现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物大幅减少至12.38亿美元，较上季度27.15亿美元下降54.4%[27] - 货币市场基金从26.214亿美元大幅减少至11.436亿美元[76] - 期末现金及等价物为12.486亿美元，较期初27.257亿美元下降54.2%[38][59] - 现金及现金等价物总额为12.384亿美元，其中货币市场基金占11.436亿美元[76] - 货币市场基金公允价值从2025年3月31日的26.21亿美元降至2025年6月30日的11.44亿美元，减少56.4%[120] 证券投资及公允价值变动 - 可出售证券投资增长50.3%至32.65亿美元[27] - 截至2025年6月30日，可供出售美国国债公允价值为18.03亿美元，持有至到期美国国债为14.616亿美元[76] - 对Arbutus投资公允价值从1.356亿美元降至1.2亿美元，确认未实现亏损1550万美元[80] - 对Datavant投资公允价值从1.674亿美元降至1.638亿美元，确认未实现亏损360万美元[82] - 可供出售证券公允价值为18.03亿美元（2025年6月30日），全部归类为Level 2资产[120] - Datavant投资公允价值从2025年3月31日的1.67亿美元降至2025年6月30日的1.64亿美元，季度减少358.6万美元[125] - 投资公允价值变动产生1910万美元未实现收益（2024年同期为1520万美元未实现损失）[179] 收入表现 - 季度营收同比下降72.8%至217万美元[30] - 收入同比下降72.8%至217万美元（2024年同期为799万美元）[170] 研发费用 - 研发支出增长26.9%至1.53亿美元[30] - 研发费用同比增加26.9%至1.529亿美元（2024年同期为1.205亿美元）[171][173] - 抗FcRn系列药物研发费用增加1520万美元[174] - 研发费用中Anti-FcRn神经疾病项目支出2093.7万美元（2025年6月30日止季度），同比增长13.3%[135] 行政管理费用 - 行政支出增长34.2%至1.34亿美元[30] - 行政管理费用同比上升34.2%至1.340亿美元（2024年同期为9989万美元）[176] - 一般行政管理股权补偿费用7107.9万美元（2025年6月30日止季度），较去年同期3684.1万美元增长93%[135] 亏损及净收入 - 运营亏损扩大至2.85亿美元，同比增加178.7%[30] - 净亏损2.74亿美元，去年同期为盈利5749万美元[30] - 归属于公司的净亏损为2.23亿美元，每股亏损0.33美元[30] - 累计赤字增至3.16亿美元，上季度为盈利1.16亿美元[27][35] - 2025年第二季度净亏损2.739亿美元，而2024年同期净收入为5749万美元[38][43] - 累计赤字为3.156亿美元[43] - 公司净亏损2.74亿美元（2025年6月30日止季度），去年同期为净利润5749万美元[135] - 归属于公司的净亏损2.234亿美元（2024年同期为盈利9530万美元）[169] - 2025年第二季度持续经营净亏损为2.739亿美元，2024年同期为3160万美元[184] - 截至2025年6月30日，公司现金及等价物与有价证券总额为45亿美元，累计赤字为3.156亿美元[184] 现金流活动 - 经营活动现金流净流出2.044亿美元，较2024年同期的1.928亿美元流出扩大6.0%[38] - 投资活动现金流净流出10.857亿美元，主要由于购买18.017亿美元有价证券[38] - 融资活动现金流净流出1.878亿美元，包含2.083亿美元股票回购[38] - 2025年第二季度经营活动现金流为-2.0438亿美元，同比增加1160万美元现金使用[197][199] - 投资活动现金流为-10.857亿美元，主要因购买有价证券[197][200] - 融资活动现金流为-1.8776亿美元，同比减少4.728亿美元，主要因股票回购减少[197][201] 股份支付及股权激励 - 股份支付费用增加63.8%，从2024年的5019万美元增至8218万美元[38] - 股票期权数量从2025年3月31日的1.39412亿份下降至2025年6月30日的1.35593亿份，期内授予197.6147万份，行使548.1656万份[96] - 限制性股票单位（RSU）非既得余额从2025年3月31日的1411.9949万份增至2025年6月30日的1623.8653万份，期内授予409.7713万份[97] - 绩效限制性股票单位（PSU）有3687.2465万份仍未归属，期内无授予或没收[98] - 子公司股权激励计划产生的股权补偿费用在截至2025年6月30日的三个月为1930万美元，去年同期为1470万美元[101] - 现金奖金计划在截至2025年6月30日的三个月确认了210万美元的一般行政费用和50万美元的研发费用[102] - 2024年高管薪酬计划中，向三位高管授予了总计9374万美元的一次性现金保留奖励，截至2025年6月30日已确认370万美元费用[103][104][106] - 高管Frank Torti获限制性股票单位1190万股及现金奖励750万美元[138] 资产出售及交易收益 - 