文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Taysha Gene Therapies将公布2024年全年财务结果并举办公司更新电话会议和网络直播 [1] 会议信息 - 会议时间为2025年2月26日上午8:30（东部时间）/上午7:30（中部时间） [2] - 免费电话为877 - 407 - 0792，国际电话为201 - 689 - 8263，会议ID为13751800 [2] - 网络直播链接为https://ir.tayshagtx.com/news-events/events-presentations [2] 公司介绍 - Taysha Gene Therapies是专注于推进中枢神经系统严重单基因疾病基于腺相关病毒（AAV）基因疗法的临床阶段生物技术公司 [1][2] - 其领先临床项目TSHA - 102正在为雷特综合征进行开发，该疾病是罕见神经发育障碍且无获批针对疾病遗传根源的疾病修正疗法 [2] - 公司管理层在基因疗法开发和商业化方面有经验，利用经验、制造工艺和经临床及商业验证的AAV9衣壳将治疗方法从实验室快速转化到临床应用 [2] 联系方式 - 公司联系人是Hayleigh Collins，邮箱为hcollins@tayshagtx.com [3] - 媒体联系人是Carolyn Hawley，邮箱为carolyn.hawley@inizioevoke.com [3]

文章核心观点 - Taysha Gene Therapies是临床阶段生物技术公司，专注基因疗法，领先候选药物是针对雷特综合征的TSHA - 102 [1] 公司情况 - Taysha Gene Therapies是临床阶段生物技术公司，致力于基因疗法 [1] - 公司领先候选药物TSHA - 102用于治疗雷特综合征，通过“自互补”腺病毒（scAAV）进行治疗 [1]

文章核心观点 - 泰莎基因疗法公司本季度财报显示亏损且营收未达预期 其股价走势和未来表现受管理层评论、盈利预期等因素影响 同行业的索尔凝胶技术有限公司即将公布财报 [1][2][3] 泰莎基因疗法公司财报情况 - 本季度每股亏损0.09美元 高于Zacks共识预期的0.08美元 去年同期每股亏损0.13美元 此次财报盈利意外为 - 12.50% [1] - 上一季度预期每股亏损0.10美元 实际亏损0.09美元 盈利意外为10% [1] - 过去四个季度公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年9月季度营收179万美元 未达Zacks共识预期4.54% 去年同期营收475万美元 过去四个季度公司未能超过共识营收预期 [2] 泰莎基因疗法公司股价表现 - 自年初以来公司股价上涨约35% 而标准普尔500指数上涨25.5% [3] 泰莎基因疗法公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 投资者可通过公司盈利前景判断股票走向 包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性 投资者可自行跟踪或依靠Zacks排名工具 [5] - 财报发布前公司盈利预测修正趋势喜忧参半 当前Zacks排名为3（持有） 预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来几天未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注 当前未来季度共识每股收益预期为 - 0.08美元 营收188万美元 本财年共识每股收益预期为 - 0.35美元 营收827万美元 [7] 行业情况 - 从Zacks行业排名来看 医疗 - 仿制药行业目前处于250多个Zacks行业的前22% 排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] 索尔凝胶技术有限公司情况 - 该公司尚未公布截至2024年9月季度财报 预计本季度每股亏损0.13美元 同比变化 + 38.1% 过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计该公司本季度营收269万美元 较去年同期增长1181% [9]

