现金及现金等价物情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为3969千美元，较2022年12月31日的17125千美元下降77%[14] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物约400万美元，受限现金及现金等价物10万美元[32] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.091亿美元，现金及现金等价物400万美元，受限现金及现金等价物10万美元，流动负债1170万美元[141] 研发费用变化 - 2023年前三季度研发费用为18910千美元，较2022年同期的14422千美元增长31%[17] - 2023年第三季度，公司研发费用为580万美元，2022年同期为430万美元，增加150万美元；2023年前九个月研发费用为1890万美元，2022年前九个月为1440万美元，增加450万美元[123][127][128] 净亏损情况 - 2023年前三季度公司净亏损29204千美元，较2022年同期的32180千美元有所收窄[17] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.091亿美元，2023年前九个月净亏损2920万美元，运营使用现金2660万美元[25] - 2023年第三季度，公司净亏损926.7万美元，2022年同期净亏损702.2万美元；2023年前九个月，公司净亏损2920.4万美元，2022年前九个月净亏损3218万美元[123] 总负债变化 - 截至2023年9月30日，公司总负债为11913千美元，较2022年12月31日的16092千美元下降26%[14] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为26585千美元，较2022年同期的18657千美元增加42%[22] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为2660万美元，2022年为1870万美元[146][147][148] 投资活动净现金使用量变化 - 2023年前三季度投资活动净现金使用量为5500千美元，较2022年同期的4500千美元增加22%[22] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为550万美元，2022年为450万美元[146][149] 融资活动净现金流入变化 - 2023年前三季度融资活动净现金流入为18929千美元，较2022年同期的23150千美元下降18%[22] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为1890万美元，2022年为2320万美元[146][150][151] 普通股发行及流通股数变化 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行及流通股数为28393958股，较2022年12月31日的21005405股增加35%[14] 利息收入变化 - 2023年前三季度公司利息收入为484千美元，较2022年同期的159千美元增长204%[17] 非现金股票薪酬变化 - 2023年前三季度公司非现金股票薪酬为1597千美元，较2022年同期的1280千美元增长25%[22] - 2023年第三季度和前九个月的基于股票的薪酬费用分别为54.3万美元和159.7万美元，2022年同期分别为45.5万美元和128万美元[84] 股票发行及收益情况 - 2023年10月30日，公司进行注册直接发行，发行310万股普通股和55.23万份预融资认股权证，总收益约400万美元[26] - 2023年2月28日，公司完成包销公开发行，发行722.0217万股普通股及认股权证，净收益约1850万美元[27] - 2023年前九个月，公司根据销售协议出售76,882股普通股，净收益约30万美元；9月30日后又出售16,000股，净收益约2.1万美元[30] - 2023年10月30日，公司与单一机构投资者达成证券购买协议，发行310万股普通股和55.23万份预融资认股权证，总收益约400万美元[137] - 2023年2月28日，公司完成承销公开发行，净收益约1850万美元[138] 许可协议情况 - 公司与3DMed的许可协议已收到1050万美元预付款等，3DMed参与REGAL研究预计触发1300万美元开发里程碑付款，潜在未来里程碑达1.915亿美元[31] - 2022年3月31日，公司与GenFleet签订独家许可协议，已支付1000万美元前期及技术转让费，后续有最高4800万美元开发监管里程碑付款和最高9200万美元销售里程碑付款[47] - 2020年12月公司与3D Medicines Inc.签订独家许可协议，初始确认许可收入950万美元，截至2023年9月30日，潜在未来里程碑金额为1.915亿美元[70][74][75] - 与3DMed的许可协议中，3DMed参与REGAL研究将触发1300万美元开发里程碑付款，截至2023年9月30日已收到1050万美元前期和里程碑付款，潜在未来里程碑达1.915亿美元[99] - 2022年3月31日，公司与GenFleet签订独家许可协议，获得SLS009在全球（除大中华区）的开发和商业化权利[104] 潜在稀释证券情况 - 2023年前九个月和2022年同期，潜在稀释证券因反稀释未计入稀释加权平均流通股数分别为14,297千股和6,516千股[42] 按公允价值计量的资产情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，按公允价值计量的资产分别为310.6万美元和1670.9万美元，2022年有4万美元认股权证负债[45] 许可协议款项支付情况 - 2022年前九个月，公司将1000万美元收购技术费用化；2023年第三季度和前九个月，分别支付300万美元和550万美元许可协议款项[48] 预付费用、流动资产及负债情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为113.4万美元和53.1万美元，应计费用和其他流动负债分别为692.9万美元和628.6万美元[50] 经营租赁情况 - 公司经营租赁的加权平均折现率约为13.95%，截至2023年9月30日，租赁剩余期限为1.25年[52] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，租金费用均约为10万美元；九个月分别为40万美元和30万美元[52] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，经营租赁现金支付均约为10万美元；九个月分别为40万美元和30万美元[53] - 截至2023年9月30日，未来最低租赁付款总额为66.5万美元，扣除利息后，当前和非当前经营租赁负债为64.4万美元[54] 股份授权及预留情况 - 公司已授权发行最多500万股优先股和3.5亿股普通股，截至2023年9月30日，无优先股流通，普通股预留未来发行股份为1838.5万股[57][58] - 2019年股权计划允许发行至多约603.6万股普通股用于股票奖励，2023年修订并重述该计划，增加300万股授权发行额度，截至2023年9月30日约390.5万股预留用于未来授予[80][83][84] - 2021年员工股票购买计划授权发行至多30万股，员工可贡献至多20%现金收入购买，价格为公平市场价值的85%，2023年前三季度分别购买46,038股和91,454股，收入约5.4万美元和10.7万美元，截至9月30日预留183,457股[92][93] 认股权证情况 - 截至2023年9月30日，流通认股权证为1222.1万股，其中2023年2月发行的认股权证行使价在10月降至1.35美元/股，11月降至0.9702美元/股[60] 负债分类认股权证公允价值估计参数情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，负债分类认股权证的公允价值估计输入参数中，无风险利率分别为5.55%和4.75%，波动率分别为77.15%和120.60%[68] 许可收入确认情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月和九个月，均无许可收入确认；2022年九个月确认许可收入100万美元，成本10万美元[77][78] - 2023年第三季度，公司无许可收入，2022年同期也无许可收入；2023年前九个月无许可收入，2022年前九个月许可收入为100万美元[123][124][125] 股票期权情况 - 截至2023年9月30日，股票期权情况为：年初104万股，授予68.2万股，取消7.9万股，期末164.3万股，可行权58.6万股[85] - 2023年前九个月和2022年前九个月授予期权的加权平均授予日公允价值分别为2.88美元和4.52美元[88] - 截至2023年9月30日，未确认的股票期权补偿成本为340万美元，预计在2.53年加权平均期间内确认为运营费用[90] 受限股票单位（RSU）情况 - 2023年前九个月，受限股票单位（RSU）情况为：年初25.5万股，授予19.5万股，取消1.7万股，期末43.3万股，未确认补偿成本110万美元，预计在2.36年加权平均期间内确认为运营费用[91] 产品候选药物研究进展 - 公司主导产品候选药物GPS的3期REGAL研究预计除中国约20 - 25名患者外，2023年11月完成入组，60事件中期分析预计2023年底或2024年初进行，80事件最终分析预计2024年底进行[98] SLS009药物临床试验进展 - 2023年第二季度，公司宣布SLS009治疗AML的1期剂量递增临床试验完成最高剂量组安全性评估阶段，确定2期推荐剂量为60mg并提交给美国食品药品监督管理局；还宣布SLS009联合维奈托克和阿扎胞苷治疗AML的2a期临床试验首例患者给药[106] - 2023年10月，公司宣布SLS009治疗AML获FDA孤儿药资格认定，治疗PTCL获快速通道认定[110] - 2023年10月，公司宣布SLS009的2a期研究45mg剂量水平的初步顶线数据积极，7名患者中有6名存活，5名仍在接受治疗[107] - 2023年9月，公司宣布SLS009治疗复发/难治性淋巴瘤的1期剂量递增试验顶线数据积极，确定该患者群体的2期推荐剂量为100mg；34名可评估患者中，5名（14.7%）实现临床缓解，肿瘤负担最多降低68.9%；7名（20.6%）病情稳定，总体疾病控制率为35.3%；11名外周T细胞淋巴瘤患者中，4名（36.4%）实现临床缓解[108] - 2023年10月，公司合作伙伴GenFleet对SLS009治疗复发/难治性PTCL的1b/2期试验首例患者给药，该试验将招募最多95名患者[108] 一般及行政费用变化 - 2023年第三季度，公司一般及行政费用为350万美元，2022年同期为290万美元，增加60万美元；2023年前九个月一般及行政费用为1080万美元，2022年前九个月为900万美元，增加180万美元[123][129][130] 已收购在研研发费用情况 - 2023年第三季度和前九个月，公司均无已收购在研研发费用；2022年前九个月，公司确认已收购在研研发费用1000万美元[123][131] 非运营收入情况 - 2023年和2022年第三季度非运营收入分别为0.1百万美元和0.1百万美元，前九个月分别为0.5百万美元和0.3百万美元[132][133] 所得税费用情况 - 2023年和2022年前九个月所得税费用均为0，公司继续对净递延所得税资产维持全额估值备抵[135] 表外融资安排情况 - 截至2023年9月30日，公司未签订任何表外融资安排[152] 公司控制和程序情况 - 截至2023年9月30日季度末，公司披露控制和程序有效[155][157] 高级证券违约情况 - 公司无高级证券违约情况[163] 矿山安全披露情况 - 公司不适用矿山安全披露[164] 其他信息披露情况 - 公司无其他信息披露[165] 文件提交及认证情况 - 公司提交了多份文件，如4月13日提交Form 10 - K的3.1号文件等[166] - 公司首席执行官和首席财务官进行了多项认证，如根据相关规则和法案进行的认证[166] - 公司提交了XBRL相关文档，如XBRL Instance Document等[166] 报告签署情况 - 公司报告由代表签署，日期为11月9日，签署人包括总裁兼首席执行官Angelos M. Stergiou和首席财务官John T. Burns[171]

