文章核心观点 商业阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展 公司两款一流药物Revuforj和Niktimvo上市后表现良好 有望释放数十亿美元潜力 公司预计现有资金结合预期产品收入和利息收入可实现盈利 [2][3] 近期业务亮点及预期里程碑 Revuforj（revumenib） - 2024年第四季度美国上市首五周净产品收入达770万美元 约三分之一为药房和经销商库存 其余为患者需求 [1][4] - 被纳入NCCN急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病临床实践指南 作为复发或难治性KMT2A重排急性白血病的2A类推荐 [4] - AUGMENT - 101试验2期队列中 64名复发或难治性mNPM1 AML成年患者主要终点达标 预计2025年第二季度提交补充新药申请 年底获FDA批准 并计划同期发表关键数据并争取纳入NCCN指南 [4] - AUGMENT - 101试验2期队列77名符合疗效评估标准患者的事后疗效分析显示 26%达到完全缓解加部分血液学恢复 缓解持续时间中位数为4.7个月 [4] - 在第66届美国血液学会年会上展示AUGMENT - 101试验2期部分更大数据集和更长随访数据 显示revumenib有持久缓解和高总体缓解率等 缓解持续时间中位数延长至13个月 [4] - 多项评估revumenib在mNPM1和KMT2Ar急性白血病治疗中的试验正在进行 如BEAT AML试验更新数据显示总缓解率100% 复合完全缓解率95% [4][5] Niktimvo™（axatilimab - csfr） - 1月下旬与Incyte合作在美国推出 获批用于治疗至少两种先前全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病 [1][8] - 在第66届美国血液学会年会上展示axatilimab治疗复发性/难治性慢性GVHD的2期AGAVE - 201试验二次分析数据 显示对慢性GVHD炎症和纤维化表现有快速反应和症状改善 [8] - 在2025年美国移植和细胞治疗学会及国际血液和骨髓移植研究中心联合会议上展示AGAVE - 201试验事后分析数据 显示总体缓解率与先前治疗线数无关 器官特异性反应与最后一次先前治疗无关 [8] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与ruxolitinib联合治疗新诊断慢性GVHD的2期试验和与皮质类固醇联合作为慢性GVHD初始治疗的3期试验 [8] - MAXPIRe试验正在招募特发性肺纤维化患者 预计2025年完成招募 2026年公布顶线数据 [8] 公司更新 - 公司与Royalty Pharma达成3.5亿美元特许权使用费融资协议 以Niktimvo美国净销售额的13.8%封顶合成特许权使用费换取3.5亿美元 [7][9] 2024年第四季度和全年财务结果 - 截至2024年12月31日 公司现金、现金等价物和长短投资共6.924亿美元 流通普通股和预融资认股权证8600万股 [10] - 2024年第四季度Revuforj净产品收入770万美元 销售成本80万美元 [10] - 2024年第四季度研发费用从5510万美元增至6550万美元 全年从1.63亿美元增至2.416亿美元 主要因临床、医疗和临床前制造费用及员工相关费用和专业费用增加 [11] - 2024年第四季度销售、一般和行政费用从2280万美元增至3770万美元 全年从6690万美元增至1.209亿美元 主要因支持商业准备的员工相关费用和专业费用及Revuforj美国商业发布的销售和营销费用增加 [12] - 2024年第四季度归属于普通股股东净亏损9420万美元 每股1.10美元 全年净亏损3.188亿美元 每股3.72美元 [13] 财务指引 - 2025年第一季度 预计研发费用6500 - 7000万美元 研发加销售、一般和行政总费用1.05 - 1.1亿美元 [14] - 2025年全年 预计研发费用2.6 - 2.8亿美元 研发加销售、一般和行政总费用4.15 - 4.35亿美元 包括约4500万美元非现金股票补偿费用 暂未提供收入指引 [14] 产品介绍 Revuforj（revumenib） - 口服一流menin抑制剂 获FDA批准用于治疗1岁及以上复发或难治性KMT2A易位急性白血病 [18] - 正在开发用于治疗复发或难治性mNPM1急性髓系白血病 预计2025年第二季度提交补充新药申请 多项联合标准治疗药物的试验正在进行 [19] - 曾获美国FDA孤儿药指定、快速通道指定和突破性疗法指定 