公司业务线情况 - 公司为临床阶段生物制药公司，专注内分泌疾病新疗法开发，正开发 MLE - 301 治疗更年期女性血管舒缩症状，预计 2021 年启动 2 期临床试验[83][85] - 高达 70%的女性在更年期会经历血管舒缩症状，美国任何时候约有 2000 万女性受此困扰[84] - 2020 年 4 月公司停止 livoletide 治疗普拉德 - 威利综合征的开发，原因是 2b 期研究未显示对食欲过盛有显著改善[86] - 2020 年 6 月公司停止 nevanimibe 治疗经典先天性肾上腺皮质增生症的开发，10 名受试者中仅 1 人（10%）达到主要终点[88] 公司成本削减措施 - 2020 年第二季度公司裁员约 30%以削减成本[87] - 2020 年 1 月，公司终止法国里昂的办公室租赁协议[132] - 2020 年 8 月，公司终止马萨诸塞州列克星敦的租赁协议[132] 公司财务数据关键指标变化 - 2020 年第三和九个月，公司净亏损分别为 640 万美元和 2900 万美元，2019 年同期分别为 1160 万美元和 3190 万美元，截至 2020 年 9 月 30 日累计亏损 2.377 亿美元[91] - 2020 年第三和九个月，公司研发费用分别为 267.6 万美元和 1668.2 万美元，2019 年同期分别为 730.8 万美元和 1949.3 万美元[102] - 2020 年第三季度研发费用从 730.8 万美元降至 267.6 万美元，降幅 63.4%[108][109] - 2020 年第三季度行政及一般费用从 444.3 万美元降至 338 万美元，降幅 23.9%[108][111] - 2020 年第三季度净亏损从 1163.2 万美元降至 637.4 万美元，降幅 45.2%[108] - 2020 年前九个月研发费用从 1949.3 万美元降至 1668.2 万美元，降幅 14.4%[114][116] - 2020 年前九个月行政及一般费用从 1307.5 万美元降至 1211.3 万美元，降幅 7.4%[114][117] - 2020 年前九个月净亏损从 3186.9 万美元降至 2904.4 万美元，降幅 8.9%[114] - 2020 年前九个月经营活动使用现金 2513.2 万美元，2019 年为 2953.1 万美元[120][121][122] - 2020 年前九个月投资活动使用现金 2.6 万美元，2019 年获得 402.1 万美元[120][123] - 2020 年前九个月融资活动获得现金 545 万美元，2019 年为 8.3 万美元[120][124] 公司资金状况 - 公司预计 2020 年 9 月 30 日的现金、现金等价物和受限现金可支持运营至 2022 年，但可能需提前寻求额外资金[97] - 公司预计因停止部分项目费用减少，但持续运营需大量额外资金[125] - 2020 年 3 月，公司根据股权分销协议出售 719,400 股普通股，净收益约 570 万美元[127] - 截至 2020 年 9 月 30 日，公司现金、现金等价物和受限现金为 4380 万美元，预计可支持运营至 2022 年[128] 公司其他情况 - 新冠疫情可能对公司业务、财务状况、临床开发和监管活动产生重大不利影响[92][94][95][97][98] - 截至 2020 年 9 月 30 日的三个月和九个月内，公司合同义务和承诺无其他重大变化[132] - 截至 2020 年 9 月 30 日，公司无表外安排[133] - 除未审计中期合并财务报表附注 2 所述外，公司 2019 年 12 月 31 日年度报告中关键会计政策无重大变化[134] - 较小报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[135] 公司研发成本变化 - livoletide 和 nevanimibe 的研发成本因项目停止显著下降，预计 MLE - 301 的研发成本将增加[102]

业绩总结 - 截至2020年6月30日，Millendo的现金余额为5100万美元，包括现金、现金等价物和受限现金[7] 用户数据 - 在美国，超过2000万女性受到与更年期相关的血管运动症状（VMS）的影响[10] - VMS影响70%的围绝经期/绝经后女性，发病的中位年龄为51岁[10] 新产品和新技术研发 - MLE-301的临床前数据包显示，NK3R的结合抑制（IC50）为25 nM，且对NK3R的选择性是NK1R/2R的25-45倍[15] - MLE-301在犬类研究中观察到超过70%的睾酮降低，显示出NK3R对HPG轴的抑制[15] - MLE-301的首个临床试验预计在2020年第三季度启动[6] - MLE-301的目标是提供一种有效的非激素治疗选择，以避免与雌激素治疗相关的癌症和心血管风险[13] - 三种不同的NK3R拮抗剂在临床研究中均显示出对热潮红的减少，效果与雌激素相似[20] 市场扩张和并购 - Millendo正在评估通过收购和许可产品候选者的经验来扩展其管道的机会[31] - Millendo的战略选项评估基于其财务实力，现金余额为5100万美元[31]

