公司概况 * Savara Inc (纳斯达克代码 SVRA) 是一家专注于罕见肺部疾病的单一资产公司 其核心资产是Mobrevi (morgamostim吸入溶液) 用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (autoimmune PAP或APAP) [1] 核心产品Mobrevi * Mobrevi是一种药物-器械组合产品 每日一次吸入300微克 是一种新型吸入生物制剂 通过专有的eFlow雾化器系统给药 [4] * 雾化时间约5分钟 包括设置和清理在内的总时间约20分钟 [4] * 在2024年中宣布其全球关键3期注册试验Impala 2获得阳性结果 [4] * 主要终点DLCO(气体交换测量)在24周时达到统计学阳性 并在48周时保持统计学阳性 [5] * 关键次要终点包括圣乔治呼吸问卷(SGRQ)在24周时达到统计学显著或名义显著 48周时跑步机测试的运动能力也达到名义显著 [5] * 安全性良好 停药率仅3% 且无因药物相关不良事件导致的停药 [6] * 完成48周安慰剂对照试验的159名受试者全部(100%)进入了开放标签扩展研究 [6] * Impala 2试验结果最近发表于新英格兰医学杂志 之前的Impala试验(2-3期研究)也于2020年秋季发表在同一期刊 [6][7] 疾病背景 * 自身免疫性PAP是一种严重的长期慢性肺部疾病 由肺泡巨噬细胞功能障碍引起 [1] * 由GMCSF自身抗体阻断GMCSF信号传导 导致表面活性物质清除减少 [1] * 主要症状包括进行性呼吸短促(呼吸困难)、慢性咳嗽、肺部感染风险增加、疲劳和运动耐量下降 [2] * 部分患者会进展为纤维化 甚至需要肺移植 [3] * 目前美国和欧洲尚无批准的治疗药物 唯一可用的抢救程序是全肺灌洗 这是一种侵入性操作 需要全身麻醉和住院 使用20-30升生理盐水"冲洗"肺部 [3] 监管与知识产权 * 计划于2025年12月重新提交美国BLA申请 [7] * 假设60天备案审查期并获得优先审评资格 PDUFA日期可能在2026年8月 [7] * 欧盟和英国的MAA将于2026年第一季度提交 潜在批准时间为2027年第一季度 [8] * 在美国拥有孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法资格 [8] * 在欧洲拥有孤儿药资格 在英国拥有创新护照和有前景创新药物资格 [8] * 如果获批 将获得12年监管独占权 同时正在全球申请多项专利 [8] * 与PARI就eFlow雾化器系统拥有独家许可 并有待批的药物-器械组合联合专利申请 [8] 市场机会与商业化 * 定价区间为每年40万至50万美元 公司认为有真正的定价能力 [10] * 美国患者数量估计从2023年的约3,600人大幅增加至约5,500人(增长约50%) [11] * 新的索赔数据分析更加严谨 数据捕获量比之前分析高出约三倍 [11] * 目前有4名市场开发经理在进行确认工作 预计到年底将获得1,000名或更多患者的"视线范围" [12] * 在欧洲和英国(欧盟四国+英国) 总可寻址市场估计超过5,000名患者 [14] * 目前欧洲有62名患者参加了Impala 2开放标签扩展研究 [14] * 超过80%的肺科医生愿意处方Mobrevi 无论疾病严重程度如何 支付方也打算覆盖该药物 [10] 诊断与患者获取 * 公司推出了APAP ClearPath计划 这是一个免费的第三方检测项目 提供干血斑检测和血清检测 [9] * 干血斑检测只需几滴血在卡片上 邮寄到实验室 7天内医生可获得结果 [9] 财务情况 * 公司指导现金流可支持至2027年第一季度 第二季度末资产负债表上有1.46亿美元 [14] * 拥有强大的投资者支持 是一家受到广泛关注的公司 [14] 长期前景 * 病例系列显示5名APAP患者通过单患者通道接受Mobrevi治疗 平均治疗时间超过4年 治疗后无患者需要全肺灌洗 [7] * 公司相信Mobrevi获批后在美国、欧盟、英国以及潜在的亚太地区都有产生持久长期收入的真实潜力 [15]

NEW YORK, Sept. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gainey McKenna & Egleston announces that a securities class action lawsuit has been filed in the United States District Court for the Eastern District of Pennsylvania on behalf of all persons or entities who purchased or otherwise acquired Savara Inc. (“Savara” or the “Company”) (NASDAQ: SVRA) securities between March 7, 2024 and May 23, 2025, inclusive (the “Class Period”). The Complaint alleges that Defendants made false and/or misleading statements and/or fail ...

