Latest Research Demonstrates Promising Improved Glucose Homeostasis by Reprogramming Alpha CellsAUSTIN, Texas, June 24, 2025 /PRNewswire/ -- Genprex, Inc. ("Genprex" or the "Company") (NASDAQ: GNPX), a clinical-stage gene therapy company focused on developing life-changing therapies for patients with cancer and diabetes, today announced that its research collaborators presented positive preclinical research from studies of GPX-002, the Company's diabetes gene therapy drug candidate, at the 2025 American Dia ...

文章核心观点 - 公司宣布《柳叶刀》发表ZEVASKYN治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）伤口的3期VIITAL研究结果，该疗法单剂治疗后伤口愈合和疼痛减轻效果显著且安全性良好 [1] 分组1：RDEB疾病介绍 - RDEB是一种终身使人衰弱的起泡性皮肤病，患者COL7A1基因两个拷贝均有缺陷，无法产生功能性VII型胶原蛋白，导致皮肤脆弱易起泡，有多年疼痛性伤口和瘙痒，还面临患鳞状细胞癌的高风险，且该病无法治愈 [1][2] 分组2：ZEVASKYN疗法介绍 - ZEVASKYN是首个也是唯一获FDA批准用于治疗成人和儿科RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法，通过复制缺陷型逆转录病毒载体将产生功能性VII型胶原蛋白的COL7A1基因导入患者自身皮肤细胞，单剂手术应用后有显著伤口愈合和止痛效果 [1][9] 分组3：VIITAL研究介绍 - VIITAL是一项患者内随机、开放标签、对照的3期研究，对比11名RDEB患者43对大型慢性伤口单次应用ZEVASKYN的疗效和安全性，伤口至少20cm²且中位开放时间为5年，在6个月（第24周）评估两个共同主要终点 [3] - 该研究基于ZEVASKYN的1/2a期研究，该研究显示单次手术应用ZEVASKYN在中位随访6.9年后治疗部位有长期改善，相关长期随访和生活质量数据已发表 [4] 分组4：VIITAL研究结果 - 研究达到伤口愈合和疼痛减轻两个共同主要终点，第24周时81%（35/43）的治疗伤口较基线愈合50%以上，而对照伤口为16%（7/43），P<0.0001，且第24周达到的愈合在至少2周后（第26周）得到确认 [5][6] - 从基线到第24周，治疗伤口的疼痛平均变化为 -3.1，对照伤口为 -0.9，P = 0.0002，疼痛减轻通过Wong - Baker FACES量表在伤口换药后评估 [13] - 第24周时，65%（28/43）的治疗伤口愈合75%以上，而对照伤口为7%（3/43），且治疗伤口更易完全愈合，瘙痒和起泡情况较对照有更大改善 [13] - 未观察到与ZEVASKYN相关的严重不良事件，治疗伤口未报告鳞状细胞癌病例，与既往临床经验一致 [13] 分组5：公司情况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，正在开发用于严重疾病的细胞和基因疗法，其ZEVASKYN是首个且唯一用于治疗RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法，公司在俄亥俄州克利夫兰的cGMP细胞和基因疗法制造工厂是ZEVASKYN商业生产基地，其开发组合还包括用于眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法 [15]