及欧盟委员会孤儿药指定 [20] Niktimvo™（axatilimab - csfr） - 一流集落刺激因子 - 1受体阻断抗体 获批用于治疗至少两种先前全身治疗失败的慢性移植物抗宿主病 [21] - 2016年从UCB获得全球独家开发和商业化许可 2021年与Incyte达成慢性GVHD及未来适应症全球独家共同开发和商业化许可协议 [22] - 正在进行慢性GVHD一线联合试验和特发性肺纤维化2期试验 [23] 会议电话和网络直播 - 公司管理层将于2025年3月3日上午8点（美国东部时间）举行财报电话会议和网络直播 可通过公司网站或指定号码参与 会议结束约24小时后可在公司网站获取回放 为期90天 [16]

文章核心观点 Syndax Pharmaceuticals宣布公司首席执行官及管理团队成员将参加即将举行的投资者会议，会议直播和回放可在公司网站查看 [1] 公司信息 - 公司是商业阶段生物制药公司，致力于开发创新癌症疗法管线 [2] - 公司管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj（revumenib）和阻断集落刺激因子1（CSF - 1）受体的单克隆抗体Niktimvo™（axatilimab - csfr） [2] - 公司致力于释放管线全部潜力，正在进行多项全治疗过程的临床试验 [2] 会议信息 - 公司将参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议，于2025年3月4日下午3:10进行炉边谈话 [3] - 公司将参加巴克莱第27届年度全球医疗保健会议，于2025年3月13日上午8:30进行炉边谈话 [3] 联系方式 - 联系人Sharon Klahre，邮箱sklahre@syndax.com，电话781.684.9827 [3]

文章核心观点 Syndax Pharmaceuticals宣布将于2025年3月3日公布2024年第四季度和全年财务结果并进行业务更新，届时将举行电话会议和网络直播 [1][2] 财务与业务更新安排 - 公司将于2025年3月3日周一公布2024年第四季度和全年财务结果并进行业务更新 [1] - 管理层将于同日上午8点（美国东部时间）举行电话会议和网络直播讨论财务结果和业务更新 [2] - 网络直播和相关幻灯片可通过公司网站投资者板块的“活动与演示”页面访问 [2] - 电话会议可通过特定会议ID、国内和国际拨号号码接入 [2] - 无法参加的人可在会议约24小时后在公司网站查看回放，回放将保留90天 [2] 公司简介 - Syndax是一家商业阶段的生物制药公司，专注开发创新癌症疗法管线 [3] - 公司管线亮点包括FDA批准的Revuforj（revumenib）和Niktimvo™（axatilimab - csfr） [3] - 公司致力于释放管线潜力，正在进行多项治疗阶段的临床试验 [3] 公司联系方式 - 联系人是Sharon Klahre，邮箱sklahre@syndax.com，电话781.684.9827 [4]

文章核心观点 商业阶段生物制药公司Syndax Pharmaceuticals宣布其首席执行官及管理团队成员将参加即将举行的投资者会议，会议内容将在公司网站直播和有限时间回放 [1] 公司信息 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业阶段生物制药公司，致力于开发创新癌症疗法管线 [2] - 公司管线亮点包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj®（revumenib）和阻断集落刺激因子1（CSF - 1）受体的单克隆抗体Niktimvo™（axatilimab - csfr） [2] - 公司正努力挖掘管线全部潜力，并在治疗全程开展多项临床试验 [2] 会议信息 - 公司将参加2月6日上午10:30在纽约举行的Guggenheim SMID Cap Biotech Conference的炉边谈话 [4] - 公司将参加2月19日上午9:00举行的Citi's 2025 Virtual Oncology Leadership Summit的炉边谈话 [4] 联系方式 - 联系人Sharon Klahre，邮箱[email protected]，电话781.684.9827 [3]