公司业务与产品 - 公司为临床阶段生物技术公司专注于中枢神经系统单基因疾病的AAV基因疗法研发[161] - 公司主要产品TSHA - 102处于REVEAL 1/2期临床试验中针对瑞特综合征且被多个国家相关机构授予多种认定[162][163][164][165] - TSHA - 102为鞘内给药的AAV9基因转移疗法用于瑞特综合征[172] - 正在进行两项针对TSHA - 102的1/2期临床试验，包括美国和加拿大的青少年/成人研究以及美国的儿科研究[174] - 公司有针对中枢神经系统疾病的早期基因治疗项目管线[234] 公司财务状况 - 2024年9个月净亏损7050万美元2023年同期为1.593亿美元截至2024年9月30日累计亏损5.835亿美元[168] - 预计未来仍将产生大量费用和运营亏损[169] - 2024年第三季度营收178.8万美元2023年同期为474.6万美元[277] - 2024年第三季度研发费用1494.6万美元较2023年同期增加310万美元[279] - 2024年第三季度管理费用790.2万美元较2023年同期减少70万美元[280] - 2024年第三季度长期资产减值483.8万美元2023年同期为61.6万美元[281] - 2024年前三季度营收631.1万美元2023年同期为1184.7万美元[286] - 2024年前三季度研发费用5067.6万美元较2023年同期增加660万美元[288] - 2024年前三季度管理费用2232.4万美元较2023年同期减少100万美元[289] - 2024年前三季度长期资产减值483.8万美元2023年同期为61.6万美元[290] - 2024年前9个月权证负债公允价值变动为0.1百万美元2023年前9个月为100.5百万美元[291] - 2024年前9个月定期贷款公允价值变动为4.0百万美元[292] - 2024年前9个月利息收入为5.2百万美元2023年前9个月为1.7百万美元[293] - 2024年前9个月利息支出为0.1百万美元2023年前9个月为4.3百万美元[294] - 截至2024年9月30日公司有现金及现金等价物157.7百万美元[295] - 公司通过股权融资共筹集671.0百万美元[295] - 2024年6月的发行公司获得净收益76.7百万美元[303] - 截至2024年9月30日公司重大现金需求包括30.1百万美元租赁付款[305] - 公司约11.5百万美元可取消采购义务[305] - 公司现有现金可支撑运营费用和资本需求至2026年第四季度[306] - 2024年前9个月经营活动使用的净现金为6290万美元主要源于7050万美元净亏损[311] - 2023年前9个月经营活动使用的净现金为5690万美元主要源于1.593亿美元净亏损[312] - 2024年前9个月投资活动使用40万美元现金主要用于购买实验室设备[313] - 2023年前9个月投资活动使用730万美元现金主要用于资本支出和支付许可费[313] - 2024年前9个月融资活动提供7700万美元现金主要源于6月发售[314] - 2023年前9个月融资活动提供约1.406亿美元现金主要源于8月私募[314] 临床试验进展与成果 - 1/2期REVEAL试验的队列1已完成，低剂量为5.7x1014总vg，高剂量为1x1015总vg，高剂量耐受性良好[176] - 青少年/成人试验中，队列2的第一名患者于2024年第二季度给药，第二名患者于第三季度给药，第三名患者于第四季度给药[176] - 儿科试验中，队列2的第一名患者于2024年第三季度给药，第二名患者预计于第四季度给药[177] - 预计2025年上半年报告队列2的安全性和有效性数据以及队列1的安全性和有效性数据更新[177] - 第一例成年患者在治疗后52周评估中，TSHA - 102耐受性良好，无严重不良事件或剂量限制毒性，且在多个临床领域有持续改善[181] - 第二例成年患者在治疗后36周评估中，TSHA - 102耐受性良好，无严重不良事件或剂量限制毒性，且在多个临床领域有持续改善[184] - 第一例成年患者在CGI - S评分上从基线的6分（重病）在TSHA - 102给药四周后改善到5分（重病），并持续到治疗后52周[185] - 第一例成年患者在RSBQ总分上在治疗后52周相比基线有35分的改善[186] - 第一例成年患者在R - MBA总分上在治疗后52周相比基线有17分的改善[187] - 成人患者1在接受TSHA - 102治疗25周后，非优势手从无法抓握到可进行基本抓握，优势手抓握能力从只能抓一个物体提升到能抓两个物体[190] - 成人患者2在接受TSHA - 102治疗25周后，CGI - I和PGI - I评分显示持续改善，RSBQ总分较基线提高2分，R - MBA总分较基线提高23分[195][197][199] - 成人患者2在接受治疗后，抗癫痫药物减少25%的情况下，癫痫发作事件较基线显著减少，治疗后第13天有一次癫痫发作，截至治疗后36周已8个半月无癫痫发作[200] - 儿科患者1在接受TSHA - 102治疗12周后，CGI - I评分改善，RSBQ总分较基线提高7分，R - MBA总分较基线提高4分[208][210] - 儿科患者1在接受治疗后，截至22周癫痫发作情况稳定，治疗前每三个月发作一次，治疗后有三次发作，治疗后第9周到22周无发作[211] - 儿科患者2在接受TSHA - 102治疗11周后，在多个临床领域有改善，无与TSHA - 102相关的严重不良事件或剂量限制毒性[207] - 儿科患者2在接受治疗后，截至11周，癫痫发作天数增加，治疗前每天发作2 - 4次[207] - 儿科患者1在接受治疗12周后，在视觉接收、接受性语言和精细运动等多个领域的技能年龄等效性较基线有改善[214] - 