文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧洲药品管理局孤儿药认定，此前也获FDA相关认定，该药物在临床试验中展现良好安全性和疗效 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯宣布欧洲药品管理局授予SLS009孤儿药认定用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤 [1] - 公司总裁表示FDA和EMA对SLS009的认可凸显其潜力，公司期待推进SLS009开发和临床项目 [2] 药物情况 - SLS009是新型高选择性CDK9抑制剂，在复发/难治性血液系统恶性肿瘤1期试验剂量递增阶段展现良好安全性/耐受性和临床疗效 [2][4] - 在PTCL患者组中SLS009达到36.4%的缓解率，而当前标准疗法贝利司他在类似患者群体中缓解率为25.8% [2] - SLS009在急性髓系白血病患者中对预后不良因素有高缓解率，且相比其他CDK9抑制剂毒性更低、效力更高 [4] 公司产品管线 - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [4] 孤儿药认定标准 - 孤儿药认定授予针对欧盟中每10000人中受影响不超过5人且无满意疗法的危及生命或慢性衰弱性疾病的治疗、预防或诊断疗法，且该疗法须为患者带来显著益处 [3]

文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧洲药品管理局孤儿药认定，此前也获FDA相关认定，该药物在临床试验中展现良好安全性和疗效 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯生命科学集团宣布欧洲药品管理局授予SLS009孤儿药认定用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤 [1] - 公司总裁表示FDA和EMA对SLS009的认可凸显其潜力，公司期待推进SLS009开发和临床项目为癌症患者带来益处 [2] 药物情况 - SLS009是新型高选择性CDK9抑制剂，在复发/难治性血液系统恶性肿瘤1期试验剂量递增阶段展现良好安全性/耐受性和临床疗效，在PTCL患者组中缓解率达36.4%，高于当前标准疗法贝利司他的25.8% [2] - 赛拉斯还在开发GPS，该产品从纪念斯隆凯特琳癌症中心授权获得，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [4] 孤儿药认定规则 - 孤儿药认定授予针对欧盟中每10000人中受影响不超过5人且无满意疗法的危及生命或慢性衰弱性疾病的治疗、预防或诊断疗法，且该疗法须为患者带来显著益处 [3]

文章核心观点 SELLAS Life Sciences Group宣布与单一机构投资者达成证券购买协议进行注册直接发行，预计获得约2.10亿美元毛收入，发行预计8月1日左右完成 [1][7] 公司发行情况 - 公司与单一机构投资者达成证券购买协议，出售15,849,056股普通股（或普通股等价物）及可购买至多15,849,056股普通股的认股权证，发行价高于市场价格 [1] - 普通股（或普通股等价物）和认股权证的组合有效发行价为每股1.325美元，认股权证行使价为1.20美元，立即可行使，有效期五年 [1] - 此次发行的独家配售代理为Maxim Group LLC [2] - 发行预计于2024年8月1日左右完成，需满足惯常成交条件 [7] - 发行依据先前向美国证券交易委员会提交的有效S - 3表格上架注册声明进行，相关招股说明书补充文件将提交给美国证券交易委员会 [8] 公司业务情况 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][4] - 公司的主要候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单一疗法或与其他疗法结合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [4] - 公司正在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示其在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的AML患者中显示出高响应率 [4]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病指定（RPDD），公司有望在新药获批后获得价值约1亿美元的优先审评券，公司将继续推进SLS009开发并招募小儿AML患者进行2期临床试验 [1][3][8] 公司情况 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [3][5] - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或与其他疗法联用治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [5] - 公司正在开发的SLS009是潜在的首款且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [5] 行业情况 - 急性髓系白血病（AML）是儿童中第二常见的血液系统恶性肿瘤，与其他儿童癌症相比预后往往较差 [3] - 目前难治和/或复发小儿患者群体使用现有治疗方法的AML预后仍然不佳，复发小儿AML患者5年总生存率为33%，缓解期少于12个月的患者仅为15.7%，一个疗程化疗后未完全缓解的患者5年总生存率为0%，约50%的小儿AML患者会复发，复发和难治患者唯一被认为有治愈可能的疗法是骨髓移植 [4] 事件进展 - FDA授予高度选择性CDK9抑制剂SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病指定（RPDD），此前已授予其治疗AML的孤儿药和快速通道指定 [3] - 公司正在进行的2期临床试验已开始招募小儿AML患者 [1] - 若未来SLS009治疗小儿AML的新药申请获FDA批准，公司可能有资格获得优先审评券（PRV），可用于自身后续营销申请的优先审评，也可出售给其他赞助商，近期PRV售价约1亿美元 [1] 公司表态 - 公司总裁兼首席执行官表示获得第二个罕见儿科疾病指定是对SLS009改善患者生活的新型变革性治疗潜力的认可，强化了公司满足小儿AML患者紧急需求的承诺，期待继续推进SLS009开发并招募小儿AML患者进行2期临床试验 [8]

