Taysha Gene Therapies (NasdaqGS:TSHA) Q3 2025 Earnings Call November 04, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good day, everyone, and welcome to the Tacea Gene Therapies Third Quarter twenty twenty five Earnings Call. At this time, all participants are in a listen only mode. Later, you will have the opportunity to ask questions during the question and answer session. Please note this call may be recorded and I will be standing by if you should need any assistance. Is now my pleasure to turn the conference over to Haley ...

Taysha Gene Therapies (NasdaqGS:TSHA) Q3 2025 Earnings Call November 04, 2025 08:30 AM ET Speaker5Good day, everyone, and welcome to the Taysha Gene Therapies third quarter 2025 earnings call. At this time, all participants are in a listen-only mode. Later, you will have the opportunity to ask questions during the question-and-answer session. You may register to ask a question at any time by pressing the star and one on your telephone keypad. You may withdraw yourself from the queue by pressing star and two ...

TSHA-102 granted Breakthrough Therapy designation by FDA Finalized FDA alignment on REVEAL pivotal trial protocol and SAP, including 6-month interim analysis that may expedite BLA submission, which was enabled by the rigorous developmental milestone evaluation in Part A REVEAL Phase 1/2 trials showing an unprecedented response rate Dosing of first patient in REVEAL pivotal trial scheduled for Q4 2025, with enrollment of additional patients expected to continue at multiple sites this quarter Exhibit 99.1 Tay ...

TSHA-102 granted Breakthrough Therapy designation by FDA Finalized FDA alignment on REVEAL pivotal trial protocol and SAP, including 6-month interim analysis that may expedite BLA submission, which was enabled by the rigorous developmental milestone evaluation in Part A REVEAL Phase 1/2 trials showing an unprecedented response rate Dosing of first patient in REVEAL pivotal trial scheduled for Q4 2025, with enrollment of additional patients expected to continue at multiple sites this quarter Presented new su ...