文章核心观点 Syndax Pharmaceuticals在2024年取得多项成果，包括Revuforj和Niktimvo获批，公司将在2025年1月14日的摩根大通医疗保健会议上展示成果，并规划了2025年的关键里程碑，有望持续成功和长期增长 [1][2] 2024年关键成果 Revumenib - 2024年11月下旬推出Revuforj，是美国FDA批准的首个也是唯一的menin抑制剂，用于治疗1岁及以上成人和儿童复发或难治性急性白血病 [5] - Revumenib被纳入NCCN肿瘤临床实践指南，作为KMT2A重排的复发或难治性急性白血病的2A类推荐 [5] - AUGMENT - 101试验2期队列中，64名复发或难治性mNPM1 AML成年患者的主要终点达标 [5] - 对AUGMENT - 101试验2期队列中符合疗效评估标准的77名复发或难治性mNPM1 AML患者进行事后疗效分析，报告了额外积极结果 [5] - 在《临床肿瘤学杂志》上发表AUGMENT - 101试验关键2期部分关于成人和儿童复发或难治性KMT2A重排急性白血病的数据 [5] - 在第66届美国血液学会年会上展示AUGMENT - 101试验关键2期部分关于复发或难治性KMT2A重排急性白血病的更大数据集和更长随访数据 [5] - 展示多项正在进行的评估Revumenib在mNPM1和KMT2A重排急性白血病治疗中的试验数据，BEAT AML试验更新数据显示总缓解率为100%，复合完全缓解率为95%；SAVE试验更新数据显示总缓解率为82%，完全缓解/部分血液学恢复完全缓解率为48% [5] Axatilimab - Niktimvo获美国FDA批准，用于治疗体重至少40公斤的成人和儿童在至少两种先前全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 [9] - axatilimab - csfr被纳入最新NCCN指南，作为治疗体重至少40公斤的成人和儿童在至少两种先前全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病的2A类推荐 [9] - 在《新英格兰医学杂志》上发表axatilimab治疗成人和儿童复发性/难治性活动性慢性移植物抗宿主病的关键2期AGAVE - 201试验结果 [9] - 在第66届美国血液学会年会上展示axatilimab治疗接受过至少两种先前全身治疗的成人和儿童复发性/难治性活动性慢性移植物抗宿主病的关键2期AGAVE - 201试验的总体和器官特异性反应的二次分析 [9] - 启动MAXPIRe试验，这是一项针对特发性肺纤维化患者在标准治疗基础上加用axatilimab的26周随机、双盲、安慰剂对照2期试验 [9] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与鲁索替尼联合治疗12岁及以上新诊断慢性移植物抗宿主病患者的2期开放标签、随机、多中心试验 [9] - 合作伙伴Incyte启动axatilimab与皮质类固醇联合作为慢性移植物抗宿主病初始治疗的3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验 [9] 公司层面 - 宣布与Royalty Pharma达成3.5亿美元的特许权使用费资助协议，基于Niktimvo在美国的净销售额，公司预计资金能使其实现盈利 [6] 2025年关键里程碑 Revumenib - 利用先发优势和强大临床数据，最大化Revuforj在美国作为首选menin抑制剂的采用率 [10] - 2025年上半年提交Revumenib用于复发或难治性mNPM1 AML的补充新药申请，2025年底左右可能获FDA批准 [10] - 2025年上半年发表AUGMENT - 101试验中复发或难治性mNPM1 AML的关键数据 [10] - 2025年第一季度启动Revumenib与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗新诊断的mNPM1或KMT2A重排急性白血病且不适合接受强化化疗患者的关键试验 [10] - 2025年下半年报告评估Revumenib与强化化疗（7 + 3）联合，随后进行Revumenib维持治疗新诊断的mNPM1或KMT2A重排急性白血病患者的1期试验数据 [10] - 2025年开始启动多项评估Revumenib与强化化疗联合的一线试验 [10] - 在医学会议上展示Revumenib与标准治疗药物联合的正在进行试验的额外数据 [10] Axatilimab - 2025年第一季度初在美国推出Niktimvo，将由Syndax和Incyte共同商业化 [10] - 2025年完成MAXPIRe 2期特发性肺纤维化试验的患者招募，预计2026年公布顶线数据 [10] 公司介绍 Syndax Pharmaceuticals是一家商业阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症治疗管线，包括FDA批准的menin抑制剂Revuforj和FDA批准的阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体Niktimvo，公司致力于释放管线的全部潜力并开展多项临床试验 [11]

