目标患者群体数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年数量约为6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年数量约为80000人[120] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约为5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[122] 产品疗效数据 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8% [130] - 基于OLYMPUS试验16名患者数据，Jelmyto反应中位持续时间为28.9个月，13名患者仍处于完全缓解状态[127] - UGN - 102在OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，9个月后持久反应概率估计为72.5% [136] - 基于OPTIMA II试验25名完全缓解患者中15人的数据，UGN - 102反应中位持续时间为24.4个月[137] - 2023年7月27日公司公布3期ATLAS和ENVISION试验的顶线数据，ATLAS试验中UGN - 102达到无病生存的主要终点，将复发、进展或死亡风险降低55%，仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%；ENVISION试验中接受UGN - 102治疗的患者初始治疗3个月后完全缓解率为79.2%[141] - 公司启动的3b期研究完成招募，共4个中心的8名患者参与，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，8名患者都更喜欢在家治疗，6名患者中的5名推荐UGN - 102家庭灌注而非TURBT，4名研究者中的3名认为家庭治疗与办公室治疗“无差异”[143] 公司团队与保险覆盖情况 - 公司面向客户团队约有80名代表[128] - 医保和绝大多数商业保险计划覆盖超1.5亿人[129] 产品使用期变更 - 2022年9月，FDA将Jelmyto混合剂使用期从8小时延长至96小时[131] 临床试验开展情况 - 公司于2020年12月启动Phase 3 ATLAS试验，设计了Phase 3 ENVISION试验评估UGN - 102疗效和安全性[139] - 2022年2月公司宣布启动3期ENVISION试验，目标是在90个地点招募220名患者，同年12月完成目标招募[140] - 2022年3月公司宣布其针对复发性NMIBC患者的UGN - 301的1期临床研究的新药研究申请获FDA批准，该研究于4月启动并正在积极招募[148] 合作协议情况 - 2021年1月公司与MD Anderson达成为期三年的战略合作研究协议，已向其支付总计200万美元的双年度款项，2022年7月公司决定结束合作，2023年无需再支付固定双年度资助款项[150] 产品销售收入 - 2023年第二季度和上半年公司Jelmyto产品销售收入分别为2110万美元和3830万美元[152] 税务亏损情况 - 截至2022年12月31日公司在以色列累计经营亏损导致的结转税务亏损约为4.191亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[167] 研发费用预期 - 公司目前专注推进产品候选药物，未来研发费用将取决于临床成功情况，预计未来几年研发费用会增加[156][158] 费用构成 - 公司销售和营销费用主要包括商业人员成本以及与Jelmyto相关的商业化活动费用[162] - 公司一般和行政费用主要包括人员成本、医疗事务服务、外部专业服务成本等[163] 收入与研发费用对比 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司收入分别为2110万美元和1660万美元，增长450万美元[171][172] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为1160万美元和1260万美元，减少100万美元[171][174] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司收入分别为3830万美元和3020万美元，增长810万美元[181][182] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司研发费用分别为2410万美元和2530万美元，减少120万美元[181][184] 资金相关情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为5530万美元[191] - 截至2023年6月30日，公司与Cowen的ATM销售协议剩余额度约为8340万美元[192] - 2021年5月，公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[193] - 2022年3月和12月，公司从Pharmakon分别获得7500万美元（扣除额外交易成本后为7080万美元）和2500万美元贷款[194] - 2023年7月26日，公司与投资者达成证券购买协议，预计私募融资总额为1.2亿美元，扣除费用后净收益待确定[195] 亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损6.315亿美元，预计未来仍将亏损[196] 租赁付款义务 - 公司未来最低租赁付款总额义务截至2023年6月30日为240万美元[208] 贷款情况 - 公司于2022年3月和12月分两笔获得共计1亿美元定期贷款，利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率，2023年6月修订协议后采用新基准利率[209] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为4610万美元，较2022年同期减少210万美元[211][212] - 2023年上半年投资活动净现金流入为1000万美元，较2022年同期减少350万美元[211][213] - 2023年上半年融资活动净现金流入为81.4万美元，较2022年同期减少6990万美元[211][214] 资金公允价值与汇率影响 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5530万美元，利率10%的变动对其公允价值无重大影响[215] - 2022年美元兑新以色列谢克尔升值11.9%，新以色列谢克尔兑美元汇率10%的变动在2023年二季度对公司运营费用无重大影响[218] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2023年6月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[220][221] - 2023年二季度公司财务报告内部控制无重大变化[222] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[224]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度JELMYTO净产品收入为1720万美元，与市场共识预期一致，较去年同期的1360万美元增长27% [5][21] - 2023年第一季度研发费用为1250万美元，相比2022年同期的1270万美元有所下降，主要因ENVISION试验、制造和临床补偿费用降低，不过UGN - 301的一期研究研发费用增加 [21] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为2450万美元，2022年同期为2130万美元，增长主要源于营销、商业、信息技术和咨询费用增加，市场准入、医疗事务和基于股票的补偿费用降低 [22] - 2023年第一季度公司报告了与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用520万美元，净亏损3020万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.30美元，2022年同期净亏损2840万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.25美元 [23] - 公司重申2023年JELMYTO全年净产品收入预计在7600万 - 8600万美元之间，全年运营费用预计在1.35亿 - 1.45亿美元之间，包括600万 - 1100万美元的非现金股份补偿费用，受市场条件影响；2023年与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用预计在2100万 - 2600万美元之间，其中约990万 - 1120万美元预计为现金支出 [23] - 第一季度末公司现金及现金等价物和有价证券为7520万美元，预计可支持公司运营至2024年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 2023年第一季度JELMYTO净收入为1720万美元，是自推出以来第二好的季度，较去年同期增长27% [5] - 2023年5月1日激活站点为1009个，3月1日为983个；同期重复账户为235个，之前为214个；各类保险报销率约为99% [17] UGN - 102业务线 - 公司预计今年夏天公布UGN - 102的ENVISION和ATLAS临床试验的顶线数据，ENVISION将公布约240名完成研究患者的完全缓解率主要终点数据，ATLAS将公布约280名完成研究患者的完全缓解、持久性和安全性数据 [6] UGN - 301业务线 - UGN - 301的一期试验持续招募患者，旨在确定后续二期试验的合适剂量，评估UGN - 301单药治疗剂量范围的第一组预计今年晚些时候完成，结果将为首个联合治疗组确定合适剂量，首个联合治疗组可能在年底前开始 [16] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为尿路上皮和特殊癌症开发新疗法，目标是改变治疗模式，满足未被充分满足的患者群体需求 [4] - 发展战略重点是UGN - 102及几个近期催化剂，若ENVISION试验结果积极，公司预计2024年向FDA提交新药申请（NDA），争取优先审评，获批时间可能在2024年底或2025年初 [6][7] - 公司认为UGN - 102若获批，将成为未来增长的重要驱动力，因其是针对美国近8万名新患者的唯一主要非手术疗法 [8] - 