业务研发进展 - 公司于2020年4月停止利沃来肽（livoletide）治疗普拉德 - 威利综合征（PWS）的开发[80] - 公司于2020年6月停止对奈瓦尼米贝（nevanimibe）治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的开发投资，10名受试者中1名（10%）达到主要终点[82] - 公司预计2020年第三季度启动MLE - 301治疗VMS的一期临床试验[79] - 公司预计利沃来肽和奈瓦尼米贝的研发成本将大幅下降，MLE - 301的研发成本将增加，人员费用将减少[94] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月净亏损分别为1070万美元和990万美元，六个月净亏损分别为2270万美元和2020万美元，截至2020年6月30日累计亏损2.313亿美元[85] - 2020年和2019年截至6月30日的三个月研发总费用分别为646.6万美元和598.1万美元，六个月分别为1400.6万美元和1218.5万美元[94] - 2020年第二季度研发费用从598.1万美元增至646.6万美元，增幅8.1%；上半年从1218.5万美元增至1400.6万美元，增幅14.9%[99][100][106][107] - 2020年第二季度管理费用从417.9万美元降至413.8万美元，降幅1.0%；上半年从863.2万美元增至873.3万美元，增幅1.2%[99][103][106][108] - 2020年第二季度运营亏损从1016万美元增至1060.4万美元，增幅4.4%；上半年从2081.7万美元增至2273.9万美元，增幅9.2%[99][106] - 2020年第二季度净利息收入从31.3万美元降至0.5万美元，降幅98.4%；上半年从62.8万美元降至16.7万美元，降幅73.4%[99][104][106][109] - 2020年第二季度其他亏损从2.4万美元增至7.3万美元，增幅204.2%；上半年从4.8万美元增至9.8万美元，增幅104.2%[99][105][106][110] - 2020年第二季度净亏损从987.1万美元增至1067.2万美元，增幅8.1%；上半年从2023.7万美元增至2267万美元，增幅12.0%[99][106] - 2020年上半年经营活动使用现金1803万美元，投资活动使用现金2.6万美元，融资活动提供现金551.3万美元，现金及等价物净减少1249.5万美元[111][112][114][115] - 2019年上半年经营活动使用现金2117.4万美元，投资活动提供现金410.8万美元，融资活动使用现金3.8万美元，现金及等价物净减少1713.9万美元[111][113][114][115] 公司运营与成本控制 - 2020年第二季度公司裁员约30%以精简成本[81] - 2020年1月公司终止法国里昂的办公室租赁协议，6月行使提前终止马萨诸塞州列克星敦租赁的权利，该租赁将于8月终止[123] 资金状况与融资需求 - 公司预计截至2020年6月30日的现金、现金等价物和受限现金可支持运营至2022年[90] - 2020年3月公司通过ATM股权分销协议出售71.94万股普通股，净收益约570万美元[118] - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金5100万美元，预计可支持到2022年的运营[119] - 公司未来需继续依靠额外融资实现业务目标，但充足的额外融资可能无法以可接受的条款获得[120] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，股权或可转换债务证券融资会稀释股东权益，债务融资可能有限制性条款[121] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等有价值的权利，若无法及时筹集资金，可能需调整产品开发或商业化工作[122] - 公司未来资本需求受临床前研究和临床试验等多因素影响[122] 其他财务相关信息 - 截至2020年6月30日的三个月和六个月内，公司合同义务和承诺无其他重大变化[124] - 截至2020年6月30日，公司无表外安排[125] - 除未审计中期合并财务报表附注2所述内容外，公司2019年12月31日年度报告中的关键会计政策无重大变化[126] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[127] 新冠疫情影响 - 公司虽目前未受新冠疫情对财务报告内部控制的重大影响，但远程办公可能增加网络攻击风险，目前未出现相关事件增加情况[92] 市场需求情况 - 约70%的女性在更年期会经历血管舒缩症状（VMS），美国约2000万女性随时可能受其影响[79]

