文章核心观点 - 公司在2025年美国癌症研究协会年会上公布支持amezalpat免疫成分的数据 ，强化其作为新型癌症疗法的潜力 [1][2] 关于Amezalpat - Amezalpat是口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂 ，通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞及血管生成来治疗癌症 [3] - 在一项全球随机1b/2期研究中 ，amezalpat联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗一线晚期肝癌患者 ，与标准治疗相比在多个研究终点表现出临床优势 [3] - 数据显示amezalpat可减少M2巨噬细胞和T调节细胞的肿瘤促进免疫抑制 ，激活免疫 ，支持其免疫介导的抗癌活性 [2] - amezalpat抑制免疫抑制巨噬细胞和调节性T细胞的发育 ，减少线粒体质量 ，降低抗炎细胞因子的产生 ，阻断免疫抑制 [2] 关于Tempest Therapeutics - 公司是临床阶段生物技术公司 ，推进一系列小分子候选产品组合 ，具有肿瘤靶向和/或免疫介导机制 ，有潜力治疗多种肿瘤 [4] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班 ，更多信息可在其网站www.tempesttx.com查询 [4]

战略规划 - 公司宣布探索战略选项以推进临床研究并提升股东价值 包括潜在并购 合作 许可协议等交易 [1] - 作为战略选项的一部分 公司寻求合作伙伴共同开发管线候选药物 [10] 核心管线进展 Amezalpat (TPST-1120) - PPAR-α拮抗剂 用于一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌(HCC) [2] - 与罗氏达成协议 评估其与Tecentriq+Avastin联合疗法效果 [5] - FDA批准开展关键III期研究 评估联合疗法一线治疗HCC [6] - 全球Ib/II期数据显示 联合疗法较单用罗氏方案延长中位总生存期6个月 [7] - 已获FDA快速通道资格和孤儿药认定 [7] - 管理层认为该药物具备一线HCC领域重磅炸弹潜力 [10] TPST-1495 - EP2-EP4双重拮抗剂 用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP) [2] - 获FDA"Study May Proceed"许可 计划2025年启动II期研究 2026年获取数据 [9] - 已获FDA孤儿药认定 [9] 市场表现 - 消息公布后盘后股价上涨6.3% [2] - 年初至今股价下跌34.1% 同期行业跌幅14.6% [3] 行业比较 - 公司当前Zacks评级为3级(持有) [11] - 爵士制药(JAZZ)2025年EPS预期从22.11美元上调至23.33美元 2026年从23.23调至23.35美元 年内股价下跌10.6% [12] - Krystal生物(KRYS)2025年EPS预期从5.40美元上调至7.00美元 2026年从9.15调至10.84美元 年内股价上涨7.4% [13]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics计划探索一系列战略替代方案，以推进其临床阶段项目并最大化股东价值，考虑的方案包括合并、收购、合作等，已聘请MTS Health Partners支持战略评估过程 [1] 公司战略 - 公司计划探索战略替代方案，包括合并、收购、合作、合资、许可安排或其他战略交易，以推进临床项目并最大化股东价值 [1] - 公司聘请国际知名金融顾问MTS Health Partners支持战略评估过程 [1] - 公司未设定评估战略替代方案的时间表，除非必要否则不打算披露进展 [2] 项目进展 Amezalpat (TPST - 1120) - 已准备好进入3期，完成与FDA和EMA关于一线肝细胞癌（HCC）关键研究的沟通，获得全球研究者支持 [3] - 基于一线HCC 2期阳性随机数据，获得孤儿药和快速通道指定 [3] - 收到FDA关于与atezolizumab和bevacizumab联合用于不可切除或转移性HCC一线治疗的3期关键试验的“研究可进行”信函 [4] - 与罗氏达成协议，推进amezalpat与atezolizumab和bevacizumab联合用于不可切除或转移性HCC一线治疗的3期关键试验 [4] - 与FDA的2期结束会议获得积极反馈 [4] - 正在进行的全球随机1b/2期临床研究报告新的阳性生存数据，amezalpat与atezolizumab和bevacizumab联合使用时，中位总生存期比单独使用标准治疗提高6个月 [4] - 在《癌症研究通讯杂志》上发表amezalpat在晚期实体瘤患者1期试验的阳性数据，显示其在PD - 1抑制剂难治性和免疫功能低下癌症中具有临床活性 [4] - 在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上报告新的临床前数据，显示amezalpat单药可减少肾癌生长，与一线化疗和免疫治疗联合使用时抑制作用增强 [5] TPST - 1495 - 获得FDA关于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的孤儿药指定 [9] - 收到FDA关于治疗FAP的2期试验的“研究可进行”信函，预计2026年获得数据 [3][9] - 2025年将在癌症预防临床试验网络的支持下，由美国国家癌症研究所（NCI）癌症预防部门资助开展针对FAP患者的2期研究 [6] 产品介绍 Amezalpat (TPST - 1120) - 是口服小分子选择性PPARα拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞和血管生成来治疗癌症 [5] - 在与atezolizumab和bevacizumab联合用于一线晚期HCC患者的全球随机1b/2期研究中，amezalpat组在多个研究终点上表现出临床优势 [5] TPST - 1495 - 是新型、高选择性和强效的EP2 - EP4双重拮抗剂，旨在阻断前列腺素（PGE2）途径中促进癌症的EP2和EP4受体，同时保留同源但活性不同的EP1和EP3受体 [6] 公司概况 - Tempest Therapeutics是临床阶段生物技术公司，推进一系列小分子候选产品组合，具有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，有潜力治疗多种肿瘤 [7] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班，更多信息可在公司网站www.tempesttx.com查询 [7]

阿美扎尔帕特（amezalpat）临床疗效数据 - 阿美扎尔帕特（amezalpat）在一线不可切除或转移性肝癌患者中，与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联合使用时，中位总生存期提高6个月，风险比为0.65[18] - 阿美扎尔帕特单药治疗晚期难治性癌症患者中，53%（10/19）的患者获得疾病控制的临床益处，21%的患者肿瘤缩小[41] - 阿美扎尔帕特与抗PD - 1疗法纳武利尤单抗联合治疗晚期肾细胞癌患者中，可评估患者的客观缓解率为50%（2/4）[43] - 阿美扎尔帕特（amezalpat）全球随机1b/2期试验中，试验组40人，对照组30人，试验组中位总生存期达21个月，较对照组15个月提高6个月[49] - 数据截止时，试验组50%（20/40）患者仍在生存随访，对照组为30%（9/30）[50] - 试验组确认客观缓解率（ORR）为30%，对照组为13.3%，一名试验组患者肿瘤负担降低至少80%[51] - 生物标志物亚组分析中，β - 连环蛋白激活突变患者（占研究人群21%）在试验组确认ORR达43%，疾病控制率（DCR）为100%，PD - L1阴性肿瘤试验组确认ORR为27%，对照组为7%[52] 阿美扎尔帕特（amezalpat）监管进展 - 2024年8月，公司与FDA就阿美扎尔帕特治疗一线不可切除或转移性肝癌的2期结束会议成功完成，FDA对关键3期临床试验设计给予积极反馈，若达到预先指定的早期疗效分析，可能将主要结果读出时间最多缩短8个月[19] - 2025年1月，FDA授予阿美扎尔帕特治疗肝癌的孤儿药指定；2月，授予快速通道指定[20] TPST - 1495研发计划 - 公司预计TPST - 1495将于2025年进入2期开发，3月，癌症预防临床试验网络获FDA批准启动NCI资助的TPST - 1495治疗家族性腺瘤性息肉病的2期临床试验[21][23] - 公司计划在2025年与CP - CTNet合作对TPST - 1495进行家族性腺瘤性息肉病的2期研究[33] 公司产品线规划 - 