Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of (I ...

许可收入情况 - 2020年许可收入为2075万美元，2019年为0 [748] - 2020年公司获得DANYELZA和omburtamab的总许可收入为2080万美元，其中80万美元为应收账款[905] - 2020年第四季度许可收入为2075万美元，2019年各季度许可收入均为0 [987] 研发费用情况 - 2020 - 2018年研发费用分别为9369.7万、6349.2万、3426.9万美元[748] - 2020年和2019年，公司的研发成本分别为9370万美元和6350万美元[908] - 2020年公司估计SADA协议下与临床里程碑相关的研发成本为60万美元，并将这些成本作为非流动负债计提，截至2020年12月31日，未被视为可能实现的剩余临床里程碑为410万美元[858] - 2020年与SADA许可里程碑相关的研发成本确认为60万美元[909] - 2020年和2019年公司在其他与MSK的支持协议下研发费用分别为420万美元和680万美元[950] 净亏损情况 - 2020 - 2018年净亏损分别为1.19337亿、8102.8万、4327.4万美元[748] - 2020 - 2018年基本和摊薄后归属于普通股股东的每股净亏损分别为2.97、2.30、1.50美元[748] - 2020年公司净亏损1.19337亿美元，2019年为8102.8万美元[869] - 2020年公司综合亏损1.19913亿美元，2019年为8098.5万美元[869] - 2020年末公司累计亏损2.852亿美元，2019年末为1.659亿美元[872] - 2020年和2019年净亏损分别为119,337美元和81,028美元[934] - 2020年和2019年基本和摊薄后每股净亏损分别为 - 2.97美元和 - 2.30美元[934] - 2020年和2019年国内和国外税前亏损分别为1.19337亿美元和8102.8万美元[978] - 2020年和2019年净亏损分别为1.19337亿美元和8102.8万美元，未提供当期和递延所得税福利[979] - 2020年各季度净亏损分别为4039.3万美元、2617.9万美元、3283.2万美元和1993.3万美元[987] 现金及现金等价物情况 - 2020 - 2018年现金及现金等价物分别为1.14634亿、2.07136亿、1.4784亿美元[749] - 截至2020年和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.146亿美元和2.071亿美元[844] - 截至2020年和2019年12月31日，公司以丹麦克朗计价的现金及现金等价物分别为 - 50万美元和110万美元，丹麦克朗汇率即时变动2%对该子公司现金余额的公允价值无重大影响[845] - 2020年末公司现金及现金等价物为1.14634亿美元，2019年末为2.07136亿美元[874] - 2020年12月31日和2019年12月31日，公司现金等价物（货币市场基金）的公允价值分别为97302000美元和197879000美元[890] 总负债情况 - 2020 - 2018年总负债分别为2621.1万、1746.3万、1139.7万美元[749] 财务报告内部控制情况 - 审计机构认为公司截至2020年12月31日未能在所有重大方面保持有效的财务报告内部控制，存在重大缺陷[848] 总资产情况 - 2020年末公司总资产为13.2047亿美元，2019年末为21.6366亿美元[866] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2020年公司经营活动净现金使用量为9123.1万美元，2019年为7349.7万美元[874] - 2020年公司投资活动净现金使用量为278.5万美元，2019年为196.5万美元[874] - 2020年公司融资活动净现金提供量为200.4万美元，2019年为1.34704亿美元[874] 药物获批情况 - 2020年11月公司药物DANYELZA获美国FDA批准[878] 股票发行情况 - 2020年12月31日后公司公开发行280.4878万股普通股，总收益约1.15亿美元[880] - 2019年11月完成二次公开发行，发行5,134,750股，每股28美元，扣除发行成本后净收入1.34704亿美元[964] - 2021年2月22日完成二次公开发行，发行2,804,878股，每股41美元，总收益1.15亿美元，净收益约1.077亿美元[965] - 2021年2月22日，公司完成公开发行280.4878万股普通股，每股发行价41美元，总收益约1.15亿美元[986] 折旧费用情况 - 2020年和2019年，公司财产和设备的折旧费用分别为396000美元和166000美元[895] 协议相关费用及收入情况 - 2020年12月，公司与SciClone达成协议，收到2000万美元不可退还的前期费用，未来可能获得最高4000万美元的监管里程碑付款和最高6000万美元的销售里程碑付款[906] - 截至2020年12月31日，公司记录了220万美元的特许权使用费支出，仍作为应计负债[907] - 2020年MSK协议现金支付8万美元，2019年为72.5万美元；2020年费用为0，2019年为7.5万美元；2020年流动应计负债为30.5万美元，非流动为164万美元；2019年流动为25.4万美元，非流动为147.1万美元[938] - 2020年公司就SADA许可协议向MSK和MIT支付前期费用199.5万美元，当年与股票授予相关费用为333.1万美元，与非员工研究人员股票授予相关费用为737.6万美元[941] - SADA许可协议要求公司按年净销售额向MSK和MIT支付中到高个位数特许权使用费，年最低特许权使用费为4万美元，专利颁发后增至6万美元[942] - 2020年公司在SADA许可协议下费用化里程碑费用60.5万美元[946] - 2020年和2019年与MSK相关协议费用分别为1155.6万美元和683.2万美元，2020年末和2019年末应付MSK款项分别为799.4万美元和417.1万美元[977] 财务报表编制估计和假设情况 - 公司编制财务报表需管理层进行估计和假设，包括研发费用应计、里程碑和特许权使用费应计以及股票期权估值等[885] 现金等价物定义及损失情况 - 公司认为所有原始期限从购买日起三个月或更短的高流动性工具为现金等价物，且未在现金等价物上遭受损失[887] 