许可收入情况 - 2023年第二季度许可收入为0，2022年同期为100万美元[8] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月和六个月均无许可收入确认；2022年截至6月30日的六个月确认100万美元许可收入及10万美元许可收入成本[33][34] - 公司确定3DMed许可协议初始交易价格为950万美元，截至2021年12月31日已全额确认为许可收入[32] - 2022年第一季度，公司因3DMed的IND申请获批获100万美元里程碑付款并确认为许可收入[33] 研发费用情况 - 2023年上半年研发费用为1309.7万美元，2022年同期为1014万美元[8] 经营亏损情况 - 2023年上半年经营亏损为2033.1万美元，2022年同期为2535.8万美元[8] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司运营亏损分别为905万美元和862.3万美元；六个月分别为2033.1万美元和2535.8万美元[8] 净亏损情况 - 2023年上半年净亏损为1993.7万美元，2022年同期为2515.8万美元[8] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为884万美元和841.4万美元；六个月分别为1993.7万美元和2515.8万美元[8] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1.998亿美元，六个月净亏损1990万美元，运营使用现金1970万美元[12] 加权平均流通普通股情况 - 2023年6月30日加权平均流通普通股为2834.792万股，2022年同期为2028.6624万股[8] 股东权益情况 - 2023年6月30日股东权益为484.3万美元，2022年同期为1905.7万美元[9] - 2023年6月30日，公司股东权益为484.3万美元，较3月31日的1316.9万美元减少[9] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为1969.3万美元，2022年同期为1291.1万美元[10] - 2023年上半年投资活动净现金使用量为250万美元，2022年同期为450万美元[10] - 2023年上半年融资活动净现金流入为1887.5万美元，2022年同期为2304.3万美元[10] - 2023年上半年，经营活动净现金使用1969.3万美元，投资活动净现金使用250万美元，融资活动净现金提供1887.5万美元[10] 公司业务及产品情况 - 公司是专注于癌症适应症新型疗法的临床后期生物制药公司，主要产品候选药物为galinpepimut - S和SLS009[11] 公司融资及收益情况 - 2023年2月28日，公司完成包销公开发行，净收益约1850万美元[12] - 2023年2月28日，公司完成公开发行，净收益约1850万美元[12] - 2023年上半年，公司根据销售协议出售76,882股普通股，净收益约30万美元，销售协议剩余约3920万美元额度[13] - 2023年上半年，公司通过销售协议出售76882股普通股，净收益约30万美元，该协议还有约3920万美元额度可用于未来售股[13] - 2021年员工股票购买计划（2021 ESPP）授权发行最多30万股普通股，员工可贡献最多20%的现金收入购买，购买价格为每个六个月发行期开始或结束时普通股公平市场价值较低者的85%。2023年上半年，员工购买了45416股，收益约5.3万美元，截至2023年6月30日，有229495股预留发行[40] - 2021年员工股票购买计划授权发行30万股，截至2023年6月30日，员工购买45416股，收益约5.3万美元，还有229495股预留[40] 3DMed许可协议情况 - 公司已从3DMed获得1050万美元前期付款等，预计2023年第三季度收到1300万美元开发里程碑付款，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在里程碑付款[13][14] - 3DMed参与公司在中国的REGAL 3期临床试验将触发1300万美元开发里程碑付款，预计2023年第三季度收到[13] - 截至2023年6月30日，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在开发、监管和销售里程碑[14] - 公司与3D Medicines的独家许可协议，获750万美元一次性预付款，最高可达1.945亿美元的里程碑付款，以及高个位数至低两位数的分级特许权使用费[31] - 3DMed许可协议初始交易价格950万美元已在2021年12月31日全额确认为许可收入，2022年第一季度因IND获批确认100万美元许可收入，截至2023年6月30日，还有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[32][33] 现金及等价物情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约1380万美元，受限现金及现金等价物10万美元[14] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约1380万美元，受限现金及现金等价物10万美元[14] 潜在稀释证券情况 - 2023年上半年和2022年同期，潜在稀释证券中普通股认股权证分别为12,361千股和5,148千股，股票期权分别为1,665千股和1,012千股，受限股票单位分别为433千股和297千股[21] - 截至2023年6月30日和2022年6月30日，潜在稀释证券（普通股认股权证、股票期权和受限股票单位）分别为14,459千股和6,457千股[21] GenFleet许可协议付款情况 - 2022年3月31日公司与GenFleet签订独家许可协议，已支付700万美元前期及技术转让费，预计第三季度支付剩余300万美元，还有最高4800万美元开发和监管里程碑付款及最高9200万美元销售里程碑付款[23] - 公司为获得独家许可，需支付1000万美元前期和技术转让费，截至2023年6月30日已支付700万美元，剩余300万美元预计2023年第三季度支付，另有最高4800万美元开发和监管里程碑付款以及最高9200万美元销售里程碑付款[23] 资产负债情况 - 截至2023年6月30日，预付费用及其他流动资产为167.4万美元，应付费用及其他流动负债为624万美元[24] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为1,674千美元和531千美元，应计费用和其他流动负债分别为6,240千美元和6,286千美元[24] 经营租赁情况 - 公司经营租赁加权平均折现率约为13.95%，截至2023年6月30日剩余期限1.5年[24] - 公司经营租赁加权平均折现率约为13.95%，截至2023年6月30日剩余期限1.5年，2023年和2022年每三个月租金费用约0.1百万美元，每六个月约0.2百万美元[24] - 截至2023年6月30日，未来最低租赁付款总额为79.4万美元，扣除利息后经营租赁负债为74.9万美元[24] - 截至2023年6月30日，未来最低租赁付款总额为794千美元，扣除利息后经营租赁负债为749千美元[24] 优先股情况 - 公司授权发行不超过500万股优先股，面值每股0.0001美元，截至2023年6月30日和2022年12月31日无优先股流通在外[26] - 公司已授权发行最多5,000,000股优先股，截至2023年6月30日和2022年12月31日无优先股流通[26] 普通股情况 - 公司授权发行不超过3.5亿股普通股，面值每股0.0001美元，截至2023年6月30日，预留未来发行的普通股共计1857.1万股[27] - 公司已授权发行最多350,000,000股普通股，截至2023年6月30日，预留用于未来发行的普通股为18,571千股[27] 认股权证情况 - 截至2023年6月30日，公司认股权证共计1236.1万份，其中2023年2月发行722万份，行权价格2.77美元[28] - 截至2023年6月30日，认股权证总数为12,361千股，其中2023年2月发行7,220千股[28] - 2023年2月28日，公司修订343.8851万份认股权证，行权价格从5.40美元降至3.62美元，增量公允价值约30万美元[29] - 2023年2月公司对3,438,851份认股权证进行修订，将行权价格从5.40美元降至3.62美元，增量公允价值约0.3百万美元[29] - 截至2023年6月30日，认股权证负债的估计公允价值计算输入参数：无风险利率5.44%，波动率65.03%，预期期限0.25年，行权价格7.50美元[31] - 2023年6月30日，认股权证负债公允价值估计的输入参数：无风险利率5.44%，波动率65.03%，预期期限0.25年，执行价格7.50美元；2022年12月31日对应参数分别为4.75%、120.60%、0.75年、7.50美元[31] - 2023年6月30日止六个月，认股权证负债从2022年12月31日的4000美元减至0[31] 股权计划情况 - 2019年股权计划经修订后，授权发行的普通股数量增加300万股[36] - 2023年修订并重述的股权奖励计划允许发行的普通股数量增加300万股，截至2023年6月30日约388.3万股预留用于未来授予[36][37] 股票薪酬费用情况 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，研发和一般及行政的股票薪酬费用分别为9.2万美元、42.2万美元和7万美元、38万美元；六个月分别为18.8万美元、86.6万美元和12.5万美元、70万美元[37] - 2023年截至6月30日的三个月和六个月，股票薪酬费用分别为51.4万美元和105.4万美元，2022年同期分别为45万美元和82.5万美元[37] 股票期权情况 - 截至2023年6月30日，流通股总数为166.5万股，加权平均行使价为5.85美元，加权平均剩余合约期限为8.63年，合计内在价值为1000美元；可行使期权为52.7万股，加权平均行使价为9.58美元，加权平均剩余合约期限为7.62年[37] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，授予期权的加权平均授予日公允价值分别为1.45美元和2.13美元；六个月分别为2.88美元和4.76美元[37] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，无风险利率分别为3.69%和2.87%；六个月分别为3.78%和1.80%[37] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，波动率分别为129.55%和144.75%；六个月分别为127.77%和130.60%[37] - 截至2023年6月30日，未行使股票期权未确认薪酬成本380万美元，预计在2.72年内确认；未归属RSU未确认薪酬成本120万美元，预计在2.98年内确认[37][39] 限制性股票单位情况 - 截至2023年6月30日，未归属限制性股票单位（RSU）为43.3万股，加权平均授予日公允价值为3.27美元，未确认的补偿成本为120万美元，预计在2.98年的加权平均期间内确认为公司运营费用[39] 公司资金需求及策略情况 - 公司预计未来几年继续产生经营亏损和负现金流，需额外资金支持运营直至盈利[12] - 公司管理层正评估多种策略获取未来运营所需资金，包括利用销售协议、股权和债务证券发行等[14] 后续事项评估情况 - 公司评估2023年6月30日后至合并财务报表发布日的事项，无重大后续事项[41]