公司计划推进阿美扎尔帕特在一线肝癌患者中的关键3期研究，并基于2022年ASCO会议上展示的1期数据评估其在肾细胞癌和胆管癌中的进一步开发[28][30] - 公司将通过识别新的肿瘤学靶点和授权引进机会来增强产品线[33] - 公司将探索业务发展机会，最大化产品线潜力并扩展财务资源，若药物获批，将建立美国销售团队支持商业化[33] TPST - 1495一期研究结果 - TPST - 1495一期研究显示，单药治疗和与派姆单抗联合治疗使部分患者肿瘤缩小和疾病长期稳定，单药治疗推荐每日一次方案耐受性良好，主要为1 - 2级治疗相关不良事件，联合治疗报告了1 - 3级治疗相关不良事件[67] 公司合作协议 - 2024年10月公司与罗氏达成主临床供应协议，罗氏将免费为公司计划的3期试验供应阿替利珠单抗[74] 公司产品商业化规划与能力 - 公司产品候选药物若获批，打算在美国等地区自行或与合作伙伴商业化，但目前无销售、营销和产品分销能力[75] 公司产品竞争情况 - 公司产品候选药物面临来自大型和专业制药、生物技术公司等多方面竞争，关键竞争因素包括疗效、安全性、便利性和报销情况[78][83] 公司专利情况 - 截至2024年12月31日，公司专利组合包括9项已授权美国专利、11项待决美国专利申请、4项待决专利合作条约（PCT）申请，以及在欧美、中国和日本等美国以外市场的55项已授权专利和13项待决专利申请[85] - 截至2024年12月31日，公司拥有阿美扎尔帕特在美国、欧洲、中国、日本和其他美国以外市场的已授权专利和待决专利申请，以及1项待决PCT申请，相关已授权美国专利预计2033年12月到期，待决申请可能产生的额外专利预计在2033年12月至2045年5月到期[86] - 截至2024年12月31日，公司拥有TPST - 1495在美国、欧洲、中国、日本和其他美国以外市场的已授权专利和待决专利申请，以及1项待决PCT申请，相关已授权美国专利预计在2038年4月至2039年4月到期，待决申请可能产生的额外专利预计在2038年4月至2045年6月到期[87] - 美国提交的专利申请授权后，通常可从最早有效申请日起获得20年排他权，专利期限可能因美国专利商标局（USPTO）审查延迟而调整，也可能因FDA监管审查期而延长，延长时间不超过5年，总专利期限自FDA批准后不超过14年，美国以外专利期限通常也是从最早有效申请日起20年[90] - 公司拥有阿美扎尔帕特全球权利，相关专利预计2033年12月至2043年11月到期[59] - 公司拥有TPST - 1495全球权利，美国相关专利预计2038年4月至2039年4月到期[69] 药品监管流程 - 公司研究、开发、测试、制造等药品相关活动受美国联邦、州和地方政府以及其他国家和司法管辖区广泛监管，新药上市前需获得证明其质量、安全性和有效性的大量数据并获监管机构批准[94] - 公司研究药物在美国合法上市前需通过FDA新药申请（NDA）批准，过程包括完成临床前研究、提交研究性新药申请（IND）、获得机构审查委员会（IRB）批准、进行人体临床试验、提交NDA、支付审查费用、FDA受理审查、完成预批准检查等[96] - 临床前研究需对药物产品候选物进行严格测试，包括实验室评估和动物研究，结果需随其他信息作为IND一部分提交给FDA，IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提出担忧并暂停试验[98] - 临床试验需在合格研究者监督下进行，遵守联邦法规和良好临床实践（GCP）标准，每个涉及美国患者的试验方案及修正案需作为IND一部分提交给FDA，且需经IRB审查批准[99] - 临床试验通常分三个阶段，可能重叠或组合，肿瘤疗法1期临床试验通常招募患病患者，可能比非肿瘤疗法1期试验收集更多临床活性信息，罕见情况下单个2期或3期试验及其他确证证据可能足以证明有效性[103] - 临床试验期间，公司通常需完成额外动物研究，开发药物化学和物理特性信息，确定符合cGMP要求的商业生产工艺，选择和测试包装，进行稳定性研究[106] - FDA需在收到新药申请（NDA）60天内决定是否受理，标准审评药物申请大多在10 - 12个月内完成审评，优先审评药物申请大多在6 - 8个月内完成，审评过程可延长3个月[109] 药品特殊认定及相关权益 - 罕见病药物指在美国影响少于20万患者，或超过20万但开发成本无法从美国销售收回的药物，获孤儿药认定的产品首次获批后有7年美国独家销售期[116][118] - 快速通道指定申请，FDA需在60天内确定药物是否符合条件，符合条件的产品可进行滚动审评[120] - 突破性疗法指定申请，FDA需在60天内确定药物是否符合条件，获批后FDA会采取系列措施助力开发[122] - 