患者治疗后能力提升年龄等效分数提高24个月[216] - 患者精细运动年龄等效基线分数为3个月治疗12周后提高5个月[216][217] - 第二名儿科患者治疗8周后RSBQ总分提高13分[221] - 第二名儿科患者治疗8周后R - MBA总分提高11分[223] 疾病患者数量情况 - CLN1疾病全球发病率约为1/138000美国和欧盟约有1000名患者[226] - SLC13A5缺乏症美国和欧盟约有1900名患者[231] - 美国和欧洲约有11000名患者受MAPT介导的额颞叶痴呆影响[235] - 全球约每12000 - 20000名患者中有1名受Angelman综合征影响美国和欧洲约有55000名患者[239][244] - 全球约每6000名个体中有1名受脆性X综合征影响美国和欧洲约有75000名患者[245][248] 公司融资与合作相关 - 已通过多种方式融资包括股权出售等共筹集6.71亿美元[166] - 2023年11月13日签订贷款协议获得4000万美元贷款[167] - 与德州大学西南医学中心的协议中发行2179000股普通股[252] - 向Abeona支付一次性前期许可费300万美元[256] - 因CTA申请获批向Abeona触发300万美元监管里程碑付款[257] - 向Abeona支付100万美元监管里程碑付款[262] - 因患者用药触发向Abeona支付350万美元里程碑付款[262] - 2024年9月30日止九个月未产生额外里程碑付款[257][262] - 2024年9月30日止九个月的收入来自Astellas交易[268] - Astellas未行使GAN选项公司于2023年确认相关收入[265] 公司项目调整情况 - 公司已将部分临床阶段项目优先级降低寻求外部战略选择[170] - 公司于2023年9月停止TSHA - 120项目开发并于2024年1月转移相关材料[170] - 2024年7月终止与Hannah's Hope Fund关于TSHA - 120的许可协议[170] 公司其他情况 - 至今未从产品销售中获得收入[269] - 研发费用包含多种项目[270] - 公司未来将根据临床前研究和临床试验结果等确定产品发展方向[271] - 公司未来可能需要筹集大量额外资金[271] - 公司目前无表外安排[315] - 公司关键会计政策无重大变更[316] - 公司为新兴成长型公司可利用特定减少披露等要求[319] - 公司为小型报告公司可利用特定豁免[321]

财务数据（营收、费用、亏损等） - 截至2024年9月30日的三季度研发费用为1490万美元相比2023年同期增加310万美元[6] - 截至2024年9月30日的三季度管理费用为790万美元相比2023年同期减少70万美元[7] - 截至2024年9月30日的三季度净亏损为2550万美元每股0.1美元相比2023年同期减少[8] - 2024年前三季度营收分别为1788千美元、4746千美元、6311千美元，2023年同期为4746千美元、11847千美元[15] - 2024年前三季度研发费用分别为14946千美元、11791千美元、50676千美元，2023年同期为11791千美元、44096千美元[15] - 2024年前三季度管理费用分别为7902千美元、8589千美元、22324千美元，2023年同期为8589千美元、23328千美元[15] - 2024年前三季度净亏损分别为25524千美元、117087千美元、70513千美元，2023年同期为117087千美元、159307千美元[15] 现金及资产负债情况 - 截至2024年9月30日公司有1.577亿美元现金和现金等价物预计可支持运营和资本需求至2026年四季度[9] - 2024年9月30日现金及现金等价物为157688千美元，2023年12月31日为143940千美元[16] - 2024年9月30日总资产为180217千美元，2023年12月31日为172731千美元[16] - 2024年9月30日总负债为91420千美元，2023年12月31日为97794千美元[16] - 2024年9月30日股东权益为88797千美元，2023年12月31日为74937千美元[16] - 2024年9月30日应付账款为4932千美元，2023年12月31日为6366千美元[16] - 2024年9月30日递延收入为11795千美元，2023年12月31日为18106千美元[16] 药品临床相关 - 低剂量TSHA - 102治疗的成人患者临床数据显示治疗后四周内多领域有早期临床改善和功能提升[2] - 高剂量TSHA - 102在三名患者中耐受性良好无严重不良事件或剂量限制毒性[3] - 公司与FDA就REVEAL试验B部分的试验设计终点和自然病史数据集使用进行深入讨论[3] - FDA批准在REVEAL试验中使用关键产品基于分析可比性的成功证明[3] - 预计2025年上半年将获得REVEAL试验两个队列的安全性和有效性数据[6] - 公司将继续通过RMAT机制与FDA密切合作以确定TSHA - 102的监管途径[2]