许可收入情况 - 2023年第一季度许可收入为0，2022年同期为100万美元[9] - 2023年第一季度无许可收入确认，2022年第一季度确认许可收入100万美元；2023年第一季度无许可收入成本确认，2022年第一季度确认许可收入成本10万美元[33] - 2022年第一季度因IND获批确认1.0百万美元许可收入，2023年第一季度无许可收入确认[33] 研发与运营费用及亏损情况 - 2023年第一季度研发费用为717.4万美元，2022年同期为461.1万美元[9] - 2023年第一季度运营亏损为1128.1万美元，2022年同期为1673.5万美元[9] - 2023年第一季度净亏损为1109.7万美元，2022年同期为1674.4万美元[9] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损为1.91亿美元[13] - 2023年第一季度运营费用为1128.1万美元，2022年同期为1773.5万美元[9] - 2023年第一季度基本和摊薄后每股净亏损分别为0.47美元和1.05美元[9] 融资与股票销售收益情况 - 2023年2月28日，公司完成公开发行，净收益约为1850万美元[13] - 2023年第一季度，公司通过销售协议出售股票，净收益约为30万美元[14] - 2023年第一季度融资活动提供现金1890.4万美元，2022年同期为4.7万美元[11] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动使用现金1212.7万美元，2022年同期为715万美元[11] - 2023年第一季度现金及现金等价物等净增加677.7万美元，2022年同期净减少710.3万美元；期末现金及现金等价物等为2400.2万美元，2022年同期为1435.2万美元[11] 许可协议款项情况 - 公司与3D Medicines的许可协议已获1050万美元预付款等款项，预计2023年第三季度末前获1300万美元开发里程碑付款，截至2023年3月31日还有1.915亿美元潜在里程碑款项[15] - 公司与3D Medicines Inc.的独家许可协议，3DMed需支付750万美元一次性预付款和最高1.945亿美元里程碑付款，以及高个位数至低两位数的分级特许权使用费；初始交易价格950万美元已全额确认为许可收入，截至2023年3月31日，还有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[32][33] - 公司与GenFleet的许可协议需支付1000万美元前期及技术转让费，450万美元已付，550万美元2023年6月1日到期，还有最高4800万美元开发监管里程碑付款和最高9200万美元销售里程碑付款[24] 财务报表资产负债情况 - 2023年3月31日和2022年3月31日三个月，潜在稀释性证券因反稀释未计入摊薄加权平均流通股数量，2023年为1446.6万股，2022年为182.1万股[22] - 2023年3月31日和2022年12月31日，按公允价值计量的资产分别为2308.4万美元和1670.9万美元，负债分别为2万美元和4万美元[23] - 2023年3月31日和2022年12月31日，预付费用及其他流动资产分别为202万美元和53.1万美元[25] - 2023年3月31日和2022年12月31日，应计费用及其他流动负债分别为648.5万美元和628.6万美元[25] 租赁情况 - 公司办公场地经营租赁加权平均折现率约13.95%，截至2023年3月31日剩余期限1.75年，未来最低租赁付款总额92.3万美元，扣除利息后负债84.9万美元[26] 股权发行情况 - 公司已授权发行最多500万股优先股，截至2023年3月31日和2022年12月31日无优先股流通[27] - 公司已授权发行最多3.5亿股普通股[28] 认股权证与股票期权情况 - 截至2023年3月31日，流通在外的认股权证为12,361千份，股票期权为1,661千份，受限股票单位为444千份，未来发行预留普通股总数为15,575千份[29] - 2023年2月发行的认股权证发行时记为权益，2023年2月28日，公司对3,438,851份认股权证进行修订，将行权价从5.40美元降至3.62美元，增量公允价值约0.3百万美元[30] - 截至2023年3月31日，负债分类认股权证的估计公允价值计算输入参数：无风险利率4.94%，波动率167.84%，预期期限0.50年，预期股息收益率0%，行权价7.50美元；2023年第一季度认股权证负债公允价值变动为减少2千美元[31] - 截至2023年3月31日，流通在外的股票期权为1,661千份，加权平均行权价为5.92美元，加权平均剩余合同期限为8.55年；可行权股票期权为477千份，加权平均行权价为10.02美元，加权平均剩余合同期限为7.84年[35] 股权奖励计划情况 - 2019年股权奖励计划目前允许发行最多约3,014,000股普通股，截至2023年3月31日，约880,000股普通股预留用于未来授予[35] 基于股票的薪酬费用情况 - 2023年第一季度和2022年第一季度的基于股票的薪酬费用分别为540千美元和375千美元[35] 授予期权假设情况 - 2023年第一季度和2022年第一季度授予期权的加权平均假设：无风险利率分别为3.79%和1.79%，波动率分别为127.68%和130.43%，预期寿命均为6.20年，预期股息收益率均为0%；加权平均授予日公允价值分别为2.95美元和4.79美元[36] 受限股票单位情况 - 截至2023年3月31日，未归属的受限股票单位为444千份，加权平均授予日公允价值为3.29美元；未确认的与受限股票单位相关的薪酬成本为140万美元，预计在2.5年的加权平均期间内确认为公司运营费用[37] 员工股票购买计划情况 - 2021年员工股票购买计划允许员工贡献高达20%的现金收入购买公司普通股，每年上限25,000美元，购买价格为每个六个月发行期开始或结束时普通股公平市场价值较低者的85%[38] - 2023年第一季度，员工根据2021年员工股票购买计划购买了45,416股普通股，截至2023年3月31日，该计划下预留发行的普通股为229,495股[38] 公司业务产品情况 - 公司是一家后期临床生物制药公司，专注于多种癌症适应症的新型疗法，主要候选产品为galinpepimut - S和GFH009[12] - galinpepimut - S是从纪念斯隆凯特琳癌症中心授权的癌症免疫治疗剂，靶向Wilms肿瘤1蛋白，可单药或联合治疗多种癌症[12] - GFH009是从GenFleet Therapeutics（上海）有限公司授权的小分子、高选择性细胞周期蛋白依赖性激酶9抑制剂，用于中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区[12] 后续事项情况 - 公司评估了2023年3月31日之后至合并财务报表发布日发生的所有事件或交易，除合并财务报表附注中其他地方披露的内容外，无重大后续事项[39]

REGAL研究计划安排 - 公司预计REGAL研究60个事件（死亡）后的中期分析在2023年底或2024年初进行，80个事件后的最终分析在2024年底进行[31] - 公司计划在REGAL研究中招募约125 - 140名患者，在北美、欧洲和亚洲约95个临床地点进行[31] - 3期REGAL临床试验于2020年1月启动，预计招募125 - 140名患者，在约95个临床地点开展，主要终点为总生存期，计划在60个事件（死亡）后进行中期分析，80个事件后进行最终分析[68][69] REGAL研究合作及付款情况 - 3D Medicines参与REGAL研究将触发总计1300万美元的开发里程碑付款，公司预计2023年上半年收到[32] - 截至2023年3月15日，公司从与3D Medicines的许可协议中已收到总计1050万美元的前期和里程碑付款，许可协议下还有总计1.915亿美元的潜在未来开发、监管和销售里程碑[32] - 3D Medicines将为REGAL研究从中国大陆纳入约20名患者[32] - 公司与3D Medicines合作，3D Medicines将纳入约20名中国大陆患者参与REGAL研究，触发1300万美元开发里程碑付款，预计2023年上半年收到[69] GFH009临床试验计划 - GFH009的1期剂量递增临床试验预计2023年第一季度完成招募，2023年第二季度初确定推荐的2期剂量并报告分析数据[38] - 公司计划2023年第二季度启动GFH009与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗AML患者的2a期临床试验[39] - 公司计划2023年第三季度可能启动GFH009在某些实体瘤和/或淋巴瘤的2期临床试验[39] - GFH009一期剂量递增临床试验预计2023年第一季度完成招募，二季度初报告分析数据和推荐的二期剂量[114] - 2023年二季度确定推荐的二期剂量后，公司将开展GFH009与维奈托克和阿扎胞苷联用的2a期临床试验，预计2023年底获得初步数据[119] - 公司计划2023年三季度可能开展GFH009在某些实体瘤和/或淋巴瘤的二期临床试验[119] GPS相关研究数据公布计划 - GPS与派姆单抗联合治疗的研究计划在2023年上半年医学会议上公布最终数据[33] - GPS与纳武单抗联合治疗恶性胸膜间皮瘤的研究预计2023年上半年公布topline数据[34] - GPS联合治疗的多项临床试验已完成或正在进行，部分最终数据或topline数据预计在2023年上半年报告[55] - 2022年底完成恶性胸膜间皮瘤试验招募，预计2023年上半年报告最终数据[96] 公司产品开发目标 - 公司目标是开发多种肿瘤候选产品以在美国和全球获得上市许可，专注于为急性髓系白血病（AML）开发更好的治疗方法[40] GPS产品特性 - 加林肽 - S（GPS）是一种靶向WT1蛋白的癌症免疫疗法，WT1蛋白在多种癌症中过表达，在至少50%的肿瘤病理标本中可检测到[41][42] - GPS潜在关键区别包括使用异源肽、多价寡肽混合物、适用于20多种癌症类型和大多数人类白细胞抗原（HLA）类型等[54] GPS单药治疗临床研究情况 - GPS单药治疗临床研究在完全缓解（CR）和微小残留病（MRD）的情况下进行，也在探索与检查点抑制剂的联合治疗[51] - GPS单药治疗的3期注册性REGAL开放标签随机临床试验正在进行，多项1期、2期临床试验已完成并报告最终数据[55] AML市场规模及患者情况 - 2021年6月Delvelnsight报告估计，到2030年底AML全球市场规模将达50.9亿美元，2018 - 2030年复合年增长率（CAGR）为21.85%[57] - 2022年美国每年新诊断AML患者约20,050人，最终接受二线治疗的患者约占36%（约7,500人）[57] - 欧盟主要市场（德国、法国、意大利和西班牙）接受二线治疗的AML患者约6,520人，日本约3,482人，约50%二线患者达到完全缓解（CR2），相关主要市场适合GPS治疗的患者约8,725人[57] GPS治疗AML临床效果 - 初始试点临床试验中，9名AML患者接受GPS治疗后中位总生存期至少35个月，60岁及以上患者（n = 5）中位总生存期至少33个月或约43个月（从初始诊断起），8名测试患者中7名（87.5%）有WT1特异性免疫反应[62] - 后续2期临床试验中，22名AML患者接受GPS治疗，3年总生存率实际达47.4%，超过历史数据20% - 25%的1.9 - 2.4倍，所有患者中位总生存期有望超67.6个月，60岁及以上患者（n = 13）中位总生存期为35.3个月，较历史数据提高2.25 - 3.75倍，GPS引发88%患者WT1特异性免疫反应[63][64][65] - Moffitt癌症中心的2期临床试验中，10名CR2患者接受GPS治疗，中位随访19.3个月时，GPS组中位总生存期16.3个月，对照组5.4个月；中位随访30.8个月时，GPS组中位总生存期21.0个月，对照组5.4个月，差异均有统计学意义[66][67] GPS与派姆单抗联合治疗数据 - 2018年12月公司与默克合作开展GPS联合派姆单抗治疗WT1阳性晚期癌症的1/2期临床试验，主要研究二线或三线WT1阳性复发或难治性卵巢转移性癌症[73] - 2020年12月宣布首批8例转移性卵巢癌可评估患者疾病控制率为87.5%，治疗开始6周时100%患者无疾病进展，WT1阳性率约70%[81] - 