符合最佳儿童用药法案（BPCA）条件的NDA持有人，可获6个月排他期延长[127] 新药获批后要求 - 新药获批后，需进行不良事件报告和定期报告，可能需进行上市后测试、风险评估和缓解策略（REMS）及监测[130] - 新药获批后，若不遵守法规要求或出现问题，FDA可能撤销批准，采取限制营销、召回产品等措施[131][133] - NDA申请人需向FDA识别覆盖其药物或使用方法的专利，获批药物的专利会在橙皮书中公布[132] - 橙皮书中的药物可被仿制药竞争者引用以支持简略新药申请（ANDA）获批[133] - 儿科研究公平法案（PREA）要求NDA或其补充文件包含评估药物在儿科亚人群安全性和有效性的数据，FDA可给予豁免或延期[126] - 新药化学实体（NCE）获批后有5年营销独占期，含Paragraph IV认证的仿制药申请可在独占期到期前1年提交，无列名专利则独占期到期前不能提交仿制药申请[137] - 获批药物的某些变更（如新适应症、新规格、新使用条件）获批后有3年独占期，申请人可申请省略独占保护信息提前获批[138] - 专利期限延长不能使产品获批后专利总期限超过14年，可延长时间为测试阶段一半和审查阶段全部，最长5年[139][140] - 临时专利延期可使专利期限增加1年，最多可续期4次，每次获批后正式专利延期减少1年[142] 美国药品市场政策 - 美国第三方支付方对药品的覆盖和报销决策无统一政策，各支付方差异大，且决策过程耗时、成本高[144] - 美国联邦反回扣法禁止为诱导购买医疗项目或服务提供报酬，解释范围广，例外和安全港规定狭窄[149] - 联邦民事和刑事虚假索赔法禁止向联邦政府提交虚假索赔，营销行为如标签外推广可能违反该法[150] - 《患者保护与平价医疗法案》要求处方药制造商收集并报告向医生等支付或转移价值的信息，未提交将面临民事罚款[152] - 2010年3月《平价医疗法案》（ACA）颁布，改变了医疗融资方式，对美国制药行业产生重大影响[156] - 2022年8月16日《降低通胀法案》（IRA）签署，将ACA市场健康保险补贴延长至2025年，2025年起消除Medicare Part D计划“甜甜圈洞”[157] - 2011年《预算控制法案》规定，每年财政年度对医疗服务提供商的医疗保险付款总额削减2%，该削减于2013年4月1日生效，将持续到2032年[158] 公司基本信息 - 截至2024年12月31日，公司有25名员工，其中24名为全职员工，18人拥有博士、医学博士、法学博士、法学硕士、工商管理硕士和/或理学硕士学位[164] - 公司于2011年4月在特拉华州注册成立，总部位于加利福尼亚州布里斯班[168] - 公司网址为www.tempesttx.com，年度报告、季度报告等可在网站免费获取[169][170] 公司业务风险与资金需求 - 公司业务面临诸多风险，包括需大量资金、有运营亏损历史、可能无法实现盈利等[172][174] - 公司未来资本需求取决于临床研究进展、合作能力、监管审查结果等多种因素[175][177] - 公司可能无法获得足够的额外融资，若无法筹集资金可能需延迟、减少研发项目或探索其他战略选择[179] - 筹集额外资本可能导致股东股权稀释、限制公司运营或要求公司放弃专有权利[180] - 公司预计未来继续亏损，若无法获得额外资金，可能需延迟、减少或取消产品开发计划或商业开发工作[174] - 公司2024年和2023年净亏损分别为4180万美元和2950万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.071亿美元[186] - 公司与Oxford的贷款协议初始借款额度为3500万美元，初始1500万美元已发放，2022年12月偿还500万美元，截至2024年12月31日贷款余额（扣除债务发行成本）为640万美元，还有1000万美元借款额度[187] - 若公司公开发行股票的公众流通股市值低于7500万美元，12个月内通过Form S - 3出售证券的市值上限为公众流通股市值的三分之一[184][185] - 若公司无法筹集额外资金，可能需推迟、限制、减少或终止药物开发或未来商业化工作，或授予他人开发和销售产品候选药物的权利[183] - 公司若通过未来合作、战略联盟或第三方许可安排筹集资金，可能需放弃未来收入流、研究项目或产品候选药物，或接受不利的许可条款[182] - 2024年6月，公司与杰富瑞有限责任公司达成销售协议，根据2025年2月提交的招股说明书补充文件，公司可通过ATM计划出售至多1450万美元的普通股[180] 