文章核心观点 Taysha基因疗法公司公布2024年第三季度财务结果和公司进展 TSHA - 102项目取得多项进展 预计2025年上半年公布临床数据 公司现金资源预计可支持到2026年第四季度 [1][2][5] 近期公司及TSHA - 102项目亮点 - 完成RMAT B类会议 与FDA就TSHA - 102监管途径、试验设计、终点和自然史数据集使用进行深入讨论 确定会议节奏以加快开发和审查 不将RSBQ纳入REVEAL试验B部分的主要或次要终点 [3] - 达成FDA商业制造流程共识 完成D类CMC会议 FDA批准在REVEAL试验中使用关键产品 公司发布用最终商业制造流程生产的关键产品 FDA认可预期商业制造流程等 [3][4] - TSHA - 102高剂量耐受性良好 截至数据截止 两名青少年/成人患者和一名儿科患者未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [1] - 高剂量队列继续入组 IDMC批准在两项REVEAL试验的第二队列（高剂量）继续入组 已对第三名青少年/成人患者给药 第二名儿科患者已入组并计划在本季度给药 [1][4] - 公布低剂量TSHA - 102积极临床数据 2024年10月在第9届世界Rett综合征大会上公布两项REVEAL试验第一队列（低剂量）临床数据 患者耐受性良好 治疗后数周多个临床领域出现早期持续的临床改善和功能获益 [4] - 公布生物分布数据支持鞘内给药临床潜力 2024年10月在第31届欧洲基因与细胞治疗学会年会上公布研究数据 鞘内和脑池内给药在非人类灵长类动物的大脑和脊髓区域显示出相似、一致和广泛的AAV9载体生物分布 [4] 预期里程碑 - REVEAL青少年和成人试验 预计2025年上半年获得第二队列（高剂量；n = 3）的安全性和有效性数据以及第一队列（低剂量；n = 2）的更新数据 [5] - REVEAL儿科试验 预计2025年上半年获得第二队列（高剂量；n = 3）的安全性和有效性数据以及第一队列（高剂量；n = 2）的更新数据 [5] 2024年第三季度财务亮点 - 研发费用 2024年第三季度为1490万美元 高于2023年同期的1180万美元 增加310万美元 主要因GMP批次活动增加和研发员工薪酬增加 [5] - 一般及行政费用 2024年第三季度为790万美元 低于2023年同期的860万美元 减少70万美元 主要因2023年预融资认股权证发行成本减少 [6] - 净亏损 2024年第三季度为2550万美元 即每股0.1美元 低于2023年同期的1.171亿美元 即每股0.93美元 减少主要因2023年认股权证负债公允价值变动的非现金损失 [7] - 现金及现金等价物 截至2024年9月30日 公司有1.577亿美元现金及现金等价物 预计当前现金资源可支持到2026年第四季度 [8] 关于TSHA - 102 - TSHA - 102是一种用于治疗Rett综合征的鞘内注射AAV9基因转移疗法 旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2来解决疾病的遗传根源 采用miRARE技术 已获得FDA等多个机构的相关认定 [10] 关于Rett综合征 - Rett综合征是一种由X连锁MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍 主要影响女性 目前尚无获批的针对疾病遗传根源的治疗方法 在美国、欧盟和英国估计影响15000 - 20000名患者 [11] 关于Taysha基因疗法公司 - Taysha基因疗法公司是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的中枢神经系统严重单基因疾病基因疗法 其领先临床项目TSHA - 102正在开发用于治疗Rett综合征 [12]

文章核心观点 - 五项非人类灵长类动物研究分析数据显示鞘内（IT）和枕大池内（ICM）给药在大脑和脊髓区域实现了相当的生物分布，重申了IT给药作为一种有效、安全且微创的方法来递送基于AAV的基因疗法治疗中枢神经系统疾病的临床潜力，支持公司利用IT给药的临床开发策略 [1][2] 研究成果 - 五项非人类灵长类动物研究分析显示腰椎IT给药使AAV9基因治疗载体在大脑和脊髓区域广泛且一致地生物分布，IT和ICM给药在大脑和脊髓区域实现了相当的生物分布 [1][2] - 这些发现重申了IT给药作为一种有效、安全且微创的方法来递送基于AAV的基因疗法治疗儿童和成人中枢神经系统疾病的临床潜力，支持公司利用IT给药的临床开发策略 [1][2] 研究展示信息 - 公司将在即将于2024年10月22 - 25日在意大利罗马举行的第31届欧洲基因与细胞治疗学会年会上以海报形式展示28只非人类灵长类动物的生物分布数据 [1] - 海报标题为“非人类灵长类动物中通过鞘内腰椎穿刺递送的基于AAV9的基因疗法的广泛中枢神经系统生物分布”，展示者为公司临床开发负责人Nino