租赁标准采用情况 - 公司自2019年1月1日起采用Topic 842，对符合条件的短期租赁选择不确认使用权资产或负债[891][893] 长期资产减值审查情况 - 公司对长期资产进行减值审查，当资产账面价值可能无法完全收回时进行评估[897] 基于股票的薪酬成本情况 - 2020年和2019年基于股票的薪酬成本分别为1610万美元和470万美元[917] - 2020年和2019年股票期权授予的基于股票的薪酬费用分别为1594.9万美元和458.1万美元[968] - 2020年和2019年基于股票的总薪酬分别为1613.5万美元和465.7万美元[970] 外币交易损益情况 - 2020年和2019年外币交易损益分别为 - 57.6万美元和4.3万美元[920] 租赁负债和使用权资产情况 - 采用新租赁标准后，公司确认租赁负债180万美元和使用权资产150万美元[933] - 2020年8月31日公司租赁SpectronRx生产空间，记录使用权资产361.7万美元，租赁负债268万美元，后续还需支付233万美元[951] 应计短期负债情况 - 2020年和2019年应计短期负债分别为8,197,000美元和4,550,000美元[935] 经营租赁成本及负债情况 - 2020年和2019年公司总经营租赁成本分别为132.4万美元和67.6万美元，2020年现金支付124.8万美元，2019年为60.6万美元[956] - 截至2020年12月31日，公司经营租赁负债为397.9万美元，加权平均剩余租赁期限为2.18年，加权平均折现率为7.6%；截至2019年12月31日，经营租赁负债为223万美元，加权平均剩余租赁期限为3.83年，加权平均折现率为11.0%[957] 股份情况 - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司授权股份总数为1.055亿股，其中普通股1亿股，优先股550万股[958] - 截至2020年12月31日公司已发行普通股4068.8447万股，截至2019年12月31日为3972.8416万股[959] 股票授予情况 - 2015年8月公司与非员工签订股票授予协议，共授予280万股，2015 - 2020年逐年发放，2020年8月发放剩余40万股后不再发放[961] - 2020年4月因SADA许可协议授予非员工213,996股，40%立即归属，60%未来三年按比例归属，记录研发费用737.6万美元[962] 员工股票期权未确认薪酬情况 - 2020年末和2019年末员工股票期权未确认薪酬分别为5223.9万美元和1594.2万美元[975] 所得税税率及亏损结转情况 - 2020年和2019年美国联邦法定所得税税率为21% [979] - 截至2020年12月31日，美国联邦和州净经营亏损结转额分别约为2.48942亿美元和1.68792亿美元[981] - 截至2020年12月31日，公司有1.68301亿美元未使用的纽约市净经营亏损结转额[982] - 截至2020年12月31日，美国联邦税收抵免为1314.6万美元[982] - 约2990.9万美元的联邦净经营亏损结转额将在2037年到期，约2.19033亿美元可无限期结转，但只能抵消80%的应纳税所得额[982] 优先审评凭证出售情况 - 2020年12月28日，公司宣布以1.05亿美元出售DANYELZA优先审评凭证，交易于2021年1月21日完成，公司保留60%净收益[985] 加权平均股数及潜在稀释性证券情况 - 2020年和2019年加权平均股数分别为40,119股和35,183股[934] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，潜在稀释性证券分别为5,704,246股和4,005,873股[934] 研究人员贷款情况 - 2020年7月公司向两名研究人员贷款261万美元用于股票授予相关纳税，年利率1%，三年期[963]

财务数据和关键指标变化 - 2020年全年净亏损1.193亿美元，即每股基本和摊薄亏损2.97美元，而2019年全年净亏损8100万美元，即每股基本和摊薄亏损2.30美元 [27] - 2020年实现净收入2080万美元，来自与中国SciClone和以色列Takeda的许可安排，2019年无收入 [27] - 2020年产生220万美元特许权使用费，2019年无此类费用 [27] - 2020年研发费用从2019年的6350万美元增至9370万美元，增加3020万美元 [28] - 2020年总务和行政费用从2019年的1950万美元增至4480万美元，增加2530万美元 [29] - 2020年经营活动现金使用量从2019年的7350万美元增至9120万美元，增加1770万美元 [30] - 2020年末现金头寸为1.146亿美元，2019年末为2.071亿美元 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 单克隆抗体业务 - DANYELZA于2020年11月25日获美国FDA批准，2月开始向美国多地医院交付 [3] - omburtamab正努力尽快重新提交生物制品许可申请（BLA），预计二季度末或三季度完成 [4] 双特异性化合物业务 - nivatrotamab的新药研究申请（IND）去年获批，即将在小细胞肺癌1/2期研究中对首位患者给药，今年还计划在神经母细胞瘤和骨肉瘤领域进行1/2期扩展研究 [6] - CD33、CD3双特异性抗体计划2021年末进入临床 [7] SADA技术平台业务 - 已披露四个靶点，实验室工作按计划推进，计划今年提交首个IND，此前提交的IND前数据包获积极反馈 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国每年约2000名神经母细胞瘤患者，治疗选择有限，DANYELZA定价预计为美国价格的15% - 20%，市场规模是美国的三倍 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为商业阶段公司，在执行战略上取得重大进展，拓展三大业务支柱，即单克隆抗体、双特异性化合物和SADA技术平台 [3] - 继续推进各产品线临床开发，扩大国际市场覆盖，优化产品国际可及性 [5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年对公司是变革性的一年，公司成为商业阶段公司，财务状况良好，有能力推进产品商业化和管线发展 [3][9] - 对2021年充满期待，有望继续发展成为商业阶段公司，拓宽和深化管线 [25] 其他重要信息 - 公司与SciClone就DANYELZA和omburtamab达成大中华区许可协议，获2000万美元预付款，最高可达1.2亿美元的批准和商业里程碑付款 [5] - 与Takeda Israel达成以色列许可协议，本季度将提交当地BLA申请 [5] - 与Swixx BioPharmaceuticals达成东欧和俄罗斯分销协议 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: nivatrotamab在小细胞肺癌研究中的方法，以及在神经母细胞瘤和骨肉瘤治疗范式中的定位 - 小细胞肺癌研究针对二线患者，与皮质类固醇联合给药，采用皮下注射以减少副作用 [39] - 在神经母细胞瘤中治疗三线患者，DANYELZA已获批上市，nivatrotamab处于早期研究阶段，不会蚕食DANYELZA市场 [40] 问题2: SADA平台产品在其他器官的停留时间，以及临床日期和患者管理措施 - 构建体本身无毒，GD - 2靶点在所用剂量下无副作用问题，辐射方面有经验且预计剂量低于以往 [41][42] - DOTA分子会通过肾脏排泄，需关注膀胱辐射问题，预计一季度进入临床 [44][45] 问题3: omburtamab重新提交BLA剩余工作，以及是否发布B型会议结果的新闻稿 - 正在整理数据，利用新的历史对照数据集，B型会议后会根据会议纪要指导后续工作和预期 [50][51] 问题4: DANYELZA一线神经母细胞瘤试验设计，是否在方案中明确排除自体干细胞移植（ASCT） - 不要求患者进行骨髓移植，但会对有和无骨髓移植的患者进行单独分析 [53] 问题5: 考虑DANYELZA在神经母细胞瘤的整体数据，何时可向FDA提交中期数据以申请一线加速批准 - 希望今年下半年与FDA进行B型会议讨论，需收集完相关研究数据 [54] 问题6: DANYELZA的推出轨迹，以及在中国、以色列、东欧等地区的机会和申请情况 - 一季度销售情况将在后续报告中公布，目前发货情况良好，市场接受度积极 [60] - 中国市场有潜力，预计三季度提交naxitamab的中国BLA申请，市场规模大但定价低 [61][62] - 以色列市场小，与Swixx的合作针对较大市场，俄罗斯有儿科肿瘤治疗资金支持 [63] 问题7: omburtamab针对成人B7 - H3适应症的IND性质和试验情况 - 为更便捷地对omburtamab进行放射性标记，开发了omburtamab - DTPA，可提高放射性剂量，针对成人中枢神经系统/软脑膜转移瘤患者 [66][68] 问题8: omburtamab在成人和儿科患者中疗效是否不同 - 若能提高成人患者的辐射剂量，可能更有效，抗体结合方式相同，只是标记同位素不同 [70] 问题9: 即将到来的FDA会议是否会出现新的要求 - 希望FDA与公司看法一致，若有新要求可能是上市后承诺，公司希望基于肿瘤反应率获得加速批准 [72] 问题10: DANYELZA推出的衡量指标 - 一季度结果公布时，可能提供使用中心数量、销售小瓶总数、总销售额等信息 [76] 问题11: 今年剩余时间关键资产和项目的数据流向 - naxitamab将有中国提交和新研究启动更新，骨肉瘤研究有望在SIOP会议公布数据 [79] - omburtamab预计二季度重新提交FDA BLA，四月底提交EMA申请，开展多中心DIPG研究，有望在ASCO会议报告DIPG 1/2期研究情况 [80] - nivatrotamab年底R&D日可能更新小细胞肺癌和MSK研究情况 [81] - CD33/CD3双特异性抗体有望二季度获批开展AML儿科肿瘤研究 [81] - SADA平台首个构建体有望四季度进入临床 [82] 问题12: DANYELZA发货的站点数量，以及医生对产品使用的反馈 - 一季度报告时提供更多站点数量细节，目前产品给药无问题，有专业团队支持 [86] 问题13: 一季度销售是否主要来自MSK - 希望销售趋势能突破MSK，但需等待观察 [87] 问题14: omburtamab重新提交BLA的潜在结果 - 可解决FDA对历史对照组数据粒度的要求，若不行可基于肿瘤反应率申请加速批准并提供上市后承诺 [88][90] 问题15: 运营费用（OpEx）的预期，是否考虑凭证销售 - 2021年现金消耗与2020年四季度大致相当，约为3500万美元/季度，可能略低 [93] - 运营现金消耗不考虑收入，收入会从运营现金消耗中扣除以得到净水平 [94] 问题16: omburtamab碘版本在患者中的临床反应 - 髓母细胞瘤患者中部分患者处于缓解状态，有望提高长期生存率，成人患者中部分患者有积极反应 [100][101] 问题17: 某试验完成数据集的时间，以及是否足以申请加速批准 - 希望在39名患者时评估是否继续特定亚组研究，数据集有望在今年10月SIOP会议或12月R&D日公布，正式补充BLA需先看数据 [102][104]

业绩总结 - DANYELZA（naxitamab）于2020年11月25日获得FDA批准，用于治疗复发/难治性神经母细胞瘤患者[17] - DANYELZA在高风险神经母细胞瘤的临床试验中，23名初级难治性患者的客观反应率（ORR）为78%[20] - DANYELZA的两年无进展生存率（PFS）为50%[20] - DANYELZA在复发性患者中的ORR为37%，两年PFS为36%[20] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[48] - 在研究03-133中，Omburtamab的疾病控制率在第26周为90%[42] - 研究显示，Omburtamab的客观放射学反应率为40%（4例患者）[42] 用户数据 - Omburtamab针对中枢神经系统转移的神经母细胞瘤，预计每年在美国的总发病率为300例[14] - Omburtamab的适应症包括扩散性内脏脑瘤（DIPG）和小圆细胞肿瘤（DSRCT），每年可接触的患者群体为100例[14] - GD2-GD3疫苗在第二次及后续缓解的神经母细胞瘤患者中，2年无进展生存率（PFS）约为55%[31] - GD2-GD3疫苗的5年总生存率（OS）约为71%[31] 未来展望 - 公司计划在2021年启动DANYELZA的前线研究[27] - 计划在2021年进行多中心研究以扩展Omburtamab的适应症[43] - 预计Omburtamab在治疗B7-H3表达肿瘤方面有巨大的市场机会[47] - 2021年初将重新提交BLA申请[37] 融资与财务状况 - 2020年9月30日，Y-mAbs的现金及现金等价物为1.313亿美元[68] - Y-mAbs至今已成功融资3.74亿美元[67] 新产品与技术研发 - Omburtamab获得了孤儿药资格（ODD）、突破性疗法认定（BTD）和优先审评药物认定（RPDD）[47] - 131I-omburtamab在研究03-133中显示出直接的抗肿瘤效果[42] 市场扩张 - DANYELZA的美国市场推出正在进行中，已进行显著的市场教育工作[18]