财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年3月31日止三个月为1200万美元，2019年同期为1040万美元，截至2020年3月31日累计亏损达2.207亿美元[78] - 2020年3月公司通过出售719400股普通股获得约570万美元净收益，预计截至2020年3月31日的现金等能支持运营至2022年[87] - 2020年和2019年3月31日止三个月研发总费用分别为754万美元和620.4万美元，利沃来肽费用分别为484.6万美元和300.3万美元[93] - 2020年第一季度研发费用从620.4万美元增至754万美元，增幅21.5%，主要因利沃肽开发使临床前和临床开发费用增加140万美元，股票薪酬费用减少10万美元[100] - 2020年第一季度一般及行政费用从445.3万美元增至459.5万美元，增幅3.2%，主要因人员增加和薪酬安排变化使薪酬和股票薪酬费用增加80万美元，专业费用减少70万美元[99][102] - 2020年第一季度运营亏损从1065.7万美元增至1213.5万美元，增幅13.9%[99] - 2020年第一季度净利息收入从30万美元减至16.2万美元，降幅48.6%，主要因现金、现金等价物和有价证券余额减少[99][103] - 2020年第一季度其他损失从2.4万美元增至2.5万美元，增幅4.2%，因外币交易汇率波动导致外币损失增加[99][104] - 2020年第一季度净亏损从1036.6万美元增至1199.8万美元，增幅15.7%[99] - 2020年第一季度经营活动使用现金1016.1万美元，2019年同期为1060.1万美元[105] - 2020年第一季度投资活动使用现金2.6万美元，2019年同期提供现金297.6万美元[105] - 2020年第一季度融资活动提供现金558.9万美元，2019年同期使用现金6万美元[105] - 截至2020年3月31日，公司有现金、现金等价物和受限现金5890万美元，预计可支持运营至2022年[112] 各条业务线数据关键指标变化 - 约70%的更年期女性会经历血管舒缩症状（VMS），美国任何时候约有2000万女性受此困扰[76] - 公司决定在2020年4月停止利沃来肽治疗普拉德 - 威利综合征（PWS）的开发，基于2b期试验结果[77][80] - 内瓦尼米贝治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的2b期临床研究，因疫情新患者不再积极入组，预计2020年第三季度对入组患者数据集进行中期审查[75][82] - MLE - 301目前处于临床前研究，预计2020年下半年启动首次人体临床试验[76] 公司运营相关情况 - 公司为精简成本，正在裁减约30%的员工岗位，大部分裁员在2020年4月完成[81] - 公司目前未因疫情在监管审查或与监管机构互动方面出现延迟，但未来可能会因疫情相关因素出现延迟[86] - 公司虽员工远程办公，但财务报告内部控制未受重大影响，目前也未遭遇网络攻击增加情况[89]

业绩总结 - Livoletide的顶线数据预计在2020年第二季度初发布，可能支持针对Prader-Willi综合症（PWS）的新药申请（NDA）[5] - Nevanimibe的第一组顶线数据预计在2020年下半年发布，正在进行的Phase 2b试验针对经典先天性肾上腺皮质增生（CAH）[5] - MLE-301的首次人体试验预计在2020年下半年进行，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - Millendo的现金储备预计可支持其资本需求至2022年[5] - 截至2019年12月31日，公司现金余额为6350万美元，包括现金、现金等价物、可交易证券和受限现金[63] 用户数据 - 在PWS的市场中，已诊断的患者约为10,000人，未诊断的患者约为8,900人[13] - PWS患者的死亡率是普通人群的3倍，平均死亡年龄约为30岁[10] - 目前没有针对PWS超食欲的批准治疗，现有的应对机制包括环境控制[10] 新产品和新技术研发 - Livoletide在Phase 