公司运营相关风险 - 公司有限的运营历史使其难以评估业务成功和未来生存能力，从专注许可和研究向支持临床开发和商业活动转型可能不成功[190][191] - 公司预计未来员工数量和业务范围将显著增长，可能因资源和管理经验有限难以有效管理扩张，导致成本增加和业务计划执行延迟[192] - 公司若发生“所有权变更”（股权所有权价值变化超过50个百分点），使用净运营亏损结转和税收抵免结转的能力可能受限[198] 临床开发风险 - 临床开发费用高昂且耗时久，结果不确定，后期临床试验失败率高[205,207] - 产品候选药物获批后标签可能不含次要终点数据，无法形成竞争优势[206] - 临床研究的中期和初步数据可能变化，需谨慎看待[211,213,214] - 公司产品候选药物与其他疗法联用面临额外风险，如联用疗法被撤批等[215] - 获得产品候选药物营销批准过程昂贵且耗时，公司无相关经验[216] - 产品候选药物获批可能因多种原因延迟或被拒，如监管机构对临床试验设计有异议等[217,220] - 监管机构可能批准更有限的适应症或施加限制，影响产品商业前景[218] - 产品候选药物可能有不良或意外副作用，影响临床试验和获批[219] - 若出现不良事件，临床试验可能被暂停或终止，影响产品商业前景[221] - 产品候选药物获批后，FDA可能要求采用风险评估和缓解策略[222] 公司临床试验进展 - 公司已启动TPST - 1495和amezalpat治疗晚期实体瘤的1期临床试验，2024年第三季度收到FDA对amezalpat用于HCC的潜在3期关键试验设计的积极反馈[201] 公司贷款协议情况 - 公司与Oxford的贷款协议以公司所有资产（包括知识产权）作抵押，包含限制公司行动的财务契约和其他条款，可能影响公司运营灵活性和经营结果[187]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics公布2024年财务业绩并提供公司最新进展 公司在癌症治疗药物研发上取得显著进展 未来有明确的发展规划 但也面临资金和临床试验等方面的挑战 [1][2] 2024及近期成果 Amezalpat (TPST - 1120) - 获FDA孤儿药和快速通道指定 用于治疗肝细胞癌（HCC）患者 [1][3] - 获FDA “研究可进行” 函 可在一线治疗不可切除或转移性HCC的关键3期试验中评估其与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗的联合用药 [3] - 与罗氏达成协议 推进其与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联合用药的评估进入一线治疗不可切除或转移性HCC的关键3期试验 [1][3] - 与FDA的2期结束会议获得积极反馈 用于治疗一线不可切除或转移性HCC [3] - 正在进行的全球随机1b/2期临床研究报告新的阳性生存数据 显示其与阿替利珠单抗和贝伐珠单抗联合使用时 中位总生存期（OS）比单独使用标准治疗提高六个月 [3] - 在《癌症研究通讯杂志》上发表其在晚期实体瘤患者1期试验的阳性数据 显示其在PD - 1抑制剂难治性和免疫功能低下癌症中也有临床活性 [3] - 在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上报告新的临床前数据 显示其作为单一疗法可减少肾癌生长 与一线化疗和免疫疗法联合使用时抑制作用增强 [3] TPST - 1495 - 获FDA “研究可进行” 函 可在2期试验中评估其用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP） [1][3] 公司层面 - 扩大领导团队 任命Troy M. Wagner为质量保证副总裁 Sheldon Mullins为监管事务副总裁 以加强全球临床专业知识 [3] 潜在未来里程碑 Amezalpat (TPST - 1120) - 计划推进其进入一线肝癌患者的注册研究 前提是获得额外资源 [7] TPST - 1495 - 计划在癌症预防临床试验网络的支持下 由美国国家癌症研究所（NCI）癌症预防司资助 于2025年推进其进入FAP患者的2期研究 预计2026年获得数据 [7] 财务结果 现金及等价物 - 2024年底公司现金及现金等价物为3030万美元 2023年12月31日为3920万美元 减少主要因经营活动使用现金 但通过按市价发行普通股获得2860万美元收益部分抵消 [7] 净亏损及每股净亏损 - 