2024年10月完成Dermavant出售交易，相关业务已终止运营[52] - 2023年12月出售Telavant权益获得约52亿美元现金[43] - 2024年第二季度因Telavant里程碑付款确认资产出售收益1.104亿美元[85] - Telavant资产出售收益1.104亿美元（仅出现在2024年季度）[178] - Dermavant交易获现金对价1.836亿美元，FDA批准后额外获7500万美元[148] - 潜在里程碑付款最高9.5亿美元，销售分成比例低至中个位数（10亿美元内）及30%（超10亿美元）[148] 终止经营业务表现 - 终止经营的Dermavant业务在2024年第二季度实现净收入4714万美元[88] - 终止经营业务收入8909万美元（仅出现在2024年季度）[166][169] - 公司终止经营业务净收入在2024年第二季度为8910万美元[183] - 公司于2024年10月完成Dermavant交易后不再拥有商业化阶段产品[220] 利息及税收 - 利息收入下降33.0%至4830万美元（2024年同期为7210万美元）[180] - 所得税费用下降61.1%至465万美元（2024年同期为1196万美元）[181] - 公司有效税率在截至2025年6月30日的三个月为-1.7%，而去年同期为-60.9%[107] 股票回购计划 - 公司已完成15亿美元的股票回购计划，期内（截至2025年6月30日的三个月）以约2.083亿美元回购2026.945万股，并新授权5亿美元的回购计划[93][94] - 完成15亿美元股票回购计划，本季度回购2.08亿美元，流通股减少超15%[153] - 新批准5亿美元股票回购计划[153] - 公司完成15亿美元普通股回购计划，其中2025年第二季度以2.083亿美元回购2026.945万股[190] - 董事会新授权5亿美元股票回购计划，截至2025年6月30日尚未执行[191] 外汇及衍生品损失 - 2025年第二季度外汇交易损失680万美元[70] 子公司所有权结构 - 公司持有Arbutus 3884.7462万股普通股，占比约20%[79] - 持有Datavant的A类单位权益占比约9%[81] - 子公司所有权：Priovant（基本74%/完全稀释65%）、Immunovant（57%/51%）、Pulmovant（99%/92%）[144] 或有股份发行 - 公司向Patient Square Capital LLC发行2,033,591股普通股（"20% Earn-Out Shares"），并向每位独立董事发行10,000股，需满足股价在30个交易日内有20日达到或超过$15.00的归属条件[117] - 公司向MAAC Sponsor发行1,016,796股普通股（"10% Earn-Out Shares"），并向每位独立董事发行5,000股，需满足股价在30个交易日内有20日达到或超过$20.00的归属条件[117] - Earn-Out Shares负债于2025年6月30日公允价值为1230万美元，较2025年3月31日的1000万美元增长23%[120][128] - Level 3负债公允价值从2025年3月31日的998.1万美元增至2025年6月30日的1231万美元，季度增长232.9万美元[125] 应计费用变化 - 应计费用总额从2025年3月31日的1.14294亿美元下降至2025年6月30日的8872.8万美元，其中研发相关应计费用为4980.1万美元，薪酬相关应计费用为2653.4万美元[90] 融资能力 - 公司通过ATM股权发行计划仍保留4亿美元的剩余发行能力[92] 业务战略与风险 - 公司自2014年成立以来主要专注于收购或授权产品候选物[220] - 产品开发需要完成临床实验、获得监管批准和建立销售体系等关键因素[221] - 无法预测产品候选物何时获得FDA批准或实现盈利[222] - 产品候选物在临床失败可能导致无法收回投资成本[224] - 公司依赖收购或授权新产品候选物的战略面临重大竞争[225] 管线进展与催化剂 - 关键催化剂：Brepocitinib皮肤肌炎三期数据（2025下半年）、甲状腺眼病三期数据（2025下半年）[147] - 管线进展：IMVT-1402启动格雷夫斯病和干燥综合征注册性试验[153] - LNP平台与Moderna/Pfizer专利诉讼进展：Markman听证（2025年）、陪审团审判（2026年一季度）[147] 采购承诺 - 公司与三星生物制剂签订的最低采购承诺剩余金额为4310万美元[188] 投资敏感性 - 公司对Arbutus和Datavant的投资若公允价值波动10%，将影响2840万美元估值[209] 内部控制与法律 - 公司披露控制和程序在2025年6月30日评估为有效[212] - 2025年第二季度财务报告期内内部控制无重大变更[213] - 公司承认所有控制系统存在固有局限性无法完全防止错误或欺诈[214] - 公司目前不预期法律程序会对业务产生重大不利影响[217]