2a临床试验中，47名PWS患者经过2周治疗，显示出临床意义的效果[16] - 在Livoletide的临床试验中，65%的患者在超食欲问卷（HQ）中显示出≥4分的改善[25] - Nevanimibe在CAH的Phase 2a研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP水平降低≥50%[46] - Livoletide获得美国FDA和EMA的孤儿药物认证及FDA快速通道认证[61] - Nevanimibe获得美国FDA和EMA的孤儿药物认证[44] - 预计2020年将启动MLE-301的第一阶段临床试验[61] - 预计2020年将进行MLE-301的临床开发，以评估其在更年期相关血管运动症状中的安全性和有效性[57] 市场扩张和并购 - Livoletide的专利保护覆盖至2033年，涵盖PWS的治疗方法[16] - Livoletide的Phase 2b PWS研究的顶线结果预计在2020年第二季度初发布[61] - Nevanimibe的Phase 2b研究将包括20-24名患者，主要终点为17-OHP < 2x ULN[52] - Livoletide的开发和监管路径已明确，FDA和EMA均认识到PWS的巨大未满足医疗需求[36]

公司财务关键指标变化 - 2019年12月31日公司总资产7.497亿美元，2018年为8.4074亿美元[475] - 2019年12月31日公司总负债1.5099亿美元，2018年为1.0952亿美元[475] - 2019年12月31日公司股东权益5.9871亿美元，2018年为7.3122亿美元[475] - 2019年公司运营费用4.5399亿美元，2018年为2.6874亿美元[477] - 2019年公司净亏损4.4568亿美元，2018年为2.7177亿美元[477] - 2019年公司普通股每股净亏损3.25美元，2018年为17.58美元[477] - 2019年公司加权平均流通普通股为1370.6744万股，2018年为154.7051万股[477] - 2019年公司综合亏损4.4551亿美元，2018年为2.7052亿美元[477] - 2019年公司研发费用2.7843亿美元，2018年为1.4425亿美元[477] - 2019年公司一般及行政费用1.7556亿美元，2018年为0.8691亿美元[477] - 2019年净亏损44,568,000美元，2018年净亏损27,177,000美元[482] - 2019年经营活动使用现金41,222,000美元，2018年使用23,647,000美元[482] - 2019年投资活动提供现金3,988,000美元，2018年提供1,932,000美元[482] - 2019年融资活动提供现金26,943,000美元，2018年提供77,744,000美元[482] - 2019年现金、现金等价物和受限现金净减少10,258,000美元，2018年净增加56,147,000美元[482] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金为6350万美元，累计亏损2.087亿美元[495] - 2019年和2018年公司研发费用分别减少120万美元和140万美元，2019年和2018年末研发税收抵免应收款分别为130万美元和230万美元[497] - 2019年12月31日货币市场基金（包含在现金及现金等价物中）为59382000美元，2018年12月31日为25145000美元[548] - 2019年12月31日应计费用总计9066000美元，2018年为7630000美元[552] - 2019年12月31日Bpifrance可偿还预付款未偿还余额为400000美元（300000欧元）[556] - 2019年和2018年公司经营租赁的租金费用分别约为700000美元和200000美元[567] - 2019年和2018年公司401(k)计划的费用分别为200000美元和100000美元[568] - 2019年和2018年公司股票薪酬费用分别为431.7万美元和142.7万美元[595] - 2019年末和2018年末流通股分别为249.8606万股和176.4287万股，加权平均行权价分别为17.18美元和26.81美元[596] - 2019年和2018年授予期权的估计加权平均授予日公允价值分别为6.74美元和9.72美元[597] - 2019年和2018年期权定价模型假设中，预期波动率分别为80%和66%，无风险利率分别为2.22%和2.77%[599] - 2019年末和2018年末，公司联邦净运营亏损结转额分别约为2.986亿美元和2.496亿美元[600] - 