公司核心进展 - 科济药业于12月29日向中国国家药监局提交了其通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新药临床试验申请，计划分别启动针对复发/难治性多发性骨髓瘤及原发性浆细胞白血病的Ib/Ⅱ期注册临床研究 [1][17] - 此次提交标志着CT0596开始进入注册性临床开发阶段，公司还计划探索该产品在其他浆细胞肿瘤及浆细胞驱动的自身免疫性疾病中的应用潜力 [5][22] 产品CT0596的临床数据 - CT0596是基于公司自主研发的THANK-u Plus平台开发的通用型BCMA CAR-T产品，该平台通过敲除NKG2A、TRAC及B2M等基因以降低排斥风险并提升持久性与安全性 [4][21] - 截至2025年8月31日，在一项针对R/R MM的首次人体研究中，8例可评估患者的中位随访时间为4.14个月，6例患者达到部分缓解及以上疗效，其中3例达到完全缓解/严格意义的完全缓解，1例达到非常好的部分缓解，2例达到部分缓解 [4][21] - 安全性方面，4例患者出现1级细胞因子释放综合征，未发生2级及以上CRS，也未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病，无剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件报告 [4][21] - 针对原发性浆细胞白血病的初步数据显示，2例患者在接受CT0596治疗后均达到严格意义的完全缓解 [5][22] 通用型CAR-T技术平台与管线布局 - 公司的THANK-u Plus平台旨在消除NKG2A表达水平对疗效的影响，其修饰的CAR-T细胞无论NKG2A表达水平高低均能持续扩增，效率显著优于前代技术，并在动物实验中显示出在NK细胞存在下抗肿瘤活性显著增强 [6][23] - 基于该平台，公司已构建丰富的通用型CAR-T管线矩阵，治疗领域涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病 [6][23] - 管线中其他重要产品包括：靶向CD19/CD20的KJ-C2219，已于2024年底启动针对R/R B-NHL的IIT并完成首例给药，2025年上半年启动针对SLE和SSc的IIT [9][26]；靶向CD38的KJ-C2320，已于2024年底启动针对AML的IIT并完成首例给药 [10][26] - 为加速通用型产品在中国的研发与商业化，公司于2025年2月25日引入珠海软银欣创投资，将子公司优恺泽的股权稀释至92%，后者获得了通用型BCMA CAR-T及CD19/CD20双靶CAR-T产品（不包括自身免疫性疾病适应证）在中国内地的研发、生产与商业化独家权利 [12][28] 公司自体CAR-T产品进展 - 公司的自体CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）于2024年2月获中国国家药监局批准上市，用于治疗R/R MM成人患者 [13][29] - 根据2025年半年报，赛恺泽已完成认证及备案的医疗机构覆盖全国20多个省市，期间从华东医药获得111份订单 [13][29] - 另一款自体CAR-T产品舒瑞基奥仑赛注射液（靶向CLDN18.2）的新药上市申请已于2025年6月获CDE受理，用于治疗CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部腺癌，这是全球首款进入NDA阶段的用于治疗实体瘤的CAR-T产品 [13][29] 行业竞争格局与趋势 - 在2025年美国血液学会年会上，CAR-T治疗多发性骨髓瘤成为焦点，相关摘要超过140篇 [14][29] - 竞争对手进展包括：Kelonia公司的体内基因疗法KLN-1010，其I期研究显示4例R/R MM患者治疗后MRD阴性率达到100% [14][30]；阿斯利康从亘喜生物引进的双靶点CAR-T产品AZD0120，其Ib期早期数据显示治疗R/R MM的客观缓解率达到100% [15][31]；传奇生物的CARVYKTI长期随访数据显示，在重度治疗患者中，单次输注后的中位无疾病进展生存期长达50.4个月 [15][31] - 行业仍面临挑战：传统自体CAR-T从采集到回输的平均周期为4–6周，约90%的患者在等待治疗期间出现疾病进展 [2][19]；高昂的治疗成本与有限的治疗中心资源限制了可及性 [16][32]；2024年FDA要求所有BCMA和CD19 CAR-T产品标注“黑框警告”，提示继发性T细胞恶性风险 [16][32] 行业背景与未满足需求 - 多发性骨髓瘤是血液系统第二大常见恶性肿瘤，随着人口老龄化，发病率持续上升，该疾病目前仍无法根治，绝大多数患者会经历多次复发 [2][19] - 当前新药研发的核心目标是实现深度且持久的疾病缓解，CAR-T疗法因其有望实现“功能性治愈”而被视为突破潜力的武器 [2][19] - 现有自体CAR-T疗法存在明显瓶颈：个性化制备周期长达数周甚至更久，导致约90%的患者在等待期间疾病进展，部分患者在输注前死亡，同时高昂的成本和复杂的工艺压缩了疗法可及性 [2][19] - 通用型CAR-T的核心优势在于能实现即时使用和批量生产，从而显著降低治疗成本，已成为行业突破瓶颈的重要方向 [3][20]

公司核心竞争力与战略目标 - 公司专注于创新CAR-T细胞疗法开发 [1] - 核心发展目标包括优先聚焦临床需求攻克胰腺癌白血病等难治性肿瘤 提升疗效安全性并降低治疗成本改善患者用药可及性 依托通用型CAR-T等技术突破建立行业竞争壁垒并拓展适应症范围 [4] - 公司拥有多款CAR-T产品进入临床阶段 正推进多靶点通用型CAR-T候选产品开发 覆盖实体瘤血液肿瘤及自免疾病三大方向 [4] 研发进展与技术创新 - CAR-T治疗面临免疫排异患者可及性低疗效与安全性难平衡等核心痛点 行业核心竞争力聚焦于技术迭代创新能力 [4] - 公司全力推进多靶点通用型CAR-T候选产品开发 涉多个关键靶点 [4] 产能建设与生产工艺 - 公司将打造涵盖自体与异体CAR-T细胞制造能力的一体化智能细胞制造中心 预计设计产能将提升至每年数万人份 [4] - 未来聚焦工艺自动化管理信息化和产业链协同化三大方向 以持续降低生产成本提升产品质量 [5] 商务合作与产业布局 - 公司BD合作核心取决于产品竞争力企业实力及满足合作方需求 公司深耕细胞治疗领域11年 具备硬核产品优质平台和稳健现金流优势 [5] - BD策略更偏向长期价值导向 拥有充足灵活空间 选择性开展合作避免盲目决策 [5] - 公司已与珠海横琴软银欣创旗下基金达成协议 共同投资优恺泽生物医药 丰富了细胞治疗领域生态伙伴资源 为技术协同与产业拓展奠定基础 [5]