现金流与财务状况 - 截至2024年6月，公司的现金、现金等价物和短期投资约为1.74亿美元，预计可支持运营至2025年末[8] Ixo-vec临床研究成果 - Ixo-vec在LUNA试验中显示出最佳的临床活性，76%的患者在26周内保持无注射状态[10] - 88%的患者在预先指定的调查中更喜欢Ixo-vec而非之前的注射治疗[10] - Ixo-vec在OPTIC研究中显示出4.5年以上的稳定aflibercept表达，且在难治患者中表现出强大的耐受性[13] - 在OPTIC研究中，93%的患者在一年内无炎症，第二年达到100%[10] - Ixo-vec的临床效益在3年后仍然显著，且具有良好的长期安全性[10] - Ixo-vec在湿性AMD治疗中总体耐受性良好[62] - 参与者在Ixo-vec治疗后3年内BCVA平均变化为+5字母，CST平均变化为-403 μm[56] 市场机会与未来展望 - 全球湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）市场机会约有150万患者在美国，全球患者约2000万，每年新增病例约20万[14] - 预计到2025年，全球销售额将从2015年的60亿美元增长至约90亿美元[17] - 假设基因治疗的3-5年效益，1%的市场份额可带来约2.6亿至4.4亿美元的收入[18] - 预计2025年计划启动的III期试验将进一步验证Ixo-vec的疗效和安全性[12] - 预计2024年下半年将继续进行监管互动[124] - 2024年第四季度将发布LUNA 52周数据，包括所有可用的安全性数据[124] - 2025年上半年计划启动Phase 3试验[124] 治疗效果与患者反馈 - Ixo-vec在3年内将年化抗VEGF注射率减少了84%[62] - 53%的参与者在3年后实现了无注射状态[62] - 2E11 vg/eye组的平均BCVA变化为+6.4字母（90% CI: -6.4, 1.6）[36] - 2E11 vg/eye组的平均CST变化为-89.7 μm（90% CI: -164.0, -15.5）[36] - 58%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少58%[40] - 81%的参与者在Ixo-vec治疗后3年内年化抗VEGF注射减少81%[40] - LUNA 6E10组的平均年化注射次数为10.2，LUNA 2E11组为9.9，OPTIC 2E11组为1.4[74] - 在接受≤6次注射的患者中，90%的患者在Ixo-vec治疗后无注射[78] - 91%的参与者在研究期间的任何访问中无或轻微炎症（0或微量/0.5+ AC细胞）[105] - 100%的LUNA 6E10 + Difluprednate组参与者更倾向于选择Ixo-vec而非标准抗VEGF治疗[110] - Ixo-vec治疗在6个月至3年内实现了显著的注射负担减少，LUNA (2E11)组的年化注射负担减少率为76%[112] 其他新策略与研发进展 - RGX-314 SCS在AAVIATE研究中，56名受试者中有21名在1E12剂量下于第4周接受了加强注射[116] - 4D-150 PRISM Phase 2a研究截至2024年2月3日的数据表明，注射无需求的患者比例在不同时间点有所变化[116] - 数据截止日期为2024年2月14日，显示Ixo-vec在视觉和解剖端点上在26周内保持稳定[125]

核心观点 - Rejuva单剂量在健康动物中耐受性良好且无毒性证据 在高脂肪饮食环境下能有效防止体重增加和高血糖 [1] - 数据支持RJVA-001推进至首次人体研究 预计2026年获得初步临床数据 [1][5] - Rejuva作为一次性持久疗法 在肥胖和糖尿病领域展现差异化机制 通过胰腺靶向实现营养响应式GLP-1分泌 [2][3] 临床前数据 - 在饮食诱导肥胖模型中 Rejuva治疗21天后体重降低20% 血糖下降38% 效果持续至研究结束第37天 [7] - 健康动物接受Rejuva后暴露于高脂饮食 体重增长和高血糖被完全抑制 研究结束时血糖较基线降低8% [7] - 所有治疗组均未出现毒性、过度减重或低血糖 验证其营养响应式自限性机制 [7] 技术优势 - 区别于系统性GLP-1受体激动剂 Rejuva通过胰腺局部治疗模拟内源性GLP-1生理调节 [2][3] - Smart GLP-1设计仅在代谢压力下激活 健康状态下无生理效应 可能提供更优效力和耐受性 [2] - 采用AAV载体实现β细胞特异性GLP-1类似物表达 临床前模型显示预防和治疗双重潜力 [4][11] 研发进展 - 已完成RJVA-001关键体内研究 针对T2D的首个临床候选药物 [5] - 已提交T2D适应症临床试验申请(CTA)首模块 获授权后计划2026年启动患者给药并公布初步数据 [5][11] - 研究团队包括密歇根大学和UBC的代谢专家 强化科学可信度 [6][8] 公司背景 - 专注代谢疾病根源治疗 拥有31项美国授权专利和40项待审申请 [10] - Rejuva平台基于AAV基因疗法 通过胰腺靶向递送代谢活性基因 处于临床前开发阶段 [11] - 目标将代谢疾病治疗从慢性症状管理转变为持久疾病修饰疗法 [10]