公司强调严格的财政审慎，优先将资金用于推进核心价值驱动因素JELMYTO和UGN - 102的开发，并乐观认为有机会加强资产负债表 [9] - 行业竞争方面，在低级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）领域，公司的UGN - 102处于III期研究阶段，是该领域接近III期的唯一产品，而其他竞争药物主要在高级别疾病领域进行研究和审批 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对JELMYTO的持续增长感到鼓舞，认为其季节性可预测，且实际结果与指导模型一致 [5] - 随着JELMYTO的实用性和益处得到更多认可，其在泌尿外科界的接受度不断提高，公司对其未来的采用和患者渗透率持乐观态度 [6][19] - 管理层对UGN - 102的前景充满信心，认为其有潜力成为变革性产品，能满足更大患者群体的需求，且与JELMYTO的相似性和自身优势将有助于其市场推广 [7][8] - 公司对UGN - 301作为针对高级别NMIBC的多种潜在联合疗法的基石检查点抑制剂持积极态度 [16] 其他重要信息 - 两项关于JELMYTO的真实世界结果研究在2023年美国泌尿外科协会（AUA）会议上进行了讲台展示，为JELMYTO在治疗低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者中的广泛应用提供了更多真实世界证据 [9][13] - 研究人员正在招募前瞻性和回顾性uTRACT登记处，以大规模、标准化方式收集JELMYTO治疗患者的结果数据，包括纵向随访 [13] - JELMYTO被纳入AUA和SUO首个低级别UTUC治疗指南，这是UTUC治疗的重要进展，公司为此感到自豪 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：JELMYTO真实世界回顾性分析结果多久能有效影响临床实践，目前临床实践在顺行给药使用方面有何变化 - 公司代表表示，销售代表已带着新数据与医生沟通，医生对新研究感兴趣，预计会加强现有使用者的用药方式，且已有大账户开始采用；顺行给药的使用在增加，相关数据有助于证明较低狭窄率的合理性，为医生和患者提供了更多灵活性 [25][26] 问题2：uTRACT登记处研究的时间线以及数据预计何时发布 - 公司代表称，招募研究人员和完成机构审查委员会（IRB）相关工作将持续到今年年底；数据发布取决于达到有意义的患者数量，预计2024年甚至更早会有有用信息发布，以指导JELMYTO的使用 [29][30][31] 问题3：UGN - 102的目标市场规模比JELMYTO大多少，若ENVISION研究数据积极且获得及时监管批准，能否利用医生对JELMYTO的认知为UGN - 102推广提供优势 - 公司代表指出，UGN - 102针对约8万名中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者，而JELMYTO针对6000 - 7000名低级别UTUC患者；医生对JELMYTO的使用和持续采用将为UGN - 102的推广提供优势，且UGN - 102使用更简便，适合在社区诊所使用 [33][34] 问题4：UGN - 102的III期研究与IIb期相比，哪些因素可能使其完全缓解率（CR）在IIb期65%的基础上有所提高 - 公司代表认为，通常从II期到III期研究，疗效可能会略有下降，但预计数据仍有意义，且两项研究的患者群体相似，结果应大致相同 [37][38] 问题5：自AUA会议展示后，销售团队是否看到医生对JELMYTO的兴趣变化，哪些因素可能推动其未来使用增加 - 公司代表表示，AUA会议的多项成果，包括两项展示、指南发布、产品展示等，强化了保留肾功能的理念，医生对此反应积极；部分参会医生直接了解到相关信息，未参会医生将通过当地代表了解指南更新，预计会推动JELMYTO的使用 [39][40] 问题6：JELMYTO的季节性情况及其对产品的影响 - 公司代表解释，年初患者共付重置，1月是患者登记积累期，之后会有良好开端；第三季度因人们休假，使用量会有积累，第四季度有望继续保持强劲；与过去相比，季度间差异和季节性影响预计会减弱 [42][43][44] 问题7：ENVISION和ATLAS数据将同时公布还是有先后顺序，能否更明确夏季公布的时间 - 公司代表称，将等待所有数据准备好后一起公布，计划通过虚拟活动分享；因要考虑数据发表和医学会议展示，分享的数据量会有限；预计不会在7月1日公布，可能在7月底或8月上半月 [46] 问题8：ATLAS的缓解持续时间数据对ENVISION有何参考价值 - 公司代表认为，ATLAS试验包括新发病和复发性中级风险疾病患者，ENVISION仅针对复发性疾病患者，但从生物学和临床角度看，这一差异影响不大，预计两项试验结果相似，ATLAS数据可为ENVISION提供参考 [48] 问题9：完成UGN - 301单药剂量范围研究后，今年晚些时候计划开展哪些联合治疗 - 公司代表表示，临床前模型研究过抗CTLA - 4抗体与UGN - 201（TLR7激动剂）的联合治疗，这是一个潜在候选方案，但也在考虑其他免疫调节剂和化疗药物；尚未确定首个联合治疗方案，可能会开展多个联合治疗，具体取决于与合作伙伴的沟通和评估结果 [49][50] 问题10：对于UGN - 102，监管机构在低级别NMIBC的疗效、持久性方面的关注点，以及其在当前低级别NMIBC治疗模式中的定位，与高级别疾病的比较 - 公司代表指出，监管机构关注临床数据的整体情况和结果的临床意义，包括完全缓解率和缓解持久性；在临床实践中，UGN - 102有机会替代部分复发性疾病患者的经尿道切除术；高级别疾病与低级别疾病不同，审批标准差异大，目前竞争药物主要在高级别疾病领域研究和审批，公司的UGN - 102在低级别领域接近III期，是该领域患者的唯一替代方案 [52][53][54] 问题11：关于ENVISION数据，FDA是否明确可基于3个月数据提交申请，监管机构对持久性和随访的要求是什么 - 公司代表表示，不会仅基于3个月的完全缓解率主要终点数据提交申请，缓解的持久性很关键，目标是在评估完全缓解后12个月作为持久性评估窗口；FDA明确表示持久性很重要，公司计划在ENVISION所有患者有12个月数据后提交申请，并根据夏季数据情况与FDA沟通，以确定患者尽快获得药物的方式 [58][59] 问题12：FDA是否会审查ATLAS研究作为批准的一部分，若审查，ATLAS研究需展示哪些内容 - 公司代表认为，FDA会审查ATLAS研究，主要关注其安全性；ATLAS研究中有约280名患者，一半接受UGN - 102治疗，一半接受经尿道切除术（TURBT），但该研究未设计用于比较，FDA无法进行比较分析 [60]

市场患者规模 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[112] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[114] 产品独占期与专利 - Jelmyto新药品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月到期[117] 产品临床试验效果 - OLYMPUS试验中Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8% [119][122] - 随访研究中16名患者亚组的中位反应持续时间为28.9个月[119] - OPTIMA II试验中65%（41/63）的UGN - 102治疗患者在治疗开始3个月后完全缓解，9个月时持久反应概率估计为72.5% [128] - 对OPTIMA II研究的随访研究显示，15名患者的中位反应持续时间为24.4个月[129] - 3b期研究完成招募8名患者，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，所有8名患者更倾向在家治疗，6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注[133] 公司团队规模 - 公司面向客户团队约有80名代表[120] 产品医保覆盖情况 - 医保覆盖Jelmyto，绝大多数商业保险计划有相关政策，覆盖超1.5亿人[121] 产品临床试验进展 - 3期ENVISION试验评估UGN - 102作为低级别中度风险NMIBC主要化学消融疗法的疗效和安全性[131] - 2022年2月启动3期ENVISION试验，目标招募220名患者，12月完成目标招募，预计2024年提交UGN - 102的新药申请[132] - 2022年3月宣布FDA批准UGN - 301的新药研究申请，4月启动多臂1期研究且正在积极招募[139] 公司合作协议 - 2019年11月与Agenus公司达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗泌尿道癌症[140] - 2021年1月与MD Anderson达成三年战略合作协议，已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作[141] 产品销售收入 - 2023年和2022年第一季度，Jelmyto产品销售收入分别为1720万美元和1360万美元[144] 公司递延税项亏损 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计经营亏损导致的递延税项亏损约为4.191亿美元，预计未来继续产生税损[158] 产品研发影响因素 - 产品候选药物的临床试验和开发的持续时间、成本和时间取决于多种因素，包括患者试验成本、参与试验的患者数量等[153] 公司研发费用预期 - 公司预计未来几年随着临床项目推进和启动更多临床试验，研发费用将增加[149] 产品开发与盈利情况 - 公司目前除Jelmyto外，其他产品候选药物均未获批，无法估计开发和商业化成本及盈利时间[151] 公司营收情况 - 2023年和2022年第一季度营收分别为1720万美元和1360万美元，增长360万美元[162][163] 公司营收成本情况 - 2023年和2022年第一季度营收成本分别为230万美元和150万美元，增长80万美元[162][164] 公司研发费用情况 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为1250万美元和1270万美元，减少20万美元[162][165] 公司销售和营销费用情况 - 2023年和2022年第一季度销售和营销费用分别为1410万美元和1340万美元，增长70万美元[162][166] 公司一般及行政费用情况 - 2023年和2022年第一季度一般及行政费用分别为1030万美元和790万美元，增长240万美元[162][167] 