 扩大产品候选药物生产规模时，可能出现产品、包装、设备和工艺相关问题，增加成本或延迟商业化[210] - 依靠第三方进行、监督和监测临床试验，若第三方表现不佳，会损害公司业务[212] - 若公司或CRO未遵守GCP，临床数据可能不可靠，需进行额外临床试验[213] - 若无法获得或保护未来产品和候选产品的知识产权，公司可能无法在市场有效竞争[216] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，到期后可能面临仿制药竞争[220] - 公司依靠商业秘密保护和保密协议保护专有技术，但无法保证协议执行和信息不泄露[221] 公司发展历程 - 公司于2007年9月在特拉华州成立为有限责任公司，2009年1月转为特拉华州公司并更名，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥[138] 公司过往项目情况 - 2018年7月公司因小鼠慢性毒性研究意外观察结果自愿暂停RGLS4326的1期MAD临床试验，原计划2019年年中开始的2期关键临床试验受影响[151] - 2019年7月FDA通知公司补充非临床数据要求并对IND实施部分临床搁置[151] - 2021年10月公司宣布停止RGLS4326的开发，转而优先开发靶向miR - 17的farabursen[151] - 2022年7月公司收到赛诺菲终止RG - 012的HERA试验的通知，原因是未达到赛诺菲预先定义的无效标准[152] - 2023年1月公司收到赛诺菲终止整个合作的通知[152] 孤儿药相关定义及权益 - 美国孤儿药定义为针对患者群体少于20万或开发成本无法从美国销售中收回的药物或生物制品[171] - 获得孤儿药指定的产品若首次获FDA批准，可享有7年市场独占权，但有例外情况[171]