文章核心观点 - 公司公布PBFT02治疗GRN突变型额颞叶痴呆（FTD - GRN）的1/2期upliFT - D临床试验更新数据，显示其能提升脑脊液（CSF）中颗粒蛋白前体（PGRN）水平并降低血浆神经丝轻链（NfL）变化率，还介绍计划修改试验方案并给出预期里程碑 [1][2] 分组1：产品相关 - PBFT02是利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送功能性GRN基因以提升中枢神经系统PGRN水平的基因替代疗法，前期临床数据显示其能使CSF中PGRN显著升高，临床前研究支持其潜在临床益处 [10][11] 分组2：试验数据 脑脊液PGRN水平 - 剂量1治疗后CSF PGRN表达在18个月内持续强劲提升，7名患者基线低于3 ng/mL，1个月时均值达12.4 ng/mL，6个月时19.4 ng/mL，12个月时25.9 ng/mL，18个月时23.8 ng/mL [5] - 剂量2（剂量1的50%）首名患者CSF PGRN水平从基线1.5 ng/mL增至1个月时7.6 ng/mL，接近健康成人参考范围上限 [5] 血浆NfL水平 - 接受剂量1治疗的患者血浆NfL年变化率低于自然史研究，治疗12个月后平均升高4%，而未治疗有症状FTD - GRN患者预计年升高28%（ALLFTD自然史数据）和29%（已发表自然史数据） [5] 安全性 - 8名患者中5名治疗突发不良事件为轻至中度，3名共出现4次严重不良事件（SAEs），包括静脉窦血栓形成、肝毒性和肺栓塞，无背根神经节（DRG）毒性和ICM给药并发症 [5] 分组3：研究下一步计划 试验方案修改 - 计划修改upliFT - D试验方案引入低剂量预防性抗凝治疗，患者9在方案完成修改前在额外安全监测下继续治疗，后续患者将在队列3治疗，队列3预计有5 - 10名患者 [6] 纳入标准修改 - 打算修改研究纳入标准，允许前驱期或轻度认知障碍患者入组，排除病情进展更严重患者，7月初提交修改方案，获批后开始队列3（FTD - GRN）和队列4（FTD - C9orf72）入组 [7] 分组4：预期里程碑 - 2025年7月向卫生当局提交upliFT - D方案修正案 [14] - 2025年下半年寻求基于悬浮液的制造工艺可比性的监管反馈 [14] - 2026年上半年报告剂量2的更新中期安全性和生物标志物数据 [14] - 2026年上半年寻求FTD - GRN注册试验设计的监管反馈 [14] 分组5：试验介绍 - upliFT - D是针对35 - 75岁FTD - GRN或FTD - C9orf72患者的1/2期全球多中心开放标签临床试验，主要终点是评估PBFT02安全性和耐受性，次要终点包括疾病生物标志物和临床结局指标，为期两年并有三年安全延长期 [8] 分组6：公司举措 - 公司与InformedDNA合作，为被医生诊断为FTD的成年人提供免费遗传咨询和检测，以支持临床试验招募 [9]

业绩总结 - 公司拥有约3.182亿美元的现金及现金等价物，足以支持运营至2026年第四季度[8] - 预计罕见疾病治疗市场将从2020年的1614亿美元增长至2030年的5475亿美元，年均增长率为13.1%[23] - 罕见疾病患者的年均药物费用较传统药物增加了26倍[24] - Danon病在美国和欧洲的患病率为15,000至30,000人，年发病率为800至1,200人[30] 临床试验与研发进展 - 公司在心脏基因治疗领域首次获得安全性和有效性数据[8] - 正在进行的RP-A501临床试验的主要终点为LAMP2蛋白≥1级和左心室质量减少≥10%[40] - 公司在开发的6个以上项目中，有2个项目即将进入监管申请和上市阶段[10] - RP-A501低剂量治疗的患者在36个月时，LVMI的变化为-47.2%[67] - Phase 