公司现金及等价物与证券情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为7520万美元[171] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7520万美元，利率10%的变动不会对其公允价值产生重大影响[193] 股权销售协议剩余额度 - 截至2023年3月31日，股权销售协议剩余额度约为8340万美元[172] 公司过往融资情况 - 2021年公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[173] - 2022年公司从Pharmakon获得1亿美元定期贷款，分两期发放[174] - 2022年3月和12月，公司分两笔获得Pharmakon Advisors管理基金的定期贷款，总额1亿美元，A轮7500万美元，B轮2500万美元，年利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率（LIBOR下限为1.25%）[187] 公司累计亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损6.073亿美元[175] 公司经营活动现金使用情况 - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量为2580万美元，2022年同期为2400万美元，增加了180万美元[190] 公司投资活动现金流入情况 - 2023年第一季度，投资活动净现金流入为630万美元，2022年同期为1360万美元，减少了730万美元[191] 公司融资活动现金流入情况 - 2023年第一季度，融资活动净现金流入为70万美元，2022年同期为7070万美元，减少了7000万美元[192] 汇率变动影响 - 2022年美元兑新以色列谢克尔（NIS）升值11.9%，NIS兑美元汇率10%的变动在2023年第一季度不会对公司运营费用产生重大影响[196] 公司披露控制和程序情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[199] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[200] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何管理层认为可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[202]

市场患者规模 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[490] 产品临床试验数据 - Jelmyto在3期OLYMPUS试验意向治疗人群中完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [496] - 基于OLYMPUS试验16名患者数据，Jelmyto缓解中位持续时间为28.9个月[497] - UGN - 102在2b期OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，治疗开始9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [503] - 基于OPTIMA II研究15名患者数据，UGN - 102缓解中位持续时间为24.4个月[504] - UGN - 102的3b期研究共招募8名患者，75%的患者在开始治疗三个月后达到完全缓解[509] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有80名代表[498] 产品医保覆盖情况 - 所有医保患者和超1.5亿商业保险人群可覆盖Jelmyto [499] 产品试验招募及进度 - 3期ENVISION试验目标招募220名患者，2022年12月完成目标招募，若结果积极，预计2024年提交NDA [508] 产品特性对比 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制达8mg [494] 产品独占期及专利情况 - Jelmyto新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月到期[493] 产品销售收入情况 - 2022年和2021年公司Jelmyto产品销售收入分别为6440万美元和4800万美元，增长1640万美元[520][541] 公司收入成本及毛利率情况 - 2022年和2021年公司收入成本分别为770万美元和520万美元，若未销售监管批准前已费用化的Jelmyto产品，2022年毛利率约为87.5%，2021年为88.1%[542] 公司递延税项资产及税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计递延税项资产对应的税务亏损约为4.191亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[538] 公司临床研究进展 - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性NMIBC患者中的1期临床研究，该研究于4月启动并正在积极招募患者[514] 公司合作协议情况 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化通过膀胱内给药治疗泌尿道癌症的zalifrelimab[512][517] - 2021年1月公司与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，截至2022年12月31日已支付200万美元资助合作，2022年7月决定结束合作[518] 公司费用变化情况 - 2022年和2021年公司研发费用分别为5290.6万美元和4764.2万美元，增加526.4万美元[540] - 2022年和2021年公司销售和营销费用分别为5192万美元和4759.2万美元，增加432.8万美元[540] - 2022年和2021年公司一般和行政费用分别为3091.8万美元和3994.3万美元，减少902.5万美元[540] - 2022年和2021年研发费用分别为5290万美元和4760万美元，增长530万美元[543] - 2022年和2021年销售和营销费用分别为5190万美元和4760万美元，增长430万美元[544] - 2022年和2021年一般及行政费用分别为3090万美元和3990万美元，减少900万美元[545] 公司现金及等价物情况 - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为1亿美元[549] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1亿美元[583] 公司运营、投资、融资活动现金情况 - 2022年和2021年运营活动净现金使用量分别为8760万美元和8490万美元，增加270万美元[559] - 2022年和2021年投资活动净现金提供量分别为110万美元和410万美元，减少300万美元[560] - 2022年和2021年融资活动净现金提供量分别为9710万美元和7230万美元，增加2480万美元[561] - 2022年和2021年公司经营活动净现金使用量分别为8755.9万美元和8489.2万美元[610] - 2022年和2021年公司投资活动净现金提供量分别为106万美元和406.9万美元[610] - 2022年和2021年公司融资活动净现金提供量分别为9713.4万美元和7231.9万美元[610] 公司累计亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损5.771亿美元[554] - 截至2022年和2021年12月31日，公司累计亏损分别为5.771亿美元和4.673亿美元[616] 公司运营资金支持情况 - 公司预计现有资源和预计收入仅能支持到2024年第一季度中期的运营[555] 公司经营租赁付款义务情况 - 截至2022年12月31日，公司未来最低经营租赁付款总义务为290万美元[571] 利率变动对公司影响情况 - 若2022年12月31日利率变动10%，不会对公司现金及现金等价物的公允价值产生重大影响[583] 汇率变动对公司影响情况 - 2022年美元兑新谢克尔升值11.9%，公司在以色列的运营成本可能增加[585] 公司合并净收入情况 - 公司2022年全年合并净收入为6440万美元，其中产品销售总收入占大部分[598] 公司持续经营能力情况 - 公司自成立以来一直亏损且经营现金流为负，其持续经营能力存疑[593] - 公司预计未来将继续亏损，经营活动产生负净现金流，需大量额外融资以维持运营[616][619] - 公司的持续经营能力受筹集额外资金、Jelmyto产品销售产生现金流入以及开发UGN - 102的能力影响[618] 公司收入确认及核算方法情况 - Jelmyto产品销售在控制权转移给客户时确认收入，通常是产品交付给主治医生时[576,598] - 公司采用授予日公允价值法核算员工和董事的股权奖励[577] - RTW交易所得净收益确认为长期负债，后续计量遵循ASC Topic 835 - 30[580] - 公司根据税前收入和适用税率计提所得税，采用资产负债法计算递延税[581] - 公司对仅以持续服务为条件且有分级归属计划的奖励，采用直线法确认补偿成本[579] 公司资产情况 - 截至2022年和2021年12月31日，公司总资产分别为13.5619亿美元和11.9746亿美元[604] 公司营收及净亏损情况 - 2022年和2021年公司营收分别为6.4357亿美元和4.8042亿美元，同比增长33.96%[606] - 2022年和2021年公司净亏损分别为1.09783亿美元和1.1082亿美元，亏损幅度有所收窄[606] 公司权益持有人损失及每股损失情况 - 2022年和2021年归属于公司权益持有人的损失分别为109,783,000美元和110,820,000美元，每股损失分别为4.81美元和4.96美元[658] 公司加权平均流通普通股数量情况 - 2022年和2021年加权平均流通普通股数量分别为22,806,812股和22,347,481股[658] 公司应付账款及应计费用情况 - 