股票回购计划 - 公司完成15亿美元的股票回购计划，包括在2025年6月30日结束的季度回购2.08亿美元，使流通股自2024年3月31日起减少超过15%[3][6] - 公司董事会批准新的5亿美元股票回购计划[3][6] 现金及等价物 - 公司报告截至2025年6月30日的合并现金、现金等价物、受限现金和有价证券为45亿美元[3][7][17] 研发费用 - 研发费用增加3240万美元至1.529亿美元，主要由于抗FcRn项目增加1520万美元、mosliciguat项目增加540万美元和brepocitinib项目增加440万美元[8][9] - 非GAAP研发费用为1.41亿美元，较2024年同期的1.093亿美元有所增加[10] - 2025年第二季度研发费用为1.529亿美元，同比增长26.9%（2024年同期为1.205亿美元）[21] - 2025年第二季度调整后研发费用（非GAAP）为1.410亿美元，同比增长29.1%（2024年同期为1.093亿美元）[21] 一般及行政费用 - 一般及行政费用增加3410万美元至1.34亿美元，主要由于基于股票的薪酬费用增加3420万美元[11] - 非GAAP一般及行政费用为6260万美元，与2024年同期的6200万美元基本持平[12] - 2025年第二季度行政管理费用为1.340亿美元，同比增长34.2%（2024年同期为9989万美元）[21] 股权激励费用 - 2025年第二季度股权激励费用显著增加：研发部门1109万美元（2024年同期1053万美元），行政部门7107万美元（2024年同期3684万美元）[21] 净亏损 - 公司持续经营业务净亏损为2.739亿美元，而2024年同期为3160万美元[14] - 2025年第二季度持续经营业务净亏损为2.739亿美元，较2024年同期的3160万美元大幅扩大[21] 研发管线进展 - 抗FcRn项目IMVT-1402在Graves病和Sjögren病的潜在注册试验于2025年6月启动[3][6] - brepocitinib在皮肤结节病的概念验证试验预计在2026年下半年公布顶线结果[3][6] - 主要研发管线包括TYK2/JAK1抑制剂brepocitinib、FcRn靶向抗体IMVT-1402/batoclimab等[29] 一次性收益及公允价值变动 - 2024年6月因出售Telavant资产获得一次性里程碑收益1.10387亿美元[24] - 2025年第二季度投资公允价值变动收益1912万美元（2024年同期损失1522万美元）[24] - 2025年第二季度负债工具公允价值变动收益232万美元（2024年同期收益115万美元）[25] 财报电话会议 - 公司将于2025年8月11日美东时间上午8点召开财报电话会议[27]

核心观点 - Roivant报告2025财年第一季度财务业绩 临床管线进展顺利 完成15亿美元股票回购计划并新增5亿美元回购授权 现金及等价物达45亿美元支撑公司运营至盈利[1][2][4][6] 临床研发进展 - Brepocitinib治疗皮肌炎(DM)的VALOR三期研究按计划推进 2025年下半年公布顶线数据 最后一名患者访视已于7月完成[4][5] - Brepocitinib在非感染性葡萄膜炎(NIU)的三期研究快速入组中 预计2027年上半年公布数据 皮肤结节病(CS)概念验证试验预计2026年下半年公布数据[4][5] - IMVT-1402于2025年6月启动格雷夫斯病(GD)第二次潜在注册研究和干燥综合征(SjD)潜在注册研究 所有六个已公布适应症临床时间表均按计划推进[4][5] - Batoclimab治疗GD的概念验证研究缓解数据将于2025年9月在美国甲状腺协会年会公布[4][13] 财务表现 - 现金及等价物与有价证券总额达45亿美元 可支撑运营至盈利阶段[4][6][8] - 研发费用同比增长3240万美元至1529亿美元 主要因项目特定成本增加1980万美元(其中抗FcRn项目增加1520万 mosliciguat增加540万 brepocitinib增加440万)及人员相关费用增加1100万美元[9][10][11] - 行政费用同比增长3410万美元至134亿美元 主要因股权激励费用增加3420万美元[12] - 持续经营业务净亏损2739亿美元 去年同期为3160万美元亏损 每股亏损033美元[16][17] 资本管理 - 完成15亿美元股票回购计划 本季度回购208亿美元 流通股较2024年3月31日减少超15%[4][6] - 董事会于2025年6月批准新增5亿美元股票回购计划[4][6] 法律事务 - Genevant LNP诉讼持续推进 美国Moderna案件即决审判阶段进行中 陪审团审判定于2026年3月 国际程序按预期推进 首次重要听证会预计2026年上半年[4][13] 未来里程碑 - 2025年下半年: Brepocitinib DM三期顶线数据 Batoclimab TED三期数据[13] - 2026年: Brepocitinib CS二期顶线数据 IMVT-1402 D2T RA开放标签部分数据及CLE概念验证顶线数据 Mosliciguat肺动脉高压二期顶线数据[13] - 2027年: IMVT-1402在D2T RA GD MG的三个潜在注册研究顶线数据 Brepocitinib NIU三期顶线数据[13]