业绩总结 - DANYELZA（naxitamab）于2020年11月获得FDA批准，用于治疗复发/难治性高风险神经母细胞瘤[8] - DANYELZA在复发性高风险神经母细胞瘤患者中显示出78%的客观反应率（ORR）和50%的两年无进展生存率（PFS）[19] - Omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为51个月，历史中位生存期约为6个月[44] - 在研究03-133中，90%的患者在第26周时实现了疾病控制[39] - 在全分析集中，客观放射学反应率为40%（4例患者）[39] 用户数据 - DANYELZA的美国商业化已启动，市场教育活动显著推动了市场发展和准入[17] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中显示出良好的耐受性，未报告3级或4级毒性[28] 未来展望 - 2021年将启动针对GD2阳性肿瘤的SADA技术平台的首次IND申请[8] - 2021年将启动针对小细胞肺癌的Nivatrotamab的IND申请[8] - 计划在2020年启动DIPG的多中心研究[40] 新产品和新技术研发 - 131I-omburtamab的生物制剂许可申请（BLA）将在2021年初重新提交，已获得突破性疗法认定[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA在髓母细胞瘤和B7-H3阳性中枢神经系统/脑膜转移患者的I/II期研究获得IND批准[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA的儿童和成人研究于2020年第四季度启动[42] 融资情况 - 公司已确保融资，预计可持续到2022年底[8] - 公司至今已完成374百万美元的融资[63] - 2020年9月30日，公司的现金及现金等价物为1.313亿美元[64] 其他信息 - 公司获得了3个快速突破设计（RPDD）[63] - DANYELZA成为唯一获得FDA批准的复发/难治性神经母细胞瘤药物[15]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度净亏损3280万美元，合每股基本和摊薄亏损0.82美元，而2019年同期净亏损2390万美元，合每股基本和摊薄亏损0.70美元 [36] - 截至2020年第三季度末现金头寸为1.31亿美元，而2019年末现金头寸为2.07亿美元 [36] - 2020年前九个月经营活动使用的现金从2019年同期的4890万美元增加2460万美元至7350万美元，主要因同期净亏损增加4150万美元，部分被非现金费用增加1690万美元抵消 [39] - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的1970万美元增加130万美元至2100万美元，主要归因于人员成本增加240万美元、临床试验增加50万美元和专业咨询费增加40万美元，部分被外包制造成本减少200万美元抵消 [37] - 2020年第三季度G&A费用从2019年同期的470万美元增加690万美元至1160万美元，主要反映人员成本增加220万美元、为潜在推出两款主要候选药物建立商业基础设施的费用增加320万美元以及商业保险和专业费用增加160万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 那昔妥单抗（naxitamab） - FDA已受理其用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请（BLA）并进行优先审评，PDUFA日期为2020年11月30日，预计获批后将基于总缓解率和缓解持续时间获得加速批准，确证性上市后临床试验为正在进行的201研究，需招募超80名患者并测量总缓解率、无进展生存期和总生存期 [12][13] - 在今年10月的国际小儿肿瘤学会虚拟大会上，展示了公司关键的201多中心研究数据，中央独立评估显示22例患者总缓解率为68%，完全缓解率为59%，9例试验开始时骨髓阳性患者中有7例骨髓完全缓解，长期随访的中位缓解持续时间在会议时为27周 [15] 奥木妥珠单抗（omburtamab） - 今年10月收到FDA关于其用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移儿科患者BLA的拒绝受理信，原因为BLA的化学、生产和控制（CMC）模块和临床模块某些部分需更多细节，公司有信心解决FDA提出的所有问题并重新提交 [17][18] - 在国际小儿肿瘤学会虚拟大会上，展示了公司关键的101多中心研究17例患者的中期结果，12个月总生存率为87%，中位随访26周，与历史对照组约30%的总生存率相比非常有利 [19][20] 镥标记奥木妥珠单抗（lutetium-labeled omburtamab） - 今年10月，FDA批准其用于治疗髓母细胞瘤的研究性新药申请（IND），预计本季度启动针对儿科髓母细胞瘤患者的国际多中心I/II期临床试验 [23][24] - FDA还批准了其用于成人B7 - H3阳性中枢神经系统软脑膜转移癌的篮子试验的IND，预计2020年第四季度开始治疗首批成年患者 [26] 尼瓦妥单抗（Nivatrotamab） - 今年9月，FDA授予其孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗神经母细胞瘤，目前正在与纪念斯隆凯特琳癌症中心合作进行I/II期临床开发，用于复发难治性神经母细胞瘤、高级别骨肉瘤和其他GD2阳性实体瘤患者 [27] - 计划将正在进行的研究扩展为神经母细胞瘤和骨肉瘤两个单独的II期试验组，并启动一项针对小细胞肺癌的单独II期多中心研究，预计2020年第四季度提交肺癌研究的IND [28] SADA技术 - 今年4月与纪念斯隆凯特琳癌症中心和麻省理工学院达成全球独家许可和研究合作协议，开发基于SADA放射免疫治疗平台的抗体构建体，已宣布四个处于临床前开发阶段的SADA靶点，包括用于治疗前列腺癌的B7 - H3 SADA，计划2021年下半年提交首个SADA构建体的IND [31][33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于在肿瘤领域满足明确未满足的医疗需求，专注推进疗法惠及罕见病儿科患者，同时拓展管线至成人患者群体，如镥标记奥木妥珠单抗用于成人B7 - H3阳性癌症，GD2、CD3双特异性抗体预计今年晚些时候进入小细胞肺癌II期研究 [8] - 若那昔妥单抗和奥木妥珠单抗获批，公司已建立精简且高度针对性的商业组织，商业团队准备在美国获批后几周内推出那昔妥单抗，也为奥木妥珠单抗在美国的推出做好准备，欧洲营销申请可能比美国晚几个月，计划未来几个月开始组建欧洲商业团队 [29][30] - 计划通过推进抗体构建体的临床开发来拓宽和深化管线，主要包括SADA构建体、双特异性抗体和下一代奥木妥珠单抗放射性标记抗体 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第三季度公司表现强劲，在执行战略方面取得重大进展，那昔妥单抗BLA正在接受FDA审评，奥木妥珠单抗BLA预计2020年末或2021年初重新提交，公司有强大资产负债表支持两款药物潜在商业推出并继续推进研发管线 [5][6][7] - 随着那昔妥单抗PDUFA日期临近和奥木妥珠单抗BLA计划重新提交，公司有望转变为商业运营公司，对SADA技术前景感到兴奋，希望看到液体放射改变当今癌症治疗 [35][33] 其他重要信息 - 若那昔妥单抗获FDA批准，公司将获得首个优先审评券（PRV），根据与纪念斯隆凯特琳癌症中心的许可协议，需将PRV货币化并与该中心分享净收益，公司已与相关机构合作，预计2020年末或2021年初完成交易，奥木妥单抗、尼瓦妥单抗和GD2、GD3疫苗也获得罕见儿科疾病指定，潜在获批后将再获得三个PRV [40] - 为支持增长计划，本季度公司员工总数增加约25人至114人，主要因招聘销售团队和支持职能人员 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA拒绝受理奥木妥珠单抗BLA的原因之一是要求抗肿瘤活性证据即缓解率数据，在国际小儿肿瘤学会虚拟大会上未看到奥木妥珠单抗II期多中心研究的缓解率数据，能否说明该试验的缓解情况以及FDA是否有最低缓解率要求？ - 公司尚未公布数据，正在与FDA讨论其希望看到的数据程度和数量，有一组患者显示可测量疾病且有缓解情况，目前约40%患者有可测量疾病，但确定可检查可测量疾病和寻找最终肿瘤缓解的患者数量还为时尚早，相信最终能向FDA展示令其满意的缓解水平 [46] 问题2：考虑到镥 - 177的最大β粒子能量与碘 - 131相差不大，认为镥标记奥木妥珠单抗与碘标记奥木妥珠单抗相比，是否可能有相似疗效益处？B7 - H3阳性髓母细胞瘤以及成人B7 - H3中枢神经系统转移瘤的市场规模如何？ - 镥的能量约为碘的80%，两种同位素半衰期相似，镥对组织的穿透损伤约为碘的70% - 80%，认为可以适当提高镥的剂量，且用镥进行放射性标记更容易；美国每年约有350名儿科髓母细胞瘤患者，成人B7 - H3阳性中枢神经系统软脑膜转移癌每年有上万名患者死亡 [48][49][50] 问题3：鉴于那昔妥单抗在复发/难治性神经母细胞瘤方面临近FDA批准，能否详细讨论目前对其监管路径和潜在扩大标签至一线治疗以及HITS方案的时间表的看法？ - 先等FDA批准那昔妥单抗，之后申请与FDA进行B类会议，讨论一线研究需要满足的条件；已有两项单中心一线研究正在进行，很快会有相关数据，届时带着数据与FDA讨论多中心II期一线研究的潜在设计；对于化疗联合方案，也希望与FDA讨论扩大标签所需条件，已有相关组合研究正在进行并计划开展更多研究 [51][52][54] 问题4：那昔妥单抗即将潜在推出，初始推出应关注什么？能看到怎样的收入增长？目前销售组织情况如何？ - 大多数公司在推出新产品时对销售预测都很谨慎，已知每年约有300名原发性或继发性难治性神经母细胞瘤患者目前没有获批疗法，这些将是公司的目标客户，先获得产品批准并推出，再看第一年的发展情况；与纪念斯隆凯特琳癌症中心有很强的合作关系，该中心过去五年一直在使用那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤患者，获批后会继续使用；销售团队有10人负责拜访医生，医学科学联络官和研究护士团队也已组建完毕，市场准入、营销和共付等支持组织也已准备就绪 [60][61][63] 问题5：奥木妥珠单抗疗法由医院放射性药房开具处方存在哪些挑战？碘和镥版本在这方面有何不同？ - 目前计划由公司负责奥木妥珠单抗的碘放射性标记，医院放射性药房只需接收标记好的抗体，检查并控制相关内容，将规定剂量的放射性碘标记抗体从药瓶中取出放入注射器，再放入另一个铅盒送至相关科室即可注射；镥版本流程相同，但公司用镥进行放射性标记只需15秒，而用碘标记需要一个半小时，且镥不会影响抗体的结合亲和力，产品更稳定，更便于每年向数万名患者发货，碘版本每年发送数千瓶也是可行的，但镥版本操作更简单 [65][69][73] 问题6：与FDA就奥木妥珠单抗进行的A类会议情况如何？从这次互动中对重新提交BLA有哪些积极收获？ - 在CMC方面，已解决FDA提出的所有问题，准备将其整合到重新提交的文件中；在缓解率水平和希望看到缓解率的患者数量方面，还需要进一步澄清，正在为FDA准备一份简报文件，下周重新提交，有信心完成重新提交工作 [77] 问题7：GD2双特异性抗体何时能看到初始数据？CD33 T细胞衔接器在临床前与其他项目相比有哪些潜在差异？ - 目前提供相关细节还为时尚早，希望在今年12月的公司科学日更新活动中展示双特异性抗体研究的首批数据集 [79] 问题8：奥木妥珠单抗DTPA研究启动，这些扩大的患者群体与儿科碘标记奥木妥珠单抗在递送方法限制或成人研究中对个别肿瘤类型的偏好方面是否有独特差异？脑室内给药方式是否会限制向一些更大患者群体的扩展？那昔妥单抗用于一线神经母细胞瘤治疗时，取消标准自体干细胞移植（ASCT）对医生和患者的吸引力如何？是否足以推动临床应用？ - 髓母细胞瘤是一个重要的研究方向，已有临床证据表明碘标记版本在该疾病中有疗效，且有未满足医疗需求的患者群体，吸引了美国儿科脑肿瘤联盟的参与；认为脑室内导管（Ommaya导管）不会成为限制因素，神经外科医生有能力放置该导管，且安全性较高；如果那昔妥单抗在一线神经母细胞瘤治疗中能显示出与dinutuximab相似的两年无事件生存率，同时显著减少住院天数和吗啡使用量，且副作用明显低于dinutuximab，就会有明显的临床益处，有数据显示那昔妥单抗的两年无事件生存率可达约70%，具有吸引力 [84][86][90] 问题9：GD2 - GD3疫苗在神经母细胞瘤的II期试验预计明年第一季度开始，启动该研究的关键因素有哪些？ - 仍在与纪念斯隆凯特琳癌症中心讨论β配体的组合、采购和必要性，除此之外没有重大关键因素；还在与患者组织讨论在二次完全缓解（second CR）中开展第一项研究，患者组织对在一线研究中使用该疫苗并进行疫苗与安慰剂随机对照试验有兴趣 [97] 问题10：GD2 - CD3双特异性抗体的初始数据是否会在公司研发日公布？能看到患者的缓解情况吗？ - 目前还未看到相关数据，计划在12月的科学更新活动中尽可能从数据库中提取并展示相关数据 [100] 问题11：FDA要求的奥木妥珠单抗随机标准数据是否会在某个时间公布？会在科学会议而不是研发日公布吗？ - 计划在科学更新活动中展示这些数据，如果之前无法披露的话；会尽力至少传达初步评估结果，因为大家对此很感兴趣 [102][103] 问题12：如何看待一系列产品推出和潜在凭证货币化后的现金续航能力？ - 产品推出需要一定资金，但仅依靠目前的现金头寸和那昔妥单抗、奥木妥珠单抗两个PRV货币化的净收益，公司的资金可以维持到2022年底，这里不包括产品收入和潜在合作伙伴的收入 [106] 问题13：考虑到镥标记奥木妥珠单抗在闪烁扫描和后续剂量测定方面的优势以及制造优势，是否设想以某种方式开发镥标记奥木妥珠单抗，从而在碘 - 131奥木妥珠单抗所针对的适应症中取代它？ - 目前不认为会这样做，在神经母细胞瘤软脑膜转移或弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）等已有超过40名患者参与研究且计划在今年年底前启动DIPG II期多中心研究的适应症中开展新研究难度较大；预计镥标记奥木妥珠单抗主要用于成人患者，目前才刚开始I/II期研究，即使最快六到七年才能上市，而奥木妥珠单抗有望明年上市，所以未来六到七年不打算用镥标记版本替代碘标记版本在首批获批适应症中的应用 [110][111][112]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38650 Y-mAbs Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction o ...

业绩总结 - Danyelza™（naxitamab）在高风险神经母细胞瘤患者中的总体反应率（ORR）为78%[18] - Omburtamab（B7-H3抗体）在中枢神经系统转移的神经母细胞瘤患者中，显示出51个月的中位生存期[33] - Naxitamab在前线治疗中的2年无事件生存率为72.1%[21] - 131I-omburtamab在中枢神经系统转移患者中的中位生存期为8.7个月[31] 产品研发与审批 - Naxitamab的BLA提交于2020年3月完成，PDUFA日期为2020年11月[26] - Omburtamab的BLA提交已于2020年8月完成，符合加速审批资格[28] - Omburtamab和Naxitamab均获得突破性疗法认定[64] - GD2-GD3疫苗正在进行的2期研究，针对高风险神经母细胞瘤患者[8] - 177Lu-omburtamab-DTPA的临床试验计划于2020年第四季度启动[40] - Nivatrotamab的第一阶段研究自2019年第一季度开始，计划于2020年第四季度扩展至第二阶段[50] - GD2-SADA技术平台显示出在小细胞肺癌中的有效性，首次观察到完全缓解[57] 财务状况 - 2020年，已为公司融资至2022年底，确保财务稳定[8] - Y-mAbs已成功完成一系列融资，共筹集资金达3.74亿美元[61] - 2019年融资额为1.44亿美元，2018年为1.1亿美元，2017年为9500万美元[62] - 截至2020年6月30日，现金及现金等价物为1.581亿美元[63] - 公司预计融资能力可持续至2022年底[64] 市场扩张 - 公司计划在2020年进行高风险神经母细胞瘤的美国商业化[27] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的二次及后续缓解期的研究正在进行，84名患者中无3级或4级毒性反应[42]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净亏损4040万美元，合每股1.01美元（基本和摊薄），而2019年同期净亏损1800万美元，合每股0.53美元（基本和摊薄） [27] - 截至2020年第二季度末现金为1.58亿美元，而2019年末为2.07亿美元 [27] - 2020年上半年经营活动使用的现金从2019年同期的2750万美元增加到4940万美元，主要是由于该期间净亏损增加 [29] - 研发费用从2019年第二季度的1450万美元增加到2020年第二季度的3010万美元，主要归因于人员成本增加180万美元和里程碑及许可费增加1330万美元 [28] - 一般及行政费用从2019年第二季度的410万美元增加到2020年第二季度的1040万美元，主要反映人员成本增加190万美元、与潜在推出两款主打产品相关的商业基础设施建设费用增加350万美元以及商业保险和专业费用增加90万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 主打产品naxitamab - 3月完成生物制品许可申请（BLA）提交，已获得2020年11月30日的处方药用户付费法案（PDUFA）日期，用于治疗骨和骨髓中复发/难治性高危神经母细胞瘤患者 [13][14] - 基于关键研究201和12 - 230的安全性和有效性结果提交BLA，预计今年晚些时候在合适的场合公布相关数据 [14] - 计划对研究201中的计划患者实现两年无进展生存期的上市后承诺 [14] - 在巴塞罗那和纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行一线神经母细胞瘤试验以及难治性神经母细胞瘤患者的化疗联合试验，预计2020年剩余时间内启动一项国际多中心二期试验，用于一线和化疗联合治疗 [14] 主打产品omburtamab - 2月与FDA进行了预BLA会议，6月启动滚动BLA提交，本周早些时候完成了用于治疗神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移患者的BLA提交，比原计划晚了几周 [15] - 