文章核心观点 - Kuehn Law对Syndax Pharmaceuticals某些高管和董事是否违背对股东的信托义务展开调查，涉及潜在自利交易，股东可能获赔偿和公司治理改革 [1] 调查相关 - 若为SNDX长期股东可联系Justin Kuehn，咨询和案件免费无义务，Kuehn Law承担所有案件费用且不向投资者客户收费，股东应尽快联系因维权时间可能有限 [2] - 股东参与有助于金融市场的诚信和公平 [3]

文章核心观点 - 普尔塞尔与莱夫科维茨律师事务所正调查辛达克斯制药公司董事会潜在的违反信托责任索赔案，股东可免费获取相关信息 [1] 公司相关 - 普尔塞尔与莱夫科维茨律师事务所是一家专门代表全国范围内受证券欺诈、违反信托责任和其他公司不当行为侵害的股东的集体诉讼律师事务所 [1][2] - 若辛达克斯制药公司股东想免费获取调查的更多信息，可访问https://pjlfirm.com/syndax-pharmaceuticals-inc/ ，也可通过邮箱[email protected] 或电话212 - 725 - 1000联系罗伯特·H·莱夫科维茨律师，律所律师将免费无义务与股东沟通案件 [1] - 关于该律所及其律师的更多信息，可访问https://pjlfirm.com [2]

文章核心观点 - 公司公布revumenib治疗复发或难治性（R/R）突变NPM1（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的2期试验积极数据，有望为相关患者带来新治疗选择 [1] 试验结果 疗效 - 试验主要终点达成，R/R mNPM1 AML患者完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为23%（15/64），单侧p值为0.0014 [1][2] - 总体缓解率（ORR）为47%（30/64），17%（5/30）达到总体缓解的患者在接受revumenib治疗后进行了造血干细胞移植（HSCT），其中3人在移植后恢复了revumenib治疗 [2] - 达到CR/CRh的患者中，64%（9/14）的患者微小残留病（MRD）呈阴性 [2] 安全性 - 安全性人群包括84名成人和儿童R/R mNPM1 AML患者，revumenib的安全性与之前报告的数据一致 [4] - 导致治疗中断的治疗相关不良事件（TRAEs）为5%（4/84） [4] - 超过10%患者出现的3级及以上TRAEs包括：QTc间期延长（21%）、贫血（14%）、发热性中性粒细胞减少症（13%）、分化综合征（13%）和血小板计数减少（11%） [4] 患者情况 - AUGMENT - 101 2期试验的疗效评估人群包括64名成人R/R mNPM1 AML患者，中位年龄为65岁（范围：19 - 84岁） [3] - 患者既往接受过大量治疗，36%的患者接受过三线或更多线的治疗，75%的患者曾接受过维奈托克治疗 [3] 药物及试验介绍 药物 - Revumenib是一种口服小分子抑制剂，可抑制menin - KMT2A结合相互作用，用于治疗KMT2A重排（KMT2Ar）急性白血病和mNPM1 AML [8] - 该药物此前获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定，以及美国FDA的快速通道指定和突破性疗法指定 [9] 试验 - AUGMENT - 101是一项开放标签、多中心试验，评估revumenib的安全性、耐受性、药代动力学和疗效，包括剂量递增和扩展部分 [10] - 各队列的主要终点是CR加CRh率以及短期和长期安全性和耐受性，次要终点包括缓解持续时间（DOR）和总生存期（OS） [10] 近期里程碑 - 预计2024年第四季度获得FDA对revumenib治疗R/R KMT2Ar急性白血病的批准 [6] - 2024年12月在第66届美国血液学会（ASH）年会上展示KMT2Ar和mNPM1急性白血病的数据 [6] - 2024年底前启动一项与维奈托克/阿扎胞苷联合治疗新诊断mNPM1 AML或KMT2Ar急性白血病的关键试验 [6] - 2025年上半年发表R/R mNPM1 AML患者的关键AUGMENT - 101试验结果并在医学会议上展示 [6] - 2025年上半年提交治疗R/R mNPM1 AML的补充新药申请（sNDA） [6] 疾病背景 - NPM1基因突变是成人AML中最常见的基因改变，约30%的病例有此突变 [12] - R/R mNPM1 AML患者预后较差，目前尚无获批的靶向疗法 [12] 公司信息 - Syndax是一家商业阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症治疗管线，包括revumenib和已获FDA批准的Niktimvo™（axatilimab - csfr） [13]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资总额为3.996亿美元，结合与Royalty Pharma达成的3.5亿美元的特许权使用费协议，预计将足够支持公司实现盈利 [52][53] - 第三季度运营费用为1.021亿美元，其中研发费用为7100万美元，销售、一般和行政费用为3110万美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - Niktimvo于2024年8月获得FDA批准，成为治疗慢性移植物抗宿主病的首个CSF-1R抗体，预计将在2025年第一季度向患者提供 [41] - Revumenib预计将在2024年12月26日获得FDA批准，针对复发或难治性KMT2A重排急性白血病，且在AUGMENT-101试验中显示出64%的总体反应率 [13][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过与Incyte的合作，利用其在慢性GVHD市场的深厚理解和长期关系，推动Niktimvo的商业化 [11][41] - Revumenib的市场机会被认为是巨大的，针对KMT2A和NPM1突变的急性白血病患者，预计市场机会接近20亿美元 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来前景持乐观态度，认为Niktimvo和Revumenib的推出将显著改善患者的治疗选择，并推动公司长期增长 [49][51] - 管理层强调，Niktimvo的市场需求强劲，预计将占据慢性GVHD治疗市场的显著份额 [43] 其他重要信息 - 公司在第三季度取得了多个重要里程碑，标志着从研发组织向综合商业阶段公司的转变 [7][8] - 公司与Royalty Pharma的协议进一步增强了财务状况，为未来的药物开发和市场推广提供了资金支持 [8][53] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Revumenib的KMT2A和NPM1数据的指南进入过程 - 管理层表示，药物获得批准后，需快速发布数据并提交指南，预计能在两到三周内进入指南 [60] 问题: AUGMENT-101试验中维护治疗的患者比例 - 管理层认为，随着药物的批准，维护治疗的患者比例可能会增加，具体情况将根据实际治疗经验而定 [64] 问题: NPM1数据的临床标准 - 管理层表示，NPM1的CR/CRh率在20%到30%之间被视为可批准的标准，且对数据的预期持乐观态度 [81][107] 问题: NPM1的突破性疗法认定 - 管理层确认未申请NPM1的突破性疗法认定，因缺乏足够的数据支持，但未来可能会考虑申请 [105] 问题: KMT2A数据的更新 - 管理层表示，预计不会再更新KMT2A的数据集，专注于即将到来的NPM1数据 [111]

现金流与费用 - Syndax在2024年9月30日的现金及现金等价物为3.996亿美元[34] - 2024财年的研究与开发费用指导为2.45亿至2.5亿美元[35] - 总运营费用预计为3.65亿至3.7亿美元[35] 产品与临床数据 - Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病的PDUFA行动日期为2024年12月26日，随后将立即推出[36] - Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病的临床数据将在2024年ASH会议上展示[36] - Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病的整体反应率为64%[7] - Revumenib在R/R KMT2Ar急性白血病患者中的完全缓解率为42%[9] - Revumenib与venetoclax/HMA联合使用的患者中，整体反应率为88%[26] - Niktimvo（axatilimab-csfr）已获得FDA批准，用于治疗慢性移植物抗宿主病，预计在2025年第一季度早期推出[32] 市场与销售策略 - Niktimvo的销售努力在美国为30%，在美国以外为50%[31]