文章核心观点 - UroGen Pharma公布ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的5年长期扩展研究结果，显示其有持久完全缓解效果，为患者和医生提供非手术治疗选择 [1][2][3] 研究成果 - 41例治疗3个月后完全缓解患者中，25例12个月时仍完全缓解，17例进入长期随访研究；41例患者中位缓解持续时间为24.2个月，17例长期随访患者为42.1个月 [2] - 17例长期随访患者中，16例复发性患者和1例新诊断患者的中位缓解持续时间经Kaplan - Meier估计为3.5年 [4][7] 药物信息 ZUSDURI - 是经批准用于治疗复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者的丝裂霉素创新药物制剂，利用RTGel技术，通过导尿管在门诊手术中直接输送到膀胱 [5] - 获批用于曾接受膀胱手术但未成功或不再有效的低级别中危非肌层浸润性膀胱癌成人患者 [11] 副作用 - OPTIMA II研究中最常见治疗突发不良事件为排尿困难（41%）、尿频（21%）、血尿（16%）、尿急或尿路感染（14%）和疲劳（11%） [3] 注意事项 - 膀胱穿孔或对丝裂霉素及成分过敏者禁用；治疗期间及结束后一段时间内，男女患者需采取有效避孕措施；哺乳期女性治疗期间及结束1周内停止哺乳 [12][13] - 治疗后可能出现血肌酐和血钾升高、排尿问题、血细胞计数异常、尿路感染和血尿等副作用，应向FDA或公司报告负面副作用 [17][18] 使用方法 - 每周1次，共6周，通过导尿管输送到膀胱，需按医嘱完成全部6次剂量 [14] 行业背景 - 美国每年约8.2万人患低级别中危非肌层浸润性膀胱癌，其中约5.9万为复发性患者，患者多为老年人，合并症风险增加，标准治疗为经尿道膀胱肿瘤切除术，高达70%患者至少复发1次 [6][8] 研究介绍 OPTIMA II试验 - 是评估ZUSDURI治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌安全性和有效性的开放标签、单臂、多中心2b期临床试验 [9] 研究意义 - 显示ZUSDURI能在门诊环境中提供持续缓解，为复发性患者和偏好非手术治疗的医生提供有价值选择 [2] 公司信息 - UroGen是致力于开发和商业化治疗尿路上皮和特殊癌症创新解决方案的生物技术公司，开发了RTGel反向热凝胶平台技术，有两款产品可通过非手术方式消融肿瘤 [10]

公司概况 - UroGen Pharma Ltd (NASDAQ: URGN) 专注于开发和商业化治疗特殊癌症的解决方案 [1] - 公司主要管线产品为UGN-102(丝裂霉素)，一种用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的膀胱内溶液 [1] 法律诉讼事件 - 集体诉讼代表2023年7月27日至2025年5月15日期间购买或获得UroGen证券的投资者提起 [1] - 诉讼指控公司未能对主要候选药物UGN-102进行适当的临床试验 [2] 药物审批进展 - 公司于2024年8月14日完成UGN-102滚动新药申请(NDA)提交 [2] - 2025年5月16日FDA发布简报文件，质疑UGN-102提交数据的有效性，指出ENVISION临床研究缺乏并行对照组导致主要终点难以解释 [3] - FDA多次建议采用随机试验设计但公司未采纳 [3] - 2025年5月21日肿瘤药物咨询委员会投票反对批准UGN-102 NDA，认为其整体风险收益比不利 [4] 股价影响 - 2025年5月16日公司股价下跌2.54美元(25.8%)至7.31美元/股 [3] - 2025年5月21日股价进一步下跌3.37美元(44.7%)至4.17美元/股 [4] 指控内容 - 公司未披露ENVISION临床研究设计缺陷导致无法证明UGN-102有效性 [5] - 未说明研究设计问题会影响药物申请获批可能性 [5] - 公司忽视FDA关于研究设计的多次警告 [5]