2024年净亏损4180万美元 每股净亏损1.50美元 2023年同期分别为2950万美元和1.91美元 [7] 研发费用 - 2024年研发费用为2850万美元 2023年同期为1750万美元 增加1100万美元 主要因在一线HCC治疗的关键3期试验准备中与合同研究和制造组织合作产生的成本增加 [7] 一般及行政费用 - 2024年一般及行政费用为1360万美元 2023年同期为1170万美元 增加190万美元 主要因员工人数增加导致的基于股票的薪酬费用增加以及法律和咨询服务相关费用增加 [7] 资产负债表 - 2024年12月31日总资产4.1488亿美元 2023年为5.1603亿美元 总负债2.2362亿美元 2023年为2.4835亿美元 股东权益1.9126亿美元 2023年为2.6768亿美元 [9] 运营报表 - 2024年研发费用2847.6万美元 一般及行政费用1355万美元 运营亏损4202.6万美元 净亏损4184.3万美元 每股净亏损1.50美元 2023年对应数据分别为1749.8万美元、1165.9万美元、2915.7万美元、2949.1万美元和1.91美元 [11]

财务数据关键指标变化 - 2024年底公司现金及现金等价物为3030万美元，较2023年12月31日的3920万美元减少，主要因经营活动现金使用，发行普通股获2860万美元抵消部分减少[9] - 2024年净亏损4180万美元，每股净亏损1.50美元，2023年同期分别为2950万美元和1.91美元[9] - 2024年研发费用为2850万美元，较2023年同期的1750万美元增加1100万美元，主要因为阿梅扎尔帕特一线肝癌3期试验做准备[9] - 2024年一般及行政费用为1360万美元，较2023年同期的1170万美元增加190万美元，主要因员工增加致股份支付费用及法律和咨询服务费用增加[9] 阿梅扎尔帕特业务线数据关键指标变化 - 阿梅扎尔帕特与阿特珠单抗和贝伐珠单抗联合治疗不可切除或转移性肝癌，中位总生存期较标准治疗提高6个月[6] - 阿梅扎尔帕特获FDA孤儿药和快速通道指定用于治疗肝细胞癌[5][6] - 公司与罗氏达成协议，推进阿梅扎尔帕特联合疗法进入一线肝癌关键试验[5][6] - 计划在获得额外资源后，推进阿梅扎尔帕特进入一线肝癌注册研究[9] TPST - 1495业务线数据关键指标变化 - TPST - 1495获FDA“研究可进行”信函，用于家族性腺瘤性息肉病2期试验[5][9] - 计划2025年在癌症预防临床试验网络支持下，推进TPST - 1495进入家族性腺瘤性息肉病2期研究，预计2026年出数据[9]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics宣布，一篇强调支持amezalpat作用机制免疫成分数据的摘要，已被接受在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示 [1] 分组1：公司介绍 - Tempest Therapeutics是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，有潜力治疗多种肿瘤，项目从早期研究到一线癌症患者随机全球研究的后期调查，总部位于加州布里斯班 [3] 分组2：海报展示详情 - 海报标题为“Amezalpat, a peroxisome proliferator-activated receptor alpha (PPARα) antagonist, inhibits suppressive macrophage development, activation and function” [2] - 摘要编号为2171 [2] - 展示时间为2025年4月28日周一上午9点至中午12点（中部时间） [2] - 会议类别为免疫学 [2] - 会议标题为“Interplay between Immune System and Radio-, Chemo- and Targeted Therapies 1” [2] - 展示地点为海报区35 [2] - 所有常规摘要可通过AACR在线行程规划器查看 [2] 分组3：投资者与媒体联系方式 - Sylvia Wheeler，邮箱swheeler@wheelhouselsa.com [6] - Aljanae Reynolds，邮箱areynolds@wheelhouselsa.com [6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics宣布其癌症预防临床试验网络获美国FDA批准，开展TPST - 1495治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的2期临床试验 [1] 公司信息 - Tempest Therapeutics是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，可治疗多种肿瘤，总部位于加州布里斯班 [4] 临床试验进展 - 公司第二个临床项目TPST - 1495获FDA批准开展FAP的2期临床试验，这是开发新治疗方案的重要一步 [1][2] - FAP的2期研究将于今年开始，由癌症预防临床试验网络运行，由美国国家癌症研究所癌症预防部门资助 [2] 临床试验内容 - 计划中的2期研究将评估TPST - 1495对曾接受结肠切除术的FAP患者的疗效和安全性 [3] - 主要疗效目标是评估TPST - 1495在减少FAP患者十二指肠息肉负担方面的活性，对比基线内镜检查和治疗6个月后的内镜检查结果 [3] - 其他目标包括减少保留直肠或回肠储袋肛管吻合术（IPAA）中的息肉负担，并评估TPST - 1495的安全性 [3]

文章核心观点 - 公司宣布美国FDA授予amezalpat快速通道指定，此前已获孤儿药指定，显示其作为HCC潜在治疗方案的前景 [1][2] 公司相关 - 公司是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有多种肿瘤治疗潜力，总部位于加州布里斯班 [8] - 公司首席医学官兼研发主管表示获快速通道指定强化amezalpat作为HCC潜在治疗选择的前景，期待与监管机构合作推进其开发 [2] - amezalpat是口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞和调节肿瘤微环境治疗癌症，在一线HCC患者研究中显示临床优势，在其他实体瘤1期试验也有积极结果 [6] - amezalpat获美国FDA快速通道指定，此前1月已获孤儿药指定，随机对比显示联合疗法使中位总生存期改善6个月，风险比0.65，在关键亚组也有生存获益 [1][2] 行业相关 - HCC是侵袭性癌症，死亡率上升，预计2030年成癌症死亡第三大原因，全球每年超90万人确诊，东亚发病率和死亡率最高，美国是癌症相关死亡上升最快原因 [3] - 90%的HCC病例由慢性肝病引起，包括乙肝、丙肝、非酒精性脂肪肝等 [4] - 约70 - 80%早期HCC患者术后疾病复发，早期复发预后差、生存短，肿瘤大小、数量和门静脉侵犯增加复发风险 [5] 概念解释 - 快速通道指定旨在加速有前景治疗候选药物的开发和审查，获此指定的临床项目可与FDA早期频繁沟通，满足条件可获加速批准和优先审查 [7]

文章核心观点 - 公司宣布FDA授予amezalpat孤儿药资格用于治疗肝细胞癌，此前临床研究数据积极，公司将为3期关键研究做准备 [1][2] 关于肝细胞癌（HCC） - HCC是侵袭性癌症，死亡率上升，预计到2030年将成第三大癌症死因，全球每年超90万人确诊，东亚发病率和死亡率最高，美国是癌症相关死亡上升最快的病因 [3] - 90%的HCC病例由慢性肝病引起，包括慢性乙肝和丙肝感染、非酒精性脂肪性肝病、非酒精性脂肪性肝炎、酒精性肝病及由此导致的肝硬化 [4] - 约70 - 80%早期HCC患者术后会复发，早期复发预后差、生存时间短，肿瘤大小、数量和门静脉侵犯会增加复发风险 [5] 关于Amezalpat - Amezalpat是口服小分子选择性PPARδ拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞、调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞和血管生成来治疗癌症 [6] - 在全球随机1b/2期研究中，amezalpat联合用药组在多个研究终点上优于标准治疗组，包括总体人群和关键亚组的总生存期，1期临床试验也有积极结果 [6] 关于孤儿药资格（ODD） - FDA的孤儿药资格计划为治疗、诊断或预防美国少于20万人受影响的罕见病疗法提供孤儿药地位，获批后有税收抵免、减免申请费和7年市场独占权等好处 [7] 关于Tempest Therapeutics - 公司是临床阶段生物技术公司，推进小分子候选产品组合，有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，可治疗多种肿瘤，项目从早期研究到一线癌症患者的后期全球随机研究 [8]