截至2022年和2021年12月31日，应付账款分别为5,527,000美元和5,786,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计销售准备金分别为618,000美元和497,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计临床费用分别为2,853,000美元和1,377,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计研发费用分别为1,285,000美元和1,748,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计销售、一般和行政费用分别为1,609,000美元和1,965,000美元[660] - 截至2022年和2021年12月31日，应计其他费用分别为491,000美元和729,000美元[660] 公司利息收入及其他收入（费用）净额情况 - 2022年和2021年利息收入分别为938,000美元和365,000美元[661] - 2022年和2021年其他收入（费用）净额分别为72,000美元和 - 153,000美元[661] 公司库存及证券情况 - 2022年12月31日总库存为669.5万美元，2021年为585.2万美元[662] - 2022年12月31日可交易证券公允价值为4455.6万美元，2021年为4545.4万美元[670] - 2022年12月31日投资的摊销成本为4466.3万美元，公允价值为4455.6万美元，未实现损失10.7万美元[672] - 截至2022年12月31日，处于未实现损失状态的投资公允价值为4220万美元，由20种证券组成[675] - 2022年12月31日投资按合同到期日的公允价值，一年内到期为4455.6万美元，2021年为6618.1万美元；一至三年到期2022年为0，2021年为67.5万美元[676] 公司物业和设备情况 - 2022年12月31日物业和设备净值为129.7万美元，2021年为196.7万美元；2022年折旧和摊销费用为90万美元，2021年为80万美元[677] 公司预付远期协议情况 - 2021年3月公司与RTW签订预付远期协议，收到7500万美元（扣除交易成本后7240万美元）[678] - 2022年Jelmyto年净销售额达2亿美元以下的支付比例为13%[679] - 若未在指定日期获得UGN - 102的FDA批准，Jelmyto各销售层级向RTW的未来现金支付将增加1.5%[680] - 截至2022年12月31日，预付远期义务的账面价值为9892.3万美元[683] 公司贷款协议情况 - 2022年3月7日公司与Pharmakon签订高达1亿美元的高级有担保定期贷款协议，分两期发放，第一期7500万美元于2022年3月发放，第二期2500万美元于2022年12月发放[685] - 贷款期限为自首次放款起五年，可提前还款，前48个月仅支付利息，之后支付本金和利息，利率为3个月伦敦银行同业拆借利率（下限1.25%）加8.25%[685] - 公司产生420万美元融资费用，作为长期债务的直接抵减项，采用实际利率法在债务期限内摊销[686] - Pharmakon贷款关闭时长期债务为10亿美元[687] - 资本化成本和折扣为421.7万美元[687] - 利息费用为843.8万美元[687] - 已支付金额为668.5万美元[687] - 截至2022年12月31日，Pharmakon贷款的账面价值为9753.7万美元[687]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年JELMYTO净收入6440万美元，较2021年的4800万美元增长34%，符合市场普遍预期 [21] - 2022年第四季度JELMYTO净收入超1810万美元，2021年同期为1610万美元 [20] - 2022年第四季度研发费用为1440万美元，2021年同期为1310万美元；2022年全年研发费用为5290万美元，2021年全年为4760万美元，增加的530万美元主要归因于UGN - 102的3期ENVISION研究等费用增加，部分被2022年较低的基于股票的薪酬费用抵消 [21] - 2022年第四季度销售、一般和行政费用为2160万美元，2021年同期为2140万美元；2022年全年销售、一般和行政费用为8290万美元，2021年全年为875万美元，减少的460万美元主要由于2022年基于股票的薪酬和薪酬相关成本减少，被品牌营销相关费用抵消 [22] - 2022年第四季度，公司报告与RTW Investments的预付远期义务相关的融资费用为510万美元，2022年全年与RTW Investments的预付远期义务相关的融资费用总计2160万美元，2023年现金支付率将为13%，基于2022年JELMYTO全球净产品销售额6440万美元 [22] - 预计2023年全年JELMYTO净收入在7600万美元至8600万美元之间，全年运营费用预计在1.35亿美元至1.45亿美元之间，包括600万美元至1100万美元的非现金基于股票的薪酬费用（取决于市场条件） [23] - 与RTW Investments的预付远期义务相关的融资费用预计在2100万美元至2600万美元之间，其中约980万美元至1110万美元将以现金支付；2023年，由Pharmakon Advisors管理的基金提供的1亿美元定期贷款安排将按季度支付仅利息款项，利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）加8.25% [23] - 公司年末现金及现金等价物为1亿美元，预计可支持运营至2024年上半年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 2023年3月1日激活站点为983个，去年11月1日为930个；重复账户为214个，同期为177个，较上一时期增长21% [16] - 报销率在所有覆盖类型中保持在约99% [17] UGN - 102业务线 - 在20个月内，ATLAS和ENVISION 3期试验共招募了500多名患者，ENVISION试验在不到一年内完成招募 [5] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在年中提供UGN - 102两项3期研究的顶线数据，假设结果积极，这些研究将在耐久性数据成熟后，为2024年向FDA提交申请奠定基础 [6] - 若获批，UGN - 102预计将成为公司未来的主要增长驱动力，公司认为JELMYTO和UGN - 102共同为公司带来10亿美元的收入机会 [6][8] - 公司将继续审查所有费用，优先考虑现金保存，同时积极管理资产负债表，以支持商业和临床开发活动 [23][24] - 公司期望JELMYTO在2023年实现20% - 30%的收入增长，收入达到7600万美元至8600万美元 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的进展感到自豪，对未来充满热情，认为JELMYTO和UGN - 102具有巨大潜力 [4][8] - 公司预计JELMYTO在2023年将实现稳定增长，随着产品被证明更易于管理并融入多种实践模式，其采用率似乎正在加速 [20] - 公司对UGN - 102的ATLAS和ENVISION试验即将公布的数据感到乐观，认为这将进一步证明产品的变革性 [7] 其他重要信息 - JELMYTO的2022年9月标签更新将混合物的稳定性从8小时延长至96小时，带来了积极影响，约50%的剂量可提前一天交付 [18] - 一项小型研究表明，在主治医生的监督下，上门护士可在家中为患者进行UGN - 102灌注，6名接受6周剂量UGN - 102的患者中有75%在开始治疗3个月后达到完全缓解 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：等待ENVISION耐久性数据时，其结果是否会与OPTIMA II不同；公司是否会考虑与UGN - 102进行开发或战略安排 - 预计ENVISION试验结果与OPTIMA II相似，OPTIMA研究中约25%为初发疾病患者，其余为复发性疾病患者，而ENVISION患者均为复发性疾病患者，但在OPTIMA队列中未发现新发病例和复发病例对UGM - 102反应的差异 [27] - 公司会机会性地考虑各种选择，包括业务发展、战略合作伙伴关系和其他形式的资本，但尚未做出决定，认为今年夏天数据公布后是考虑相关事宜的好时机 [28] 问题2：JELMYTO目前的主要驱动因素及与最初推出时的差异；公司如何优化美国以外市场的价值 - JELMYTO的主要驱动因素仍是患者识别，医生在积累经验后会寻找更多适合的患者，新数据如长期随访数据、回顾性研究和Rose论文等也有助于推广 [32][33] - 美国以外市场的挑战在于报销，公司需要进行另一项研究以获得合理的报销率，目前专注于美国市场，同时有一个患者命名计划并取得了一些成功 [34][35] 问题3：UGN - 102的商业策略是否需要在美国增加额外的基础设施 - 由于关键目标有95%的重叠，预计不需要大幅扩展资源，但会考虑较大的地理区域以减少出行时间 [37] 问题4：2023年推动JELMYTO进一步采用并达到指导上限的因素；2023年是否会报告额外的真实世界数据，包括医生对标签稳定性变化的反馈 - 四个因素将推动JELMYTO在2023年的采用：FDA批准的8至96小时稳定性期，使50%的剂量可提前一天交付；长期随访数据显示患者无病生存期的中位数为29个月；真实世界证据表明JELMYTO可与内镜切除术结合使用，提高完全缓解率；Rose论文显示综合给药的狭窄率仅为9% [39][40][41] - 96小时的稳定性期还释放了销售代表的时间，使他们能够专注于生成更多患者和需求 [42] 问题5：是否会发布ATLAS试验中经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）患者的数据；ATLAS试验中UGN - 102组的数据是否能为ENVISION试验提供参考 - 会发布TURBT组的数据，但由于研究样本量不足，无法比较各治疗组，但能了解手术在该人群中的表现和安全性问题 [46] - 预计ATLAS试验中UGN - 102组的数据将支持并与之前报告的结果和ENVISION队列预期结果一致，但OPTIMA II研究样本量较小，通常大样本临床研究的疗效可能会有所下降，且公司只会分享顶线数据，以便在同行评审期刊上发表和会议上展示 [47][48][49] 问题6：是否计划针对UGN - 102的家庭给药进行额外试验 - 公司不计划进行另一项研究，认为大多数患者仍希望去医生办公室接受治疗，但未来可能会有机会，如养老院患者；若有需求，公司可以支持研究者发起的更大规模研究，但不太可能进行大型研究以寻求批准；标签不会禁止通过家庭健康护士进行家庭给药 [50][51] 问题7：目前肾造瘘管在JELMYTO给药中的使用和采用情况，以及未来对推动增长的看法 - 肾造瘘管给药的使用比例持续上升，预计由于Rose论文的数据，未来几个季度将继续以每季度5%或10%的速度增长，但不会达到100%的给药比例，因为部分患者不希望在背部放置导管六周；随着医生在诊所给药的经验增加，他们会更倾向于采用顺行给药方式 [52][53] 问题8：标签稳定性变化对提高采用率和推动增长的全面影响何时显现 - 预计在第二季度和第三季度会看到影响，随着独立药房和合作药房适应更晚的混合和交付时间，效率将提高，销售代表将有更多时间推动需求 [55][56] 问题9：UGN - 102的监管时间表和限速步骤 - 限速步骤是耐久性数据，FDA希望看到强大的耐久性数据，所有患者在达到完全缓解后需有至少12个月的随访数据；CMC方面预计不会有问题；公司预计在2024年提交申请，若获得优先审评，可能在2024年底或2025年初获批 [59][60][61] 问题10：耐久性数据是否预计在2024年上半年获得 - 是的，预计在2024年上半年获得耐久性数据 [62] 问题11：UGN - 301数据报告时，公司关注的重点是什么 - 目前正在对UGN - 301进行剂量递增试验，重点是找到合适的剂量并证明安全性；后续计划将其与其他免疫调节剂和化疗药物联合使用，希望在短期内分享联合用药的数据以证明其在高级别患者群体中的疗效 [62] 问题12：ENVISION试验采用单臂设计获批的信心来源；是否会考虑或能否获得与FDA的特殊协议评估（SPA） - 信心来自与FDA的沟通和2期数据的展示，FDA书面确认ENVISION试验的设计支持UGN - 102的批准，决策将基于提交的全部数据 [65] - 公司没有与FDA的特殊协议评估，因为FDA现在很少进行此类评估，且应在之前进行；但公司有会议记录表明单臂研究可以作为批准的依据，公司对参加肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议有信心，认为医生希望获得该药物，且没有其他疗法可与UGN - 102进行比较，FDA同意单臂研究设计 [64][65][66]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度Jelmyto净产品收入为1610万美元，2021年同期为1140万美元，同比增长41% [49] - 2022年第三季度收入成本约为200万美元，毛利率为87%，2021年同期毛利率为89% [50] - 2022年第三季度研发费用为1310万美元，包含60万美元非现金股份支付费用，2021年同期为1190万美元，包含100万美元非现金股份支付费用，整体增加120万美元 [50][51] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1910万美元，包含180万美元非现金股份支付费用，2021年同期为2160万美元，包含450万美元非现金股份支付费用，SG&A减少主要因2022年股份支付费用降低 [52] - 2022年第三季度与RTW Investment的预付远期义务融资费用为480万美元，2021年同期为680万美元；与Pharmakon Advisors管理的基金高达1亿美元贷款安排的利息费用为270万美元，2021年同期无此费用 [53] - 2022年第三季度净亏损2580万美元，即每股亏损1.13美元，2021年同期净亏损3020万美元，即每股亏损1.35美元；2022年第三季度净亏损包含240万美元非现金股份支付费用，2021年同期为550万美元 [54] - 截至2022年第三季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为9590万美元，预计年底现金约达1亿美元 [54][56] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 第三季度Jelmyto销售额较上一季度略有下降，但年初至今销售额较2021年增长45% [35] - 11月1日激活站点为930个，8月1日为893个；重复账户11月1日为177个，8月1日为144个，且每季度新处方医生和重复用户稳步增加 [39] - 报销率在所有保险类型中保持约99% [40] UGN - 102业务线 - 预计ENVISION试验本月底前完成全部患者入组，若结果积极，计划2024年向FDA提交新药申请（NDA），争取优先审评，获批后有望在2024年底前获批 [12][14][27] UGN - 301业务线 - 用于膀胱内给药的UGN - 301一期试验持续入组，旨在为后续二期试验确定合适剂量 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 基于Jelmyto在销售中类似医疗器械销售的特点，公司对部分表现不佳的地区和区域进行调整，以更好适应相关经验 [41] - 持续关注Jelmyto销售增长和UGN - 102临床开发，同时严格审查其他资本投资，优先保障核心资产投入 [17][55] - 推进uTRACT登记处的分阶段推出，以深入了解Jelmyto治疗UTUC患者的真实世界结果，并评估其在美国临床实践中的应用 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管第三季度销售额环比略有下降，但同比收入增长41%，预计第四季度恢复增长 [7][9] - 相信Jelmyto在低级别UTUC领域有重大机遇，部分地区的成功案例为其他地区拓展提供了模式 [10] - 早期采用者对Jelmyto和RTGel技术的接受度有望扩大，对Jelmyto业绩产生积极影响，并为UGN - 102推出创造有利环境 [11] - 若ENVISION试验结果积极，UGN - 102获批后有望成为治疗低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的首个非手术一线疗法，凭借简化给药方式和庞大可治疗患者群体，预计将快速被市场接受，成为公司长期价值创造的主要驱动力 [14][16] - 公司有信心年底现金约达1亿美元，将密切关注收入和支出，合理管理潜在资本渠道，以加强资产负债表 [17][56][57] 其他重要信息 - 公司董事会新加入两位成员，Dan Wildman是医疗设备行业资深高管，Leana Wen是急诊医学医生和公共卫生政策教授 [18][19] - 一项回顾性分析显示，32名通过肾造瘘管接受至少一剂Jelmyto治疗的患者中，59%在主要疾病评估时无疾病证据，且在诱导治疗后中位随访13个月未复发，输尿管狭窄发生率仅为9% [21][22] - 预计今年晚些时候会有更多Jelmyto真实世界数据报告，支持其用于治疗低级别UTUC [23] - FDA批准将Jelmyto混合物的使用期限从8小时延长至96小时，简化治疗流程，对产品推广产生积极影响 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：新安装方法下，潜在目标医生转向使用Jelmyto的比例是多少？ - 难以精确衡量，但新安装方法使使用比例从约40% - 45%提升至超50%，预计会促进Jelmyto销售增长 [61][62] 问题2：医生对Jelmyto混合物使用期限延长的易用性增强有何反应，影响如何？ - 医生反应良好，使用期限延长提供了灵活性，方便医生安排手术，代表也能在支持安装后拓展业务，已有多个账户实现提前一天获取产品并在早上给药 [63] 问题3：在优化Jelmyto在海外市场价值方面有何新进展？ - 目前主要开展指定患者计划，未开展海外市场工作，主要因报销问题，希望通过相关案例引起海外支付方和政府兴趣，以制定合理价格 [64] 问题4：UGN - 102三期ENVISION试验预计本月底完成入组，何时能看到顶线数据，之后多久可提交美国监管批准申请？ - 目前已招募到所需患者数量，只需完成从招募到入组的转换；患者需至少12个月随访期，2023年底前无法向FDA提交申请；计划2024年提交NDA，争取优先审评，实现6个月审评期 [65][66] 问题5：假设UGN - 301一期结果积极，后续开发步骤是什么？ - 继续进行单药治疗入组，获取单药治疗数据后，2023年开始与多种化疗药物和其他靶向药物进行联合治疗试验 [68][69] 问题6：如何看待Jelmyto第四季度销售预期，是否会在2023年初发布年度销售指引？ - 预计第四季度恢复增长，但目前无法确定能否达到今年指引，现在推测2023年指引还为时过早 [72][73] 问题7：Jelmyto通过肾造瘘管给药时，医生采用传统给药方式与肾造瘘管给药方式的经济情况如何？ - 肾造瘘管给药时，医生可在诊所自行采购和计费；传统给药方式中，手术中心或医院采购和计费；专业费用两者相近，但肾造瘘管给药鼓励医生在诊所操作 [75][76] 问题8：如何将Jelmyto在东北地区的成功经验推广至全国，策略是什么？ - 各地区情况不同，需分析每个地区特点，找到合适业务经理；公司每天分享最佳实践，并在适用地区实施，但每个账户情况独特，需具体问题具体分析 [80][81][82] 问题9：将Jelmyto在某些地区视为设备类销售或药物设备组合销售的理念是否已实施，未来会有何影响？ - 已实施该理念，去年加强了医院培训，注重为各地区配备合适人员；招聘能解决问题且有挑战精神的人员，该理念有助于业务成功 [83][84] 问题10：此前公司给出今年7000 - 8000万美元收入指引，目前前九个月收入超4600万美元，能否实现该指引？ - 认为今年无法达到指引，但对第四季度和未来发展有信心；业务增长更具连贯性，部分地区成功表明市场机会大；产品增长速度慢于预期，但未来前景乐观 [87][88][89] 问题11：UGN - 301一期单药治疗研究中，怎样的结果可视为积极结果？ - 研究旨在确定该抗体膀胱内给药的合适剂量，关注安全性和耐受性；若出现疗效信号也会关注，但不是研究重点 [90] 问题12：UGN - 201的现状如何，是否考虑与卡介苗（BCG）进行联合研究治疗高级别癌症？ - BCG作用机制尚不清楚，且供应短缺影响临床实践，公司认为寻找其他免疫调节组合疗法更重要；公司有UGN - 201和UGN - 301的非临床协同作用数据，计划在UGN - 301一期剂量递增研究提供安全和剂量信息后，开展两者联合治疗试验 [95][96][99] 问题13：哪些潜在处方医生将Jelmyto视为基于设备的方法，与将其视为治疗方法的医学肿瘤学家相比，可额外针对的处方医生群体比例如何？ - 主要是泌尿科医生，而非医学肿瘤学家；公司招聘时会考虑相关因素，并提供额外培训；将Jelmyto视为设备类销售的方式能获得医生认可，有助于业务成功，目前仍需拓展更多大型账户 [104][105][106] 问题14：认为UGN - 102在2024年提交申请时可能获得优先审评的依据是什么？ - 此前UGN - 102因患者群体未满足的医疗需求高而获得优先审评，此次基于相同情况和类似数据，认为有机会再次获得优先审评 [110] 问题15：公司今年现金假设考虑了第二笔定期贷款，之后的现金跑道预期如何？ - 已通知Pharmakon并获接受，12月16日将获得资金，年底现金约达1亿美元；这1亿美元至少可支撑2023年，具体时长取决于Jelmyto收入和资金投入情况，公司会保障核心业务投入 [112][113] 问题16：肾造瘘管给药方法的趋势如何，是否如预期那样对医生接受度和便利性产生积极影响，其在克服Jelmyto增长障碍方面的作用如何？ - 肾造瘘管给药比例已超50%，随着新数据公布，预计第四季度及以后该比例会大幅增加；肾造瘘管给药为医生和患者提供便利，结合使用期限延长，消除了此前的操作障碍 [119][120][123]