2019年末和2018年末，公司外国净运营亏损结转额分别约为9930万美元和1.05亿美元[600] - 2019年末和2018年末，公司州净运营亏损分别为2.625亿美元和2.492亿美元[600] - 2019年估值备抵增加730万美元，主要因当年产生净运营亏损和信贷结转[604] - 2019年和2018年法定联邦所得税税率下的联邦所得税利益均为21.0%[605] 公司股份相关情况 - 2018年1月1日，可赎回优先股股份为90,848,515，金额为132,922美元；2018年12月31日，普通股股份为13,357,999，金额为13美元；2019年12月31日，普通股股份为18,266,545，金额为18美元[480] - 2019年12月，公司出售479.1667万股普通股，净收益约2650万美元，发行价6美元/股[496] - 2019年4月公司达成最高5000万美元的“按市值”股权分配协议，2020年3月出售71.94万股，净收益约550万美元[497] - 2018年12月合并完成后，公司按0.0744的兑换比例向Private Millendo股东发行普通股，还出售123.0158万股，净收益1870万美元[576] - 收购Alizé剩余16.4%股权时，公司发行45.0371万股common - 1股票，合并完成后按1:1转换为普通股[577] - 2019年12月31日止年度，9.7225万股因行使股票期权发行，2018年无此类发行[577] - 与收购Alizé相关，公司发行654.0763万股A - 1系列和2063.6179万股B - 1系列优先股，2019年12月31日无此类股份发行和流通[579] - 2018年12月合并完成后，所有优先股转换为675.9109万股普通股，2019年12月31日无优先股发行和流通[581] - B和B - 1系列优先股持有者有权获8%非累积股息，A和A - 1系列优先股持有者在前者之后也有权获8%非累积股息，2019和2018年均未宣告或支付股息[582] - 2019年6月11日公司股东大会批准2019年股权奖励计划和2019年员工股票购买计划[590] - 2019年股权奖励计划初始预留291.9872万股，自2020年起每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的4% [591] - 2019年员工股票购买计划可发行13.358万股，自2020年起每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的1% [594] 公司业务及产品情况 - 公司是专注于开发孤儿内分泌疾病新疗法的后期生物制药公司，有livoletide、nevanimibe、NK3R拮抗剂三个候选产品[485] - 因CS 2期临床试验入组慢，公司于2019年8月停止该试验，暂停nevanimibe治疗CS的开发[486] - 公司尚未有获批产品，未从产品销售获得收入，候选产品开发周期长，可能无法成功开发、获批或上市[487] 公司合并与收购情况 - 2018年12月，OvaScience与Private Millendo完成合并[489] - 合并时OvaScience向Private Millendo股东发行普通股，交换比例为0.0744股OvaScience普通股换1股Private Millendo普通股[490] - 2017年12月公司收购Alizé 83.6%股份，2018年12月收购剩余16.4%股份[494] - 2018年12月反向资本重组中，公司获得约4020万美元现金和有价证券、130万美元预付款及其他资产，承担约350万美元应付款项和应计费用[544] - 反向资本重组中，公司因高管辞职产生约180万美元遣散费，因股票期权加速归属产生约4.3万美元股份支付费用[545] 公司会计政策及准则相关 - 2019年1月1日公司采用新租赁准则，确认200万美元经营租赁负债和90万美元使用权资产[509] - 2018年末可售证券相关活动计入累计其他综合收益，2019年和2018年无重大已实现损益，2019年末无有价证券[504] - 2018年公司费用化发行成本90万美元，2019年无此类费用[518] - 研发成本在发生时费用化，包括人员费用、第三方研究费用等[519] - 2019和2018年12月31日，公司未对先前应计研发费用估计进行重大调整[520] - 2018年10月1日，公司提前采用ASU 2018 - 7简化非员工股份支付会计处理，对合并财务报表无重大影响[522][523][536] - 2019和2018年12月31日，公司对所有净递延所得税资产计提全额减值准备，合并财务报表中无重大不确定税务事项、利息或罚款记录[525] - 