Devidze和转化科学高级总监Emdadul Haque，时间为2024年10月23日13:30 - 15:00 CEST，海报会议为中枢神经系统与感觉疾病，海报编号为P0284 [2] TSHA - 102项目 - TSHA - 102是一种正在临床评估用于治疗雷特综合征的自互补鞘内递送AAV9研究性基因转移疗法，旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2来解决疾病的遗传根源，利用新型miRNA响应性自动调节元件（miRARE）技术调节MECP2水平且无过度表达风险 [3] - TSHA - 102已获得FDA的再生医学先进疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定，欧盟委员会的孤儿药指定以及英国药品和保健品监管局的创新许可和准入途径指定 [3] 雷特综合征情况 - 雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，由X连锁MECP2基因突变引起，该基因编码的甲基CpG结合蛋白2对调节大脑神经元和突触功能至关重要 [3][4] - 该疾病的特征包括失去沟通和手部功能、发育迟缓或倒退、运动和呼吸障碍、癫痫发作、智力残疾和缩短的预期寿命，疾病进展分为四个关键阶段，主要发生在女性中，是严重智力残疾的最常见遗传原因之一 [4] - 目前尚无获批的治疗该疾病遗传根源的疾病修饰疗法，在美国、欧盟和英国，由致病性/可能致病性MECP2突变引起的雷特综合征估计影响15000 - 20000名患者 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于推进基于腺相关病毒（AAV）的中枢神经系统严重单基因疾病的基因疗法，其领先临床项目TSHA - 102正在开发用于治疗雷特综合征 [5] - 公司旨在解决严重未满足的医疗需求，显著改善患者及其护理人员的生活，管理团队在基因疗法开发和商业化方面有经验，利用自身经验、制造工艺和经过临床和商业验证的AAV9衣壳将治疗方法从实验室快速转化到临床应用 [5]

文章核心观点 - Taysha Gene Therapies获Zacks评级升级为强力买入 因其盈利预期上升 有望带来买盘压力和股价上涨 [1][4] 评级依据 - Zacks评级唯一决定因素是公司盈利状况变化 系统会跟踪当前和下一年度的Zacks共识预期 [2] - 盈利状况变化是影响短期股价走势的重要因素 Zacks评级系统对个人投资者很有用 [3] 盈利预期对股价的影响 - 公司未来盈利潜力变化与股价短期走势密切相关 机构投资者会根据盈利和盈利预期计算股票公允价值 其大量交易导致股价变动 [5] - 盈利预期上升和评级上调意味着公司基本面业务改善 投资者应推动股价上涨 [6] Zacks评级系统优势 - 实证研究表明盈利预期修正趋势与短期股价走势强相关 Zacks评级系统能有效利用盈利预期修正的力量 [7] - Zacks评级系统根据四个与盈利预期相关的因素将股票分为五组 自1988年以来Zacks排名第一的股票平均年回报率为25% [8] Taysha Gene Therapies盈利预期情况 - 公司预计在2024年12月结束的财年每股亏损0.35美元 同比变化63.5% [9] - 过去三个月 公司的Zacks共识预期提高了16.8% [9] 评级结论 - Zacks评级系统在任何时候对4000多只股票的买入和卖出评级比例相等 只有前5%的股票获强力买入评级 [10] - Taysha Gene Therapies升级为Zacks排名第一 处于前5% 意味着短期内股价可能上涨 [11]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年6月30日的1980万美元下降到2024年6月30日的1510万美元,下降470万美元,主要是由于2023年6月30日季度内支付给Abeona Therapeutics的里程碑费用 [28] - 管理费用从2023年6月30日的600万美元增加到2024年6月30日的730万美元,增加130万美元,主要是由于股票激励费用增加90万美元以及咨询、专业费用和其他费用增加40万美元 [29] - 净亏损从2023年6月30日的2460万美元下降到2024年6月30日的2090万美元,下降370万美元 [29] - 截至2024年6月30日,公司拥有1.727亿美元的现金及现金等价物,预计可支持公司运营和资本需求到2026年第四季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有一个TSHA-102基因治疗项目,没有其他业务线 [9][10][11][12][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的TSHA-102项目正在美国、加拿大和英国开展临床试验,覆盖了成人、青少年和儿童患者 