The strategic collaboration with Broad Clinical Labs will explore and develop applications using Roche’s SBX sequencing technology1, with an initial focus on critically ill newborns and their parents.Whole genome sequencing can help diagnose babies with suspected genetic disorders, such as cystic fibrosis and sickle cell disease.This project will explore how this technology could become part of routine clinical practice for newborns, as well as its use in other research applications. Basel, 23 May 2025 – Ro ...

文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布ziftomenib的KOMET - 001注册导向试验完整数据分析摘要被ASCO年会接受口头报告 公司对ziftomenib治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的安全性、耐受性和临床疗效感到鼓舞 并致力于推进其商业化 [1][3] 试验信息 - KOMET - 001注册导向试验旨在评估ziftomenib的临床活性、安全性和耐受性 该药物是唯一获FDA突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的研究性疗法 NPM1突变约占AML病例的30% 且无FDA批准疗法 此前试验已达主要终点 ziftomenib耐受性良好 相关停药率为3% [2] - KOMET - 015试验的进行中试验摘要被接受以海报形式展示 将于2025年5月31日展示 [3] 会议安排 - KOMET - 001研究口头报告时间为2025年6月2日下午3:00 - 6:00 CDT 展示时间为4:36 - 4:48 CDT 地点在McCormick Place S100a [4] - 与伊马替尼联用治疗晚期胃肠道间质瘤的1a/1b期研究海报展示时间为2025年5月31日上午9:00 - 12:00 CDT 地点在McCormick Place Hall A [4] - 展示副本将在会议展示后在Kura网站公布 [4] 投资者活动 - Kura将于2025年6月2日晚上7:30 ET / 4:30 PT举办虚拟投资者活动 可通过直播链接或提前注册电话会议参与 活动也可在Kura网站投资者板块访问 活动结束后将提供存档回放 [5][6] 公司介绍 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司 致力于癌症精准药物开发 管线包括ziftomenib、KO - 2806、Tipifarnib等药物 2024年11月与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议 2025年第一季度提交ziftomenib新药申请 [7] - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司 投资药物发现和生物技术创新超70年 致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法 以帮助有未满足医疗需求的患者 [8] 联系方式 - Kura Oncology投资者联系Patti Bank 电话(415) 513 - 1284 邮箱patti.bank@icrhealthcare.com 媒体联系邮箱media@kuraoncology.com [11] - Kyowa Kirin投资者联系Ryohei Kawai 邮箱ir@kyowakirin.com 全球媒体联系Wataru Suzuki 邮箱media@kyowakirin.com [11]

24-month follow-up data from randomized Phase I part of the Phase I/II trial of TG4050 in resected locally advanced head and neck cancer selected for rapid oral presentationat ASCO on June 1st, 2025 Strasbourg, France, May 22, 2025, 5:45 p.m. CET – Transgene (Euronext Paris: TNG), a biotech company that designs and develops virus-based immunotherapies for the treatment of cancer, today announces that it will present two-year disease-free survival (DFS) data from all patients in the randomized Phase I part o ...

文章核心观点 - PacBio宣布任命Haorui Gene为中国官方分销商，以扩大其HiFi长读长测序技术在临床和研究领域的应用，双方合作旨在推动高精度测序在医疗领域的广泛应用 [1] 合作情况 - PacBio是高质量、高准确性测序解决方案的领先提供商，Haorui Gene是全球公认的血型基因分型领域的领导者，双方达成分销协议 [1] - Haorui Gene将在中国分销PacBio的Vega平台，为临床实验室、血液中心和基因组学机构提供端到端支持 [4] Haorui Gene情况 - Haorui Gene成立于2020年，已在中国部署7台Sequel II和3台Revio系统，支持HLA分型、血型基因分型和稀有血型发现等大规模工作 [2] - 2022年该公司推出基于HiFi的HLA分型产品，2023年推出全面的血型基因分型面板，2024年扩大与主要血液中心的合作，深化稀有血型分类和红细胞抗原图谱的全国研究工作 [5] 合作意义 - 此次合作是将PacBio的HiFi测序确立为血液基因组学首选方法的重要一步，展示了长读长测序作为个性化输血医学未来基础工具的临床和科学动力 [3] - 合作支持全球增长最快的临床基因组学市场之一，体现了双方致力于使高精度测序更广泛地应用于依赖大规模准确性的医疗应用的共同承诺 [6] 公司介绍 - PacBio是一家领先的生命科学技术公司，设计、开发和制造先进的测序解决方案，产品基于HiFi长读长测序和SBB短读长测序两项核心技术 [7] - Haorui Gene是临床长读长测序领域的领先创新者，致力于通过前沿基因组技术和战略合作伙伴关系推进精准医学 [9]