公司财务报告安排 - 公司将于2025年8月11日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，报告截至2025年6月30日第一季度财务结果并提供业务更新 [1] - 可通过注册链接电话接入会议，演示文稿和网络直播详情将在公司网站投资者板块“活动与演示”中提供，会议结束后可在网站查看存档网络直播 [2] 公司简介 - 公司是一家生物制药公司，旨在加速重要药物开发和商业化，改善患者生活 [3] - 公司管线包括针对FcRn的全人单克隆抗体IMVT - 1402和batoclimab、TYK2和JAK1强效小分子抑制剂brepocitinib、吸入式sGC激活剂mosliciguat等 [3] - 公司通过创建子公司开发和商业化药物及技术，还孵化与生物制药业务互补的发现阶段公司和健康科技初创企业 [3] 公司联系方式 - 投资者联系Keyur Parekh，邮箱keyur.parekh@roivant.com [7] - 媒体联系Stephanie Lee，邮箱stephanie.lee@roivant.com [8]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Regan、Privyant、Pfizer、Roivant、Immunovant等 [1][52][98] - **行业**：制药行业，专注于炎症性疾病治疗药物研发，尤其是针对皮肌炎等自身免疫性疾病的药物研发 [4][5] 纪要提到的核心观点和论据 药物 brepicitinib 的优势 - **独特机制**：是首个双重选择性 TYK2 JAK1 抑制剂，能抑制 TYK2 和 JAK1，对高度病态异质性自身免疫性疾病有潜在强大疗效，可抑制多种细胞因子信号传导，特别是对干扰素α和β有强抑制作用，与其他 JAK 抑制剂相比具有独特优势 [5][6] - **临床数据支持**：有七项积极的二期研究，涉及广泛剂量和数百名患者，合作伙伴辉瑞也产生了成功数据，在超过 1500 名患者中积累了安全数据 [7] 皮肌炎疾病现状 - **患者负担重**：皮肌炎是皮肤和肌肉血管的炎症性疾病，患者肌肉无力严重影响日常生活，超三分之一患者需行动辅助工具；皮肤疾病也带来极大负担，皮疹覆盖大面积身体，导致瘙痒、疼痛、毁容等问题 [11][12] - **治疗效果不佳**：约 3.5 万名患者处于积极治疗阶段，约 80% 接受口服或注射类固醇，约 60% 接受多种不同疗法，但治疗效果不佳，半数或更多患者长期服用大剂量慢性类固醇，且类固醇有显著副作用和健康负担 [13][14] VALOR 研究情况 - **研究规模和设计**：是有史以来最大的皮肌炎研究，全球招募 241 名患者，美国占 38%；仅针对皮肌炎患者；测试两种剂量的 brepicitinib 与安慰剂对比，随机 1:1:1 分配，52 周双盲治疗期，之后所有患者有资格进入 52 周开放标签扩展期，每日服用 30 毫克 [22][23] - **入选标准**：要求患者基线时同时患有皮肤和肌肉疾病，允许患者使用口服类固醇（每日不超过 20 毫克）、抗疟药或非甾体免疫抑制疗法，但不允许使用 IVIG、生物制剂和其他 JAK 抑制剂（有洗脱期的既往使用除外） [24][25] - **研究终点**：主要终点是总改善评分（TIS），是一个综合终点，由六项皮肌炎疾病活动测量组成；还将关注 TIS 40 和 TIS 60 等次要终点，以及 TIS 响应时间、类固醇减少相关终点等 [29][30] - **基线数据**：多数患者患有中度至重度疾病，肌肉和皮肤疾病均符合中度至重度疾病阈值；患者接受多种背景治疗，但病情仍未得到有效控制；患者稳定使用这些药物较长时间，有助于降低安慰剂反应风险 [35][38][39] - **类固醇减量**：严格的强制减量要求患者将每日剂量从超过 5 毫克减至 5 毫克，成功率达 98%；鼓励研究者酌情让所有患者停用类固醇，患者平均类固醇剂量从每日 12 毫克降至 2.5 毫克，85% 患者剂量降低超过 50%，60% 患者剂量降低四分之三，40% 患者完全停用类固醇 [40][41][42] 商业前景 - **竞争优势**：若研究成功，brepicitinib 有机会成为皮肌炎的新标准治疗方法；与其他竞争对手相比，有时间优势，其他后期研究结果公布时间晚于 brepicitinib 项目；是唯一的口服药物，具有便利性优势 [4][50][51] - **市场潜力**：皮肌炎存在大量未满足的医疗需求，市场对有效治疗药物有强烈需求；与 FDA 保持积极沟通，若研究结果积极，计划提交新药申请（NDA） [43][46] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **JAK 抑制剂的使用情况**：JAK 抑制剂作为未获批疗法使用比例较高，但绝对患者份额仍较低，医生对使用未获批药物持谨慎态度，因此获批的 JAK 抑制剂，特别是 TYK2 JAK1 抑制剂有很大市场机会 [69] - **不同剂量选择原因**：30 毫克在多项二期研究中显示出疗效，选择 15 毫克是为了探索多个剂量，支持 brepicitinib 作为首个适应症的可批准性，但 30 毫克可能为皮肌炎患者带来最有效和最佳结果 [77][78] - **TIS 评分相关问题**：TIS 是改善评分，不是疾病活动评分，安慰剂组可能在研究前几个月上升然后趋于平稳，类固醇减量有助于其平稳；TIS 评分在后续读数中可能下降；TIS 对皮肤有一定敏感性，但更多测量肌肉疾病，因此研究还关注其他包含皮肤疾病更多的终点 [28][63][110][111] - **与 IVIG 对比**：IVIG 使用历史长，但治疗方案繁琐，患者需每月连续三天、每天数小时进行输液，有很多安全风险，医生不太愿意使用；IVIG 数据在 TIS 上有一定表现，但仅在 16 周，且未明确显示对皮肤疾病的疗效；brepicitinib 