2021年6月报告11例可评估患者数据，66.7%对二线疗法耐药或治疗失败，33.3%三线或更后线治疗失败，均对铂类疗法耐药，疾病控制率为63.6%，6个月无进展生存率为33%，WT1阳性率为63.6%[82][83] - 18周时相比接种前基线，CD8+的WT1特异性T淋巴细胞频率平均相对增加242%，CD4+增加80.5%，三分之二患者有多功能T细胞激活证据[84] - 2022年11月报告17例可评估患者数据，中位总生存期为18.4个月，中位无进展生存期为12周，总缓解率为6.3%，疾病控制率为50.1%，相比单药检查点抑制剂疾病控制率提高约45%[85] - 联合治疗在可检测到PD - L1表达患者中观察到生存和疾病控制获益，CPS≥1患者疾病控制率为63.6%，CPS＜1患者中位总生存期为3.2个月，CPS≥1患者为18.4个月[86] - 公司与Merck的临床试验于2022年2月完成17名可评估患者的招募，2022年11月报告的顶线临床和初始免疫反应数据显示，GPS和帕博利珠单抗联合治疗效果优于类似患者群体中单独使用抗PD - 1疗法[133] GPS与纳武利尤单抗联合治疗数据 - 2020年2月启动GPS联合纳武利尤单抗治疗恶性胸膜间皮瘤的1期试验，计划招募至少10名患者[89][90] - 2020年12月宣布首批3例可评估患者中位无进展生存期至少10周，GPS具有适当免疫原性[94] - 2021年6月报告4例可评估患者数据，平均总生存期为35.3±24.0周，中位总生存期为35.4周，平均无进展生存期为8.8±4.2周，中位无进展生存期为7周[95] - MPM二期临床试验中，40名符合条件患者初始分析显示，GPS治疗组中位总生存期为24.8个月，对照组为16.6个月；后续41名患者分析显示，GPS治疗组为22.8个月，对照组为18.3个月[98] GPS治疗MM临床效果 - GPS的I期临床研究最终分析显示，12名可评估的多发性骨髓瘤（MM）患者完成12次疫苗接种后，对WT1衍生抗原全池混合物的CD8+或CD4+反应频率为75%[50] - MM患者中，非高危患者完全缓解后中位生存期可达至少15年，ASCT后缓解不足部分缓解患者约为3年，有高危细胞遗传学特征患者平均生存不足3年，不符合ASCT条件且维持治疗未完全缓解并MRD阳性患者三年总生存率约55%，有高危细胞遗传学特征患者三年总生存率降低约40 - 50%[98][99] - GPS治疗MM的二期研究中，19名患者中位随访20个月，2017年6月中位无进展生存期为23.6个月，中位总生存期未达到，与历史队列相比，中位无进展生存期增加1.87倍，18个月无进展生存率增加1.34倍，91%患者产生T细胞反应，64%患者有针对多个WT1肽的免疫反应，75%患者有多功能跨表位T细胞反应[100] GPS联合nivolumab治疗卵巢癌数据 - GPS联合nivolumab治疗卵巢癌一期试验中，11名可评估患者一年无进展生存率为64%，接受至少三剂联合治疗患者为70%，历史最佳标准治疗不超过50%；随访显示，11名患者两年无进展生存率为27.3%，接受超过两剂联合治疗患者约为30%，历史仅接受挽救化疗患者为3 - 10%[103][105] GFH009产品特性及临床前数据 - GFH009是2022年3月从GenFleet引进的下一代高选择性CDK9抑制剂，公司拥有除大中华区外全球开发和商业化权利[106] - 临床前研究显示，GFH009对CDK9选择性高于美国血液癌症临床开发中的其他非口服CDK9抑制剂[108] - 临床前数据对比GFH009和VIP152，在多种癌细胞系中，GFH009达到相同抑制效果所需浓度更小，在小鼠AML异种移植模型中，GFH009肿瘤生长最低、AML细胞杀伤最高，VIP152毒性更大[109] - 不同癌细胞系中，GFH009的IC50值：AML为4.8 - 33 nM，淋巴瘤为10.6 - 77.9 nM，MM为33.6 - 151 nM，ALL为13.4 - 35.7 nM，CLL为25 nM；VIP152的IC50值：AML为15.9 - 136 nM，淋巴瘤为16.6 - 138 nM，MM为51.4 - 397 nM，ALL为42.3 - 68.6 nM，CLL为40.7 nM[110] - GFH009一期试验2.5 mg和4.5 mg剂量水平的药代动力学曲线相似，快速升至500 - 600 ng/mL，一小时后降至一半，再过一小时又降至一半；VIP152消除半衰期为3 - 9小时[111] - GFH009一期试验中，高剂量水平下，两个评估CDK9抑制剂药效学的生物标志物MCL1和MYC出现药物诱导的下降[112] - 2022年8月体外研究显示，GFH009在四种选定细胞系中显示出显著抗肿瘤作用，在其中三种细胞系中抑制癌细胞生长90% - 100%[120] - GFH009治疗的小鼠与对照组相比，平均肿瘤生长降低40.4%，与奥拉帕尼联用平均肿瘤生长降低72.3%，奥拉帕尼单独治疗平均肿瘤生长降低30.2%[123] GFH009一期临床试验患者招募情况 - 截至2022年12月，一期临床试验共招募57名患者，包括31名复发/难治性淋巴瘤患者和26名复发/难治性急性髓系白血病患者[115] GFH009一期临床试验生物标志物数据 - 2022年12月报告的数据中，97.6%（41/42）的分析患者出现MCL - 1或MYC表达下降，95.2%（40/42）的患者两种生物标志物均下降[118] 公司许可协议费用情况 - 公司与MSK的许可协议规定，自2015年起每年支付最低特许权使用费0.1百万美元，2016年起连续三年每年支付研究资金成本0.2百万美元，若达到特定里程碑，每种许可产品最高支付17.4百万美元里程碑付款，每个额外专利许可产品最高支付2.8百万美元额外里程碑付款[129] - 公司与3D Medicines的许可协议中，3D Medicines支付7.5百万美元一次性前期现金付款，达到特定里程碑总计最高支付194.5百万美元[135] - GenFleet许可协议中，公司需支付1000万美元前期许可费和技术转让费，其中450万美元已在协议生效30天内支付，550万美元将于协议生效第15个日历月首日支付，开发和监管里程碑付款最高4800万美元，净销售里程碑付款最高9200万美元[143] - 3DMed许可协议中，公司需按GPS许可产品在3DMed区域年净销售额的高个位数至低两位数支付分层特许权使用费[136] - GenFleet许可协议中，公司需按CDK9许可产品在GFH009区域年净销售额的低个位数至高个位数支付分层特许权使用费[144] 公司产品工艺改进及供应协议 - 2022年，LSNE制造的GPS药品引入工艺改进，新批次在 - 20°C条件下稳定性至少42个月，在5°C和25°C加速条件下至少12个月[151] - 2022年10月，公司与GenFleet签订临床供应协议，GenFleet将为公司提供GFH009及相关产品用于研发活动[152] 公司人员及组织情况 - 2022年，公司聘请首席商务官，将为商业运营搭建基础设施[154] - 截至2023年3月1日，公司有17名全职员工，无员工由工会代表或受集体谈判协议覆盖[174] - 截至2023年3月1日，公司17名员工中47%为女性，41%为种族或少数民族，65%拥有高等学位，董事会6名成员中有2名女性[176] 公司专利情况 - 多数国家专利期限一般为自非临时专利申请最早提交日起20年，美国专利期限在特定情况下可调整或延长，最长可延长5年，但总期限不超过产品批准日起14年[158][159][160] - 公司专利组合中，与MSK共同拥有的美国等多地专利申请若获批预计2040年到期，从MSK引进的部分专利预计2034年到期，部分方法专利美国2037年、其他地区2036年到期[162][163] - 公司GPS相关的WT1 - A1肽在美国专利2026年到期、其他地区2024年到期，WT1 - 427长肽和WT1 - 331长肽相关专利到期时间在2026 - 2031年不等[164] - 公司GFH009相关的物质组成专利在美国等多地已获批，预计2038年到期，巴西的申请若获批也2038年到期，马来酸盐或富马酸盐形式等专利申请若获批预计2040年到期[165] 公司市场竞争情况 - 癌症免疫疗法市场竞争激烈，公司面临来自大型、专业制药和生物技术公司的竞争，如BMS、默克等[166]

公司总资产情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为2.6001亿美元和2.6275亿美元[13] 许可收入情况 - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司许可收入分别为100万美元和760万美元[15] - 2022年第一季度公司确认100万美元许可收入，源于3DMed的IND获批里程碑付款，款项于2022年5月收到，截至2022年9月30日，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在未来开发、监管和销售里程碑[75] - 2022年和2021年前九个月，公司分别确认100万和760万美元许可收入，2022年和2021年第三季度均无许可收入确认[76] - 2022年前三季度许可收入为100万美元，2021年同期为760万美元，减少660万美元[121][123] 净亏损情况 - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司净亏损分别为3218万美元和1410.1万美元[15] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.708亿美元，九个月净亏损3220万美元，运营使用现金1870万美元[23] - 2022年前三季度净亏损为3218万美元，2021年同期为1410.1万美元，增加1807.9万美元[121] 普通股发行和流通股数情况 - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为2058.8247万股和1589.5637万股[13] 经营活动净现金使用量情况 - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司经营活动净现金使用量分别为1865.7万美元和2104.5万美元[20] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为1870万美元，主要归因于净亏损3220万美元，部分被1140万美元的各种非现金费用和210万美元的经营资产和负债净变化所抵消[147] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为2100万美元，主要归因于经营资产和负债变化810万美元和净亏损1410万美元，被120万美元的各种非现金费用抵消[148] 收购进行中的研发支付现金情况 - 2022年前三季度，公司为收购进行中的研发支付现金450万美元[20] - 截至2022年9月30日的九个月，公司将1000万美元收购技术作为在研研发费用支出，其中450万美元于2022年4月支付，剩余550万美元预计2023年第二季度末支付[50] - 2022年前9个月投资活动净现金使用量为450万美元，与GFH009协议下收购在研研发项目的许可付款有关[149] 融资活动净现金情况 - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司融资活动提供的净现金分别为2315万美元和1202.4万美元[20] - 2022年前9个月融资活动产生净现金2320万美元，源于2022年4月完成的承销公开发行所得2300万美元、销售协议下发行普通股所得10万美元和员工股票购买计划下发行普通股所得10万美元[151] - 2021年前9个月融资活动产生净现金1200万美元，包括销售协议下发行普通股所得900万美元和行使认股权证所得300万美元[152] 现金及等价物净减少情况 - 2022年前三季度和2021年前三季度，公司现金、现金等价物、受限现金和受限现金等价物净减少分别为7000美元和902.1万美元[20] 主要产品候选药物情况 - 公司主要产品候选药物为galinpepimut - S和GFH009，分别针对癌症免疫治疗和CDK9抑制[22] 收购进行中的研发应付账款情况 - 截至2022年9月30日，公司收购进行中的研发应付账款为550万美元[13] 