文章核心观点 行业正朝着数据驱动的药物发现方向转变，Regeneron收购23andMe及Predictive Oncology利用AI和机器学习进行药物研发体现了这一趋势，即整合基因组学、机器学习和真实世界生物数据推动精准医学发展 [2][10] 行业趋势 - 行业正朝着数据驱动的药物发现方向转变，体现为人工智能、真实世界数据和预测分析的融合以改善治疗效果 [2][5] - 整合基因组学、机器学习和真实世界生物数据成为推动精准医学未来发展的基础力量 [10] Regeneron收购23andMe - Regeneron以2.56亿美元收购23andMe，凸显23andMe庞大基因组数据库和治疗开发合作记录的持久价值 [2] - 23andMe拥有世界上最大、最全面的纵向基因组数据集之一，其真实世界健康数据对精准药物开发极具价值 [3] - 2018年23andMe与葛兰素史克达成3亿美元合作并后续以全现金交易延长合作，显示对其数据用于药物发现和临床决策的信心 [4] - 收购后Regeneron预计将整合23andMe数据到自身研发管道，加强靶点识别、生物标志物发现和临床试验优化等能力 [5] Predictive Oncology药物研发进展 - 公司利用超15万个异质活细胞肿瘤样本生物库和药物反应数据，借助AI和机器学习积极开展新药发现、生物标志物发现和药物再利用 [1] - 公司在人工智能驱动的癌症药物发现上取得重大里程碑，利用密歇根大学天然产物发现核心的化合物，为21种未测试分子开发预测肿瘤反应模型，针对常见癌症类型 [7] - 公司专有的主动机器学习平台能利用超15万个肿瘤样本生物库的见解，对不同癌症类型的肿瘤反应进行建模 [8] - 公司结合人工智能、机器学习和实证验证，可在计算机上测试药物反应，再在CLIA实验室体外确认，加速药物开发时间表并提高技术成功概率 [8] Predictive Oncology公司优势 - 公司处于利用人工智能和机器学习加速早期药物发现和癌症药物开发的前沿 [11] - 公司经科学验证的AI平台PEDAL能以92%的准确率预测肿瘤样本对药物化合物的反应，便于选择药物/肿瘤类型组合进行体外测试 [11] - 公司拥有超15万个可检测的异质人类肿瘤样本生物库和全资拥有的CLIA实验室设施，为学术和行业合作伙伴提供广泛的基于AI的药物发现解决方案 [12]

MELBOURNE, Australia and INDIANAPOLIS, May 22, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Telix Pharmaceuticals Limited (ASX: TLX, NASDAQ: TLX, “Telix”, “the Company”) today announces it will host an Investor Day on Wednesday, June 11, 2025, in person, in New York City, from 8:30am ET to 12.00pm ET. Institutional investors, analysts and company guests are cordially invited to attend the session, which will focus on the growth opportunities across Telix’s commercial and clinical portfolio of precision medicine and therapeutic ...