市场规模与患者数据 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[117] - 美国膀胱癌患病率约724000人，2021年估计年发病率约85000人[130] - 2020年美国医保治疗尿路上皮癌年支出至少50亿美元[130] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[119] 产品疗效数据 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除患者亚组完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [126] - UGN - 102治疗患者中65%（41/63）治疗开始3个月后完全缓解，其中9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [129] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有80名同事[124] 产品医保覆盖情况 - 所有医保患者和绝大多数商业保险计划覆盖Jelmyto，覆盖超1.5亿人[125] 产品使用期变更 - 2022年9月，FDA将Jelmyto混合物使用期从8小时延长至96小时[125] 临床试验相关 - 新的3期ENVISION试验将评估UGN - 102作为低级别中度风险NMIBC主要化学消融疗法的疗效和安全性[132] - 2022年2月启动的3期ENVISION试验预计招募约220名患者，预计2022年底完成招募，若结果积极，预计2024年提交UGN - 102的新药申请（NDA）[133] - 正在进行的3b期研究旨在招募最多10名患者，预计2022年底完成招募，患者将接受6次每周一次的UGN - 102膀胱内灌注[134] - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的1期临床研究，该研究于4月启动并正在积极招募[138] 合作协议情况 - 2019年11月与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化用于治疗泌尿道癌症的zalifrelimab（UGN - 301）[137][140] - 2021年1月与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，为合作已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作，但会继续现有联合项目[141] 疫情影响监测 - 截至2022年10月，超68%的美国人口已完成主要系列疫苗接种，公司持续监测新冠疫情对业务的潜在影响[144] 产品销售收入 - 2022年第三季度和前九个月，公司产品Jelmyto的销售收入分别为1610万美元和4630万美元[146] 税务亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司在以色列累计经营亏损导致的结转税务亏损约为3.358亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[162] 费用预期情况 - 公司预计2022年剩余时间销售和营销费用、一般和行政费用将保持相对稳定，未来研发费用将增加[152][156][158] 产品研发阶段 - 除2020年4月获FDA批准的Jelmyto外，公司其他产品候选药物仍在临床开发中，结果不确定[154] 收入关键指标变化 - 截至2022年9月30日的三个月，公司收入为1610万美元，2021年同期为1140万美元，增长470万美元[166][167] - 截至2022年9月30日的九个月，公司收入为4630万美元，2021年同期为3190万美元，增长1440万美元[176][177] 研发费用关键指标变化 - 截至2022年9月30日的三个月，公司研发费用为1310万美元，2021年同期为1190万美元，增加120万美元[166][169] 销售和营销费用关键指标变化 - 截至2022年9月30日的九个月，公司销售和营销费用为3810万美元，2021年同期为3540万美元，增加270万美元[176][181] 资金储备情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为9590万美元，预计可满足未来12个月以上的运营资金需求[187] 股权销售情况 - 2020年第二季度，公司通过股权销售协议出售70万股普通股，获得毛收入约1660万美元，净收入约1580万美元，协议剩余额度约8340万美元[190] 资金获取情况 - 2021年5月，公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[191] - 2022年3月，公司从Pharmakon获得第一笔7500万美元定期贷款（扣除交易成本后为7080万美元），并于10月申请第二笔2500万美元贷款，预计12月16日到账[192] 累计亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.482亿美元，预计未来仍将持续亏损[193] 资金需求与计划 - 公司目前和未来的资金需求取决于多种因素，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发和商业化计划[196] 租赁付款义务 - 未来最低租赁付款总额义务截至2022年9月30日为280万美元[203] 贷款协议情况 - 公司与Pharmakon Advisors签订贷款协议，贷款总额最高1亿美元，分两期发放，A期7500万美元已于2022年3月发放，B期2500万美元预计2022年12月16日发放，贷款利率为8.25%加三个月LIBOR，LIBOR下限为1.25%[204] 现金流量关键指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为6580万美元，2021年同期为6480万美元，增加100万美元[206][207] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为2200万美元，2021年同期为500万美元，净变化1700万美元[206][208] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为7180万美元，2021年同期为7240万美元，减少60万美元[206][209] 利率与汇率影响 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为9590万美元，若利率变动10%，对其公允价值无重大影响[210] - 2021年美元兑新以色列谢克尔贬值3.2%，若2022年第三季度新以色列谢克尔兑美元汇率变动10%，对公司运营费用无重大影响[213] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2022年9月30日的披露控制和有效有效[215][216] - 2022年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[217] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及可能对业务产生不利不利影响的诉讼诉讼[219]

市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[115][120][125] - 2020年美国医保用于尿路上皮癌治疗年支出至少50亿美元[125] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[117] 产品获批与独占期 - Jelmyto于2020年4月15日获FDA批准治疗成人low - grade UTUC，新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月20日到期[119] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除亚组完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [122] - UGN - 102治疗的63例患者中65%（41例）治疗开始3个月后完全缓解，其中95%（39例）、73%（30例）和61%（25例）分别在治疗开始6、9和12个月后无疾病[124] - UGN - 102治疗开始12个月（完全缓解后9个月）持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [124] 产品保险覆盖情况 - 超95%大型商业保险计划及医保有覆盖Jelmyto政策，覆盖超1.5亿人[122] 临床试验计划 - 3期ENVISION试验预计在90个地点招募约220名患者，2022年底完成招募，若结果积极，预计2024年提交UGN - 102新药申请[128] - 3b期研究旨在证明UGN - 102能否由合格家庭健康专业人员在家给药，预计在4个中心招募最多10名患者，2022年底完成招募[129] - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性NMIBC患者中的1期临床研究，该多臂1期研究于4月启动，预计约12个月完成第一阶段[133] 合作协议 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗泌尿道癌症[132][135] - 2021年1月公司与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，为合作已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作[136] 产品收入情况 - 2022年上半年，公司Jelmyto产品在三个月和六个月内分别实现1660万美元和3020万美元的收入[141] - 