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--The law firm of Kirby McInerney LLP announces that a class action lawsuit has been filed on behalf of investors who acquired Savara Inc. ("Savara†or the "Company†) (NASDAQ:SVRA) securities during the period of March 7, 2024 through May 23, 2025, inclusive ("the Class Period†). If you suffered a loss on your Savara investments, you have until November 7, 2025 to request lead plaintiff appointment. Follow the link below for more information: [CONTACT THE FIRM IF YOU SU. ...

ATLANTA, Sept. 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- A shareholder class action lawsuit has been filed against Savara Inc. (“Savara” or the “Company”) (NASDAQ: SVRA). The lawsuit alleges that Defendants made materially false and/or misleading statements and/or failed to disclose material adverse information, including allegations that: (i) the MOLBREEVI biologics license application (“BLA”) lacked sufficient information regarding MOLBREEVI’s chemistry, manufacturing, and/or controls; (ii) accordingly, the FDA was un ...

Accessibility StatementSkip Navigation SAN DIEGO, Sept. 8, 2025 /PRNewswire/ -- Robbins LLPÂ informs stockholders that a class action was filed on behalf of persons and entities that purchased or otherwise acquired Savara Inc. (NASAQ: SVRA) securities between March 7, 2024 and May 23, 2025. Savara is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on rare respiratory diseases. The Company's lead product candidate is MOLBREEVI (also referred to as "molgramostim"), an inhaled granulocyte-macrophage colony- ...

Savara (SVRA) FY 2025 Conference September 03, 2025 04:30 PM ET Speaker0All right. I think we'll get started. Welcome, everyone. Thanks for joining. I'm Dan Kim with the Wells Fargo Biotech Research team and really happy to have with me here Savara.Giving today's presentation will be Matt Pauls, Chair and CEO. Following the presentation, we'll reserve some time for Q and A. So ask that you hold any questions before the end. And with that, I'm pleased to turn over the mic to Matt.Speaker1Thank you very much. ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 Savara Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 84-1318182 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) 1717 Langhorne Newtown Road, Suite 300 Langhorne, Pennsylvania 19047 (Address of principal execut ...

业绩总结 - MOLBREEVI在IMPALA-2试验中，24周时的DLCO%变化显著，p值为0.0007[37] - MOLBREEVI在IMPALA-2试验中，48周时的DLCO%变化也显著，p值为0.0008[37] - MOLBREEVI的治疗中止率低至3%，且无因药物相关不良事件导致的中止[37] - MOLBREEVI在第24周的DLCO基线变化为9.8，显著高于安慰剂组的3.8，组间差异为6.00，P值为0.0007[49] - MOLBREEVI在第48周的DLCO基线变化为11.6，安慰剂组为4.7，组间差异为6.90，P值为0.0008[49] - MOLBREEVI在第24周和第48周的DLCO变化分别约为10%和12%[50] - MOLBREEVI在第24周的SGRQ总分变化为-11.5，安慰剂组为-4.9，组间差异为-6.59，P值为0.0072[55] - MOLBREEVI在第48周的SGRQ总分变化为-10.7，安慰剂组为-5.9，组间差异为-4.87，P值为0.1046[55] - MOLBREEVI在第48周的运动能力（Peak METs）变化为1.13，安慰剂组为0.58，组间差异为0.55，P值为0.0234[64] - MOLBREEVI在第24周的GGO评分变化显著，P值为0.0004[67] - MOLBREEVI的任何不良事件发生率为85%，与安慰剂组的86%相近[74] - MOLBREEVI治疗组中，COVID-19发生率为22%，而安慰剂组为10%[76] 用户数据 - 研究显示，aPAP患者的门诊就诊率为10.7次/年，住院就诊率为2.3次/年，显著高于对照组[27] - aPAP患者的急诊就诊率为每年约1次，且住院时间平均为3天[27] - aPAP患者的Charlson合并症指数（CCI）为1.44，显著高于对照组的0.41，p值小于0.05[27] - aPAP患者的住院率比对照组高出505%[27] - aPAP患者面临5-13%的严重感染风险，这些感染占死亡的18-20%[19] - 在IMPALA-2试验中，约10%的患者接受了至少一次肺灌洗[73] 市场展望 - 预计美国市场中已识别的aPAP患者约为3600人，潜在市场机会超过10亿美元[135] - aPAP患者中，预计有3700名患者尚未诊断，显示出显著的市场潜力[136] - 公司在美国的生物制剂独占期为12年，预计在批准后将获得生物药物市场的独占权[128] - 87%的美国支付方表示在年价格在30万到50万美元之间时，计划覆盖MOLBREEVI[113] - 83%的美国肺病专家表示无论疾病严重程度，都会开处方MOLBREEVI[113] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2025年3月推出无成本抗体检测，以帮助确认或排除aPAP诊断[121] - 预计在美国市场的市场开发团队将由约25人组成，以扩大市场覆盖[117] - 公司在美国的专科药房将为所有患者提供直接发货和持续支持[103] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及短期投资约为1.725亿美元[133] - 预计在2027年下半年之前，公司将有足够的现金流[131]