TSHA-102 REVEAL试验A部分安全性与耐受性 - 截至2025年10月数据截止，REVEAL试验A部分12名患者给药后，TSHA-102总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件或剂量限制性毒性[164] - 截至2025年10月数据截止，12名患者中未出现与TSHA-102相关的严重不良事件或剂量限制性毒性[198] - 截至2025年5月数据截止，12名患者中与TSHA-102相关的治疗期不良事件共计24起[200] TSHA-102 REVEAL试验A部分患者给药与剂量 - REVEAL试验A部分共12名患者完成给药，其中8名患者接受高剂量（1x10^15总vg），4名患者接受低剂量（5.7x10^14总vg）[164] TSHA-102 REVEAL试验A部分疗效结果 - 在REVEAL 1/2期试验A部分中，100%的患者（N=10）在TSHA-102治疗后获得或重获至少一个发育里程碑[187] - 高剂量组在6个月时平均R-MBA评分改善为-12.2，低剂量组为-9.8[198] - 高剂量组在6个月时平均CGI-I评分为2.0，低剂量组为2.3[198] - 高剂量组（1x10^15总vg）的响应率比低剂量组（5.7x10^14总vg）快25%[189] - 补充数据分析显示，10名患者共实现了165项额外功能改善/技能获得[192] TSHA-102 REVEAL关键性试验B部分设计 - REVEAL关键性试验B部分将招募15名6至<22岁的女性患者，使用高剂量（1x10^15总vg）TSHA-102[165] - REVEAL关键性试验将招募15名6至<22岁女性Rett综合征患者，主要终点响应率成功阈值为33%（即15名患者中5名有响应）[181] - 基于自然史数据，未治疗患者的预期响应率为6.7%（即15名患者中1名有响应）[181] 自然病史研究数据 - 基于对自然病史研究数据的分析，发育平台期患者获得新发育里程碑或重获已丧失里程碑的可能性极低，范围为0%至<6.7%[165][178] - 国际雷特综合征基金会的自然病史研究数据集包含约1100名确诊女性的数据，并拥有长达14年的随访数据[176] TSHA-102 REVEAL试验时间计划 - TSHA-102关键性REVEAL试验计划在2025年第四季度为首位患者给药[185] 收入表现 - 截至2025年9月30日的九个月，收入为428.8万美元，相比2024年同期的631.1万美元下降32.1%[239] - 截至2025年9月30日的三个月，与Astellas交易相关的收入为零，而2024年同期为180万美元[231] - 截至2025年9月30日的九个月收入来自Astellas交易[220] 研发费用 - 截至2025年9月30日的三个月，研发费用为2570万美元，同比增长1080万美元（72.5%）[232] - 截至2025年9月30日的九个月，研发费用为6145.1万美元，相比2024年同期的5067.6万美元增长21.3%[240] - 截至2025年9月30日的三个月研发费用为2574.5万美元[230] 净亏损 - 2025年前九个月净亏损为8110万美元[267] - 截至2025年9月30日的九个月，公司净亏损为8114.4万美元，而2024年同期为7051.3万美元[238] - 截至2025年9月30日的三个月净亏损为3273.3万美元[230] - 2025年前九个月，公司净亏损为8110万美元[174] 利息收入 - 截至2025年9月30日的九个月，利息收入为635.4万美元，相比2024年同期的524万美元增长21.3%[244] 现金及现金等价物 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金及现金等价物2.973亿美元[245] 融资活动与借款 - 公司累计通过股权出售筹集资金总额达9.11亿美元[172] - 2025年8月发行募资净额为2.156亿美元[258] - 2025年前九个月融资活动现金流入为2.2503亿美元[266] - 2024年6月发行募资总净额为7670万美元[257] - 2023年8月私募募资总收益为1.5亿美元，净收益为1.403亿美元[256] - 公司于2025年8月7日签订了2025年Trinity定期贷款协议，初始提取了5000万美元的A部分贷款[246] - 2025年三一贷款协议提供5000万美元定期贷款，公司已在再融资日提取[173] - 2023年三一贷款协议提供4000万美元定期贷款，公司已在交割日全额提取[173] - 2025年Trinity定期贷款的年利率取WSJ最优惠利率加4.00%或11.50%中的较大者[246] - 与2025年Trinity定期贷款协议相关，公司需支付一笔50万美元加上B部分贷款本金5%的成功费[248] 累计赤字 - 截至2025年9月30日，公司累计赤字为6.834亿美元[174] 现金流 - 2025年前九个月运营现金净流出为6636.8万美元[266] - 2025年前九个月投资活动现金净流出为35.7万美元[266] 现金消耗与运营资金充足性 - 截至2025年9月30日，公司现金足以支撑运营至2028年[262] 承诺与义务 - 截至2025年9月30日，不可取消租赁付款义务为2600万美元[260] - 截至2025年9月30日，可取消采购承诺约为2520万美元[261] 与Abeona的协议付款 - 公司支付给Abeona CLN1疾病协议的一次性预付款为300万美元[209] - 公司支付给Abeona Rett综合征协议的一次性预付款为300万美元[214] - 公司为Abeona CLN1协议支付了高达2600万美元的监管相关里程碑付款和高达3000万美元的销售相关里程碑付款[209] - 公司为Abeona Rett协议支付了高达2650万美元的监管相关里程碑付款和高达3000万美元的销售相关里程碑付款[214] - 公司为Abeona CLN1协议支付了高达个位数百分比的净销售额特许权使用费[209] - 公司为Abeona Rett协议支付了高达个位数百分比的净销售额特许权使用费[214] 股权发行 - 公司向UT Southwestern发行了2,179,000股普通股[204] “更小报告公司”资格与标准 - 公司非关联方持有股份的市值低于7亿美元[278] - 公司最近完整财年的年收入低于1亿美元[278] - 公司符合“更小报告公司”资格，可豁免部分披露要求[279] - “更小报告公司”资格标准包括非关联方持股市值低于2.5亿美元[278] - “更小报告公司”资格标准包括年收入低于1亿美元且非关联方持股市值低于7亿美元[278] “更小报告公司”的披露豁免 - 作为“更小报告公司”，可豁免遵守萨班斯法案404条中关于审计师鉴证的要求[280] - 作为“更小报告公司”，在定期报告和注册声明中可减少高管薪酬披露[280] - 作为“更小报告公司”，可豁免就高管薪酬或金色降落伞安排举行非约束性咨询投票的要求[280] - 作为“更小报告公司”，可豁免美国公众公司会计监督委员会关于沟通关键审计事项的要求[280] - “更小报告公司”在10-K年报中可选择仅呈报最近两个财年的经审计财务报表[278]

公司财务与活动安排 - 公司将于2025年11月4日美国东部时间上午8:30公布2025年第三季度财务业绩并举行企业最新情况电话会议及网络直播 [1] 公司业务与战略 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗中枢神经系统的严重单基因疾病 [2] - 公司的主要临床项目TSHA-102正在开发中，用于治疗Rett综合征，这是一种尚无获批针对疾病遗传根源的改良疗法的罕见神经发育障碍 [2] - 公司致力于开发变革性药物，以解决严重的未满足医疗需求，并显著改善患者及其护理人员的生活 [2] - 公司管理团队在基因疗法开发和商业化方面拥有成熟经验，并利用其生产工艺及临床和商业上得到验证的AA9衣壳，以加速将治疗从实验室推向临床 [2]

公司核心事件 - 公司于10月16日宣布重新获得其主导项目TSHA-102的全部全球权利 该项目正处于治疗Rett综合征的临床评估阶段 [1] - 公司与Astellas于2022年签订的期权协议已正式到期 该协议曾授予Astellas就TSHA-102治疗Rett综合征进行独家许可谈判的专有权 [1][2] - 公司目前持有该项目的无负担权利 获得了完整的战略灵活性和选择性以驱动长期价值 [2] 产品与技术 - TSHA-102是一种自互补性鞘内给送的AAV9研究性基因转移疗法 被设计为一次性治疗方案 [3] - 该疗法通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2基因 针对Rett综合征的遗传根源 [3] - 疗法采用新型miRNA响应自动调节元件技术 旨在无需承担过表达风险的情况下 在细胞层面调节中枢神经系统内的MECP2水平 [3] 公司业务定位 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发和商业化基于腺相关病毒的基因疗法 用于治疗中枢神经系统单基因疾病 [4]