作为现代口服每日一次疗法，与 IVIG 有很大差异，有机会成为早期治疗选择 [125][126][127][128] - **细胞疗法影响**：细胞疗法与口服药物是完全不同的治疗方式，其实施需要大量基础设施和患者护理，存在安全问题，且缺乏长期耐久性数据，预计将用于最严重患者的后期治疗 [135][136] - **定价和肌肉改善情况**：目前难以谈论定价，但其他后期开发的疗法定价范围较广，为 brepicitinib 提供了一定灵活性；基线 MMT - 8 数据显示患者处于合适阈值，有机会在肌肉症状上显示显著改善，且类固醇减量成功有助于评估一些有趣的终点 [150][151][153][154]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Roivant Sciences (ROIV)、Immunovant、Pfizer、Argenx、Moderna - **行业**：医疗保健行业 核心观点和论据 公司发展前景 - **观点**：未来两到三年公司将迎来前所未有的发展阶段，有多项III期数据和商业发布 [4] - **论据**：下半年brevacitinib在皮肌炎III期挑战中有数据公布，后续在DM、NIU等领域有III期数据和商业发布计划 Brepasitinib在皮肌炎（DM）的研究 - **观点**：Brepasitinib是有效的JAK抑制剂，在皮肌炎治疗中有良好前景 [5] - **论据**：它是JAK1和TYK2的双重抑制剂，在多种疾病中产生积极数据；皮肌炎是干扰素驱动疾病，JAK1和TYK2抑制剂的基础生物学表现良好；有三项研究者发起的研究和数百例病例报告显示JAK抑制剂在DM中有临床益处 [5][6][7] - **观点**：VALOR研究设计合理，有望取得积极结果 [9] - **论据**：该研究是52周、241名患者的安慰剂对照研究，以平均总改善评分（TISS）为终点，此终点在DM中广泛验证，且52周是FDA对该适应症新研究的要求 [9][10] Brepasitinib在非感染性葡萄膜炎（NIU）的研究 - **观点**：Brepasitinib在NIU研究中数据令人兴奋，有较大市场潜力 [39] - **论据**：II期研究中，超过一半患者在12个月研究结束时未出现治疗失败，高剂量治疗失败率约20%多，优于Humira [41][44] - **观点**：Phase III试验设计合理，有望成功 [48] - **论据**：两项正在进行的关键研究预计2027年上半年公布结果，研究为52周左右，以治疗失败时间为主要衡量指标，且纳入了Humira难治性患者 [48][49] 皮肤结节病的研究 - **观点**：Brepasitinib在皮肤结节病治疗中有潜在益处 [57] - **论据**：该疾病是由与其他疾病相同的细胞因子驱动的炎症性疾病，有干扰素参与；一项托法替布的开放标签研究中，所有患者有临床意义的改善 [59][60] Immunovant公司相关 - **观点**：调整临床项目策略是正确决策 [77] - **论据**：之前关于FCRN 1402的广泛适应症承诺未获市场认可，且Graves市场大，优先专注Graves可确保执行和获胜机会 [78][79] - **观点**：MG和CIDP研究有重要收获 [83] - **论据**：MG研究表明更深的IgG抑制可带来更好临床益处；CIDP研究显示若1402项目表现相似，可能成为同类最佳药物 [83][86] 其他方面 - **观点**：Graves病是极具潜力的市场 [97] - **论据**：有33万对所有治疗方案耐药的患者，未满足需求高，即使获得3% - 4%的患者份额也是重磅适应症 [98] - **观点**：公司资本分配合理 [104] - **论据**：预留约20亿美元用于新机会和临床开发，已回购近15亿美元股票，持续关注市场以回报股东 [104] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司将于下周（6月17日）下午1点举办皮肌炎投资者活动，讨论相关要点 [19][20] - 莫西普利（Mosley）治疗肺动脉高压的数据将于明年下半年公布，公司认为该市场巨大，此药有潜力 [105][106] - 与Moderna的诉讼后天有关于时间安排的听证会，目前无确定审判日期，夏季至初秋将进行简易判决讨论 [100][102]

文章核心观点 Roivant和Priovant Therapeutics宣布将于6月17日下午1点举办关于brepocitinib治疗皮肌炎的投资者视频会议 [1] 会议信息 - 可通过注册链接在线注册参加视频会议 [2] - 会议详情可在Roivant网站投资者板块的“活动与演示”中查看 [2] - 会议存档网络直播将在会议结束后在Roivant网站上提供 [2] Priovant Therapeutics公司情况 - 致力于开发针对高发病率、治疗选择少的自身免疫性疾病的新型疗法 [3] - 主要资产brepocitinib是TYK2和JAK1的双重选择性抑制剂，能抑制与自身免疫相关的关键细胞因子 [3] - brepocitinib为每日一次口服疗法，已在超1400名受试者中给药，7项2期研究产生积极数据 [3] - brepocitinib目前正在皮肌炎（3期）、非感染性葡萄膜炎（3期）和皮肤结节病（2期）中进行评估 [3] Roivant公司情况 - 