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Rapport Therapeutics宣布将于2025年6月2日在纽约市举办首届投资者和分析师日活动并进行网络直播，届时公司高管将回顾临床项目，重点是RAP - 219治疗难治性局灶性癫痫的2a期试验 [1][2] 活动详情 - 活动时间为2025年6月2日下午3:00 - 5:00（东部时间） [3] - 活动地点在纽约市纳斯达克市场中心 [3] - 可通过访问公司网站投资者板块的“活动与演示”获取活动直播和存档网络直播 [3] 公司介绍 - Rapport Therapeutics是专注于为神经或精神疾病患者发现和开发小分子精准药物的临床阶段生物技术公司 [1][4] - 公司创始人在大脑中受体相关蛋白（RAPs）功能方面有开创性发现，其研究成果构成公司RAP技术平台基础，可产生有潜力克服传统神经药物发现局限性的精准小分子候选产品 [4] - 公司精准神经科学产品线包括领先研究药物RAP - 219，旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP实现神经解剖学特异性，目前正作为难治性局灶性癫痫、双相躁狂和糖尿病周围神经性疼痛的潜在治疗方法进行研究，还有针对慢性疼痛和听力障碍的临床前和后期发现阶段项目正在进行 [4] 公司联系人 - 公司传播与投资者关系主管Julie DiCarlo，邮箱为jdicarlo@rapportrx.com [5]

Theravance Biopharma (TBPH) FY 2025 Conference May 20, 2025 10:30 AM ET Speaker0 Okay. I think we'll get started with our next presentation. Okay. I think we'll get Okay. I think we'll get started with our next presentation. So I'm Doug Sav, senior analyst at H. C. Wainwright. We are thrilled to have us with us, Theravance Biopharma, represented by the company's CEO, Rick Winningham. So, a lot to ground to cover. And so maybe we'll start with YUPELRI, which is your approved on market treatment for COPD. And ...

融资情况 - 公司完成1200万美元A轮融资 由Accel领投 其他投资者包括Gaingels、Mana Ventures等[1] - 种子轮吸引知名天使投资人 包括Anthropic CEO、10x Genomics CTO等[1] - 累计融资额超过2000万美元[13] 技术方向 - 专注于RNA测序(RNAseq)服务 目标实现经济高效的综合精准医疗[2] - 开发临床相关预测模型 作为个性化治疗的基础[3] - 利用生成式AI分析RNA表达数据 识别疾病特征和治疗反应[8][11] - 已实现白血病复发预测的概念验证 计划拓展至肿瘤学等领域[12] 技术创新 - 专利技术BIRT使RNAseq成本降低近一个数量级 支持新旧组织样本[14] - PERD方法有效分离信号与背景噪声 保持数据质量[14] - 多路复用技术可同时处理多个样本 使研究预算内样本量增加2-3倍[14] - 标准化工作流程消除批次效应 实现跨实验数据一致性[14] 商业模式 - 采用Netflix式自维持模式 专注于自主研发AI[10] - 整合全流程服务 从样本处理到临床见解生成一站式完成[14] - 提供AI工具Quantaquill 自动生成出版级分析报告[14] 市场进展 - 商业化两个季度内完成超1万份样本测序 合作150多家机构[15] - 签约处理每年数十万未标记样本 加速数据集增长[15] - 开展100+试点项目 涉及白血病、多发性硬化症等疾病[13] - 全球布局 在美、印、中设立站点[17] 团队背景 - 联合创始人David Zhang为莱斯大学生物工程前副教授[12] - 联合创始人Ashwin Gopinath为MIT前助理教授[8] - 团队受个人经历启发 如CTO妻子白血病治疗经历[9]

These results indicate that EXACT Therapeutics’ Acoustic Cluster Therapy (ACT®) significantly enhances the local effect of chemotherapyIn the patients who had a response to chemotherapy, ACT-treated tumours showed a significantly greater reduction in diameter compared to control tumours (-29% vs. -7%, p<0.05)Final analysis mirrors the excellent safety profile of PS101 seen in the interim read-out and suggests a dose-response relationshipThe data supports the company’s plans for its Phase 2 trial (ENACT) in ...