2022年第二季度与2021年同期相比，收入从1303.2万美元增至1660.4万美元，增长357.2万美元[161] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司收入分别为1660万美元和1300万美元，增长360万美元[162] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司收入分别为3020万美元和2050万美元，增长970万美元[172] 运营亏损与净亏损情况 - 2022年第二季度与2021年同期相比，运营亏损从2282.3万美元减至1871.5万美元，减少410.8万美元[161] - 2022年第二季度与2021年同期相比，净亏损从2622.2万美元增至2669.1万美元，增加46.9万美元[161] 收入成本与毛利率情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司收入成本分别为180万美元和140万美元，若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto产品，2022年该季度毛利率约为88.3%，2021年为88.9%[163] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司收入成本分别为340万美元和230万美元，若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto产品，2022年该半年毛利率约为88.3%，2021年为88.8%[173] 公司资金与亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司在以色列累计运营亏损导致的递延税项亏损约为3.358亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[157] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.124亿美元，预计可满足未来12个月以上的运营资金需求[181] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损5.224亿美元，预计未来仍将持续亏损[187] 融资情况 - 2020年第二季度，公司通过ATM销售协议出售70万股普通股，总收益约1660万美元，扣除佣金和发行费用后净收益约1580万美元，该协议剩余额度约8340万美元[184] - 2021年5月，公司收到RTW的7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[185] - 2022年3月，公司获得Pharmakon第一笔7500万美元定期贷款（扣除交易成本后为7080万美元），可在2022年12月31日前按需提取剩余2500万美元[186] - 2022年3月公司签订贷款协议，贷款人同意向借款人提供最高1亿美元定期贷款，分两期发放，A期贷款7500万美元已在2022年3月发放，B期贷款2500万美元将在满足条件下由借款人选择发放，不晚于2022年12月31日，定期贷款年利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率，最低利率为1.25%[197] 资金需求与不确定性 - 公司资金需求受多项因素影响，可能通过股权、债务融资等方式满足资金需求，但存在不确定性[190] 经营租赁付款义务 - 未来最低经营租赁付款总义务截至2022年6月30日为270万美元[196] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4820万美元，2021年同期为4630万美元，增加190万美元[199][200] - 2022年上半年投资活动净现金流入为1340万美元，2021年同期为净现金使用1570万美元，净变化为2910万美元[199][201] - 2022年上半年融资活动净现金流入为7070万美元，2021年同期为7250万美元[199][202] 利率与汇率影响 - 截至2022年6月30日，公司有1.124亿美元现金及现金等价物和有价证券，若利率变动10%，对其公允价值无重大影响[203] - 2021年美元兑新以色列谢克尔贬值3.2%，若2022年第二季度新以色列谢克尔兑美元汇率变动10%，对公司运营费用无重大影响[206] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2022年6月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[208][209] - 2022年第二季度公司财务报告内部控制无重大变化[210] 法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何管理层认为可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[212] 费用预计情况 - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，销售和营销、一般和行政费用在2022年下半年将与上半年基本持平[145][151][153] 产品获批与成本盈利不确定性 - 公司除Jelmyto在2020年4月获FDA批准外，其他候选产品均未获批，无法估计开发和商业化成本及盈利时间[149]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度Jelmyto净产品销售额约为1660万美元，2021年第二季度为3000万美元；预计2022年全年Jelmyto净产品收入在7000万 - 8000万美元之间，较2021年增长46% - 67% [28][35] - 2022年第二季度收入成本约为180万美元，毛利率为89%，与2021年第二季度持平 [29] - 2022年第二季度研发费用为1260万美元，2021年同期为3010万美元；销售、一般和行政费用为2080万美元，2021年同期为2230万美元 [29][30] - 2022年第二季度与RTW投资的预付远期义务相关的融资费用为580万美元，2021年同期为310万美元；与Pharmakon Advisors管理的高达1亿美元定期贷款安排相关的利息费用为220万美元，2021年第二季度无此费用 [31] - 2022年第二季度净亏损2670万美元，即每股亏损1.18美元，2021年第二季度净亏损2620万美元，即每股亏损1.17美元；本季度末现金、现金等价物和有价证券为1.034亿美元 [32] - 预计2022年全年运营费用在1.3亿 - 1.4亿美元之间，包括1000万 - 1600万美元的非现金股份支付费用；与RTW投资的预付义务相关的全年非现金融资费用在2200万 - 2600万美元之间，其中估计910万 - 1040万美元以现金支付 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务 - 2022年第二季度Jelmyto销售额为1660万美元，较第一季度增长22%，较去年同期增长28%；全年净产品收入指导维持在7000万 - 8000万美元不变 [7][22] - 8月1日激活站点为893个，5月1日为857个；8月1日重复账户为144个，5月1日为114个 [23] - 过去3个月，肾造瘘管给药占安装量的比例从约20%增加到约40% [23] UGN - 102业务 - ENVISION III期关键研究按预期速度招募患者，预计年底前完成全部招募；假设数据积极，预计2024年向FDA提交新药申请（NDA）并争取优先审评，有望在2024年底获批 [8] UGN - 301业务 - 4月启动的I期试验正在积极招募患者，预计在12个月内完成第一组研究 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国低级别中级风险非肌肉浸润性膀胱癌市场机会估计为30亿美元，考虑到75%（即60000名）患者会复发，其中68%的患者复发超过两次，23%的患者复发超过5次 [25] - Jelmyto目标市场渗透率在10% - 20%之间，整个市场规模为7亿美元 [60] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司总体目标是从根本上改变尿路上皮和特殊癌症患者的治疗模式，满足大量未得到充分服务患者对新疗法的迫切需求 [6] - 对于Jelmyto，继续推动其市场增长和加速采用，加强商业推广和患者激活策略 [7][81] - 推进UGN - 102的ENVISION III期研究，争取2024年获批上市；利用现有商业框架，实现产品的顺利推出 [8][9] - 开展UGN - 301的I期试验，探索免疫肿瘤学领域，评估其与其他免疫调节剂的联合应用潜力 [10][20] - 考虑到资本市场挑战，公司谨慎管理运营，优先考虑核心资产，确保实现盈利目标；计划在2025年实现现金流收支平衡 [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前资本市场对许多需要资金的公司具有挑战性，但公司短期内无需额外筹集现金 [12] - 对Jelmyto的增长和加速采用充满信心，预计2022年剩余时间内将继续保持增长 [7] - 基于当前收入预测和财务模型，公司有信心在2025年实现现金流收支平衡 [11] - 公司整体资产负债表强劲，损益表不断改善，现金流状况良好 [37] 其他重要信息 - 北卡罗来纳大学的研究人员在《泌尿学杂志》上发表文章，详细介绍了UGN - 102 IIb期试验参与者的患者体验，结果显示患者治疗后副作用少，许多患者更喜欢化学消融治疗，且大多数患者会向其他患者推荐UGN - 102 [17][18] - 四名顶级学术机构对26名通过肾造瘘管接受Jelmyto治疗的患者进行的回顾性汇总分析显示，13名患者完全缓解，12名患者部分缓解，9名患者接受了至少一剂维持治疗，15%的患者出现输尿管狭窄，无严重不良事件报告，无患者肾功能受损 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Jelmyto增长的潜在驱动因素及肾造瘘管给药的接受度，以及UGN - 102数据读出的预期时间表 - 大型机构采用Jelmyto的时间因账户而异，可能需要4 - 12个月，随着更多账户激活，业务将继续增长；肾造瘘管给药的接受度将随着数据增多而提高，最终取决于医生偏好 [43][44][45] - UGN - 102的ENVISION研究预计今年完成招募，2023年进行12个月随访，数据将于2024年用于向FDA提交申请；Atlas试验的数据将于2023年公布 [50] 问题2: 肾造瘘管给药Jelmyto的稳态利用率和下半年收入增长的主要加速器 - 肾造瘘管给药的比例可能在50% - 