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发TSHA-102基因治疗,作为雷特综合征患者的潜在治疗方案 [9][10][11][12] - 公司认为TSHA-102有望成为治疗雷特综合征的潜在变革性疗法,能够解决该疾病的遗传根源 [11][12] - 目前市场上没有获批的治疗雷特综合征根本原因的疾病改善疗法,存在巨大未满足的医疗需求 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对低剂量TSHA-102在成人和儿童患者中显示的安全性良好和临床疗效一致性感到鼓舞 [30][31] - 公司认为这些数据验证了TSHA-102的创新构建,支持其有潜力解决雷特综合征的重大未满足医疗需求 [30] - 公司期待通过收集低剂量和高剂量的更多数据,进一步推进TSHA-102的临床开发计划 [31][32] 其他重要信息 - 公司最近完成了7680万美元的公开增发,预计可将现金储备延长至2026年第四季度 [19] - 公司计划在2025年上半年报告TSHA-102低剂量和高剂量的安全性和疗效数据 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 如何评估高剂量与低剂量之间的剂量反应关系,因为低剂量已经显示出显著的变化,但不同患者之间的改善程度存在差异 [34] **Sean Nolan 和 Sukumar Nagendran 回答** - 从临床前数据来看,高剂量可以增加生存率和改善步态等指标 [35] - 公司期望高剂量能够在低剂量基础上进一步改善各临床领域 [35][36] - 公司将采用一致的评估指标和方法来评估低剂量和高剂量的疗效,通过收集更多长期数据来判断是否存在剂量反应关系 [35][36] 问题2 **Elizabeth Webster 提问** 与监管机构的对话进展如何,未来的沟通计划是什么 [39] **Sean Nolan 回答** - 公司将在近期与FDA进行I类B型会议,讨论临床试验设计等问题 [40] - 公司计划与FDA保持更实时的数据沟通,包括自然历史数据分析结果,以推进临床开发计划和终点指标的确定 [40] 问题3 **Joon Lee 提问** 为什么从最初单个患者6周数据转变为现在要等到有更充分数据再报告 [53][54][55] **Sean Nolan 回答** - 最初单个患者数据披露是由于公司当时的财务状况所迫 [56] - 随着公司财务状况改善,公司决定采取更标准的临床数据报告方式,即按队列报告 [56][57] - 公司认为至少3名高剂量患者6个月以上的数据是一个合理的披露标准 [58]

文章核心观点 文章围绕Taysha Gene Therapies和Premier, Inc.两家公司展开，分析Taysha Gene Therapies季度财报表现、股价走势及未来展望，提及Premier, Inc.即将公布的财报预期 [1][9] Taysha Gene Therapies公司情况 盈利情况 - 本季度每股亏损0.09美元，好于Zacks共识预期的每股亏损0.10美元，去年同期每股亏损0.38美元，此次财报盈利惊喜达10% [1] - 上一季度预期每股亏损0.11美元，实际每股亏损0.10美元，盈利惊喜为9.09% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] 营收情况 - 截至2024年6月季度营收111万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期的240万美元下降，过去四个季度仅一次超过共识营收预期 [2] 股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约18.1%，而标准普尔500指数涨幅为12% [3] 未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，近期盈利预期修正趋势与短期股价走势有强关联 [4][5] - 财报发布前，公司盈利预期修正趋势有利，当前Zacks排名为2（买入），预计短期内股票表现将优于市场 [6] - 下一季度共识每股收益预期为 - 0.09美元，营收366万美元；本财年共识每股收益预期为 - 0.41美元，营收1452万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 仿制药行业目前处于250多个Zacks行业的前18%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Premier, Inc.公司情况 财报预期 - 预计8月20日公布截至2024年6月季度财报，预计本季度每股收益0.49美元，同比下降27.9%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收3.1182亿美元，较去年同期下降8.4% [10]