是一家生物制药公司，旨在加速重要药物的开发和商业化以改善患者生活 [4] - 产品线包括用于治疗皮肌炎等疾病的brepocitinib、针对FcRn的IMVT - 1402和batoclimab、用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压的mosliciguat [4] - 通过创建子公司开发和商业化药物及技术，还孵化与生物制药业务互补的发现阶段公司和健康科技初创公司 [4] 联系方式 - 投资者联系Keyur Parekh，邮箱keyur.parekh@roivant.com [9] - 媒体联系Stephanie Lee，邮箱stephanie.lee@roivant.com [9] - 研究联系Daniel Herz - Roiphe，邮箱daniel.herz - roiphe@priovanttx.com [9]

纪要涉及的公司 Roivant Sciences（ROIV）是一家临床阶段的生物制药公司，旗下子公司Immunovant也有相关项目在推进 [4][5]。 纪要提到的核心观点和论据 公司现状与财务 - 公司是临床阶段生物制药公司，构建了后期项目组合，手握近50亿美元现金，源于几年前从辉瑞购买并向罗氏出售抗T1抗体获得大量收益，资金用于现有管线、新项目和回购股票 [4][6]。 项目管线与展望 - **项目管线**：有三个重点项目，分别是子公司Immunovant的抗FcRn特许经营权、用于皮肌炎等疾病的JAK1TYK2抑制剂、PHLD项目Mosley Siguat，还在与辉瑞和Moderna就其在新冠疫苗中使用RIP进行专利诉讼 [5]。 - **未来展望**：今年下半年有brepcitinib治疗皮肌炎的三期数据读出，若成功将进入商业阶段；之后还有prapacitinib的更多数据、Immunovant多个适应症数据以及PHLD项目明年下半年的数据；Moderna试验若按计划进行，今年下半年也会有结果 [7][8]。 业务发展（BD）策略 - **市场环境与机会**：生物技术市场近4 - 5个月表现不佳，但对公司是机会，估值降低、竞争变化，公司长期持有收购项目，会谨慎选择，未来几个月可能有BD交易 [11][12]。 - **关注领域**：对FCRN和JAK1TIC2机会越来越感兴趣，进行了适应症扩展；治疗领域机会广泛，除肿瘤、基因和细胞疗法因竞争和专业知识限制较难开展外，免疫、呼吸、肺、心脏代谢（非肥胖）、罕见病和特殊制药领域都在关注 [13][20]。 皮肌炎项目（brepcitinib） - **疾病与市场**：皮肌炎是严重罕见炎症性疾病，患者有肌肉萎缩和严重皮疹，常致命且治疗选择少，公司若成功将推出首个口服新药和下一代疗法，患者数量约4 - 7万，市场规模和价格与重症肌无力相似 [26][27][28]。 - **数据标准**：成功标准是试验达到统计学显著性，即主要终点TIS的p值达标 [29][30]。 - **安慰剂情况**：安慰剂TIS在6个月时范围为25 - 40，公司采取了管理措施，如在方案中设置强制性类固醇减量；虽有不确定性，但其他药物能产生显著差异，JAK抑制剂应有效，公司谨慎乐观 [34][40]。 - **小二期研究**：目的是获得FDA孤儿药指定，研究结果良好，但是否公布数据待定 [41]。 - **投资者活动**：活动旨在让投资者了解试验设计、安慰剂管理、基线特征和疾病状态，不做股票催化剂 [44]。 - **上市与定价**：若数据积极，认为皮肌炎项目有条件成功上市，患者群体大、处方医生集中、有罕见和孤儿药价格优势；价格范围在IVIG（约20万美元）和argenx的FcRn（约60 - 70万美元）之间 [49][50][52]。 - **产品定位**：与IVIG相比，是可行替代方案，患者可能更倾向每日口服药物，不期望有明确治疗顺序 [55]。 - **适应症扩展**：无论皮肌炎数据如何，都在积极探索其他适应症 [58]。 Immunovant项目 - **药物与数据**：领先药物IMG1402是下一代抗FcRn，处于多个适应症的关键试验中；早期药物betoclimab虽能深度抑制IgG，但会增加LDL胆固醇，今年早些时候其2B期和三期项目数据显示，深度IgG抑制能带来临床益处，公司有机会在MG成为同类最佳药物 [59][60][61]。 - **MG市场趋势**：期望MG市场从MG ADL改善向更严格指标发展，如深度MG ADL响应者、临床缓解患者和持久临床缓解患者，公司希望推动市场向患者期望结果发展 [64][65]。 - **Graves市场**：有33万对所有药物治疗无效的Graves患者，公司药物有机会成为首个进入该市场的药物，前景乐观 [69]。 - **与Immunovant关系**：公司持有Immunovant 58% - 60%股份，希望保持良好关系，继续开发和商业化药物，抓住机会增持股份；同时关注FcRn商业机会，与大药企有沟通，会从经济角度考虑项目 [72][75]。 LNP诉讼 - 认为Moderna和辉瑞侵犯公司知识产权，希望今年秋天开庭，下周的预审听证会希望能确定案件时间表，包括提交简易判决动议和审判时间 [76][77]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 大药企在并购方面讨论活跃但进展缓慢，原因包括更多中国交易、价值收购以及关税问题占用大量时间 [16][17]。 - 公司认为制药企业在进行BD交易时不一定需要关税和最惠国待遇（MFN）的明确信息 [19]。