1试验中，LAMP2蛋白在心肌细胞中的持久表达在所有患者中均有观察到[49] - RP-L102的初步有效性和高度良好的安全性特征，MAA提交已被接受[137] - 预计2025年中期提交IND申请[120] 治疗效果与患者数据 - 所有患者在约12个月时左心室质量指数(LVMI)均显示≥10%的下降，且在最近的随访中持续改善[58] - RP-A501治疗后，患者的心脏功能改善与NYHA和CCS症状相关[62] - 患者的NYHA心功能分级从II级改善至I级，患者1001的KCCQ-12 OS评分提高了52分，患者1002提高了27分[75] - 在治疗后，所有患者的心脏Troponin水平显著降低，且这种改善在2至4.5年后持续存在[78] - RP-L301在成人和儿童患者中显示出显著的血红蛋白改善，成人患者的平均血红蛋白提高了6.7 g/dL[177] 生产与市场扩张 - 公司在美国拥有一座约10万平方英尺的AAV cGMP制造设施[8] - 自2022年以来，成功生产了多个Danon AAV cGMP批次，生产效率提高约3倍[84] - FDA已批准继续使用HEK-293细胞基础工艺进行商业生产，确保了产品的质量和安全性[84] - Cranbury研发和制造设施面积约100,000平方英尺，具备快速、稳健和高效的内部开发能力[181] - 预计制造能力将增加2倍，以支持未来的项目和产品线[183] 市场机会与认证 - 仅约5%的罕见疾病拥有FDA批准的药物治疗[16] - BAG3-DCM在美国的患病率估计高达30,000名患者，且随着基因检测和疾病意识的提高而增长[120] - RP-L201针对LAD-I的市场机会在美国和欧盟的患病率为800到1,000人[150] - 公司已获得美国和欧盟的孤儿药认证，并在美国获得快速通道和稀有儿科疾病认证[167]

纪要涉及的公司 Voyager Therapeutics是一家临床阶段的神经治疗公司，致力于为严重中枢神经系统疾病开发基因驱动药物，其合作伙伴包括诺华（Novartis）和Neurocrine等 [2][9]。 核心观点和论据 1. **公司战略**：利用遗传学治疗神经系统疾病，针对经过验证的靶点，通过人类遗传学进行高度验证，目标是实现更好的脑部药物递送 [3][11]。 - **论据**：血脑屏障对小分子以外的药物递送是个问题，若局限于小分子，很多靶点难以进行药物开发；抗体、酶、基因疗法和寡核苷酸等其他疗法全身递送时难以进入大脑，限制疗效且可能产生安全问题 [4][12]。 2. **成功定义**：开发出具有变革性益处的差异化药物，选择有临床去风险途径且有可用生物标志物的项目 [6][14]。 3. **Zolgensma成功原因及借鉴**：Zolgensma是静脉注射基因疗法，仅获批用于2岁以下婴儿，针对基因高度验证的单一基因疾病，是变革性治疗方法，获批路径高效，目前SMA有明确的监管和开发途径，公司希望在其他类似靶点复制其成功 [15][16][17]。 4. **阿尔茨海默病领域** - **现状与目标**：刚有首批疾病修饰疗法，下一个有潜力的靶点是tau，公司有两个针对tau的项目 [18][19]。 - **抗tau抗体项目（VY7523）**：目标是在2026年下半年获得TauPet关键数据，该模型能反映tau在人体的传播过程，公司抗体在该模型中能有效抑制tau传播，且与其他抗体相比，对病理性tau具有特异性，有机会探索高剂量用药 [22][24][27]。 - **tau沉默基因疗法（BY1706）**：目标是降低神经系统细胞内的tau负担，在非人类灵长类动物实验中，静脉注射剂量为1.3e13时，在灵长类组织中实现高达73%的敲除 [32][33]。 - **联合使用可能性**：根据患者tau的分布和进展情况，可能需要抗体和基因疗法的顺序或联合使用，以实现对阿尔茨海默病的全面治疗 [38][39]。 5. **ALPL平台**：识别ALPL受体降低了病毒载体跨物种递送的风险，公司希望利用该受体开发配体，将其与蛋白质或寡核苷酸结合，实现静脉递送并进入大脑 [42][43]。 6. **基因疗法优势**：公司的神经向性衣壳可实现静脉注射递送，有望避免局部递送的安全问题，使用更低剂量，提高疗效 [45][46][47]。 7. **非基因疗法递送**：公司希望利用发现的受体开发配体，将其与蛋白质或寡核苷酸结合，实现静脉递送并进入大脑，可能在分布、动力学和安全性方面具有差异化 [48][49]。 