分组1：UGN-102新药申请及市场前景 - 公司计划在2024年第二季度完成UGN-102的新药申请（NDA）提交，预计FDA最早可能在2025年第一季度做出决定[1] - UGN-102的Phase 3 ENVISION试验显示，在12个月时Kaplan-Meier分析的反应持续时间达到82.3%[1] - 公司估计每年约有8.2万名患者可能从UGN-102治疗中受益，市场机会估计为50亿美元[4] - 公司正在开发UGN-102（丝裂霉素）用于治疗LG-IR-NMIBC，预计将在2025年第一季度获得FDA的潜在批准[35] - 公司预计将在近期完成UGN-102的新药申请（NDA）提交[35] - 公司预计ENVISION DOR数据将支持UGN-102的NDA[37] - 公司预计UGN-102将成为LG-IR-NMIBC的首个FDA批准药物[37] - 公司预计UGN-102将改变治疗实践[37] 分组2：财务状况 - 截至2024年第二季度末，公司持有现金、现金等价物及可交易证券共计2.413亿美元[1] - 2024年第二季度，JELMYTO的净产品收入为2180万美元[1] - 2024年第二季度，研究与开发费用为1540万美元，销售、一般及行政费用为3010万美元[13][14] - 公司报告2024年第二季度净亏损为3340万美元，每股亏损0.91美元[17] - 截至2024年6月30日，公司的现金及现金等价物和可交易证券总额为2.413亿美元[17] - 公司预计2024年全年JELMYTO收入将处于先前指引范围的较低端，而运营费用将处于较高端[18] - 公司已完成一次公开发行，募集资金约1.075亿美元，并在后续行使了全部92.1428万股额外股份的购买权，进一步募集资金1610万美元[11] 分组3：技术与产品开发 - 公司开发的RTGel技术是一种逆热水凝胶，旨在改善现有药物的治疗特性[36] - 公司专注于开发和商业化治疗泌尿上皮和特殊癌症的创新解决方案[36] - 公司预计UGN-103和UGN-104将提供制造效率和额外的知识产权保护[37] - 公司预计其RTGel技术将提高药物的治疗特性[37] - 公司预计其持续释放技术将使局部治疗比其他治疗选项更有效[37]

文章核心观点 - Urogen Pharma (URGN) 的股价在过去四周内上涨了5.4%，达到$15.82，但根据华尔街分析师的短期价格目标，股价仍有显著上涨空间，平均目标价为$42.88，意味着潜在上涨空间为171.1% [1] 分析师价格目标 - 分析师给出的短期价格目标范围从$18到$60，平均目标价为$42.88，标准差为$18.56。最低目标价意味着股价将上涨13.8%，而最高目标价则预示着279.3%的上涨空间。标准差的大小反映了分析师之间的共识程度，标准差越小，共识越大 [2] - 尽管价格目标被投资者广泛关注，但分析师设定价格目标的能力和公正性一直受到质疑。仅依赖价格目标进行投资决策可能并不明智 [3] - 价格目标的紧密聚集（低标准差）表明分析师对股价方向和幅度的共识较高，这可以作为进一步研究的起点 [8] 分析师对公司盈利的看法 - 分析师普遍认为Urogen Pharma将报告比预期更好的盈利，这种对盈利预期的上调趋势与股价的短期上涨有较强的相关性 [4] - 过去30天内，对Urogen Pharma当前年度的盈利共识估计上调了3.2%，显示出分析师对公司盈利前景的乐观态度 [11] 公司当前状况 - Urogen Pharma目前持有Zacks排名2（买入），这意味着它在超过4000只股票中排名前20%，基于与盈利估计相关的四个因素。这进一步证实了股价在短期内有上涨潜力 [12] - 尽管共识价格目标可能不是股价上涨幅度的可靠指标，但它所暗示的股价运动方向确实是一个有用的参考 [13]