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.22美元 低于市场预期的0.16美元亏损 但较去年同期的0.23美元亏损有所改善 [1] - 季度业绩意外率为-37.50% 而上一季度曾实现45.83%的正向意外 [1] - 过去四个季度中 公司有两次超过每股收益预期 [2] 收入情况 - 季度收入757万美元 大幅低于市场预期的88.76% 较去年同期的2893万美元显著下降 [2] - 过去四个季度中 公司有两次超过收入预期 [2] - 下一季度收入预期为389万美元 本财年收入预期为2853万美元 [7] 股价表现 - 年初至今股价下跌10.2% 同期标普500指数上涨0.1% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与市场持平 [6] 行业比较 - 医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前30% [8] - 同行Beyond Air公司预计季度每股亏损0.14美元 较去年同期改善61.1% [9] - Beyond Air预计季度收入139万美元 同比增长195.7% 且过去30天盈利预期保持稳定 [9] 未来展望 - 公司未来股价走势将取决于管理层在财报电话会议中的表态 [3] - 当前下一季度每股亏损预期为0.25美元 本财年每股亏损预期为1.01美元 [7] - 盈利预期修正趋势对短期股价走势具有重要影响 [5]

财务数据和关键指标变化 - 公司目前资产负债表上有近50亿美元现金，支持现有产品线实现盈利，还有约20亿美元储备用于产品线扩展和业务发展机会 [11] - 截至2025年3月31日，公司已回购13亿美元自有股票，使股份数量减少近15%，并将继续根据现有股份回购授权进行资本返还 [11] - 本季度公司净现金使用量在1.5 - 1.6亿美元之间，随着IMG1402项目推进，现金使用量将有所增加 [35][80] 各条业务线数据和关键指标变化 布雷瓦替尼（Brevacitinib） - 聚焦有高度未满足需求、适合其独特双重TYK2和JAK1抑制机制的适应症，已公布的适应症包括皮肌炎（DM）、坏死性小肠结肠炎（NIU）和皮肤结节病（CS） [12] - NIU的3期关键项目正在积极招募患者，CS的概念验证试验正在进行，DM、NIU和CS的关键数据将在未来18 - 24个月内公布 [13][14] IMG1402 - 正在多个潜在注册研究或关键研究中积极招募患者，涉及多个FcRn抗体起重要作用的适应症 [8] - 已在重症肌无力（MG）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、格雷夫斯病（Graves' disease）等多个适应症开展研究，并取得相关数据 [17] - 预计今年在格雷夫斯病中公布缓解数据，下半年在甲状腺眼病（TED）和比托昔单抗（birtoclimab）公布潜在注册性顶线数据；明年开始将有大量来自IMG1402的数据，包括DPRA研究的开放标签一期结果、CLE研究数据；2027年在格雷夫斯病和重症肌无力可能有注册性数据，舍格伦综合征（Sjogren's）和CIDP的数据将在之后公布 [31] 莫兹利珠单抗（mozlizumab） - 用于VHLD的吸入疗法，预计明年有数据公布 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司研究的FcRn产品线所涉及的美国患者群体总数超过60万，其中格雷夫斯病患者是主要群体 [30] - 目前有超过3万名患者正在接受皮肌炎治疗，公司认为该市场有大量可开发机会 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于有高度未满足需求、适合自身独特机制的适应症开发，如布雷瓦替尼聚焦双重TYK2和JAK1抑制机制相关适应症 [12] - 在FcRn产品线的适应症选择上，优先考虑能成为同类首创且可能是同类最佳的适应症，如格雷夫斯病；其次是接近同类首创的适应症，如舍格伦综合征；最后是已有竞争对手但公司有潜力在疗效和临床获益上实现差异化的适应症，如MG和CIDP [18][19] - 公司正在进行与Moderna和Pfizer BioNTech的LNP诉讼，目前处于缩小简易判决阶段，完成该阶段后预计不久将进入审判阶段；明年将启动国际试验和诉讼 [7][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年对公司业务非常重要，已产生的相关数据为公司在FcRn领域打造一流产品线奠定基础，布雷瓦替尼在皮肌炎研究中的注册数据、与Moderna和Pfizer BioNTech的LNP诉讼等都是重要事件 [5][6][7] - 公司对后期产品线感到非常自豪，多个产品有潜力在未来几年内上市，且有多个产品线扩展机会 [7][8] - 公司处于临床执行和进展的重要时期，各主要临床产品线都取得显著进展，未来几年将有大量数据公布，有望为患者带来有意义的产品 [8][31] 其他重要信息 - 6月17日公司将举办投资者活动，进行皮肌炎疾病教育和介绍正在进行的试验设计，帮助投资者更好理解即将公布的数据 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 