8. **Neurocrine合作项目**：与Neurocrine有5个合作项目，两个项目计划2025年提交IND申请，2026年进行首次人体临床试验，公司有望获得高达3500万美元的里程碑付款 [50][51]。 9. **合作与创新平衡**：通过合作获得约5亿美元非稀释性收入，同时保留一些完全自主的项目，以实现资本高效推进 [54]。 10. **资金与优先事项**：29500万美元现金可支撑到2027年年中，基因疗法和ALPL穿梭平台是内部优先事项，GBA和FA项目预计近期有3500万美元的外部里程碑付款 [60][61]。 11. **市场认知与催化剂**：市场未认识到公司是多模式公司，未来6 - 12个月的关键催化剂包括穿梭平台数据、tau抗体数据以及Neurocrine合作项目的IND申请 [62][63]。 其他重要但可能被忽略的内容 1. 公司有11个合作项目，潜在里程碑高达74亿美元，其中26亿美元为开发里程碑，已通过合作获得约5亿美元非稀释性收入 [54][56][57]。 2. 默克的病理性抗体将于7月有流体生物标志物数据读出，强生和Viveni将于2026年有tau领域的重要数据读出 [30][31]。 3. 公司BY1706项目在2025年ASGCT会议上有口头报告 [32]。

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，公司总营收达30.3亿美元，非GAAP摊薄每股收益为8.22美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - DUPIXENT在2025年第一季度全球净产品销售额按固定汇率计算较2024年第一季度增长20%，美国市场净产品销售额增长19%，在除慢性自发性荨麻疹外的所有获批适应症的新品牌处方份额和总处方份额中领先，慢性阻塞性肺疾病（COPD）在美国的推广势头良好 [40][41] - 2025年第一季度，品牌抗VEGF类别整体规模收缩，EYLEA HD和EYLEA面临新的品牌和非品牌竞争，但公司认为产品改进将加强EYLEA HD在竞争中的地位，公司正专注于为EYLEA预填充注射器争取批准，并扩大FDA标签范围 [41][42] - Libtayo在美国较去年第一季度增长21%，已成为晚期非黑色素瘤皮肤癌的基石疗法，在肺癌市场的份额持续增加，在高度竞争的晚期非小细胞肺癌市场中获得了新品牌处方份额 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于科学创新，将超30%的收入投入研发，高于行业平均水平，致力于通过创新技术开发潜在新疗法，建立了强大的内部研发管线 [31] - 公司在基因药物领域进行重大投资，建立了全球最大且快速扩展的序列DNA和去识别健康信息数据库，加速药物研发 [39] - 公司采取谨慎的资本配置策略，计划投资超7亿美元用于扩大美国的制造和研发能力，包括与富士胶片生物技术公司的制造和供应协议、纽约塔里敦研发和临床前制造设施的扩建等 [48] - 在业务发展方面，公司优先考虑内部研发引擎，有选择地进行外部投资，如战略引进GLP - 1 GIF激动剂，同时通过股票回购和季度股息计划向股东返还资本 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术行业面临挑战，近90%进入临床试验的药物无法上市，新药研发平均成本超20亿美元，但过去几十年行业取得了重大科学突破 [32] - 行业目前面临一些具体挑战，如需要激励公平定价、提高患者用药可及性，鼓励企业加大研发投入，保护创新成果，以及解决各国定价不公平问题等 [33][34][35] - 公司对现有药物的持续增长有信心，更看好临床管线的潜力，预计Dupixent、EYLEA HD和Libtayo将通过扩大适应症、与其他管线候选药物联合使用等方式实现增长 [43] 其他重要信息 - 公司已获得14种自主研发药物的监管批准，拥有约45个候选药物的临床管线，全球员工超1.5万人 [39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 上周未能达到主要研究终点的药物后续会怎样？会进行新的药物试验吗？ - 该药物为用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的ipilimumab，此前有大量数据支持其作为DUPIXENT的补充药物用于部分COPD患者，包括人类遗传学数据和令人信服的II期数据，促使公司进行了两项基本相同的III期试验，试验前半段数据很有前景，但后半段疗效减弱 [55][56] - 公司正在深入研究数据，考虑到试验是在新冠疫情期间进行，疫情可能影响了试验结果，公司认为该治疗候选药物有很大潜力，待有足够信心时会决定是否继续推进 [57][58]