希望确认一项上市后承诺，即研究101中32名患者的三年总生存率显著优于历史报告的10%，将于今年10月在国际小儿肿瘤学会（SIOP）上公布神经母细胞瘤中枢神经系统/软脑膜转移关键研究101的初步数据 [16] - 除美国开发计划外，在欧洲进展顺利，计划在未来六个月内提交营销授权申请，有望于2021年在欧洲上市 [16] - 正在MSK进行弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPT）的一期研究，计划2020年开展多中心二期研究；最近在MSK为促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤（DSRCT）开启了二期研究 [17] 其他产品 - 镥 - 177标记的omburtamab - DTPA构建体，计划下个月开展小儿髓母细胞瘤的多中心一期/二期研究，今年晚些时候开展针对成人B7 - H3阳性中枢神经系统/软脑膜转移的二期篮子研究 [18] - GD2双特异性抗体计划今年晚些时候启动三项二期研究 [55] - SADA技术平台，4月获得许可，已启动开发多个基于SADA的构建体，包括用于GD2阳性实体瘤的GD2 - SADA、用于结肠癌的GPA33 - SADA和用于乳腺癌的HER2 - SADA，几周前指定用于前列腺癌的B7 - H3 - SADA为首个构建体，计划在未来12个月内提交首个研究性新药申请（IND） [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于保持在儿科肿瘤学领域的领先地位，满足未满足的医疗需求，同时将产品线和技术平台拓展到成人患者群体 [7] - 计划建立规模合适、一流的商业组织，为naxitamab和omburtamab的潜在获批做好准备，美国市场的商业团队基本到位，计划2020年底开始组建欧洲商业运营团队 [19][20] - 增加对SADA技术产生的构建体以及早期产品线候选产品的关注，包括镥标记的omburtamab和双特异性抗体项目，以及naxitamab和omburtamab的后续适应症 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 持续密切监测COVID - 19对业务的影响，采取了一系列措施保护员工健康和安全，减轻供应链潜在中断的影响，继续进行临床试验和商业活动规划，虽然临床试验站点启动和患者入组受到一些短期影响，但未改变2020年关键临床数据解读的指引 [12][13] - 相信公司有强大的资产负债表支持naxitamab和omburtamab的潜在推出，同时实现研发管线目标，现金状况可维持到2022年底，不考虑任何产品销售或潜在合作收入 [6] - 认为SADA技术平台对公司意义重大，有可能解锁调节性抗体领域的更多潜力，不仅适用于特殊肿瘤适应症，也适用于更大的成人适应症，该平台也可用于分许可，有望在未来几年对改善放射免疫治疗的治疗格局做出重大贡献 [23] 其他重要信息 - 4月与MSK和麻省理工学院达成新的许可协议，以SADA技术扩展抗体平台，该技术代表了一种预靶向放射免疫治疗的新方法，被称为液体辐射，可能提高有效载荷递送的治疗指数，将在一系列成人和儿科肿瘤中应用 [8][10] - 第二季度员工总数增加到89人，由于COVID - 19，与之前季度相比增长较为温和，增长主要来自开发团队和为naxitamab和omburtamab潜在商业推出而扩大的商业团队 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：GD2 - GD3双特异性抗体在复发/难治性神经母细胞瘤和骨肉瘤的首批适应症中，是否有望改善naxitamab的安全性（如三级疼痛），或者鉴于临床前模型中的更高效力，是否也能提高疗效，以及数据发布的时间线 - 希望在秋季公布双特异性抗体一期/二期剂量递增研究的一些初步数据，包括安全性和有效性的初步迹象，由于使用较低剂量，可能会减少疼痛副作用，该抗体最初将为首次或二次复发后未缓解的患者开发，也希望用于早期阶段以让更多患者更长时间缓解；对于骨肉瘤患者，目前一线治疗后没有获批的治疗方法，是未满足的医疗需求，已有三到四名骨肉瘤患者参与研究 [36][37][38] 问题2：考虑到COVID情况，如何在营销naxitamab和omburtamab的方法中纳入延长社交距离和行动不便的可能性，以及在推出准备中如何权衡实地拜访与虚拟互动 - 关注COVID - 19问题，正在准备进行虚拟推出，根据经验，医生对新产品进行虚拟访谈和展示持开放态度，商业团队负责人已为此做好准备 [38] 问题3：请评论Danyelza和Omblastys的获取、定价和报销情况，以及与支付方的沟通，如何传达所谓的最优定价；另外，请详细说明omburtamab在成人中的数据，以及这如何影响正在推进的成人镥产品 - 目前难以提供定价细节，之前讨论过大致价格范围，未遇到价格阻力，只要价格在合理范围内，考虑到omburtamab能治愈50%原本预期会死于该疾病的儿童，很难对定价提出异议；展示了碘化版本omburtamab的一些初步数据，许多参与研究的成人患者病情严重，如一名卵巢癌患者有14个转移灶，使用后存活了1.5年，成人患者在接受诱导化疗、手术和全脑放疗后使用omburtamab镥产品效果最佳，根据经验，许多黑色素瘤患者在没有其他替代方案时才使用该产品 [45][46][47] 问题4：由于同时推进GD2双特异性和GD2 - SADA资产，能否讨论这些资产的潜在重叠，以及在何种情况下更倾向于使用哪种资产，是否认为会相互蚕食收入潜力，特别是在小细胞肺癌（SCLC）方面 - 存在相互蚕食的可能性，但SADA构建体目前处于临床前测试阶段，预计明年第三季度进入临床，而双特异性抗体今年晚些时候将启动三项二期研究；如果SADA技术有效，将是肿瘤学领域30年来最大的变革，可能会完全取代双特异性抗体，SADA构建体仅依赖癌细胞上的受体，即使晚期患者免疫系统受损，只要癌细胞表达靶点，SADA构建体仍能发挥作用，而双特异性抗体依赖T细胞激活，裸抗体如naxitamab依赖NK细胞、巨噬细胞和抗体依赖的细胞介导的细胞毒性（ADCC）激活，但不应因实验室研究中的新事物而放弃即将上市的产品 [55][56][57] 问题5：考虑到Y - mAbs在naxitamab和omburtamab获批后有资格获得优先审评券（PRV），是否已经确定了潜在买家 - 已经联系了一些人以确保获得最佳价格，据了解，之前两次出售PRV用了三到四周时间，一周前有一张PRV以1亿美元出售 [58] 