公司现金及等价物情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约2130万美元，受限现金及现金等价物10万美元[25] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.708亿美元，现金及现金等价物为2130万美元，受限现金及现金等价物为10万美元，流动负债为1260万美元，公司现金及现金等价物可能不足以支持未来12个月运营[143] 按公允价值计量的资产和负债情况 - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司按公允价值计量的资产分别为2106.7万美元和2110万美元，负债分别为17.1万美元和33.6万美元[43] 或有对价负债情况 - 截至2022年9月30日，或有对价负债公允价值从29.6万美元降至17万美元，变动为 - 12.6万美元[46] - 公司或有对价涉及NPS产品候选的最高3200万美元未来付款，已支付200万美元，剩余最高300万美元可现金或股票支付[46] - 或有对价负债估值中，2022年9月30日折现率为16.8%，2021年12月31日为15.5%，累计成功概率均为5.3%，潜在里程碑付款均为0 - 3000万美元[47] 稀释加权平均流通股潜在稀释证券情况 - 计算稀释加权平均流通股时，2022年9月30日排除潜在稀释证券651.6万股，2021年排除129.4万股[38] 会计准则采用情况 - 2022年1月1日起采用ASU No. 2021 - 04，对合并财务报表无重大影响[39] - 公司计划2024年第一季度采用ASU No. 2020 - 06，正评估对合并财务报表的潜在影响[42] 许可协议费用情况 - 公司与GenFleet的独家许可协议，需支付1000万美元前期和技术转让费，最高4800万美元开发和监管里程碑付款，最高9200万美元销售里程碑付款[49] 预付费用和其他流动资产及应计费用和其他流动负债情况 - 2022年9月30日预付费用和其他流动资产为115.7万美元，2021年12月31日为158.9万美元；应计费用和其他流动负债2022年9月30日为457万美元，2021年12月31日为264万美元[52] 经营租赁情况 - 公司经营租赁加权平均折现率约为13.95%，截至2022年9月30日剩余租期2.25年[54] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月租金费用均约为10万美元，九个月分别为30万美元和20万美元；同期现金支付情况相同[55] - 截至2022年9月30日，未来最低租赁付款总额为117.8万美元，扣除利息后，经营租赁负债为103.6万美元[56] 公开发行普通股及认股权证情况 - 2022年4月5日公司公开发行462.963万股普通股及同等数量认股权证，净收益约2300万美元[61] - 2022年4月5日，公司完成公开发行，净收益约2300万美元[139] 普通股预留发行股份情况 - 截至2022年9月30日，公司普通股预留发行股份总数为739.9万股[62] 许可收入成本情况 - 2022年和2021年前九个月，公司许可收入成本分别为10万和20万美元，用于与3DMed许可协议相关的转许可费用[77] 股权奖励计划情况 - 2017年股权奖励计划允许发行最多约2.2万股普通股，2019年激励计划获批后该计划终止；2019年股权奖励计划允许发行最多约196.4万股普通股，截至2022年9月30日，约60.8万股预留用于未来授予[78][79][80] 股票薪酬费用情况 - 2022年和2021年第三季度，公司股票薪酬费用分别为45.5万和27.5万美元；2022年和2021年前九个月，分别为128万和72.3万美元[81] 股票期权和受限股票单位未确认薪酬成本情况 - 截至2022年9月30日，公司流通在外股票期权未确认薪酬成本为340万美元，预计在2.72年加权平均期内确认为运营费用；受限股票单位（RSU）未确认薪酬成本为90万美元，预计在2.25年加权平均期内确认为运营费用[86][89] 员工股票购买计划情况 - 2022年前九个月，员工通过2021年员工股票购买计划（ESPP）购买25089股普通股，收益约10万美元；第三季度购买14727股，收益约3.8万美元，截至2022年9月30日，27.4911万股预留用于发行[91] 产品候选药物研究情况 - 公司GPS的REGAL研究预计总目标入组人数从116人增加到125 - 140人，中期分析目标事件（死亡）数从80个降至60个，预计2023年末或2024年初发生；最终分析目标事件数从105个降至80个，预计2024年底发生[99] - 2022年11月10日，公司报告GPS与默克抗PD - 1疗法联合研究中17名可评估患者的确认性 topline 数据[101] - GPS与派姆单抗联用试验中，中位总生存期为18.4个月，单药检查点抑制剂研究为13.8个月；中位无进展生存期为12周，单药研究为8周；总缓解率为6.3%，疾病控制率为50.1%，单药研究疾病控制率为37.2%，联用较单药疾病控制率提升约45%[102] - GPS与纳武利尤单抗联用研究中，8名可评估患者里75%为III或IV期患者，50%为IV期患者；所有患者中位总生存期为40.9周（9.4个月），接受联合治疗患者为45.7周（10.5个月）；中位无进展生存期分别为11.1周和11.9周[107] - GFH009正在美国和中国进行1期剂量递增临床试验，预计2022年底完成每周两次给药队列入组，2023年初完成每周一次给药队列入组[106] - 预计2023年第一季度末启动GFH009与维奈克拉和阿扎胞苷联用治疗急性髓系白血病的2期临床试验，主要终点为完全缓解率[107] - 预计2023年第一季度启动GFH009在某些实体瘤的2期临床试验，2022年底确定其在多个儿科适应症的临床开发方案[107] 许可协议里程碑付款情况 - 公司与3DMed的许可协议已收到1050万美元预付款等，预计2023年上半年收到1300万美元开发里程碑付款，截至2022年9月30日还有1.915亿美元潜在里程碑款项[24] - 3DMed的GPS IND获批触发公司100万美元里程碑付款，3DMed参与REGAL研究将触发总计1300万美元的两个开发里程碑付款，预计2023年上半年收到[100] - 公司与3D Medicines的独家许可协议，初始交易价格为950万美元已全部确认为许可收入，剩余1.925亿美元未来里程碑付款为可变对价[73] - 截至2022年9月30日，公司从3DMed获得1050万美元的预付款及里程碑付款，3DMed参与中国REGAL 3期临床试验预计将在2023年上半年触发重大里程碑付款，协议下还有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[138] 新冠疫情对公司业务影响情况 - 新冠疫情持续影响公司业务运营，导致临床站点启动、患者筛查和入组延迟，新站点投入运营时间长[108] 研发费用情况 - 研发费用包括与产品候选药物发现和开发相关的各项费用，预计未来会因进行和完成临床试验而增加[112][114] - 2022年前三季度研发费用为1442.2万美元，2021年同期为1228.1万美元，增加214.1万美元[121][127] - 2022年前三季度收购在研项目研发费用为1000万美元，2021年同期无此项费用[121][128] 一般及行政费用情况 - 当产品候选药物可能获得监管批准时，公司预计因准备商业运营，特别是销售和营销，一般及行政费用会增加[118] - 2022年前三季度一般及行政费用为898.2万美元，2021年同期为879.4万美元，增加18.8万美元[121][130] 非经营收入净额情况 - 2022年前三季度非经营收入净额为32.4万美元，2021年同期为-42.6万美元，增加75万美元[121][132] 公司销售协议出售普通股情况 - 2021年公司按销售协议出售786,927股普通股，净收益约900万美元；2022年前九个月出售37,891股，净收益约10万美元，销售协议剩余约4040万美元额度[24] - 2022年前三季度，公司通过销售协议出售37891股普通股，净收益约10万美元，协议下还有约4040万美元可用于未来出售普通股[143] 公司资产负债表外融资安排情况 - 截至2022年9月30日，公司未签订任何资产负债表外融资安排[154] 公司控制和程序情况 - 截至本季度报告期末，公司披露控制和程序有效，能合理保证信息按规定时间记录、处理、汇总和报告，并能将信息传达给管理层以进行及时决策[157][159] 公司财务报告内部控制变化情况 - 2022年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[158] 公司未来运营影响因素情况 - 公司未来运营高度依赖额外融资完成情况、与药企合作、研发活动、竞争疗法发展、监管批准和市场接受度等因素[145]

公司概况 - SELLAS是专注开发新型癌症疗法的临床后期生物制药公司，有Galinpepimut - S（GPS）和GFH009两款在研产品[4] - 公司拥有经验丰富的管理团队、董事会和世界知名的科学顾问委员会[7][9] 产品管线 - GPS针对WT1抗原，正在进行急性髓系白血病（AML）的3期关键试验，与抗PD1药物的1/2期联合试验也在进行中[4] - GFH009是高选择性CDK9抑制剂，中美正在进行针对晚期血液系统恶性肿瘤的1期临床试验，预计2023年Q2在美国开展复发/难治性（R/R）AML的2期研究[4] 产品优势 - WT1是排名第一的癌症抗原，GPS可靶向高表达WT1的肿瘤，适用约90%的人类HLA类型，有孤儿药认定和快速通道资格[13][16][17] - GFH009对CDK9特异性高，亲和力低，竞争小，组合潜力高，适用于多种癌症类型[23][24] 临床数据 - GPS在AML的2期试验中，中位总生存期达21.0个月，而标准治疗仅5.4个月（p < 0.02）[16] - GPS与检查点抑制剂联用在多种实体瘤中显示出活性和良好耐受性，如卵巢癌1年无进展生存率达70%[73] 里程碑 - GPS的3期REGAL试验预计2023年上半年有中期数据，2024年底/2025年初可能上市[16][26] - GFH009的1期试验预计2022年底完成，2期试验预计2023年Q2启动[23] 市场潜力 - WT1靶向疗法潜在市场大，可治疗20多种癌症类型，AML患者中WT1表达率达97%[13] - 全球每年成人AML新发病例约77,000例，GPS在CR1和CR2患者群体中均有潜在应用价值[62] 合作与授权 - GPS与3D Medicines达成大中华区独家许可协议，获得750万美元预付款，还有最高1.945亿美元的里程碑付款[85] 安全性 - GPS在AML中的治疗相关不良事件多为1/2级，严重不良事件发生率低[55] - GFH009在1期试验中，低剂量未出现剂量限制性毒性，安全性良好[120] 作用机制 - GPS采用异源肽技术，促进WT1特异性CD4和CD8 T细胞反应，产生表位扩散[29][34][37] - GFH009抑制CDK9，降低MCL - 1和c - MYC水平，诱导癌细胞凋亡和细胞周期停滞[20][89] 未来计划 - GPS继续推进AML的3期试验和与检查点抑制剂的联合试验[26] - GFH009完成1期试验后，计划在美国开展AML的2期联合试验和儿科软组织肉瘤的1/2期单药试验[128]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为26,987千美元，较2021年12月31日的21,355千美元增长26.37%[13] - 截至2022年6月30日，公司普通股发行和流通股数为20,551,918股，2021年12月31日为15,895,637股[13] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为12,911千美元，2021年同期为15,167千美元[20] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为4,500千美元，2021年同期为0千美元[20] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为23,043千美元，2021年同期为9,782千美元[20] - 