公司诉讼事件 - 美国新泽西地方法院受理针对UroGen Pharma的集体诉讼案 代表2023年7月27日至2025年5月15日期间购入公司证券的投资者 [1] - 诉讼指控公司在整个报告期内作出虚假或误导性陈述 包括未披露UGN-102临床试验设计缺陷导致难以证明药效归因性 [3] - FDA在2025年5月16日公开文件指出ENVISION研究缺乏对照组 使主要疗效终点数据难以解释 当日股价暴跌26% [4] - 2025年5月21日肿瘤药物咨询委员会投票反对UGN-102新药申请 认为风险收益比不利 当日股价再跌45% [5] 产品研发情况 - 公司专注于 specialty cancers 领域解决方案开发与商业化 核心管线产品UGN-102为治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌的膀胱内溶液 [2] - 被指控忽视FDA多次关于研究设计的警告 未采用随机对照试验方案 导致新药申请存在重大否决风险 [3] 投资者参与方式 - 投资者可在2025年7月28日前向法院申请成为首席原告 [1] - 律所Bragar Eagel & Squire提供专项法律咨询通道 包括电话与邮件联系方式 [6][10]

业绩总结 - UGN-102在ENVISION研究中显示出79.6%的3个月完全反应率[44] - UGN-102的9个月反应持续时间（DOR）估计为69.9%[47] - UGN-102的12个月反应持续时间（DOR）估计为79.6%[47] - UGN-102的临床数据来自4项试验，共593名患者[19] - 预计的中位持续应答时间为40.0个月，置信区间为(23.9, 63.9)[63] - 79.6%的患者在3个月时维持完全应答，12个月时的维持率为82.3%[72] 用户数据 - UGN-102的美国年患者人口约为82,000人，市场机会超过50亿美元[19] - 68%的复发患者经历2次或更多复发[16] - 23%的复发患者经历5次或更多复发[17] - 67.5%的参与者年龄在65岁及以上，平均年龄为70岁[131] - 96.7%的参与者有过经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）的历史[131] - 95.0%的患者接受了6次灌注治疗[131] 新产品和新技术研发 - UGN-102可能成为FDA批准的首个低级别中间风险非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）药物[19] - UGN-102在非手术化疗消融治疗中处于临床开发的最前沿[33] - UGN-102被认为是非手术治疗的有效替代方案，满足了NMIBC患者的未满足需求[102] 市场扩张和并购 - UGN-102有潜力在获得批准后于一年内上市，NDA提交预计在2024年第三季度完成[118] - 预计FDA接受NDA申请的时间为2024年第四季度，潜在批准时间为2025年第一季度[118] - UGN-102可能成为FDA批准的首个用于低级别非肌肉浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的药物，市场规模超过50亿美元[120] 负面信息 - 35%的患者在接受经尿道肿瘤切除术（TURBT）后90天内会出现不良事件[30] - 240名患者中，58.3%经历了任何不良事件，12.5%经历了严重不良事件[64] - 任何治疗相关的不良事件发生率为33.8%[64] - 3名患者因不良事件去世，但与治疗无关[65] - 22.5%的患者报告出现排尿困难，8.3%的患者出现血尿[132]

PRINCETON, N.J., July 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), a biotech company dedicated to developing and commercializing innovative solutions that treat urothelial and specialty cancers, today announced that it has completed patient enrollment in its Phase 3 UTOPIA clinical trial of UGN- 103 (mitomycin) for intravesical solution, a next-generation formulation in development for the treatment of recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer (LG-IR-NMIBC). ...

公司概况 - UroGen Pharma Ltd (NASDAQ: URGN) 专注于开发治疗特殊癌症的解决方案，其主导管线产品为UGN-102（丝裂霉素），用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌 [1] 诉讼事件 - 公司因涉嫌未对主导药物UGN-102进行适当临床试验而面临集体诉讼，诉讼涵盖2023年7月27日至2025年5月15日期间购买或获得公司证券的投资者 [1][2] - 2024年8月14日公司完成UGN-102滚动新药申请（NDA）提交，但FDA质疑其有效性，因ENVISION临床研究缺乏并行对照组，导致主要终点（完全缓解率和缓解持续时间）难以解释 [3][5] - FDA多次建议采用随机试验设计以解决疗效数据解读问题，但公司未采纳 [3] 股价影响 - 2025年5月16日FDA发布简报文件后，公司股价下跌2.54美元（跌幅25.8%）至7.31美元/股 [3] - 2025年5月21日肿瘤药物咨询委员会投票反对UGN-102 NDA批准，认为其风险收益比不佳，股价进一步下跌3.37美元（跌幅44.7%）至4.17美元/股 [4] 指控内容 - 公司被指控未披露ENVISION研究设计缺陷（缺乏并行对照组），导致难以证明UGN-102的疗效归因性 [5] - 公司忽视FDA关于研究设计的警告，导致UGN-102的NDA存在重大未获批风险 [5] 法律程序 - 股东需在2025年7月28日前提交主导原告动议以参与集体诉讼，主导原告将代表其他成员指导诉讼 [6] - 律所Robbins LLP提供风险代理服务，股东无需预付费用 [7]