公司调查事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Savara Inc及其部分高管是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查与公司收到FDA拒绝MOLBREEVI生物制剂许可申请有关 该药物用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 [3] 股价影响 - 公司宣布FDA拒绝信后 股价单日下跌0 9美元 跌幅达31 69% 收盘价报1 94美元 [3] 法律背景 - Pomerantz LLP在证券集体诉讼领域具有85年历史 专注于证券欺诈和公司不当行为案件 曾为投资者追回数百万美元赔偿 [4]

纪要涉及的公司 Savara Inc (SVRA)，是一家专注于罕见肺部疾病的孤儿药公司 [6] 纪要提到的核心观点和论据 1. **产品情况** - Molgrimostum吸入溶液（Molbrevi为待批品牌名）是公司唯一资产，去年夏天中期报告了IMPALA 2的积极3期数据，针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症（APAP）的48周安慰剂对照试验，在主要终点DLCO及关键次要终点均有积极结果 [7] - Molbrevi每日给药一次，通过专有的高效雾化器递送，是针对APAP研究时间最长、最深入的疗法，48周安慰剂对照试验有164名受试者，为该疾病史上最大、最长的研究 [50][51] 2. **市场规模与价格** - 美国至少有3600名确诊的APAP患者，公司正在通过与医生个人外联确认这些患者情况，目前已确认超500名患者，目标是在产品上市时明确至少1000名患者 [10][11] - 应用机器学习算法分析，认为美国可能至少有3700名未确诊的APAP患者，市场规模可能是当前确诊人群的两倍 [12] - 美国定价范围在30万 - 50万美元/患者/年，在此范围内有定价权 [13] 3. **治疗定位** - APAP是终身疾病，无治愈方法，所有确诊患者都可能会使用Molbrevi，因其能解决疾病病理生理问题，帮助肺泡正常运作和巨噬细胞处理表面活性物质负担问题，患者会在疾病早期使用，以避免肺灌洗 [14][16] - 肺灌洗不是慢性治疗方法 [17] 4. **临床数据与后续计划** - IMPALA 2试验中164名患者参与48周安慰剂对照试验，159名完成该阶段并进入开放标签扩展阶段，试验已延长至96周，未来会有更多数据 [19][20] 5. **BLA相关情况** - 近期收到拒绝提交（RTF）通知，原因与CMC过程确认测试有关，与额外临床试验需求、安全问题、CMC不一致或问题无关 [21] - 公司将在RTF后30天内提交A型会议请求及简报包，机构将在30天内批准会议，会议后30天有会议纪要，预计90天内提供更多信息 [30][31] - 公司计划在今年第四季度重新提交BLA，预计获得优先审查，美国PDUFA日期在2026年年中左右 [7][8] - 公司有两个药物物质合作伙伴，主要合作伙伴是阿根廷的GEMA（合作近10年，生产超15个临床批次），同时正在完成向英国富士胶片的技术转让，预计第三季度完成 [31][33] - 重新提交时以GEMA还是富士胶片作为主要供应商待定，将根据提交成功率和速度决定 [34] 6. **竞争优势** - 与日本批准的治疗APAP的药物Liu Kine相比，Molbrevi每日给药一次，使用专有高效雾化器，且研究数据更充分 [50][51] 7. **患者情况与治疗** - 目前已确认超500名确诊患者，目标是上市时明确至少1000名患者，有团队每日确认患者，预计获批时有大量患者可接受治疗 [11][54] - 肺灌洗是一种挽救性手术，在IMPALA和IMPALA 2试验中，约10%的患者接受了肺灌洗，希望Molbrevi能成为慢性治疗方法，同时患者仍有肺灌洗作为挽救疗法 [59][60] 8. **未确诊患者与检测** - 公司有抗体测试，随着接近产品上市，将分享通过该测试发现的未确诊患者数量，目前正在为ILD诊所试点制定扩大规模计划，认为ILD诊所中有未确诊APAP患者的富集人群 [61] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在2024年初开始向富士胶片进行技术转让，规模为100升，与GEMA相同，过程也相同 [43][44] - 欧洲和英国的MAA filings将在今年年底进行，其他地区尚未确定时间 [46] - 公司一直在为AdCom做准备，除非被告知不需要 [45]