文章核心观点 SELLAS公司的SLS009获FDA授予治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病认定（RPDD），显示其治疗潜力，公司将继续推进SLS009开发并招募儿科AML患者进行2期临床试验 [1][8] 公司动态 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的高选择性CDK9抑制剂SLS009治疗小儿急性髓系白血病（AML）的罕见儿科疾病认定（RPDD），此前FDA已授予SLS009治疗AML的孤儿药和快速通道认定 [1] - 公司已为正在进行的2期临床试验开启儿科AML患者招募 [8] 行业背景 - 急性髓系白血病（AML）是儿童中第二常见的血液系统恶性肿瘤，与其他儿科癌症相比预后较差，难治和/或复发的儿科患者群体使用现有治疗方法的预后仍然不佳，约50%的小儿AML患儿会复发 [5] - 一项代表性研究显示，复发小儿AML患者的5年总生存率（OS）为33%，缓解期少于12个月的患者仅为15.7%，一个疗程化疗后未完全缓解的患者5年总生存率为0% [5] 产品信息 - SLS009若未来治疗小儿AML的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS公司可能有资格获得优先审评券（PRV），PRV可由申办方使用或出售给其他申办方，近期售价约1亿美元 [2] - SELLAS公司另一主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力作为单药疗法及与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [6] - SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性降低、效力增强，数据显示其在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的AML患者中显示出高缓解率 [6]

文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧盟孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病，公司将与监管机构合作推进其临床开发并计划在今年第三季度分享更多数据 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯生命科学集团宣布欧洲委员会基于欧洲药品管理局的积极意见，授予SLS009治疗急性髓系白血病的孤儿药认定 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示获孤儿药认定、近期公布的2期初步数据及此前FDA的孤儿药认定，强化了公司开发SLS009作为急性髓系白血病潜在疗法的进展和承诺，公司将与EMA和FDA密切合作推进临床开发，并计划在今年第三季度分享更多数据 [2] - 公司监管事务副总裁称EMA的认定补充了此前FDA的认定，持续的临床试验数据支持SLS009对特定患者的显著益处，EMA认可其对急性髓系白血病患者的显著益处，与EMA的协议援助将为欧盟的监管批准指明道路，同时与FDA合作争取在美国获批 [3] 孤儿药认定相关信息 - 欧盟的孤儿药认定由欧洲委员会根据欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的积极意见授予，适用于开发治疗危及生命或慢性衰弱性疾病且患者人数少于欧盟万分之五的公司 [2] - 符合EMA孤儿药认定标准的药物有资格获得财务和监管激励，包括产品获批后在欧盟10年的市场独占期、产品开发阶段EMA的低价协议援助以及集中营销授权 [2] SLS009临床试验情况 - SLS009的2a期临床试验是一项开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估SLS009与aza/ven联合使用在45和60毫克两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性 [4] - 60毫克剂量组患者被随机分为每周一次60毫克剂量或每周两次30毫克剂量，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期超过3个月 [4] - 基于突变生物学和SLS009的作用机制，ASXL1突变被确定为最有前景的目标突变，试验继续在两个队列中招募患者，一个是有ASXL1突变的患者，另一个是有除ASXL1外的骨髓增生异常相关突变的患者 [4] 公司产品情况 - 赛拉斯是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法 [5] - 公司另一领先候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单一疗法或与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症 [5] - 公司正在开发的SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示其在包括ASXL1突变等预后不良因素的急性髓系白血病患者中显示出高缓解率 [5]