公司概况与市场定位 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法 用于治疗影响中枢神经系统的罕见单基因遗传病 [4] - 公司市值为12.8亿美元 拥有现金充裕的资产负债表 [2] - 公司是亿万富翁Steve Cohen看好的具有巨大上涨潜力的小盘股之一 [1] 分析师观点与评级 - Raymond James于10月20日首次覆盖公司 给予“强力买入”评级 目标价为13美元 与更广泛的分析师共识一致 [1] 核心产品研发进展 - 针对Rett综合征的1/2期REVEAL试验结果积极 并获得FDA正面反馈 是主要驱动因素 [2] - 近期里程碑包括：获得突破性疗法认定 与FDA就方案达成一致 并获准进行6个月中期分析 这可能加快监管申报速度 [3] - REVEAL试验B部分患者招募正在进行中 最终给药预计在2026年中期完成 潜在商业化时间点为2027年 [3] - 公司专注于基因定义明确的Rett综合征患者群体 提供了清晰的治疗机会 [3]

美股期指及Olema Pharmaceuticals股价异动 - 美股期指今日早盘走高，道指期指上涨约0.2% [1] - Olema Pharmaceuticals股价在盘前交易中下跌18.3%至7.64美元，原因是公司公布了palazestrant联合ribociclib用于ER+/HER2-转移性乳腺癌的1b/2期试验新数据 [1] 其他盘前下跌个股 - Concord Medical Services股价下跌24.4%至4.15美元，此前周五已下跌6% [3] - Addex Therapeutics股价下跌15.6%至9.23美元，此前周五上涨28% [3] - Exelixis股价下跌8.3%至36.00美元，原因是公司公布了评估zanzalintinib联合免疫检查点抑制剂治疗转移性结直肠癌的3期STELLAR-303关键试验的详细结果 [3] - Cellectis股价下跌7.3%至3.69美元 [3] - Alumis股价下跌6.7%至4.19美元 [3] - Nanobiotix股价下跌6.3%至23.98美元，此前周五已下跌4% [3] - Genmab股价下跌4.1%至31.81美元，尽管其Rinatabart Sesutecan在晚期子宫内膜癌中达到50%的客观缓解率并获得两个完全缓解 [3] - Taysha Gene Therapies股价下跌4%至4.53美元 [3]

协议状态与权利变更 - 安斯泰来与Taysha于2022年签订的关于TSHA-102的期权协议已到期 [1] - 协议到期后，公司重新获得其治疗雷特综合征的先导项目TSHA-102的全部全球权利 [1] - 该协议曾授予安斯泰来独家期权，以获得TSHA-102在雷特综合征领域的独家许可权以及对公司控制权变更交易的某些权利 [1] - 公司现持有TSHA-102项目无负担的完整权利，获得了完全的战略灵活性和选择性 [2] 临床数据与监管进展 - TSHA-102在REVEAL 1/2期试验的A部分显示出良好的安全性和有效性数据 [3] - 临床数据显示了100%的应答率，患者在用药后获得/重新获得至少一个定义的发育里程碑 [3] - 基于自然史数据，未治疗患者实现上述里程碑的可能性低于6.7% [3] - 多个结局指标（如R-MBA和CGI-I）显示出剂量依赖性的改善 [3] - TSHA-102已获得美国FDA的突破性疗法认定 [4] - 公司已与FDA就关键性REVEAL试验方案和统计分析计划达成一致 [4] 研发计划与市场机会 - REVEAL关键性试验的首例患者给药计划于本季度（2025年第四季度）进行 [4] - 该试验为单臂、开放标签设计，每位患者作为自身对照，计划入组15名6岁至22岁以下的女性患者 [4] - 试验将评估单次鞘内注射高剂量TSHA-102（1x10^15总载体基因组）的效果 [4] - 主要终点是评估应答率，即获得/重新获得28个定义发育里程碑中一个或多个的患者百分比 [4] - 试验包括一项6个月的中期分析，可能作为生物制品许可申请提交的基础 [4] - 据估计，美国、欧盟和英国有15,000至20,000名雷特综合征患者，存在显著的未满足医疗需求和市场机会 [4] 产品与技术概述 - TSHA-102是一种研究性基因转移疗法，通过鞘内给药的自我互补AAV9载体，用于治疗雷特综合征 [5] - 该疗法旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2基因，解决疾病的根本遗传病因 [5] - 疗法采用新型miRARE技术，旨在按细胞基础调节中枢神经系统中的MECP2水平，避免过表达风险 [5] - TSHA-102已获得FDA的再生医学先进疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，以及欧洲委员会的孤儿药认定 [5] 疾病背景 - 雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，由X连锁MECP2基因突变引起 [6] - 该疾病特征包括丧失沟通和手部功能、发育迟缓或倒退、运动和呼吸障碍、癫痫、智力残疾和预期寿命缩短 [6] - 目前尚无获批的、能治疗该疾病根本遗传病因的疾病修饰疗法 [6]