问题6：目前有两项BLA正在进行中，是否与监管机构讨论过如何对两项申请进行设施检查 - 预计naxitamab不会有问题，对于omburtamab，如果FDA明年第一季度无法检查法国的设施，可能会有挑战，但预计届时会有大量疫苗可用，这种情况不太可能发生 [64] 问题7：对于放射性标记产品，如何比较美国市场和欧洲市场在这类疗法的使用和交付方面的情况 - 首个商业交付地点在美国印第安纳州南本德，计划未来12个月内在欧洲开设第二个地点，同时也在推进美国的另一个地点；目前BLA相关的地点在美国，欧洲批准可能要到2021年底，届时欧洲地点应该可以投入使用，并且已经在从美国向欧洲运送产品用于临床试验 [65] 问题8：naxitamab的数据看起来很有前景，在纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）之外遇到了哪些阻力，如何克服 - 认为没有遇到重大阻力，与目前在二线患者中使用的dinutuximab联合化疗相比，naxitamab作为裸抗体疗法在门诊环境中使用且无需化疗，能获得更好的反应；有两项研究显示naxitamab与化疗联合使用也有很好的结果，并且今年很快将启动一项多中心联合化疗研究；在儿科肿瘤学中，家长对治疗方案有很大的发言权，如果医生建议在重症监护室进行八天的联合化疗且有明显副作用，而家长知道有FDA批准的可在门诊使用且副作用较小的产品，他们会询问医生为何不使用naxitamab [70][71][72] 问题9：与患者倡导组织需要做多少工作 - 自五年前开始与Y - mAbs合作以来，一直与患者倡导组织保持对话，他们对治疗情况非常了解，尊重这些组织的独立性，与他们保持密切沟通 [73] 问题10：今年晚些时候在SIOP上的关键101研究数据，应该关注什么 - 计划展示研究101的多中心研究数据以及当时可用的生存数据，还有用于FDA申报的201研究数据和更新数据，101研究上次公布的数据截止日期将近一年前，201研究的数据截止日期是2019年7月1日，目前有超过一年的额外随访数据 [74] 问题11：双特异性抗体原计划在SIOP上公布数据，是否因COVID相关问题延迟 - 决定不停止剂量递增，而提交最新摘要的要求是研究已结束，目前仍在进行剂量递增且未超过第6组，同时正在处理一些观察到的副作用，但预计不会延迟时间表，仍计划进入二期研究，希望达到更高的剂量水平 [76] 问题12：omburtamab滚动提交现已完成，在迈向潜在批准的过程中，与监管机构的下一步关键互动是什么 - FDA有60天时间决定BLA是否完整，若60天内未拒绝提交，通常会在75天左右发出包含PDUFA日期的信件，PDUFA日期为提交BLA后八个月；未来两到三周内，监管机构可能会开始发出信息请求（RFI）；自3月完成naxitamab的滚动BLA提交以来，公司与监管机构进行了多次电话会议和讨论会议，双方保持着持续且建设性的对话，由于有突破性疗法认定，FDA在提交前也提供了很多建设性建议 [80][81] 问题13：用于前列腺癌的B7 - H3的SADA构建体，为何认为它在前列腺癌中有效，是基于自身数据还是同行数据，何时能看到数据 - 有大量文献表明B7 - H3在前列腺癌中高度表达，使用的构建体是omburtamab抗体的人源化修饰版本，预计不会与肝脏组织发生交叉反应；前列腺癌是一个巨大的适应症，SADA技术中的一部分结合DOTA分子，另一部分Proteus技术可携带与DOTA相连的锕，前列腺癌对α发射体非常敏感，Proteus构建体作为α发射体可针对表达B7 - H3的微转移灶，即使只有10%的前列腺癌细胞表达B7 - H3也能发挥作用；不确定何时能看到数据，会尽快公布，关键是要有符合现行药品生产质量管理规范（cGMP）的生产和获批的IND，将产品用于患者 [85][86][87] 问题14：双特异性抗体数据是通过新闻稿发布还是寻找合适的场合公布，是否仍预计在年底公布 - 会确定公布方式后回复，肯定打算在年底前公布数据 [91][92]

业绩总结 - Danyelza™（naxitamab）在高风险神经母细胞瘤患者中的总体反应率（ORR）为78%[18] - Naxitamab在前线治疗中的2年无事件生存率为72.1%[21] - Naxitamab的2年总体生存率为86.3%[22] - Omburtamab在治疗复发/难治性神经母细胞瘤（R/R NB）伴中枢神经系统/脑膜转移（CNS/LM）患者中，显示出中位生存期为51个月[33] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的二期研究显示，2年无进展生存率（PFS）约为51%，总生存率（OS）约为90%[43] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.581亿美元，总融资额达到3.74亿美元[64] 用户数据 - Omburtamab（B7-H3）在扩散性内脏肿瘤（DIPG）中的年发病率为300例，年可接触患者人数为300例[13] - 131I-omburtamab在CNS/LM患者中的中位生存期为8.7个月[31] 新产品和新技术研发 - 公司已获得FDA对Danyelza™的生物制剂许可申请（BLA）接受，PDUFA日期为2020年11月[8] - Omburtamab的BLA提交已于2020年8月完成，符合加速批准资格[28] - Naxitamab的BLA提交已于2020年3月完成，PDUFA日期为2020年11月，针对复发/难治性高风险神经母细胞瘤的二期临床试验正在进行中[37] - 公司正在进行177Lu-omburtamab-DTPA的临床试验，计划于2020年第三季度启动[61] - Nivatrotamab作为首个双特异性抗体产品候选，正在进行一系列的二期研究[51] 市场扩张和并购 - 公司正在为高风险神经母细胞瘤的美国商业化做准备，计划于2020年进行前线研究[27] - GD2-GD3疫苗在高风险神经母细胞瘤患者中的多中心2期研究计划于2020年启动[9] 负面信息 - Omburtamab的滚动BLA提交已于2020年8月完成，可能有资格申请针对DIPG和DSRCT的补充生物制剂申请（sBLA）[33] - GD2-GD3疫苗在第二次及后续缓解的高风险神经母细胞瘤患者中，84名患者接受治疗，显示良好耐受性，无3级或4级毒性报告[43] 其他新策略和有价值的信息 - 公司已确保融资至2022年底，展现出财务实力[8] - 公司已获得3项快速突破药物（RPDD）认证，针对其主要化合物[64] - Naxitamab的临床计划正在扩展，包括针对前线高风险神经母细胞瘤的二期研究[37]