2019和2018年，计算稀释加权平均流通普通股股数时，分别排除2,611,298股和1,938,131股潜在稀释性证券[528] - 2020年1月FASB发布ASU 2020 - 01，公司正在评估其对合并财务报表及相关披露的影响[532] - 2019年12月FASB发布ASU 2019 - 12，公司正在评估其对合并财务报表及相关披露的影响[533] 公司其他财务事项 - 2018年1月1日优先股认股权证负债余额为139000美元，2018年新增 - 40000美元，公允价值变动 - 99000美元，12月31日余额为0 [550] - 2018年末估值认股权证的重要加权平均假设中，预期期限为1.75年，预期波动率为71%，无风险利率为2.58%，股息收益率为0% [550] - 2018年8月公司发行可转换本票获得现金收益8000000美元，年利率6%，到期时本金和利息转换为499504股普通股[557] - 公司与密歇根大学的许可协议需支付最高2500000美元的开发和商业里程碑款项，2019年支付100000美元延长部分开发里程碑的实现日期[558] - 2019年12月31日，公司的使用权资产和租赁负债分别为3300000美元和4100000美元，加权平均折现率为7% [566] - 2018年公司向现有优先股投资者发行可转换本票获得800万美元，出售普通股获得2150万美元[607]

公司净亏损情况 - 公司净亏损在2019年第三季度为1160万美元，2018年同期为790万美元；2019年前九个月为3190万美元，2018年同期为1730万美元[76] - 2019年第三季度净亏损为1163.2万美元，2018年同期为789.1万美元，增长47.4%[91] 公司累计亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损达1.96亿美元[76] 利沃肽项目进展 - 2019年3月公司启动利沃肽治疗普拉德 - 威利综合征的2b/3期关键临床试验，预计2020年上半年公布2b期研究的顶线结果，截至2019年11月13日，8 - 65岁患者已招募满150多名[75][77] 奈瓦尼米贝项目进展 - 奈瓦尼米贝治疗经典先天性肾上腺皮质增生症的2b期研究于2018年第三季度开始，预计2020年下半年公布第一组顶线结果，2020年第一季度更新第二组顶线结果的预期时间[76][79] - 2019年8月公司因招募速度慢，停止奈瓦尼米贝治疗内源性库欣综合征的2期临床试验并暂停该项目开发[80] 公司反向合并情况 - 2018年12月7日公司完成反向合并，合并时OvaScience净资产为3800万美元[81][83] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用为730.8万美元，2018年同期为387.1万美元，增长88.8%[85][91] - 2019年第三季度研发费用从390万美元增至730万美元，增幅88.8%，主要因临床前和临床开发费用增加300万美元[92] - 2019年前三季度研发费用从980万美元增至1950万美元，增幅98.1%，主要因临床前和临床开发费用增加740万美元[97] 一般及行政费用变化 - 2019年第三季度一般及行政费用为444.3万美元，2018年同期为393.5万美元，增长12.9%[91] - 2019年第三季度一般及行政费用从390万美元增至440万美元，主要因薪酬和基于股票的薪酬费用增加140万美元[93] - 2019年前三季度一般及行政费用从730万美元增至1310万美元，主要因薪酬和基于股票的薪酬费用增加360万美元[99] 运营亏损变化 - 2019年第三季度运营亏损为1175.1万美元，2018年同期为780.6万美元，增长50.5%[91] 净利息收入变化 - 2019年第三季度净利息收入从5.4万美元增至20万美元，主要因合并后现金等余额增加带来更高利息收入[94] - 2019年前三季度净利息收入从3.9万美元增至90万美元，主要因合并后现金等余额增加带来更高利息收入[100] 经营活动现金使用情况 - 2019年前三季度经营活动使用现金2950万美元，2018年为1440万美元[102] 投资活动收益情况 - 2019年前三季度投资活动获得净收益440万美元，2018年支付50万美元用于资产收购[105] 公司现金储备情况 - 截至2019年9月30日，公司有现金等4830万美元，预计可支持到2020年第四季度运营[109] 办公室租赁协议情况 - 2019年2月签订五年期办公室租赁协议，首年租金37.4万美元，第五年升至42.1万美元[114]