文章核心观点 - 赛拉斯生命科学集团宣布其新型CDK9抑制剂SLS009获欧盟孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病，公司将与EMA和FDA合作推进其临床开发 [1][2] 公司动态 - 赛拉斯生命科学集团宣布欧洲委员会基于欧洲药品管理局的积极意见，授予SLS009治疗急性髓系白血病的孤儿药认定 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示获孤儿药认定、近期公布的2期初步数据及此前FDA的孤儿药认定，强化了公司开发SLS009作为急性髓系白血病潜在疗法的进展和承诺，预计今年第三季度分享更多数据 [2] - 公司监管事务副总裁称EMA的认定补充了此前FDA的认定，正在进行的临床试验数据支持SLS009对维奈托克方案复发或难治的急性髓系白血病患者有显著益处，EMA认可其对患者的显著益处，与EMA的协议协助将为其在欧盟最终获批指明道路，同时与FDA合作争取在美国获批 [3] 孤儿药认定相关 - 欧盟的孤儿药认定由欧洲委员会根据欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的积极意见授予，适用于开发治疗危及生命或慢性衰弱疾病且患者少于欧盟万分之五的公司，符合标准的药物可获得财务和监管激励，包括产品获批后在欧盟10年的市场独占期、产品开发阶段EMA的低价协议协助及集中营销授权，且治疗必须对患者有显著益处 [5] SLS009临床试验 - SLS009的2a期临床试验是一项开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估SLS009与阿扎/维奈联合使用在45和60毫克两个剂量水平的安全性、耐受性和有效性，60毫克剂量组患者随机分为每周一次60毫克或每周两次30毫克，最佳剂量水平的目标缓解率为20%，目标中位生存期超过3个月，ASXL1突变被确定为最有前景的目标突变，试验继续在两个队列招募患者，一个是有ASXL1突变的骨髓增生异常相关突变患者，另一个是除ASXL1外有骨髓增生异常相关突变的患者 [6] 公司概况 - 赛拉斯是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法，其另一主要候选产品GPS从纪念斯隆凯特琳癌症中心获得许可，靶向WT1蛋白，有潜力作为单一疗法或与其他疗法联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症，公司还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性更低、效力更高，数据显示SLS009在包括ASXL1突变等预后不良因素的急性髓系白血病患者中显示出高缓解率 [7]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予SELLAS公司的SLS009罕见儿科疾病认定（RPDD）用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL），该认定有望使公司在获批后获得可转让的优先审评券（PRV），公司将推进SLS009临床开发 [1][4][5] 公司情况 - SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法 [1][6] - 公司另一领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [6] - 公司正在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在预后不良的急性髓系白血病（AML）患者中显示出高响应率 [6] 产品相关 - SLS009获FDA授予治疗小儿ALL的RPDD，ALL是儿童最常见的癌症类型 [1][4] - 儿童ALL是危及生命的疾病，未满足的医疗需求高，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危组EFS约为50% [4] - SLS009在临床试验中显示出良好的安全性，至今无任何非血液学临床高级别毒性 [4] 认定相关 - RPDD由FDA授予美国患者少于20万且严重或危及生命的表现主要影响18岁以下个体的疾病 [5] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得PRV，可用于后续营销申请的优先审评，PRV可由申办方使用或出售给其他申办方，近期售价约1亿美元 [5]

文章核心观点 SELLAS公司的SLS009获FDA授予治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）的罕见儿科疾病认定（RPDD），有望加快临床开发，获批后或获可转让的优先审评券（PRV） [2] 公司情况 - SELLAS是专注多种癌症新疗法开发的后期临床生物制药公司 [2][5] - 公司另一候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有潜力单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发的SLS009是潜在的首款且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，毒性更低、效力更高，在特定AML患者中显示出高响应率 [5] 行业情况 - 急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的癌症类型，复发是治疗失败的常见原因，高危和极高危患者群体需要毒性更低的疗法以延长长期无事件生存期（EFS），极高危群体的EFS约为50% [2][3] 事件进展 - FDA授予SLS009治疗小儿ALL的罕见儿科疾病认定（RPDD） [2] - 若未来SLS009治疗小儿ALL的新药申请（NDA）获FDA批准，SELLAS可能有资格获得优先审评券（PRV），PRV可自用或出售，近期售价约1亿美元 [4] 公司表态 - 公司CEO表示很高兴SLS009获此认定，将继续推进其在多个适应症的临床开发，探索其作为小儿ALL潜在治疗方案的可能性，该认定将显著加快临床开发 [3]

文章核心观点 - SELLAS公司宣布独立数据监测委员会（IDMC）对galinpepimut - S（GPS）治疗急性髓系白血病（AML）的3期REGAL临床试验进行积极审查，建议试验继续进行且无需修改，预计2024年第四季度进行中期分析 [1][7] 公司信息 - SELLAS是专注于多种癌症新型疗法开发的后期临床生物制药公司 [1][9] - 公司的GPS产品候选药物获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [9] - 公司还在开发小分子、高选择性CDK9抑制剂SLS009，获GenFleet Therapeutics（Shanghai）, Inc.授权，用于大中华区以外全球治疗和诊断用途 [9] 临床试验情况 - REGAL是针对接受二线挽救治疗后完全缓解的AML患者（CR2患者）的3期开放标签注册临床试验，主要终点是总生存期 [8] - IDMC是负责审查和评估REGAL患者安全和疗效数据、监测质量和整体实施以确保研究有效性和科学临床价值的独立专家小组，其章程规定除中期和最终分析外，还会定期审查安全性、有效性和无效性 [8] - IDMC对未盲法数据进行预先指定的风险效益评估后，建议试验继续进行且无需修改，基于详细分析，有高度信心预计2024年第四季度进行中期分析（60个事件） [1][7] 相关人员观点 - 雅典大学医学教授兼阿提卡大学医院白血病主任Panagiotis Tsirigotis博士对即将进行的中期分析感到高兴，期待GPS在AML患者首次缓解及骨髓移植后等其他治疗场景的应用 [2] - SELLAS总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士对IDMC的积极审查和继续试验的建议感到鼓舞，认为审查未引发安全或无效性担忧，增强了对GPS作为AML安全有效治疗选择的信心 [7]