公司调查事件 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查UroGen Pharma Ltd涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为的指控 [1] - 调查涉及公司及其部分高管和/或董事 [1] FDA审查与药物审批 - FDA在2025年5月16日发布的简报文件中指出UroGen的膀胱癌药物UGN-102的Envision试验缺乏并行对照组导致主要终点数据难以解释 [3] - FDA曾多次建议公司采用随机试验设计以解决上述问题 [3] - 2025年5月21日肿瘤药物咨询委员会投票反对批准UGN-102的NDA申请认为其获益风险比不佳 [4] 股价波动 - 2025年5月16日公司股价下跌2.54美元跌幅达25.79%收盘价为7.31美元 [4] - 2025年5月21日审批结果公布后股价进一步下跌3.37美元跌幅达44.7%收盘价降至4.17美元 [4] 律师事务所背景 - Pomerantz LLP在证券集体诉讼领域具有领先地位在多个城市设有办公室 [5] - 该律所历史上曾为集体诉讼成员争取过多笔数百万美元的赔偿 [5]

公司事件 - 美国食品药品监督管理局(FDA)发布简报文件 指出UroGen Pharma Ltd膀胱癌药物UGN-102的Envision试验缺乏并行对照组 导致主要终点数据难以解释[3] - FDA曾多次建议公司采用随机试验设计以解决上述问题[3] - 肿瘤药物咨询委员会投票反对批准UGN-102的新药申请 认为该药物对复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌患者的总体获益风险比不佳[4] 市场反应 - 2025年5月16日公司股价单日下跌2.54美元(25.79%)至7.31美元[4] - 2025年5月21日委员会否决决定公布后 股价再跌3.37美元(44.7%)至4.17美元[4] 法律调查 - Pomerantz律师事务所正在调查UroGen Pharma Ltd涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为的指控[1] - 调查涉及公司及其部分高管/董事的潜在不当行为[1]

诉讼案件概述 - UroGen Pharma Ltd面临集体诉讼 指控公司在2023年7月27日至2025年5月15日期间涉嫌证券欺诈 [1] - 诉讼旨在为受影响的投资者挽回损失 截止2025年7月28日前可申请成为首席原告 [3] 指控内容 - 公司ENVISION临床研究设计存在缺陷 缺乏并行对照组 难以证明主要产品UGN-102的有效性 [2] - 公司未能解决FDA关于UGN-102研究设计的警告 导致新药申请存在重大不被批准风险 [2] - 公司关于业务运营和前景的积极陈述存在重大误导性 缺乏合理依据 [2] 律所背景 - Levi & Korsinsky律所过去20年为受损股东追回数亿美元 拥有70多名员工的专业团队 [4] - 该律所连续七年被ISS证券集体诉讼服务评为美国前50大证券诉讼律所 [4]

诉讼背景 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布对UroGen Pharma Ltd及其部分高管提起集体诉讼 指控其涉嫌违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款 案件由美国新泽西地区法院受理 案号Cockrell v UroGen Pharma Ltd [2] 涉诉原因 - 公司核心产品UGN-102(丝裂霉素)用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌 关键三期试验ENVISION被宣称达到主要终点且"与FDA达成协议"可作为新药申请依据 [3] - 实际上FDA早对试验设计提出重大质疑 因缺乏并行对照组导致数据难以解读 且公司拒绝采用FDA认可的实验方案 [4] 股价影响 - 2025年5月16日FDA发布简报质疑UGN-102疗效有效性 导致股价单日下跌2.54美元(26%) 从9.85美元跌至7.31美元 [5] - 2025年5月21日肿瘤药物咨询委员会投票反对批准UGN-102 认定其风险收益比不佳 股价再跌3.37美元(45%) 从7.54美元跌至4.17美元 [6] 公司产品线 - UroGen专注于专科癌症治疗领域 核心管线产品UGN-102为膀胱内灌注溶液 适应症为复发性低级别中危非肌层浸润性膀胱癌 [3] 律师事务所背景 - Bleichmar Fonti & Auld LLP为国际知名证券集体诉讼律所 2023年被ISS SCAS评为原告方律所前五强 曾代表投资者从特斯拉董事会获9亿美元赔偿 从Teva制药获4.2亿美元赔偿 [9]