现金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为5660万美元，包括现金、现金等价物和受限现金[6] 临床试验与新药研发 - Livoletide在针对Prader-Willi综合症（PWS）的2b期临床试验中，计划招募约150名患者以支持新药申请（NDA）[5] - Livoletide的2期临床试验在47名患者中进行，结果显示安全性和有效性[19] - Livoletide的2周安慰剂对照试验中，Hyperphagia问卷（HQ）得分显示出显著改善，家庭居民组的p值为0.034[22] - 公司在1Q19启动了Livoletide的关键性2b/3期研究，预计在2020年上半年获得初步结果[11] - Nevanimibe的2b期试验正在进行中，针对经典先天性肾上腺增生（CAH）[5] - MLE-301正在进行临床前开发，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - Livoletide的开发路径已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格，并获得FDA快速通道认证[11] - 目前PWS的现有治疗方法无法有效解决患者的过度饥饿问题[10] - Livoletide的临床试验在150多名受试者中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件[19] - Livoletide在2周的Phase 2研究中，基线HQ评分为17.9的患者中，观察到与Beloranib相似的效果[25] - Livoletide的Phase 2b/3研究中，60 mg/kg和120 mg/kg的剂量分别有50名患者参与，主要终点为HQ-CT[27] - Nevanimibe在CAH的Phase 2b临床试验中，获得了美国FDA和EMA的孤儿药资格[31] - Nevanimibe的Phase 2研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP降低≥50%[38] - Livoletide的Phase 2b PWS研究预计在2020年上半年公布顶线结果[48] - MLE-301的临床试验预计在2020年启动，针对更年期的血管运动症状[45] - Nevanimibe的Phase 2b研究于2018年第三季度启动，计划在2019年下半年更新研究进展[42] - Livoletide的Phase 2b部分可能支持NDA提交，数据预计在2020年上半年获得[27] 市场与患者数据 - CAH在美国的患病人数约为15,000至18,000人，欧洲约为40,000人[31] - 预计在未来12个月内，公司将实现重要的企业和临床里程碑[48]

现金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金余额为5660万美元，包括现金、现金等价物和受限现金[6] - 公司预计在2020年第四季度之前有足够资金支持运营计划[6] 临床试验进展 - Livoletide在Prader-Willi综合症（PWS）患者的2b期临床试验中，计划招募约150名患者以支持新药申请（NDA）[5] - Livoletide的2期临床试验在47名患者中完成，结果显示安全性和有效性[19] - Livoletide的2周安慰剂对照试验中，Hyperphagia问卷（HQ）得分显示出显著的改善，p值为0.034[22] - Livoletide的Phase 2b研究可能支持NDA提交，数据预计在2020年上半年公布[27] - Nevanimibe的2b期临床试验正在进行中，针对经典先天性肾上腺皮质增生（CAH）[5] - Nevanimibe在CAH的Phase 2b临床试验中，17-OHP水平的主要终点为<2倍ULN[41] - Nevanimibe的Phase 2研究中，70%的受试者在至少一个治疗周期内17-OHP减少≥50%[38] - MLE-301正在进行临床前开发，针对与更年期相关的血管运动症状（VMS）[5] - MLE-301是针对更年期血管运动症状的选择性NK3R拮抗剂，预计2020年启动首个临床试验[45] - Livoletide的Phase 2b/3 PWS研究于2019年第一季度启动[48] - Nevanimibe的Phase 2b CAH研究更新计划在2019年下半年发布[48] 市场与产品策略 - Livoletide的开发路径已获得美国FDA和EMA的孤儿药资格和快速通道认证[11] - Livoletide在临床试验中表现出良好的耐受性，150多名受试者中未出现严重不良事件[19] - PWS的出生率约为1:15,000，美国约有11,000例病例[10] - CAH在美国的患病人数约为15,000至18,000，欧洲约为40,000[31] - Millendo计划在美国建立专门的销售和市场组织，针对内分泌科医生[50]