文章核心观点 Pacira BioSciences公布PCRX - 201治疗膝骨关节炎的1期临床试验长期随访新数据，显示单剂关节内注射耐受性良好，能持续改善疼痛、僵硬和功能，有望改变治疗模式，目前2期研究已在进行中 [1][3][10] 研究情况 研究背景 - PCRX - 201是用于膝骨关节炎的新型基因疗法候选药物，公司此前已报告其2年持续改善效果，该药物获美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定和欧洲药品管理局的先进治疗药物产品（ATMP）指定 [11][12] 研究设计 - 开放标签1期试验，对72名30 - 80岁患者进行156周研究，分两个队列，第一队列36人接受不同剂量PCRX - 201注射，第二队列36人先接受关节内皮质类固醇预处理，用WOMAC - A、WOMAC - B和KOOS分别评估膝痛、僵硬和功能 [4] 研究结果 - 未报告与治疗或操作相关的严重治疗突发不良事件，治疗相关关节积液是最常见不良事件，预处理组发生率36%，未预处理组61%，多数积液为轻中度，预处理组中位33天消退 [6] - 单剂注射PCRX - 201安全性可接受，无严重治疗相关不良事件，患者疼痛和僵硬持续显著减轻，功能改善达三年，预处理队列各剂量组WOMAC - A疼痛评分降低51 - 53%，WOMAC - B僵硬评分降低38 - 76%，KOOS日常生活功能评分提高26 - 28分，低剂量可能有效，支持开展2期研究 [7] 产品特点 - PCRX - 201基于公司专有的高容量腺病毒（HCAd）基因治疗载体平台设计，关节内局部注射，促进白细胞介素 - 1受体拮抗剂（IL - 1Ra）的细胞产生，阻断白细胞介素 - 1通路激活，改善慢性炎症、疼痛和功能，其可诱导启动子能根据关节炎症情况调节IL - 1Ra表达 [3] 公司情况 - Pacira是提供创新非阿片类疼痛疗法的行业领导者，有三款商业阶段非阿片类治疗产品，还在推进PCRX - 201开发 [13] 研究后续 - 研究结果将于6月11日在西班牙巴塞罗那举行的2025年欧洲风湿病联盟（EULAR）大会海报环节展示 [2] - 鉴于1期结果有前景，PCRX - 201的2期研究（ASCEND研究）已开始给药 [10]

文章核心观点 - 基因治疗公司uniQure任命Kylie O'Keefe为首席客户与战略官，负责AMT - 130全球商业化战略制定与执行，助力公司向商业阶段生物技术公司转型 [1][2] 公司动态 - 2025年6月6日起，Kylie O'Keefe担任uniQure首席客户与战略官，负责AMT - 130全球商业化战略及医疗事务 [1] - 公司计划2026年在美国商业推出AMT - 130 [2] 新官履历 - Kylie O'Keefe近期担任PTC Therapeutics首席商务官，领导全球商业战略、运营和产品组合管理，负责多个国家罕见神经和代谢产品业务 [2] - 她曾领导多个重要商业产品发布，支持小分子和基因疗法公司战略与管线开发，制定报销策略，负责业务发展和投资者关系 [2] - 更早前，她在LEO Pharma担任关键职位，在30多个国家推出药品组合 [2] - 她拥有澳大利亚昆士兰科技大学生物技术创新学士学位和丹麦哥本哈根商学院医疗产品创新管理研究生文凭 [2] 公司业务 - 公司致力于基因治疗，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域重要里程碑，开创血友病新治疗方法 [4] - 公司正在推进针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布里病等严重疾病的专有基因疗法管线 [4] 联系方式 - 投资者联系Chiara Russo，电话617 - 306 - 9137，邮箱c.russo@uniQure.com [7] - 媒体联系Tom Malone，电话339 - 970 - 7558，邮箱t.malone@uniQure.com [7]