70%之间，取决于即将公布的更大规模回顾性数据；收入增长的加速器包括回顾性数据的公布和患者营销活动的开展 [54][56] 问题3: Jelmyto已渗透目标市场的百分比以及患者在大型医疗设施和社区环境中的分布情况 - Jelmyto的市场渗透率在10% - 20%之间，寻找患者是面临的主要挑战；患者在大型医疗设施和社区环境中的分布约为50 - 50 [60][62] 问题4: 如果未来肾造瘘管给药数据与逆行灌注相当，医生或患者选择逆行灌注的原因，以及UGN - 102的NDA提交的限速步骤和制造过程情况 - 从医学角度看，选择逆行灌注主要是医生偏好和舒适度问题；从经济角度看，社区医生在诊所使用肾造瘘管给药有一定优势 [64][66] - UGN - 102的NDA提交的限速步骤是患者12个月的随访时间，制造和CMC方面进展顺利 [68][70] 问题5: 肾造瘘管给药引起医生兴趣的原因，以及安装率翻倍的原因和泌尿科医生采用情况 - 肾造瘘管给药受医生欢迎的主要原因是无需安排手术中心时间，提供了更大的治疗自由度和便利性 [74] - 安装率翻倍可能是因为医生在诊所使用该方法更方便，开始将其应用于更广泛的适应症，也有部分新医生因数据展示而表现出兴趣 [75] 问题6: 全年运营费用指导降低的业务策略和优先事项 - 运营费用降低主要是因为部分费用低于预期，以及公司决定推迟一项针对UGN - 102的研究至明年；公司不会削减有助于Jelmyto采用的商业支出 [79][80][81]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度Jelmyto净产品销售额约为1360万美元，2021年第一季度为750万美元，同比增长81% [9][52] - 2022年第一季度收入成本约为150万美元，毛利率为89%，2021年第一季度毛利率为88% [53] - 2022年第一季度研发费用为1270万美元，2021年同期为1050万美元，增长与2022年第一季度启动的UGN - 102的ENVISION研究有关 [53][54] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为2130万美元，2021年第一季度为2220万美元 [55] - 2022年第一季度报告的与RTW Investment的预付远期义务相关的融资费用为580万美元，2021年第一季度无此费用 [56] - 2022年第一季度净亏损2840万美元，即每股1.25美元，2021年第一季度净亏损2590万美元，即每股1.17美元 [56] - 2022年第一季度末现金、现金等价物和有价证券为1.471亿美元 [57] - 2022年全年Jelmyto净产品收入预计在7000万 - 8000万美元之间，较2021年增长46% - 67% [60] - 2022年全年预计运营费用在1.4亿 - 1.6亿美元之间，包括非现金股份支付费用1000万 - 6000万美元 [60] - 2022年全年与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用预计在2200万 - 2600万美元之间，其中估计910万 - 1040万美元将以现金支付 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2022年第一季度总净销售额为1360万美元，符合预期，较2021年第一季度增长81%，但较2021年第四季度的创纪录销售额有所下降 [9][36] - 预计2022年全年Jelmyto总净销售额达到7000万 - 8000万美元的收入指引 [18][60] - 目前Jelmyto在100%的医疗保险按服务收费索赔、98%的管理式医疗保险索赔和97%的商业计划索赔中获得支付方覆盖 [42] UGN - 102业务线 - 2022年第一季度开始在UGN - 102的单臂开放标签III期ENVISION关键试验中对患者进行给药，预计2022年底完成入组，若结果积极，2024年提交新药申请（NDA） [12][13] - 正在推进UGN - 102的单臂家庭给药可行性研究，预计今年有10名患者入组并完成该研究 [25][26] UGN - 301业务线 - 2022年启动了UGN - 301的多臂I期临床试验，评估其作为单药疗法以及与其他化疗和免疫调节剂联合使用的安全性和耐受性 [15][29] - 预计I期研究评估UGN - 301单药治疗的第一组需要约12个月完成 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于为尿路上皮和特殊癌症开发新疗法，目标是从根本上改变服务不足患者群体的治疗模式 [8] - 认为Jelmyto和UGN - 102共同为公司带来超过10亿美元的收入机会 [14] - 随着UGN - 301的I期临床试验启动，将临床开发重点扩展到包括治疗高级别疾病的免疫疗法 [15][20] - 公司计划通过加强商业和临床开发活动，利用现有财务资源在2025年实现现金流盈亏平衡 [17][59] - 治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）仍存在高度未满足的需求，特别是卡介苗（BCG）供应受限后，公司认为其联合疗法有独特优势，可提供额外益处 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2022年是关键的一年，有望加速增长，为患者和股东创造价值 [18] - 对Jelmyto在2022年剩余时间内加速增长的能力持乐观态度，患者获取和认知度的提高推动了其采用 [9][10] - 对ENVISION试验的设计和UGN - 102的临床潜力非常乐观，认为该试验有很高的监管成功概率 [12][24] - 认为UGN - 301是一种基础的检查点抑制剂，是针对高级别癌症的各种潜在联合疗法的基石 [32] - 基于当前财务预测，公司认为有能力在2025年实现现金流盈亏平衡 [17][59] 其他重要信息 - 2022年3月举行了首次面对面的全国销售会议，为商业团队提供交流和学习机会，以确保患者获得Jelmyto治疗 [10] - 扩大了Jelmyto的试点指定患者计划，共有4名国际患者在以色列和澳大利亚通过指定患者方式接受了治疗 [49] - 公司将参加美国泌尿外科协会（AUA）会议，展示Jelmyto和管线项目，包括虚拟和实体展位、互动患者构建器和创新水凝胶技术演示等 [49][50] - 继续推进Jelmyto登记处UTrack的分阶段推出，预计提供UTUC患者使用Jelmyto的真实世界结果洞察，并评估其在临床实践中的应用 [46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: uTRACT登记处的完成时间线以及如何用于指导医疗实践 - 登记处将持续进行，会不断增加新账户和患者，当各领域有足够患者数据时，会持续生成数据并有望未来发表相关数据 [65][66] 问题2: 仅依靠Jelmyto销售在2025年实现现金流盈亏平衡是否可行，以及UGN - 301的I期临床开发计划中预计研究的潜在联合治疗方案数量和可能使用的化疗或免疫调节治疗类型 - 公司可以仅依靠Jelmyto收入实现盈利和支持整个产品线，盈亏平衡分析基于Jelmyto收入；I期研究将先研究UGN - 301单药治疗，联合治疗方面会考虑与免疫调节剂（如TLR - 7激动剂）和其他化疗药物（如丝裂霉素、吉西他滨）的组合 [68][69][70] 问题3: 目标医生中已接受Jelmyto安装培训的比例，以及未接受培训医生的培训时间线 - 已有数千名医生接受培训，目前是医生之间相互培训和护士培训医生相结合的方式，培训将随着账户增长持续进行，医生通常经过一两次安装操作即可掌握 [77][78][79] 问题4: 2025年基于Jelmyto实现盈亏平衡的收入假设 - 公司未提供具体收入假设，但表示现金消耗在未来两年不会有显著增加，费用增长较为温和，可据此估算实现盈亏平衡所需的收入范围 [80][81] 问题5: Jelmyto是否有提价 - 1月份Jelmyto提价1.5%，由于其是先买后付的药物，未来会有较小幅度的提价 [83] 问题6: 如何定义Jelmyto的批量订单，与正常订单相比如何；劳动力供应问题是否影响泌尿外科实践和Jelmyto的部署；是否考虑过UGN - 301与BCG的联合治疗及效果 - 批量订单通常来自转诊中心，他们治疗一定数量患者后，为方便后续治疗而批量购买，表明对产品有信心，目前批量订单虽在增长但仍占少数；劳动力供应问题主要集中在药房，情况正在改善，可能会延迟患者治疗但不会导致患者流失；公司内部正在讨论UGN - 301与BCG的联合治疗，但目前提供更多细节还为时过早，BCG在治疗非肌肉浸润性膀胱癌中有重要作用，且目前供应短缺，公司正在探索替代方案 [89][90][91][95] 问题7: Jelmyto使用肾造瘘管的市场接受度；ENVISION试验的站点启动情况；UGN - 301的I期试验主协议中如何纳入UGN - 201（TLR - 7激动剂） - Jelmyto使用肾造瘘管的情况越来越普遍，后续会有更多相关数据；ENVISION试验利用了ATLAS试验已启动的站点，有大量熟悉药物和试验概念的研究者参与，虽未公布具体活跃站点数量，但预计今年完成入组；I期试验先进行UGN - 301单药治疗以确定剂量和进行初步安全性评估，之后可开始与UGN - 201的联合治疗，单药治疗预计在2023年上半年完成，联合治疗会提前开始 [104][106][109][110] 问题8: 目前Jelmyto报销范围广泛，商业组织在其推广过程中面临的主要障碍是什么，如何解决；ENVISION试验预计今年完成入组，何时能看到该试验的首批数据 - 目前主要障碍是让更多账户内的医生接受Jelmyto，70%的精力将放在深入现有账户，30%用于开设新账户，通过增加拜访医生次数和提供资源来提高医生考虑使用Jelmyto的可能性；2023年不会看到ENVISION试验的数据，因为这是FDA的关键研究，数据需保密，预计2024年上半年能看到首批数据，2023年会分享ATLAS试验的数据，今年还会分享UGN - 102家庭给药研究和患者偏好数据 [118][119][123] 问题9: 从uTRACT登记处获得的见解是否会用于调整临床实践，以及是否计划为UGN - 102建立登记处；除已提及的指标外，是否会跟踪不同给药途径和患者使用情况；UGN - 301项目的目标是否是先在难治性高级别疾病患者中研究其联合治疗潜力，然后再用于早期治疗 - 会将登记处的数据用于发表、纳入临床实践、为潜在研究提供信息，甚至可能与FDA沟通用于更改标签，未来会为UGN - 102建立登记处；会跟踪不同给药途径和患者使用情况，并公布相关数据；UGN - 301项目初始目标是用于卡介苗治疗后患者，之后会根据数据考虑将其用于一线治疗，作为卡介苗的替代或补充 [128][130][131][134][135]