文章核心观点 - Urogen Pharma (URGN) 的股价近期上涨了2.1%，但根据华尔街分析师设定的短期价格目标，该股票仍有显著的上涨空间。平均价格目标为$42.88，意味着潜在上涨空间为149% [1] 分析师价格目标 - 分析师设定的价格目标范围从$18到$60，平均值为$42.88，标准差为$18.56。最低估计显示从当前价格水平上涨4.5%，而最乐观的估计显示上涨248.4%。标准差的大小反映了分析师之间的估计差异，较小的标准差意味着更高的共识 [2] 价格目标的可靠性 - 仅依赖共识价格目标进行投资决策可能不明智，因为分析师设定价格目标的能力和公正性一直受到质疑 [3] - 研究表明，价格目标经常误导投资者，而不是指导他们。分析师的价格目标，无论共识程度如何，很少能准确预测股票价格的实际走向 [7] - 分析师可能出于公司业务关系的考虑，设定过于乐观的价格目标，以增加对公司股票的兴趣 [9] 盈利预期与股票表现 - 分析师对公司盈利前景的乐观态度，以及对每股收益（EPS）估计的向上修正，可能是股票上涨的合法理由。研究表明，盈利估计修订的趋势与短期股价变动有很强的相关性 [12] - 对于当前年度，过去30天内有一个估计上调，没有负面修订，导致Zacks共识估计增加了2.2% [13] - URGN目前拥有Zacks排名2（买入），这意味着它在基于盈利估计的四个因素中排名前20%，这进一步证实了股票在短期内潜在上涨的可能性 [14] 结论 - 尽管共识价格目标可能不是URGN涨幅的可靠指标，但它所暗示的价格运动方向似乎是一个良好的指导 [15]

文章核心观点 - 公司正在进行一次公开发行,发行普通股和预付款认股权证 [1][3] - 公司预计将授予承销商30天的额外股票购买选择权 [1] - 公司正在开发一种名为RTGel的专有持续释放水凝胶技术,旨在提高现有药物的治疗效果 [5] - 公司的首款产品用于治疗上尿路上皮癌,另一款在研产品UGN-102用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 [5] 公司概况 - 公司是一家专注于开发和商业化创新解决方案来治疗尿路上皮癌和专科癌症的生物技术公司 [5] - 公司总部位于新泽西州普林斯顿,在以色列也有业务运营 [5] 融资计划 - 公司正在进行一次公开发行,发行普通股和预付款认股权证 [1][3] - 公司预计将授予承销商30天的额外股票购买选择权 [1] - 该次发行将通过S-3注册表格进行,预计将在证券交易委员会网站上发布初步招股说明书 [3] 技术和产品 - 公司开发了名为RTGel的专有持续释放水凝胶技术,有望提高现有药物的治疗效果 [5] - 公司的首款产品用于治疗上尿路上皮癌,另一款在研产品UGN-102用于治疗非肌层浸润性膀胱癌 [5] - 公司的持续释放技术旨在使药物在尿路组织中停留更长时间,从而提高局部给药疗法的疗效 [5]