皮肌炎研究的成功场景以及6月活动的关注点 - 公司认为皮肌炎研究成功的关键是取得阳性研究结果，即与安慰剂在测试和p值上有统计学显著差异，因为该患者群体有高度未满足的医疗需求，医生群体理解公司的作用机制并对此感到兴奋 [39][40] - 6月活动旨在让大家了解皮肌炎相关知识、研究的终点指标、测量方法、JAK抑制的工作原理以及公司对商业机会的看法，并让大家提前了解实际开展研究的团队情况 [42] 问题2: LNP诉讼中案件范围缩小的含义及潜在的下一个里程碑 - 案件范围缩小是专利案件审判前的正常程序，目的是确保向陪审团呈现的案件能在合理时间内完成审理，具体缩小范围将在不久后明确，公司主要关注如何呈现最佳案件 [44] 问题3: Pfizer LNP诉讼的Markman裁决时间以及2026年IMG1402的开放标签难治性类风湿关节炎（D2TRA）试验和2期CLE试验数据的参考框架 - Markman裁决时间由法官自行决定，公司希望能在今年晚些时候得到裁决，但不认为裁决时间能提供有效信息 [51] - 2026年的两项研究数据旨在为公司决定是否推进项目提供参考，CLE研究将是首次在FcRn领域产生安慰剂对照的CLE数据，公司将综合考虑多方面因素决定是否推进到关键项目；D2TRA数据是开放标签导入期数据，公司希望从中获得明确的推进信号 [52][53] 问题4: 布雷瓦替尼获批后的定位、目标患者群体以及皮肌炎中JAK抑制剂的非标签使用情况和潜在需求 - 公司认为整个皮肌炎市场都有可开发性，很多患者都是潜在目标，具体定位和相关问题将在6月17日活动中详细介绍 [60] - 目前已有数百例JAK抑制剂在皮肌炎中的病例报告，还有三项研究者发起的试验，医生对JAK抑制剂非常熟悉，公司认为这为布雷瓦替尼获批后的市场推广提供了有利条件 [61] 问题5: 布雷瓦替尼研究中安慰剂组的预期情况以及股票回购计划 - 公司将继续使用现有股票回购授权，完成后将根据整体资本状况和市场情况决定后续行动 [67] - 参考Vidgard肌炎研究的数据，该研究在24周时安慰剂组表现良好，与药物组有明显分离且p值较低，公司认为这是积极的参考，但仍对数据公布感到紧张 [69][70] 问题6: IMG1402在格雷夫斯病研究中的治疗持续时间以及在格雷夫斯病和甲状腺眼病中的商业优化策略 - 格雷夫斯病目前是慢性病治疗，很多患者长期使用伊莫唑治疗，公司认为有慢性治疗的机会，且研究设计未对治疗持续时间设置标签限制，公司预计将公布自身临床缓解数据 [74] - 公司在格雷夫斯病中进行的研究旨在获取关于眼球突出、眼球突出发展时间、患者进入研究时的眼球突出程度以及其随时间变化等方面的有用信息，这些信息可在不同场合分享，包括可能用于标签说明，有助于优化整体治疗格局 [75] 问题7: TED研究的预期和计划以及2026年的支出情况 - 公司将根据TED研究数据做出最终决策，该研究设计为潜在注册性研究，但公司将大量精力集中在IMG1402上 [79][80] - 本季度现金使用量约为1.5亿美元，随着IMG1402项目推进，现金使用量将有所增加；若皮肌炎数据为阳性，公司将在产品上市和上市前活动上投入一定资金，但销售、一般和行政费用方面不会有显著变化 [80][81] 问题8: FcRn领域竞争加剧对定价的影响以及追求孤儿适应症和更普遍适应症的考虑 - 公司认为在定价策略上有很大灵活性，可提供不同剂量，且FcRn相关适应症所属的生物学领域较新，已有定价范围与竞争对手的定价基本兼容，最终定价将取决于产品上市顺序、格雷夫斯病的缓解数据等因素 [87][88][89] 问题9: 皮肌炎研究中类固醇减量方案的一致性、具体方案、主观性以及其他减轻安慰剂反应的措施 - 类固醇减量在研究中是强制性的，有明确的方案，公司预计该方案在研究中能相对一致地应用，相关团队已采取措施确保这一点，更多细节将在即将到来的活动中介绍 [94][95] - 研究设计中还考虑了其他方面来管理风险，如处理患者停药情况、测量测试和时间点等 [95] 问题10: 皮肌炎在美国的可观察患者群体规模以及与患病率的比较，以及非标签使用Xeljanz和Octagam的市场情况 - 公司认为皮肌炎市场规模约为4 - 7万患者，该疾病可能存在一定程度的漏诊，随着良好治疗机会的出现，预计会有更多患者被发现 [100][101] - 医生对口服、属于JAK家族的标签内药物非常期待，公司的布雷瓦替尼不仅抑制JAK1，还抑制TYK2，有潜力为患者带来更大价值，医生在研究中已对这一点有所理解，未来有更多机会分享数据时会有更深刻的认识 [102][103] 问题11: IMG1402在CIDP潜在注册试验设计的原因、患者选择优化方法以及该数据集对商业定位的帮助 - 该试验设计的改变主要受三方面因素驱动：FDA不喜欢之前的CIDP研究设计；医生和研究者讨厌洗脱期，因为对患者不利；该领域在选择合适患者方面有了很大进步，公司在相关研究中能选择到合适患者，即使不设洗脱期也能保证项目顺利进行 [107][108][109] 问题12: CIDP研究的主要和次要终点指标以及选择600毫克剂量的理由 - 公司尚未公布研究的主要和次要终点指标，未来几个月可能会分享更多相关信息 [113] - 选择600毫克剂量是因为之前的研究数据表明较低的IgG表达在CIDP治疗中非常重要，该患者群体病情严重，疗效至关重要，且竞争对手在抑制IgG方面不如公司，该剂量有助于提高疗效和吸引患者参与研究 [113][114]