财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别为990万美元和500万美元，六个月净亏损分别为2020万美元和940万美元，截至2019年6月30日累计亏损1.843亿美元[77] - 2019年和2018年截至6月30日的三个月研发费用分别为598.1万美元和320万美元，六个月研发费用分别为1218.5万美元和596.9万美元，预计未来研发费用将增加[90] - 预计一般及行政费用将因员工人数增加、基础设施扩大、各项费用提高以及支持更多临床试验而增加，若候选产品有望获批，为商业运营做准备也会使费用增加[93,94] - 2019年第二季度研发费用从320万美元增至600万美元，增幅86.9%，主要因利沃肽开发及人员增加[96][97] - 2019年第二季度行政及管理费用从180万美元增至420万美元，增幅134%，主要因人员和专业费用增加[96][99] - 2019年第二季度净亏损从504.2万美元增至987.1万美元，增幅95.8%[96] - 2019年上半年研发费用从596.9万美元增至1218.5万美元，增幅104.1%，主要因利沃肽开发及人员增加[102][103][104] - 2019年上半年行政及管理费用从340.5万美元增至863.2万美元，增幅153.5%，主要因人员和专业费用增加[102][104] - 2019年上半年净亏损从942.8万美元增至2023.7万美元，增幅114.6%[102] - 2019年上半年经营活动使用现金2117.4万美元，2018年为969.8万美元[107] - 2019年上半年投资活动提供现金410.8万美元，2018年使用现金53.1万美元[107] - 截至2019年6月30日，公司有现金等5660万美元，预计可支撑到2020年第四季度[114] 公司业务合并情况 - 2018年12月7日，OvaScience完成与Private Millendo的反向合并，合并后Private Millendo成为OvaScience全资子公司，OvaScience采用Private Millendo业务计划，股票于2018年12月10日开始以“MLND”代码在纳斯达克资本市场交易，合并时OvaScience净资产为3800万美元[85,86,87] 公司股权及资金安排 - 2019年4月公司与花旗达成最高5000万美元的股权分销协议，尚未发行普通股[113] - 2019年5月，公司为马萨诸塞州沃尔瑟姆办公场地的转租协议提供了约100万美元的托管资金[122] 公司合同及会计政策情况 - 截至2019年6月30日，与年报披露的合同义务相比，合同义务承诺无其他重大变化[123] - 截至2019年6月30日，公司无《S - K条例》第303(a)(4)(ii)项所定义的资产负债表外安排[124] - 除未经审计的中期合并财务报表附注2所述内容外，2018年12月31日年度报告10 - K表格中包含的关键会计政策和重大判断及估计无重大变化[125] - 小型报告公司无需进行市场风险的定量和定性披露[126] livoletide产品业务线数据关键指标变化 - 公司目前推进三款候选产品，最先进的livoletide用于治疗普拉德 - 威利综合征，2019年3月启动关键2b/3期临床试验，2b部分顶线结果预计2020年上半年公布[74,78] - livoletide 2b/3期临床试验截至2019年8月8日在美国、欧洲和澳大利亚有26个临床站点招募患者，还计划提交方案修正案让4至7岁儿童参与试验，并已启动支持多剂量笔设备开发的临床前活动，2019年7月29日获FDA快速通道开发项目认定[78,79] nevanimibe产品业务线数据关键指标变化 - 公司开发nevanimibe用于治疗经典先天性肾上腺增生症，2018年第三季度启动2b期试验，初步数据显示1000mg BID耐受性低于预期，已提交方案修正案，研究按修正方案恢复招募[75,81] - 因内源性库欣综合征2期临床试验入组慢，公司于2019年8月决定终止该试验，暂停nevanimibe治疗库欣综合征的开发，专注其他项目，终止试验成本预计不重大[84] - nevanimibe治疗经典先天性肾上腺增生症2b期研究预计2019年下半年更新研究时间表[83] MLE - 301产品业务线数据关键指标变化 - 公司新增神经激肽3受体拮抗剂MLE - 301作为治疗血管舒缩症状的候选产品，目前处于临床前研究，预计2020年启动首次人体临床试验[76,80]