截至2022年6月30日，公司总资产为32,210千美元，总负债为13,153千美元，股东权益为19,057千美元[13] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损1.638亿美元，上半年净亏损2520万美元，经营活动使用现金1290万美元[30] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约2700万美元，受限现金及现金等价物10万美元，预计现有资金不足以支持未来十二个月的运营计划[31] - 计算稀释每股净亏损时，2022年上半年排除了总计645.7万股潜在稀释证券，2021年为128.9万股[43] - 2022年1月1日起生效的ASU No. 2021 - 04对公司合并财务报表无重大影响[44] - 2024年第一季度生效的ASU No. 2020 - 06，公司正在评估其对合并财务报表的潜在影响[45] - 截至2022年6月30日，按公允价值计量并记录的资产为2608.4万美元，负债为18.4万美元；截至2021年12月31日，资产为2110万美元，负债为33.6万美元[48] - 截至2022年6月30日，或有对价负债公允价值为18.1万美元，较2021年12月31日的29.6万美元减少11.5万美元[49] - 截至2022年6月30日，预付费用和其他流动资产为165万美元，应付费用和其他流动负债为300.6万美元；截至2021年12月31日，分别为158.9万美元和264万美元[57] - 2022年6月30日无风险利率为2.83%，波动率为90.76%，预期期限为1.26年，行权价格为7.50美元；2021年12月31日无风险利率为0.65%，波动率为131.04%，预期期限为1.75年，行权价格为7.50美元[72] - 2022年6月30日止六个月，认股权证负债公允价值变动：2021年12月31日为40000美元，公允价值变动为 - 37000美元，2022年6月30日为3000美元[73] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月租金费用均约为10万美元，六个月分别为20万美元和10万美元；同期现金支付情况相同[60] - 截至2022年6月30日，未来最低租赁付款总额为130.4万美元，扣除利息后，当前和非当前经营租赁负债为112.4万美元[61] - 截至2022年6月30日，公司普通股预留未来发行股份为741.3万股，其中认股权证514.8万股，股票期权101.2万股等[65] 许可收入相关数据变化 - 2022年第二季度许可收入为0千美元，2021年同期为1,900千美元；2022年上半年许可收入为1,000千美元，2021年同期为7,600千美元[15] - 2022年第二季度无许可收入成本，2021年同期为10万美元；2022年上半年许可收入成本为10万美元，2021年同期为20万美元[81] - 2022年Q2许可收入为0，2021年同期为190万美元；2022年上半年许可收入为100万美元，2021年同期为760万美元[128][129][130] - 2022年Q2许可收入成本为0，2021年同期为10万美元；2022年上半年许可收入成本为10万美元，2021年同期为20万美元[128][132] 运营费用相关数据变化 - 2022年第二季度运营费用为8,623千美元，2021年同期为6,353千美元；2022年上半年运营费用为26,358千美元，2021年同期为14,298千美元[15] - 2022年Q2研发费用为550万美元，2021年同期为350万美元；2022年上半年研发费用为1010万美元，2021年同期为770万美元[128][133][134] - 2022年上半年获得在研研发费用为1000万美元，用于引进GFH009，2021年同期无此费用[128][135] - 2022年Q2一般及行政费用为310万美元，2021年同期为280万美元；2022年上半年一般及行政费用为610万美元，2021年同期为640万美元[128][136][137] 净亏损相关数据变化 - 2022年第二季度净亏损为8,414千美元，2021年同期为4,613千美元；2022年上半年净亏损为25,158千美元，2021年同期为7,016千美元[15] - 2022年Q2净亏损为84.14万美元，2021年同期为46.13万美元；2022年上半年净亏损为251.58万美元，2021年同期为70.16万美元[128] 公司产品及业务合作情况 - 公司主要产品候选药物为galinpepimut - S和GFH009，分别针对癌症免疫治疗和CDK9抑制[23] - 2022年4月5日，公司完成承销公开发行，发行4,629,630股普通股及同等数量认股权证，净收益约2300万美元[24] - 2022年3月31日，公司与GenFleet达成独家许可协议，需支付1000万美元前期及技术转让费，其中450万美元已于2022年4月支付，550万美元将于协议生效后第15个日历月首日支付[26] - 公司因该许可协议还需支付最高4800万美元的开发和监管里程碑付款，以及最高9200万美元的销售里程碑付款，并按年度净销售额的个位数百分比支付特许权使用费[26] - 2022年第一季度，公司因3DMed的IND申请获批获得100万美元里程碑付款，截至2022年6月30日，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[27] - 2021年，公司根据销售协议出售786,927股普通股，净收益约900万美元；2022年上半年出售16,289股，总收益约10万美元，销售协议下还有约4050万美元额度可用于未来股票销售[30] - 或有对价与公司nelipepimut - S产品候选药物相关，未来或有付款最高达3200万美元，已支付200万美元，剩余最高3000万美元[51] - 2022年3月31日，公司与GenFleet签订独家许可协议，需支付1000万美元前期和技术转让费，开发和监管里程碑付款最高4800万美元，销售里程碑付款最高9200万美元[54] - 2022年上半年，公司将1000万美元收购技术作为在研研发费用支出，450万美元已在4月支付，剩余550万美元预计2023年第二季度末支付[55] - 公司与3D Medicines Inc.的独家许可协议，3DMed支付750万美元一次性预付款，最高1.945亿美元里程碑付款及分级特许权使用费[75] - 公司确定单一履约义务初始交易价格为950万美元，截至2021年12月31日已全额确认为许可收入，剩余1.925亿美元未来里程碑为可变对价[76] - 2022年第一季度，因3DMed的IND申请获批，公司获得100万美元里程碑付款并确认为许可收入，截至2022年6月30日，协议下还有1.915亿美元潜在未来里程碑[78] - 2022年3月30日，3DMed为3D189（GPS）在中国开展的首次临床试验IND申请获NMPA批准，触发向公司支付100万美元里程碑付款，公司于2022年第一季度确认为许可收入，第二季度收到款项[102] - 2022年2月，公司完成与默克合作研究的17名可评估患者招募，5月公布15名患者初步数据，最终数据分析预计2022年底完成[103][104] - 与百时美施贵宝合作的试验预计2022年下半年完成10名可评估患者招募，6月公布8名患者更新数据[105] - GFH009正在美中进行1期临床试验，有6个剂量水平，最多招募80名患者，预计2022年底完成计划队列招募[111] - 公司许可收入来自与3DMed的独家许可协议，未来可能通过报销、预付款、里程碑付款和特许权使用费等方式产生收入[117] - 2022年4月5日，公司完成承销公开发行，发行462.963万股普通股及同等数量认股权证，净收益约2300万美元[144] 股票薪酬及购买计划相关 - 2019年股权激励计划允许发行最多约196.4万股普通股，截至2022年6月30日，约66.6万股预留用于未来授予[83][84] - 2022年第二季度和上半年，研发和行政的股票薪酬费用分别为45万美元和82.5万美元，2021年同期分别为26.4万美元和44.8万美元[87] - 2022年上半年，员工根据2021年员工股票购买计划购买10362股普通股，收益约4.7万美元，截至2022年6月30日，28.9638万股预留用于发行[96] 临床试验及研究相关 - 公司计划在美、欧、亚约95个临床点招募约116名患者进行REGAL研究，预计2023年初完成招募，80个事件（死亡）后进行中期分析[101] - GPS与派姆单抗联用疾病控制率为53.9%，较单独使用检查点抑制剂的37.2%提高45%；中位无进展生存期为12周，较单独使用检查点抑制剂的8.4周增加43% [107] - 8名可评估患者中，75%为III或IV期患者，50%为IV期患者；所有患者中位总生存期为40.9周，接受联合治疗患者为45.7周；中位无进展生存期分别为11.1周和11.9周[108] - 30名可评估安全性和有效性患者中，AML队列剂量达22.5mg（每周两次）、淋巴瘤队列达15mg时无剂量限制性毒性，未观察到符合DLT定义的3或4级中性粒细胞减少症[114] - 两名AML患者接受GFH009单药治疗后骨髓原始细胞减少≥50%；四名淋巴瘤患者病情稳定，一名外周T细胞淋巴瘤患者病灶直径乘积总和减少62% [114] 非经营收入（费用）及所得税相关 - 2022年Q2非经营收入（费用）净额为20.9万美元，2021年同期为 - 16万美元；2022年上半年非经营收入（费用）净额为20万美元，2021年同期为 - 31.8万美元[128][139] - 2022年和2021年Q2及上半年均无所得税费用[142] 经营租赁相关 - 公司经营租赁加权平均折现率约为13.95%，截至2022年6月30日，租赁剩余期限为2.5年[59]

公司概况 - SELLAS是专注开发新型癌症疗法的后期临床生物制药公司，有Galinpepimut - S（GPS）和GFH009两款在研产品[5] - 公司拥有经验丰富的管理团队、董事会和世界知名的科学顾问委员会[8][9] 产品GPS - 针对WT1抗原的免疫疗法，在AML的CR2患者中开展3期关键试验，预计2023年上半年有中期数据，2024年底或2025年初上市[5][15] - 2期结果显示，GPS中位总生存期达21.0个月，而标准治疗仅5.4个月（p < 0.02）[15] - 与检查点抑制剂联用在WT1表达的实体瘤中显示出活性且耐受性良好[73][77][80] 产品GFH009 - 高选择性CDK9抑制剂，在美国和中国开展1期试验，预计2022年底完成，2023年Q2开展2期试验[22] - 临床前数据显示对CDK9有高特异性和低毒性，早期PK数据良好[103][110] - 与维奈托克在临床前模型中有协同作用[120] 市场与合作 - WT1靶向疗法潜在市场大，可治疗20多种癌症类型，GPS适用约90%的人类HLA类型[13][16] - 2020年12月与3D Medicines达成大中华区独家许可协议，获750万美元预付款，潜在里程碑付款达1.945亿美元[84] 未来里程碑 - GPS：2023年上半年公布3期REGAL试验中期数据，2022年底完成与检查点抑制剂联用试验的最终数据[25] - GFH009：2022年下半年完成1期试验，2023年Q2开展2期试验[22][25]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为2.1434亿美元，较2021年12月31日的2.6275亿美元下降18.4%[13] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1425.2万美元，较2021年12月31日的2135.5万美元下降33.2%[13] - 2022年第一季度，公司净亏损1674.4万美元，较2021年同期的240.3万美元大幅增加[15] - 