公司股价表现 - Urogen Pharma (URGN) 股价在最近的交易中上涨了9.7%，收于$19.20，成交量远超正常水平 [1] - 过去四周，URGN股价累计上涨了32.5% [1] 公司业绩与预期 - Urogen Pharma预计将在即将发布的报告中公布每股亏损$0.88，同比增长14.6% [3] - 预计营收将达到$23.69 million，同比增长12% [3] 临床试验数据 - Urogen Pharma公布了其III期ENVISION研究的数据显示，UGN-102作为低级别中间风险非肌肉侵入性膀胱癌的非手术治疗，12个月持续反应率达到82.3% [2] 分析师评级与行业对比 - Urogen Pharma目前持有Zacks评级3（持有）[6] - 同行业的Regenxbio (RGNX) 在最近的交易中下跌5.1%，收于$12.41，过去一个月下跌了18.3% [6] - Regenxbio的共识EPS估计在过去一个月上调了0.9%，达到-$1.27，同比增长23.5% [7] - Regenxbio也持有Zacks评级3（持有）[7]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度JELMYTO销售收入为1880万美元,同比增长约10% [39][40] - 成本收入从2023年同期的230万美元下降到170万美元,主要由于供应协议相关的非经常性支付减少、混合费用下降以及JELMYTO单位成本下降 [51] - 研发费用从2023年同期的1250万美元增加到1550万美元,主要由于UGN-102相关的监管费用以及UGN-103 III期试验启动相关费用 [52] - 销售、一般及管理费用从2023年同期的2450万美元增加到2730万美元,主要由于UGN-102品牌营销费用增加 [53] - 利息费用从2023年同期的360万美元下降到240万美元,主要由于贷款利率下降和相关折扣摊销减少 [54] - 第一季度净亏损为3230万美元,每股亏损0.97美元,而2023年同期为3020万美元,每股亏损1.30美元 [54] - 截至3月31日,公司现金、现金等价物和可流通证券余额为1.645亿美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - JELMYTO业务: - 第一季度销售收入为1880万美元,同比增长约10% [39][40] - 患者登记表数量创历史新高,表明需求持续增长 [16] - 公司发布了OLYMPUS试验的长期随访数据,显示JELMYTO可提供长期无复发期 [23][24][25] - UGN-102业务: - 预计将于2025年初上市,公司正在进行预商业化准备 [42] - ATLAS试验数据显示UGN-102可延长无复发生存期和缓解持续时间,优于TURBT手术 [26][27][28] - 公司计划于2024年底启动UGN-103的III期试验,并随后启动UGN-104的III期试验 [35] - 免疫肿瘤业务: - UGN-301(抗CTLA-4抗体)正在I期试验,预计2024年底前公布安全性和耐受性数据 [36][37] - 公司正在评估UGN-301联合其他药物(如gemcitabine和UGN-201)的组合疗法 [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计UGN-102的总市场规模约为JELMYTO市场规模的10倍,即超过30亿美元 [11][12] - 公司计划针对UGN-102寻求广泛适应症,预计初期采用最快的采用率将来自以下三类患者群体: [48] 1) 复发多次的患者 2) 手术失败的患者 3) 不适合或不愿接受手术的患者 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进UGN-102、UGN-103和UGN-104等新产品的开发,以拓展泌尿肿瘤业务 [14][15][35] - UGN-103和UGN-104是UGN-102和JELMYTO的下一代产品,有望获得更长的专利保护期 [14][15] - 公司正在评估将UGN-102用于高级别非肌层浸润性膀胱癌的可能性 [115] - 公司正在广泛评估各种化疗药物和靶向药物,包括与公司CTLA-4抑制剂UGN-301的组合疗法,以拓展产品管线 [112][113][114][115] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对UGN-102的上市前景充满信心,认为其将大幅改善低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者的治疗方案 [11][12][13][34] - 管理层预计UGN-102的采用速度将快于JELMYTO,因为目标医生群重叠度高,且UGN-102更易于操作 [61][62][127][128][129] - 公司认为UGN-102的临床数据和创新给药方式将推动广泛采用,并有望成为公司未来的主要增长动力 [11][12][13][44] - 公司有信心凭借现有资金实现预期的运营和商业化计划,无需额外融资 [18][19] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Tara Bancroft 提问** 您能否告知UGN-102预期初期采用最快的三类患者群体的大致规模,以及哪一类可能是采用最快的? [59] **Jeff Bova 回答** - 不适合或不愿接受手术的患者约占10%-15% [61] - 5次或更多次复发的患者约占25% [62] - 6-9个月内复发的患者约占25% [62] 这三类患者群体将是UGN-102最初采用最快的 [63][64] 问题2 **Raghuram Selvaraju 提问** 关于UGN-102的定价,您是否看到有上调空间?哪些因素可能影响定价? [68] 另外,UGN-102是否会获得J编码,以及公司目前的销售团队规模及扩充计划如何? [68][69] **Elizabeth Barrett 回答** - 我们确实看到了定价上调的空间,特别是在6月份公布的数据后 [71] - J编码方面,UGN-102会像JELMYTO一样获得永久性J编码,公司将使用临时编码直至获批 [73] - 目前公司有7个大区,45名业务经理,未来会增加1个大区,新增10-15名销售代表 [74] 问题3 **Leland Gershell 提问** 之前公司提到过50%的完全缓解率作为UGN-102的目标,但实际数据似乎要好于此。您如何解释这一目标值,以及如何看待与之前提到的医生和患者的高度认可度? [99][100] 另外,公司是否在研究将其他化疗药物如gemcitabine纳入凝胶制剂中? [109] **Mark Schoenberg 回答** - 50%只是之前的预测目标,实际ATLAS试验的复发患者12个月无复发率为66%,这更符合公司的预期 [104][105] -

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-38079 UROGEN PHARMA LTD. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) (State or other jurisdiction of incorporation or ...

Exhibit 99.1 UroGen Pharma Announces Date for ENVISION Data, New Long-Term Jelmyto Durability Data, and Reports 2024 First Quarter Financial Results and Business Highlights "In 2024 to date, UroGen has made excellent progress in both our commercial business and pipeline of innovative products designed to treat urothelial and specialty cancers," said Liz Barrett, President, and Chief Executive Officer of UroGen. "The upcoming announcement of 12-month duration of response results from ENVISION will be a key c ...

Importantly, in patient interviews conducted during the ENVISION trial patients overwhelmingly prefer UGN102 and said they would recommend it to other patients, highlighting the lack of disruption to daily life and that UGN-102 was less invasive, less painful and less time consuming than the standard of care. Finally, as Liz mentioned at the beginning of the call, we are pushing ahead with next-generation formulations of our upper tract and bladder products for low-grade urothelial cancers. We look forward ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K (Mark One) ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from_____________ to ________________ Commission file number: 001-38079 UROGEN PHARMA LTD. (Exact name of registrant as specified in its charter) (Sta ...