2022年第一季度，公司总运营费用为1773.5万美元，较2021年同期的794.5万美元增加123.2%[15] - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为715万美元，较2021年同期的1026.9万美元有所减少[21] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.553亿美元，一季度净亏损1670万美元，含1000万美元一次性费用，运营用现金720万美元[30] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约1430万美元，受限现金及现金等价物10万美元，预计加上2022年4月发售的约2300万美元净收益，可支持至少未来12个月运营[31] - 截至2022年3月31日，预付费用和其他流动资产为248.7万美元，较2021年12月31日的158.9万美元有所增加；应计费用和其他流动负债为301.2万美元，较2021年12月31日的264万美元有所增加[57] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.553亿美元，现金及现金等价物1430万美元，受限现金及现金等价物10万美元，流动负债1070万美元；预计现金及2022年4月发售所得约2300万美元净收益可支持至少未来12个月运营[135] - 2022年一季度经营活动净现金使用715万美元，主要因净亏损1670万美元和经营资产负债净变化约90万美元，部分被1040万美元非现金费用抵消；2021年一季度经营活动净现金使用1026.9万美元[138][139][140] - 2022年一季度融资活动净现金流入4.7万美元，来自员工购买普通股；2021年一季度融资活动净现金流入300万美元，来自认股权证行权[138][141] - 2022年和2021年一季度均无投资活动[138] - 截至2022年3月31日，公司未签订任何表外融资安排[142] 公司许可业务数据关键指标变化 - 2022年第一季度，公司许可收入为100万美元，较2021年同期的570万美元下降82.5%[15] - 2022年3月31日，公司收到3DMed的100万美元里程碑付款，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在未来里程碑[28] - 公司与3D Medicines Inc.签订独家许可协议，初始交易价格为950万美元已全部确认为许可收入，截至2022年3月31日，还有1915万美元潜在未来里程碑付款，2022年第一季度确认许可收入100万美元[73][74][75] - 2022年和2021年第一季度，许可收入成本中的转许可费用均为10万美元[77] - 2022年第一季度许可收入为100万美元，2021年同期为570万美元，减少470万美元[122] - 2022年3月31日，公司因3DMed的GPS项目IND获批收到100万美元里程碑付款，3DMed许可协议下还有1.915亿美元潜在未来里程碑付款[134] 公司产品研发及业务合作情况 - 公司主要产品候选药物为galinpepimut - S和GFH009，分别针对癌症免疫治疗和CDK9抑制[24] - 2022年3月31日，公司与GenFleet签订独家许可协议，需支付1000万美元前期和技术转让费[26][27] - 公司与GenFleet Therapeutics (Shanghai) Inc.签订独家许可协议，需支付1000万美元前期和技术转让费、最高4800万美元开发和监管里程碑付款、最高9200万美元销售里程碑付款，并按年净销售额百分比支付个位数分层特许权使用费[54] - 2022年第一季度，公司将1000万美元收购技术作为进行中的研发费用支出，其中450万美元于2022年4月支付，剩余550万美元预计在2023年第二季度末支付[55] - 公司主导产品候选药物GPS的3期REGAL研究计划在美国、欧洲和亚洲的至多约85个临床地点招募约116名患者，预计2022年末或2023年第一季度初完成招募，计划在80个事件（死亡）后进行中期安全性和无效性分析，预计2023年上半年末进行[98] - GFH009是一种高选择性小分子CDK9抑制剂，目前正在美国和中国进行1期临床试验，有六个剂量水平，最多招募80名患者，预计2022年底完成试验；完成1期试验并确定最大耐受剂量后，公司打算开展GFH009与维奈托克和阿扎胞苷联合用于AML患者的2期临床试验[103][105][106] - 公司预计在2023年第二季度末启动维奈托克的2期临床试验，还打算在2022年末或2023年初开始单药GFH009在儿童软组织肉瘤的1/2期篮子临床试验，并于2023年底完成[107] - 公司不计划对Nelipepimut - S进行进一步开发，正寻求对外授权该资产[108] - 新冠疫情持续干扰公司及合作伙伴业务，导致临床站点启动、患者筛查和入组延迟，新站点投入运营和开始入组患者时间长于预期[109] - 公司依赖与GenFleet的许可协议开发GFH009，若协议违约或终止，可能失去开发和商业化该产品的能力[151] 公司股权及证券相关情况 - 2021年4月16日公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可发售总价达5000万美元普通股，代理收取3%费用，2021年售出786,927股，净收益约900万美元，2022年一季度无销售，剩余约4050万美元额度[30] - 2022年一季度和2021年一季度，潜在稀释证券因反稀释未计入摊薄加权平均流通股，2022年一季度含普通股认股权证51.8万股、股票期权100.6万股、受限股票单位29.7万股[43] - 公司授权发行最多500万股优先股，截至2022年3月31日和2021年12月31日，均无优先股流通在外；授权发行最多3.5亿股普通股，截至2022年3月31日，预留279.7万股用于未来发行[63][64] - 截至2022年3月31日，公司有51.8万份购买普通股的认股权证流通在外，其中1.3万份分类为负债，其公允价值估计使用Black - Scholes定价模型，相关输入参数较2021年12月31日有变化[66][68] - 2022年第一季度，认股权证负债公允价值变动为1.1万美元，截至2022年3月31日，认股权证负债为5.1万美元[70] - 2019年股权激励计划允许发行至多约196.4万股普通股用于授予基于股票的奖励[79] - 截至2022年3月31日，2019年股权激励计划下约67.2万股普通股预留用于未来授予[80] - 2022年第一季度研发和行政的股票薪酬费用分别为5.5万美元和32万美元，总计37.5万美元；2021年同期分别为1.4万美元和17万美元，总计18.4万美元[81] - 截至2022年3月31日，流通在外的股票期权数量为100.6万股，加权平均行权价格为7.85美元，加权平均剩余合约期限为9.14年，合计内在价值为154万美元[82] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司使用的布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型的加权平均无风险利率分别为1.79%和1.03%，波动率分别为130.43%和121.20%[85] - 截至2022年3月31日，未确认的股票期权补偿成本为400万美元，预计在3.12年的加权平均期间内确认为公司运营费用[87] - 截至2022年3月31日，未归属的受限股票单位数量为29.7万股，加权平均授予日公允价值为3.64美元；未确认的受限股票单位补偿成本为100万美元，预计在2.76年的加权平均期间内确认为公司运营费用[88] - 2021年员工股票购买计划允许员工贡献最高20%的现金收入，每年最高2.5万美元，以每股等于每个六个月认购期开始或结束时普通股公平市场价值较低者的85%的价格购买公司普通股；2022年第一季度员工购买了10362股，截至2022年3月31日预留28.9638万股[90][91] - 2021年4月16日公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可发售总价达5000万美元普通股，代理收取3%费用；2021年出售786,927股普通股，净收益约900万美元，2022年一季度无销售，剩余约4050万美元额度[135] 公司财务报表准则相关情况 - 2022年1月1日起采用ASU No. 2021 - 04，对合并财务报表无重大影响，2024年一季度起生效的ASU 2020 - 06正在评估影响[44][45] 公司或有对价相关情况 - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的资产为1410万美元（现金等价物1400万美元、受限现金等价物10万美元），负债为34.7万美元（认股权证负债5.1万美元、或有对价29.6万美元）[48] - 截至2022年3月31日，或有对价负债公允价值与2021年12月31日相同为29.6万美元[49] - 或有对价与公司nelipepimut - S产品候选相关，未来或有付款最高3200万美元，已支付200万美元，剩余最高3000万美元可现金或股票支付[51] - 或有对价负债估值使用的不可观察输入值：潜在里程碑付款0 - 3000万美元、折现率15.5%、累计成功概率5.3%、预计付款年份2028 - 2031年[52] 公司租赁相关情况 - 公司经营租赁加权平均折现率约为13.95%，截至2022年3月31日，租赁剩余期限为2.75年，2022年和2021年第一季度租金费用和现金支付均约为10万美元[59] - 截至2022年3月31日，未来最低租赁付款总额为142.9万美元，扣除利息后，当前和非流动经营租赁负债为120.8万美元[60] 公司各费用及支出情况 - 2022年第一季度研发费用为461.1万美元，2021年同期为428.4万美元，增加32.7万美元[122] - 2022年第一季度收购在研项目研发费用为1000万美元，2021年同期为0[122] - 2022年第一季度一般及行政费用为302.4万美元，2021年同期为356.1万美元，减少53.7万美元[122] - 2022年第一季度非运营净支出为9000美元，2021年同期为15.8万美元，减少14.9万美元[122] - 2022年第一季度和2021年第一季度均无所得税费用，公司继续对净递延所得税资产全额计提减值准备[131] 公司公开发行情况 - 2022年4月5日，公司完成公开发行，净收益约2300万美元[25] - 2022年4月5日公司完成公开发行，发行4629630股普通股及同等数量认股权证，净收益约2300万美元[133] 公司应收账款情况 - 截至2022年3月31日，公司应收账款100万美元，二季度收到该款项[38] 公司财务报告内部控制情况 - 公司披露控制和程序有效，能合理保证信息按规定时间记录、处理、汇总和报告，并传达给管理层以做决策[144][146] - 2022年一季度公司财务报告内部控制无重大变化[145]

GPS药物临床试验计划与进展 - 公司计划在美、欧、亚约85个临床点招募约116名患者进行GPS单药治疗急性髓系白血病的3期临床试验，预计2022年末或2023年第一季度初完成招募[19] - 2022年3月30日，3D Medicines的GPS中国一期临床试验IND获批，公司预计二季度收到100万美元里程碑付款[20] - 2022年2月，公司完成GPS与Keytruda联合治疗卵巢癌研究的17名可评估患者招募，预计2022年年中检查15名患者数据，年底完成所有患者最终数据分析[21] - GPS单药治疗的注册性3期REGAL开放标签随机临床试验正在AML患者中进行[44] - GPS与抗PD - 1疗法派姆单抗联合的1/2期临床试验已完成入组，预计2022年上半年公布数据[44] - 3期REGAL临床试验于2020年1月启动，预计在美国、欧洲和亚洲约85个临床点招募约116名患者，受疫情影响，预计2022年底或2023年第一季度初完成招募，计划在80个事件（死亡）后进行中期安全性和无效性分析[57][58] - 公司计划在2022年第二季度启动扩大准入计划，为不符合REGAL试验入组标准的美国和可能的德国AML患者提供GPS治疗[60] - 2022年1月，公司合作伙伴3D Medicines提交的3D189（GPS）在中国的IND申请获受理，3月30日获批，触发100万美元里程碑付款，预计2022年第二季度收到；完成I期安全试验后将启动II期试验，预计2022年底收到相关里程碑付款[64] - 2018年12月，公司与默克合作启动GPS联合帕博利珠单抗的1/2期临床试验，评估其在WT1阳性晚期癌症（包括血液系统恶性肿瘤和实体瘤）中的疗效和安全性，主要研究2线或3线WT1(+)复发或难治性卵巢转移性癌症[67] - 预计到2022年年中检查15例患者数据，年底完成所有可评估患者（17例）的最终数据分析[75] - 预计2022年下半年完成MPM研究入组（目标总数10例），2022年上半年报告更多临床和免疫反应数据[81] - 1/2期临床试验于2018年12月启动，2022年2月已完成17名可评估患者的入组，预计2022年年中检查15名患者数据，年底完成所有患者最终数据分析[105] NPS药物临床试验数据 - 2018年一项2b期临床试验数据显示，NPS联合曲妥珠单抗治疗HER2低表达乳腺癌患者，三阴性乳腺癌患者24个月无病生存率为92.6%，高于单用曲妥珠单抗的70.2%[23] - 2018 - 2019年NPS在三阴性乳腺癌（TNBC）2b期试验中，NPS联合曲妥珠单抗治疗患者24个月DFS率为92.6%，单独使用曲妥珠单抗为70.2% [98] - 2020年3月NPS联合GM - CSF 2期试验中，NPS治疗患者NPS - CTL%均值从基线0.01%增至术后0.11%，为11倍增长，与对照组差值为+0.10% vs +0.05% [98] 公司业务合并与股票交易 - 2017年12月29日，公司完成与Private SELLAS的业务合并，1月2日公司股票在纳斯达克以新代码“SLS”开始交易[24][25] 癌症市场规模与增长预测 - 2019年癌症免疫治疗药物占肿瘤药物市场近50%，创收约750亿美元，预计2025年超1430亿美元，2030年达3096亿美元，复合年增长率14.1%[30] - 预计到2030年AML全球市场规模达50.9亿美元，2018 - 2030年复合年增长率21.85%[31] AML患者相关数据 - 美国每年新诊断AML患者约20050人，进入第二次完全缓解的成年患者约2000人，美国以外约4700人[31] - 达到第二次完全缓解状态后，美国约1200名患者、美国以外约2800名患者有资格接受GPS维持治疗[31] GPS药物特性与适用情况 - WT1蛋白在20多种癌症的至少50%肿瘤病理标本中可检测到，在多种血液和实体恶性肿瘤中大量表达[34] - GPS的I期临床研究最终分析显示，12名可评估患者完成12次疫苗接种后，对WT1衍生抗原全池混合物产生CD8+或CD4+反应的频率为75%[42] - GPS选择4种肽和25个表位，以确保最佳MHC复合物呈递、不同HLA类型的特异性等[42] - GPS潜在适用于全球20种以上癌症类型和绝大多数HLA类型[43] - GPS单药治疗首选CR或MRD状态（初始肿瘤减瘤后）的患者[43] - GPS与其他癌症免疫疗法有联合治疗的潜力，且不良事件可耐受[43] 公司选择AML作为GPS主要适应症原因 - 公司选择AML作为GPS的主要适应症，因AML可通过标准抗白血病疗法达到完全缓解状态等多种原因[46] AML治疗现状 - 目前AML的标准治疗包括化疗、低甲基化剂等，一线缓解后有allo - HSCT和阿扎胞苷维持治疗两种选择[48] - 二线治疗缓解后除allo - HSCT外，尚无经严格临床试验证明有长期益处的维持疗法[48] GPS治疗AML临床试验效果 - 初始试点临床试验中，9名初发AML成年患者经前期标准化疗达CR1，使用GPS后中位总生存期至少35个月；60岁及以上患者（n=5），自使用GPS起中位总生存期至少33个月，自初始诊断起约43个月；8名测试免疫反应的患者中，7人（87.5%）有WT1特异性免疫反应[49] - 后续AML 2期临床试验中，22名初发AML成年患者经前期标准化疗达CR1，多数接受1 - 4个周期巩固化疗，GPS在巩固化疗完成后3个月内给药，最多12剂；该试验达到主要终点，3年实际总生存率至少34%，GPS治疗3年后实际总生存率47.4%，超过历史数据20% - 25%的1.9 - 2.4倍[51] - 2期临床试验中，所有年龄患者使用GPS后，自初始AML诊断起中位总生存期有望超67.6个月；13名60岁及以上患者亚组分析显示，自初始诊断起中位总生存期35.3个月，相比历史数据9.5 - 16.8个月，提高2.25 - 3.75倍[52] - Moffitt癌症中心的2期临床试验中，10名复发AML患者达CR2后使用GPS，中位随访19.3个月时，GPS组中位总生存期16.3个月，对照组5.4个月；中位随访30.8个月时，GPS组中位总生存期21.0个月，对照组5.4个月，差异均有统计学意义[54][55] 移植后AML患者复发情况 - 移植后CR1的AML患者中，约30%在移植后6个月内复发，约35%在8个月内复发，到移植后2年约50%复发[61] AML患者回顾性分析数据 - 回顾性分析显示，2007 - 2015年全球4280名AML移植患者中，移植时存在MRD的患者5年生存率34% - 37%；公司完成的AML CR1患者2期研究中，GPS治疗患者自入组起中位总生存期48.5个月，自初始诊断起67.6个月，移植患者自移植起中位总生存期约26个月[65] GPS联合治疗卵巢癌临床试验数据 - 2020年12月，8例转移性卵巢癌可评估患者疾病控制率为87.5%，治疗开始6周时100%患者无疾病进展，WT1阳性率约70%[71] - 2021年6月，11例卵巢癌可评估患者疾病控制率为63.6%，中位无进展生存期为11.8周，6个月无进展生存率为33%，WT1阳性率为63.6%[72] - 与接种前基线相比，18周时CD8+的WT1特异性T淋巴细胞频率平均相对增加242%，CD4+增加80.5%，3例患者中有2例（66%）出现多功能T细胞激活[73] GPS治疗MPM临床试验数据 - 2017年MPM患者的2期临床试验中，GPS单药治疗中位生存期为22.8个月，对照组为18.3个月[78] - 2020年12月，3例MPM可评估患者自治疗开始中位无进展生存期至少10周[80] - 2021年6月，4例MPM可评估患者平均总生存期为35.3±24.0周，中位总生存期为35.4周，平均无进展生存期为8.8±4.2周，中位无进展生存期为7周[80] - 2016年MPM患者的2期临床试验初始分析显示，GPS治疗患者中位总生存期为24.8个月，对照组为16.6个月[84] 多发性骨髓瘤患者情况及GPS治疗效果 - 多发性骨髓瘤非高危患者完全缓解后中位生存期可达至少15年，部分缓解患者约3年，不符合ASCT条件且未完全缓解患者3年总生存率约55%[85] - 多发性骨髓瘤2期研究涉及19名患者，截至2017年6月，GPS疗法中位无进展生存期（PFS）为23.6个月，与历史队列相比，中位PFS增加1.87倍，18个月PFS率增加1.34倍，91%患者对GPS混合物中肽产生T细胞反应，64%患者对多种WT1肽有免疫反应，75%患者有多功能跨表位T细胞反应[86][87] GPS与nivolumab联合治疗卵巢癌试验数据 - 卵巢癌GPS与nivolumab联合治疗试验中，11名可评估患者1年PFS率为64%，接受至少3剂GPS联合治疗患者1年PFS率为70%，历史最佳标准治疗率不超过50%，随访显示ITT患者2年PFS率为27.3%，接受超2剂患者约为30%，历史接受挽救化疗患者为3% - 10% [89][90] GPS药品生产相关情况 - 2021年8月公司生产GPS第二批注册批次，用于临床项目及供应3D Medicines [92] - 2021年上半年GPS药品生产工艺转移至新CMO，新批次符合标准，稳定性数据良好，有望在5°C - 25°C条件储存[93] 公司许可协议相关情况 - 2020年12月公司与3D Medicines达成独家许可协议，授权其在大中华区开发和商业化GPS及GPS+ [95] - 2020年12月公司与3D Medicines签订独家许可协议，授予其在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾开发、制造和商业化GPS及七价GPS产品的权利[106] - 3D Medicines需支付750万美元一次性预付款，并根据里程碑支付最多1.945亿美元，还需按年净销售额的高个位数至低两位数支付分级特许权使用费[107][108] - 2021年3月和6月公司因技术转让计划达成和完成的监管里程碑各获得100万美元[111] - 2022年3月30日，3D Medicines的IND申请获中国国家药品监督管理局批准，公司预计二季度收到100万美元里程碑付款[112] - 2006年9月公司获得与MDACC和HJF的许可协议相关权利，需支付最多380万美元里程碑付款和每年20万美元维护费，并按中个位数支付分级特许权使用费[113] - 公司与MSK的许可协议规定，每年支付最低特许权使用费0.1百万美元、研究资金成本0.2百万美元，达成开发和商业里程碑最高支付17.4百万美元，额外专利产品最高支付2.8百万美元，商业销售支付中个位数分级特许权使用费 [101] 公司生产与销售策略情况 - 公司目前依赖第三方合同制造商进行临床试验所需的原材料、活性药物成分和成品候选产品的生产，暂无商业供应的合同安排[114] - 公司尚未确定产品候选药物的销售、营销和产品分销策略，计划在产品候选药物接近获批时进一步评估[115] 公司专利相关情况 - 公司专利组合涵盖GPS和WT1靶向肽、NPS等相关专利和专利申请，不同专利预计到期时间不同，如部分预计2023 - 2040年到期[119][121] - 多数国家专利期限一般为自提交非临时专利申请最早日期起20年，美国部分情况下可通过专利期限调整延长或缩短，FDA批准药物的专利可申请最长5年的专利期限延长[117][118] 公司市场竞争情况 - 癌症免疫疗法市场主要竞争对手包括百时美施贵宝、默克、基因泰克等，多数公司资源比公司多[123] - 急性髓系白血病（AML）适应症的主要竞争对手有艾伯维/基因泰克、赛诺菲等，还有众多处于临床开发阶段的公司[124] - 早期乳腺癌辅助治疗包括化疗、激素治疗等，FDA批准了多种乳腺癌免疫疗法，可能与公司产品形成竞争[126] - 三阴性乳腺癌（TNBC）辅助治疗方面，有多种癌症疫苗正在开发，可能与公司产品竞争[127] - 公司竞争对手在财务、技术和人力资源等方面更具优势，可能更易获得产品批准和市场认可[128] - 生物技术和制药行业的并购可能使资源更集中，小公司通过合作也可能成为重要竞争对手[129] - 公司产品需与竞争对手在疗效、安全性、价格和报销可用性等方面竞争，对手获批快可能抢占市场[131] 生物制品监管流程与费用 - 生物制品受FDA等监管机构广泛监管，获得批准和合规需耗费大量时间和资金[133] - 美国生物制品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、进行人体临床试验、提交BLA等一系列流程[135] - 临床研究信息需按规定提交给NIH公开，未及时注册或提交结果会面临处罚[139] - 2022财年提交含临床数据的生物制品许可申请（BLA）费用超310万美元，获批后每年需支付超36万美元的项目费用[147] - FDA需在收到BLA申请60天内决定是否受理，74天内告知申请人是否可进行实质性审查[148] - 普通BLA申请FDA目标审查时间为受理后10个月，符合“优先审查”标准为6个月[149] - 依据《儿科研究公平法案》（PREA），公司需在2期临床试验结束会议后60天内提交初始儿科研究计划（PSP）[152] - FDA对BLA申请审查后可能发批准信或完整回复信（CRL），对CRL回复的重新提交申请审查时间为2或6个月[153] 产品认定与批准相关政策 - 符合特定标准的产品可申请快速通道、优先审查和突破性疗法认定，优先审查目标审查时间为受理后6个月，普通为10个月[156] - 产品获快速通道认定的GPS用于急性髓系白血病（AML）、恶性胸膜间皮瘤（MPM）和多发性骨髓瘤（MM），NPS用于三阴性乳腺癌（TNBC）[156] - 治疗严重或危及生命疾病且有临床获益的产品可申请加速批准，获批后需进行上市后临床试验[159] - 加速批准通常适用于疾病进程长、需长时间衡量临床获益的情况，如多种癌症治疗药物[161] - 加速批准产品需进行上市后确证性研究，未完成或未证实临床获益，FDA可撤回批准[162] 公司产品获得的认定 - 公司的GPS在急性髓系白血病（AML）、恶性胸膜间皮瘤（MPM）和多发性骨髓瘤（MM）方面获得美国孤儿药产品认定[165] 药品独占权相关政策 -